如果把癌细胞比作一栋不断违章扩建的“危楼”，那么它的生存离不开一群勤勤恳恳的“建筑工人”，其中一些叫做PARP蛋白，一些叫做BRCA蛋白。这些蛋白专门负责修补DNA损伤，就像建筑工人修补墙壁裂缝，让癌细胞得以持续生长。不过，一些癌细胞存在BRCA突变 ...
PIK3CA基因突变是这类乳腺癌中最常见的基因变异之一，大约40%的患者都存在这种突变。它会激活PI3K信号通路，驱动肿瘤生长和扩散，同时也是导致内分泌治疗耐药的关键因素之一。针对这一靶点，新一代PI3K抑制剂 伊那利塞 （inavolisib）联合帕博西尼（palb ...
匹米替比 是一种口服小分子抗肿瘤药物，临床制剂为片剂，商品名为Jeselhy。它并不是传统意义上直接针对某一个突变位点的酪氨酸激酶抑制剂，而是以热休克蛋白90（HSP90）为作用靶点，通过干扰肿瘤细胞内多种癌相关蛋白的稳定性发挥抗肿瘤作用。匹米替比 ...
MET改变是3%-4%非小细胞肺癌（NSCLC）患者的主要致癌驱动基因，这些肿瘤通常不携带其他已知的致癌驱动基因。与携带其他致癌驱动基因的NSCLC患者（如ALK、EGFR和ROS1）不同，携带MET外显子14跳跃突变的患者年龄通常≥70岁。Capmatinib（ 卡马替尼 ）是一 ...
卡博替尼 是一种口服多靶点小分子酪氨酸激酶抑制剂，与只针对单一靶点的药物不同，卡博替尼可同时作用于c-MET、AXL、VEGFR和RET等多条与肿瘤生长有关的信号通路。这些通路不仅与肿瘤细胞生长有关，也与肿瘤血管生成、侵袭、转移和耐药有关。简单来说， ...
NTRK融合是儿童和成人多种肿瘤类型的致癌基因，这些融合基因编码的融合蛋白具有原肌球蛋白受体激酶（TRK）酪氨酸激酶结构域，为肿瘤靶向治疗提供了新的靶点。 拉罗替尼 作为一款高选择性口服TRK抑制剂，基于其稳健且持久的疗效，已被FDA和NMPA获批用于治 ...
KRAS基因是调控细胞生长的关键信号开关。当它在第12号密码子发生特定突变（甘氨酸被半胱氨酸替代，即G12C）时，会导致蛋白持续处于“开启”状态，驱动癌细胞无限增殖。为什么难治？传统上，KRAS蛋白表面光滑，缺乏小分子药物的明确结合位点，因此数十年 ...
莫博替尼 是一种专门靶向EGFR 20号外显子插入突变（exon20ins）的口服小分子TKI。其设计核心在于克服exon20ins突变带来的激酶域构象紧缩难题。EGFR exon20ins突变约占所有NSCLC的2%、EGFR突变的4%~12%。由于20号外显子插入导致激酶域C-螺旋向内推移，使 ...
对于AML患者，尤其是不适合强化疗的人群，感染和持续骨髓抑制一直是治疗过程中非常现实的挑战。很多时候，患者并不是因为白血病本身进展而中断治疗，而是因为长期中性粒细胞减少带来的感染风险，影响了后续治疗连续性。所以在临床上，我们也会关注患者血 ...
胆管癌是起源于胆管上皮细胞的高度恶性肿瘤，按发病部位可分为肝内、肝门部及远端胆管癌三类。近年来全球发病率持续上升，因早期症状隐匿，多数患者确诊时已达晚期，失去手术根治机会，5年生存率不足10%。传统化疗（吉西他滨联合顺铂）疗效有限，中位生 ...
普拉替尼 由是一种针对特定基因变异的精准靶向药物，它适用于经FDA批准检测确诊的转移性RET融合阳性非小细胞肺癌成年患者，能有效抑制肿瘤生长。同时，对于12岁及以上需全身治疗，且放射性碘治疗无效（若适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者， ...
在肿瘤精准治疗时代，RET基因异常曾是一类难治靶点。 塞普替尼 为RET融合阳性非小细胞肺癌、RET融合阳性甲状腺癌以及RET突变阳性甲状腺髓样癌患者带来了真正意义上的靶向治疗选择。RET（Rearranged during Transfection）是一种受体酪氨酸激酶，正常情况 ...
恩西地平 是一款高选择性口服IDH2突变酶抑制剂，专为IDH2基因突变阳性急性髓系白血病精准研发。药物可特异性结合突变型IDH2蛋白，强效抑制异常酶活性，快速降低体内致癌代谢物2-羟基戊二酸浓度，逆转细胞异常分化阻滞状态；区别于传统化疗“杀灭癌细胞 ...
塔拉妥单抗 （Tarlatamab）作为一种DLL3×CD3双特异性T细胞衔接器（BiTE），为复发小细胞肺癌（SCLC）带来了突破性的治疗方案。在此基础上，新一代的三特异性抗体和四特异性抗体正在并将T细胞衔接器的设计推向更高维度——一个抗体分子同时结合2个、3个 ...
胰腺癌被称为“癌王”，超过80%的患者确诊时已无法手术，五年生存率仅13%。更令人绝望的是，超过90%的胰腺癌由KRAS基因突变驱动，而KRAS蛋白长期被科学界公认为“不可成药”的靶点。 RMC-6236 的研发初衷便是为了尝试突破这个难题。RMC-6236（通用名Dara ...
替索单抗 （TV）用于复发宫颈癌二线治疗今年已经进入了NCCN指南，近日发布了研究结果。复发宫颈癌的二线治疗没有标准方案，都是单药治疗，近年大多数复发宫颈癌新药获得推荐都是凭借II期单臂临床试验，但II期成功，III期失败的药物不在少数。替索单抗的 ...
阿考米迪 是口服处方药物，用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）引发的心脏病变。本品通过稳定转甲状腺素蛋白（TTR），降低心血管相关住院与死亡风险，同时改善患者生活质量。作用机制：药物结合于转甲状腺素蛋白的甲状腺 ...
Inluriyo 是一种每日一次的口服雌激素受体(ER)拮抗剂，可持续抑制雌激素受体(ER)，包括用于治疗ESR1突变型乳腺癌。雌激素受体(ER)是雌激素受体阳性(ER+)、人表皮生长因子受体2阴性(HER2-)乳腺癌患者的关键治疗靶点。Inluriyo能够结合、阻断并促进雌激素 ...
伊那利塞 是一款针对PIK3CA突变的靶向药，在INAVO120研究中，对于PIK3CA突变患者，伊那利塞+氟维司群+CDK4/6抑制剂的三药联合方案，相比传统氟维司群+CDK4/6抑制剂方案，显著延长了无进展生存期（7个月提升至17.2个月），获益超双倍！使用伊那利塞的必 ...
依氟鸟氨酸 (iwilfin)是一种鸟氨酸脱羧酶(ODC)抑制剂，用于降低高危神经母细胞瘤(HRNB)患者复发风险，适用于对前期多药多模式治疗(包括抗GD2免疫治疗)至少达到部分缓解的成人和儿科患者。依氟鸟氨酸于2023年在美国首次获批，作为维持治疗药物，需长期口 ...
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