吡非尼酮 是一种多效性的吡啶化合物[1,2]，最初是作为抗蠕虫药和解热剂开发。吡非尼酮首次于1999年被Raghu G等人证实具对IPF患者具有一定治疗效果[1]。随后，多项相关研究报道了吡非尼酮可改善IPF患者肺功能、无进展生存期(PFS)和六分钟步行距离(6MWD)[ ...
美国食品与药物管理局（FDA）批准 维莫德吉 Erivedge(vismodegib)用于治疗成人最常见的皮肤癌——基底细胞癌。该药预期用于不能手术或放疗的局部晚期皮肤基底细胞癌患者和肿瘤已转移的患者。Erivedge经由优先审查程序获准，是FDA批准的首个治疗转移性基 ...
美替拉酮 (Metyrapone)是11β-羟化酶（hydroxylase）的有效抑制剂,对18-羟化酶的抑制程度较小，可迅速吸收并开始起效。美替拉酮(Metyrapone)治疗可显著降低血清皮质醇和醛固酮，随着雄激素和盐皮质激素前体的增加，会导致出现可能的副作用，分别为多毛 ...
司美替尼 是由Array BioPharma（辉瑞子公司）开发的一款丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）抑制剂。2003年12月，阿斯利康获得司美替尼的全球权益。2017年7月，阿斯利康与默沙东达成全球战略合作，共同负责司美替尼在全球的开发和商业化。2020年4月， ...
吉妥珠单抗 （gemtuzumab）单独用药的临床研究中证明了其安全性和疗效。第一项纳入237例新确诊急性髓性白血病AML患者的研究发现，接受吉妥珠单抗（gemtuzumab）治疗患者的生存期明显要比只接受支持治疗的患者长（4.9个月VS 3.6个月）；第二项纳入57名CD ...
佩米替尼 （Pemigatinib）是一种选择性的FGFR抑制剂，对FGFR1、FGFR2和FGFR3都有较强的抑制活性。用于胆管癌患者显示出高度的有效性和耐受性。 2020年4月18日，FDA批准Incyte公司Pemigatinib用于治疗既往接受过治疗的携带FGFR2融合或重排的局部晚期 ...
将鲁索替尼外用制剂用于治疗白癜风的是一项系列病例研究:2017年,Rothstein B等进行了这项连续20周的非随机、开放性临床观察试验,11例白癜风患者外用1.5% 鲁索替尼乳膏 进行治疗(外用,bid)。研究发现,在完成试验的9例患者中,4例患者76%的面部症状得到改善 ...
Jaypirca 吡托布鲁替尼 是FDA批准的首个也是唯一1款非共价(可逆)BTK抑制剂用以治疗已对BTK共价抑制剂产生抗性的MCL患者的BTK抑制剂。 这次FDA的批准是基于BRUIN临床1/2期试验中部分病患亚群的数据。 对 吡托布鲁替尼 Jaypirca疗效的评估是基于12 ...
曲美替尼 是MEK1和MEK2的唯一抑制剂，它可增加细胞表面与TNFα结合的受体数量，从而引起更有效的进攻和持续的细胞死亡信号。IFNγ是已知的一种抗肿瘤免疫的关键细胞因子，可进一步增强曲美替尼和TNFα的抗癌活性。重要的是，曲美替尼也大大增加了TNFα ...
特泊替尼 是全球第1个被批准用于治疗携带MET基因改变的晚期NSCLC患者的口服MET抑制剂。特泊替尼于2020年3月在日本、2021年2月在美国，获得批准，用于治疗携带METex14跳过跃改变的NSCLC患者。在日本，Tepmetko被授予了孤儿药资格（ODD）和SAKIGAKE资格（ ...
艾美赛珠单抗注射液由罗氏公司研发，是一种重组人源化、双特异性单克隆抗体，可代替活化凝血因子Ⅷ的辅因子活性，促进FⅨa对FⅩ的活化，进而导致凝血酶的生成显著增加，使FⅧ功能障碍或完全缺乏FⅧ的A型血友病患者的出血部位达到止血。 艾米希组单 ...
艾伏尼布 不仅临床缓解效果显著，而且安全性高，相较于其他抑制剂， 艾伏尼布 不良反应明显减少，且可避免骨髓抑制。针对不同类型的AML患者，已开展了多个重要临床研究。 存在IDH1突变的胆管癌患者按2：1比例随机分配至依维替尼组（500mg PO QD）或 ...
阿那白滞素 已经在类风湿性关节炎中应用多年，但在急性痛风中的疗效和安全性尚缺乏相关数据，仅在病例报告、一些回顾性研究和一个小的开放标签研究中进行了研究，故进行了一项随机、对照、非劣性研究，旨在评估 阿那白滞素 治疗痛风急性发作的疗效和安 ...
RAGNAR试验主要评估了FGFR抑制剂 厄达替尼 在患有FGFR突变的实体瘤患者中的有效性和安全性。该研究一共纳入了240例接受过先前治疗的FGFR基因变异的晚期实体瘤患者，其中178人被纳入本次分析。这些患者中位年龄为56.5岁，74.7%（n=133）的患者之前接受了2 ...
新诊断的AML老年患者对 恩西地平 耐受良好。对于标准治疗不适用的新诊断的IDH2突变AML老年患者，可以考虑使用恩西地平。 在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名成人患者，他们都患有复发性或难治性AML,且都带有IDH2突变。 ...
临床研究评估 吉列替尼 联合7+3诱导化疗和大剂量阿糖胞苷巩固化疗、以及作为单药维持疗法在新确诊的18岁及以上AML（不包括核心结合因子[CBF]易位）成人患者中的安全性、耐受性和抗肿瘤活性。截止2018年7月2日，共入组62例患者，60例被纳入安全性分析组。 ...
塞利尼索 的第一个剂量水平(DL)为40mg,因为在开展研究时，I期研究中塞利尼索的推荐II期剂量为60mg（固定剂量），DL-1、1、2和3分别为20、40、60和80mg.所有患者均接受了ICE静脉给药，以21天为一个周期：在第1-3天给予异环磷酰胺5g/m2，在第1天给予卡铂 ...
英菲格拉替尼 于2021年5月获得FDA批准上市，用于既往接受过治疗的携带FGFR2融合/重排的局部晚期或转移性胆管癌患者治疗。 该药的有效性，在一项多中心开放标签单臂试验中得到了验证。试验招募了108名既往接受过治疗、无法切除的局部晚期或转移性胆 ...
软骨肉瘤是一种成软骨基质的恶性肿瘤，约占全身骨组织肉瘤性病变的1/4，是成人中第二常见的原发性恶性骨肿瘤。IDH突变常见于软骨肉瘤，可通过多种机制影响软骨肉瘤细胞生长。相较于未携带IDH突变的软骨肉瘤患者，携带IDH突变患者的治疗更为困难，且预后 ...
吉瑞替尼 组中出现响应的患者并进行移植治疗的患者可后续继续使用吉列替尼进行维持性治疗。两个主要终点分别是总体生存率和具有血液学完全或部分恢复的完全缓解的患者百分比。次要终点包括无事件生存（无治疗失败（即复发或缺乏缓解）或死亡）和完全缓 ...
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