表皮生长因子受体（EGFR）激活突变是非小细胞肺癌（NSCLC）主要致癌驱动因素之一，85%的突变为外显子19缺失或外显子21 L858R点突变。第三个最常发生的突变（≤突2%）就是外显子20插入（Exon20ins）突变，其特征是在EGFR激酶结构域C螺旋附近出现框内插入 ...
特泊替尼 (TEPOTINIB/TEPMETKO)作为单药用于治疗携带METex14跳跃突变的晚期非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者，这些患者在之前接受免疫治疗和/或铂类化疗后需要进行系统治疗，此次获批为这些难以治疗的侵略性疾病患者带来新的后线治疗选择。 2期VISION试 ...
美国FDA批准 Unituxin (Dinutuximab)作为一线治疗药物的一部分用于高风险神经母细胞瘤儿科患者，这种一种通常发生在幼儿身上的癌症。神经母细胞瘤是一种罕见的癌症，它形成于不成熟的神经细胞。这种疾病通常起始于肾上腺，但还可能在腹部、胸部或脊柱附 ...
特泊替尼 (TEPOTINIB/TEPMETKO)作为全球首个获批治疗携带MET14外显子（METex14）跳跃突变的晚期非小细胞肺癌的口服MET抑制剂，特泊替尼为具有METex14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌患者提供了新的靶向治疗选择。让中国罹患METex14跳跃突变的晚期非小细胞 ...
在《柳叶刀肿瘤学》杂志报道的一项国际III期试验(HR-NBL1/SIOPEN)中，有研究者发现，在 地努妥昔单抗 (dinutuximab）中加入白介素(IL)-2并不能改善高风险神经母细胞瘤儿童和年轻患者的无病生存。 目前的报道是关于HR-NBL1/SIOPEN试验的免疫治疗随机 ...
2018年12月14日，美国食品和药物管理局批准对1岁及以上患有免疫性血小板减少症(ITP)且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不充分的儿童患者使用 罗米司亭 Nplate(romiplostim)。 批准基于两项为期至少6个月的双盲安慰剂对照临床试验，试验对象为 ...
德瓦鲁单抗 (DURVALUMAB)是首款免疫疗法药物。作为一种人源化的抗PD-L1蛋白单克隆抗体，与PD1单抗不同的是，它与肿瘤细胞或肿瘤浸润免疫细胞上表达的PDL1结合。但最终效果与PD1类似，可以阻断PDL1与T细胞表面的PD1结合介导的免疫抑制，重新激发T细胞识 ...
戈沙妥珠单抗 (Trodelvy)的活性药物成分为Sacituzumab Govitecan，这是一种新型、首创的抗体药物偶联物(ADC)药物，由靶向TROP-2抗原的人源化IgG1抗体与化疗药物伊立替康(一种拓扑异构酶I抑制剂)的代谢活性产物SN-38偶联而成。TROP-2是一种在90%以上的TN ...
德瓦鲁单抗 (DURVALUMAB)获得美国FDA批准，与依托泊苷+卡铂或顺铂联合，用于先前未接受过治疗的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）成人患者的一线治疗。FDA的批准是基于III期临床试验CASPIAN的积极结果，该试验显示，与标准化疗相比，德瓦鲁单抗组合疗法在患 ...
戈沙妥珠单抗 最初由Immunomedics开发，是一款靶向TROP-2的抗体与拓扑异构酶1抑制剂组成的ADC。TROP-2全称为人滋养细胞表面抗原，是一种在许多上皮癌（包括转移性TNBC和转移性尿路上皮癌）中均过度表达的蛋白，其中高表达与癌症的低生存率和复发相关。 ...
尼鲁米特 (NILUTAMIDE)能与雄激素受体结合而无雄激素作用，是与氟他胺同类的非甾体抗雄激素药物。尼鲁米特可与手术治疗和化学治疗合并应用，适应症为用于前列腺癌或转移性前列腺癌的治疗。尼鲁米特是口服药物，诱导剂量300mg/日，连服4周，半衰期长，为 ...
米托坦 （mitotane），又名密妥坦，是双对氯苯基三氯乙烷的合成衍生物，是一种独特的抗肿瘤药物。米托坦是白色颗粒状固体，尝起来没有味道，有轻微的芳香气。米托坦最早由百时美施贵宝（BMS）加拿大的制造部门生产，1960年就引入治疗肾上腺皮质癌，但由 ...
尼鲁米特 (NILUTAMIDE)是与氟他胺同类的非甾体抗雄性激素药物，它能与雄性激素的受体结合，阻止雄性激素与相应的受体结合，发挥抗雄性激素的作用。尼鲁米特nilutamide通过抑制雄激素的分泌，避免睾酮水平的上升，从而达到治疗的作用。前列腺癌是指发生 ...
与化疗相比， 吉列替尼 （Gilteritinib）对复发或难治性FLT3突变阳性急性髓性白血病（AML）患者的总生存期（OS）有所改善，达到了COMMODORE 3期验证性试验的主要终点。在COMMODORE试验中，接受吉列替尼治疗的患者比接受挽救性化疗的患者寿命更长，证实了 ...
阿伐普替尼 / 阿维普替尼 (AYVAKIT)不同于既往TKI类药物，对KIT D816V和PDGFRA D842V突变激酶具有强效抑制能力，为GIST的治疗增加新的选择。Ⅰ期NAVIGATOR研究结果证实了其卓越的疗效，在D842V突变患者中，其高客观缓解率（ORR）令人振奋。 在NAVIG ...
阿伐普替尼 / 阿维普替尼 (AYVAKIT)在美国已经被批准便用,用于治疗携节PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤(GIST)成人患者。研究结果也表明,携带PDG-FRA-D842V突变的CIST患者可以从阿伐普替尼的治疗中获益。 ...
依库珠单抗 (SOLIRIS/ECULIZUMAB)是一种补体抑制剂，可阻断免疫系统补体途径的信号，该途径被认为与MG中有害自身抗体的形成有关。来自26周、随机、双盲、安慰剂对照的3期REGAIN研究（NCT01997229）及其52周开放深入研究（NCT02301624）的最新发现，显示 ...
达拉非尼和 曲美替尼 均为小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI）类药物，达拉非尼能够结合发生突变的BRAF V600E/V600K/V600D基因编码的蛋白产物，发挥抑癌作用，而曲美替尼抑制的位点则是BRAF突变激活的下游基因MEK1/2，两者联合能够进一步放大疗效。达拉非尼和 ...
依库珠单抗 (SOLIRIS/ECULIZUMAB)是一种用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PHN）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）的药物。它是一种人源化单克隆抗体，可作为末端补体抑制剂。在患有PNH的人中，它既减少了红细胞的破坏，又减少了输血的需要，但似乎并不 ...
Dabrafenib（ 达拉非尼 ）是一种靶向BRAF酪氨酸激酶抑制剂。它对BRAF V600E,BRAF V600K和BRAF V600D突变型黑色素瘤的IC50值分别为0.65，0.5和1.84nM。达拉菲尼抑制野生型BRAF和CRAF的IC50值分别3.2和5.0 nM，在较高浓度时可抑制其他激酶例如SIK1，NEK11 ...
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