神经母细胞瘤（Neuroblastoma，NB）素有“儿童癌症之王”之称，是儿童最常见的外周神经系统实体瘤。肿瘤起源于发育过程中交感神经系统的神经嵴细胞，沿着交感-肾上腺轴均可发病，原发灶以肾上腺髓质最多见，其次为腹腔交感神经节，胸部、颈部、骨盆交感 ...
胆管癌是胆道恶性肿瘤中最主要的类型，恶性程度高、早期隐匿，多数患者确诊时已失去根治手术机会。在肝内胆管癌人群中，FGFR2基因融合或重排的检出率约14%，而肝内胆管癌占全部胆道癌的15%–30%。FGFR基因异常，尤其是基因融合变异，能够持续驱动下游致 ...
靶向治疗显著延长了胃肠道间质瘤（GIST）患者的生存，但继发耐药是难以回避的临床难题。GIST主要由KIT、PDGFRA驱动突变诱发，伊马替尼、舒尼替尼、瑞戈非尼依次搭建起经典靶向治疗序列；随着后线治疗推进，继发突变、旁路激活、肿瘤异质性不断累积，单纯 ...
维汀-特立妥珠单抗 (Telisotuzumab vedotin-tllv)用于治疗经1次既往系统治疗后、伴有c-Met蛋白高表达（即50%或以上的肿瘤细胞呈强[3+]染色）的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌成人患者。 维汀特立妥珠单抗的用法用量 1、成人非小细胞肺癌常 ...
弥漫性中线胶质瘤（DMG）多发生在脑干、丘脑等手术难以触及的区域，恶性程度极高，一直是临床棘手的难治肿瘤。其中H3 K27M突变亚型，接受传统放疗后极易复发，化疗基本无效，儿童和成人患者长期缺少有效的治疗手段。 多达维普酮 （Dordaviprone）于2025 ...
匹莫范色林 （Pimavanserin、Nuplazid）针对帕金森病精神病相关症状发挥治疗作用，能有效改善患者出现的幻觉与妄想情况。帕金森病患者在病程进展中，常伴有这类精神症状，严重影响生活质量。匹莫范色林通过特定的作用机制，精准调节神经递质，缓解精神 ...
造血干细胞移植（Hematopoietic Stem Cell Transplantation,HSCT）是干细胞疗法中最成熟、最经典的范例。自20世纪60年代首次成功应用于临床以来，HSCT已成为治愈白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血等多种恶性血液病和免疫缺陷疾病的标准疗法，拯救了全球数 ...
脑胶质瘤是中枢神经系统高发恶性肿瘤，侵袭性强、治疗难度高，严重影响患者生存期与生活质量。化疗是脑胶质瘤综合治疗的关键部分， 甲基苄肼 是一款应用已久的化疗药，在胶质瘤治疗中占据重要地位。丙卡巴肼属于细胞周期非特异性烷化剂，经体内代谢活化 ...
急性髓系白血病（AML）是成人中最常见的急性白血病，其特征是骨髓产生异常癌变的白血球、红血球或血小板。对于确诊AML的患者而言，治疗之路往往充满挑战。在传统理念中，“异基因造血干细胞移植”被认为是争取治愈的重要手段，然而移植对患者的身体状况 ...
贝利司他 是FDA加速批准的淋巴瘤药物，适用于复发或难治性的周围T细胞淋巴瘤(PTCL)患者。该药是至今批准的第三种治疗这种疾病的药物，为淋巴瘤患者提供了新的治疗选择。Belinostat是一种新型有效的羟肟酸型组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂。HDAC催化移除 ...
宗艾替尼 是高选择性口服HER2酪氨酸激酶抑制剂，专门用于HER2突变阳性非小细胞肺癌，依靠不可逆共价结合机制实现持久的通路抑制。它可以和HER2激酶结构域发生不可逆共价结合，和传统可逆HER2抑制剂相比，结合更加稳固，即便在高ATP环境下依旧维持抑制活 ...
莫博替尼 是口服酪氨酸激酶抑制剂，专门靶向EGFR 20号外显子插入突变，是该突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者首款获批的口服针对性疗法。EGFR ex20ins属于相对罕见、预后差的驱动突变，蛋白构象特殊，一代、二代，以及部分三代EGFR-TKI都很难起 ...
进入肿瘤精准治疗阶段后，RET基因异常曾经是棘手的难治靶点。 塞普替尼 的出现，为RET融合阳性非小细胞肺癌、RET融合阳性甲状腺癌以及RET突变阳性甲状腺髓样癌患者带来专属靶向方案。RET属于受体酪氨酸激酶，正常生理状态下参与神经嵴细胞的发育分化；一 ...
普拉西替尼 是强效、高选择性口服RET酪氨酸激酶抑制剂，它的上市打破了非小细胞肺癌、甲状腺癌中RET融合这一“孤儿突变”无特效药的困境。这类突变肿瘤往往化疗不敏感、免疫应答差，普拉西替尼的出现，带领患者迈入高效低毒的靶向治疗时代，完成了从传 ...
胆管癌早期症状隐匿、缺乏特异性，多数患者确诊时已为局部晚期或发生远处转移，受分期、病灶侵犯范围限制，失去根治手术机会。长久以来晚期胆管癌以化疗作为基础系统方案，但不少患者存在疗效不佳、疾病进展、继发耐药等难题。伴随免疫、靶向新药不断涌 ...
艾伏尼布 （拓舒沃/Tibsovo）是口服高选择性突变IDH1抑制剂。它并不直接杀伤肿瘤细胞，而是阻断异常酶生成致癌代谢物，纠正表观遗传紊乱，解除细胞分化阻滞，引导恶性细胞正常成熟。为IDH1突变的复发难治急性髓系白血病、以及经治局部晚期/转移性胆管癌 ...
肺癌是我国发病率、死亡率排名第一的恶性肿瘤，非小细胞肺癌占全部肺癌的80%~85%。EGFR突变是非小细胞肺癌最主要驱动突变之一，而EGFR 20号外显子插入突变是EGFR第三大突变亚型，约占全部EGFR突变的2.3%。这类患者预后很差，5年生存率仅8%；长久以来缺少 ...
KRAS G12C是肺癌最常见的KRAS突变亚型，突变后的KRAS蛋白持续结合GTP维持激活状态，持续驱动肿瘤增殖。 索托拉西布 （索托雷塞）是获批的KRAS G12C不可逆共价抑制剂，可选择性结合KRAS G12C蛋白开关II区域附近，将蛋白稳定锁定在GDP结合的非活性构象，切 ...
实体瘤中KRAS突变发生率可达20%–30%，其中G12C亚型在非小细胞肺癌占13%、结直肠癌占3%–4%。KRAS突变蛋白表面光滑、缺少稳定结合口袋，长期被称作药物研发禁区，传统化疗、免疫治疗疗效有限，患者中位生存期常不足10个月。 索托拉西布 是全球首个获批的 ...
转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性（ATTR-CM）属于进展性疾病，未接受治疗的患者预后较差。 阿考米迪 的出现，带来了可强效稳定TTR、改善疾病结局的全新一线方案。它的设计思路是模拟天然存在的TTR救援突变T119M，直击ATTR-CM发病根源——TTR四聚体解离失稳 ...
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