在儿童中枢神经系统肿瘤中，低级别胶质瘤是最常见的类型之一。尽管多数患儿通过手术和传统化疗能够获得长期生存，但肿瘤易复发、传统治疗副作用大等问题，始终是临床面临的挑战。近年来，随着分子靶向治疗的发展，针对特定基因突变的药物为这类患者提供 ...
神经纤维瘤病1型（NF1）是一种由NF1基因突变引起的常染色体显性遗传病，该基因编码的神经纤维蛋白是一种肿瘤抑制因子，其功能缺失会导致其下游的RAS/MAPK信号通路过度活化。这条通路如同细胞内的“生长信号高速公路”，一旦失控激活，便会持续驱动细胞异 ...
塞尔帕替尼 是一种高选择性RET抑制剂，它通过精准抑制异常激酶活性帮助特定基因突变型甲状腺癌患者控制疾病进展，显著缓解因肿瘤压迫引起的吞咽困难、疼痛等症状，让患者重获生活舒适。对于RET突变阳性的晚期甲状腺髓样癌或RET融合阳性的甲状腺癌患者 ...
RET基因融合是多种实体瘤的明确驱动因素，在非小细胞肺癌中占比约百分之一至二，在甲状腺髓样癌中高达约百分之五十，在乳头状或滤泡状甲状腺癌中占约百分之十至二十。这类融合通过异常激活RET激酶，驱动肿瘤细胞增殖与转移，但传统治疗对其束手无策—— ...
图卡替尼 是一种口服、高选择性的人表皮生长因子受体2酪氨酸激酶抑制剂，其对HER2的抑制活性显著高于对表皮生长因子受体的抑制，这一特性旨在最大程度地发挥抗肿瘤效果的同时，减少因抑制表皮生长因子受体而带来的皮肤和胃肠道毒性。该药物已在多个国家 ...
艾代拉里斯 是一种口服的磷脂酰肌醇3-激酶δ亚型抑制剂，获批与利妥昔单抗联合，用于治疗既往至少接受过一种治疗的复发性慢性淋巴细胞白血病成人患者，以及作为单药用于治疗既往至少接受过两种全身治疗的滤泡性B细胞非霍奇金淋巴瘤和小淋巴细胞淋巴瘤患 ...
在B细胞恶性肿瘤的治疗中，慢性淋巴细胞白血病和滤泡性B细胞非霍奇金淋巴瘤是两种常见类型。尽管初始治疗往往有效，但疾病复发和耐药仍是临床上面临的主要挑战。对于已经接受过多种治疗方案的患者，特别是那些由于年龄或合并症无法耐受强烈化疗的患者， ...
洛莫司汀 属于氯乙胺亚硝基脲类抗癌药，其脂溶性特性使其能高效透过血脑屏障进入脑脊液，浓度可达血浆的15%-30%。药物进入体内后，分子从氨甲酰胺键断裂为两部分：氯乙胺部分通过解离氯形成乙烯碳正离子，发挥烃化作用，直接破坏DNA链及RNA、蛋白质，导 ...
转移性去势抵抗性前列腺癌是一种治疗难度极大的疾病。传统的治疗方法，如化疗和雄激素阻断治疗，虽然在某种程度上可以延长患者的生存期，但往往伴随着生活质量的大幅下降。患者可能会经历疼痛、疲劳、失眠等一系列身心折磨，严重影响了他们的日常生活。 ...
抗PD-1免疫检查点抑制剂已显著改善肾细胞癌患者在辅助治疗及一线、二线转移性治疗中的总生存期。然而，对于免疫检查点抑制剂治疗失败的晚期肾细胞癌患者，目前尚无明确的标准治疗方案。 贝组替凡 是缺氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂，已获批用于治疗既 ...
在现代肿瘤精准治疗发展史上， 格列卫 （甲磺酸伊马替尼）是具有划时代意义的里程碑式靶向药物，彻底改写了恶性血液肿瘤与间质瘤的治疗历史。在格列卫问世之前，慢性髓性白血病、晚期胃肠道间质瘤缺乏有效治疗手段，传统化疗副作用大、缓解率低、患者生 ...
在肿瘤精准治疗发展史上，有一款药物彻底打破了传统化疗的治疗桎梏，开创了人类癌症靶向治疗的全新时代，它就是 伊马替尼 （格列卫）。在伊马替尼问世前，慢性粒细胞白血病、晚期胃肠道间质瘤均属于预后极差的难治性肿瘤，患者缺乏有效治疗手段，生存期 ...
子宫内膜异位症(EM)是一种慢性炎症疾病。子宫内膜异位症(endometriosis，EM，内异症)是指子宫内膜组织(腺体和间质)在子宫腔被覆内膜及子宫以外的部位出现、生长、浸润，反复出血，继而引发疼痛、不孕及结节或包块等。 瑞卢戈利 是一种口服非肽类GnRH受体 ...
肺癌是世界上致死率最高的肿瘤，约85%的患者死于肺癌。EGFR是非小细胞肺癌（NSCLC）最常见的驱动突变，其在中国肺癌中的敏感度为30%，其中在肺腺癌和非吸烟者中分别高达40%和50%。大约10%的鳞癌中有EGFR基因突变，尤其是中、晚期的鳞癌。目前，针对EGFR ...
慢性髓性白血病（CML）曾是一种令人绝望的血液肿瘤，但随着精准医疗的进步，靶向药物的出现为患者带来了希望。 阿西米尼 是一种激酶抑制剂，是治疗白血病的一种药物，能够有效抑制abl-激酶活性，对于慢性期Ph+CML（Ph+CML-cp）患者具有显著的治疗效果。 ...
慢性肾脏病，这个在全球范围内日益严峻的公共卫生问题，悄无声息地侵蚀着无数人的健康。它不仅仅意味着肾脏功能的逐渐衰退，更可能引发一系列严重的并发症，如高血压、贫血、心血管疾病等，严重影响患者的生活质量和预期寿命。长期以来，寻找有效、安全 ...
在骨髓纤维化等血液疾病中，JAK信号通路因JAK2基因突变而异常激活，导致细胞异常增殖与炎症反应。 莫洛替尼 是JAK1、JAK2和ACVR1激酶的选择性抑制剂。莫洛替尼与JAK1、JAK2激酶活性位点结合，抑制磷酸化，阻断JAK-STAT信号传导，减少促炎细胞因子，遏制 ...
小细胞肺癌（SCLC）因恶性程度高、进展迅速且治疗手段有限，常被视为癌症治疗中的“顽疾”。 塔拉妥单抗 的治疗原理建立在“精准桥梁”之上。它同时靶向小细胞肺癌细胞表面的δ样配体3（DLL3）和T细胞表面的CD3受体。DLL3在约85%~96%的小细胞肺癌细胞中 ...
库欣病，这一由体内皮质醇分泌过多引起的疾病，不仅会导致患者身体出现肥胖、高血压、骨质疏松等一系列严重症状，还会严重影响患者的生活质量，甚至危及生命。长期以来，如何有效控制皮质醇水平，成为治疗库欣氏病的关键。而 磷酸盐奥司他丁片 的出现， ...
1型神经纤维瘤病是一种常染色体显性遗传性疾病，患者体内的NF1基因发生突变，导致其编码的神经纤维瘤蛋白功能异常，进而引起RAS-RAF-MEK-ERK信号通路的持续激活。丛状神经纤维瘤是1型神经纤维瘤病常见且严重的并发症，它通常沿神经生长，可侵犯身体多个 ...
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