神经纤维瘤病1型（NF1）是一种由NF1基因突变引起的常染色体显性遗传病，特征为多发性神经纤维瘤、皮肤咖啡斑及神经系统异常。其中，丛状神经纤维瘤可压迫神经、血管或器官，导致疼痛、功能障碍甚至恶变。 司美替尼 作为一种口服的小分子MEK1/2抑制剂，通 ...
皮肤癌虽常见，但基底细胞癌的“晚期”形态常让人措手不及——肿瘤不再是皮肤表面的小疙瘩，而是侵犯肌肉、骨骼或转移到内脏，传统治疗此时常显无力。 维莫德吉 作为首个获批的口服Hedgehog通路抑制剂，以“精准打击”癌细胞生长信号的方式，为这类患者 ...
在一些非小细胞肺癌与甲状腺癌的演进中，RET融合或突变的作用像在细胞内部装配了一个高频共鸣轴——它让生长信号在癌细胞里不断放大共振，通过激活MAPK、PI3K等下游通路，把增殖指令同步推送到肺、骨、脑等远端部位。这种信号放大并非线性叠加，而是呈振 ...
鲁卡帕尼 作为一种口服小分子PARP抑制剂，其药理特性不仅在于抑制PARP酶的催化活性，更在于它能稳定地将PARP蛋白“困”在DNA损伤位点，形成有毒性的复合物。这种“捕获”效应会严重干扰DNA复制叉的进程，在已存在同源重组修复缺陷的癌细胞中引发严重的 ...
软组织肉瘤作为一种罕见的恶性肿瘤，治疗选择相对有限，尤其对于晚期患者而言，寻找有效且耐受性良好的治疗方案至关重要。曲贝替定作为一种从海洋生物中提取的抗肿瘤药物，为既往化疗失败后的晚期软组织肉瘤患者提供了新的治疗希望。这种药物通过独特的 ...
针对复发难治性多发性骨髓瘤，当肿瘤细胞对蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂产生双重耐药时，常规治疗路径往往收效甚微。临床亟需不同作用机制的新药来打破治疗僵局。 帕比司他 作为一款口服的、广谱组蛋白去乙酰化酶抑制剂，其研发旨在从表观遗传调控层面干 ...
厄达替尼 是一种口服的、选择性成纤维细胞生长因子受体抑制剂，对FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4均具有抑制活性。成纤维细胞生长因子受体信号通路在细胞生长、分化和血管生成中扮演重要角色，其基因变异，如融合、重排或突变，可导致通路异常活化，驱动肿 ...
黑色素瘤作为一种侵袭性强的皮肤恶性肿瘤，其发生发展与细胞内信号通路的异常活化密切相关，其中RAS-RAF-MEK-ERK通路是关键的一条。当这条通路因基因突变（如BRAF V600突变）而持续激活时，会像一条失控的“生长指令链”，不断驱动肿瘤细胞的增殖和存活 ...
癌症治疗面临诸多难题。对于肝内胆管癌患者，传统治疗手段效果不佳，预后往往较差。而且，肿瘤细胞容易产生耐药性，使得原本有效的药物逐渐失去作用。在众多癌症类型中，FGFR异常并不局限于胆管癌，在尿路上皮癌、乳腺癌等多种实体瘤中也有发现，但针对 ...
在抗癌的漫漫长路上，每一次新药物的获批都像是黑暗中的一盏明灯，给患者带来新的希望。最近，加拿大卫生部扩大了注射用 多塔利单抗 (Jemperli/dostarlimab)联合卡铂和注射用紫杉醇的获批范围，这可是针对原发性晚期或首次复发的成年子宫内膜癌患者的重 ...
非小细胞肺癌占肺癌总发病率的约80%，起源于支气管黏膜上皮或肺泡上皮，可发展为腺癌、鳞癌等多种类型，吸烟、环境污染、遗传因素都是其重要致病原因，咳嗽、咯血、呼吸困难和胸痛是其典型症状。在这类患者中，KRAS基因突变是常见的驱动因素之一，而G12C ...
他拉唑帕尼 是一种口服的PARP（Poly(ADP-ribose)polymerase）抑制剂，可有效抑制PARP酶并捕获DNA上的PARP。PARP全称为多聚腺苷二磷酸核糖聚合酶，参与DNA断链修复。正常细胞内存在多种DNA损伤修复机制，单纯抑制PARP对正常细胞的毒性不会太大，但是对于 ...
佩米替尼 与标准化疗的疗效数据来自不同研究，患者背景和治疗线次并不相同。标准化疗在晚期胆管癌一线治疗中的中位PFS约为6至8个月，ORR约20%至30%。跨研究数据只能提供参考，不能替代头对头比较。FIGHT-202纳入的是既往系统治疗失败的FGFR2融合或重排 ...
在全球范围内，前列腺癌是男性中第二大常见恶性肿瘤和第五大癌症死亡原因，主要影响50岁以上的男性，并且随着年龄的增长，风险增加。去势抵抗性前列腺癌（CRPC）是指接受ADT治疗当体内睾酮降至非常低水平时病情仍继续发展的前列腺癌。大约三分之一的非转 ...
在非转移性去势抵抗性前列腺癌治疗中， 阿帕他胺 联合雄激素剥夺治疗相较于单独雄激素剥夺治疗，在关键临床试验中显著延长了患者的无转移生存期和总生存期，有效延缓了疾病向转移阶段的进展。在转移性去势敏感性前列腺癌中，其联合雄激素剥夺治疗也显示 ...
依维替尼 是一种口服的、针对异柠檬酸脱氢酶突变体的小分子抑制剂，专门用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶基因突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者，以及特定类型的胆管癌患者，其作用机制聚焦于纠正肿瘤细胞的异常代谢状态。在部分急性髓系白血病患 ...
胃肠道间质瘤是一种起源于消化道卡哈尔间质细胞的软组织肉瘤，其发生发展与特定的酪氨酸激酶受体基因突变密切相关。在众多的突变类型中，血小板衍生生长因子受体α基因外显子18的突变，尤其是D842V突变，长期以来是治疗中的一个难题。这类突变导致受体处 ...
滤泡性淋巴瘤是最常见的惰性非霍奇金淋巴瘤，其中EZH2基因突变约占20-25%，这类患者传统治疗后易复发且预后逐渐变差。他泽司他作为一种高选择性EZH2抑制剂，通过其卓越的表观遗传调控能力和良好的耐受性，为复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者提供了重要的治 ...
上皮样肉瘤是一种罕见的软组织肉瘤，传统治疗方法效果有限，患者预后较差。随着分子靶向治疗的发展，针对特定基因突变的创新药物为这类难治性肿瘤带来了新的治疗选择。 他泽司他 作为一种首创的EZH2抑制剂，通过特异性靶向组蛋白甲基转移酶，为携带EZH2 ...
随着多种新型药物（如硼替佐米和来那度胺）的出现，多发性骨髓瘤（MM）的治疗策略也发生了重大改变。虽然在过去的10年里，传统疗法如美法仑+强的松应用较广泛，但就目前而言，该疗法已逐渐成为历史。地塞米松+硼替佐米/来那度胺已成为新诊断MM和复发性MM ...
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