强直性脊柱炎（AS）是一种慢性炎症性疾病，严重影响患者生活质量并可能引起肢体功能障碍。虽然目前已有肿瘤坏死因子抑制剂等药物用于治疗AS并已取得一定效果，但种类毕竟有限，且长期用药产生的免疫原性等不良反应限制其长期应用。 托法替尼 是一种口服J ...
美国食品和药物管理局（FDA）已授予Stivarga(Regorafenib瑞戈非尼/ 瑞格菲尼 )补充新药申请（sNDA）优先审查资格，该sNDA寻求批准瑞格菲尼用于不可切除性肝细胞癌（HCC）患者的二线治疗。瑞格菲尼是一种口服多激酶抑制剂，能够阻断数个促血管生成VEGF受 ...
氨己烯酸 /喜保宁(SABRIL)是婴儿痉挛症（Infantile spasm，IS）的一线治疗药物，是伴有结节性硬化（Tuberous sclerosis complex，TSC）的婴儿痉挛症患儿的首选药物。1989年英国上市到现在有30多年的时间。并于2009年美国获批。之前在我国，患儿家长则通 ...
曲美替尼 /迈吉宁(TRAMETINIB)是一种可逆的、高选择性MEK1和MEK2激酶活性的变构抑制剂。达拉非尼是一种强效和选择性BRAF激酶活性抑制剂。两者联合治疗，针对BRAF V600突变阳性黑色素瘤的驱动突变靶点，可以使病灶得到快速且显著的缓解，并改善患者的无 ...
对于晚期、进展性肺或胃肠道神经内分泌肿瘤，可使用的系统治疗方法较少。研究者旨在评估在这一人群中安慰剂相比， 依维莫司 的安全性和有效性。在一项随机、双盲、安慰剂对照的3期radiant-4研究中，共有全球25个国家，97个研究中心的成年患者（年龄≥18 ...
依维莫司 是一种哺乳动物雷帕霉素靶点的口服抑制剂，联合内分泌药物(ET)可改善芳香化酶抑制剂耐药的绝经后转移性乳腺癌患者的无进展生存期。然而，在早期乳腺癌的辅助治疗中，在内分泌治疗的基础上添加依维莫司的获益尚不清楚。 在这项随机双盲的II ...
曲美替尼 /迈吉宁(TRAMETINIB)就是一款具有抗癌活性的MEK抑制剂药物，能够很好的抑制MEK1以及MEK2的活性，曲美替尼在一项三期临床试验中对携带BRaf V600E突变的转移性黑色素瘤患者有着不错的疗效，目前曲美替尼被广泛的应用于临床，是很多黑色素瘤患者 ...
III期DEMINATION研究是一项随机、开放性、多中心试验，最初被设计为与IFM 2009试验平行的研究，但修订后，把 来那度胺 维持治疗时间延长至疾病进展。研究纳入18-65岁、东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态≤2分、有症状的NDMM患者。所有患者在接受1个周期的 ...
ENHERTU /DS-8201作为新一代ADC药物，用于治疗治疗各种HER2表达水平或HER2突变的癌症患者，包括乳腺癌、胃癌、结直肠癌及肺癌等。凭借着多项临床研究公布的优异临床研究数据，在乳腺癌、胃癌、结直肠癌、肺癌等多个癌症的治疗中展现非凡潜力。 第一 ...
之前的研究表明， 来那度胺 显著延长了复发难治的MM患者的PFS及OS，来那度胺能够改变免疫应答方式，抑制MM细胞生长，适用于自体干细胞移植后的维持治疗。多项随机临床实验的研究结果显示，NDMM经自体干细胞移植的患者，与安慰剂或继续观察相比，后续接受 ...
套细胞淋巴瘤（Mantle-Cell Lymphoma，MCL）是非霍奇金淋巴瘤的一种亚型，患者平均60岁。它相对罕见（大约占非霍奇金淋巴瘤5%），对标准疗法比如CHOP方案响应不佳。因此患者预后差，急需探索新疗法。依鲁替尼（Ibrutinib）是一种Bruton酪氨酸激酶（BTK） ...
ENHERTU /DS-8201的抗体是人源化IgG1单克隆抗体，参照了曲妥珠单抗(Trastuzumab,Herceptin,赫赛汀)相同的氨基酸序列。 这个抗体名字是”murine monoclonal antibody targeting CD3”的缩写，是在WHO推出单克隆抗体命名规则之前命名的。因为它的结构 ...
艾曲波帕 （Eltrombopag），一种TPO受体激动剂，被批准用于IST治疗效果不佳的SAA患者。此项批准基于艾曲波帕单药治疗难治性SAA达到40%-50%至少大于一系血象恢复的有效率。随后研究发现艾曲波帕联合标准IST（马ATG+环孢素）治疗初诊SAA也获得良好效果， ...
去纤苷 /去纤维钠(DEFITELIO)是目前唯一在多项临床试验中证实在SOS/VOD的治疗及预防中有明确疗效的药物。肝窦阻塞综合征(SOS)，过去称为肝小静脉闭塞症(VOD)，是一种造血干细胞移植(HSCT)后并发症，其主要临床表现包括黄疸、肝大、腹水等，严重者会发生 ...
维奈克拉 是一种新型口服靶向BCL-2的小分子药物，其主要通过诱导内源性凋亡途径杀伤肿瘤细胞。其中文名字分别有：维奈托克、维奈克拉、维纳妥拉等，对应的英文名字分别是︰VENCLEXTA、VENETOCLAX和VENCLYXTO。一般情况下，在学术研究中我们常看到的为VE ...
卡博替尼 （Cabozantinib）是一种VEGF受体1,2和3,MET和AXL的多靶点激酶抑制剂。在多种癌种都有临床应用价值。此次在经治肝癌的后线治疗的III期研究中也获得了明确的阳性结果，该研究结果也最终发表在新英格兰杂志上。这个试验的意义是非常重大的，它为 ...
去纤苷 /去纤维钠(DEFITELIO)一种由猪小肠黏膜基因组DNA通过控制解聚合成的单链脱氧寡核苷酸钠盐的混合物。总体而言，去纤苷具有保护内皮、促纤溶、抗血栓、抗缺血、抗炎和抗黏附活性，主要作用于内皮细胞并产生多种生物学效应，但没有显著的全身抗凝作 ...
2015年12月，美国FDA加速批准 阿来替尼 上市，用于克唑替尼耐药或者副作用不耐受的间变性淋巴瘤激酶（Anaplastic Lymphoma Kinase，简称ALK）阳性的肺癌患者。2017年11月，美国FDA批准阿来替尼用于一线治疗ALK阳性的转移性非小细胞肺癌患者。2018年8月12 ...
诺西那生钠 (Nusinersen)注射液是一种用于治疗罕见的遗传性神经肌肉疾病脊髓性肌萎缩症(SMA)的特效药，它可改变SMN2基因的剪接，增加全功能性SMN蛋白的生产，通过鞘内注射给药，可以直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中，从而改善运动功能、提高生存率 ...
克唑替尼 （Crizotinib）是一种口服小分子酪氨酸激酶抑制剂,具有抗ALK、ROS1和MET原癌基因受体酪氨酸激酶的活性。2014年《新英格兰医学杂志》率先报道了一项克唑替尼用于ROS-1阳性的晚期NSCLC的Ⅰ期临床试验（PROFILE 1001研究）的结果。该研究在美国、 ...
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