2015年3月，United Therapeutics Corporation的Unituxin （ Dinutuximab ）获得FDA批准，用于高危神经母细胞瘤患儿的一线治疗，Dinutuximab是FDA首个批准的针对高风险性的神经母细胞瘤的治疗药物。而在2017年5月，第二款GD2抗体药物Qarziba（dinutuximab bet ...
在HFpEF合并心肌纤维化的患者中， 吡非尼酮 可显著减轻心肌纤维化程度。射血分数保留心力衰竭(heart failure with preservedejection fraction,HFpEF)是一种发病率和死亡率较高的综合征。吡非尼酮对HFpEF的患者可能具有良好的临床治疗效果。心肌纤维化是 ...
免疫性血小板减少症（ITP）是一种获得性自身免疫性疾病，其主要症状是血小板减少和出血，免疫性血小板减少症发病机制尚不明确，目前认为主要与自身抗血小板抗体受损的巨核细胞生成和Ｔ细胞介导的血小板破坏等一系列过程有关。该病发病率较高，我国成人免疫性 ...
转移性三阴乳癌患者使用标准化治疗手段的效果并不尽如人意，对药物的反应低和较短的无进展生存期困扰着这些患者。最近的乳腺癌新药 戈沙妥珠单抗 是一种抗体-药物偶联物，结合了靶向许多上皮癌中过表达的人滋养层细胞表面抗原2（Trop-2）抗体以及与拓扑异构 ...
吡非尼酮 胶囊的作用是抗纤维化，主要是用来治疗肺部的纤维化，尤其是对于特发性肺纤维化具有一定的疗效，同时也可以用于肾间质纤维化，肝纤维化等纤维化性疾病。另外根据临床试验研究，吡非尼酮胶囊也可以用来治疗肥厚型心肌病以及神经纤维瘤和糖尿病 ...
三阴性乳腺癌（triple negative breast cancer, TNBC）是指肿瘤细胞雌激素受体、孕酮受体和人类表皮生长因子受体2（HER2）这三种基因表达均缺乏的乳腺癌亚型，约占浸润性乳腺癌的15 %，其与侵袭性肿瘤生物学和预后不良相关。TNBC在年轻女性中比老年女性更常 ...
FDA批准 雅美罗 治疗GCA，是基于全球性、随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究GiACTA的积极数据。该研究在14个国家76个网点开展，共入组了251例GCA患者，调查了Acterma作为一种新的药物治疗GCA的疗效和安全性。该研究是迄今为止在GCA患者群体中获得成功的首 ...
口服激酶抑制剂与 达拉非尼 （dabrafenib）联合用于治疗BRAF V600E突变的转移性NSCLC患者。作为单一药物用于治疗BRAF V600E或V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者。使用限制：曲美替尼不适用于治疗既往BRAF抑制剂治疗后出现疾病进展的黑色素瘤患者 ...
胆道癌包括肝内胆管癌（胆管癌）、肝外胆管癌和胆囊癌，三者复发率、预后和基因组情况因肿瘤位置不同而异，已鉴定的基因突变有IDH1、FGFR2、BRAF和HER2，这为该群体的靶向治疗提供可能性。BRAF突变在胆道癌占5%~7%，尤以胆管癌常见。 ROAR篮子试验是 ...
FLT3抑制剂 吉瑞替尼 是R/RFLT3mutAML患者的标准治疗，但很少降低FLT3mut的负荷或诱导持续疗效。在FLT3mutAML临床前模型中，观察到吉瑞替尼与BCL-2抑制剂venetoclax联合给药具有协同抗肿瘤活性。因此，本研究旨在评价venetoclax联合吉瑞替尼治疗FLT3mut的R/R ...
维罗非尼 (vemurafenib)是一种激酶抑制剂，口服剂量为240毫克片剂。Vemurafenib的化学名称为丙烷-1-磺酸{3-[5-(4-氯苯基)-1H-吡咯并[2,3-b]吡啶-3-羰基]-2,4-二氟-苯基}-酰胺。维罗非尼的推荐剂量为每12小时口服一次960毫克(四个240毫克片剂)，含餐或不 ...
维罗非尼 是BRAF丝氨酸-苏氨酸激酶的某些突变体（包括BRAF V600E）的口服小分子抑制剂。维罗非尼在有效浓度时在体外也可抑制其他激酶，如CRAF、ARAF、野生型BRAF、SRMS、ACK1、MAP4K5和FGR.某些BRAF基因突变体（包括V600E）可产生结构性激活的BRAF蛋白 ...
随着ALK抑制剂的临床应用，目前已鉴定出多种ALK耐药突变,尤其是难治性复合突变，如I1171N+F1174I或I1171N+L1198H对所有获批的ALK抑制剂均显示耐药。2021年2月《Nature Communications》杂志发表了日本学者的临床前研究发现， 吉列替尼 可克服洛拉替尼的耐药 ...
帕唑帕尼 ，小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，2009年10月获美国FDA批准上市，用于肾细胞癌的治疗。 血管肉瘤是一种罕见的肉瘤亚型，预后不佳。在一项1/2期试验中，在未接受过帕唑帕尼治疗的化疗难治性血管肉瘤患者中，carotuximab（TRC105）联合帕唑 ...
帕唑帕尼 片是一种血管内皮生长因子受体（VEGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI），靶向作用于血管内皮生长因子受体(VEGFR)，通过抑制对肿瘤供血的新血管生成而起作用。适用于晚期肾细胞癌（一种在肾小管中发现癌细胞的肾癌类型）、软组织肉瘤(STS)、上皮性卵 ...
低级别浆液性癌约占所有上皮性卵巢癌的5%，是一种少见且研究尚不充分的卵巢癌亚型，其特征是MAPK通路异常，相对于高级别浆液性癌，对化疗的敏感性较低。自2004年以来，仅在2020年发表了2项随机对照试验。MILO研究比较了MEK抑制剂比美替尼与标准化疗治疗低级 ...
康奈非尼 Braftovi是一种激酶抑制剂，可在无细胞无细胞试验中靶向BRAF V600E以及野生型BRAF和CRAF。 康奈非尼 Braftovi还能够在体外与其他激酶结合，包括JNK1，JNK2，JNK3，LIMK1，LIMK2，MEK4和STK36，并且在临床可实现的浓度（≤0.9μM）下显着降低配 ...
肺腺癌中BRAFV600E (Val600Glu)激活突变的发生率约为1-2%，这可能为这些患者的靶向治疗提供了机会。 达拉菲尼 是BRAF激酶的一种口服选择性抑制剂。本试验旨在评估达拉菲尼在BRAFV600E突变阳性的晚期非小细胞肺癌(NSCLC)患者中的临床活性。 在本项2期、多 ...
康奈非尼 用于治疗BRAF V600E或V600K突变阳性不能切除或转移性黑色素瘤。推荐剂量为450 mg（6个75 mg胶囊）口服，每日一次，联合比美替尼，直到疾病进展或不可接受的毒性。 在一项随机开放标签、活性对照试验中，192名BRAF V600突变阳性的不可切除 ...
结肠直肠癌（carcinoma of colon and rectum）胃肠道中常见的恶性肿瘤，早期症状不明显，随着癌肿的增大而表现排便习惯改变、便血、腹泻、腹泻与便秘交替、局部腹痛等症状，晚期则表现贫血、体重减轻等全身症状。其发病率和病死率在消化系统恶性肿瘤中仅次于 ...
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