针对费城染色体阳性慢性髓系白血病，虽然BCR-ABL1酪氨酸激酶抑制剂极大改善了预后，但部分患者因获得性激酶域突变或对ATP竞争性TKI不耐受而面临治疗困境。阿西米尼的研发突破了传统TKI的作用模式，它作为首个靶向BCR-ABL1肉豆蔻酰口袋的变构抑制剂，旨在 ...
沃拉西地尼 是一种口服的、选择性双重突变体异柠檬酸脱氢酶抑制剂，专门用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶基因突变的复发或难治性低级别胶质瘤成人患者，其通过纠正肿瘤细胞的代谢异常，为这类中枢神经系统肿瘤提供了首款针对明确驱动基因的口服靶向疗法。在 ...
德达博妥单抗 是一种靶向滋养层细胞表面抗原2的抗体药物偶联物，其创新性地将人源化单克隆抗体与高效的拓扑异构酶I抑制剂通过可裂解连接子偶联，适用于治疗既往接受过系统治疗的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成年患者。该药物通过抗体部分精准识别并结 ...
托沃非尼 是一种口服的选择性Ⅱ型成纤维细胞生长因子受体抑制剂，已获批用于治疗复发或难治性、伴有成纤维细胞生长因子受体基因改变的儿童低级别胶质瘤患者，其标志着这类常见儿童脑瘤治疗从传统化疗和放疗向精准靶向治疗的重要转变。儿童低级别胶质瘤 ...
在皮肤T细胞淋巴瘤的治疗领域，针对晚期复发难治性蕈样肉芽肿和Sézary综合征，传统系统疗法的疗效常有限且持续时间短。莫格利珠单抗的研发基于对该疾病生物学的深入洞察，通过靶向恶性T细胞表面高表达的趋化因子受体CCR4，旨在直接清除肿瘤细胞并可能重 ...
塞瓦替尼 是一种口服的、特异性表皮生长因子受体外显子20插入突变抑制剂，其研发旨在为携带表皮生长因子受体外显子20插入突变的非小细胞肺癌患者提供一种新的靶向治疗选择，尤其关注对现有疗法进展后的后线治疗。表皮生长因子受体外显子20插入突变是非 ...
瑞维美尼 是一种口服的、首创的强效选择性menin-赖氨酸甲基转移酶2A相互作用抑制剂，已获批用于治疗携带赖氨酸甲基转移酶2A基因重排的复发或难治性急性白血病成人及儿童患者，其通过靶向一个关键的致癌转录调控复合物，为这类预后极差的罕见白血病亚型 ...
对于复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者，在接受包括嵌合抗原受体T细胞疗法在内的多线治疗后，疾病仍进展的患者预后极差，治疗选择非常有限。朗妥昔单抗的研发回应了这一严峻的临床需求，它将一种靶向B细胞表面CD19抗原的人源化单克隆抗体，与一种新型的高活 ...
针对局部晚期或转移性尿路上皮癌的治疗，在患者经历含铂化疗和免疫检查点抑制剂治疗后疾病仍进展时，传统选择有限且预后极差。恩诺单抗的研发代表了一种精准治疗策略的实践，它将针对肿瘤特异性抗原的单克隆抗体与强效细胞毒药物通过可切割连接子共价结 ...
瑞维美尼 作为一种新型的口服靶向治疗药物，其研发与问世是基于对急性髓系白血病分子发病机理的深刻理解，它专门设计用于抑制在特定亚型白血病发生过程中起关键作用的menin蛋白功能，通过阻断由menin介导的异常转录调控网络，从而实现对疾病驱动根源的 ...
骨髓纤维化的治疗选择在过去十年间从单一走向多元，尤其对于接受一线JAK抑制剂治疗后出现疗效不足或不耐受的患者，亟需有效的后续治疗方案。菲卓替尼的研发正是为了满足这一临床需求，其作为一种口服、高选择性的JAK2抑制剂，旨在为接受过芦可替尼治疗的 ...
宗格替尼 是一种在研的口服、高选择性人表皮生长因子受体2抑制剂，其设计专门针对携带特定罕见突变类型的肿瘤，目前临床研究聚焦于治疗人表皮生长因子受体2突变阳性的晚期非小细胞肺癌等实体瘤，为解决这部分患者的治疗需求带来新的希望。在人表皮生长 ...
非转移性高级别骨肉瘤的治疗策略，在依赖手术与高强度辅助化疗清除肉眼可见病灶后，仍面临微小残留病灶导致复发的挑战。米伐木肽的研发基于一种补充性的治疗思路：即通过全身性激活患者自身的固有免疫系统，特别是巨噬细胞，来识别并清除那些可能对化疗 ...
宗格替尼 是一种在研的口服、高选择性人表皮生长因子受体2抑制剂，其临床开发聚焦于治疗携带人表皮生长因子受体2基因突变的晚期非小细胞肺癌患者，旨在为这部分存在明确治疗需求的特定人群提供一种新的精准治疗选择。在人表皮生长因子受体2突变阳性的非 ...
激酶抑制剂的获得性耐药常由激酶结构域的特定“守门”突变引起，例如ROS1蛋白的G2032R或NTRK的“溶剂前沿”突变，这些突变在空间上阻碍药物与靶点结合。 洛普替尼 的研发直接回应了这一结构生物学挑战，其分子骨架经过精心设计，具备更小的空间体积和刚 ...
奥普杜拉格 是一种由固定剂量的纳武利尤单抗与瑞拉利尤单抗组成的联合免疫治疗方案，通过静脉输注给药，适用于治疗不可切除或转移性黑色素瘤成人及儿童患者，其设计旨在通过双重、互补的免疫检查点阻断机制来增强抗肿瘤免疫反应。纳武利尤单抗是一种程 ...
在激素受体阳性HER2阴性晚期乳腺癌的治疗序列中，既往接受过CDK4/6抑制剂联合内分泌方案后疾病进展的患者，面临有限的后续选择。其中，雌激素受体α基因配体结合域发生获得性突变，是导致内分泌耐药的关键分子事件之一，而传统的选择性雌激素受体下调剂 ...
对于部分重度哮喘患者，尽管使用高剂量吸入性糖皮质激素联合长效β2受体激动剂，仍频繁经历急性加重，其核心病理往往与嗜酸性粒细胞介导的2型炎症密切相关。白介素-5是调控嗜酸性粒细胞增殖、活化和存活的关键细胞因子。 美泊利单抗 的研发基于对2型炎症 ...
匹米替比 是一种口服的热休克蛋白90抑制剂，已获批用于治疗对现有标准疗法耐药或无法耐受的不可切除的晚期或复发性胃肠道间质瘤，其独特的作用机制为这类患者提供了一种超越传统激酶抑制剂路径的全新治疗选择。热休克蛋白90是细胞内一种重要的分子伴侣 ...
琥珀酸他舒格替尼 是一种口服的高选择性成纤维细胞生长因子受体抑制剂，已获批用于治疗存在成纤维细胞生长因子受体基因融合、且既往治疗后疾病进展的不可切除性骨与软组织肉瘤成人患者，其应用标志着针对这一特定驱动基因改变的实体瘤有了更为精准的靶 ...
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