恩曲替尼是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂。它因其独特的作用谱和能够穿透血脑屏障的特性，被开发用于治疗携带特定基因突变的晚期实体瘤和肺癌，是肿瘤精准治疗中的又一重要药物。恩曲替尼是一种选择性抑制剂，主要靶向作用于TRKA/B/C、ROS1以及ALK基因融合 ...
艾代拉里斯 (Zydelig、idelalisib)为口服治疗两类难治性血癌——慢性淋巴细胞白血病(CLL)和滤泡性淋巴瘤(FL)的药物。对于CLL的治疗艾代拉里斯获批联合利妥昔单抗用于至少接受过一种既往治疗的患者；或作为一线治疗，用于存在17p缺失或TP53突变且不适合 ...
来那帕韦钠 是一种HIV-1衣壳抑制剂，通过破坏艾滋病病毒的衣壳结构，阻断病毒复制过程，从而有效对抗艾滋病病毒。与传统抗艾滋病药物的作用机制不同，来那帕韦钠作用于病毒生命周期的多个阶段，为艾滋病治疗提供了全新的策略。简而言之，艾滋病病毒犹如 ...
胆管癌是起源于胆道上皮细胞的恶性肿瘤，发病隐匿，多数患者确诊时已处于晚期，失去手术根治的机会。研究发现，约15%-20%的胆管癌患者存在成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或其他重排，这种基因异常会持续驱动肿瘤细胞增殖、侵袭和转移，是胆管癌发 ...
沃拉西地尼 是一种口服高选择性磷脂酰肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）抑制剂，其核心优势在于通过精准靶向PI3Kδ信号通路，阻断肿瘤细胞的增殖、迁移与存活，同时调节肿瘤微环境中的免疫细胞功能，实现“靶向杀伤肿瘤+免疫调节”的双重治疗效应。与传统非选择性 ...
司拉德帕 (Livdelzi、seladelpar)是选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ激动剂，用于治疗原发性胆汁性胆管炎。推荐剂量10mg每日一次，漏服不补。轻度肝功能不全无需调整剂量，中重度不推荐或停用；各期肾功能不全均无需调量。最常见不良反应为腹痛，其 ...
兰泽替尼 是一种精准的靶向药物，其主要适用范围为：用于既往经EGFR酪氨酸激酶抑制剂治疗时或治疗后出现疾病进展，且经检测确认存在EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。简单来说，它主要适用于两类患者：一线耐 ...
普托马尼(Pretomanid、Dovprela)是一种用于治疗耐药性结核病的处方药物。它必须在医生指导下使用，且处方医生应参考官方抗生素使用指南。由于该药针对的是难治性耐药结核病，因此治疗应由具有耐药结核病管理经验的医生启动并全程监测。普托马尼为口服片 ...
慢性粒细胞白血病（CML）是一种骨髓造血干细胞异常增殖的恶性肿瘤，与“费城染色体（Ph染色体）”异常密切相关。简单说就是血液中白细胞无限增殖，但现代医学已有很好的控制手段——靶向药物酪氨酸激酶抑制剂（TKI），让CML成了可控的“慢性病”。 阿卡 ...
达拉非尼 作为处方药，精准、规范用药是发挥疗效、保障安全的关键，无论是患者本人还是医护人员，都需严格遵循以下用药规范，把控每一个用药细节，避免因不当用药影响疗效或引发不良反应。 1.适用人群与使用限制本品主要适用于成人BRAF突变相关肿瘤 ...
BRAF基因作为MAPK/ERK信号通路的核心驱动因子，一旦发生突变（尤其是V600E/V600K突变），会持续激活下游信号传导，推动肿瘤细胞无限增殖、侵袭和转移，广泛存在于黑色素瘤、非小细胞肺癌、甲状腺癌等多种恶性肿瘤中。长期以来，传统化疗、放疗对这类肿瘤 ...
曲美替尼 的不良反应整体以轻中度为主，且多数可通过对症处理得到有效缓解，患者无需过度恐慌，但在用药期间需密切关注自身身体变化，尤其是联合用药时，需警惕不良反应叠加，一旦出现异常症状，需及时告知医生。以下是临床中常见的不良反应及具体应对 ...
在恶性肿瘤治疗进入精准靶向时代的今天，BRAF突变相关肿瘤因其进展快、预后差、传统治疗疗效有限，长期以来成为临床治疗的难点与痛点。从恶性黑色素瘤到非小细胞肺癌，从甲状腺癌到结直肠癌，BRAF突变如同一个“致命开关”，持续驱动肿瘤细胞异常增殖、 ...
尼伽司他 是一种口服小分子靶向药物，主要通过抑制γ-分泌酶发挥作用，适用于特定类型的罕见病治疗。尼伽司他是选择性γ-分泌酶抑制剂，通过阻断Notch信号通路发挥作用,在细胞分化、增殖中起关键作用，异常激活会促进肿瘤生长。通过抑制γ-分泌酶，阻断 ...
EGFR阳性的非小细胞肺癌患者脑转移发生率高、预后差，严重影响患者的生存和生活质量。作为目前已知唯一非外排蛋白底物的EGFR-TKI， 佐利替尼 可100%透过血脑屏障，对颅内肿瘤gt;3个、L858R基因型、有神经症状等预后较差的患者，也能带来可靠获益。佐利替 ...
在非小细胞肺癌患者中，约3%的患者携带HER2突变，这其中约90%的为HER2基因的20外显子突变型患者。总体而言，在所有的NSCLC患者中，EGFR/HER2第20号外显子突变型患者约占4%；但由于中国肺癌发病人数较多，所以这部分患者不容忽视。针对这些患者，目前的靶 ...
在急性白血病的治疗中，KMT2A易位与NPM1突变亚型长期处于“治疗荒漠”地带。这类患者多为复发或难治人群，传统化疗缓解率不足20%，中位生存期仅3-4个月，即便经过多线靶向治疗，仍难逃耐药与病情进展的宿命。2024年11月，美国FDA的一纸批文打破了这份沉 ...
急性髓系白血病是一种快速进展的癌症，在血液和骨髓中出现过多的白细胞。大约30％的急性髓系白血病携带FLT3突变。FLT3全称为FMS样酪氨酸激酶3，又叫CD135。在体内，当FLT3配体与FLT3受体结合后，会导致FLT3受体二聚化或自磷酸化，信号向下游传导，抑制肿 ...
他替瑞林 是一种促甲状腺素释放激素（TRH）类似物，主要用于改善脊髓小脑变性症（SCD）引发的运动失调症状，如步态不稳、肢体震颤及协调障碍。该药物通过调节神经递质释放，增强小脑-脑干通路功能，从而提升患者运动控制能力。临床研究表明，他替瑞林可 ...
维莫德吉 是一种口服低分子量Hh信号通路抑制剂，用于治疗不可切除或转移性皮肤基底细胞癌及其他与Hh通路过度激活相关的肿瘤。该药物选择性结合跨膜蛋白SMO，从而抑制该信号通路，进而抑制依赖该通路的肿瘤细胞的增殖与存活。II期临床试验ERIVANCE BCC的 ...
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