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依维替尼/艾伏尼布(Tibsovo)联合阿扎胞苷治疗急性髓系白血病安全

　　急性白血病是一类造血干祖细胞来源的恶性克隆性血液系统疾病。临床以感染、出血、贫血和髓外组织器官浸润为主要表现，病情进展迅速，自然病程仅有数周至数月。一般可根据白血病细胞系列归属分为急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)和急性淋巴细 ...

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作者：康必行-小娟时间：2023-04-20 11:04:36

帕克替尼(Pacritinib/Vonjo)有效治疗严重血小板减少症的骨髓纤维

　　美国食品药品监督管理局(FDA)已加速批准帕克替尼（Vonjo）用于治疗血小板计数低于50的中度或高危原发性或继发性（真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化成人×10 9/L。　　帕克替尼（Vonjo）是一种口服激酶抑制剂，对野生型Janus相 ...

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作者：康必行-小宁时间：2023-04-20 10:55:29

雷德帕斯/米哚妥林(midostaurin)治疗FLT3+急性髓细胞白血病总生

　　美国食品和药物管理局批准了雷德帕斯（RYDAPT，Novartis Pharmaceuticals Corp.），用于治疗新诊断为FLT3突变阳性（FLT3+）的急性髓细胞白血病（AML）的成年患者。在FDA批准的这项试验中，联合标准阿糖胞苷、柔红霉素诱导化疗和阿糖胞苷巩固化疗进行治 ...

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作者：康必行-小娟时间：2023-04-20 10:46:02

米哚妥林/雷德帕斯(Rydapt)联合化疗在伴FLT3-ITD突变急性髓系白

　　米哚妥林是一种口服多靶酪氨酸激酶抑制剂，可抑制多种激酶，包括原癌基因c-Kit（KIT）、血小板衍生生长因子（PDGFR）-α/-β、蛋白激酶C（PKC）、脾相关酪氨酸激酶（SYK）、细胞Src激酶（SRC）和血管内皮生长因子受体（VEGFR）-1/-2，起初作为星形孢菌 ...

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作者：康必行-小娟时间：2023-04-20 10:46:01

阿扎胞苷(Azacitidine)用于治疗幼年型粒单核细胞白血病疗效显著

　　美国食品药品监督管理局（FDA）批准阿扎胞苷（注射用阿扎胞苷，维达莎，5-氮杂胞苷，Vidaza，Azacitidine）用于治疗新诊断的幼年型粒单核细胞白血病（JMML）儿科患者。在AZA-JMML-001(NCT02447666)中评估疗效，这是一项国际、多中心、开放标签研究，旨 ...

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作者：康必行-小宁时间：2023-04-20 10:41:22

司美替尼(Koselugo/Selumetinib)对NF1患者的丛状神经纤维瘤具有

　　神经纤维瘤（NF）包括神经纤维瘤1型（NF1）和神经纤维瘤2型（NF2），其中以NF1最为常见，占85%以上。1型神经纤维瘤病（Neurofibromatosis type 1,NF1）是一种常染色体显性遗传病，患者以皮肤多发牛奶咖啡斑及神经纤维瘤为特征。研究显示，27%的NF1患者通 ...

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作者：康必行-小娟时间：2023-04-20 10:25:27

司美替尼(Koselugo/Selumetinib)治疗1型神经纤维瘤缓解度高？

　　1型神经纤维瘤病（neurofibromatosis type 1，NF1）是一种罕见，不可治愈的遗传性疾病每3000—4000名新生儿中就有1名受其影响。NF1是由于合成神经纤维瘤蛋白的NF1基因发生突变引起的，该基因突变可扰乱RAS/MAPK信号通路，进而导致肿瘤生长。神经纤维瘤（ ...

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作者：康必行-小娟时间：2023-04-20 10:25:25

英菲格拉替尼(infigratinib/Truseltiq)治疗胆管癌的作用效果好吗

　　BridgeBio生物制药公司与Helsinn集团近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准英菲格拉替尼（infigratinib），用于治疗先前接受过治疗、携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌（CCA）患者。英菲格拉替尼是一种口服、ATP竞争性、选 ...

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作者：康必行-小宁时间：2023-04-20 10:22:19

博瑞纳/洛拉替尼(Lorbrena/Lorlatinib)治疗ALK阳性转移性非小细

　　博瑞纳是一种有效的第三代间变性淋巴瘤激酶（ALK）抑制剂，适用于ALK阳性转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。在III期CROWN研究（ClinicalTrials.gov标识符：NCT03052608）中，与克唑替尼相比，博瑞纳的独立评估无进展生存率（PFS）显著提 ...

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作者：康必行-小娟时间：2023-04-20 10:02:44

劳拉替尼/博瑞纳(Lorbrena/Lorlatinib)治疗成人高危神经母细胞瘤

　　劳拉替尼是一款口服ALK基因突变的靶向药，该药在ALK阳性的非小细胞肺癌中较常用到，而且拥有不错的突破血脑屏障能力，还对既往ALK一代、二代靶向药耐药患者有不错的疗效。那么是否只要携带相应的ALK突变，其他癌症也有机会使用劳拉替尼呢？也许还真有 ...

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作者：康必行-小娟时间：2023-04-20 10:02:43

易安达/伊立替康脂质体(Onivyde)给胰腺癌患者带来了新希望？

　　易安达 (Onivyde)可以有效控制胰腺癌构成。易安达（盐酸伊立替康脂质体注射液原研英文商品名）的聚乙二醇脂质体是一种含有伊立替康（拓扑异构酶1抑制剂）的双层脂质，被设计用于触及并有效治疗胰腺肿瘤。保护伊立替康不被早期转化为活性代谢物SN-38，这 ...

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作者：康必行-小宁时间：2023-04-20 10:01:32

阿培利司/阿博利布(piqray/Alpelisib)有何与众不同？治疗PI3Ka突

　　阿培利司有何与众不同？乳腺癌治疗领域首个PIK3抑制剂；研究表明，在HR+与HER2-乳腺癌患者中，40%存在PIK3CA基因突变，而这一突变则会导致细胞内信号传导增强、正常细胞异常增殖，最终形成恶性肿瘤，同时它也是影响乳腺癌患者内分泌治疗效果及预后的罪 ...

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作者：康必行-小娟时间：2023-04-20 09:51:53

阿培利司/阿博利布(piqray)与氟维司群联合治疗乳腺癌患者效果显

　　阿培利司是第一款在治疗这类乳腺癌患者方面具有临床益处的PI3K抑制剂。美国FDA批准阿培利司(Alpelisib)药片，与内分泌治疗药物氟维司群(Fulvestrant)联合，用于治疗绝经后女性及男性特定晚期或转移性乳腺癌患者。这些患者为激素受体(HR)阳性、人表皮生 ...

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作者：康必行-小娟时间：2023-04-20 09:51:51

塞利尼索/希维奥(Selinexor/Xpovio)治疗多发性骨髓瘤的优势？

　　塞利尼索是一款首创（first-in-class）、选择性核输出抑制剂（SINE）。2019年7月，塞利尼索获得美国FDA加速批准，联合地塞米松，用于既往接受过至少4种疗法且对至少2种蛋白酶体抑制剂(PI)、至少2种免疫抑制剂(IMiD)、一种抗CD38单克隆抗体难治的复发难 ...

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作者：康必行-小宁时间：2023-04-20 09:49:21

塞尔帕替尼(Retevmo/selpercatinib)在治疗RET突变/融合实体肿瘤

　　药物性质和药代动力学；塞尔帕替尼是多靶点抑制剂，除了抑制RET融合（CCDC6-RET和KIF5B-RET等）和RET突变（RET V804M和RET M918T等）之外，还可以抑制VEGFR1、VEGFR3和FGFR1-3，对于RET的IC50，比FGFR1-3低约60倍，比VEGFR1和VEGFR3低约8倍。塞尔帕替 ...

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作者：康必行-小娟时间：2023-04-20 09:48:03