恩杂鲁胺 是一种雄激素受体抑制剂，可改善去势抵抗性前列腺癌患者的总生存期。对于转移性、雄激素敏感性前列腺癌患者，目前尚不清楚在睾酮抑制治疗（既往有或无多西他赛）中加入恩杂鲁胺，是否可改善患者的生存期。 在本项非盲、随机、3期试验中， ...
在很多试验中，结缔组织相关肺动脉高压患者（CTD-PAH），尤其是系统性硬化症，与特发性PAH相比对PAH靶向治疗有减弱效应。因此，在某些形式的CTD-PAH中，PAH靶向治疗存在不确定性。探讨在AMBITION试验中，CTD-PAH和SSc-PAH的注册登记患者采用安立生坦和他 ...
帕比司他 (FARYDAK/PANOBINOSTAT)是一种组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂,HDACs催化组蛋白和一些非组蛋白蛋白的赖氨酸残基去除乙酰基。HDAC活性的抑制导致组蛋白的乙酰化增加，导致染色质松弛的表观遗传学改变，导致转录激活。在体外，帕比司他引起乙酰化 ...
帕比司他 (FARYDAK/PANOBINOSTAT)是一种组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂。这种酶催化组蛋白和一些非组蛋白赖氨酸残基的乙酰基去除。抑制HDAC的酶活性导致组蛋白乙酰化作用增加，遗传学改变导致核染色质疏松和转录活化作用。在体外研究中，帕比司他导致 ...
泊马度胺 /柏马度胺(POMALIDOMID)具有免疫调节，抗血管生成和抗肿瘤作用。其细胞活性是通过目标大脑介导，在体外细胞测定中，可以抑制造血肿瘤细胞的增殖并诱导凋亡。 另外， 泊马度胺 还可以抑制来那度胺耐药的多发性骨髓瘤细胞系的增殖，与地塞米 ...
2020年5月8日，LOXO-292（商品名：Retevmo，通用名:Selpercatinib， 塞尔帕替尼 ）获美国FDA加速批准用于治疗转移性RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）、晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌（MTC）和晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌，成为全球首个获批用于 ...
泊马度胺 /柏马度胺(POMALIDOMID)为第3代免疫调节剂（IMiD），结构上为沙利度胺和来那度胺的综合体，较前二者具有更好的药理活性、更小的毒性、更好的耐受性。2013年2月FDA批准其用于已接受两种及以上药物治疗后疾病仍处于进展状态多发性骨髓瘤患者的临 ...
原发性胆汁性肝硬化（PBC）是一种罕见的自身免疫性肝病，胆汁在胆管内淤积阻塞而导致胆管发炎、受损，病情随时间恶化，导致肝功能减退。当肝硬化进展和肝中瘢痕组织量增加后，肝脏将丧失功能。它主要影响女性，目前是美国女性进行肝脏移植手术的第二大病 ...
Ocaliva（ 奥贝胆酸 ）属于法尼醇X受体（FXR）激动剂，而FXR是肝脏和肠道表达的一种核受体，对胆汁酸、炎症、纤维化和代谢通路具有关键调控作用。奥贝胆酸Ocaliva（obeticholicacid）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，用于单药治疗无法耐受 ...
玻玛西林 /阿贝西利(ABEMACICLIB)是一款口服细胞周期蛋白依赖性激酶CDK4/6抑制剂。2018年2月26日，美国食品和药物管理局批准玻玛西林与芳香化酶抑制剂联合应用于绝经后激素受体(HR)阳性HER2阴性晚期或转移性乳腺癌。 玻玛西林 同样可以单独使用治 ...
2018年7月， 特立氟胺 在中国获得上市批准，是中国首个治疗复发型多发性硬化（RMS）的口服一线DMT药物。在III期临床试验TOWER中，针对特立氟胺对于中国RMS患者的疗效，试验进行了探索。共有32家中国的研究中心，148名中国RMS患者参与这项为期48周的随机 ...
玻玛西林 /阿贝西利(ABEMACICLIB)是唯一一款获批作为单独疗法使用的CDK4/6抑制剂。这类激酶通过连接D-细胞周期蛋白而激活，在雌激素受体阳性(HR+)的乳腺癌细胞系中，细胞周期蛋白D1与CD4/6结合能视网膜母细胞瘤蛋白(Rb)的磷酸化、细胞周期进程和细胞增 ...
恩格列净 片（欧唐静）可通过抑制SGLT2阻止糖被肾脏再吸收，从而让更多的糖分从尿液中排出。此外，恩格列净还可防止盐的再吸收，以增加体内盐的排泄，并降低身体血管系统的液体负荷。恩格列净诱导的体内糖、盐和水代谢变化使其可能有助于减少相关患者的 ...
普纳替尼 /帕纳替尼(PONATINIB)是一种激酶抑制剂。Ponatinib在体外抑制ABL和T315I突变体ABL酪氨酸激酶的活性有IC50浓度分别为0.4和2.0 nM。普纳替尼抑制另外的激酶在体外的活性有IC50浓度0.1和20 nM间，包括VEGFR，PDGFR，FGFR，EPH受体和激酶的SRC家族 ...
恩格列净 是一款高选择性的钠葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂，每日口服一次。在血糖水平较高的2型糖尿病患者中，恩格列净可通过抑制SGLT2阻止糖被肾脏再吸收，从而让更多的糖分从尿液中排出。此外，恩格列净还可防止盐的再吸收，以增加体内盐的排 ...
FDA收到了IDH1+胆管癌中 依维替尼 的新药申请，一项新的药物申请已向FDA提交了依维替尼片（Tibsovo）的治疗方案，作为先前治疗过IDH1突变的胆管癌患者的潜在治疗选择。胆管癌是一种罕见的，侵袭性的癌症，其有效疗法有限，患者急需新的治疗选择，尤其是 ...
普纳替尼 /帕纳替尼(PONATINIB)治疗难治慢性粒细胞白血病（CML）和携带Thr315Ile突变的CML患者有效。7月在线发表于《The Lancet Haematology》的一项研究旨在研究 普纳替尼 作为一线疗法治疗慢性期CML的有效性和安全性。 2012年5月3日-2013年9月24 ...
2022年5月25日，美国食品药品监督管理局（the Food and Drug Administration）批准 艾伏尼布 (Ivosidenib/Tibsovo,Servier Pharmaceuticals LLC)联合阿扎胞苷用于携带易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的、75岁以上或因合并症无法使用强化诱导化疗的、新 ...
氨己烯酸 /喜保宁(SABRIL)可抑制分解神经递质氨基丁酸（GAB人)酶，使GAB人水平增加。GAB人可减缓中枢神经系统功能并抑制癫痫发作。它是首个被批准用于专门治疗婴儿痉挛症（一种罕见不良反应癫痫病）的药物，并在其他药物无效的特殊情况下，用于抗癫痫病 ...
白细胞介素(IL)-12和IL-23是由树突状细胞(DCs)产生的促炎细胞因子，与银屑病(Pso)和银屑病关节炎(PsA)的发病机制相关。 托法替尼 是一种Janus激酶抑制剂，可有效抑制Pso和PsA患者IL-12/IL-23轴下游的炎症级联反应。 在这里，研究人员研究了 托法替尼 ...
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