格拉吉布（Daurismo、glasdegib）是一种口服小分子靶向药物，通过特异性抑制异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变酶的活性，阻断2-羟基戊二酸（2-HG）的异常生成，从而逆转突变导致的表观遗传失调和细胞分化阻滞。该药物与低剂量阿糖胞苷联合使用，适用于年龄≥ ...
德达博妥单抗 （Datopotamab Deruxtecan，简称Dato-DXd）是一款由第一三共与阿斯利康共同研发的抗体偶联药物。该药物于2025年8月获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，并于2026年4月22日正式在中国商业上市。抗体偶联药物，简称ADC，是一种创新 ...
脑胶质瘤作为中枢神经系统最常见的原发性恶性肿瘤，其治疗长期受制于肿瘤浸润性生长、血脑屏障阻碍及放化疗耐药等多重困境。尤其是IDH突变型低级别胶质瘤，虽发病高峰集中于中青年群体，但传统手术联合放化疗方案既存在过度治疗导致的神经认知功能损伤风 ...
兰泽替尼 (Lazertinib、Lazcluze、拉泽替尼)是一种口服、高选择性、第三代表皮生长因子受体(EGFR)酪氨酸激酶抑制剂(TKI)。它能够不可逆地结合并抑制EGFR的常见激活突变(19号外显子缺失和21号外显子L858R置换突变)以及T790M耐药突变，同时对野生型EGFR ...
急性髓性白血病（AML）是最常见的成人急性白血病类型，约占所有病例的80%，5年相对生存率仅为32.9%。在65岁及以上患者中，预后更为不佳，5年生存率低至10.5%，凸显了对新型治疗策略的迫切需求。异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变是AML的关键驱动因素之一，约 ...
恶性黑色素瘤是一种恶性程度较高的皮肤肿瘤，近年来随着免疫治疗的发展，患者的生存率和生活质量得到了显著改善。 奥普杜拉格 （商品名Opdualag，通用名：纳武利尤单抗/瑞拉利单抗注射液）是一款创新的固定剂量双特异性免疫治疗药物。它由两种单克隆抗体 ...
宗格替尼 是一种口服、高选择性的不可逆HER2酪氨酸激酶抑制剂。其设计旨在强效抑制HER2基因第20号外显子插入突变所驱动的致癌信号。与针对HER2蛋白过扩增或过表达的抗体药物不同，宗格替尼专门针对的是HER2基因的激活突变，这种突变常见于非鳞状非小细 ...
HER2基因突变在非小细胞肺癌中的突变概率仅为2%到4%，虽然比例不高，但该基因突变的患者往往病情进展快，对传统化疗和免疫治疗的反应有限。过去几年，虽然一些抗HER2药物（如抗体偶联药物ADC）在乳腺癌、胃癌中取得成功，但在肺癌中的疗效仍有限。许多患 ...
在儿童肿瘤中，低级别胶质瘤虽然通常生长缓慢，但因其位于大脑关键区域，常常导致癫痫、视力障碍、行走困难等问题，严重威胁孩子的生长发育与生活质量。传统化疗疗程漫长、副作用显著，而复发性肿瘤的治疗选择尤为有限。近日，FIREFLY-1的关键二期临床试 ...
依伐卡托 作为一种口服的囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）调节剂，专门用于治疗携带特定CFTR基因突变的囊性纤维化患者，这类患者因氯离子和水分转运异常，导致肺部、胰腺及消化道等多器官长期受累。该药物的出现改变了囊性纤维化长期依赖对症和支持 ...
大约一半的ER+、HER2-转移性乳腺癌患者在接受一类常见的激素阻断药物（称为芳香化酶抑制剂）治疗期间或之后，肿瘤会发生一种称为ESR1突变的基因改变。这些突变会导致雌激素受体过度活跃，从而促进肿瘤生长。2026年9月18日，美国食品药品监督管理局（FDA ...
乳腺癌是女性最常见的恶性肿瘤之一，其中激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）类型占大多数。尽管内分泌治疗是这类患者的基础疗法，但部分患者会因PIK3CA基因突变而对治疗产生耐药，导致疾病进展。 伊纳沃利昔布 作为一种高选择性PI3Kα ...
乳腺癌是威胁女性健康的首位恶性肿瘤，其中转移性乳腺癌（mBC）恶性程度高、预后整体不佳，是临床诊疗中亟待突破的重大难题。而在mBC人群中，年轻患者的治疗管理尤为复杂且紧迫。相较于年长患者，年轻群体面临更长的生存预期、更高的复发风险以及更强烈 ...
神经母细胞瘤（Neuroblastoma,NB）是儿童期的颅外实体肿瘤，约90%患儿发病年龄小于5岁，肿瘤具有高度异质性，其临床表现多样，高危患儿预后较差，且易出现复发，是婴幼儿最常见的肿瘤，俗称“儿童肿瘤之王”。神经母细胞瘤的临床表现具有高度异质性，其 ...
近年来，针对特定基因突变的精准医疗为胆道癌（BTC）治疗带来了革命性变化。其中，成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合/重排作为肝内胆管癌中最具代表性的可靶向驱动基因之一，成为了新的治疗突破口。 他舒格替尼 作为一种高效、选择性的FGFR1-3抑制剂 ...
多达维普酮 主打精准神经保护、长效延缓病情进展，临床核心适应症清晰明确：主要用于进展性神经退行性疾病的辅助治疗与病情干预，针对性延缓神经元损伤、改善神经功能缺损，适用于存在认知功能衰退、神经功能进行性下降的成人患者，可有效延缓各类病因 ...
维汀-特立妥珠单抗 于2025年5月14日获美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准，用于治疗既往已接受过全身治疗且高度c-Met蛋白过表达的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)成年患者。高度c-Met蛋白过表达定义为经FDA批准的检测方法检测，≥50%的肿 ...
胃肠道间质瘤（GIST）是一种起源于胃肠道壁间充质组织的罕见恶性肿瘤，主要发生在胃和小肠，偶见于食道或大肠。虽然其发病率较低（日本每年约1500-2500例），但由于其易复发和转移的特性，治疗选择有限，尤其是对于化疗或靶向治疗失败的患者，长期以来存 ...
造血干细胞移植相关血栓性微血管病是造血干细胞移植后一种严重且常致命的并发症。这种疾病的发病机制与预处理方案、免疫抑制剂的使用、感染、移植物抗宿主病以及其他与移植相关的因素所引发的全身性内皮损伤密切相关，而补体系统中的凝集素途径在疾病的 ...
KRAS突变在低级别浆液性卵巢癌中并不少见，但这类肿瘤对传统化疗的响应率较低。 阿武替尼+德法替尼 的获批，首次为KRAS突变的复发性LGSOC患者提供了明确的靶向治疗选择，有望显著改善治疗效果。由于低级别浆液性卵巢癌是一种罕见且治疗选择有限的癌症类 ...
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