ELAHERE ，全称为Mirvetuximab Soravtansine，是一种由叶酸受体α（FRα）结合抗体、可裂解连接物和Maytansinoid有效载荷DM4（一种强效的微管蛋白靶向剂）组成的第一类ADC药物。该药物通过特异性识别肿瘤细胞表面的FRα靶点，释放药物分子，实现对肿瘤 ...
转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）是一种遗传性罕见致死性神经退行性疾病，其发病原理主要是由于转甲状腺素蛋白（TTR）四聚体不稳定，导致单体异常折叠并沉积为淀粉样物质，从而损害神经系统。ATTR-PN不仅影响患者的运动、感觉和自主神经 ...
A型血友病，作为一种由凝血因子VIII（FVIII）基因编码缺陷引起的X连锁隐性遗传病，给患者的日常生活带来了极大的困扰与痛苦。该疾病以永久性出血为特征，尤其是关节、肌肉和软组织的出血，不仅影响患者的生活质量，还可能危及生命。在长期的医学探索中， ...
格菲妥单抗 （GLOFITAMAB），作为一种创新型的双特异性药物，近年来在弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的治疗中展现出了显著的功效。这种药物通过其独特的双特异性抗体结构，同时靶向T细胞上的CD3和B细胞上的CD20，从而激活T细胞介导的CD20+细胞裂解，有效 ...
拉罗替尼 是一种靶向抗癌药物，属于TRK（神经营养因子受体）抑制剂。它通过特异性地结合并抑制TRK蛋白的活性，阻断由NTRK基因融合产生的异常信号传导，从而抑制癌细胞的生长和扩散。TRK是一种在人体中参与细胞生长和分化的关键蛋白，其突变或融合与多种 ...
莫博替尼 （商品名：安卫力/EXKIVITY）的创新型药物在治疗转移性肺癌方面展现出了令人瞩目的疗效，为无数患者点亮了生命之光。 莫博替尼，这款由日本武田制药研发的小分子酪氨酸激酶抑制剂，自2021年9月获得美国FDA加速批准以来，便迅速成为了治疗 ...
杜韦利西布 （Duvelisib），这一由Verastem Oncology公司研发的抗癌新药，自其问世以来，便以其独特的药理机制和显著的治疗效果，在治疗小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者中展现出了非凡的潜力。 杜韦利西布，商品名为Copiktra，是一种磷脂酰肌醇3激酶（ ...
赛妥珠单抗/ 戈沙妥珠单抗 （TRODELVY）无疑是两颗璀璨的星辰，它们以其独特的作用机制和显著的临床疗效，为癌症治疗领域带来了革命性的突破。这两款创新药物，尤其是戈沙妥珠单抗，以其精准打击肿瘤细胞、有效抑制其增殖与扩散的能力，成为了众多癌症患 ...
塞替派/ 赛替派 （TEPADINA）作为一种合成的抗肿瘤烷化剂，是乙烯亚胺类烷化剂的代表。它不仅能够抑制多种实体瘤的生长，更在治疗卵巢癌时展现出了卓越的性能。临床试验数据表明，塞替派/赛替派（TEPADINA）对于卵巢癌非根治术后、腹腔播散伴有腹水、小 ...
阿那莫林 （Anamorelin），作为一种口服、选择性的胃饥饿素受体激动剂，通过激活胃中的胃饥饿素受体，刺激生长激素的分泌，从而显著增加了患者的食欲和进食量。这一独特的作用机制，使得阿那莫林在改善NSCLC恶病质患者的营养状况方面表现出色。多项临床 ...
进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一种罕见且难治性的遗传性疾病，其特征是胆汁酸排泄障碍导致的严重肝内胆汁淤积。这种疾病常见于儿童，特别是在新生儿期或1岁以内发病，且进展迅速，可能导致门静脉高压、肝衰竭，甚至肝癌。由于其高致死率和缺乏有 ...
德喜曲妥珠单抗 是一种靶向HER2（人表皮生长因子受体2）的抗体药物偶联物，通过四肽链接子将靶向HER2的人源化单克隆抗体与拓扑异构酶1抑制剂exatecan（依沙替康）衍生物DXd偶联而成。这种独特的结构使得德喜曲妥珠单抗能够精准地识别并杀死HER2阳性的癌 ...
替沃扎尼 （FOTIVDA/TIVOZANIB），作为一种口服的靶向治疗药物，在肾细胞癌的治疗中展现出了显著的疗效。替沃扎尼是一种高选择性的血管内皮生长因子受体（VEGFR）抑制剂，主要通过阻断VEGFR-1、VEGFR-2和VEGFR-3的活性，抑制肿瘤血管的生成，从而切断肿 ...
Vabysmo （FARICIMAB-SVOA）无疑是一颗璀璨的新星，它以革命性的姿态，为患有新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的患者带来了前所未有的视力改善与视网膜结构保护的希望。 nAMD，这一常见于中老年人群的眼部疾病，如同一位悄然降临的阴影，逐渐 ...
乌帕替尼 （Upadacitinib/Rinvoq）作为一种口服高选择性Janus激酶（JAK）抑制剂，展现出了显著的治疗效果。 乌帕替尼的研发基于一个重要的科学发现：T细胞中JAK介导的信号转导和转录激活因子（STAT）激活在克罗恩病发病中起关键作用。因此，JAK成为 ...
埃万妥单抗 （AMIVANTAMAB/RYBREVANT）作为非小细胞肺癌（NSCLC）治疗领域的一颗耀眼新星，正以其显著的疗效和独特的机制，为无数患者带来了生命的希望与光明。 非小细胞肺癌，作为肺癌的主要类型之一，其高发病率与致死率一直是全球公共卫生领域面 ...
罗米司亭 /惠尔凝（ROMIPLATE）便是在免疫性血小板减少症（Idiopathic Thrombocytopenic Purpura，简称ITP）治疗领域绽放的一颗璀璨明星，其显著的疗效不仅为医学界所瞩目，更为众多ITP患者点亮了生命的灯塔。 ITP，一种由机体免疫系统异常导致的血 ...
套细胞淋巴瘤（Mantle Cell Lymphoma,MCL）是一种具有挑战性的B细胞淋巴瘤，其治疗难度大且复发率高。特别是针对布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）的抑制剂，为这类患者带来了新的治疗希望。 吡托布替尼 （Pirtobrutinib，商品名：JAYPIRCA）作为新一代非共价BT ...
库欣综合征（Cushings Syndrome，简称CS），作为一种复杂的内分泌疾病，严重影响患者的糖、脂肪、蛋白质及水电解质等多种物质代谢的平衡，进而对全身多个系统脏器功能造成损害，使机体免疫力下降。若未得到及时有效的治疗，患者将面临严重的低血钾、重症 ...
维莫德吉 （VISMODEGIB/ERIVEDGE）由瑞士罗氏制药公司研发生产，是一种针对基底细胞癌特定信号通路的抑制剂。它通过结合并抑制Smoothened蛋白，阻断刺猬（Hedgehog）信号传导通路，从而减少基底细胞癌的扩散和生长能力。维莫德吉的推荐剂量为每日口服15 ...
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