急性白血病的治疗进展正日益依赖对驱动基因异常的精确识别与靶向。其中，KMT2A基因重排是急性髓系白血病中一种高风险的分子亚型，在婴幼儿白血病和某些治疗相关白血病中尤为常见。该重排产生KMT2A融合蛋白，异常招募包括DOT1L、MEN1在内的蛋白复合物，导 ...
维利瑞 作为一种口服的缺氧诱导因子-2α抑制剂，其获批用于治疗无需立即手术的希佩尔-林道综合征相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌瘤成年患者，标志着针对缺氧诱导因子通路相关癌症的精准治疗实现了从零到一的突破。该药物的作 ...
在急性髓系白血病的治疗演变中，单纯依靠强化化疗的治疗范式已逐渐显示出其局限性，特别是在FLT3突变等特定分子亚型患者中。FLT3-ITD和FLT3-TKD突变分别出现在约25%和7%的新诊断急性髓系白血病患者中，与较高的复发风险和较差的预后相关。米哚妥林的临床 ...
卡巴他赛 是一种微管蛋白抑制剂类化疗药物，作为新一代紫杉烷类化合物，其获批用于与泼尼松联用治疗既往已接受含多西他赛方案化疗且疾病进展的转移性去势抵抗性前列腺癌患者，为这一晚期疾病阶段的患者提供了关键的后续治疗手段。其作用机制与多西他赛 ...
基底细胞癌作为最常见的皮肤恶性肿瘤，通常可通过手术有效治疗，但少数病例发展为局部晚期或转移性，传统治疗手段有限且预后较差。其发病与Hedgehog信号通路异常活化高度相关，特别是PTCH1基因失活或SMO基因激活突变导致该通路在缺乏配体下持续激活。 维 ...
洛莫司汀 作为一种烷化剂类亚硝基脲衍生物抗癌药物，因其独特的脂溶性和小分子特性能够有效穿透血脑屏障，长期以来在治疗原发性和转移性脑部肿瘤以及复发性的霍奇金淋巴瘤中占有特殊地位。其治疗原理在于，药物在体内代谢后生成的活性中间体，能够与癌 ...
外周T细胞淋巴瘤是一组高度异质性的侵袭性非霍奇金淋巴瘤，多数亚型预后不佳，复发/难治患者的治疗选择极为有限。在多种血液肿瘤中，异常的组蛋白修饰，特别是H3K27的三甲基化，通过沉默抑癌基因驱动肿瘤发生。这一修饰主要由多梳抑制复合物2的催化亚基E ...
艾代拉里斯 作为一种口服的磷脂酰肌醇3-激酶δ抑制剂，其获批上市为复发性的慢性淋巴细胞白血病、滤泡性B细胞非霍奇金淋巴瘤和小淋巴细胞淋巴瘤患者带来了重要的靶向治疗选项。该药物的核心作用原理在于高度选择性地抑制PI3Kδ蛋白，这种蛋白在B细胞的 ...
在心肌疾病的治疗谱系中，梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）长期面临一种根本性的治疗困境。传统的负性肌力药物（如β受体阻滞剂、非二氢吡啶类钙通道阻滞剂）旨在降低心肌收缩力、减轻流出道梗阻，但其作用多针对细胞膜上的离子通道或受体，属于相对间接的、 ...
在慢性髓性白血病（CML）的靶向治疗进程中，BCR-ABL1激酶域的获得性突变是导致酪氨酸激酶抑制剂治疗失败的核心机制。其中，T315I“看门人”突变因其直接占据药物结合的关键空间，使绝大多数一代、二代TKI完全失效，曾长期是临床上面临的终极困境。 普纳 ...
在急性髓系白血病（AML）的分子分型版图中，FLT3基因突变（尤其是内部串联重复突变）始终与高白细胞计数、快速疾病进展及不良预后紧密关联。尽管针对该靶点的第一代抑制剂在临床应用中展现出一定潜力，但其单药疗效有限、耐药发生迅速，且对共存的复杂分 ...
特泊替尼是一种口服小分子MET酪氨酸激酶抑制剂，对MET原癌基因编码的受体酪氨酸激酶具有高度选择性抑制作用。MET基因异常是多种实体瘤的重要驱动因素，主要包括MET外显子14跳跃突变（METex14 skipping）、MET基因扩增及MET蛋白过表达。特泊替尼通过特异 ...
特发性肺纤维化是一种病因不明、慢性进行性的间质性肺疾病，其特征是肺泡上皮细胞反复损伤、异常修复，最终导致肺实质内细胞外基质过度沉积和正常肺结构破坏。疾病自然病程呈进行性恶化，预后极差，中位生存期仅约三至五年。传统抗炎与免疫抑制治疗效果 ...
拉罗替尼 是一种口服的原肌球蛋白受体激酶（TRK）抑制剂，通过高选择性结合NTRK基因融合产生的TRK蛋白（包括TRKA、TRKB、TRKC）的激酶结构域，抑制其异常活化，阻断下游促增殖、抗凋亡及侵袭转移信号的传导，从而抑制肿瘤生长。该药设计针对NTRK基因融 ...
恩曲替尼 的独特之处在于能够同时、强效地抑制三种关键的驱动基因靶点：原肌球蛋白受体激酶、c-ros原癌基因1激酶以及间变性淋巴瘤激酶。这种多靶点抑制能力使其超越了传统以肿瘤原发部位分类的治疗模式，适用于治疗携带神经营养受体酪氨酸激酶基因融合 ...
恩西地平 专门用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。该药物的作用机制在于特异性结合并抑制突变型异柠檬酸脱氢酶2蛋白的活性，这种突变会导致细胞代谢产物发生改变，产生一种名为2-羟基戊二酸的致癌代谢物，后者 ...
作为一种突破性的、可口服给药的二代蛋白酶体制剂， 伊沙佐米 通过选择性、可逆地抑制细胞内20S蛋白酶体β5亚基的糜蛋白酶样活性，从而精准地干扰骨髓瘤细胞的蛋白质稳态，最终诱导其凋亡。该药品被批准与来那度胺和地塞米松联合，用于治疗既往已接受过 ...
作为一种口服的多聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂，鲁卡帕尼通过利用“合成致死”的原理，选择性地杀伤存在同源重组修复缺陷的肿瘤细胞，特别是那些携带乳腺癌易感基因突变或其他同源重组修复相关基因突变的癌细胞。该药品已获批用于治疗与这些基因突变相 ...
普拉替尼 是一种创新性的口服靶向疗法，其作用机制高度特异，它通过强效抑制一种名为溴结构域和超末端结构域蛋白的转录共激活因子，从而干扰特定致癌基因的表达程序。该药品被批准用于治疗某些伴有特定基因易位的晚期胸腺癌，这种癌症侵袭性强且治疗方 ...
作为一种口服的Hedgehog信号通路抑制剂， 维莫德吉 的作用靶点在于抑制一种名为跨膜蛋白Smoothened的蛋白，从而精准地阻断这条在胚胎发育和某些癌症生长中至关重要的异常信号传导。该药品最初获批用于治疗局部晚期或转移性的基底细胞癌，这类癌症通常与H ...
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