依氟鸟氨酸 作为一种多胺合成抑制剂，通过干扰肿瘤细胞的关键代谢过程发挥抗肿瘤作用，在成神经管细胞瘤的维持治疗中扮演着独特角色。该药物最初开发用于非洲锥虫病治疗，后被发现对某些儿童脑肿瘤具有抑制作用，现已成为高风险成神经管细胞瘤综合治疗 ...
伊那利塞 作为一种高选择性PI3Kα抑制剂，专门针对携带PI3KCA基因突变的实体瘤患者，其独特的设计使其在疗效和安全性方面取得重要平衡。该药物在治疗PI3KCA突变型乳腺癌等恶性肿瘤中展现出显著疗效，为这类特定患者群体提供了靶向治疗选择。临床研究数 ...
Inluriyo 作为新一代口服选择性雌激素受体降解剂，其核心成分伊姆鲁司群通过双重机制拮抗雌激素受体信号，为激素受体阳性晚期乳腺癌患者提供了创新的治疗选择。该药物在临床研究中展现出良好的疗效和耐受性，特别适合既往接受过内分泌治疗后疾病进展的 ...
匹米替比 是一种口服给药的高选择性热休克蛋白90抑制剂，其获批用于治疗既往接受过伊马替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼治疗后进展的不可切除或复发转移性胃肠道间质瘤患者，标志着该领域在针对难治性肿瘤探索新型分子靶点方面取得了重要突破。该药物通过特异 ...
索托雷塞 是一种口服给药的强效选择性克尔斯滕大鼠肉瘤病毒癌基因同源物G12C抑制剂，其获批用于治疗携带该特定突变的晚期非小细胞肺癌患者，标志着肿瘤精准治疗在针对难治性驱动基因突变进行干预方面取得了里程碑式进展。该药物通过不可逆地结合克尔斯 ...
莫妥珠单抗 （Mosunetuzumab-axgb，商品名Lunsumio）是一种靶向CD20与CD3的双特异性抗体，2022年获FDA批准用于治疗既往接受过至少两种系统治疗（包括抗CD20单克隆抗体和烷化剂）的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。在滤泡性淋巴瘤的治疗中，约 ...
拉罗替尼 是一种口服给药的高选择性神经营养酪氨酸受体激酶抑制剂，其获批用于治疗神经营养酪氨酸受体激酶基因融合阳性的晚期实体瘤成人和儿童患者，标志着肿瘤精准治疗在针对罕见驱动基因变异进行广谱干预方面取得了革命性突破。该药物通过精准抑制神 ...
阿达格拉西布 （Adagrasib，商品名Krazati）是一种高选择性KRAS G12C抑制剂，2022年获FDA批准用于治疗经治的KRAS G12C突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，随后拓展至结直肠癌等实体瘤领域。在NSCLC的驱动基因中，KRAS G12C突变占比约 ...
在急性髓系白血病（AML）与胆管癌的驱动基因图谱中，IDH1突变虽占比不高（AML中约百分之六至十，胆管癌中约百分之二十），却因异常代谢驱动肿瘤发生，长期缺乏针对性干预手段。这类突变导致异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）功能获得性异常，将α-酮戊二酸转化为 ...
卡马替尼 获批用于治疗晚期肾细胞癌、肝细胞癌、甲状腺髓样癌等实体瘤患者，标志着肿瘤治疗在针对多个信号通路进行联合干预方面取得了重要进展。该药物通过同时抑制血管内皮生长因子受体、肝细胞生长因子受体、转染重排原癌基因编码受体酪氨酸激酶等多 ...
在复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）的治疗中，共价布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂曾带来突破，但约三分之一患者因BTK C481S突变产生耐药，疾病快速进展，中位无进展生存期不足六个月。传统共价抑制剂（如伊布替尼）依赖半胱氨酸残基共价结合BTK，突变后 ...
洛莫司汀 （Lomustine，商品名Ceenu）是一种亚硝基脲类烷化剂，自上世纪七十年代起用于肿瘤治疗，核心应用场景为脑胶质瘤、霍奇金淋巴瘤及部分实体瘤的辅助或姑息治疗。作为少数兼具脂溶性与强烷化能力的药物，其能高效穿透血脑屏障，在中枢神经系统肿 ...
卡玛替尼 获批用于治疗携带间质-上皮细胞转化因子exon14跳跃突变的晚期非小细胞肺癌患者，标志着肺癌精准治疗在针对罕见剪接变异进行干预方面取得了重要突破。该药物通过强效抑制间质-上皮细胞转化因子这一关键受体酪氨酸激酶，能够有效阻断由基因剪接 ...
在子宫肌瘤与子宫内膜异位症引发的月经过多、慢性疼痛治疗中，传统GnRH激动剂（如亮丙瑞林）虽能有效降低雌激素，却因注射给药、初始flare效应（短暂激素升高）及低雌激素副作用（潮热、骨密度下降），长期应用受限。瑞卢戈利（Relugolix，复方制剂商品 ...
普拉替尼 是一种口服给药的强效高选择性转染重排原癌基因编码受体酪氨酸激酶抑制剂，其获批用于治疗转染重排重排阳性的晚期非小细胞肺癌、甲状腺癌和其它实体瘤患者，标志着肿瘤精准治疗在针对罕见驱动基因变异进行干预方面取得了重要进展。该药物通过 ...
在晚期胆管癌的治疗版图中，FGFR2融合突变曾是一道难以跨越的障碍。这类突变占胆管癌患者的百分之五至十，因FGFR激酶异常活化，持续驱动MAPK、PI3K-AKT等增殖信号，导致肿瘤快速进展。传统化疗（如吉西他滨联合顺铂）客观缓解率仅约百分之十五，中位无进 ...
在实体瘤驱动基因图谱中，RAS家族（KRAS、NRAS、HRAS）突变占比约三成，是多种癌症的核心驱动因素，其中KRAS G12C、G12D等突变是非小细胞肺癌、胰腺癌、结直肠癌的常见亚型。然而，RAS蛋白因表面光滑、缺乏传统结合口袋，曾被视为不可成药靶点；即便KRAS ...
非小细胞肺癌的驱动基因靶向治疗中，EGFR exon20插入突变曾因蛋白结构特殊、传统EGFR抑制剂难以有效结合，长期处于治疗盲区。这类突变占NSCLC的百分之二至三，患者对传统EGFR TKI（如吉非替尼）响应率不足百分之十，化疗缓解率亦仅约百分之二十，中位无 ...
吉瑞替尼 是一种口服给药的强效选择性FMS样酪氨酸激酶3抑制剂，其获批用于治疗携带FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复突变的复发或难治性急性髓系白血病患者，标志着血液肿瘤治疗在针对特定基因突变进行精准干预方面取得了重要突破。该药物通过特异性抑制FMS ...
原发性高草酸尿症（PH）是一种因肝脏草酸合成通路关键酶缺陷导致的罕见遗传病，患者体内草酸过度生成并随尿排泄，反复引发肾结石、肾钙质沉着，约半数在30岁前进展至终末期肾病。传统治疗依赖大剂量维生素B6（仅部分患者有效）、多饮水及对症碎石，无法 ...
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