司替戊醇 （STIRIPENTOL/DIACOMIT），这一在近年来备受瞩目的药物，便是其中之一，它在治疗罕见且复杂的神经系统疾病——Dravet综合征方面，展现出了前所未有的显著疗效，为无数患者及其家庭带来了希望与光明。 初识Dravet综合征：挑战与困境 D ...
图卡替尼 （Tucatinib），亦或称妥卡替尼，正是这样一颗在乳腺癌治疗领域熠熠生辉的新星，它为HER2阳性乳腺癌患者开辟了一条全新的治疗道路，让无数家庭重新燃起了战胜病魔的勇气。 HER2阳性乳腺癌，作为一种具有高度侵袭性和复发风险的恶性肿瘤， ...
恩曲替尼 （商品名：罗圣全/ROZLYTREK）无疑是一颗璀璨的明星，为携带NTRK基因融合的脑转移瘤患者带来了前所未有的希望。作为一种革新的靶向治疗药物，恩曲替尼以其独特的机制和卓越的疗效，在医学界引起了广泛的关注与赞誉。 恩曲替尼的创新机制 ...
卢可替尼乳膏 （OPZELURA），作为美国FDA批准的第一个外用Janus激酶（JAK）抑制剂，在治疗特应性皮炎（AD）方面展现出了卓越的效果。这一创新药物的问世，为众多特应性皮炎患者带来了福音，尤其是在减轻皮肤炎症和瘙痒症状方面，其疗效尤为突出。 ...
鲁比卡丁 （ZEPZELCA），这一创新药物的出现，尤其是在小细胞肺癌（SCLC）的治疗领域内，更是以其显著的疗效和较高的客观缓解率，成为了医学界关注的焦点。 小细胞肺癌，作为一种高度侵袭性且预后较差的肺癌类型，长期以来一直是肿瘤学家面临的重大 ...
喜保宁 /氨己烯酸片（VIGABATRIN），是一种γ-氨基丁酸（GABA）的类似物。它通过不可逆地抑制GABA氨基转移酶，从而提高脑内GABA的浓度，进而发挥抗癫痫作用。GABA是中枢神经系统中的一种主要抑制性神经递质，其浓度的增加有助于减少神经元的兴奋性，从 ...
万赛维 （商品名）/盐酸缬更昔洛韦（VALCYTE）在预防巨细胞病毒（Cytomegalovirus,CMV）感染方面展现出的显著优势，无疑为临床治疗与疾病预防策略增添了重要的一笔。 CMV作为一种普遍存在于自然界中的疱疹病毒，其感染在健康人群中通常不会引起明显 ...
阿可替尼 （阿卡替尼，Acalabrutinib，商品名Calquence）作为第二代布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，在B细胞恶性肿瘤的治疗中展现出了显著的疗效，为患者带来了新的希望。 B细胞恶性肿瘤，如慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）以 ...
鲁索替尼乳膏 （商品名：OPZELURA），作为特应性皮炎（Atopic Dermatitis,AD）治疗领域的一颗璀璨新星，正以其卓越的临床表现和令人瞩目的成果，为无数饱受此病困扰的患者带来了希望与光明。 特应性皮炎，这一慢性、复发性、炎症性皮肤病，以其复杂 ...
急性髓性白血病（AML）作为成人中最常见的急性白血病类型，其治疗一直是医学界关注的焦点。 麦罗塔 是一种抗体药物偶联物（ADC），由靶向CD33的单克隆抗体与细胞毒素卡其霉素（calicheamicin）偶联而成。CD33是一种在成髓细胞表面表达的抗原，存在于多达 ...
神经纤维瘤病（Neurofibromatosis，简称NF）是一种罕见的常染色体显性遗传性疾病，其中1型神经纤维瘤病（NF1）尤为常见。这类疾病主要表现为皮肤神经纤维瘤、骨骼畸形、眼部症状以及先天性骨发育异常等，给患者的生活质量带来严重影响。 司美替尼的 ...
急性髓性白血病（AML）是一种严重的血液疾病，其发生和进展与多种基因突变密切相关，其中FLT3基因突变是AML中最常见的一种。FLT3基因编码的FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）在细胞增殖、分化和生存中起着重要作用。然而，当FLT3基因发生突变时，会导致其持续激 ...
恩曲替尼 是一种新型口服抗肿瘤药物，属于酪氨酸激酶抑制剂，能够选择性地抑制人类肿瘤细胞中多种酪氨酸激酶的活性，特别是ROS-1和NTRK基因中的融合蛋白激酶。这一特性使得恩曲替尼在治疗由这些基因突变引起的癌症中表现出色。 针对ROS1阳性NSCLC ...
贝拉西普 （Belatacept/Nulojix），作为一种新型的选择性T细胞共刺激阻断剂，近年来在肾移植领域引起了广泛关注。该药物由美国百时美施贵宝公司（Bristol Myers Squibb）生产，并已被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于预防成年肾移植患者的急性排 ...
非小细胞肺癌（NSCLC）作为一种常见的恶性肿瘤，其治疗一直是医学界关注的重点。随着生物技术的不断发展，针对特定靶点的治疗药物不断涌现，为NSCLC患者带来了新的希望。其中， 埃万妥单抗 （Amivantamab，商品名：Rybrevant）作为一种新型的双特异性抗 ...
阿维鲁单抗 是由辉瑞和默克合作开发的一款免疫肿瘤学药物，于2017年首次获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。该药物通过结合PD-L1，阻止癌细胞利用PD-L1来逃避免疫细胞的抗肿瘤反应，从而激活T细胞参与杀伤肿瘤。阿维鲁单抗的适应证广泛，包括 ...
血管周围上皮样细胞瘤（Perivascular Epithelioid Cell Tumor,PEComa）是一种罕见的软组织肉瘤亚型，主要由mTOR激活驱动，通常发生在胃、肠、肺、女性生殖器官和泌尿生殖器官的软组织上。由于其罕见性和复杂性，PEComa的治疗一直是一个挑战。 西罗莫司白 ...
梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）是一种复杂的心脏疾病，由心肌肌节功能障碍导致心肌肌球蛋白-肌动蛋白过度桥接和对钙的敏感性增加而引起。其核心病理生理学特征包括左心室肥厚（LVH）、微血管缺血、心肌纤维化和舒张功能障碍。这种疾病常导致左心室流出道（L ...
瑞波替尼 于近期获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，用于治疗ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。这一批准基于TRIDENT-1关键研究的数据，该研究显示瑞波替尼在酪氨酸激酶抑制剂（TKI）初治患者和接受过TKI治疗的ROS1阳 ...
磷酸盐奥司他丁片 （ISTURISA/OSILODROSTAT），这一创新药物的诞生，无疑为治疗特定内分泌疾病的患者带来了前所未有的希望与曙光。作为一种高效且靶向性强的治疗药物，磷酸盐奥司他丁片在降低患者体内皮质醇和醛固酮水平方面展现出了卓越的性能，其临床 ...
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