曲贝替定 （Trabectedin，商品名Yondelis）作为一种新型抗软组织肿瘤药物，自2007年在德国和英国上市以来，已在全球多个国家获得批准并广泛应用于临床。其独特的药理机制和显著的治疗效果，为软组织肿瘤患者带来了新的希望。曲贝替定是一种从加勒比海被 ...
多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一种恶性浆细胞增殖性疾病，其治疗一直是临床上的挑战。患者的预后得到了显著改善。其中，恩莱瑞（商品名）/ 伊沙佐米 （Ixazomib）作为一种新型口服蛋白酶体抑制剂，在多发性骨髓瘤的治疗中展现出了较高的有效率 ...
鲁卡帕尼，商品名为Rubraca，由美国辉瑞公司和Clovis公司共同研发并销售。作为一种小分子PARP抑制剂， 鲁卡帕尼 主要通过阻断癌细胞中受损DNA的修复机制，从而引发细胞凋亡并抑制癌细胞的生长。PARP是一种在细胞中负责修复DNA损伤的酶，而在肿瘤细胞中， ...
艾伏尼布 （TIBSOVO），也被称为依维替尼，是一种针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）的口服靶向抑制剂。IDH1和IDH2突变在许多癌症中都有发现，包括大约20%的AML患者。艾伏尼布通过抑制IDH1突变酶的活性，阻断癌细胞内代谢途径，从而抑制癌细胞的生长和扩散。 ...
IDH2是一种在细胞内参与能量代谢的关键酶，正常情况下，它能够将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸，并生成NADPH，这是一种重要的还原剂，有助于保护细胞免受氧化应激的损伤。然而，在部分AML患者的白血病细胞中，IDH2发生了突变，导致其功能发生逆转，即将α- ...
维莫德吉 （VISMODEGIB/ERIVEDGE）是由罗氏（Roche）的基因技术公司（Genentech）开发的一种小分子药物，其研发代号为GDC0449。该药物通过选择性靶向SHH通路的效应物SMO蛋白，抑制其信号传导，从而阻断肿瘤细胞的增殖和扩散。维莫德吉已被美国食品药品 ...
瑞司美替罗 （Resmetirom）的问世，标志着人类在NASH治疗领域迈出了重要的一步。作为一种甲状腺激素受体（THR）-β口服选择性激动剂，瑞司美替罗以其独特的机制，在肝脏中发挥核心作用。它能够高选择性地激活肝细胞中的β受体，调节脂代谢，降低低密度 ...
莫博替尼 （Mobocertinib）作为一种新型的第三代EGFR抑制剂，因其独特的作用机制和显著的治疗效果，引起了广泛关注。特别是针对具有ErbB（尤其是EGFR和HER2）突变的肺癌患者，莫博替尼展现出了令人鼓舞的疗效。 靶向精准，机制独特 莫博替尼是 ...
阿培利司 （Alpelisib），这款由瑞士诺华公司研发的口服小分子α特异性磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）抑制剂，以其独特的靶向性和显著的治疗效果，在乳腺癌治疗领域脱颖而出，尤其是在针对携带PIK3CA基因突变的激素受体阳性、人表皮生长因子受体-2阴性（HR+ ...
非唑奈坦 （商品名：VEOZAH），是一种口服选择性神经激肽-3（NK3）受体拮抗剂。这种药物的主要作用机制在于通过调节体内的神经递质水平，特别是影响下丘脑-垂体-卵巢轴的功能，从而调节体温调节中枢和血管舒缩中枢，减轻患者因绝经期引起的血管舒缩症状 ...
司替戊醇 （STIRIPENTOL/DIACOMIT），这颗在治疗癫痫领域闪耀的明星，正以其卓越的疗效，为无数患儿及家庭带来了希望与光明。 癫痫，这一古老而又复杂的神经系统疾病，长久以来困扰着全球数百万儿童及成人患者。它如同不速之客，不时侵扰着患者的日 ...
膀胱过度活动症（OAB）是一种常见的泌尿系统疾病，主要表现为尿急、急迫性尿失禁、尿频和夜尿等症状。这些症状不仅严重影响患者的生活质量，还可能导致日常生活和社交活动的显著损害。随着医学研究的深入，一种新型药物—— 维贝格龙 （GEMTESA/VIBEGRON ...
结直肠癌是全球范围内常见的恶性肿瘤之一，每年新增确诊数超过一百万。随着医学研究的不断深入，针对特定基因突变的靶向治疗逐渐成为治疗晚期结直肠癌的重要手段。 索托拉西布 （AMG 510），作为一种针对KRAS G12C突变的小分子抑制剂，在转移性结直肠腺 ...
莫洛替尼 （Momelotinib，商品名Ojjaara），作为一种新型的ATP竞争性JAK1/JAK2抑制剂，近年来在治疗骨髓纤维化（MF）合并贫血患者中展现出了显著的功效。这一药物由英国葛兰素史克（GSK）公司研发，并于2023年9月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批 ...
慢性肾脏病（CKD）是全球范围内的一种常见且严重的健康问题，其晚期并发症之一即为贫血。随着疾病进展，透析成为许多CKD患者维持生命的重要手段，然而，透析过程中常常伴随着贫血的加剧，严重影响患者的生活质量。 达普司他 （Duvroq/Daprodustat）作为 ...
埃万妥单抗 （Amivantamab，商品名：Rybrevant）与拉泽替尼（Lazertinib）的联合疗法，正逐渐成为关注的焦点。 埃万妥单抗是一种由强生公司开发的双特异性抗体，它独特地结合了表皮生长因子受体（EGFR）和间质-上皮细胞转化因子（MET）的细胞外结构 ...
伐美妥司他 （Valemetostat），这一由美国生物制药公司Epizyme Inc.研发的抗肿瘤药物，在成人T细胞白血病（ATL）的治疗中展现出了显著的疗效，为患者带来了新的治疗选择和希望。 成人T细胞白血病是一种与人T细胞白血病病毒Ⅰ（HTLV-Ⅰ）感染直接相 ...
普纳替尼 /普奈替尼（PONATINIB）作为一种新型激酶抑制剂，在治疗慢性髓性白血病（CML）领域展现出了显著的治疗潜力和降低患者复发率的积极效果。 引言 慢性髓性白血病是一种由BCR-ABL融合基因驱动的血液系统恶性肿瘤，其特征是骨髓中恶性克隆 ...
维奈托克 （VENETOCLAX）作为一种B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）的小分子抑制剂，其独特的作用机制在于能够恢复肿瘤细胞的凋亡过程。在AML细胞中，BCL-2蛋白常常过度表达，这种抗凋亡蛋白会干扰细胞的自然凋亡过程，使得肿瘤细胞得以存活并增殖。维奈托克 ...
西多福韦 （Cidofovir），是一种开环核苷酸类似物，具有广谱抗DNA病毒活性。它通过选择性抑制病毒DNA的合成，进而抑制病毒的复制过程。在临床试验中，西多福韦已被证实对多种疱疹病毒，包括巨细胞病毒（HCMV）、单纯疱疹病毒（HSV）以及人类乳头瘤病毒 ...
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