伏立诺他 是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂，属于表观遗传调控药物。其核心机制在于通过抑制细胞内I类和II类组蛋白去乙酰化酶的活性，导致染色质结构中组蛋白的乙酰化水平升高。这种表观遗传学改变能够放松染色质结构，促进特定基因的转录表达，其中包括那 ...
波齐替尼 是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂，专门针对表皮生长因子受体（EGFR）基因的罕见突变，特别是外显子20插入突变。这类突变约占所有EGFR突变非小细胞肺癌的百分之十左右，长期以来缺乏高效的特异性靶向药物。波齐替尼的出现，填补了这一临床 ...
卡巴他赛 是一种微管抑制剂类化疗药物，属于紫杉烷类化合物的半合成衍生物。其核心作用机制在于通过与微管蛋白结合，促进微管蛋白的组装并稳定微管结构，从而抑制微管网络的正常动态重组。这一作用会干扰细胞有丝分裂期间染色体的正常分离，最终导致肿 ...
在慢性肝病患者的临床管理中，因门静脉高压和脾功能亢进导致的血小板减少症是常见且棘手的难题。这不仅增加侵入性操作（如肝穿刺活检、内镜治疗、外科手术）的出血风险，也可能限制关键治疗（如抗病毒、抗纤维化药物）的及时应用。传统应对措施，如血小 ...
在血液肿瘤与浆细胞疾病的多模式治疗体系中， 马法兰 （Melphalan，商品名Alkeran）代表着一个独特的存在：它并非新型靶向药或免疫疗法，而是一款从上世纪中期沿用至今的经典烷化剂。然而，其临床角色却随着医学进步经历了深刻演变——从多发性骨髓瘤的 ...
在胆道系统恶性肿瘤的精准治疗版图中，肝内胆管癌长期缺乏有效的靶向治疗选择，患者预后极差，后线化疗的缓解率有限。FGFR2基因融合或重排的发现，为这部分患者点亮了希望之光，约15%的肝内胆管癌患者携带此驱动变异，成为潜在的治疗靶点。然而，将这一 ...
在ALK阳性非小细胞肺癌的精准治疗进程中，靶向药物的迭代更新极大改善了患者预后，但获得性耐药始终是延长生存的主要障碍。尤其对第一、二代ALK抑制剂治疗后进展的患者，肿瘤常通过复杂的分子机制（如二次突变、旁路激活）逃逸，导致后续治疗选择有限且 ...
对于罹患1型神经纤维瘤病的儿童而言，丛状神经纤维瘤的生长不仅是外观的改变，更意味着疼痛、功能障碍以及潜在恶变风险的持续威胁。这类肿瘤沿神经束弥漫性生长，包裹重要血管与神经，传统治疗依赖手术切除，但常因肿瘤体积巨大、位置深在或与关键结构粘 ...
在B细胞恶性肿瘤的治疗中，尤其对于高龄或伴有严重合并症的患者，传统化疗的毒性常常限制了其应用。慢性淋巴细胞白血病和某些类型的惰性非霍奇金淋巴瘤疾病进展相对缓慢，但一旦对初始治疗耐药或复发，后续选择可能变得有限且更具挑战性。临床迫切需要一 ...
当转移性去势抵抗性前列腺癌对以多西他赛为代表的紫杉烷类药物产生获得性耐药后，疾病进展往往迅猛，且后续治疗选择极为有限。肿瘤细胞可能通过多种机制逃避药物杀伤，包括药物外排泵过度表达或微管蛋白变异。在这一关键的临床转折点，传统的化疗方案疗 ...
对于患有VHL综合征的患者而言，临床管理面临着一个独特的系统性挑战：由于VHL基因种系突变导致缺氧诱导因子HIF-2α在细胞中异常积累，患者一生中可能在不同器官（尤其是肾脏、胰腺、中枢神经系统）反复发生多发性良性或恶性肿瘤。传统策略是定期监测，一 ...
面对特发性肺纤维化这种进行性、致命性的间质性肺病，医生与患者曾长期陷于无计可施的困境。患者的肺泡壁与周围组织因不明原因的损伤而持续发生异常修复，导致正常肺结构被坚硬的瘢痕组织取代，肺功能像被逐渐“石化”。在吡非尼酮问世前，临床缺乏能够 ...
埃万妥单抗 是一种全人源化双特异性抗体，能够同时靶向结合表皮生长因子受体和间质上皮转化因子这两种驱动性受体，并通过其Fc段介导的免疫效应功能，为携带表皮生长因子受体20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者提供了一种创新机 ...
对于因子宫肌瘤导致月经过多和疼痛的女性而言，长期有效的非手术治疗选择曾是有限的。传统的激素疗法，如仅含孕激素的口服避孕药或左炔诺孕酮宫内缓释系统，虽常用但可能无法为所有患者提供充分症状控制，而促性腺激素释放激素激动剂虽有效，但需要注射 ...
阿那莫林 通过模拟内源性胃饥饿素的作用，刺激食欲、促进生长激素分泌和增加肌肉蛋白质合成，用于治疗非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌或结直肠癌患者中出现的、且对营养支持治疗反应不佳的癌症恶病质。癌症恶病质是一种复杂的代谢综合征，其特征是骨骼肌持 ...
特泊替尼 是一种口服的高选择性间质上皮转化因子抑制剂，通过强效且精准地抑制间质上皮转化因子受体的异常激活信号，为携带间质上皮转化因子14号外显子跳跃突变的转移性非小细胞肺癌成人患者提供了创新的靶向治疗选择。间质上皮转化因子是一种受体酪氨 ...
帕克替尼 是一种口服的Janus激酶2和FMS样酪氨酸激酶3双重抑制剂，其对Janus激酶2具有高选择性，同时独特地不显著抑制Janus激酶1，用于治疗中高危的原发性或继发性骨髓纤维化，特别是那些伴有严重血小板减少的患者。骨髓纤维化是一种骨髓增生性肿瘤，其 ...
当骨髓纤维化患者面临进行性贫血与脾肿大的双重夹击时，临床决策常陷入两难：传统的JAK2抑制剂虽能缩小脾脏、缓解症状，却往往加剧贫血，迫使患者依赖输血；而专注于纠正贫血的疗法又对脾肿大和体质性症状束手无策。这种治疗困境的核心在于，疾病同时驱 ...
多塔利单抗 是一种人源化的程序性死亡受体1抑制剂单克隆抗体，通过阻断程序性死亡受体1与其配体程序性死亡配体1和程序性死亡配体2的相互作用，恢复肿瘤微环境中衰竭T细胞的免疫功能，从而用于治疗错配修复缺陷的复发或晚期实体瘤成年患者。错配修复缺陷 ...
阿达格拉西布 是一种高选择性的、不可逆的KRAS G12C突变蛋白抑制剂，它通过与KRAS G12C突变体特有的半胱氨酸残基形成共价键，将其锁定在与三磷酸鸟苷失活状态相似的构象，从而特异性并强力地阻断其致癌信号传导，为携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性 ...
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