在B细胞恶性肿瘤的靶向治疗探索中, 艾代拉里斯 作为首个获批的高选择性口服PI3Kδ抑制剂,其历程兼具里程碑意义与深刻的警示价值。它成功验证了抑制磷脂酰肌醇3-激酶δ亚型这一靶点在复发难治性惰性B细胞淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病中的显著疗效,为患 ...
作为一款针对特定基因变异的高选择性靶向药物,普拉替尼的问世为携带RET基因融合的非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌以及甲状腺癌患者带来了精准的治疗选择。该药物通过高度选择性地抑制RET酪氨酸激酶,阻断异常激活的信号通路,从而抑制肿瘤细胞的生长与增殖 ...
贝组替凡 是一种口服的缺氧诱导因子-2α抑制剂,已获批用于治疗无需立即手术的希佩尔-林道综合征相关肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤成年患者,其作用机制直指希佩尔-林道综合征的分子病根,通过调节细胞对缺氧的反应通路,为 ...
博珂是一种口服、泛成纤维细胞生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂,已获批用于治疗携带特定成纤维细胞生长因子受体基因变异、且既往治疗期间或之后出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者,作为首个在此背景下获批的靶向药物,它标志着成纤维细胞 ...
阿达格拉西布 是一种口服、强效、高选择性的不可逆KRAS G12C抑制剂,已获批用于治疗既往接受过至少一种系统性治疗的携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者,其通过共价结合并锁闭突变蛋白的失活构象,成功攻克了曾被认为是“不可成 ...
莫洛替尼 是一种口服的JAK1/JAK2及激活素A受体I型抑制剂,已获批用于治疗中度或高危原发性或继发性骨髓纤维化且伴有贫血的成人患者,其独特的双重抑制机制在抑制JAK-STAT信号通路以改善脾肿大和全身症状的同时,还能通过调节铁调素水平改善贫血,满足了 ...
阿培利司 是一种口服的α特异性磷脂酰肌醇3激酶抑制剂,已获批与氟维司群联合,用于治疗内分泌方案治疗后疾病进展、携带PIK3CA突变的激素受体阳性、HER2阴性、绝经后女性或男性晚期或转移性乳腺癌患者,其通过精准抑制PI3K/AKT/mTOR通路中的关键节点PI3 ...
在骨肉瘤的治疗史上,一个药物的命运曾与“生存率绝对值提升”这一最硬核的临床终点紧密绑定,并因此历经了从欧洲获批、美国撤回再到最终被国际指南重新确认的曲折历程,它就是米伐木肽。对于已完成手术和辅助化疗的非转移性骨肉瘤患者,尤其是儿童和青 ...
阿那莫林 是一种口服的胃饥饿素受体激动剂,已获批用于治疗与非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌或结直肠癌相关的癌症恶病质,旨在改善患者的食欲、增加体重及去脂体重,从而对抗这一严重影响生活质量和预后的消耗综合征。癌症恶病质是一种复杂的代谢紊乱综合 ...
奎扎替尼 是一种口服、高选择性的第二代FLT3酪氨酸激酶抑制剂,已获批与标准阿糖胞苷和蒽环类药物诱导化疗及阿糖胞苷巩固化疗联合,并作为巩固后的单药维持治疗,用于治疗新诊断的、携带FLT3内部串联重复突变的急性髓系白血病成人患者,其强效、持久的F ...
卡匹色替片 是一种口服、高选择性的小分子泛AKT激酶抑制剂,已获批与氟维司群联合,用于治疗内分泌方案治疗后疾病进展、且携带PIK3CA/AKT1/PTEN突变的激素受体阳性、HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌绝经后女性或成年男性患者,其通过靶向PI3K/AKT/mTO ...
艾拉司群 是一种口服的选择性雌激素受体降解剂,已获批用于治疗既往接受过至少一线内分泌治疗后疾病进展、且携带ESR1突变的雌激素受体阳性、HER2阴性的晚期或转移性乳腺癌绝经后女性或成年男性患者,其通过独特的“降解”机制,为内分泌治疗耐药后、特 ...
图卡替尼 是一种口服、高选择性、可逆的HER2酪氨酸激酶抑制剂,已获批与曲妥珠单抗和卡培他滨联合,用于治疗既往在转移阶段接受过至少一种抗HER2方案的晚期HER2阳性乳腺癌成人患者,其显著特点是能够有效穿过血脑屏障,为控制HER2阳性乳腺癌高发的脑转 ...
特泊替尼 是一种高选择性、强效的口服MET酪氨酸激酶抑制剂,已获批用于治疗携带MET外显子14跳跃突变的晚期非小细胞肺癌成人患者,其通过精准靶向这一特定驱动基因变异,为这部分罕见但预后不佳的肺癌亚型提供了高效且可及的口服靶向治疗方案。MET基因在 ...
晚期胆管癌的治疗曾长期依赖以吉西他滨和顺铂为主的标准化疗方案,但疗效有限,患者预后普遍较差。当一种相对常见(约10%-15%)、可明确驱动肿瘤的基因变异——FGFR2融合或重排被识别后,临床实践却面临“有靶点,无精药”的困境。传统化疗对此类基因驱 ...
吡托布鲁替尼 是一种口服、高选择性、非共价的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂,专为治疗既往接受过至少两线系统疗法(包括一种共价BTK抑制剂)的复发或难治性套细胞淋巴瘤成年患者而设计,其独特的非共价结合机制使其能够有效克服因BTK蛋白C481位点突变导致的 ...
临床上面临术后残留或复发的2级IDH突变型胶质瘤时,传统的“观察等待”策略与积极放化疗之间存在一个未被满足的治疗区间。前者可能错失干预肿瘤持续演进的时机,后者则带来不可逆的神经认知损伤风险。沃拉西德尼的临床探索,正是为了精准地填补这一空白 ...
瑞维美尼 是一款针对特定基因异常型急性白血病的口服靶向药物,用于治疗携带KMT2A基因重排的复发或难治性急性髓系白血病成人患者,其设计基于对疾病表观遗传驱动机制的深刻理解,通过抑制menin蛋白与KMT2A重组蛋白的相互作用,直接干预导致细胞恶性转化 ...
瑞维美尼 是一种首创的、口服的menin-KMT2A相互作用小分子抑制剂,已获批用于治疗携带KMT2A基因重排的复发或难治性急性白血病成人患者,其作用机制直接针对由该基因异常所驱动的表观遗传学失调核心,为这类预后极差的侵袭性白血病提供了首款靶向治疗选 ...
在针对携带EGFR T790M耐药突变非小细胞肺癌患者的序贯治疗中,药物对中枢神经系统的渗透能力往往成为疗效的关键限制因素。许多患者虽然全身疾病得到控制,但脑部作为“避难所”病灶持续进展。 拉泽替尼 的研发正是为了应对这一分离现象。作为一款经过结 ...

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