卡巴他赛 属于微管抑制剂，为合成紫杉烷类药物。它结合微管蛋白、促进微管组装并抑制微管解聚，稳定微管结构，阻断细胞有丝分裂、干扰间期细胞功能；同时可调控周期蛋白A、B1，诱导细胞周期阻滞、抑制增殖并促进凋亡，还可下调肿瘤转录调控因子与EGFR表 ...
KRAS是高频致癌基因，突变后持续激活，驱动肿瘤增殖。索托拉西布、阿达格拉西布仅靶向KRAS G12C，通过共价结合锁定失活状态，用于非小细胞肺癌、结直肠癌，但多数患者后续会出现耐药。 RMC-6236 属于泛RAS抑制剂，作用逻辑完全不同：不局限单一突变亚型 ...
局部晚期/转移性基底细胞癌，若无法手术、放疗或局部治疗失败，既往缺少有效系统方案。维莫德吉为口服刺猬（Hedgehog）信号通路抑制剂。基底细胞癌大多由该通路持续异常激活驱动，常见PTCH1失活或SMO突变； 维莫德吉 结合并抑制SMO，阻断下游致癌信号， ...
瑞维美尼 为口服Menin-KMT2A相互作用抑制剂，针对携带NPM1突变的复发或难治性急性髓系白血病。它精准阻断Menin与野生型KMT2A结合，打断NPM1突变驱动的异常表观遗传调控网络，抑制白血病细胞增殖、诱导细胞分化，填补了该亚型复发后缺少专用靶向药的临床 ...
肝内胆管癌恶性度高、起病隐匿，多数患者确诊时已是不可切除或转移性晚期。传统化疗获益有限、易耐药，多线治疗进展后治疗选择匮乏。 福巴替尼 是新一代高选择性不可逆FGFR1-4抑制剂，依靠共价结合的独特机制，改善早期FGFR靶向药的耐药难题，针对FGFR2 ...
伐美妥司他 为EZH1/2双重抑制剂，是表观遗传靶向新药，为复发/难治T细胞淋巴瘤带来新的治疗选择。这类肿瘤传统化疗有效率不足30%，临床预后差；该药在关键II期研究中显示突出疗效，20%患者可达完全缓解。其核心优势是同时抑制EZH1与EZH2，强效下调H3K27 ...
凡德他尼 为口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，主要抑制RET、EGFR、VEGFR三大通路发挥抗肿瘤效应。在甲状腺髓样癌中，RET的胚系或体细胞突变是核心驱动，EGFR、VEGFR通路则参与肿瘤增殖与新生血管生成；同步阻断多条通路，能够抑制肿瘤细胞存活与进展。本品 ...
凡德他尼 属于多靶点酪氨酸激酶抑制剂。酪氨酸激酶调控细胞生长、分化与存活，肿瘤中该类激酶通路异常激活，会驱动肿瘤增殖、侵袭、转移以及新生血管形成。凡德他尼主要获批用于无法切除、局部晚期或转移性髓样甲状腺癌；髓样甲状腺癌来源于甲状腺滤泡 ...
吉妥单抗 是靶向CD33的抗体药物偶联物（ADC）。CD33表达于髓系细胞表面，约90%急性髓系白血病（AML）患者的白血病细胞可检出该抗原。吉妥单抗由人源化抗CD33单抗、强效细胞毒药物卡奇霉素以及可裂解连接子构成。进入体内后，抗体片段特异性识别并结合白 ...
伊那利塞 为严格管控处方药，需与哌柏西利、氟维司群（维司群）组成三联方案使用，适应症为雌激素受体阳性、HER2阴性、携带PIK3CA突变的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者，特指辅助内分泌治疗期间或结束12个月内复发的人群。伊那利塞为口服制剂，推荐剂 ...
胰腺癌素有“癌中之王”之称，超过90%晚期胰腺癌患者携带RAS基因突变。长久以来RAS被称作“不可成药靶点”，化疗失败后的晚期胰腺癌患者，常常面临无靶向药可选的艰难局面。而RMC-6236（ 达拉索拉西布 ，Daraxonrasib）的出现，为RAS突变晚期胰腺癌带来 ...
去纤苷 （Defibrotide Sodium，商品名Defitelio），化学成分为聚脱氧核糖核苷酸钠盐，是来源于猪肠组织的单链多聚脱氧核糖核苷酸混合物，平均分子量13–20 kDa，具备纤溶活性。它可促进纤溶酶原激活、溶解血栓，同时抑制炎症、保护微血管内皮，减少内皮 ...
BRAF V600突变是肿瘤靶向治疗中重要的驱动靶点。 曲美替尼 是经典MEK抑制剂，常与达拉非尼组成双靶方案，在BRAF V600突变黑色素瘤、非小细胞肺癌、甲状腺癌等多个瘤种中表现突出。BRAF V600突变在黑色素瘤占比约40%–60%、非小细胞肺癌约1%–3%、甲状腺 ...
硬纤维瘤，也叫侵袭性纤维瘤病，属于特殊类型软组织肿瘤，没有远处转移能力，但局部侵袭性强，可包绕侵犯血管神经，引发疼痛、功能受损，严重时危及生命。无法手术或者术后复发的患者既往治疗手段匮乏，可选方案包括毒副作用明显的化疗、疗效有限的伊马 ...
EGFR-TKI的安全性是肺癌临床用药重点关注方向，皮疹、腹泻属于常见不良反应，临床处置方案成熟；而间质性肺病、重度血液学毒性、心肌损伤等严重不良事件虽然发生率低，但存在致命风险。对于EGFR突变合并脑转移的患者，选择高脑穿透药物时，安全属性尤为 ...
急性髓系白血病（AML）属于高度侵袭性血液恶性肿瘤，遗传异质性强，既往以标准化疗为主；阿扎胞苷的问世推动低甲基化药物应用于AML。 米哚妥林 （Midostaurin，Rydapt）为口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，适应症包含FLT3突变阳性急性髓系白血病与系统性肥大 ...
司美替尼属于口服高选择性MEK1/2抑制剂，是全球首个获批用于2岁及以上、症状性且不可手术的I型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤患儿的系统治疗药物，补齐了该疾病长期无有效药物的短板。NF1基因失活会造成RAS/MAPK通路持续亢进，促使施万细胞异常增殖形成 ...
携带IDH1或IDH2突变的2级残留、复发胶质瘤，术后治疗方案过去缺乏统一共识。这类肿瘤生长偏缓慢，既往标准方案多为最大安全切除后观察等待，等到疾病进展再启动放化疗；但在观察阶段，突变IDH持续生成致癌代谢物2羟基戊二酸，持续推动表观遗传异常、促使 ...
胆管癌恶性程度高、整体预后不佳，临床治疗难度大。 英菲格拉替尼 是口服强效选择性FGFR抑制剂，专门用于既往接受过治疗、不可切除局部晚期或转移性胆管癌成人患者，前提是分子检测证实存在FGFR基因融合或重排。药物高选择性阻断异常激活的FGFR信号通路 ...
早期黑色素瘤可经手术切除获得治愈，但发病隐匿，不少患者确诊时已是不可切除局部晚期或转移性黑色素瘤。晚期黑色素瘤进展迅猛、易多发转移，传统放化疗有效率低、毒副反应重，既往中位生存期不足1年。 维罗非尼 是全球首个针对BRAF V600突变开发的高选 ...
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