急性髓系白血病（AML）是成人高发、进展迅猛、预后凶险的血液系统恶性肿瘤，其中FLT3-ITD突变是临床最常见的高危突变类型之一。这类突变会加速白血病细胞增殖、分化失控，导致患者复发率高、生存期短、传统化疗疗效有限，长期以来都是血液科临床治疗的重 ...
阿伐替尼 （Avapritinib，商品名AYVAKIT）是一种高选择性PDGFRA和KIT酪氨酸激酶抑制剂，专为携带PDGFRA外显子18突变（包括D842V突变）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者设计。其核心价值在于通过精准抑制突变PDGFRA激酶活性，为这一曾无 ...
惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）是系统性肥大细胞增多症中最常见的亚型，是一种由肥大细胞积聚引起的克隆性疾病。ISM患者通常伴有终生的皮肤、胃肠道、神经认知、肌肉骨骼以及全身性症状，生活质量明显下降。目前针对ISM的治疗选择十分有限，患者多依赖 ...
黑色素瘤是一种恶性程度极高的皮肤肿瘤，当肿瘤细胞发生BRAF V600E基因突变时，会导致MAPK信号通路持续激活，进而驱动肿瘤细胞的无限增殖和存活。 维罗非尼 正是针对这一特定靶点的小分子抑制剂，它能够高选择性地与突变型BRAF蛋白结合，抑制其激酶活性 ...
在皮肤黑色素瘤的治疗史上，BRAF V600突变靶向药物的出现是一个革命性的转折点。此前，晚期黑色素瘤患者预后极差，传统化疗有效率低。 维莫非尼 作为首个获批的高选择性BRAF抑制剂，成功将“不可成药”的靶点变成了现实，开启了精准治疗的新纪元。其作用 ...
肿瘤靶向治疗的进化，不仅在于发现新靶点，更在于如何攻克既有靶点治疗中出现的耐药堡垒。在FGFR2融合/重排胆管癌领域，第一代可逆性FGFR抑制剂虽能带来初始应答，但患者常因FGFR2激酶域出现新的“守门”突变（如FGFR2 V565F/L）而不可避免地复发。 福巴 ...
多数难治性肿瘤的发生、发展与基因突变导致的表观遗传异常密切相关，其中EZH2蛋白异常激活是关键诱因。EZH2作为一种组蛋白甲基转移酶，过度活跃时会抑制抑癌基因表达，促使肿瘤细胞无限增殖、侵袭和转移，同时导致肿瘤对传统治疗产生耐药性。 他泽司他 ...
骨髓纤维化是一类进展性、难治性的骨髓增殖性肿瘤，属于血液系统重大疑难疾病。患者骨髓造血功能被异常纤维组织替代，会持续出现脾脏巨大、顽固性贫血、乏力消瘦、反复感染、出血等症状，疾病持续进展可诱发骨髓衰竭、急性白血病转化，预后极差。临床中 ...
考比替尼 （Cobimetinib）是一款高选择性口服MEK1/2抑制剂，作为BRAF-MEK通路双靶联合治疗的核心搭档药物，彻底破解了单药靶向治疗的耐药难题。多项全球多中心Ⅲ期coBRIM、IMspire150临床研究证实，考比替尼联合维莫非尼的双靶方案，可显著延长晚期BRAF ...
对于原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者而言，长期与慢性肝病抗争的过程中，最困扰的莫过于“治疗无门”——一线药物应答不佳、二线药物退市，病情控制仿佛陷入僵局。而近年全球获批的 埃拉菲布拉诺 ，作为一款针对性的新型药物，打破了这一困境，为PBC患者 ...
间变性淋巴瘤激酶(ALK)是多种肿瘤的致癌因子，研究者为了解决ALK抑制剂的耐药性和血脑屏障透过性开发新药，然而在研制过程中意外发现了对多种肿瘤有治疗价值的“广谱”抗肿瘤小分子药物——恩曲替尼。 恩曲替尼 是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，凭借其良 ...
惰性B细胞血液肿瘤的核心发病机制，持续驱动B淋巴细胞异常增殖、分化、逃逸凋亡，最终诱发肿瘤浸润与进展。传统治疗药物无通路靶向特异性，仅能笼统杀伤增殖细胞，无法精准阻断肿瘤核心驱动通路，不仅对正常造血细胞存在损伤，且无法根除耐药肿瘤细胞， ...
艾代拉里斯 是一种磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）δ抑制剂，其作用原理是对PI3Kδ酶的选择性抑制。PI3K是一类激酶，分为四个亚型：α、β、γ、δ。PI3Kδ主要存在于白血细胞中，特别是B细胞，而PI3Kα、β、γ则在其他细胞类型中较为广泛。PI3Kδ在B细胞中 ...
胆管癌是起源于胆道上皮细胞的恶性肿瘤，发病隐匿，多数患者确诊时已处于晚期，失去手术根治的机会。研究发现，约15%-20%的胆管癌患者存在成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或其他重排，这种基因异常会持续驱动肿瘤细胞增殖、侵袭和转移，是胆管癌发 ...
沃拉西德尼 （沃拉西地尼、Voranigo、Vorasidenib）是一款由法国Servier公司研发的创新药物，适用于成人及12岁以上儿童IDH1或IDH2突变型2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的术后治疗。这类脑胶质瘤因特定基因突变，传统治疗手段有限且易复发。沃拉西德尼通 ...
EGFR突变晚期肺癌患者基数庞大，传统单药靶向治疗存在耐药快、脑转移控制弱、远期生存率低、毒副作用影响长期治疗等痛点，临床亟需疗效更强、安全性更高、耐药风险更低的全新治疗方案。 拉泽替尼 凭借多重差异化核心优势，攻克多项临床难题，确立了不可 ...
拉泽替尼 （LECLAZA、Lazertinib）是一种创新的第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI），专为针对EGFR基因敏感突变（包括外显子19缺失和外显子21 L858R置换突变）设计，同时能有效抑制EGFR T790M耐药突变。该药物凭借其高选择性和良好的脑 ...
阿可替尼 属于布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。BTK是B细胞受体信号通路中的关键激酶，在B细胞的发育、增殖和存活中发挥核心作用。在慢性淋巴细胞白血病（CLL）、套细胞淋巴瘤（MCL）等B细胞恶性肿瘤中，BTK信号通路被异常持续激活，驱动肿瘤细胞生长与 ...
双靶向联合治疗药物甲磺酸 达拉非尼 胶囊联合曲美替尼片，获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准新增适应症，用于治疗BRAF V600E突变阳性、放射性碘难治或不适用、且血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂（VEGFR-TKI）治疗失败的局部晚期或转移性分化型甲状 ...
BRAF突变是临床十分常见的致癌突变类型，该突变会持续激活体内MAPK信号通路，促使肿瘤细胞无限增殖、侵袭以及转移，常见于黑色素瘤、非小细胞肺癌、甲状腺癌等恶性肿瘤。过往针对BRAF突变肿瘤，单一靶向药物极易出现耐药、疗效局限等问题，患者治疗选择 ...
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