当前列腺癌在雄激素剥夺治疗下仍出现疾病进展,即进入去势抵抗阶段时,其核心驱动机制往往并非体内睾酮水平的回升,而是肿瘤细胞自身雄激素受体信号通路的再度异常活化。这种活化可能源于AR基因的扩增、突变或剪接变异体的产生。临床需要一种能够更有效 ...
当前列腺癌在雄激素剥夺治疗下仍出现疾病进展,即进入去势抵抗阶段时,其核心驱动机制往往并非体内睾酮水平的回升,而是肿瘤细胞自身雄激素受体信号通路的再度异常活化。这种活化可能源于AR基因的扩增、突变或剪接变异体的产生。临床需要一种能够更有效 ...
拉布立酶 是一种由酵母提取的重组尿酸氧化酶,通过静脉输注给药,用于预防和治疗儿童和成人白血病、淋巴瘤及恶性实体瘤患者在接受抗肿瘤治疗时可能发生的肿瘤溶解综合征相关的高尿酸血症。肿瘤溶解综合征是肿瘤细胞被快速大量破坏后,细胞内物质急剧释 ...
在急性髓系白血病的驱动基因谱系中,IDH1基因突变代表了一类独特的致病机制,其核心是改变了细胞的代谢程序。这种突变赋予异柠檬酸脱氢酶1新的功能,使其产生致癌代谢物2-羟基戊二酸。这种代谢物在细胞内大量蓄积,会干扰正常的表观遗传调控,导致髓系细 ...
阿维单抗成为全球首个获得美国食品药品监督管理局批准用于治疗转移性默克尔细胞癌的程序性死亡配体-1抑制剂,这一事件标志着免疫检查点抑制剂的应用正式拓展至这一罕见的侵袭性皮肤癌领域。在阿维单抗出现之前,晚期默克尔细胞癌的治疗选择极其有限,化 ...
胃肠道间质瘤的治疗长期面临一个特殊的分子困境:约5%至10%的患者携带PDGFRA外显子18 D842V突变,这类突变对历史上所有标准靶向药物均表现出天然的高度耐药,使得这部分患者曾几乎无有效系统性治疗可用。这种临床窘境直到 阿伐普替尼 的出现才被彻底改变 ...
部分侵袭性肿瘤的生长依赖于EZH2甲基转移酶的异常高活性,该酶通过催化组蛋白H3K27的三甲基化过度沉默一系列抑癌基因。在滤泡性淋巴瘤和上皮样肉瘤等疾病中,EZH2的功能获得性突变或SMARCB1/INI1等基因的缺失,可导致这种表观遗传失调成为核心驱动机制。 ...
曲贝替定 是一种从被囊动物海鞘中提取的四氢异喹啉类生物碱,后经半合成优化,作为一种细胞毒性药物,主要用于治疗既往接受过含蒽环类药物化疗且疾病进展的特定类型晚期软组织肉瘤,以及含铂化疗失败的铂敏感型复发性卵巢癌。其独特的作用机制使其在难 ...
在霍奇金淋巴瘤的化疗发展史上,甲基苄肼( 丙卡巴肼 )的地位源自其不可替代的作用机制。作为MOPP方案中的关键组成,该方案曾是治愈该疾病的里程碑。其作用始于一种前药设计:口服后,甲基苄肼需在肝脏内经细胞色素P450酶代谢,转化为具有烷化活性的终 ...
针对携带KMT2A基因重排或NPM1突变的急性白血病,传统化疗及部分靶向治疗效果有限,其核心病理在于异常的表观遗传编程驱动了HOX基因簇等关键发育基因的持续表达,维持了白血病细胞的自我更新与增殖。瑞维美尼的研发开创性地将药物靶点指向了这一转录调控 ...
在急性白血病治疗领域,NPM1突变和KMT2A重排曾代表两类棘手的临床困境:它们驱动的并非简单的增殖失控,而是一场深植于细胞“身份记忆”层面的表观遗传灾难。传统化疗可以杀死大量癌细胞,却无法擦除这段被篡改的发育程序。瑞维美尼的出现,标志着一种前 ...
在非小细胞肺癌的EGFR突变谱系中,外显子20插入突变因其独特的蛋白构象导致传统一至三代EGFR-TKI药物几乎全部失效,患者预后极差,长期缺乏有效的靶向治疗。临床迫切需要一个能特异性结合该突变位点、克服空间位阻的药物。 波齐替尼 作为一种不可逆的泛H ...
当小细胞肺癌在铂类化疗后不可避免地复发,后续治疗选择的匮乏与疗效的迅速衰减,构成了临床上一个近乎无解的恶性循环。传统化疗药物在此阶段往往力不从心,患者预后极差。 卢比卡丁 的出现,为打破这一循环引入了新的化学逻辑。它并非另一类作用于DNA复 ...
长达四十余年间,KRAS基因突变作为非小细胞肺癌等实体瘤中最常见的驱动突变之一,因其蛋白表面平滑、缺乏传统小分子结合口袋,始终被视作“不可成药”的靶点。携带KRAS G12C突变的患者,尤其是经过标准治疗失败后,预后极差且缺乏有效的靶向选择。临床对 ...
格拉吉布 是一种口服的刺猬信号通路抑制剂,需与低剂量阿糖胞苷化疗联合,用于治疗新诊断的、因合并症不适合接受强化诱导化疗的75岁及以上急性髓系白血病成人患者,或年龄在75岁以下但因严重共存疾病不适合强化化疗的成人患者。其作用在于干扰白血病干 ...
卡巴他赛 是一种微管抑制剂,属于紫杉烷类化疗药物,获批与泼尼松联合,用于治疗既往接受过含多西他赛方案治疗后疾病进展的转移性去势抵抗性前列腺癌。在前列腺癌治疗序列中,它确立了在多西他赛一线治疗失败后的标准二线化疗地位,延续了紫杉烷类药物 ...
伏立诺他 是一种口服的组蛋白去乙酰化酶抑制剂,于2006年获批用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤的皮肤病变,这些患者在经历至少一次全身性治疗或两种系统性治疗后病情仍然进展。作为首个获批的HDAC抑制剂,它开启了对癌症进行表观遗传调控治疗的新领域,通过改变 ...
卡玛替尼 是一种高选择性口服MET酪氨酸激酶抑制剂,专门用于治疗携带MET基因外显子14跳跃突变的晚期非小细胞肺癌成年患者。这一特定突变导致了MET通路的异常持续激活,驱动肿瘤生长,而卡马替尼的出现,标志着针对这一罕见驱动基因的精准靶向治疗从无到 ...
奈拉滨 是一种脱氧鸟苷核苷类似物前体药物,专为治疗复发或难治性T细胞急性淋巴细胞白血病和T细胞淋巴母细胞性淋巴瘤而设计。这类T细胞恶性肿瘤复发后预后极差,奈拉滨作为一类作用机制独特的细胞毒药物,为这些患者提供了重要的挽救性治疗选择,其活性 ...
卡那津单抗 是一种人源化抗白细胞介素-1β单克隆抗体,通过特异性中和体内过度活跃的IL-1β细胞因子来发挥作用,主要适用于一系列与IL-1β过度产生相关的自身炎症性疾病。IL-1β是炎症反应的关键介质,卡那单抗通过从源头阻断其信号,为这些罕见但严重 ...

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