在男性和女性的特定疾病治疗领域，前列腺癌和子宫肌瘤是常见的健康问题，严重影响患者的生活质量。对于前列腺癌患者，雄激素剥夺治疗（ADT）是重要的治疗手段，但传统的ADT药物可能会引起潮热、骨质疏松、性功能障碍等不良反应，影响患者的生活质量。对 ...
卡马替尼 是一种口服的高选择性MET抑制剂。在正常生理状态下，MET受体在细胞生长、分化等过程中发挥重要作用。然而，在部分肺癌患者体内，MET基因发生突变或扩增，导致MET受体异常激活，进而激活下游一系列信号通路，促使癌细胞不断增殖、迁移和侵袭。卡 ...
肺癌严重威胁人类健康，其中携带KRAS G12C突变的肺癌患者治疗曾面临诸多困境。索托拉西布，又名索托雷塞（英文名Sotorasib，研发代号amg510，商品名Lucisot），为这类患者带来了新的曙光。 索托拉西布 是全球首款针对KRAS G12C突变的不可逆选择性口 ...
丙型肝炎（HCV）是一种全球性的公共卫生问题，全球约有7100万人感染HCV，若不及时治疗，约15%-30%的患者会在20年内发展为肝硬化，部分患者甚至会进展为肝癌。传统的治疗方案（如干扰素联合利巴韦林）存在疗效有限、不良反应多、疗程长等问题，许多患者因 ...
梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）是一种遗传性心脏病，患者的心室壁异常增厚，导致心脏流出道梗阻，引发呼吸困难、胸痛、晕厥等症状，严重时可能危及生命。传统治疗包括药物（如β受体阻滞剂、钙通道阻滞剂）、手术（室间隔心肌切除术）或酒精消融术，但部分 ...
白血病严重威胁患者生命健康，尤其是IDH2突变相关的白血病，治疗难度较大。恩西地平，又名IDHIFA（英文名ENASIDENIB），为这类患者带来了新的治疗希望。 恩西地平 是一种口服的异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）抑制剂。在正常细胞中，IDH2参与细胞内的能量 ...
在非小细胞肺癌（NSCLC）的精准治疗版图中，MET基因异常（如14外显子跳跃突变、扩增）是重要的驱动因素之一。约3%-4%的NSCLC患者存在MET 14外显子跳跃突变，这类突变会导致MET蛋白持续激活，促进肿瘤细胞增殖、迁移与存活，且对传统化疗和部分靶向药耐药 ...
骨巨细胞瘤（GCTB）是一种介于良恶性之间的原发性骨肿瘤，好发于20-40岁的青壮年，常见于长骨骨端（如股骨远端、胫骨近端）和脊柱。这类肿瘤虽极少转移，但具有局部侵袭性，易导致骨质破坏、病理性骨折，严重影响患者活动能力甚至危及肢体功能。传统治疗 ...
儿童神经纤维瘤病给患儿的健康成长带来诸多挑战，司美替尼，又名科赛优（英文名Koselugo），为患有1型神经纤维瘤病（NF1）且伴有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤的儿童患者带来了新的治疗希望。 司美替尼 是一种口服的丝裂原活化蛋白激酶（MEK）抑 ...
在非小细胞肺癌（NSCLC）治疗领域，EGFR敏感突变是亚洲人群最常见的驱动基因之一，约50%的中国肺腺癌患者携带此类突变。然而，这类患者往往面临脑转移的高风险——约20%-40%的EGFR突变患者在病程中会出现脑转移，而传统EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）因血 ...
基底细胞癌是一种常见的皮肤癌，虽通常生长缓慢，但会影响患者的外观与健康。维莫德吉作为治疗基底细胞癌的药物，为患者带来了有效的治疗方案。 维莫德吉 是一种口服的刺猬信号通路抑制剂。在正常皮肤细胞中，刺猬信号通路参与细胞的生长、分化和修 ...
在晚期黑色素瘤治疗领域，BRAF基因突变是常见的驱动因素之一，约40%-60%的黑色素瘤患者携带BRAF V600突变（主要是V600E和V600K）。这种突变会导致MAPK信号通路异常激活，驱动肿瘤细胞不受控增殖，传统化疗和免疫治疗对这类患者的疗效有限，且易出现耐药 ...
非小细胞肺癌严重威胁患者生命健康，普雷西替尼作为一种新型药物，为特定类型的非小细胞肺癌患者带来了新希望。 普拉西替尼 是一种口服的RET激酶抑制剂。在部分非小细胞肺癌患者体内，RET基因会发生融合或突变，导致RET激酶异常激活，激活下游信号通 ...
在实体瘤治疗领域，KRAS基因突变曾是全球医学界公认的“不可成药”靶点——约25%的恶性肿瘤（如非小细胞肺癌、结直肠癌、胰腺癌）存在KRAS突变，其中G12C亚型（甘氨酸突变为半胱氨酸）占KRAS突变的13%左右，且多见于肺腺癌患者。这种突变会导致KRAS蛋白 ...
卵巢癌严重威胁女性的生命健康，鲁卡帕尼作为一款针对性药物，为特定类型卵巢癌患者带来新的治疗契机。 鲁卡帕尼 是一种口服的聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP）抑制剂。在正常细胞中，PARP参与DNA损伤修复过程。然而，在携带BRCA基因突变或其他同源重 ...
黑色素瘤是一种恶性程度较高的皮肤肿瘤，严重危及患者生命健康。贝美替尼作为治疗黑色素瘤的重要药物，为特定类型黑色素瘤患者带来了新的治疗希望。 贝美替尼 是一种口服的丝裂原活化蛋白激酶（MEK）抑制剂。在黑色素瘤细胞中，RAS-RAF-MEK-ERK信号 ...
在肿瘤治疗领域，对于希佩尔-林道综合征患者而言，他们面临着一种特殊的困境。希佩尔-林道综合征是一种罕见的常染色体显性遗传疾病，由VHL基因突变引起，这种突变会导致身体多个器官出现肿瘤，如肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤和胰腺神经内分泌肿瘤 ...
多发性骨髓瘤是一种严重的血液系统恶性肿瘤，给患者的生命健康带来巨大威胁。帕比司他作为治疗多发性骨髓瘤的药物，为患者带来了新的治疗选择。 帕比司他是一种组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂。在人体细胞中，HDAC参与调控基因的表达。在多发性骨髓 ...
在复发难治性多发性骨髓瘤治疗领域，帕比司他作为一种新型组蛋白去乙酰化酶抑制剂，为经历多次治疗的患者提供了新的希望。这种药物通过抑制组蛋白去乙酰化酶活性，改变基因表达模式，诱导肿瘤细胞分化并促进其凋亡。与传统化疗药物不同，帕比司他作用于 ...
在非小细胞肺癌精准治疗领域，针对MET基因异常的药物研发为特定患者群体带来了新的曙光。卡马替尼作为一种高选择性MET抑制剂，专门用于治疗携带MET外显子14跳跃突变的晚期非小细胞肺癌。这种突变会导致MET信号通路异常激活，促进肿瘤细胞增殖和存活，而 ...
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