索托拉西布 是一种首创的、不可逆的KRAS G12C抑制剂，于2021年5月在美国食品药品监督管理局加速批准下问世，用于治疗先前至少接受过一次全身治疗的、携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成年患者。它的成功研发终结了KRAS靶点长达四十年的 ...
达拉菲尼 是一种选择性BRAF激酶抑制剂，曲美替尼是一种选择性MEK1/2激酶抑制剂，这两种药物的联合疗法自2014年1月首次获得美国食品药品监督管理局批准用于治疗BRAF V600E或V600K突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤以来，已成为该领域靶向治疗的基石性 ...
RMC-6236代表了一种试图攻克肿瘤学中最著名“不可成药”靶点——KRAS——的全新战略。与已获批的KRAS G12C选择性抑制剂（如索托雷塞、阿达格拉西布）不同，RMC-6236并非设计为结合并抑制特定突变KRAS蛋白的活性，而是作为一种首创新药、口服、强效的双特 ...
在肿瘤药物治疗的演进长河中，美法仑代表了一类历久弥坚的经典力量。作为一种双功能的氮芥类烷化剂，其核心价值并非源于新颖的作用机制，而在于其历经数十年临床实践，在两种截然不同的治疗场景中确立了不可替代的基石地位：一是作为多发性骨髓瘤长期维 ...
恩曲替尼 是一种具有中枢神经系统活性的、口服的酪氨酸激酶抑制剂，最初于2019年8月获得美国食品药品监督管理局加速批准，用于治疗携带神经营养性受体酪氨酸激酶基因融合的成年及12岁以上儿童实体瘤患者，以及携带ROS1基因融合的非小细胞肺癌成人患者。 ...
罗莫珠单抗 ，一种具有革新作用模式的人源化单克隆抗体，于2019年1月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗骨折高风险的绝经后女性骨质疏松症，它通过独特地同时促进骨形成和抑制骨吸收，在一年内为期12个月的疗程中，为骨质疏松症的治疗策略带来了 ...
帕尼单抗 ，一种完全人源化的免疫球蛋白G2单克隆抗体，于2006年9月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗表达表皮生长因子受体、且经含氟尿嘧啶、奥沙利铂和伊立替康的化疗方案后疾病仍然进展的转移性结直肠癌，它是首个针对表皮生长因子受体的全人 ...
阿那莫林 ，一种口服的、高选择性的生长激素促分泌素受体激动剂，于2021年1月在日本首次获得批准，为临床治疗非小细胞肺癌、胰腺癌、胃癌、结直肠癌等恶性肿瘤相关的癌性恶病质提供了一种全新的药物选择。该药品的出现，标志着针对这一长期以来缺乏有效 ...
胃肠道间质瘤是一种相对罕见的消化道肿瘤，当它对标准靶向药物产生耐药后，治疗选择会变得非常有限，预后也随之恶化。 匹米替比 的出现，犹如为这些患者在迷雾中点亮了一座新的灯塔，指引出新的治疗方向。它的作用机制聚焦于肿瘤细胞内一个称为热休克蛋 ...
面对恶性脑胶质瘤这一治疗难题，医学界一直在探索超越传统放化疗的精准策略， 琥珀酸他舒格替尼 的临床应用，正是为那些携带特定基因“钥匙”的患者，开辟了一条全新的靶向治疗路径。它的核心作用在于精准抑制成纤维细胞生长因子受体信号通路。该通路在 ...
在儿童恶性肿瘤的图谱中，高危神经母细胞瘤以其治疗难度大、复发风险高而令医者与家长忧心忡忡。即便患儿经历了手术、高强度化疗、放疗乃至免疫治疗等一系列艰难跋涉，体内可能仍潜藏着肉眼与影像无法察觉的微小病灶，如同暗流，时刻威胁着康复的堤岸。 ...
在激素受体阳性乳腺癌的长期治疗征程中，内分泌治疗是基石，但耐药问题如同一道难以逾越的屏障，最终导致疾病进展。新一代药物伊那利塞的研发，旨在从根本上重塑内分泌治疗的格局，为其注入全新的、更强大的动力。它属于一种被称为选择性雌激素受体降解 ...
当细胞内的信号传导通路发生异常，尤其是PI3K通路被过度激活时，就可能驱动肿瘤的生长与进展。 Inluriyo 正是针对这一环节设计的精密武器。它是一种高选择性的PI3Kα抑制剂，能够精确地阻断PI3Kα亚型这一特定靶点，从而抑制下游促生存信号的传递，诱导 ...
在儿童低级别胶质瘤的治疗历程中，复发或进展性疾病曾是一个令人心碎的治疗困境。传统上，除了手术和放疗，化疗是主要选择，但反复使用常导致累积毒性和疗效递减，许多患儿家庭陷入无有效新药可用的循环。 托沃非尼 （Tovorafenib）的出现，标志着历史性 ...
在晚期胃肠道间质瘤的治疗进程中，患者往往序贯接受针对KIT或PDGFRA驱动基因的多种酪氨酸激酶抑制剂治疗。然而，随着治疗线数的推进，肿瘤不可避免地通过获得新的二次突变或激活旁路信号而产生耐药，导致后续药物疗效递减，最终面临无药可用的困境。 匹 ...
当雌激素受体阳性、HER2阴性的晚期乳腺癌患者经历多种内分泌治疗联合CDK4/6抑制剂后疾病依然进展，临床选择往往变得复杂且有限。此时，肿瘤细胞内的雌激素受体基因发生获得性突变，尤其是ESR1突变，成为驱动耐药的关键机制。 艾拉司群 （Orserdu/Elacest ...
当激素受体阳性乳腺癌对标准的内分泌治疗与CDK4/6抑制剂产生耐药，临床选择往往变得棘手。研究发现，这种耐药背后，PIK3CA基因的突变是一个频繁出现的“推手”。该突变导致PI3Kα信号通路持续异常激活，如同一条被卡住的加速踏板，驱动肿瘤细胞摆脱治疗 ...
对于VHL综合征患者而言，一生犹如在体内埋下了多颗不稳定的“肿瘤地雷”，肾癌、胰腺神经内分泌肿瘤、中枢神经系统血管母细胞瘤可能在不同部位、不同时间相继发生。传统管理是终生频繁的影像学监测与“出现一个，切除一个”的被动手术循环，患者身心俱疲 ...
贝组替凡 是一种口服的、强效选择性的缺氧诱导因子-2α抑制剂，其作用靶点与机制在抗癌药物中非常独特。在正常情况下，希佩尔-林道蛋白能够标记缺氧诱导因子-2α使其被降解。在希佩尔-林道病中，该蛋白功能缺失，导致缺氧诱导因子-2α异常积聚，进而驱 ...
在HR+/HER2-晚期乳腺癌的治疗进程中，CDK4/6抑制剂的广泛应用极大改善了患者预后，然而，PI3K/AKT/mTOR信号通路的异常活化已成为内分泌治疗和CDK4/6抑制剂耐药的主要机制之一。既往针对此通路的药物（如PI3K抑制剂）虽有效但毒性显著，限制了其临床应用 ...
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