肝细胞生长因子受体（MET）蛋白属于一个称为受体酪氨酸激酶的酶家族，这些酶参与细胞生长。在具有“METex14跳跃”的非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，会产生一种异常形式的MET蛋白，导致癌细胞以不受控制的方式分裂和生长。 卡马替尼 是一种受体酪氨酸激酶 ...
慢性粒细胞白血病（CML），又称慢粒白血病或慢性髓性白血病，是一种影响血液及骨髓的恶性肿瘤，是慢性白血病中最常见的类型。慢粒白血病全球年发病率为十万分之一左右，可发生于各年龄，最常见于50岁以上的人群中，在成人白血病中约占15~20%。这种疾病的 ...
原发性免疫球蛋白A肾病(IgA肾病)：是一种由于肾脏中与疾病同名的抗体积聚导致器官损伤的疾病。IgA肾病的临床表现多种多样，主要包括：血尿：绝大多数IgA肾病患者会出现肉眼血尿或蛋白尿，血尿可分为发作性或无症状性镜下血尿。蛋白尿：蛋白尿多为轻度， ...
在肿瘤临床诊疗过程中，癌症不仅会对机体器官造成器质性侵害，伴随病程进展出现的癌因性恶病质，更是严重拖累患者生存质量、缩短生存期的隐形杀手。临床数据统计显示，50%~80%的恶性肿瘤患者会伴随不同程度的癌症恶病质，表现为不明原因体重骤降、食欲严 ...
在我们体内，细胞生长、分裂都听从一套精密的“信号指令”。PIK3CA基因是其中一条关键信号通路（PI3K通路）的“指挥官”。当这个基因发生突变时，它就会持续发出错误的“生长”指令，导致细胞不受控制地增殖，最终形成癌症。 阿培利司 是一种口服的PI3K ...
莫洛替尼 作为一款专门面向贫血型骨髓纤维化获批的JAK抑制剂，凭借独特作用机制，成为当前血液疾病治疗领域备受关注的新药。莫洛替尼是口服多靶点小分子抑制剂，可同时抑制JAK1、JAK2与ACVR1两大关键靶点：JAK通路抑制：阻断骨髓纤维化异常活化的JAK-ST ...
KRAS蛋白是一种关键的信号开关，当其发生G12C突变时，会持续激活驱动肿瘤生长。阿达格拉西布是一种高选择性的、不可逆的KRAS G12C突变蛋白抑制剂，其通过独特的结合策略将一度被认为“不可成药”的KRAS G12C突变体锁定在非活性状态，为携带该突变的非小 ...
对于晚期尿路上皮癌而言，FGFR基因的特定改变（如FGFR3突变或FGFR2/3融合）正是这样一个长期存在、可被检测，却缺乏对应标准疗法的驱动信号。 厄达替尼 临床突破，在于它首次为这份“基因诊断报告”提供了一个明确、有效的“治疗应答”。作为一款口服、 ...
希佩尔-林道综合征（Von Hippel–Lindau disease，VHL综合征）是一种罕见常染色体显性遗传性疾病，是因位于染色体3p25.3的VHL抑癌基因发生突变所致。VHL综合征累及多个器官系统，形成多个良性和恶性肿瘤或囊肿。其中肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤 ...
在B细胞恶性肿瘤的治疗历程中，针对特定信号通路的靶向药物已取得显著进展，但获得性耐药仍是临床上面临的主要挑战。捷帕力作为一种新型抑制剂，其分子结构设计旨在克服因特定氨基酸位点突变导致的耐药问题。关键的临床试验数据显示，在高度预处理、包括 ...
特泊替尼 作为一款高选择性、强效的口服间质上皮转化因子抑制剂，专门为携带MET外显子14跳跃突变的晚期非小细胞肺癌患者而设计，其成功上市精准地填补了该罕见却重要的驱动基因变异靶向治疗的空白，为这部分预后不佳的患者群体提供了明确的生存改善机会 ...
图卡替尼 是一种口服、高选择性人表皮生长因子受体2酪氨酸激酶抑制剂，需与曲妥珠单抗和卡培他滨联合使用，用于治疗既往在转移阶段接受过至少一种抗人表皮生长因子受体2方案的、不可切除或转移性人表皮生长因子受体2阳性乳腺癌成人患者，包括存在脑转移 ...
图卡替尼 是一种口服的、具有高度选择性的小分子药物，与曲妥珠单抗和卡培他滨联合，获批用于治疗先前接受过抗人表皮生长因子受体2治疗的晚期或转移性人表皮生长因子受体2阳性乳腺癌成年患者，特别是那些存在脑转移的患者。其作用机制的关键在于对蛋白 ...
艾拉司群 （Elacestrant）是一种口服选择性雌激素受体降解剂（SERD），它是全球首个也是目前唯一一个获批用于晚期乳腺癌治疗的口服SERD类药物。它的靶向人群非常明确——雌激素受体阳性（ER+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）的晚期或转移性乳腺癌 ...
瑞普替尼 是一款新一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），可同时作用于ROS1与NTRK两类融合致癌驱动基因。在携带ROS1或NTRK融合的实体瘤患者中，靶向治疗已成为重要策略之一，但临床上普遍存在一个关键挑战——患者在接受现有靶向药后往往会出现耐药突变，尤其是 ...
在乳腺癌晚期治疗中，HR+/HER2-是最常见的亚型，而内分泌治疗耐药后，如何选择后续方案，是医生和家属共同面临的难题。对于携带特定基因改变的患者，卡匹色替联合氟维司群已成为一种重要的精准靶向选择。但当患者同时存在“间质性肺炎”病史和“肺功能中 ...
卡帕塞替尼 是一种口服的小分子激酶抑制剂，其核心作用机制是靶向抑制AKT激酶。AKT信号通路在细胞的生存、增殖、代谢以及血管生成等多个关键生理过程中发挥着核心作用。在许多肿瘤细胞中，AKT信号通路常常处于过度激活状态，这为肿瘤细胞的快速生长、侵 ...
急性髓系白血病（AML）是成人高发、进展迅猛、预后凶险的血液系统恶性肿瘤，其中FLT3-ITD突变是临床最常见的高危突变类型之一。这类突变会加速白血病细胞增殖、分化失控，导致患者复发率高、生存期短、传统化疗疗效有限，长期以来都是血液科临床治疗的重 ...
阿伐替尼 （Avapritinib，商品名AYVAKIT）是一种高选择性PDGFRA和KIT酪氨酸激酶抑制剂，专为携带PDGFRA外显子18突变（包括D842V突变）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者设计。其核心价值在于通过精准抑制突变PDGFRA激酶活性，为这一曾无 ...
惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）是系统性肥大细胞增多症中最常见的亚型，是一种由肥大细胞积聚引起的克隆性疾病。ISM患者通常伴有终生的皮肤、胃肠道、神经认知、肌肉骨骼以及全身性症状，生活质量明显下降。目前针对ISM的治疗选择十分有限，患者多依赖 ...
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