奥加伊妥珠单抗是一种由抗CD22单克隆抗体与细胞毒药物卡奇霉素偶联而成的抗体药物偶联物，专为治疗复发或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病而设计，代表了该难治性疾病领域的一项重要治疗进展。其治疗原理高度精准：抗体部分像导航系统一样，特异性地结 ...
MET信号通路的异常活化在非小细胞肺癌发生发展中扮演着关键角色，其中外显子十四跳跃突变作为特定分子亚型，约占肺腺癌的百分之三至百分之四。这种突变不仅导致受体降解障碍，更引发下游信号网络持续激活，使肿瘤细胞获得侵袭转移能力。妥瑞达（capmatin ...
埃罗妥珠单抗是一种针对SLAMF7蛋白的免疫刺激性单克隆抗体，作为首个获批用于多发性骨髓瘤的免疫调节类药物，它与传统药物的协同作用为患者带来了新的治疗希望。该药物的作用机制独具匠心：一方面，它直接与骨髓瘤细胞表面的SLAMF7蛋白结合，通过抗体依 ...
骨髓移植室的无菌病房里，等待干细胞回输的血液肿瘤患者常常面临一个隐形障碍：传统动员方案失败导致的治疗中断。约百分之三十的多发性骨髓瘤和非霍奇金淋巴瘤患者对粒细胞集落刺激因子（G-CSF）单药动员无应答，使自体移植计划被迫搁置。 普乐沙福 （pl ...
阿仑单抗 是一种针对CD52抗原的人源化单克隆抗体，其最初开发用于治疗白血病，而后在治疗复发型多发性硬化领域获得了突破性应用，这种治疗领域的跨越展现了其独特的免疫调节机制。该药物通过与免疫细胞表面的CD52抗原结合，导致这些细胞被免疫系统迅速 ...
吉妥珠单抗是一种针对CD33抗原的人源化单克隆抗体与细胞毒性药物卡奇霉素偶联而成的靶向治疗药物，其最初获批与近年来的重新上市之路体现了对特定白血病患者治疗策略的深刻调整与优化。该药物的核心机制在于其抗体部分能够精准识别并结合白血病细胞表面 ...
艾代拉里斯通过特异性靶向磷脂酰肌醇-3-激酶δ（PI3Kδ）亚型实现B细胞恶性肿瘤精准干预。PI3Kδ在B细胞受体信号通路中发挥关键作用，其异常激活促进恶性B细胞的增殖、存活和迁移。该药物通过高选择性抑制PI3Kδ的催化亚基p110δ，阻断下游AKT/mTOR和NF- ...
劳拉替尼 是一种口服的第三代ALK/ROS1酪氨酸激酶抑制剂，于2018年获得批准用于治疗ALK阳性转移性非小细胞肺癌患者。该药物具有强效的ALK抑制活性和良好的血脑屏障穿透能力，能够克服前代ALK抑制剂的耐药突变。 ALK基因融合是晚期非小细胞肺癌的重要 ...
司美替尼 是一种口服的MEK1/2抑制剂，于2020年获得批准用于治疗2岁及以上患有症状性、无法手术的神经纤维瘤病1型相关丛状神经纤维瘤的儿科患者。该药物通过抑制MEK激酶活性，阻断MAPK信号通路，抑制肿瘤生长。 神经纤维瘤病1型是一种常染色体显性遗 ...
米哚妥林 是一种口服的多靶点激酶抑制剂，于2017年获得批准与标准阿糖胞苷和柔红霉素诱导化疗及阿糖胞苷巩固化疗联合，用于治疗新诊断的FLT3突变阳性急性髓系白血病成人患者。该药物通过抑制FLT3、PKC、KIT等多个靶点，抑制白血病细胞增殖并诱导凋亡。 ...
艾伏尼布 是一种口服的异柠檬酸脱氢酶1抑制剂，于2018年获得批准用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者，后又扩展至新诊断急性髓系白血病适应症。该药物通过抑制突变IDH1酶的活性，诱导白血病细胞分化，实现疾病缓解。 IDH1基 ...
恩西地平 是一种口服的异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，于2017年获得批准用于治疗携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。该药物通过抑制突变IDH2酶的活性，逆转肿瘤细胞的异常分化阻滞，诱导白血病细胞分化。 IDH2基因突变会导致2-羟基戊二酸 ...
贝组替凡 是一种口服的缺氧诱导因子-2α抑制剂，于2021年获得批准用于治疗无需立即手术的von Hippel-Lindau病相关肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤成人患者。该药物通过靶向HIF-2α信号通路，抑制VHL相关肿瘤的生长。 von H ...
帕比司他 是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂，于2015年获得批准与硼替佐米和地塞米松联合用于治疗既往接受过至少两种方案（包括硼替佐米和免疫调节剂）的多发性骨髓瘤患者。该药物通过表观遗传调控机制，诱导肿瘤细胞凋亡并增强蛋白酶体抑制剂的抗肿瘤活性 ...
卡马替尼 是一种口服的高选择性MET抑制剂，于2020年获得批准用于治疗携带MET外显子14跳跃突变的晚期非小细胞肺癌成人患者。该药物通过精准靶向MET信号通路，抑制肿瘤细胞的增殖和存活，为这一特定分子亚型的肺癌患者提供了新的治疗选择。 MET基因是 ...
瑞维美尼 是一种口服小分子抑制剂，靶向MENIN与KMT2A（原称MLL）蛋白之间的蛋白-蛋白相互作用。在携带KMT2A基因重排或NPM1突变的急性髓系白血病（AML）中，异常的KMT2A融合蛋白或突变NPM1通过与MENIN稳定结合，持续激活HOXA和MEIS1等同源框基因簇，阻断 ...
在实体瘤精准治疗的发展脉络中，BRAF V600突变作为明确的驱动事件，其靶向抑制已成为改变特定肿瘤自然进程的关键。 达拉非尼 （Dabrafenib，商品名泰菲乐）作为第二代高选择性BRAF V600激酶抑制剂，其核心意义超越了单纯的单药活性。它的关键性突破在于 ...
司替戊醇（Stiripentol）是一种具有独特双重作用机制的抗癫痫药物。它并非广谱抗癫痫药，而是作为特定治疗方案的一部分，专门用于治疗一种罕见的、难治性的儿童期癫痫——Dravet综合征。本文旨在严谨、系统地阐述司替戊醇的药理学特性、临床定位、应用规 ...
在子宫肌瘤与子宫内膜异位症的治疗中，雌激素与孕激素的持续刺激是病灶生长与症状反复的核心驱动因素。传统促性腺激素释放激素（GnRH）激动剂虽能通过抑制垂体-性腺轴降低激素水平，但需经历“点火效应”导致初期激素反跳，且长期使用易引发低雌激素相关 ...
阿伐普替尼 （通用名：阿伐普利尼）是一种口服强效、高选择性的KIT和PDGFRA抑制剂，通过抑制KIT和PDGFRA的激酶活性，阻断下游信号通路，抑制肿瘤细胞增殖并诱导凋亡。该药物于2020年在美国获批上市，2021年在中国上市，商品名为艾维替尼。阿伐普替尼适 ...
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