在弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的治疗中，当化疗和免疫疗法相继失效，疾病往往迅速进展。 朗妥昔单抗 （Loncastuximab tesirine）的出现，为这类高危患者提供了一种高度工程化的“分子制导”策略——它不依赖免疫激活或信号通路抑制，而是将一种罕见但强 ...
在晚期尿路上皮癌的治疗演进中， 恩诺单抗 （Enfortumab vedotin）代表了一种高度工程化的干预策略——它不依赖免疫激活，也不直接抑制信号通路，而是将细胞毒性药物“伪装”成靶向配体，借助肿瘤细胞自身的内吞机制完成精准投送。这种“生物导弹”式的 ...
在自身免疫性疾病的治疗中，多数药物聚焦于“清除炎症”或“抑制效应细胞”，而阿巴西普（Abatacept）采取了一种更上游的策略：它不直接杀伤免疫细胞，也不广泛压制炎症因子，而是从源头干预T细胞的初始活化过程。这种机制使其在类风湿关节炎等T细胞驱动 ...
格菲妥单抗 是一种双特异性抗体，采用独特的2:1结构设计，即含有两个靶向B细胞表面CD20抗原的结合域和一个靶向T细胞表面CD3受体的结合域。这种结构旨在增强与肿瘤细胞的结合亲和力。当格菲妥单抗同时结合B细胞上的CD20和T细胞上的CD3时，会在两者之间形 ...
一、帕金森病药物治疗的核心挑战 帕金森病是一种以黑质多巴胺能神经元进行性丢失为特征的神经退行性疾病，临床主要表现为运动迟缓、静止性震颤、肌强直和姿势不稳。左旋多巴（Levodopa）联合外周脱羧酶抑制剂（如卡比多巴）是目前最有效的对症治疗方 ...
吡托布鲁替尼 是一种口服、高选择性、非共价的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，其作用机制独特，区别于前两代共价结合的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂。布鲁顿酪氨酸激酶是B细胞受体信号通路中的关键激酶，对多种B细胞淋巴瘤的生存至关重要。前两代共价抑制剂通过与 ...
骨髓纤维化（MF）是一种以骨髓纤维组织沉积、髓外造血及克隆性干细胞异常为特征的骨髓增殖性肿瘤。患者常因脾脏显著肿大、体重下降、盗汗和极度疲劳而生活质量严重受损。驱动这一病理过程的核心是JAK-STAT信号通路的持续活化，多数病例与JAK2、CALR或MPL ...
原发性骨肉瘤在青少年及年轻成人中发病率虽低，却因发病急、侵袭性强、易肺转移而成为骨肿瘤领域的重要挑战。即使在高强度手术联合化疗的综合模式下，仍有相当比例患者出现复发或远处转移，长期生存率的提升空间受限。长期以来，针对肿瘤微环境的免疫调 ...
在类风湿关节炎等自身免疫性疾病的漫长治疗进程中，一种能够选择性干预T细胞完全活化第二信号的新型融合蛋白药物，为调节异常免疫应答提供了不同于传统疗法的精准途径。阿巴西普是一种由细胞毒性T淋巴细胞相关抗原4的胞外域与人免疫球蛋白G1的Fc段融合而 ...
在肝细胞癌等实体肿瘤的免疫治疗探索中，一种靶向于细胞毒性T淋巴细胞相关蛋白4的免疫检查点抑制剂，当与另一种针对程序性死亡配体1的抑制剂联合使用时，展现出了协同增强抗肿瘤免疫应答的卓越效果，成为双免疫联合治疗方案的重要支柱。曲美木单抗是一种 ...
在ROS1阳性非小细胞肺癌的治疗中，尽管第一代酪氨酸激酶抑制剂可带来初期应答，但相当一部分患者在一年左右出现疾病进展，主要归因于靶区外突变或融合变异引发的获得性耐药。如何突破既有药物的耐药瓶颈、延续患者的无进展生存，是临床亟待解决的难题。 ...
艾拉司群 为一种口服选择性雌激素受体降解剂，可与雌激素受体结合并促使其构象改变，导致受体降解，从而阻断雌激素信号传导通路。该药被批准用于治疗雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性的晚期或转移性乳腺癌，且在既往接受过至少一种内分泌治疗后 ...
在针对既往治疗失败的晚期尿路上皮癌这一治疗选择匮乏且预后极差的领域，一种创新设计的抗体药物偶联物通过将靶向抗体与强效细胞毒药物精准结合，为患者带来了前所未有的生存获益，深刻改变了治疗格局。 恩诺单抗 的核心结构由三部分组成：一个人源化的 ...
洛莫司汀 是一种经典的亚硝脲类烷化剂化疗药物，其作用机制是在体内代谢活化后，生成具有高度反应性的碳正离子中间体，这些活性代谢物能与细胞DNA分子中的鸟嘌呤碱基发生共价结合，主要形成O6-氯乙基鸟嘌呤加合物，并进一步导致DNA链内和链间发生交联。 ...
福坦替尼 是一种口服的脾酪氨酸激酶抑制剂，其在体内代谢为活性产物，通过高选择性抑制脾酪氨酸激酶的活性发挥作用。脾酪氨酸激酶是B细胞受体和Fc受体信号通路中的关键信号分子。在免疫性血小板减少症的病理过程中，脾酪氨酸激酶的过度激活被认为在多个 ...
艾可瑞妥单抗 是一种双特异性抗体，其结构设计使其能够同时结合B细胞表面的CD20抗原和T细胞表面的CD3受体。CD20抗原在大多数B细胞非霍奇金淋巴瘤细胞表面高表达。该药物通过“双特异性”结合，在肿瘤性B细胞和患者自身的T细胞之间建立物理连接，从而将T ...
1、病理背景与治疗挑战 骨髓纤维化（MF）是一种以骨髓纤维组织增生、髓外造血及进行性血细胞减少为特征的克隆性骨髓增殖性肿瘤。患者常表现为脾脏显著肿大、全身症状（如乏力、盗汗、体重下降）及严重贫血。传统JAK1/2抑制剂虽可缓解脾肿大和症状负 ...
菲达替尼 是一种口服、强效、选择性的Janus激酶2抑制剂，对Janus激酶2的抑制活性显著高于Janus激酶1，在骨髓纤维化等骨髓增殖性肿瘤中，Janus激酶-信号转导与转录激活因子信号通路的异常激活是核心发病机制，常由Janus激酶2基因突变等驱动。该通路的持 ...
在抗病毒药物谱系中，多数化合物聚焦于RNA病毒或逆转录过程，而针对双链DNA病毒的有效疗法长期稀缺。西多福韦（Cidofovir）的独特价值，正在于它绕开了主流靶点，直接侵入病毒DNA复制的核心环节——以一种“伪装成建材的破坏者”姿态，嵌入正在延伸的病 ...
在成人T细胞白血病/淋巴瘤（ATLL）和外周T细胞淋巴瘤（PTCL）这类高度侵袭性血液肿瘤中，癌细胞不仅失控增殖，更系统性地“关闭”了本应限制其生长的基因。这种沉默并非源于DNA突变，而是由一类名为多梳抑制复合物2（PRC2）的表观调控机器所主导。伐美妥 ...
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