维莫德吉 是由罗氏（Roche）的基因技术公司（Genentech）开发的一种小分子药物，主要通过选择性靶向Smoothened（SMO）蛋白来抑制Hedgehog信号通路。该药物于2012年1月30日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗局部晚期或转移性基底细胞癌（ ...
恩曲替尼 于2019年8月15日获得美国FDA加速批准，用于治疗ROS1阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者以及神经营养原肌球蛋白受体激酶（NTRK）基因融合阳性、初始治疗后疾病进展或无标准治疗方案的局部晚期或转移性成人或儿童实体瘤患者。这款药物的 ...
美替拉酮 作为11β-羟化酶抑制剂，主要通过抑制皮质醇的合成途径中的关键酶——11β-羟化酶，来减少皮质醇的生成。皮质醇是一种由肾上腺皮质分泌的糖皮质激素，参与人体的代谢和应激反应。在肾上腺皮质醇增多症中，由于肾上腺皮质过度分泌皮质醇，导致 ...
芦曲泊帕 （MULPLETA），这款新一代口服小分子血小板生成素受体激动剂，正是这样一颗耀眼的星星，它为血小板减少症患者点亮了治疗的道路，其显著的疗效赢得了广泛认可。 血小板减少症，这一听起来就让人心生畏惧的疾病，是指外周血中血小板数量异常 ...
利福昔单抗眼用溶液/ 立他司特滴眼液 （XIIDRA），作为FDA批准的首个针对干眼症淋巴细胞功能相关抗原1（LFA-1）的拮抗剂类新药，自2016年在美国上市以来，便以其卓越的疗效和安全性赢得了广泛关注。这款药物的核心创新在于其能够有效阻断T淋巴细胞介导的 ...
ALBRIOZA /AMX0035/PB-TURSO的创新疗法，如同璀璨星辰般照亮了治疗肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis,ALS）这一顽疾的黑暗天空，展现出了前所未有的显著效果，为全球数以万计的ALS患者及其家庭带来了前所未有的希望与光明。 ALS，这 ...
替尔泊肽 （又称替西帕肽，商品名MOUNJARO）的问世无疑为糖尿病患者群体点亮了一盏希望之灯。这一创新药物的诞生，不仅标志着糖尿病治疗领域的一次重大飞跃，更为无数饱受疾病困扰的患者带来了前所未有的治疗体验与显著的疗效改善。 糖尿病，作为一 ...
福巴替尼 （LYTGOBI/FUTIBATINIB）作为一种针对FGFR2重排突变的靶向药物，在治疗重排阳性肝内胆管癌患者中展现出了显著的有效性。 福巴替尼是一种高选择性、不可逆的口服FGFR抑制剂，其独特的作用机制在于通过抑制FGFR2介导的信号转导通路，从而有 ...
司美替尼 是一种小分子MEK抑制剂（分裂原活化抑制剂），通过阻断MEK1和MEK2酶的活动，纠正异常的细胞信号通路。该药物由阿斯利康和默沙东共同开发，并在全球多个国家和地区获批上市，被认定为“孤儿药”，专门用于治疗罕见病。 1型神经纤维瘤的严 ...
麦罗塔/ 吉妥珠单抗 由辉瑞公司研发，是一种靶向CD33的ADC药物。CD33是一种在成髓细胞表面表达的抗原，在多达90%的AML患者中都存在。该药物由可以靶向CD33的单克隆抗体和与之连接的细胞毒素卡其霉素（calicheamicin）组成。当麦罗塔与CD33抗原结合时，它 ...
艾米珠单抗 是一种双特异性人源化单克隆抗体，其独特之处在于它能够同时结合并激活凝血因子IXa和X，从而绕过缺失或功能障碍的凝血因子VIII（FVIII），恢复凝血级联反应中的关键环节。这种创新的作用机制使得艾米珠单抗成为治疗血友病A（包括获得性血友 ...
ATTR-CM是一种罕见且致命的疾病，由转甲状腺素蛋白（TTR）中的淀粉样蛋白原纤维在心肌中沉积引起，导致心肌功能受损，最终引发心力衰竭。 氯苯唑酸葡胺 作为转甲状腺素蛋白的稳定剂，其主要作用机制在于与TTR结合，阻止TTR四聚体解离成单体，进而防止淀 ...
拉罗替尼 是一种广谱抗癌药物，其独特之处在于对原肌球蛋白激酶（TRK）具有强大的抑制剂活性。由于TRK基因融合在多种肿瘤中均有出现，因此拉罗替尼被广泛应用于儿童及成人肿瘤的治疗。目前，拉罗替尼已被批准用于治疗多种NTRK基因融合的局部晚期或转移 ...
福巴替尼 （LYTGOBI/FUTIBATINIB）通过抑制FGFR2介导的信号转导通路，从而抑制肿瘤细胞的增殖和迁移。FGFR2的融合或重排是肝内胆管癌中常见的基因突变之一，这些变化导致了肿瘤细胞的异常增殖和侵袭性增强。福巴替尼作为新一代共价结合的FGFR1-4抑制剂 ...
朗妥昔单抗 （ZYNLONTA/LONCASTUXIMAB）无疑是在惰性淋巴瘤治疗领域里的一颗耀眼新星，它以显著的有效性，为众多患者带来了前所未有的治疗希望。 惰性淋巴瘤，这一听起来似乎带有几分温和之意的疾病，实则对患者的生活质量构成了长期而持续的威胁。 ...
罗氟司特乳膏 （商品名ZORYVE，有效成分罗氟司特）在治疗白癜风患者瘙痒症状方面展现出了显著的有效性。 罗氟司特乳膏是一种新型的外用磷酸二酯酶4（PDE4）抑制剂，其独特的作用机制在于通过抑制介导皮肤炎症的酶，从而在炎症开始之前阻断炎症的发 ...
仑卡奈单抗 （LEQEMBI/LECANEMAB）的横空出世，无疑为阿尔茨海默病等由β-淀粉样蛋白（Aβ）斑块积聚引起的疾病治疗领域投下了一颗震撼弹。 阿尔茨海默病，这一被喻为“时间的窃贼”的疾病，长久以来困扰着无数家庭，其背后的元凶之一便是大脑中逐 ...
舒替利单抗 （商品名：ENJAYMO/SUTIMLIMAB）的横空出世，无疑为冷凝集素病患者带来了前所未有的希望之光。这款创新药物的研发与应用，标志着冷凝集素病治疗领域迈入了一个全新的高效时代。 冷凝集素病，一种相对罕见的自身免疫性疾病，其特点在于患 ...
奥匹卡朋 /阿片哌酮（OPICAPONE），这一创新药物的问世，无疑为帕金森病患者的治疗领域增添了一抹亮丽的色彩，尤其在其显著改善患者运动功能方面，展现出了非凡的潜力与成效。 帕金森病，这一神经系统退行性疾病，以其特有的“沉默的杀手”之名，悄 ...
在探索肾脏疾病治疗的广阔天地中， 斯帕森坦 （SPARSENTAN），作为一种创新的双重作用药物，正逐步展现出其在治疗原发性肾小球肾炎方面的显著疗效，为这一复杂且难以根治的疾病带来了新的希望。原发性肾小球肾炎，作为一类以肾小球损伤为主要特征的肾脏 ...
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