米伐木肽 是20余年来首个改善骨肉瘤患者长期存活的药品。患者术前化疗，随后手术切除骨瘤，而后再化疗。当患者接受术后化疗的同时也静脉注射注射本品免疫治疗（一周2次，3个月，随后一周1次，6个月）。米伐木肽通过刺激诸如巨噬细胞等某些白细胞来杀灭 ...
1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）的治疗领域，MEK抑制剂正逐渐成为关键的治疗选择。医学博士克里斯托弗·L·莫特尔指出，肿瘤学家掌握相关毒性管理至关重要，了解不良反应（AE）并合理实施缓解策略，能保障患者接受足够疗程的治疗以充分 ...
米达美替尼 （Mirdametinib）主要用于治疗成人及2岁以上儿童的1型神经纤维瘤病（NF1）。其推荐给药剂量依据体表面积计算，为2 mg/m，每日两次，最大单次剂量不超过4 mg。该药物采用了间歇性给药方案，即每28天为一个周期，连续服药3周（21天），随之停 ...
尼伽司他 是一种口服小分子靶向药物，主要通过抑制γ-分泌酶发挥作用，适用于特定类型的罕见病治疗。尼伽司他是选择性γ-分泌酶抑制剂，通过阻断Notch信号通路发挥作用：在细胞分化、增殖中起关键作用，异常激活会促进肿瘤生长。通过抑制γ-分泌酶，阻 ...
曲贝替定 适用于治疗既往接受过含蒽环类药物方案的不可切除或转移性脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤患者。 【 曲贝替定 用法与用量】 1、推荐剂量推荐剂量为1.5毫克/米2每隔21天(3周)通过中心静脉注射超过24小时，直至疾病发展或无法接受的毒性。 2、 ...
帕比司他 是一种组蛋白脱乙酰酶抑制剂，与硼替佐米和地塞米松联合使用，用于治疗已接受过至少2种既往治疗方案（包括硼替佐米和免疫调节剂）的多发性骨髓瘤患者。该适应症在基于无进展生存期的加速批准下获得批准。该适应症的持续批准可能取决于验证性试 ...
鲁卡帕尼 （Rucaparib）属于PARP抑制剂，为近年来较热门的抗卵巢癌靶向药物之一。PARP全称是聚腺苷酸二磷酸核糖转移酶[poly（ADP-ribose）polymerase]，在DNA修复过程中发挥着至关重要的作用。抑制PARP的活性可增强放疗和DNA损伤类化疗药物的效果。另外 ...
普雷西替尼 ，一种针对RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的靶向治疗药物，在最新病例研究中展现了其穿透血脑屏障并进入脑脊液的能力。本研究通过定量分析普雷西替尼在血浆与脑脊液中的浓度，揭示了其在中枢神经系统的分布特征。尽管患者在普雷西替尼治 ...
维莫德吉 （Vismodegib，商品名为Erivedge）是一种具有选择性Hedgehog信号通路的新型口服类药物。Hedgehog信号通路对细胞早期生长和发展起着关键的调节作用，在包括基底细胞癌等多种类型的恶性肿瘤中都发现Hedgehog信号通路发生突变。维莫德吉通过抑制 ...
厄达替尼 (Balversa/Erdafitinib)作为获批的成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，在治疗携带FGFR突变的局部晚期或转移性尿路上皮癌时，疗效显著，为众多患者带来了希望。然而，单药使用厄达替尼面临着耐药性以及药物相互作用等问题，限制了其治疗效 ...
考比替尼 （cobimetinib）能通过靶向抑制TEAD蛋白中心口袋的棕榈酰化修饰，有效破坏YAP-TEAD相互作用，在多种YAP高激活的恶性肿瘤中，考比替尼均表现出良好的抗肿瘤效果。此外，无论是单独使用考比替尼，还是将其与肝癌一线临床药物索拉非尼（sorafenib ...
他拉唑帕利 （Talazoparib）是一种聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP）抑制剂，主要作用于PARP1和PARP2。该药物通过抑制PARP酶的活性，并将PARP“捕获”在DNA损伤部位，从而干扰肿瘤细胞的DNA修复机制，抑制肿瘤细胞生长并诱导其死亡。他拉唑帕利最早于2018 ...
培米替尼 （Pemigatinib）是一种口服小分子选择性FGFR（成纤维细胞生长因子受体）1/2/3抑制剂，属于分子靶向抗癌药物。其核心机制是通过抑制FGFR信号通路的异常激活，阻断肿瘤细胞增殖、分化及血管生成，从而达到抗肿瘤治疗目的。该药在胆管癌精准治疗 ...
前列腺癌是男性常见的恶性肿瘤。转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）是疾病发展的重要阶段，其治疗策略直接影响患者的预后与生存。近年来，达罗他胺作为新一代雄激素受体抑制剂（ARi），在多项关键临床试验中展现出出色的疗效和安全性，为前列腺癌的治疗 ...
高危局限性或局部晚期前列腺癌患者接受根治性前列腺切除术后，5年内复发率高达50%，10年内死亡率达20%。既往新辅助内分泌治疗研究因纳入低危患者、终点选择不当等原因，未能改变临床实践。近年来，新型雄激素受体通路抑制剂（ARPI）新辅助治疗的II期研究 ...
艾伏尼布 是一种强效、选择性、口服的异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)抑制剂。其作用机制不同于传统化疗，属于诱导分化治疗。在部分急性髓系白血病(AML)和胆管癌患者中，IDH1基因发生特定突变(最常见的是R132位点突变)。这种突变导致IDH1酶功能获得性改变，使其 ...
阿维单抗 （商品名：Bavencio）是由德国默克与辉瑞联合开发的全人源化IgG1型抗PD-L1单克隆抗体，通过阻断PD-L1与T细胞表面PD-1受体结合，解除肿瘤免疫抑制，并保留Fc段活性诱导ADCC效应直接杀伤肿瘤。其核心适应症包括转移性默克尔细胞癌（12岁及以上患 ...
肝癌是一种非常棘手的疾病，而仑伐替尼这种药物原本被寄予厚望，希望能成为治疗晚期肝癌的“利器”。它通过抑制肿瘤血管生成来“饿死”癌细胞，但现实却有些“打脸”，很多患者用了一段时间后，癌细胞就“学会”了抵抗，药物效果大打折扣。这就像是原本 ...
儿童高级别胶质瘤是儿童癌症相关死亡的首要原因，其中H3K27M弥漫中线胶质瘤预后极差，确诊后中位生存期不足18个月。PDGFRA是该肿瘤的关键致癌驱动因子，但其靶向治疗一直缺乏有效手段。既往针对PDGFRA的酪氨酸激酶抑制剂因血脑屏障穿透性差、脱靶效应导 ...
上皮样肉瘤（ES）是一种罕见且高度侵袭性的软组织肉瘤，其核心分子特征是INI1（SMARCB1编码）蛋白表达缺失，进而导致EZH2组蛋白甲基转移酶持续性激活，驱动肿瘤发生。针对这一明确机制，EZH2抑制剂成为ES精准治疗的重要方向之一。 他泽司他 作为全 ...
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