原发性胆汁性肝硬化（primary biliary cirrhosis， PBC）患者首选治疗药物为UDCA,但是对于应答不佳的患者，可替代的药物很少。 奥贝胆酸 则在此背景下被研发应用。在一项研究中招募59例因UDCA治疗效果不佳而中断服药6个月的PBC患者，分为安慰剂、奥贝胆酸10 ...
PBC是由胆管发育不良或胆汁酸代谢紊乱导致的慢性胆汁淤积，使细胞膜脂质溶解，通透性改变，细胞内容物流出，最终进展为肝纤维化和肝硬化的一种疾病。目前，临床上治疗PBC的药物主要是 奥贝胆酸 ，其主要通过细胞内信号分子丝裂原活化蛋白激酶（MAPK）途径刺 ...
在美国血液学会年会（ASH）的会上发表的一项慢性移植物抗宿主病（GVHD）III期临床（REACH3）研究表明，与当前最佳疗法相比， 鲁索替尼 显著提高青少年和成人GVHD患者的总有效率（ORR）和无失败生存率(FFS)。 鲁索替尼是诺华和Incyte共同开发的选择性JAK ...
阿普斯特 的适应症范围将扩大至治疗适合接受光疗或系统治疗的轻度至中度斑块状银屑病（牛皮癣）成人患者。早在2014年，阿普斯特获FDA批准，用于适合光疗和系统疗法的中度至重度斑块型银屑病成人患者的治疗。此次，提交给美国FDA的补充新药申请材料，主要是基 ...
伊沙佐米 是一种进入临床的口服蛋白酶体抑制剂，具有抗骨髓瘤作用，而且周围神经病变发生率低，于2015年已被FDA批准用于治疗经至少一次治疗的MM,与来那度胺和地塞米松联合使用表现出相当可观的疗效。 多发性骨髓瘤（MM）仍是一种不可治愈的血液肿瘤 ...
恩哥拉非尼(Braftovi)和 贝美替尼 (Mektovi)的联合免疫治疗显示更高的无进展生存期(PFS)，以及1年和2年的客观缓解率(ORR)和中位PFS与已报道的一致根据医学博士Paolo Ascierto在2020年ESMO虚拟大会上的演讲，研究人员在关键研究中进行了研究。 来自II ...
鲁卡帕尼 （Rucaparib）是一种口服小分子聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP）抑制剂，可阻断参与修复受损DNA的PARP酶活性。当PARP的功能得到抑制，那些同时具有受损BRCA基因的癌细胞的DNA可能无法得到修复，从而导致癌细胞死亡，并可能使得肿瘤生长减缓或停 ...
2016年12月， 鲁卡帕尼 首次获得FDA批准，用于治疗患有有害BRCA突变的晚期卵巢癌患者，这些患者已经接受过2种或2种以上的化疗。ARIEL4试验为3期验证性试验，以进一步证明rucaparib对这一适应症的益处，并与FDA和欧洲药品管理局协商创建。 在研究组（ ...
美国食品药品监督管理局（FDA）批准PDE4抑制剂 阿普斯特 扩展适应症，用于成人患者治疗与白塞病相关的口腔溃疡。值得注意的是，该药是第一个也是唯一一个获批用于治疗白塞病相关口腔溃疡的药物。 白塞病，也称为口-眼-生殖器综合征，是一种慢性全身性血 ...
托法替布 是第一个被批准用于治疗炎症性疾病的JAK抑制剂（2012 年在美国，2017年在欧洲），主要抑制JAK 1和JAK 3，并且在较小程度上也抑制JAK 2，可以调节白介素2、4、7、9和21等，抑制促炎细胞因子的活性，从而中断炎症反应，导致免疫应答受到抑制。由于它 ...
维莫德吉 （Erivedge）主要适用于适用于手术后复发、没有手术指征者或没有放疗指征的转移性基底细胞癌，或有局部进展的基底细胞癌。规格：150mg；胶囊。推荐维莫德吉用法用量是150mg口服，每天1次。那么，维莫德吉（Erivedge）治疗效果好吗？ 一项 ...
Erivedge（ 维莫德吉 ）是有史以来第一个被批准用于治疗基底细胞癌的药物。在治疗基底细胞癌的过程中，主要是在细胞分子的水平上，Erivedge（维莫德吉）针对已经明确的致癌位点进行治疗的治疗方式。这种方式可以设计相应的治疗药物Erivedge（维莫德吉） ...
JAK 1/3抑制剂 托法替布 治疗斑秃及其变体的长期疗效，斑秃(AA)及其变异在儿童和成人的一生中风险评估为1.7%，然而，目前的药物治疗并不可靠有效，特别是对长期潜在的疾病。 在AA小鼠模型中，自然杀伤基因2d表达的CD8+ T细胞，被证明是攻击毛囊的主要核 ...
本研究证实 司美替尼 可有效控制NF1患者的丛状神经纤维瘤，且反应时间较为持久。另外，司美替尼可改善丛状神经纤维瘤造成的并发症，68%的患者至少一项并发症获得改善。特别是有74%的患者疼痛程度有所降低，另有部分患者的疼痛干扰评分降低。另外，无论是 ...
肝内胆管癌（ICC）是一种极难治愈的恶性肿瘤。ICC组织中的成纤维细胞已被鉴定为可以促进ICC细胞恶性行为反应的癌症相关成纤维细胞（CAF）。据报道，抗纤维化药物 尼达尼布 （nintedanib）作为多种酪氨酸激酶的小分子抑制剂，可抑制肝星状细胞的激活。 研 ...
不良反应和注意事项 ※左室射血分数减少 在SPRINT临床试验中，23%的患者发生左室射血分数减少（基线值10%以上），均无症状，1例3级导致减量，其中71%的患者缓解。对于发生左室射血分数减少的患者，应每3到6周进行一次心电图或心脏核磁共振检查， ...
勃林格殷格翰宣布欧洲药品管理局（EMA）已正式批准 尼达尼布 ，用于治疗系统性硬化症相关间质性肺病（SSc-ILD）成人患者。 系统性硬化症（SSc），俗称“硬皮病”，是一种毁容、致残、潜在致命的罕见自身免疫性疾病，它会导致包括肺、心脏、消化道、肾脏 ...
尼达尼布 半衰期为9.5小时，在进食条件下口服给药后约2至4小时到达最大血浆浓度，给药后一周实现稳态血浆浓度。P-gp或CYP3A4抑制剂共同给药可能增加尼达尼布血药浓度。吸烟会影响血药浓度。 尼达尼布联合多西他赛 基于 LUME-Lung 1临床试验的结 ...
尼达尼布 是德国勃林格殷格翰公司研发的三联血管激酶抑制剂，可同时阻断血管内皮生长因子受体（VEGFR） 、血小板源性生长因子受体（PDGFR）以及成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的信号转导通路。美国食品和药物管理局（FDA）于2014年10月15日批准了Ofev( ...
SAPHO综合征是一种自身炎症性疾病，与多种炎性细胞因子释放增加和嗜中性粒细胞活化有关。有证据表明，多种炎性细胞因子释放增加和嗜中性粒细胞活化是由于促炎细胞因子TNFα、IL-8、IL-17和IL-1β的过表达引起的。 治疗的目的是缓解症状和预防疾病恶 ...
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