阿培利司 是磷脂酰肌醇3-激酶α选择性抑制剂，其通过精准抑制在激素受体阳性乳腺癌中经常异常激活的一条关键信号通路，与内分泌治疗联合，为特定基因突变患者提供了新的治疗方向。磷脂酰肌醇3-激酶α/蛋白激酶B/哺乳动物雷帕霉素靶蛋白通路在细胞生长、 ...
一、胆管癌的治疗困境与新方向 胆管癌是一种起源于胆管上皮细胞的罕见恶性肿瘤，因早期症状隐匿，约60%的患者确诊时已处于晚期（局部进展或转移），5年生存率不足10%。传统治疗以手术、化疗为主，但手术可切除率低（仅约30%），而吉西他滨联合顺铂的 ...
吉瑞替尼 是一种强效、高选择性的口服FLT3抑制剂，其设计旨在精准克服一种在急性髓系白血病中常见的基因突变所带来的不良预后，为复发或难治性患者提供了针对性的治疗希望。FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复突变是急性髓系白血病中最常见的基因突变之一， ...
卡帕替尼 是一种高选择性的口服小分子间质上皮转化因子抑制剂，其通过精准靶向一种特定的基因变异形式，为非小细胞肺癌患者中一个相对罕见的驱动基因突变亚群带来了高效的治疗选择。卡马替尼的作用机理明确针对间质上皮转化因子外显子14跳跃突变，这种 ...
康奈非尼 属于BRAF激酶抑制剂，其设计专门用于精准抑制一种在多种肿瘤中发现的特定突变蛋白活性，并常与另一种药物联合使用以增强疗效并克服耐药，为携带特定基因突变的晚期黑色素瘤等肿瘤患者提供了有效的靶向治疗策略。康奈非尼的作用靶点是BRAF V600 ...
白血病作为血液系统常见的恶性肿瘤，其治疗一直是医学界面临的重大挑战。传统化疗虽有一定疗效，但存在毒性大、易复发等问题。近年来，随着靶向治疗和免疫治疗的快速发展，白血病治疗迎来了新的曙光。其中，抗体药物偶联物（ADC）吉妥珠单抗的问世，为急 ...
依鲁替尼 是全球首个获批的布鲁顿酪氨酸激酶口服抑制剂，其作用机制高度特异，通过选择性且不可逆地抑制一个对B细胞发育和功能至关重要的酶，从而为多种B细胞恶性肿瘤及某些自身免疫性疾病开启了靶向治疗的新篇章。在正常B细胞中，布鲁顿酪氨酸激酶是B ...
导语：在儿童中枢神经系统肿瘤中，低级别胶质瘤是最常见的类型之一。尽管多数患儿通过手术和传统化疗能够获得长期生存，但肿瘤易复发、传统治疗副作用大等问题，始终是临床面临的挑战。近年来，随着分子靶向治疗的发展，针对特定基因突变的药物为这类患 ...
在晚期前列腺癌的治疗进程中，内分泌治疗是常用手段，但随着病情发展，不少患者会进展为去势抵抗性前列腺癌。此时，除大众较为熟知的某类治疗药物外，恩杂鲁胺作为另一种口服治疗药物，在应对这类难治性前列腺癌中展现出良好效果，为患者提供了新的治疗 ...
恶性肿瘤的治疗策略已从基于发病部位的分类，逐步转向以驱动基因变异为核心的分型诊疗。恩曲替尼作为一种新型口服靶向药物，其设计初衷并非针对单一器官来源的肿瘤，而是精准作用于两种特定的基因异常——NTRK基因融合与ROS1基因融合。这种“异病同治” ...
维莫德吉 是一种口服小分子靶向治疗药物，其在医学领域的应用代表了针对特定类型恶性肿瘤的精准治疗策略的重要进展。该药物主要用于治疗手术和放疗均难以实施的局部晚期基底细胞癌，以及已发生转移的基底细胞癌。其核心作用在于通过高度选择性地抑制细 ...
索托拉西布 作为一种首创的、高选择性的小分子药物，其诞生标志着针对特定基因驱动突变“不可成药”靶点的重大进展，为携带特定基因异常的晚期非小细胞肺癌患者带来了精准的治疗选择。其作用靶点非常明确，即针对一种名为KRAS的基因所发生的特定点突变 ...
在复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）的治疗中，传统化疗与单靶点免疫疗法常因肿瘤微环境的免疫抑制与靶点逃逸陷入疗效瓶颈。这类患者历经多线治疗后，肿瘤负荷累积与免疫耗竭并存，亟需一种能突破“肿瘤-T细胞隔离”、直接激活内源性免疫清除能力的新型干预 ...
在多种实体瘤中，人类表皮生长因子受体2（HER2）过度表达或基因扩增与肿瘤侵袭性及不良预后密切相关。传统抗HER2治疗以单克隆抗体或小分子抑制剂为主，虽显著改善了部分患者的生存，但在晚期或经多线治疗失败的患者中仍面临疗效瓶颈。德喜曲妥珠单抗是一 ...
一、从“非特异性杀伤”到“抗原精准锚定”：治疗靶点的迭代 在B细胞淋巴瘤的治疗史上，化疗与放疗曾是主流手段，但这类“无差别攻击”模式常伴随骨髓抑制、感染等严重副作用，且对复发/难治患者疗效有限。随着对淋巴瘤分子特征的深入解析，CD22抗原 ...
在甲状腺髓样癌的治疗中，面对这种相对罕见且对传统放化疗不甚敏感的神经内分泌肿瘤，凡德他尼作为一种口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，通过同时抑制与肿瘤血管生成和增殖相关的多种关键信号通路，为不可切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌患者提供了能 ...
肾细胞癌是泌尿系统最常见的恶性肿瘤之一，约30%患者初诊时已发生转移，即使接受手术或局部治疗，仍有相当比例进展至复发或难治阶段。这一阶段患者对传统化疗响应有限，系统治疗主要依赖靶向药物，其中血管内皮生长因子受体（VEGFR）酪氨酸激酶抑制剂（T ...
在血液系统恶性肿瘤，特别是多发性骨髓瘤的治疗谱系中，尽管新型药物不断涌现，但 马法兰 作为一种经典的烷化剂类细胞毒药物，凭借其强效的抗肿瘤活性和在造血干细胞移植预处理方案中的关键作用，至今仍在多发性骨髓瘤的诱导化疗、移植前预处理及某些其 ...
一、IDH1突变：跨癌种的代谢驱动型肿瘤共性难题 异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变是多种实体瘤与血液肿瘤的明确驱动因素，在急性髓系白血病（AML）中占比约6%-10%，在胆管癌中约13%-20%。IDH1的正常功能是催化异柠檬酸转化为α-酮戊二酸（α-KG），参与 ...
一、背景：PIK3CA突变与乳腺癌治疗困境 乳腺癌是女性最常见的恶性肿瘤之一，其中约30%-40%的激素受体阳性（HR+）/人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）乳腺癌患者携带PIK3CA基因突变。该突变导致磷脂酰肌醇3-激酶（PI3K）通路的p110α催化亚基（PI3Kα ...
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