儿童低级别胶质瘤（pLGG）是最常见的儿童中枢神经系统肿瘤，尽管整体预后优于高级别胶质瘤，但因肿瘤常位于视神经、脑干或下丘脑等关键区域，手术完全切除往往不可行。长期依赖化疗不仅疗效有限，还可能带来认知发育迟滞、内分泌紊乱等远期毒性。近年来 ...
泽瑞尼（盐酸佐利替尼片）于2024年11月15日获得中国国家药品监督管理局批准上市，是全球首个获批专门针对肺癌脑转移的新一代EGFR酪氨酸激酶抑制剂，适用于具有表皮生长因子受体（EGFR）19号外显子缺失或外显子21（L858R）置换突变，并伴中枢神经系统转移 ...
囊性纤维化的根本病因在于CFTR基因突变导致氯离子通道功能异常，其中F508del突变最为普遍，影响全球绝大多数患者。该突变引发CFTR蛋白的双重缺陷：一是蛋白质折叠错误，被细胞内质网识别为“不合格品”而降解，无法抵达细胞膜；二是即便少量蛋白逃逸降解 ...
康奈非尼是一种口服BRAF激酶抑制剂，于2018年获得美国FDA批准用于黑色素瘤，2020年扩展至结直肠癌，2022年获批用于非小细胞肺癌，目前尚未在中国正式上市，但已有相关上市申请获得受理。该药物通过高选择性抑制BRAF V600E/K突变激酶活性，联合MEK抑制剂 ...
囊性纤维化患者的日常，常被黏稠的黏液笼罩——气道像被淤泥堵塞的河道，胰腺功能渐失如齿轮生锈，反复的肺部感染如同挥之不去的阴云。这种多器官受累的根源，藏在基因密码里的一个微小缺陷：CFTR蛋白编码基因突变，让本应调控氯离子跨膜转运的通道“守 ...
佩玛贝特 作为一种新型选择性过氧化物酶体增殖物激活受体α（PPARα）激动剂，于2017年在日本上市，2025年4月14日正式获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗高脂血症，特别是针对高甘油三酯血症和低高密度脂蛋白胆固醇血症患者，为国内高脂血症患者 ...
西诺氨酯 （Cenobamate，商品名Xcopri/Ontozry）是一种第三代抗癫痫发作药物，用于治疗成人局灶性癫痫发作。作为全球首个基于Ⅱ期临床数据即获FDA认可的抗癫痫发作药物，西诺氨酯通过其独特的双重作用机制和显著的无发作率，为难治性癫痫患者带来了新的 ...
西诺氨酯 是一种用于治疗成人局灶性（部分性）癫痫发作的口服抗癫痫药物，适用于已接受至少一种其他抗癫痫药但控制不佳的患者。与其他传统药物不同，西诺氨酯的作用并非依赖单一通路，而是通过两种互补机制协同降低神经元过度兴奋：一方面，它可正向调 ...
宗格替尼 （Zongertinib，商品名Hernexeos）是一种口服HER2酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗携带HER2酪氨酸激酶结构域激活突变且既往接受过全身治疗的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。作为全球首款口服HER2抑制剂，宗格替尼通过其高选 ...
替索单抗（Tisotumab vedotin，商品名Tivdak）是一种靶向组织因子（TF）的抗体偶联药物（ADC），用于治疗化疗期间或化疗后进展的复发性或转移性宫颈癌成年患者。作为全球首个且目前唯一获批用于宫颈癌治疗的ADC药物，替索单抗通过其独特的生物导弹机制， ...
传统抗肿瘤药物的研发长期围绕特定器官或组织类型展开，而 拉罗替尼 的出现标志着这一范式的根本性转变。该药的适应症不取决于癌症发生在肺、乳腺还是软组织，而唯一依赖于是否存在NTRK1、NTRK2或NTRK3基因与其他基因的融合事件。这类融合导致TRK融合蛋 ...
长期以来，KRAS基因突变被视为肿瘤治疗中的“不可成药”靶点。作为RAS家族中最常见的亚型，KRAS G12C突变（即第12位甘氨酸被半胱氨酸取代）在非小细胞肺癌中约占13%，亦见于结直肠癌、胰腺癌等实体瘤。该突变使KRAS蛋白持续处于GTP结合的激活状态，驱动M ...
在非小细胞肺癌（NSCLC）中，表皮生长因子受体（EGFR）外显子20插入突变（Ex20ins）约占所有EGFR突变的4%至10%。该突变导致激酶域构象改变，使ATP结合口袋空间缩小，传统第一、二代EGFR酪氨酸激酶抑制剂（如吉非替尼、阿法替尼）难以有效结合，因此长期 ...
佩米替尼 是一种口服小分子抑制剂，高度选择性地靶向成纤维细胞生长因子受体（FGFR）1、2和3。在多种实体瘤中，FGFR通路的异常激活——尤其是胆管癌中常见的FGFR2基因融合或重排——可驱动肿瘤细胞持续增殖、抗凋亡及新生血管形成。佩米替尼通过竞争性 ...
维达司他 （Vadadustat）是一种口服缺氧诱导因子脯氨酸羟化酶抑制剂（HIF-PHI），用于治疗透析依赖性慢性肾脏病（CKD）相关贫血。作为全球首款针对透析患者肾性贫血的口服药物，伐度司他通过模拟生理调节机制，为长期依赖促红细胞生成素注射的患者提供 ...
Daraxonrasib（RMC-6236）是一种口服、直接的RAS(ON)多选择性抑制剂，作为全球首个广谱型RAS抑制剂，其独特的作用机制和广泛的靶点覆盖范围，为携带KRAS、NRAS、HRAS突变的实体瘤患者带来了新的治疗希望。 Daraxonrasib 的作用机制创新性地采用三重 ...
在急性髓系白血病（AML）中，FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）基因突变是常见的不良预后因素，其中内部串联重复（ITD）和酪氨酸激酶结构域（TKD）点突变合计约占30%。这些突变导致FLT3受体持续活化，驱动白血病细胞异常增殖并抑制凋亡。早期FLT3抑制剂多仅针对I ...
特泊替尼 （Tepotinib）是一种高选择性口服MET抑制剂，专门针对携带MET外显子14跳跃突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。作为全球首个获批用于该适应症的MET抑制剂，特泊替尼通过精准靶向MET信号通路，为这一罕见但侵袭性强的肺癌亚 ...
RET基因的异常激活——包括染色体重排导致的融合（如KIF5B-RET、CCDC6-RET）或点突变（如M918T）——是多种实体瘤的关键驱动因素，主要见于非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌及乳头状甲状腺癌。针对这一靶点， 普拉替尼 作为一种口服、强效且高选择性的RET酪氨 ...
在多种实体瘤中，RET（转染重排）基因的融合或激活突变可作为独立的致癌驱动因素。这类改变见于约1%至2%的非小细胞肺癌、10%至20%的乳头状甲状腺癌以及绝大多数晚期甲状腺髓样癌。传统多靶点酪氨酸激酶抑制剂虽对部分RET阳性肿瘤有一定作用，但因对VEGFR ...
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