2023年，一种名为 宗格替尼 的口服靶向药物获得批准，用于治疗经检测证实存在异柠檬酸脱氢酶1或异柠檬酸脱氢酶2突变、且对标准治疗无反应或出现复发的急性髓系白血病成年患者。异柠檬酸脱氢酶是细胞内三羧酸循环中的关键代谢酶，当其发生特定突变时，会 ...
当急性髓系白血病的驱动信号并非来自某个激酶的异常活化，而是源于控制基因表达的“总开关”失调时，传统的靶向治疗策略便失去了攻击坐标。在携带KMT2A重排或NPM1突变的AML中，问题核心在于转录调控层面的紊乱——一组名为Menin的支架蛋白异常地“锁死” ...
急性髓系白血病的治疗困局之一，在于驱动基因突变导致的细胞分化程序被“锁死”。在携带KMT2A重排或NPM1突变的AML中，异常蛋白质复合物（如MENIN-KMT2A）像一把错误的钥匙，持续激活一系列促癌基因，将髓系前体细胞禁锢在原始、增殖的幼稚状态。 瑞维美 ...
在胆管癌精准治疗的探索中，FGFR2基因融合曾点亮过希望，但第一代FGFR抑制剂的效力常如潮水般涨落——初期退却的肿瘤，常在数月后随着耐药突变的出现而再次反扑。临床急需一种能够“锁定”靶点、延缓甚至阻止耐药发生的更强力武器。 福巴替尼 的研发，正 ...
图卡替尼 是一种口服的、高选择性的人表皮生长因子受体2酪氨酸激酶抑制剂，于2020年获得批准，与曲妥珠单抗和卡培他滨联合，用于治疗既往在转移阶段已接受过一种或以上抗HER2方案、出现脑转移或不伴脑转移的晚期不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌成年患者 ...
在斑块状银屑病的长期管理中，外用药物的“存在感”本身往往构成一种治疗矛盾：油腻的基质、明显的颜色、特殊的气味，或是使用后需要特殊处理的残留，都可能无形中降低患者的治疗意愿与长期依从性。 罗氟司特乳膏 的设计，正是从解决这一日常困扰入手。 ...
索托拉西布 作为全球首个获得批准用于临床的KRAS G12C突变不可逆抑制剂，其上市标志着攻克“不可成药”靶点取得了历史性突破。该药于2021年加速获批，用于治疗既往至少接受过一次系统性治疗的携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成年患者 ...
急性髓系白血病的治疗版图中，IDH1基因的功能获得性突变曾长期被视为一个驱动疾病、却令药物研发者束手无策的复杂靶点。这种突变将细胞内正常的代谢酶异柠檬酸脱氢酶1，转变为持续产生大量致癌代谢物2-羟基戊二酸的“工厂”。2-HG的异常累积会广泛扰乱细 ...
卢比卡丁 是一种从海洋生物中提取并合成的烷化剂，属于新一类抗肿瘤药物，它通过独特的双重作用机制发挥疗效。该药物于2020年获得加速批准，用于治疗在含铂化疗期间或之后出现疾病进展的转移性小细胞肺癌成年患者。小细胞肺癌具有侵袭性强、易复发转移 ...
波齐替尼 作为一款口服的不可逆酪氨酸激酶抑制剂，其研发主要针对携带表皮生长因子受体或人表皮生长因子受体2的特定外显子20插入突变的非小细胞肺癌患者，这类突变长期以来对早期代的靶向药物表现出显著的耐药性，使得相关患者的治疗选择极为有限。该药 ...
冷凝集素病的病理核心，是人体补体防御系统在寒冷诱导下，对自身红细胞发起的一场持续且错误的攻击。这种攻击并非源于免疫系统的全面失控，而是补体“经典途径”被特定自身抗体（冷凝集素）不当激活所导致。其后果是红细胞的血管内溶血、难治性贫血及与 ...
在帕金森病的长期左旋多巴治疗中，随着疾病进展，患者常出现“剂末现象”，即每次给药后有效时间缩短，症状在下次给药前重现，导致日常活动能力出现显著波动，严重影响生活质量。 奥匹卡朋 的临床应用，正是为了应对这一核心挑战。它并非直接替代左旋多 ...
戈沙妥珠单抗是一种抗体药物偶联物，于2020年首次获批用于治疗既往已接受过至少两种系统性治疗（其中至少一种为针对转移性疾病的治疗）的不可切除局部晚期或转移性三阴性乳腺癌成年患者。这款药物的问世，如同为这类侵袭性强、治疗方案有限的癌症装配了 ...
在复发或难治性滤泡性淋巴瘤的治疗中，尽管疾病进程相对惰性，但患者经历多线治疗后常面临传统化疗疗效衰减、毒性累积，且缺乏高效、耐受性良好的无化疗方案的困境。 莫妥珠单抗 的出现，正是为了应对这一临床需求。它是一种首创的、现成的、固定周期给药 ...
杜韦利西布 是一种口服的磷酸肌醇3-激酶抑制剂，于2018年首次获批上市，用于治疗至少经过两次前期治疗后复发或难治性的慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤，以及至少经过两次前期系统性治疗后复发或难治性的滤泡性淋巴瘤成年患者。这款药物的到来， ...
在局部晚期或转移性基底细胞癌的治疗中，当手术或放疗等局部手段无法实施或已失效时，患者长期面临缺乏有效系统疗法的困境，疾病可能导致严重的局部破坏或危及生命。 维莫德吉 的诞生，正是为了应对这一临床空白。它并非细胞毒性化疗药，而是一种首创的 ...
2021年，一款名为 莫博替尼 的口服靶向药物正式获批，用于治疗携带特定表皮生长因子受体20号外显子插入突变，且在含铂化疗期间或之后出现疾病进展的成年患者。这一获批标志着针对这一既往难治性突变类型，终于迎来了首款获得认可的高选择性靶向治疗方案 ...
在B细胞恶性肿瘤的治疗中，共价BTK抑制剂（如伊布替尼、阿卡替尼等）的广泛应用显著改善了患者预后，但其耐药问题日益凸显，特别是BTK C481突变导致的治疗失败后，患者面临后续选择有限、预后恶化的困境。吡托布鲁替尼的研发，正是为了精准应对这一临床 ...
在复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤的治疗中，尤其是对于已接受过多线治疗（包括CAR-T疗法后进展）的患者，临床上面临着有效手段匮乏、预后极差的严峻挑战。 格菲妥单抗 的出现，正是为了应对这一高度未满足的医疗需求。它并非传统的化疗或靶向药，而是一 ...
晚期肾细胞癌的治疗已进入靶向与免疫治疗时代，但在一线治疗失败后，后续治疗选择仍然需要，血管内皮生长因子受体通路在其发生发展中持续扮演关键角色，而替沃扎尼作为一种强效、高选择性的血管内皮生长因子受体1、2和3酪氨酸激酶抑制剂，通过抑制肿瘤血 ...
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