美国FDA批准了CTI BioPharma公司开发的Vonjo（ 帕克替尼 ）上市，用于治疗患有中度或高危原发性的成人或继发性（真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化，其血小板计数低于50×109/L。骨髓纤维化是骨髓癌的一种类型，会在患者体内形成纤维 ...
去纤苷钠 适用于治疗造血干细胞移植(HSCT)后肾或肺功能障碍的肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)的成人和儿童患者。去纤苷钠是一种具有纤维蛋白溶解特性的寡核苷酸混合物。去纤苷钠的化学名称是聚脱氧核糖核苷酸，钠盐。去纤苷钠是一种主 ...
莫博替尼 是一流的口服酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，专门设计用于EGFR Exon20插入突变。莫博替尼获得美国FDA批准用于EGFR外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者，其疾病在铂类化疗后进展。和双特异性抗体JNJ-6372不同的是，莫博替 ...
非戈替尼 研发背景；类风湿关节炎(RA)是一种与炎症性疾病有关的慢性自身免疫性疾病，不仅会损伤关节，而且会损伤多种身体器官。近年来，RA的治疗靶点的研究得到了广泛的关注，如细胞因子、g蛋白偶联受体和激酶等。目前已有几种缓解疾病的抗风湿药物(DMA ...
本文主要基于现有文献综述 非戈替尼 的疗效和安全性。非戈替尼（GLPG-0634）是由美国吉利德和Galapagos公司联合开发的一种Janus激酶1（JAK1）的口服小分子抑制剂；JAK1的过度激活/失调能够导致自身免疫反应。非戈替尼已在欧盟申请批准作为成人类风湿性关 ...
随着对胆管癌基因变异谱的认识和基因检测的普及，越来越多的肿瘤异质性基因变异被检出，这为胆管癌的分子靶向治疗奠定了基础。其中作为胆管癌第一个获批靶向药作用的位点，FGFR2融合/重排逐渐进入了学界的视野。FGFR属于受体酪氨酸激酶家族，有FGFR1/2/3 ...
美国食品和药物管理局（FDA）批准 福巴替尼 （futibatinib）片剂：该药是一种共价结合FGFR抑制剂，用于治疗先前接受过治疗的不可切除性、局部晚期或转移性、携带成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）基因融合或其他重排的肝内胆管（intrahepatic cholangioc ...
来自FOENIX-CCA2的数据表明，分子靶向基因组驱动因素的范式有可能大幅改善癌症的结果。这些结果有可能对在先前接受治疗的FGFR2融合或重排阳性的肝内胆管癌患者群体的治疗选择产生重大影响，在一些关键领域， 福巴替尼 显示比化疗更有效。福巴替尼(Futiba ...
曲美替尼 是丝裂原活化的细胞外信号调节激酶1(MEK1)和MEK2激酶活性的可逆性抑制剂。MEK蛋白质是细胞外信号相关激酶(ERK)通路的上游调节器，促进细胞增殖。曲美替尼通过抑制MEK可以抑制BRAF V600突变-阳性的癌细胞生长。 曲美替尼 治疗伴有BRAF V60 ...
肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）是一种目前无法治愈且进展迅速的神经退行性疾病。 Albrioza （也称PB–TURSO）是一种复方制剂，由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成，旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性 ...
达拉非尼 是一种靶向BRAF酪氨酸激酶抑制剂。它对BRAF V600E,BRAF V600K和BRAF V600D突变型黑色素瘤的IC50值分别为0.65，0.5和1.84nM。达拉菲尼抑制野生型BRAF和CRAF的IC50值分别3.2和5.0 nM，在较高浓度是可抑制其他激酶例如SIK1，NEK11，和LIMK1活性。 ...
滤泡性淋巴瘤(FL)是最常见的缓慢生长形式的非霍奇金淋巴瘤，在全世界占非霍奇金淋巴瘤的22%。常见的表现是无痛性淋巴结肿大，典型表现为多部位淋巴组织侵犯，有时可触及滑车上淋巴结肿大。它通常对治疗反应良好，但通常以缓解期和复发期为特征。每次患者 ...
帕比司他 （FARYDAk）是一种泛HDAC抑制剂，于2015年获得FDA批准，可作为特定多发性骨髓瘤患者的联合治疗（与硼替佐米和地塞米松联合使用）[27]。根据FDA批准的剂量指南是口服20毫克，每隔一天一次，每周吃三次（第1，3，5，8，10，12天）在21天周期的第 ...
干眼病(dry eye disease，DED)又名角结膜干燥症(KCS)，症状为眼睛干涩、异物感、发痒、畏光、红血丝、视力模糊、眼睛易疲劳，干眼症会导致角膜炎及视力下降，重症干眼症可引起角膜溃疡甚至致盲，目前已成为重要的社会公共卫生问题。据FrostSullivan统计 ...
干眼症又称为角结膜干燥症，是现代常见的一种眼科疾病（伴随炎症），由于泪腺分泌不稳定导致没有足够量的泪液从而引起眼表损害。如果不加以治疗，最终可能导致眼球表面损的损伤，从而带来严重疼痛并且导致角膜和视力的损伤。干眼症症状包括炎症、疼痛、 ...
MET突变晚期非小细胞肺癌预后极差，目前尚无明确的治疗方案可针对这种侵袭性肿瘤。近日，美国食品和药物管理局(FDA)已受理 卡马替尼 (Capmatinib)的新药申请(NDA)并授予了优先审查，用于治疗携带MET突变的转移性非小细胞肺癌患者，包括一线治疗(初治)患 ...
塞替派 是一种合成的抗肿瘤药物，是乙烯亚胺类烷化剂的代表，对许多种实体肿瘤都有效果。它适用于卵巢癌、乳腺癌、膀胱癌和消化道癌，用于成人和儿科患者自体或同种基因造血祖细胞移植前的预处理。塞替派属于一种烷化剂，分子式是C6H12N3PS，能在生理条 ...
在日本推出 阿那莫林 （Anamorelin)阿那莫林(ono-7643，rc-1291)50mg片剂，该药是一种胃饥饿素（ghrelin）受体激动剂，用于治疗非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌、结直肠癌等恶性肿瘤患者的癌症恶病质（cancer cachexia）。值得一提的是，阿那莫林是首个治疗 ...
滤泡性淋巴瘤(FL)是最常见的惰性非霍奇金淋巴瘤(NHL)，占NHL总数的20%。在治疗上以保守治疗为主，化疗反应好，但不能治愈，病程长，反复复发或转移成侵袭性。据估计全球每年超过10万人确诊患上滤泡性淋巴瘤，基于庞大的数字下面出现了 Lunsumio 进行研发 ...
血小板减少症的程度已被证明是肝硬化患者有用的预后标志物，并且预示高危人群发生肝癌的高风险。所以，血小板减少症需要引起临床格外重视，积极干预血小板减少症有助于改善患者长期预后。近期，芦曲泊帕在中国人群中开展的3期临床试验（S-888711）研究成 ...
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