恩西地平 获批用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2基因突变的复发或难治性急性髓系白血病患者，标志着血液肿瘤治疗领域在针对代谢酶突变进行精准干预方面取得了重要突破。该药物通过选择性抑制突变型异柠檬酸脱氢酶2酶的活性，能够阻断2-羟基戊二酸这一致癌代 ...
Inluriyo （通用名Imlunestrant）的登场，为雌激素受体阳性乳腺癌的后线治疗带来了剂型与机制的双重革新。长期以来，内分泌耐药后的ER+乳腺癌患者依赖注射用SERD（如氟维司群）或化疗，前者需肌肉注射且生物利用度受限，后者毒性显著。Inluriyo作为首个 ...
塞利尼索 是一种口服给药的核输出蛋白1抑制剂，其获批用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤患者，标志着血液肿瘤治疗领域在针对全新分子靶点进行干预方面取得了重要突破。该药物通过选择性抑制核输出蛋白1，能够阻断肿瘤抑制蛋白如p53、p ...
在HR阳性/HER2阴性（HR+/HER2-）晚期乳腺癌中，约四成患者携带PIK3CA基因突变，这一异常激活的脂质激酶如同驱动肿瘤生长的“油门”，通过PI3K-AKT-mTOR信号通路持续传递增殖信号，导致内分泌治疗（如芳香化酶抑制剂）耐药、疾病快速进展。传统PI3K抑制剂 ...
赛普替尼 是一种口服给药的强效高选择性转染重排原癌基因编码受体酪氨酸激酶抑制剂，其获批用于治疗神经营养酪氨酸受体激酶基因融合阳性的晚期实体瘤以及转染重排重排阳性的甲状腺髓样癌患者，标志着肿瘤精准治疗在针对罕见驱动基因变异方面取得了里程 ...
莫洛替尼 是一种口服给药的强效Janus激酶1/2和激活素受体样激酶2抑制剂，其获批用于治疗中危或高危骨髓纤维化患者，标志着该领域在同时改善贫血和脾大症状方面取得了重要突破。该药物通过抑制Janus激酶1/2信号通路减少炎症因子产生和脾大，同时通过抑制 ...
阿培利司 是一种口服给药的强效选择性磷脂酰肌醇3-激酶α抑制剂，其获批联合氟维司群用于治疗激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性晚期乳腺癌患者，标志着该领域在针对磷脂酰肌醇3-激酶信号通路异常活化进行精准治疗方面取得了重要突破。该药物通过特 ...
阿纳莫林 是一种口服给药的选择性生长激素促分泌素受体激动剂，其获批用于治疗非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌等晚期实体瘤患者的恶病质，标志着肿瘤支持治疗领域在改善患者营养状态方面取得了重要进展。该药物通过模拟生长激素释放肽的作用，激活下丘脑的 ...
依氟鸟氨酸（Eflornithine，商品名Iwilfin）是一种人工合成的氨基酸衍生物，化学结构与鸟氨酸相似，其核心药理作用是抑制鸟氨酸脱羧酶（ODC）——这一多胺合成通路的关键限速酶。该药物的历史应用横跨寄生虫病与肿瘤治疗两大领域：1980年代获批用于非洲 ...
在胃肠道间质瘤（GIST）的后线治疗领域，耐药后的治疗选择曾长期受限。这类由KIT或PDGFRA基因突变驱动的肉瘤，虽对伊马替尼等酪氨酸激酶抑制剂（TKI）初始响应良好，但多数患者会在1-3年内因二次突变（如KIT外显子13/17突变）产生耐药，后续舒尼替尼、瑞 ...
图卡替尼 是一种口服给药的高选择性人表皮生长因子受体2酪氨酸激酶抑制剂，其获批联合曲妥珠单抗和卡培他滨用于治疗人表皮生长因子受体2阳性晚期乳腺癌患者，标志着该领域在强化靶向治疗方面取得了重要进展。该药物通过特异性抑制人表皮生长因子受体2这 ...
特泊替尼 是一种口服给药的高选择性间质-上皮细胞转化因子酪氨酸激酶抑制剂，其获批用于治疗携带间质-上皮细胞转化因子exon14跳跃突变的晚期非小细胞肺癌患者，标志着该领域在针对罕见驱动基因突变进行精准治疗方面取得了重要突破。该药物通过强效抑制 ...
作为针对MET信号通路异常的靶向药物，特泊替尼的研发始终围绕一个核心目标：为特定非小细胞肺癌患者提供超越传统治疗的精准选择。在NSCLC的驱动基因图谱中，MET外显子14跳跃突变虽仅占百分之三至四，却因缺乏有效靶向药长期成为治疗盲区，患者只能依赖化 ...
吡托布鲁替尼 是一种口服给药的非共价布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，其获批用于治疗既往接受过共价布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂治疗的套细胞淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者，标志着B细胞恶性肿瘤治疗领域在克服靶向药物耐药方面取得了重要进展 ...
针对慢性髓系白血病（CML）和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）患者，BCR-ABL1激酶驱动的基因融合是核心致病机制，但耐药突变（尤其是T315I突变）和多线酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗失败，曾长期导致治疗陷入绝境。普纳替尼（帕纳替尼）作为第 ...
贝组替凡 是一种口服给药的缺氧诱导因子2α抑制剂，其获批用于治疗希佩尔·林道综合征相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤和胰腺神经内分泌肿瘤，标志着该领域在针对罕见遗传性疾病相关肿瘤的治疗方面取得了革命性突破。该药物通过直接结合缺氧诱 ...
厄达替尼 作为一种口服给药的泛成纤维细胞生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，其获批用于治疗携带特定成纤维细胞生长因子受体基因突变的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，标志着该领域在针对罕见驱动基因突变进行精准治疗方面取得了重要突破。该药物通过强 ...
在肺癌的精准治疗版图中，HER2 exon20插入突变曾是一块难啃的“硬骨头”。这个仅占非小细胞肺癌百分之一至三的罕见驱动突变，因蛋白结构特殊、传统HER2靶向药（如曲妥珠单抗）难以结合，长期处于“无药可用”的境地——患者只能依赖化疗，缓解率低且生存 ...
阿达格拉西布 是一种口服给药的强效选择性克尔斯滕大鼠肉瘤病毒癌基因同源物G12C抑制剂，其获批用于治疗携带该特定突变的晚期非小细胞肺癌和结直肠癌患者，标志着肿瘤精准治疗在针对难治性驱动基因突变方面取得了实质性进展。该药物通过不可逆地结合克 ...
在人类与癌症的漫长斗争中，急性白血病一直是最难攻克的堡垒之一，尤其是那些经历了多种治疗仍无效或复发的患者，面临着“无药可用”的绝境。今天，我们要介绍一位在白血病治疗领域崭露头角的“攻坚利器”—— 瑞维美尼 （通用名：revumenib，曾用研发代 ...
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