在儿童神经肿瘤的幽暗长廊中，低级别胶质瘤曾是一道看似温和却无比顽固的屏障。这些生长缓慢的肿瘤，因其位置深嵌于控制视力、运动或生命中枢的脑区，手术刀常望而却步，传统化疗则如隔靴搔痒。直到 托沃非尼 /托沃拉非尼（Ojemda）的出现，一道精准的分 ...
当囊性纤维化患者的肺部逐渐被黏稠的黏液淹没，每一次呼吸都变得艰难时，医学界曾长期束手无策。这种由CFTR基因突变导致的致命疾病，传统治疗只能缓解症状，无法触及病因。直到 依伐卡托 /替扎卡夫托/依来卡夫托三联疗法的出现，治疗范式才发生了根本性 ...
在对抗雌激素受体阳性乳腺癌的漫长战役中，“耐药”二字如同一道日益升高的壁垒。传统的芳香化酶抑制剂或氟维司群，通过在肿瘤细胞外或表面进行“拦截”来阻断雌激素信号。然而，狡猾的癌细胞会通过改变受体结构、激活替代通路等方式绕开封锁。直到以 In ...
宗格替尼是一种口服的高选择性HER2酪氨酸激酶抑制剂，于2025年8月在美国和中国相继获批，用于治疗携带HER2（ERBB2）酪氨酸激酶结构域激活突变的不可切除或转移性非小细胞肺癌成人患者，其中中国批准其用于既往接受过至少一种系统治疗的患者。该药是全球 ...
在乳腺癌的精准治疗领域，针对特定基因突变的靶向药物正不断改写患者的生存结局。伊那利塞（Inavolisib）作为新一代口服PI3Kα抑制剂，以其独特的作用机制和显著的临床获益，为携带PIK3CA突变的晚期乳腺癌患者提供了全新的治疗选择。 PI3K信号通路的 ...
在实体瘤治疗领域，靶向药物的出现彻底改变了晚期癌症患者的治疗格局。琥珀酸他舒格替尼（Tasfigo/tasurgratinib succinate），作为一种新型口服小分子抑制剂，正以其对特定信号通路的精准阻断能力，为晚期胆道癌等难治性肿瘤患者带来新的生存希望。 ...
在儿科肿瘤的漫长治疗历程中，每一种新药的诞生都可能成为改变患儿命运的关键。依氟鸟氨酸（Eflornithine），这个曾因抗寄生虫用途为人所知的分子，如今以Iwilfin之名，为神经母细胞瘤这一儿童常见实体肿瘤的治疗带来了突破性进展。 依氟鸟氨酸 的 ...
替索单抗 是一种首创的抗体药物偶联物，通过精确的靶向递送机制，将细胞毒性药物定向输送至肿瘤细胞，为既往治疗失败的复发或转移性宫颈癌患者提供了新的选择。该药由三部分构成：一是靶向组织因子的人源化单克隆抗体，二是可被蛋白酶切割的连接子，三 ...
英菲格拉替尼 是一种高选择性口服FGFR抑制剂，通过精准阻断FGFR2异常激活的信号通路，为既往治疗失败的局部进展或转移性胆管癌患者提供了新的治疗选择。该药通过与FGFR2酪氨酸激酶结构域结合，抑制受体自磷酸化，从而阻断下游RAS/MAPK和PI3K/AKT等促增 ...
慢性髓系白血病的治疗格局因BCR::ABL1酪氨酸激酶抑制剂的问世而发生根本改变，但部分患者面临获得性耐药或对现有药物不耐受的挑战，尤其当疾病进展至加速期或急变期时，治疗选择更为有限。 拉泽替尼 （Lazertinib，商品名Leclaza）的研发并非旨在提供另 ...
在复发或难治性外周T细胞淋巴瘤及成人T细胞白血病/淋巴瘤的治疗中，疾病的侵袭性与治疗抵抗性常导致后续治疗选择匮乏且效果有限。 伐美妥司他 （Valemetostat）的研发与应用引入了一种基于表观遗传调控的新型治疗维度。作为全球首个获批用于治疗这些特定 ...
对于新诊断的急性髓系白血病老年或合并症较多的患者，标准的高强度诱导化疗常因过高的毒性和死亡率而无法实施，这使得“不适合强化疗”成为该群体治疗决策中的核心困境与关键定义。传统的低强度治疗方案如低剂量阿糖胞苷，虽然耐受性更佳，但疗效有限。 ...
依伐卡托 是一种口服的囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）调节剂，自2012年起在多个地区陆续获批，专门用于治疗携带特定CFTR基因突变的囊性纤维化患者，这类患者因氯离子和水分转运异常，导致肺部、胰腺及消化道等多器官长期受累。该药物的出现改变了 ...
在恶性骨肿瘤的治疗体系中，术后辅助治疗的目标在于清除可能残留的微小病灶，从而降低复发与转移风险，这对于改善患者长期预后至关重要。对于骨肉瘤这一最常见的原发性恶性骨肿瘤，尽管术前与术后化疗显著提高了患者的生存率，但部分患者，尤其是对化疗 ...
在肿瘤靶向治疗领域，针对特定驱动基因突变的抑制剂已取得显著进展，然而肿瘤细胞常通过旁路激活或下游信号重塑产生耐药，这使得针对单一节点的治疗面临挑战。一种另辟蹊径的策略是靶向维持致癌蛋白稳定性与功能的关键支撑系统——热休克蛋白90（HSP90） ...
托沃非尼作为一种口服的高选择性RAF激酶抑制剂，于2024年在美国首次获批，用于治疗携带BRAF融合或重排的复发或难治性儿童低级别胶质瘤患者，为这一长期缺乏有效全身疗法的疾病带来了新的治疗方向。该药物的设计专门针对MAPK信号通路中因基因异常而持续激 ...
在非小细胞肺癌的众多驱动基因变异中，MET外显子14跳跃突变曾是一个缺乏有效靶向治疗选择的难题。这一突变导致MET受体降解受阻，使其处于持续激活状态，进而强力驱动肿瘤生长，且通常对传统化疗反应不佳。 卡马替尼 （Capmatinib）的研发正是针对这一明 ...
肿瘤的进展与转移往往涉及血管生成、细胞增殖与侵袭等多条信号通路的共同激活，这种复杂的网络代偿机制使得单一靶点的抑制容易引发治疗逃逸。 卡博替尼 （Cabozantinib）的研发正是基于对这一生物学挑战的深入理解，其作用机制同时涵盖了血管内皮生长因 ...
肿瘤治疗的精准化进程正经历从“基于器官分类”到“基于驱动基因”的深刻转变，而 拉罗替尼 （Larotrectinib）的临床应用正是这一转变中最具代表性的实践之一。该药物的独特之处在于其疗效与肿瘤发生的解剖部位无关，完全取决于是否存在NTRK基因融合这一 ...
在胆管癌的治疗领域，长期以来化疗是主要的治疗手段，但疗效有限，患者的生存时间往往较短。 培美替尼 的出现，为一部分特定类型的胆管癌患者带来了新的希望。胆管癌是一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，其发病率在全球范围内呈上升趋势，尤其是在亚洲 ...
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