杜氏肌营养不良症（DMD）是一种X染色体隐性遗传疾病，主要发生于男孩。该病由抗肌营养不良蛋白基因（dystrophin gene）突变所致，属于进行性肌营养不良症常见类型。据统计，全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出 ...
PARP-1是一种DNA修复酶，在DNA损伤断裂时会被激活，从而识别并结合到DNA的断裂位置上，并进一步激活、催化受体蛋白的聚ADP核糖基化作用，参与DNA的修复过程。目前为止，美国FDA已批准了四种PARP抑制剂，分别是奥拉帕利（Olaparib）、芦卡帕利（Rucaparib）、 ...
阿昔替尼 是一种化学品。化学名称N-甲基-2-[3-((E)-2-吡啶-2-基-乙烯基)-1H-吲哚-6-基磺酰]-苯甲酰胺，分子式为C22H18N4OS,分子量为386.47000.阿昔替尼为抗肿瘤药，临床上主要用于既往接受过一种酪氨酸激酶抑制剂或细胞因子治疗失败的进展期肾细胞癌（RCC） ...
阿昔替尼 是一种口服的、作用于血管内皮生长因子受体(VEGFR)1、2、3的强效和高选择性酪氨酸激酶抑制剂，相比于索坦、索拉非尼、帕唑帕尼等药物特异性更强，能够抑制肿瘤生长、血管新生和肿瘤进展。 2012年1月，获美国FDA批准，用于先前的一种药物治疗方 ...
美国生物制药公司Intercept开发的一款肝病新药 奥贝胆酸 （obeticholic acid，OCA，一种鹅脱氧胆酸衍生物）近日获得FDA加速批准，联合熊去氧胆酸（ursodeoxycholic acid，UDCA）用于对UDCA反应不足的原发性胆汁性胆管炎（以前被称为原发性胆汁性肝硬化， ...
美国：据美国癌症协会数据显示，2017年美国有超过22万人将被诊断为肺癌，其中NSCLC占所有肺癌的85%。约有60%的肺癌病例在诊断的时候已经进入晚期。在美国，约有5%的NSCLC患者为ALK阳性，这一类型的肺癌常见于有轻微吸烟史或不吸烟的年轻人。这些患者急需 ...
加州大学洛杉矶分校的Jonsson综合癌症中心的研究人员表示，结合批准的BRAF抑制剂， 维莫非尼 与工程化T细胞免疫治疗治疗转移性黑素瘤显着增加了动物模型中的肿瘤反应和存活率。 接受联合治疗的研究中的动物具有更好的肿瘤反应，并且比单次获得BRAF抑制剂 ...
奥希替尼 的用法用量： 1、剂量：奥希替尼的推荐剂量是每天80 mg，直到疾病进展或者出现无法耐受的不良反应。如果漏服一次，则应该补服药片，除非下次服药时间在12小时以内。每天的服药时间最好在同一时间段，效果更好，进餐和空腹时均可服用。 ...
维罗非尼 （Vemurafenib）是选择性BRAF V600激酶抑制剂，在BRAF V600突变阳性的转移性黑色素瘤中的应答率约为50%。癌症和肿瘤基因图谱（Cancer Genome Atlas）等研究发现，许多非黑色素瘤也存在BRAF V600突变，虽然一半以上非黑色素瘤的BRAF V600突变率不到5 ...
众所周知，治疗癌症的方法一般有手术，放化疗，免疫治疗，中医中药治疗等等。医生会根据患者的实际病况来制定相应的最好的治疗方案， 硼替佐米 (VELCADE)与化疗联合使用效果会不会更好？ 硼替佐米(VELCADE)单独使用的话，可以破坏肿瘤细胞的内膜结构，抑 ...
硼替佐米 是多发性骨髓瘤的治疗药物，多发性骨髓瘤是常见的恶性肿瘤，该病容易导致患者出现贫血、骨痛、高钙血症等，严重影响到患者生活质量，甚至危及到患者生命。硼替佐米对多发性骨髓瘤患者治疗有效，可以控制患者病情，提高患者生活质量。肿瘤药物硼替佐 ...
吡非尼酮 （Pirfenidone）已被证明可以延缓特发性肺纤维化（IPF）疾病进展。然而，除了IPF 之外，进行性纤维化性间质性肺病（ILD）的治疗选择很少。这项多中心、双盲、随机、安慰剂对照、平行Ⅱb期试验（RELIEF）评估了吡非尼酮对四种非IPF的进行性纤维化ILD ...
凡德他尼 是一种激酶抑制剂。体外研究曾显示凡德他尼抑制剂酪氨酸激酶包括表皮生长因子受体(EGFR)，血管生长因子受体 (VEGFR)，转染期间重排(RET)，蛋白激酶6(BRK)的 成员，TIE2，EPH受体激酶家族的成员，和酪氨酸激酶Src成员的活性。凡德他尼抑制在肿瘤细 ...
阿培利司 （商品名PIQRAY ，编号BLY719）于2019年5月24日获FDA批准上市，2020年7月获得欧盟批准上市，与内分泌疗法fulvestrant联用，治疗激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子2（HER2）阴性、携带PIK3CA突变的绝经后女性以及男性的晚期或转移性乳腺癌。 ...
激素受体(HR)阳性晚期乳腺癌患者的新兴治疗方法为肿瘤内科医生提供了新的工具，对于之前有很少治疗选择的患者，可以延长其生存。但是，就像所有的治疗方法一样，这些治疗也有不良反应需要注意，从而确保患者的生活质量达到最优。这对于靶向作用于乳腺癌 ...
甲状腺癌的发病率还是非常高的，而且很多患者在确诊患病后经一系列治疗往往都治疗效果不佳，预后差。因此该疾病患者们迫切需要一款新药来治疗，Vandetanib 凡德他尼 的出现，就为这一疾病患者们带来了治疗的新选择。 美国食品和药品监督管理局（FDA）201 ...
老年骨髓纤维化（MF）患者预后较差，药物耐受性降低，能否耐受 芦可替尼 治疗？2021年EHA会议上一项关于芦可替尼治疗老年MF患者的有效性和安全性的真实世界研究给了我们答案。该研究回顾了2010年1月至2019年12月间确诊的老年（年龄≥65岁）MF患者接受和不 ...
施达赛 (BMS-354825或Sprycel)是由美国百时美-施贵宝公司(Bristol-Myers Squibb)开发研制的，是第二代信号传导抑制剂。此药在结构上不同于伊马替尼，它以活化的构型结合到abl，不但可抑制abl激酶，还可抑制Src家族激酶。除了T315I以外的已知基因突变类 ...
III期随机对照临床试验COMFORT-I、COMFORT-II显示， 鲁索替尼 与对照组相比可快速有效的缩小患者脾脏体积、改善全身症状和生活质量，并与中危-2和高危骨髓纤维化（MF）患者的总生存期延长相关。但在具体临床实践中，会碰到很多现有随机对照临床试验不能给予 ...
达沙替尼 是一个多激酶抑制剂，抑制包括Bcr/ABL，Src，AXL,VEGFR1/2，c-kit，ephrin，FGFR，PDGFR等激酶。在NSCLC中治疗价值巨大。能不能理解和接受达沙替尼是一把尺，丈量你生命的长度。达沙替尼可称得上神药。 第一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）伊马 ...
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