膀胱癌是全球最常见的泌尿系统恶性肿瘤之一，约75%的新诊断病例为非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）。NMIBC最大的临床挑战在于极高的复发率——患者往往需要经历反复的膀胱镜监测和多次经尿道膀胱肿瘤电切术（TURBT），形成电切-复发-再电切的循环。卡介苗（B ...
急性髓系白血病（AML）是一种发展迅速、非常凶险的血液癌症，常常在短时间内危及生命。尤其是那些携带名为FLT3基因突变的患者，更容易复发，对常规化疗的反应也更差，属于“蕞棘手的一类人群”。 吉列替尼 和传统化疗不同，它不是“见人就打”的“地毯式 ...
非达霉素 是一种用于治疗艰难梭菌感染所致腹泻的专用抗生素。其作用机制是通过抑制细菌RNA聚合酶，特异性作用于艰难梭菌，减少对正常肠道菌群的影响。对于初次发作的严重艰难梭菌感染，非达霉素能有效清除病原菌，改善腹泻症状。临床数据显示治疗结束时 ...
近年来，急性髓系白血病（AML）整体诊疗水平不断提升，但整体预后仍然较差，尤其是不适合接受强化治疗的患者。随着对AML分子发病机制的深入理解，AML驱动基因突变不断被发现。其中，异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）基因突变是AML的关键驱动突变，约10%新诊断AML ...
非酒精性脂肪性肝炎（NASH，现更名为代谢相关脂肪性肝炎MASH）长期以来被医药界称为药物研发的“坟墓”，拥有巨大的未被满足的临床需求。2024年3月，美国FDA批准Madrigal公司的 瑞色替罗 （Resmetirom，商品名Rezdiffra）上市，款获批用于治疗伴有肝纤维 ...
瑞司美替罗 是一种口服小分子肝脏靶向、选择性甲状腺激素受体β（THR-β）激动剂，是代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH，原称非酒精性脂肪性肝炎NASH）治疗领域中首个达到Ⅲ期临床试验主要终点的药物。该药物可被肝细胞特异性摄取，通过THR-β调控多个 ...
胃饥饿素是胃在空腹时分泌的一种激素，它穿过血脑屏障，跑到下丘脑去敲一扇门——那扇门叫GHS-R1a受体。门一敲开，大脑接到信号：该吃了。同时胃饥饿素还会刺激垂体释放生长激素，促进肌肉蛋白质合成。这是一个一箭双雕的设计：让你想吃，也让你吃进去的 ...
RET融合在非小细胞肺癌中约占1%～2%， 塞普替尼 已在晚期RET融合阳性患者中显示出高缓解率和持久的疾病控制，但早期患者中尚无获批的辅助靶向治疗。在ADAURA（奥希替尼）和ALINA（阿来替尼）试验分别证实EGFR突变和ALK融合阳性早期NSCLC可从辅助靶向治疗 ...
抗生素相关性腹泻一直是个让人头疼的问题。特别是艰难梭菌感染，它不仅导致患者反复腹泻、住院时间延长，更棘手的是那15%-25%的初次复发率。对于老年患者或免疫力低下的人群，一次感染可能就是生死考验——数据显示，80岁以上患者的死亡率甚至接近13.5%。 ...
01特征说明 塞利尼索 /希维奥(Selinex/Selinexor)是一种首创的口服选择性核输出蛋白（XPO1)抑制剂，主要用于治疗复发或难治性的多发性骨髓瘤及弥漫大B细胞淋巴瘤。其核心作用机制是通过阻断XPO1蛋白，迫使肿瘤抑制蛋白和生长调节蛋白滞留在细胞核内 ...
胰腺癌为什么这么难治？KRAS的问题出在哪里？ 胰腺癌之所以被称为癌王，有三个相互叠加的原因：发现太晚、进展太快、可用的治疗手段太少。绝大多数患者在确诊时已经无法手术切除，只能依靠化疗维持。但化疗对胰腺癌的效果相当有限，一旦耐药则后续几 ...
米尔达替尼 /米达美替尼/莫达美替尼(Gomekli/mirdametinib)用于治疗1型神经纤维瘤病（Neurofibromatose Typ 1，NF1）患者的丛状神经纤维瘤（plexiform neurofibroma,PN）。这是一种可口服的靶向治疗药物，适用于2岁及以上儿童与成人中出现症状且无法手 ...
多达维普酮 (Modeyso/Dordaviprone)是一种蛋白酶激活剂，是首个获得FDA批准用于治疗H3 K27M突变型弥漫性中线胶质瘤的全身性疗法。 【通用名称】多达维普酮，Dordaviprone 【商品名称】Modeyso 【研发代号】ONC201 【剂型规格】胶囊：12 ...
提到“库欣综合征”，很多人可能会感到陌生。但当“满月脸”“水牛背”“向心性肥胖”这些词汇出现时，或许会让一些人联想到自己或身边人的经历——面部变得圆润饱满，躯干脂肪明显堆积，而四肢却相对纤细。这并非单纯的“长胖”，而可能是一种由体内皮质 ...
爱泌罗 /戊聚糖多硫酸钠(Elmiron)常用于缓解间质性膀胱炎(IC)患者的膀胱不适或疼痛。IC也称为疼痛性膀胱综合征。IC患者会出现膀胱疼痛和压迫感，并经常感到尿急。爱泌罗(Elmiron)通过修复膀胱黏膜屏障、减轻尿液刺激发挥治疗作用。 爱泌罗适应症 ...
Pentacarinat 喷他脒 (Pentamidine isetionate，羟乙磺酸喷他脒)是一种抗原虫剂。它是一种芳香族二脒，已知具有抗卡氏肺囊虫活性。其抗原虫作用的确切性质尚不清楚。对哺乳动物组织和原生动物Crithidia oncopelti的体外研究表明，该药物会干扰核代谢，抑 ...
当淋巴瘤或慢性淋巴细胞白血病（CLL/SLL，这是一种血液系统的恶性肿瘤）的治疗遇上“耐药”难题，病情的每一次进展，都像横在患者和家人面前的一道坎，重重考验着大家的勇气。面对“后续该如何治疗？”的问题，其实并没有统一答案——在精准治疗的时代， ...
多发性骨髓瘤（MM）是血液系统常见的一种浆细胞恶性肿瘤，早期诊断困难、难以治愈、容易复发、复发后缺乏有效治疗策略是目前MM诊疗领域面临的主要困境。 希维奥/ 塞利尼索 (Selinexor)是全新机制的口服选择性核输出蛋白（XPO1）抑制剂，也是可同时用 ...
拉泽替尼 /兰泽替尼(Leclaza/Lazertinib)是治疗某些成人EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）的一线治疗药物，它通过延长癌症进展前的时间来帮助延长患者寿命。Lazertinib是一种酪氨酸激酶抑制剂（TKI），对EGFR突变更具选择性，并且在大脑中具有活性。 L ...
阿莫奈韦 /阿米那韦(Amenamevir)是一种口服抗病毒药物，属于嘌呤核苷类似物。它通过抑制HSV病毒的DNA合成来发挥抗病毒作用。与现有的抗病毒药物相比，阿莫奈韦具有更高的抗病毒活性和更低的耐药性。这使得它成为治疗复发性单纯疱疹的一种有吸引力的选择 ...
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