胆管癌作为一种恶性程度高、预后差的肝胆系统肿瘤，其治疗一直充满挑战，英菲格拉替尼作为一种口服的、强效选择性成纤维细胞生长因子受体抑制剂，为携带特定基因融合或重排的晚期胆管癌患者提供了重要的靶向治疗机会，它通过高选择性地抑制异常激活的成 ...
释贝灵/普乐沙福(Mozobil/Plerixafor)的获批，标志着造血干细胞动员从“依赖G-CSF单药试错”跨入“CXCR4精准阻断”的新阶段。作为全球首个口服外渗性趋化因子受体4（CXCR4）拮抗剂，它通过高亲和力结合CXCR4，阻断其与配体SDF-1（CXCL12）的相互作用，促 ...
丙卡巴肼 (Natulan)作为经典烷化剂类药物，以“烷基化DNA+干扰细胞代谢”的双重作用，成为20世纪淋巴瘤联合化疗的基石药物。其核心价值在于与氮芥、长春新碱、泼尼松组成的MOPP方案，将霍奇金淋巴瘤（HL）的5年生存率从单药放疗的30%提升至60%以上，推 ...
在急性髓系白血病的分子分型与靶向治疗时代，针对特定基因突变的药物极大地改变了一部分患者的治疗前景，奥鲁他尼布作为一种强效、选择性的口服突变型异柠檬酸脱氢酶抑制剂，正是这一精准医疗趋势下的代表性药物之一，它通过抑制突变型异柠檬酸脱氢酶蛋 ...
塞尔帕替尼/赛普替尼(Retevmo/selpercatinib)的获批，为RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）、RET突变甲状腺髓样癌（MTC）等“靶点明确却难治”的肿瘤提供了首个高选择性靶向方案。RET基因融合或突变驱动约1%-2%的NSCLC、10%-20%的MTC及部分甲状腺癌，传统 ...
拓舒沃/艾伏尼布/依维替尼(ivosidenib/Tibsovo)的获批，标志着IDH1突变肿瘤治疗从“化疗主导”跨入“精准分化调控”的新阶段。作为全球首个口服异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）抑制剂，它针对IDH1基因突变导致的2-羟基戊二酸（2-HG）异常积累这一核心病理，通过 ...
在急性髓系白血病这一复杂且凶险的血液肿瘤治疗中，吉妥珠单抗作为首个靶向CD33抗原的抗体药物偶联物，为特定患者群体带来了新的治疗希望，它由针对CD33抗原的人源化单克隆抗体与强效的细胞毒性抗生素卡其霉素通过连接子偶联而成，抗体部分能够特异性识 ...
子宫肌瘤是女性生殖系统常见的良性肿瘤，其引起的月经过多和疼痛等症状严重影响生活质量， 瑞卢戈利 作为一种口服复合制剂，通过其独特的双重作用机制为这类患者提供了非手术的长期药物管理方案，它含有一种促性腺激素释放激素受体拮抗剂成分，可快速、 ...
神经纤维瘤病1型（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）是一种罕见的良性肿瘤，却因浸润性生长可导致毁容、疼痛、功能障碍甚至恶变，传统治疗依赖手术切除（复发率高达50%）或观察等待，患者长期面临“肿瘤进展不可控”的困境。科赛优/ 司美替尼 的获批，以 ...
在肺癌治疗领域，特别是针对晚期非小细胞肺癌患者，新型治疗药物的探索从未停歇， 德达博妥单抗 作为一款靶向特定肿瘤相关抗原的抗体药物偶联物，为这部分患者提供了新的治疗选择，它将针对该抗原的人源化单克隆抗体与高效的细胞毒性药物通过可裂解的连 ...
塞尔帕替尼 的获批，为RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）、RET突变甲状腺髓样癌（MTC）等“靶点明确却难治”的肿瘤提供了首个高选择性靶向方案。RET基因融合或突变驱动约1%-2%的NSCLC、10%-20%的MTC及部分甲状腺癌，传统化疗或泛靶点抑制剂疗效有限（OR ...
儿童低级别胶质瘤是最常见的中枢神经系统肿瘤之一，对于具有特定基因突变且复发或难治的患者，治疗选择常面临挑战，而托沃非尼作为一种口服的选择性II型BRAF抑制剂，专门设计用于靶向MAPK信号通路中的关键节点，为这部分患儿提供了一种新的精准治疗手段 ...
对于在化疗期间或之后出现疾病进展的复发或转移性宫颈癌患者而言，治疗选择有限且预后严峻，而替索单抗作为一种靶向组织因子的抗体药物偶联物，为这类患者群体带来了新的希望，它将一种针对组织因子抗原的单克隆抗体与强效的细胞毒性药物通过连接子精准 ...
图卡替尼 的获批，标志着HER2阳性乳腺癌脑转移治疗从“无药可透血脑屏障”跨入“精准控瘤+颅内保护”的新阶段。HER2阳性乳腺癌占所有乳腺癌的15%-20%，约30%-50%患者会发生脑转移，传统抗HER2治疗（如曲妥珠单抗）因难以穿透血脑屏障，颅内缓解率不足20 ...
卢比卡丁 （Zepzelca/Lurbinectedin）作为全球首个获批的合成海鞘素衍生物类转录抑制剂，为复发小细胞肺癌（SCLC）患者提供了后线治疗的突破性选择。SCLC占肺癌的15%-20%，侵袭性强、易复发，含铂化疗后中位生存期不足10个月，二线治疗依赖拓扑替康等传 ...
艾代拉里斯（Zydelig/Idelalisib）作为全球首个获批的口服磷脂酰肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）抑制剂，为复发难治性惰性B细胞淋巴瘤提供了“靶向B细胞信号轴”的新选择。在慢性淋巴细胞白血病（CLL）、滤泡性淋巴瘤（FL）、小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）等惰性淋巴 ...
洛莫司汀 作为亚硝基脲类烷化剂的代表药物，以高脂溶性穿透血脑屏障的独特优势，成为脑胶质瘤、中枢神经系统淋巴瘤等颅内肿瘤治疗的“刚需药物”。传统化疗药因难以透过血脑屏障，对颅内病灶疗效有限，而洛莫司汀的脂溶性结构使其能在脑脊液中达到有效 ...
卡巴他赛 的获批，填补了多西他赛耐药后转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的治疗空白。mCRPC作为前列腺癌终末阶段，肿瘤细胞对雄激素剥夺治疗（ADT）及多西他赛化疗产生耐药，传统方案疗效骤降，患者中位生存期不足12个月。卡巴他赛作为新一代紫杉烷类 ...
von Hippel-Lindau（VHL）病是一种罕见的常染色体显性遗传病，因VHL肿瘤抑制基因失活导致缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）异常积累，驱动肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统血管母细胞瘤（CMBs）和胰腺神经内分泌肿瘤（pNETs）等多器官肿瘤发生。传统治疗依赖手 ...
瑞维美尼 的研发成功与获批上市，标志着针对特定染色体重排所致急性白血病的治疗进入了全新的靶向时代，为经历多种治疗方案后仍复发或难治的急性白血病患者，包括急性髓系白血病和急性淋巴细胞白血病，带来了重要的治疗转机。其作用机制在于高效抑制一 ...
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