2023年9月21日，著名医学期刊《新英格兰医学杂志》公布了BRAF抑制剂达拉非尼联合MEK抑制剂 曲美替尼 治疗BRAF V600突变的儿童胶质瘤患者的II期研究结果。BRAF V600突变存在于15-20%的儿童低级别胶质瘤中，并且与不良的生存结局和对化疗反应较差相关。BRA ...
达拉非尼 和迈吉宁分别靶向RAS/RAF/MEK/ERK信号级联通路中的丝氨酸/苏氨酸激酶家族内的不同激酶：BRAF和MEK1/2，该信号通路的异常激活被认为在多种类型癌症的发生中发挥了重要作用。达拉非尼和迈吉宁联合用药比单个药物能更有效地减缓肿瘤生长。 本 ...
特泊替尼 治疗肺癌，中位总生存期达到21.3个月？一项VISION临床试验的长期结果公布了，评估了特泊替尼治疗MET 14号外显子跳跃的非小细胞肺癌（NSCLC）患者的疗效。试验入组了313名患者，中位年龄为72岁，接受特泊替尼治疗的平均时间（标准差[SD]）11.5 ...
肺癌是目前中国乃至全球发病率最高的恶性肿瘤，非小细胞肺癌占多数。 吉非替尼 （Gefitinib)是一种表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI），适用于具有表皮生长因子受体（EGFR）基因敏感突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一 ...
奥匹卡朋 (OPICAPONE)显著减少帕金森患者的不自主运动时间？Ongentys奥匹卡朋的批准是基于38项临床研究数据的支持，其中包括2项3期临床研究（BIPARK-1和BIPARK-2），有超过1000名帕金森病患者接受Ongentys奥匹卡朋的治疗。两项研究均包括1年开放标签扩 ...
瑞美吉泮 是全球首个在美国食品药品监督管理局（FDA）获批可同时用于偏头痛急性发作治疗及预防性治疗的新药。它是一种口服降钙素基因相关肽(CGRP)受体拮抗剂，通过阻断CGRP配体与受体的结合而发挥其临床效应。目前尚未在国内上市。自海外市场上市以来， ...
0.05% 罗氟司特乳膏 在儿童特应性皮炎试验中有效？据Arcutis Biotherapeutics制药公司9月19日宣布，一项评估0.05%罗氟司特乳膏对2-5岁患有轻度至中度特应性皮炎(AD)儿童的疗效和安全性的3期试验符合其主要终点和所有次要终点。在该研究中，使用0.05%罗氟 ...
巴瑞替尼 (Baricitinib)是一种Janus激酶（JAK）抑制剂。用于治疗对至少一种TNF拮抗剂反应不佳的中度至重度类风湿关节炎，JAK是一种酪氨酸蛋白激酶，在促炎症信号通路。过度活跃的JAK与自身免疫性疾病有关，如类风湿性关节炎。通过抑制JAK1和JAK2的作用 ...
偏头痛是一种常见的慢性神经血管性疾病，其病情特征为反复发作、一侧或双侧搏动性的剧烈头痛，还常常伴有畏光、畏声、恶心、呕吐等症状。辉瑞（Pfizer）的Nurtec ODT(rimegepant，中文音译名「瑞美吉泮」，75mg)于2020年2月在美国首次获批，用于成人偏头 ...
瑞美吉泮 （Nurtec ODT）是一种CGRP受体拮抗剂，可针对病因，特异性治疗偏头痛。瑞美吉泮（Nurtec ODT）是首个且唯一一个被FDA获批可同时用于偏头痛急性和预防性治疗的药物。多项临床试验表明，瑞美吉泮（Nurtec ODT）起效快、疗效持久，短期和长期安全 ...
在研究2中，患者(n=427)被随机接受每天一次两次剂量的 阿片哌酮 之一(n=283)或安慰剂(n=144)治疗。阿片哌酮是一种选择性、可逆的儿茶酚-O-甲基转移酶(COMT)抑制剂。评估阿片哌酮对经历“关闭”发作的帕金森病(PD)患者左旋多巴/卡比多巴辅助治疗的疗效。 ...
帕金森病是一种常见的神经系统变性疾病，老年人多见。该病主要表现为行动迟缓、肌强直、静止性震颤等症状。随着疾病的进展，患者会出现疗效减退等运动并发症。临床疗效： 奥匹卡朋 已获得FDA和欧洲委员会批准。2020年4月27日Neurocrine Biosciences公司 ...
恩诺单抗 是一种靶向Nectin-4的抗体-微管抑制剂复合物，使用Seattle Genetics的专有连接技术，将微管破坏剂MMAE和抗Nectin-4单克隆抗体连接，可靶向在多种实体瘤上表达的细胞粘附分子Nectin-4，接着被肿瘤细胞摄取后释放，抑制细胞分裂从而发挥抗肿瘤作 ...
肾细胞癌是一种源于肾小管上皮的泌尿系统高致死性肿瘤，约有65%的患者为局限性肾细胞癌，可通过手术切除根治，但其他患者表现为转移性肾细胞癌，因有多处转移病灶，或转移病灶较小难以发现，无法单纯通过手术治愈，需配合全身治疗。 替沃扎尼 是一 ...
Jaypirca 吡托布鲁替尼 临床研究：Jaypirca吡托布鲁替尼是FDA批准的首个也是唯一1款非共价(可逆)BTK抑制剂用以治疗已对BTK共价抑制剂产生抗性的MCL患者的BTK抑制剂。这次FDA的批准是基于BRUIN临床1/2期试验中部分病患亚群的数据。吡托布替尼是一种口服有 ...
舒友立乐 相比现有的替代治疗方法，有几个好处：它可以皮下注射，使用方便。可以避免长期静脉注射对于血管的伤害，也使家庭治疗和自我注射进一步变为可能。它的半衰期是30天。而目前的八因子产品半衰期在8-12小时，长效八因子也只能达到18小时左右。更 ...
氯苯唑酸葡胺 （Tafamidis Meglumine）于2019年5月获批上市，是选择性TTR稳定剂，用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关住院。辉瑞研发人员分析了多种已报道的不同结构类型的TTR稳定剂， ...
在非小细胞肺癌中，仅有0.2%的患者存在NTRK基因融合。与常见的EGFR突变（30%~40%）和ALK突变（5%~7%）相比，NTRK突变极为罕见，这意味着患者盲试Larotrectinib获益的可能性也极低。另一方面，NTRK突变患者接受Larotrectinib治疗的疗效却非常可观。在既往 ...
比较 阿那白滞素 与曲安奈德治疗痛风发作的疗效和安全性。不适宜用非甾体抗炎药和秋水仙碱治疗的患者被纳入参加了这项多中心、随机、双盲、为期2年的研究(NCT03002974)。该研究旨在评估阿那白滞素（每天100或200mg/天，连续5天）是否优于曲安奈德（40mg ...
MORPHO III期试验评估了 吉瑞替尼 作为FLT3-ITD AML患者异基因造血干细胞移植（HSCT）后的维持治疗的效果，从整个队列看，试验数据并未显示出具有统计学意义的无复发生存期（RFS）改善（与安慰剂相比，吉瑞替尼的风险比【HR】为0.68；P=0.0518）。然而， ...
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