司美替尼 用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1），适用于1岁及以上儿童与成人，合并有症状、且无法通过手术完全切除的丛状神经纤维瘤（PN）患者。司美替尼于2020年4月10日获得美国FDA批准，是全球首款获批用于治疗1型神经纤维瘤病合并丛状神经纤维瘤的药物。 ...
司美替尼 是一种口服选择性丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2抑制剂，其核心原理是干预细胞内一条过度活跃的关键信号通路。神经纤维瘤病一型由NF1基因失活突变引起，该基因正常情况下负向调节RAS/MAPK信号通路。NF1功能缺失导致这条通路持续激活，驱动细胞异 ...
RET基因融合是非小细胞肺癌（NSCLC）中一类重要的驱动基因改变，在中国NSCLC人群中发生率约1%–2%。尽管罕见，但中国每年新发肺癌病例超过80万，绝对患者数量不可忽视。对于早期（IB–IIIA期）RET融合阳性NSCLC，即便接受根治性手术或放疗，术后复发风险 ...
艾代拉里斯 作为一种口服的高选择性磷脂酰肌醇3-激酶δ亚型抑制剂，通过靶向阻断B细胞受体信号通路中的关键节点，为复发或难治性慢性淋巴细胞白血病、滤泡性B细胞非霍奇金淋巴瘤和小淋巴细胞淋巴瘤患者提供了重要的治疗选择。它的作用机理在于精准抑制P ...
图卡替尼 作为高选择性HER2酪氨酸激酶抑制剂，突破了传统药物难以作用于脑转移病灶的治疗困境，为HER2阳性转移性乳腺癌，尤其是合并脑转移、多线耐药的患者带来新希望。该药物口服便捷、疗效确切、不良反应可控，联合方案丰富，在国内外指南中占据重要 ...
洛莫司汀 是一种烷化剂，它能干扰DNA复制、抑制细胞分裂并加速细胞死亡。该药物的细胞毒性可有效杀死快速分裂的细胞，并用于治疗多种癌症。洛莫司汀可从胃肠道迅速吸收，在肝脏代谢，并经肾脏排泄。由于其脂溶性好，易于穿过细胞膜，因此该药物能够轻易 ...
卡巴他赛 Cabazitaxel(Jevtana)是一种紫杉醇衍生物的微管抑制剂，属于细胞毒性药物。它与微管蛋白结合，促进组装成微管并抑制微管的解聚。抑制微管解聚与细胞分裂，停滞细胞週期并抑制了肿瘤增生。不同于紫杉醇，Cabazitaxel对多药耐药(MDR)蛋白的亲和 ...
贝组替凡 作为全球首个口服小分子HIF-2α抑制剂，不仅成功填补了希佩尔-林道（VHL）综合征相关肿瘤靶向治疗领域的空白，更成为晚期肾细胞癌患者治疗的全新选择，为两类患者群体带来了生存希望。其凭借精准靶向HIF-2α蛋白的独特作用机制，成功实现了肿 ...
吡非尼酮化学名为5-甲基-1-苯基-2-(1H）吡啶酮，是一种新的具有广谱抗纤维化作用的吡啶酮类化合物，能够防止和逆转纤维化及瘢痕的形成。吡非尼酮主要是通过调节和抑制多种细胞因子，从而抑制成纤维细胞的生物学活性，减少纤维细胞的增殖和基质胶原蛋白的 ...
格列卫 （通用名：甲磺酸伊马替尼）获美国FDA批准上市，这一切被彻底改写。作为全球首个口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI），它的出现，验证了“癌基因成瘾”理论，证明了靶向特定分子异常的精准治疗策略的可行性，为后续数百种靶向药物的开发铺平了道路，真 ...
随着肝病精准抗病毒治疗的迭代升级，泛基因型直接抗病毒药物吉三代（丙通沙，索磷布韦维帕他韦）的全面普及，彻底改写了全球丙肝的治疗格局。作为国内首个全覆盖1-6型丙肝基因型的单片复方制剂，吉三代突破传统药物分型治疗的局限，无需基因检测、无需分 ...
瑞卢戈利 片是一款口服选择性促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂，该药物通过直接阻断垂体GnRH受体，快速抑制黄体生成素和卵泡刺激素的释放，从而降低雌激素水平，显著减少经期出血量，缓解贫血、腹痛等一系列伴随症状。作为新型口服非肽类促性腺激 ...
BLU-945 是一种口服、高选择性第四代EGFR抑制剂，早在2020年9月的欧洲肿瘤内科学会（ESMO）上，这款药物就凭借独特的研发潜力首次公开亮相，迅速成为四代EGFR-TKI中的热门在研品种，收获了业内与患者的高度关注。这款药物的核心突破，在于彻底改变了前 ...
慢性粒细胞白血病（CML）是一类由染色体异常引发的血液肿瘤，疾病根源为费城染色体形成的BCR-ABL融合基因。该基因持续激活酪氨酸激酶，驱动骨髓造血细胞恶性增殖，也是慢粒发病、进展的核心诱因。酪氨酸激酶抑制剂（TKI）是目前慢粒治疗的核心药物，阿思 ...
塞普替尼 是强效、高选择性RET酪氨酸激酶抑制剂，2020年5月获FDA批准上市，2022年9月在中国获批，为RET基因变异肿瘤患者带来了精准治疗的新希望。作为ATP竞争性小分子抑制剂，塞普替尼的核心优势在于其高度选择性——能够特异性结合RET激酶活性位点，阻 ...
在血液系统疾病中，血小板异常增多常常被忽视，却可能潜藏着致命风险。当血小板计数持续飙升，不仅会增加血栓形成的概率，诱发心肌梗死、脑血管意外等严重并发症，还可能伴随出血倾向，严重威胁患者的生命质量与安全。而 阿那格雷 的出现，为这类患者带 ...
在非小细胞肺癌靶向治疗领域，一款名为 兰泽替尼 的创新药物正在改写临床实践，为ALK阳性肺癌患者带来前所未有的生存希望。兰泽替尼是一种新型的、高选择性的ALK/ROS1双重酪氨酸激酶抑制剂。不同于传统化疗的地毯式轰炸，兰泽替尼更像一位训练有素的狙击 ...
艾拉司群 （Elacestrant）是一种口服选择性雌激素受体降解剂（SERD），它是全球首个也是目前唯一一个获批用于晚期乳腺癌治疗的口服SERD类药物。它的靶向人群非常明确——雌激素受体阳性（ER+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）的晚期或转移性乳腺癌 ...
莫博替尼 是一种酪氨酸激酶抑制剂（TKI），用于治疗携带特定EGFR基因突变的非小细胞肺癌（NSCLC）。本品通过结合并抑制EGFR 20号外显子插入突变，抑制非小细胞肺癌生长。本品适用于成人转移性、无法手术切除的非小细胞肺癌患者：经铂类化疗后疾病进展， ...
血液肿瘤的耐药难题，很大程度上与癌细胞的“狡猾”有关。癌细胞会通过核输出蛋白XPO1，将细胞核里的肿瘤抑制蛋白（比如p53，就像身体里的“抗癌卫士”）偷偷运出细胞核，让这些“抗癌卫士”无法发挥作用，这样癌细胞就能不受控制地疯狂增殖。 塞利尼索 ...
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