伐美妥司他 是一种首创的、双重靶向zeste基因增强子同源物1和2的口服抑制剂，被批准用于治疗复发或难治性成人T细胞白血病淋巴瘤，这是针对这一侵袭性强、预后极差的罕见血液肿瘤的首个表观遗传学靶向治疗药物。其通过同时抑制这两个关键的组蛋白甲基转 ...
沃拉西地尼 是一种针对异柠檬酸脱氢酶1和2突变的口服、脑渗透性双重抑制剂，专门用于治疗携带相应突变、且为手术难以切除的复发或进展性低级别胶质瘤的成年患者，这是首款直接靶向该类型脑瘤关键驱动突变的系统性治疗药物。其通过精准抑制肿瘤细胞内的 ...
拉泽替尼 是一种高选择性的第三代口服表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，专门用于治疗既往经表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂治疗后出现疾病进展，且经检测证实存在表皮生长因子受体敏感突变和特定继发性突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者 ...
格拉吉布 是一种口服的刺猬信号通路抑制剂，与低剂量阿糖胞苷化疗联合，用于治疗新诊断的、因合并症不适合接受强化诱导化疗的急性髓系白血病成年患者，其通过抑制在白血病干细胞自我更新和存活中起关键作用的刺猬通路，旨在与化疗协同，更有效地清除白 ...
洛莫司汀 是一种具有口服活性的烷化剂类亚硝脲类抗癌药物，自上世纪问世以来，在治疗某些特定类型的脑部肿瘤和血液系统恶性肿瘤中持续发挥着重要作用，其独特的脂溶性使其能够穿透其他许多化疗药物难以逾越的血脑屏障，直接作用于中枢神经系统内的肿瘤 ...
奥鲁他尼布 是一种针对异柠檬酸脱氢酶1突变的口服小分子靶向抑制剂，已获批用于治疗经检测证实存在IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病成年患者。这款药物的出现，直接将疾病的驱动基因突变转化为可干预的药理靶点，代表了急性髓系白血病治疗进入基 ...
吉妥珠单抗 是一种靶向CD33抗原的抗体药物偶联物，其研发与上市历程颇具故事性，最初获批后曾退市，经调整方案和深入验证后重新回归，目前用于治疗新诊断的CD33阳性急性髓系白血病成人患者，以及与特定化疗方案联合用于治疗2岁及以上儿童的难治性或复发 ...
瑞卢戈利 是一种复方口服片剂，已获批用于治疗绝经前女性与子宫肌瘤相关的中重度症状，其组合成分通过独特的多重作用机制实现对病情的有效控制。这种药物将两种不同作用途径的抑制成分结合，为这一困扰大量育龄期女性的常见疾病提供了一个非手术的长期 ...
达卓优 ，其药物通用名为德达博妥单抗，是一种针对特定靶点的抗体药物偶联物，已获得批准用于治疗既往接受过系统治疗的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成年患者。这款药物的诞生，标志着针对这一难治性肺癌亚型，我们拥有了一个更为精准和强效的治疗选择 ...
瑞维美尼 作为一款口服Menin抑制剂，其在携带NPM1突变的复发或难治性急性髓系白血病治疗中展现出独特价值，通过阻断Menin与MLL1蛋白的相互作用，直接干预由NPM1突变所引发的HOX基因异常高表达这一核心致癌依赖通路，为这部分缺乏专属靶向药物的患者群体 ...
瑞维美尼 是一种口服小分子Menin抑制剂，通过高选择性地阻断Menin蛋白与KMT2A融合蛋白之间的相互作用，抑制HOXA基因簇等下游致癌通路的异常转录，从而发挥抗白血病作用，专门用于治疗携带KMT2A重排的复发或难治性急性白血病成人及儿科患者。该药通常以2 ...
宗艾替尼作为全球首个获批用于HER2突变非小细胞肺癌的口服靶向药物，其临床意义不仅在于为经治患者提供了高效便捷的治疗方案，更在于其展现出的卓越中枢神经系统活性，能够有效穿透血脑屏障并抑制颅内病灶的生长，为合并脑转移这一预后极差的患者亚群带 ...
宗艾替尼是一种口服、高选择性、不可逆的HER2酪氨酸激酶抑制剂，专门用于治疗携带HER2激活突变的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌成人患者，其通过共价结合机制精准抑制HER2激酶结构域的异常活性，从而阻断下游致癌信号传导，为既往接受过至少一种系 ...
替索单抗 （Tisotumab vedotin）是一种靶向组织因子（TF）的抗体偶联药物（ADC），已获美国FDA完全批准用于治疗化疗后进展的复发或转移性宫颈癌。作为首个在该领域显示总生存期获益的ADC药物，它通过“精准导航+高效爆破”的双重机制，为预后极差的二线 ...
英菲格拉替尼 （Infigratinib）是一种口服高选择性FGFR1-3酪氨酸激酶抑制剂，曾获美国FDA加速批准用于治疗既往经治的、携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者，为这一罕见且凶险的肿瘤类型提供了首个针对性的靶向选择。尽管后续因确证性研究 ...
托沃拉非尼（曾用名托沃非尼）是一种口服高选择性II型RAF激酶抑制剂，专为携带特定基因变异的儿童低级别胶质瘤（pLGG）患者设计。作为首个获批用于BRAF融合及重排型pLGG的靶向药物，它打破了传统RAF抑制剂仅针对V600突变的局限，为复发或难治性患儿提供 ...
多达维普龙 （dordaviprone，ONC201）是一种口服小分子ClpP激动剂/D2受体拮抗剂，于2025年8月获FDA加速批准，用于治疗H3K27M突变型弥漫性中线胶质瘤（DMG）的成人与儿童（≥1岁）患者。这是全球首个针对这一致命脑瘤的靶向药物，打破了此前仅靠放疗的僵 ...
吡托布鲁替尼 （pirtobrutinib）是首个非共价（可逆）BTK抑制剂，于2023年获FDA加速批准，用于既往接受过共价BTK抑制剂（如伊布替尼、泽布替尼）治疗后进展的复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）及慢性淋巴细胞白血病（CLL/SLL）。它解决了BTK抑制剂领域“ ...
奈拉滨 （nelarabine）是一种嘌呤核苷类似物前药，专用于治疗至少两种化疗方案失败后的复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）及T细胞淋巴母细胞淋巴瘤（T-LBL）的成人与儿童（≥1岁）患者。作为T细胞特异性的细胞毒药物，它常被视为造血干细胞移 ...
普拉替尼 是一种口服、高选择性的转染重排原癌基因酪氨酸激酶抑制剂，通过强效抑制转染重排原癌基因融合蛋白的激酶活性，阻断下游MAPK和PI3K-AKT等信号通路，用于治疗经检测证实存在转染重排原癌基因融合的转移性非小细胞肺癌、需要系统治疗的晚期或转 ...
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