佐博伏 （通用名：vemurafenib）是一种口服、强效的BRAF丝氨酸/苏氨酸激酶抑制剂，专门用于治疗经检测确认存在BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤患者，该药物的批准是肿瘤精准治疗领域的里程碑事件，它首次明确了针对黑色素瘤特定驱动基因BR ...
万赛维（通用名： 盐酸缬更昔洛韦 ）是一种口服抗病毒药物，主要用于治疗获得性免疫缺陷综合征患者发生的巨细胞病毒视网膜炎，以及预防和治疗实体器官移植及异基因造血干细胞移植术后患者发生的巨细胞病毒感染，该药物是更昔洛韦的前体药物，通过显著提 ...
凡德他尼 可抑制包括转染重排、表皮生长因子受体和血管内皮生长因子受体在内的多种信号通路，适用于治疗不可切除的局部晚期或转移性散发性或遗传性甲状腺髓样癌成年患者，该药物通过同时阻断驱动肿瘤生长和血管生成的多个关键靶点，为这种相对罕见且对 ...
考比替尼 专门与BRAF抑制剂威罗菲尼联合使用，用于治疗经检测确认存在BRAF V600E或V600K突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤患者，这种联合用药策略通过同时阻断MAPK信号通路中前后相连的两个关键节点，实现了对驱动肿瘤生长通路的更全面、更持久的抑制 ...
帕克替尼 是一种口服、新型的激酶抑制剂，可特异性抑制Janus激酶2、FMS样酪氨酸激酶3以及白细胞介素-1受体相关激酶1，被批准用于治疗伴有中度（血小板计数低于50,000/微升）至重度（血小板计数低于50,000/微升）血小板减少症的骨髓纤维化成人患者，这类 ...
达唯珂 适用于治疗经检测确认存在增强子同源物2基因突变的、复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者，这些患者既往接受过至少两种全身性治疗，该药物通过精准干扰癌细胞的表观遗传调控程序，为这类特定基因型的惰性B细胞淋巴瘤提供了全新的靶向治疗思路。其 ...
福巴替尼 用于治疗经检测确认存在成纤维细胞生长因子受体2基因融合或其它重排的、既往接受过全身性治疗的、不可切除的局部晚期或转移性肝内胆管癌成人患者，这款药物通过其独特的不可逆结合机制，为对前期治疗耐药或进展的特定胆管癌患者提供了强有力的 ...
瑞司美替罗 专为治疗伴有中度至晚期肝纤维化的非肝硬化性代谢功能障碍相关脂肪性肝炎成人患者而设计，这款药物的批准标志着针对这种常见却长期缺乏批准疗法的慢性肝病的治疗进入了直接针对肝脏代谢核心病理的新时代。其治疗原理基于对肝脏生理的深刻理 ...
急性髓系白血病的分子发病机制复杂，瑞维美尼的出现为靶向表观遗传异常提供了新的治疗思路。其作用靶点menin蛋白是一种支架蛋白，在白血病发生中扮演关键角色。当白血病细胞发生KMT2A重排时，menin蛋白会异常募集组蛋白修饰复合物至特定的基因启动子区域 ...
肾移植后的长期管理，始终面临着平衡移植物存活与药物毒性的核心矛盾。以钙调神经磷酸酶抑制剂（如他克莫司、环孢素）为基础的传统方案，虽有效预防急性排斥，但其肾毒性、心血管代谢毒性等限制了移植肾的长期功能与受者生存。贝拉西普的临床应用，标志 ...
英菲格拉替尼 是一种口服、选择性成纤维细胞生长因子受体1-3酪氨酸激酶抑制剂，专门用于治疗经检测确认存在成纤维细胞生长因子受体2基因融合或其他重排的、既往接受过治疗的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，这种药物标志着针对胆管癌这一 ...
在全球范围内，代谢相关性脂肪肝病正从一种隐匿性病变演变为主要的肝脏健康威胁。其进展形式——非酒精性脂肪性肝炎，是导致肝纤维化、肝硬化乃至肝癌的关键环节。长久以来，该领域缺乏经监管机构批准的直接靶向肝脏病理核心的药物，临床管理长期依赖生 ...
来那卡帕韦是一种首创的、多阶段HIV-1衣壳抑制剂，用于联合其他抗逆转录病毒药物治疗既往多重治疗、且对其现有疗法耐药或不耐受的多重耐药HIV-1感染成人患者，这种药物通过前所未有的作用机制和超长的给药间隔，为临床上面临严峻挑战的多重耐药患者提供 ...
在癌症治疗的演进中，医学的视线正从基因序列的突变，投向更为深邃的调控层面——表观遗传。肿瘤不仅源于基因的错误，也源于基因表达调控的失控。当传统化疗与靶向治疗在面对某些高度恶性的淋巴瘤力不从心时， 伐美妥司他 作为全球首款获批的EZH1/2双重抑 ...
艾代拉里斯 是一种口服、选择性磷脂酰肌醇3-激酶δ抑制剂，适用于与利妥昔单抗联合治疗复发性慢性淋巴细胞白血病患者，以及作为单药治疗既往至少接受过两次系统治疗的复发性滤泡性B细胞非霍奇金淋巴瘤和复发性小淋巴细胞淋巴瘤患者，这种药物通过干扰恶 ...
在重症哮喘的治疗版图中，当吸入性激素与常规控制药物难以遏制反复急性加重时，医学界开始将目光投向驱动炎症的核心细胞因子。瑞替珠单抗正是这一策略下的关键成果——作为一款精准靶向白细胞介素-5（IL-5）的人源化单克隆抗体，它为特定类型、即嗜酸粒细 ...
恩曲替尼 是一种口服、强效、中枢神经系统渗透性高的选择性酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗经检测确认存在神经营养受体酪氨酸激酶基因融合阳性且没有已知获得性耐药突变的实体瘤成人和12岁及以上儿童患者，以及用于治疗经检测确认存在ROS1基因融合阳性的转 ...
在应对遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性这种进展性疾病的漫长探索中，干预策略的核心挑战在于如何从源头上有效减少肝脏产生错误折叠的致病蛋白。传统疗法往往难以精准靶向这一关键环节。武特里西兰代表了一种根本性的策略转变，它并非直接作用于已形成的 ...
埃拉菲布拉诺 是一种口服、选择性过氧化物酶体增殖物激活受体α和δ双重激动剂，获批用于治疗对熊去氧胆酸应答不佳或不耐受的无肝硬化或代偿期肝硬化的原发性胆汁性胆管炎成人患者，这一药物通过同时激活两个关键的核受体，为这一慢性自身免疫性肝病的 ...
奥维昔巴特 是一种口服、回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂，专门用于治疗三个月及以上年龄的进展性家族性肝内胆汁淤积症患者，这种药物通过精准作用于肠肝循环的关键环节，为这类罕见且严重的遗传性肝病患儿提供了一个全新的疾病修饰治疗方案。其治疗原理并非 ...
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