米哚妥林 作为一种口服的多靶点激酶抑制剂,其获批用于治疗新诊断的携带FLT3基因突变的急性髓系白血病成人患者(与标准化疗联用),以及进展性系统性肥大细胞增多症、系统性肥大细胞增多症伴相关血液肿瘤或肥大细胞白血病成人患者,为这两类疾病提供了 ...
MAPK信号通路是细胞生长、分化、存活的核心调控网络,其异常活化是多种肿瘤发生发展的重要驱动因素。BRAF V600突变导致其下游的MEK激酶被持续、过度激活,是黑色素瘤、非小细胞肺癌、甲状腺癌等多种肿瘤的明确治疗靶点。 曲美替尼 的临床价值,在于其作 ...
艾伏尼布 作为全球首个获批用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成年患者的口服靶向抑制剂,标志着急性髓系白血病治疗进入了针对特定基因分型的精准时代。该药物的核心作用原理在于,它能够选择性抑制突变的IDH1酶活性。在 ...
硬纤维瘤是一种局部侵袭性、但不发生转移的间叶组织肿瘤,与APC基因失活或CTNNB1基因激活导致的Wnt/β-连环蛋白信号通路异常激活密切相关。传统治疗包括手术切除、放疗和全身性化疗,但常伴随较高的局部复发风险或显著的毒性。奥格西韦奥的临床价值,在 ...
吡非尼酮作为一种口服的抗纤维化和抗炎药物,其获批用于治疗特发性肺纤维化,为这一慢性、进行性、致命性肺疾病提供了首个能够明确延缓疾病进展的药物选择,改变了长期以来仅能对症支持治疗的局面。特发性肺纤维化的确切病因不明,其特征是肺部成纤维细 ...
肺癌脑转移是影响患者生存质量和预后的关键因素,特别是对于驱动基因阳性的非小细胞肺癌患者。传统靶向药物因血脑屏障的限制,常难以在中枢神经系统达到有效治疗浓度,导致颅内病灶控制不佳。泽瑞尼的临床价值,在于其专门针对血脑屏障穿透性进行优化的 ...
在非小细胞肺癌的精准治疗版图中,EGFR和HER2基因的20号外显子插入突变构成了一个特殊的临床亚群。这类突变改变了激酶结构域的C-螺旋构象,导致ATP结合口袋空间受限,使得大多数已上市的EGFR酪氨酸激酶抑制剂难以有效结合。波奇替尼的临床开发,代表了对 ...
急性白血病的治疗进展正日益依赖对驱动基因异常的精确识别与靶向。其中,KMT2A基因重排是急性髓系白血病中一种高风险的分子亚型,在婴幼儿白血病和某些治疗相关白血病中尤为常见。该重排产生KMT2A融合蛋白,异常招募包括DOT1L、MEN1在内的蛋白复合物,导 ...
维利瑞 作为一种口服的缺氧诱导因子-2α抑制剂,其获批用于治疗无需立即手术的希佩尔-林道综合征相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌瘤成年患者,标志着针对缺氧诱导因子通路相关癌症的精准治疗实现了从零到一的突破。该药物的作 ...
在急性髓系白血病的治疗演变中,单纯依靠强化化疗的治疗范式已逐渐显示出其局限性,特别是在FLT3突变等特定分子亚型患者中。FLT3-ITD和FLT3-TKD突变分别出现在约25%和7%的新诊断急性髓系白血病患者中,与较高的复发风险和较差的预后相关。米哚妥林的临床 ...
卡巴他赛 是一种微管蛋白抑制剂类化疗药物,作为新一代紫杉烷类化合物,其获批用于与泼尼松联用治疗既往已接受含多西他赛方案化疗且疾病进展的转移性去势抵抗性前列腺癌患者,为这一晚期疾病阶段的患者提供了关键的后续治疗手段。其作用机制与多西他赛 ...
基底细胞癌作为最常见的皮肤恶性肿瘤,通常可通过手术有效治疗,但少数病例发展为局部晚期或转移性,传统治疗手段有限且预后较差。其发病与Hedgehog信号通路异常活化高度相关,特别是PTCH1基因失活或SMO基因激活突变导致该通路在缺乏配体下持续激活。 维 ...
洛莫司汀 作为一种烷化剂类亚硝基脲衍生物抗癌药物,因其独特的脂溶性和小分子特性能够有效穿透血脑屏障,长期以来在治疗原发性和转移性脑部肿瘤以及复发性的霍奇金淋巴瘤中占有特殊地位。其治疗原理在于,药物在体内代谢后生成的活性中间体,能够与癌 ...
外周T细胞淋巴瘤是一组高度异质性的侵袭性非霍奇金淋巴瘤,多数亚型预后不佳,复发/难治患者的治疗选择极为有限。在多种血液肿瘤中,异常的组蛋白修饰,特别是H3K27的三甲基化,通过沉默抑癌基因驱动肿瘤发生。这一修饰主要由多梳抑制复合物2的催化亚基E ...
艾代拉里斯 作为一种口服的磷脂酰肌醇3-激酶δ抑制剂,其获批上市为复发性的慢性淋巴细胞白血病、滤泡性B细胞非霍奇金淋巴瘤和小淋巴细胞淋巴瘤患者带来了重要的靶向治疗选项。该药物的核心作用原理在于高度选择性地抑制PI3Kδ蛋白,这种蛋白在B细胞的 ...
在心肌疾病的治疗谱系中,梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)长期面临一种根本性的治疗困境。传统的负性肌力药物(如β受体阻滞剂、非二氢吡啶类钙通道阻滞剂)旨在降低心肌收缩力、减轻流出道梗阻,但其作用多针对细胞膜上的离子通道或受体,属于相对间接的、 ...
在慢性髓性白血病(CML)的靶向治疗进程中,BCR-ABL1激酶域的获得性突变是导致酪氨酸激酶抑制剂治疗失败的核心机制。其中,T315I“看门人”突变因其直接占据药物结合的关键空间,使绝大多数一代、二代TKI完全失效,曾长期是临床上面临的终极困境。 普纳 ...
在急性髓系白血病(AML)的分子分型版图中,FLT3基因突变(尤其是内部串联重复突变)始终与高白细胞计数、快速疾病进展及不良预后紧密关联。尽管针对该靶点的第一代抑制剂在临床应用中展现出一定潜力,但其单药疗效有限、耐药发生迅速,且对共存的复杂分 ...
特泊替尼是一种口服小分子MET酪氨酸激酶抑制剂,对MET原癌基因编码的受体酪氨酸激酶具有高度选择性抑制作用。MET基因异常是多种实体瘤的重要驱动因素,主要包括MET外显子14跳跃突变(METex14 skipping)、MET基因扩增及MET蛋白过表达。特泊替尼通过特异 ...
特发性肺纤维化是一种病因不明、慢性进行性的间质性肺疾病,其特征是肺泡上皮细胞反复损伤、异常修复,最终导致肺实质内细胞外基质过度沉积和正常肺结构破坏。疾病自然病程呈进行性恶化,预后极差,中位生存期仅约三至五年。传统抗炎与免疫抑制治疗效果 ...

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