骨髓纤维化是一种罕见的骨髓增殖性肿瘤，特征为骨髓纤维化、脾脏肿大、贫血和全身症状。约三分之一的患者伴有血小板减少，这部分患者的治疗选择长期受限。帕克替尼的出现填补了这一临床空白。 帕克替尼 是一种口服激酶抑制剂，专门设计用于治疗伴有严重 ...
布瑞索卡替 是一种口服、可逆的小分子二肽基肽酶1（DPP-1）抑制剂，也是全球首个获批用于治疗非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）的靶向药物。它的问世，标志着NCFB这一长期缺乏有效病因疗法的呼吸系统疾病，正式从“对症支持”迈向“靶向干预”的新阶段 ...
米达美替尼 是一款针对治疗1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤研发，于2025年2月获得美国FDA批准上市。是一款口服高选择MEK1/2抑制剂，它是首个同时纳入成人和儿童患者并获得FDA批准的NF1相关状神经纤维瘤MEK抑制剂，填补了该罕见病领域的治疗空白。米 ...
小细胞肺癌（SCLC）的治疗困境始终是实体瘤领域亟待突破的临床难题。尽管一线含铂化疗联合免疫治疗将中位总生存期推至12个月左右，但复发耐药几乎不可避免，后线治疗选择长期匮乏，患者生存获益极为有限。 塔拉妥单抗 作为靶向DLL3/CD3的双特异性T细胞衔 ...
CD33是一种跨膜糖蛋白，在大多数急性髓系白血病原始细胞表面高表达，但在正常造血干细胞中表达较低，使其成为理想的靶点。 吉妥珠单抗 的作用机制是通过抗体部分特异性结合白血病细胞表面的CD33抗原，形成复合物后被细胞内吞，在溶酶体酸性环境中释放卡 ...
急性髓系白血病（AML）是一种源自骨髓造血干细胞的恶性克隆性病变，尽管治疗技术不断进步，但其预后仍不理想。而 吉妥珠单抗 （Mylotarg）作为首个靶向CD33抗原的抗体偶联药物（ADC），以其精准杀伤癌细胞的特性，为AML患者开辟了新的治疗路径。与传统化 ...
软组织肉瘤是一类起源于间叶组织的恶性肿瘤，包括脂肪肉瘤、平滑肌肉瘤、滑膜肉瘤等多种亚型。晚期软组织肉瘤的治疗选择有限，预后较差，亟需新的有效治疗手段。卵巢癌是女性生殖系统常见的恶性肿瘤之一，由于早期症状不明显，多数患者确诊时已属晚期。 ...
痛风反复发作，关节红肿剧痛难忍，尝试了秋水仙碱、非甾体抗炎药等常规药物，要么效果不佳要么无法耐受，这是很多难治性痛风患者的共同困境。难治性痛风的危害远超普通痛风，持续的高尿酸血症和反复急性发作会对关节、肾脏等器官造成不可逆损伤，还可能 ...
痛风属于单钠尿酸盐晶体沉积引发的晶体相关性关节病，本质是代谢紊乱带来的炎症损伤：人体血尿酸饱和浓度阈值为420μmol/L。一旦超标，单钠尿酸盐晶体就会析出并沉积在关节、肾脏、血管等部位，进而激活体内免疫细胞，释放大量炎症因子诱发急慢性炎症， ...
T细胞急性淋巴细胞白血病是一种侵袭性血液癌症，源于T淋巴细胞的异常增殖。这些异常细胞在骨髓中大量积聚，抑制正常血细胞的生成，进而引发贫血、感染和出血等一系列严重症状。传统治疗手段虽有一定效果，但对于部分患者，尤其是复发或难治性病例，治疗 ...
米伐木肽 是一种非特异性免疫调节剂，通过与细胞外Toll样受体-4结合从而激活单核细胞和巨噬细胞，促进抗肿瘤活性。2009年，欧洲药品管理局批准米伐木肽用于2至30岁高级别非转移性可切除骨肉瘤患者的集中上市许可（EU/1/08/502/001）。然而，目前尚不清 ...
尼伽司他 是一种口服、选择性、小分子γ-分泌酶抑制剂，它主要用于治疗需要进行全身治疗的进展性硬纤维瘤成人患者。硬纤维瘤是一种罕见的、非转移性但具有局部侵袭性的软组织肿瘤，虽然不会转移，但会侵犯周围组织，导致疼痛、功能障碍，甚至可能危及生 ...
硬纤维瘤（Desmoid tumor），也称侵袭性纤维瘤病（Aggressive fibromatosis），是一种少见的局部侵袭性肿瘤，在所有软组织肿瘤中占比约3%。 奥格西韦奥 是一种靶向和选择性的γ分泌酶抑制剂，已经在美国获批用于治疗患有进展性硬纤维瘤（DT）的成人患者 ...
长期以来，伴有KRAS突变的复发性低级别浆液性卵巢癌(LGSOC)是一种治疗挑战。患者往往面临有限的治疗选择和预后不佳的困境。 阿武替尼+德法替尼 是一种由Avutometinib和Defactinib组成的联合口服疗法。它并非简单的“1+1”，而是一种巧妙的协同抑制策略， ...
黑色素瘤，起源于皮肤黑色素细胞的恶性肿瘤，也是皮肤肿瘤中恶性程度最高、侵袭性最强的癌症类型。早期黑色素瘤可通过外科手术完整切除实现临床治愈，但疾病早期隐匿性极强，多数患者确诊时已发展为不可切除局部晚期或转移性阶段。晚期黑色素瘤进展速度 ...
套细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病是高发侵袭性血液肿瘤，传统靶向、化疗方案仅能短期控病，多数患者多线治疗后易出现BTK靶点耐药、病情复发进展。耐药后常规药物失效，肿瘤快速增殖扩散，患者常陷入无药可治、预后极差的困境，且传统BTK抑制剂易引发房 ...
在实体瘤治疗领域，成纤维细胞生长因子受体（FGFR）基因异常（如融合、重排、突变）是胆管癌、尿路上皮癌等恶性肿瘤的关键驱动因素。然而，FGFR信号通路的复杂性使其长期被视为“不可成药”靶点。 培米替尼 （Pemigatinib）作为高选择性FGFR1-3抑制剂， ...
宗格替尼 作为一种HER2选择性、EGFR sparing的不可逆酪氨酸激酶抑制剂，较适合用于HER2（ERBB2）酪氨酸激酶结构域激活突变驱动的非小细胞肺癌。与早期一些泛HER抑制剂相比，它更强调“靶点更准”，希望在维持抗肿瘤活性的同时，尽量减少因抑制野生型EGF ...
在非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗领域，精准靶向治疗始终是突破的核心方向，而HER2（ERBB2）激活突变作为其中一个重要的驱动基因，困扰着约2%-4%的患者。这类患者往往面临肿瘤侵袭性强、预后较差、脑转移发生率高的困境，此前的治疗选择有限，且传统方案的 ...
急性白血病是血液系统高发的恶性肿瘤，其中KMT2A（MLL）基因重排、NPM1突变型急性白血病，历来是临床治疗的重难点。这类亚型白血病恶性程度高、复发率极高，传统化疗、造血干细胞移植方案疗效有限，多数复发或难治性患者面临无有效治疗方案的困境，长期 ...
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