骨髓纤维化是一种慢性、进行性的骨髓增殖性肿瘤，其特征为骨髓纤维组织异常增生、脾脏显著肿大，并伴随全身性炎症反应和严重贫血。长期以来，JAK抑制剂虽能缓解脾大和全身症状，却常因加重贫血而限制使用，使患者陷入“控症”与“保血”的两难境地。莫洛 ...
奎扎替尼 是一种强效且具有选择性的FLT3抑制剂，于2023年7月获得美国FDA批准，用于治疗带有FLT3-ITD突变阳性的新确诊急性髓系白血病成人患者。该药物通过与标准阿糖胞苷和蒽环类诱导治疗联合使用，以及作为巩固化疗后的维持单药治疗，显著改变了FLT3突 ...
特泊替尼于2021年2月获得美国FDA加速批准，2023年12月在中国正式批准上市，2024年11月纳入国家医保目录，它是一种口服的间充质-上皮转化因子酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗携带MET外显子14跳跃突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。该药物的上市填 ...
在儿童神经系统疾病中，Dravet综合征是一种起病早、发作频繁且对常规抗癫痫药物反应极差的严重癫痫性脑病。患儿常在婴儿期出现热性惊厥，并迅速进展为多种类型癫痫发作，伴随发育迟缓与认知障碍，给家庭和社会带来沉重负担。长期以来，临床缺乏有效干预 ...
瑞普替尼是一种新一代酪氨酸激酶抑制剂，于2023年11月获得美国FDA批准，2024年5月在中国获批上市，用于治疗ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。该药物作为全球首个新一代ROS1/TRK-TKI，其创新结构设计旨在提升临床获益的持久性，特别是对 ...
替沃扎尼 是一种口服选择性血管内皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，于2021年3月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗既往接受过至少两种全身治疗后复发或难治性晚期肾细胞癌成人患者。该药物通过高选择性抑制VEGFR-1、VEGFR-2和VEGFR-3的活性，精 ...
在血液肿瘤的治疗版图中，外周T细胞淋巴瘤（PTCL）长期被视作“沉默的挑战者”——这类侵袭性恶性肿瘤因其高度异质性、治疗反应差及高复发率，使患者面临生存困境。传统化疗虽能短暂控制病情，却常因毒性过大导致患者生活质量骤降，且复发后缺乏有效手段 ...
在肿瘤分子分型的深度探索中，RET融合阳性肿瘤曾长期被归类为“难治性”范畴。这种由染色体易位引发的基因异常，在非小细胞肺癌等恶性肿瘤中虽占比不足1%，却驱动着肿瘤的快速进展与早期耐药。瑞维美尼（revumenib）的出现，为这一特殊患者群体提供了突 ...
艾乐替尼（Alectinib）是一种口服第二代间变性淋巴瘤激酶（ALK）抑制剂，于2015年12月11日首次获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗ALK阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。2017年11月6日，FDA进一步批准艾乐替尼作为ALK阳性患者的一线治疗药 ...
在实体瘤治疗领域，小细胞肺癌因其高度侵袭性、早期转移倾向及对传统疗法迅速产生耐药的特性，长期被视为最难攻克的恶性肿瘤之一。近年来，一种名为塔拉妥单抗（Tarlatamab）的新型双特异性抗体药物，正以独特的分子设计和显著的临床信号，为这一沉寂已 ...
格拉吉布 （glasdegib）是一种口服小分子靶向药物，通过特异性抑制Hedgehog信号通路，在特定类型血液系统恶性肿瘤的治疗中展现出独特价值。该药已被批准用于与低剂量阿糖胞苷联合，治疗不适合接受强化诱导化疗的初治成人急性髓系白血病（AML）患者。作 ...
维罗非尼 （Vemurafenib）是一种口服小分子BRAF激酶抑制剂，于2011年8月获得美国食品药品监督管理局批准上市，用于治疗经FDA批准的检测方法确定的BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤患者。该药物是全球首个获批的BRAF抑制剂，开创了BRAF突变 ...
佐妥昔单抗（Zolbetuximab），商品名为Vyloy，是一种新型的人源化单克隆抗体药物，专门靶向一种名为CLDN18.2（Claudin 18.2）的蛋白质。2023年底，欧盟委员会率先批准 佐妥昔单抗 联合化疗用于CLDN18.2阳性、HER2阴性的局部晚期不可切除或转移性胃癌或胃 ...
拉泽替尼作为第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂，其临床价值在于精准解决非小细胞肺癌靶向治疗中的获得性耐药难题。当患者使用第一代或第二代EGFR抑制剂治疗后，约百分之五十至百分之六十会出现T790M耐药突变，导致疾病进展。拉泽替尼通过不可逆地、高选择性地 ...
匹妥布替尼 （Pirtobrutinib）是一种非共价、可逆的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，于2023年1月27日获得美国食品药品监督管理局加速批准上市，用于治疗既往接受过至少二线系统治疗（包括BTK抑制剂）的复发或难治性套细胞淋巴瘤成人患者。2023年12月1日 ...
莫洛替尼（Momelotinib）是一种口服JAK1/JAK2和ACVR1双重抑制剂，于2023年9月15日获得美国食品药品监督管理局批准上市，用于治疗伴有贫血的中度或高危骨髓纤维化成人患者，包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化（真性红细胞增多症后和原发性血小板增 ...
阿法替尼作为新一代不可逆性EGFR-TKI，在EGFR罕见突变非小细胞肺癌治疗中展现出独特优势。与第一代EGFR-TKI不同，阿法替尼能够不可逆地结合EGFR、HER2和HER4受体，对T790M耐药突变和罕见突变如G719X、L861Q、S768I等具有更强的抑制活性。在LUX-Lung 2研 ...
依鲁替尼作为全球首个获批的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，在套细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病等血液肿瘤治疗中开创了靶向治疗的新纪元。这种小分子药物能够与BTK活性中心的半胱氨酸残基共价结合，不可逆地抑制其活性，从而阻断BCR信号通路的激活，有效阻止 ...
在肺癌治疗领域，色瑞替尼作为第二代ALK抑制剂，为ALK阳性非小细胞肺癌患者带来了新的希望。这种口服靶向药物通过选择性抑制ALK融合蛋白的异常激活，精准阻断下游信号通路，有效抑制肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡。与第一代ALK抑制剂相比，色瑞替尼最大的突 ...
沃拉西地尼（Vorasidenib，商品名Voranigo）是一种口服、高选择性、可逆的异柠檬酸脱氢酶1/2（IDH1/2）突变抑制剂，由施维雅公司研发，于2024年8月获得美国FDA加速批准，用于治疗携带IDH1或IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。这 ...
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