在一项网络荟萃分析中，对比了免疫性血小板减少症治疗药物： 阿伐曲泊帕 、芦曲泊帕、艾曲泊帕、罗米司亭和 重组人血小板生成素（rhTPO）以及利妥昔单抗（RTX）的有效性和安全性。分析结果表明，TPO-RAs 是 ITP 二线治疗的优选，利妥昔单抗和 rhTPO 的疗 ...
2021年3月31日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示， 阿泊替尼 已获得批准，用于治疗携带PDGFRA基因18号外显子突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成人患者。2020年1月9日，阿泊替尼获得FDA批准上市，阿泊替尼也是首个 ...
NTRK抑制剂 拉罗替尼 是靶向药物“广谱抗癌”的开创者。这款药物“只看突变、不限癌种”的特点，打开了癌症靶向治疗的全新思路。这款药物的入脑活性也非常强，对于脑转移病灶的疗效比较显著。这一次，基因药物汇将带大家一起了解，在2022年ASCO年会上， ...
重症肌无力（myasthenia gravis，MG）是一种由自身抗体介导、主要累及神经肌肉接头(NMJ)突触后膜上乙酰胆碱受体 (acetylcholine receptor AchR)的自身免疫性疾病。临床主要表现为部分或全身骨骼肌无力和易疲劳，活动后症状加重，经休息和胆碱酯酶抑制剂（cho ...
苏可欣（ 阿伐曲泊帕 ）是目前全球首个FDA批准用于CLD相关血小板减少症的口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）。2020年4月，阿伐曲泊帕正式获得国家药品监督管理局批准，用于治疗择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者。两项设 ...
不区分肿瘤来源用于初始治疗的靶向药--Vitrakvi（ 拉罗替尼 ，larotrectinib，下文统称拉罗替尼），可用于成人和小儿具有神经营养受体酪氨酸激酶（NTRK）基因融合的实体瘤治疗。让肺癌患者振奋的是，2019年的NCCN指南就早已经将拉罗替尼纳入NTRK融合阳性 ...
索托拉西布 （sotorasib）在一项1期研究中对携带KRAS p.G12C突变的晚期实体瘤患者显示出抗癌活性，而且对非小细胞肺癌（NSCLC）患者亚组的抗癌活性尤其有前景。 在单组2期试验中，我们研究了口服 索托拉西布 （每日一次，每次960 mg）对接受过标准 ...
维奈克拉 作为高选择性BCL-2抑制剂中第一个获批用于临床实践的药物，其相关的临床应用提供了关键经验，不管是单用还是联合使用，都能够取得相当可观的疗效。维奈克拉杀伤易感细胞起效迅速、疗效持久，由于直接靶向肿瘤细胞凋亡蛋白，可以高效诱导肿瘤细 ...
索托拉西布 Lumakras(sotorasib,AMG510)是KRAS G12C的高选择性抑制剂，潜在地抑制癌细胞的快速增殖。索托拉西布与KRAS G12C的半胱氨酸残基形成一个不可逆的共价键，使蛋白质保持其非活性形式，阻断致癌信号。这仅导致KRAS G12C肿瘤细胞凋亡。索托拉西布 ...
Neurology杂志于2020年11月时间发表了“REGAIN及其开放标签扩展研究中 依库珠单抗 治疗难治性重症肌无力患者的干预后状态”一文，由意大利IRCCS基金会卡洛贝斯塔神经病学研究所的Renato Mantegazza等完成。大部分重症肌无力(MG)患者使用免疫抑制疗法(ISTs)治 ...
塞尔帕替尼 Selpercatinib（LOXO-292）就是一种具有中枢神经系统（CNS）活性的、高选择性的RET激酶强效抑制剂，属同类中的首款，凭借Ⅰ/Ⅱ期LIBRETTO-001研究的结果，该药已在多个国家获批RET融合阳性NSCLC、RET突变甲状腺髓样癌和RET融合阳性甲状腺癌 ...
目前，免疫检查点抑制（ICI）治疗非小细胞肺癌（NSCLC）耐药尚未得到充分解决。ICI联合血管内皮生长因子（VEGF）/VEGF受体抑制剂治疗各种肿瘤取得了良好的疗效。 S1800A是一项随机II期研究，纳入不符合生物标志物要求、既往接受过ICI和铂类化疗，且在开 ...
AML是成人最常见的白血病亚型，据2018年发布的癌症统计报告显示，我国新诊断白血病患者数约为8.26万人，其中AML占51.7%，由此可推算出，我国每年新诊断AML患者数超过4万人。BCL-2是调节细胞凋亡的关键蛋白，在很多血液系统恶性肿瘤中高表达，发挥抗凋亡 ...
2021年世界肺癌会议期间，研究人员公布了2期LIBRETTO-321试验（NCT04280081）的结果，结果显示，使用塞尔帕替尼（Selpercatinib，Retevmo）治疗晚期RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者疗效持久，且安全状况可控。 开放标签、多中心、2期LIBRETTO- ...
普纳替尼 （Ponatinib）是一种有效的KIT抑制剂，对KIT第17外显子的继发突变，包括高度耐药的D816突变具有很强的抑制作用。基于剂量依赖性毒性曲线，我们评估低剂量（30mg）普纳替尼对KIT突变GIST复治患者的安全性和疗效。 这项多个中心的2期试验（N ...
血管内皮生长因子(VEGF)是血管生成和免疫疗法抗性的关键媒介，这种生长因子在头颈部鳞状细胞癌(HNSCC)中过度表达。一项1/2期试验的数据显示，在对复发性或转移性HNSCC患者进行一线治疗时，将 雷莫卢单抗 Ramucirumab加入帕博丽珠单抗Pembrolizumab，引起了令 ...
奈拉滨 (Nekarabine，美国上市的商品名：Arranon，欧洲上市的商品名：Atriance 公司：葛兰素史克)是一种嘌呤类似物抗代谢药，其批准上市日期为2005年10月28日。 奈拉滨的适应症 奈拉滨 主要用于曾经接受过至少两种化疗方案治疗但仍无应答，或病情出 ...
一项研究发现，在试验的83例加速期CML患者中，55%的患者产生主要血液学反应，39%的患者产生主要细胞遗传学反应。62例急变期CML患者中，31%产生主要血液学反应，23%产生主要细胞遗传学反应。32例Ph阳性ALL中，有41%产生主要血液学反应，47%产生主要细胞遗 ...
海外医疗 在国外发展较为成熟，比如在欧美等医疗技术发达国家，很多医院都设有国际病人办公室并配备多语种医学专业翻译人员，就医流程和模式都已相对成熟。在国内，海外医疗虽然还属于新兴行业，但发展势头迅猛，发展潜力巨大，市场前景广阔。从中国经 ...
库潘尼西 是磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）的抑制剂，通过凋亡诱导肿瘤细胞死亡并抑制原发性恶性B细胞系的增殖。库潘尼西是由拜耳(Bayer)公司生产研发的，是第一个上市的非选择性Ⅰ型PI3K 抑制剂。 库潘尼西 可用于至少接受过两次全身治疗的成人复发性FL治 ...
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