恩诺单抗 （Padcev）是一种用于治疗膀胱癌（尿路上皮癌）的抗体偶联药物（ADC）。2023年7月获欧盟批准。该药是靶向Nectin-4的ADC药物，为晚期尿路上皮癌患者提供了新的治疗选择，显著改善了生存期。联合疗法（一线治疗）：与帕博利珠单抗（K药）联合， ...
儿童急性白血病走常规化疗方案，能拿到一定的治疗效果，但是复发或者难治型的患者，预后情况还是不好，而且大部分患者都没有查出可以用药靶向治疗的突变，现有的广谱治疗办法选择也很少。研究结果表明，XPO1核输出蛋白如果表达量过高，会让肿瘤抑制蛋白 ...
塞利尼索 （selinexor）是用于治疗多发性骨髓瘤的重要靶向药物，为复发或难治型患者提供了关键治疗选择。准确掌握它的使用规范、作用原理、临床获益与潜在风险，对保障治疗效果与用药安全至关重要，下面我们就一起来全面了解这款药物的核心知识。塞利尼 ...
KRAS是人类发现的第一个被克隆和鉴定的致癌基因。1982年，科学家在人类肿瘤中鉴定出它，以为是攻克癌症的钥匙。结果这把锁一摆就是40年。问题出在蛋白结构上。大多数靶向药的靶点，像EGFR、ALK，蛋白表面有明显的口袋，小分子钻进去就能阻断功能。但KRAS ...
骨髓纤维化（MF）是造血干细胞异常克隆引发的骨髓增殖性肿瘤（MPN），其核心致病机制与JAK2、CALR或MPL驱动基因突变介导的JAK/STAT通路异常活化密切相关，少数“三阴性”患者缺失上述驱动基因突变，疾病异质性显著。临床中MF可分为骨髓增殖性MF与细胞减 ...
贝组替凡 (维利瑞、Belzutifan)是HIF-2α抑制剂，用于VHL病相关肿瘤。在用药的过程中出现3级贫血需暂停、4级复发则停药；3级症状性缺氧需减量，4级永久停药。有胚胎-胎儿毒性，妊娠期禁用，有生育能力女性治疗期间及停药1周内需高效避孕。中枢神经系统 ...
在慢性髓系白血病（CML）治疗领域，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的问世，彻底改变了慢粒患者的生存命运，让曾经的“绝症”变成了可长期管理的慢性病。但多年来，耐药、突变、药物不耐受三座大山，始终困扰着无数患者。尤其是T315I突变，曾是慢粒治疗的“硬骨 ...
莫格利珠单抗 （Mogamulizumab）是一种趋化因子受体4（CCR4）拮抗剂，是一种在中国仓鼠卵巢（CHO）细胞系中表达产生，经系列色谱层析、病毒灭活、过滤等工艺精制纯化而成的一种人源化、去岩藻糖基化的IgG1κ型单克隆抗体。莫格利珠单抗有两条重链（γ1 ...
弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）是中国最常见的非霍奇金淋巴瘤亚型，占比40.8%。2019年数据显示，中国新发病例约9.2万例，死亡4.4万例，现患病例41万例。尽管一线免疫化疗有效，仍有30%~50%的患者进展为复发/难治性（R/R）。对化疗敏感者可采用大剂量化疗联 ...
菲卓替尼 （Fedratinib，商品名：Inrebic）是一种口服的高选择性JAK2抑制剂，用于治疗中度-2或高危原发性或继发性（真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化（MF）的成年患者。骨髓纤维化是一种慢性疾病，骨髓中形成瘢痕组织，导致血细胞 ...
急性髓系白血病（acute myeloid leukemia，AML）是一类分子异质性极强的恶性克隆性疾病。伴KMT2A重排（KMT2A-r）或NPM1突变（NPM1m）的AML具有特征性的HOXA/MEIS1异常激活及分化阻滞，对menin-KMT2A转录复合体存在显著依赖，这为menin抑制剂治疗提供了明 ...
米伐木肽 对非转移性肢体高级别骨肉瘤患者是否有治疗价值？意大利（ISG/OS-2）和西班牙（GEIS-33）针对ABCB1/P-糖蛋白（Pgp）阳性患者开展了两项米伐木肽的前瞻性临床试验。旨在评估风险调节治疗策略对肢体局限性高级别骨肉瘤患者的作用，根据P糖蛋白（ ...
瑞普替尼是新一代大环类ROS1/NTRK酪氨酸激酶抑制剂，也是目前国内唯一同时获批特定肺癌+不限癌种实体瘤双适应症的精准靶向药。凭借其突破性的大环结构设计和惊人的颅内活性，它为ROS1耐药患者和NTRK泛癌种患者开辟了一条全新路径。 瑞普替尼 的核心 ...
艾拉司群 是一种口服选择性雌激素受体降解剂(SERD)，主要用于治疗雌激素受体阳性(ER+）、人表皮生长因子受体2阴性(HER2-）且携带ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌患者。它通过诱导雌激素受体降解，从根本上阻断肿瘤生长信号，尤其适用于内分泌治疗耐药的患 ...
激素受体阳性（HR+）/人类表皮生长因子受体2阴性（HER2-）乳腺癌作为最常见的乳腺癌亚型，是临床诊疗关注的重点。对于该亚型患者，内分泌治疗始终是治疗选择的基石，在CDK4/6抑制剂问世之后，二者联合成为HR+/HER2-乳腺癌患者的一线标准治疗方案。然而， ...
福巴替尼 是目前胆管癌精准治疗领域的核心基石药物，专为FGFR2基因异常驱动的晚期胆管癌研发，疗效与安全性经过海量真实世界临床验证。相较于传统化疗药物与早期可逆性FGFR抑制剂，福巴替尼具备不可逆靶向结合、抗耐药能力强、靶点选择性高、疗效持久稳 ...
在恶性肿瘤治疗进入精准靶向时代的今天，针对特定靶点的靶向药物不断迭代，为不同类型肿瘤患者带来了个性化治疗方案，打破了传统化疗“杀敌一千、自损八百”的治疗困境。 莫洛替尼 作为一款新型精准靶向药物，凭借独特的作用机制、可靠的临床疗效，在多 ...
皮肤T细胞淋巴瘤（cutaneous T cell lymphoma，CTCL）是一组原发于皮肤的非霍奇金淋巴瘤，包括蕈样肉芽肿（mycosis fungoides，MF）、Sézary综合征（Sézary syndrome，SS）、原发性皮肤CD30+T细胞淋巴增殖性疾病等多个亚型，其中MF和SS是CTCL的经典亚 ...
胆管癌是一类恶性程度极高、预后极差的胆道系统恶性肿瘤，具有起病隐匿、早期无症状、侵袭性强、复发率高、化疗耐药的显著特点。多数患者确诊时已处于局部晚期或转移阶段，失去手术根治机会，传统化疗、常规靶向治疗方案疗效有限，患者整体生存期短、生 ...
瑞维美尼由美国Syndax Pharmaceuticals研发，是一款口服Menin-KMT2A相互作用抑制剂，2024年11月获美国FDA批准上市。该药通过阻断Menin蛋白与KMT2A融合蛋白的结合，关闭HOX、MEIS等致癌基因转录，诱导白血病细胞分化或凋亡，适用于携带KMT2A易位或NPM1突 ...
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