马法兰 在体内被代谢为一种活性化合物，这种活性化合物能够与DNA分子中的特定结构发生化学反应。具体来说，马法兰能够与DNA分子中的亮氨酸残基或其他关键结构发生交联，形成DNA-DNA交联或DNA-蛋白质交联加合物。这种交联加合物会干扰DNA的正常结构和功 ...
瑞派替尼是一种新型的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），于2020年获得美国FDA批准，用于治疗既往接受过伊马替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼三种及以上药物治疗的晚期胃肠间质瘤成人患者。在中国，它也被批准用于四线治疗，填补了国内GIST后线治疗的空白。GIST是消化道 ...
米达美替尼 （Mirdametinib）是一种口服的高选择性MEK抑制剂，商品名Gomekli，已于2025年2月获得美国FDA批准上市。它的核心本领，就是精准阻断MAPK信号通路中的关键节点——MEK1和MEK2，从而抑制异常细胞的增殖。说得再通俗点：相当于在癌细胞或异常细 ...
在肺癌这个大家族中，小细胞肺癌（SCLC）一直是最凶险的成员之一。确诊时约三分之二的患者已处于广泛期，失去了手术机会；即使对一线治疗有反应，大多数也会在6个月内进展。多年来，二线治疗选择寥寥无几，广泛期患者的五年生存率不足5%。然而，2024年5 ...
吉妥单抗是一种用于治疗血液癌症急性髓系白血病(AML)的药物，适用于年龄在15岁及以上、新近确诊且尚未尝试过其他治疗的患者。常与柔红霉素和阿糖胞苷(其他抗癌药物)联合使用。吉妥单抗的活性成分为gemtuzumab ozogamicin。吉妥单抗用于癌细胞表面带有CD3 ...
米伐木肽是胞壁酰二肽(MDP)的全合成衍生物，MDP是分枝杆菌属细胞壁中最小的天然免疫刺激成分。它具有与天然MDP相似的免疫刺激作用，并具有血浆半衰期较长的优点。NOD2是一种模式识别受体，存在于多种白细胞中，主要是单核细胞和巨噬细胞。它识别细菌细胞 ...
奥格西韦奥是一款口服选择性γ分泌酶抑制剂，适用于需全身治疗的进展期硬纤维瘤成人患者。硬纤维瘤是罕见且具有侵袭性的软组织肿瘤，也被称作侵袭性纤维瘤病、硬纤维型纤维瘤病。这类软组织肿瘤可造成严重、致残性损害，极少数情况下会危及生命。奥格西 ...
造血干细胞移植相关血栓性微血管病(TA-TMA)是一种干细胞移植后常见的致命并发症，由补体凝集素途径的激活引起。Omeros公司的YARTEMLEA是首个也是目前唯一获批用于治疗TA-TMA的药物。该药于2025年12月23日获得美国FDA批准，已于2026年1月在美国上市，适用 ...
在卵巢癌的复杂领域中，低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）是一种较为特殊的亚型。它主要“盯上”45-55岁的女性群体，给这个年龄段本就可能面临诸多健康挑战的女性带来了新的威胁。LGSOC的“狡猾”之处在于，它对化疗的应答率较低。而且，很多时候，当它被发现 ...
在HR+晚期乳腺癌的治疗中，内分泌治疗是基石。但晚期患者不可避免会出现耐药，耐药是内分泌治疗失败的主要原因。对于HR+/HER2-晚期乳腺癌患者，需要关注内分泌治疗耐药相关基因突变和DNA突变修复相关通路基因突变。这些基因突变一部分是获得性突变，还有 ...
ROS1基因重排已在约2%的非小细胞肺癌（NSCLC）患者中被发现。瑞普替尼成为继克唑替尼和恩曲替尼之后获批的第三个ROS1酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。在TRIDENT-1试验的一个亚组队列中，对于既往接受过1种ROS1-TKI治疗且未接受过化疗的患者，瑞普替尼显示出疗 ...
菲卓替尼是一种口服的高选择性JAK2抑制剂，可用于治疗中度-2或高危原发性或继发性（真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化（MF）成人患者，虽然目前尚未在我国上市，但已经进入临床试验，希望早日通过并成功上市。菲卓替尼的推荐剂量为 ...
阿西米尼（Asciminib）是一种全球首创的STAMP抑制剂，用于治疗费城染色体阳性慢性髓系白血病（Ph+CML）。它通过独特的变构机制，为CML患者提供了全新的治疗选择，尤其在对传统酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药或不耐受的患者中展现出显著优势。阿西米尼的作 ...
贝组替凡 (Belzutifan)是一种口服小分子缺氧诱导因子-2α(HIF-2α)抑制剂，通过靶向结合并抑制HIF-2α的活性，阻断其与HIF-1β的相互作用，从而减少下游促血管生成、细胞增殖及肿瘤生长相关基因的转录表达。药物用于治疗需要治疗相关肾细胞癌(RCC)、中 ...
很多人对骨髓纤维化的认知停留在“脾大、乏力”，却忽视了血小板减少带来的致命风险：疾病本质：骨髓纤维化是骨髓造血微环境被异常克隆的造血干细胞破坏，导致纤维组织取代正常造血组织，患者逐渐出现贫血、血小板减少、白细胞异常、脾肿大等症状，最终 ...
子宫内膜癌是全球女性中第六大最常见的恶性肿瘤，也是全球第二大妇科肿瘤。卡铂联合紫杉醇是原发性晚期或复发性子宫内膜癌的一线标准治疗。然而，化疗的治疗效果一般，中位总生存时间不到三年。在子宫内膜癌患者中，高达25%-30%的患者存在微卫星高度不稳 ...
阿达格拉西布的核心优势在于其对KRAS G12C突变的精准靶向能力。KRAS蛋白是细胞信号通路的“开关”，正常情况下会在激活与失活状态间动态平衡；而G12C突变会导致蛋白持续处于激活状态，驱动癌细胞无限增殖。阿达格拉西布通过独特的分子结构设计，能特异性 ...
淋巴瘤是中国常见的恶性肿瘤之一，2020年中国新发霍奇金淋巴瘤（HL）6829例，死亡2807例；新发非霍奇金淋巴瘤（NHL）92834例，死亡54351例1。弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）是NHL中最常见的一个亚类，已成为发病率逐年增长的恶性肿瘤之一，但一线治疗后， ...
肾细胞癌作为泌尿系统恶性程度极高的肿瘤，早期隐匿性强，超半数患者确诊时已进展至晚期，错失手术根治机会。即便接受一线、二线靶向或免疫治疗，仍有大量患者出现耐药、疾病进展，后续治疗选择极为有限，成为晚期肾癌患者生存路上的巨大阻碍。传统肾癌 ...
阿伐替尼（Avapritinib）是一种口服的靶向治疗药物，属于高选择性激酶抑制剂，用于治疗携带特定基因突变的胃肠道间质瘤（GIST）和系统性肥大细胞增多症（SM）。阿伐替尼是一种高选择性酪氨酸激酶抑制剂，是全球首个针对特定基因突变亚型的精准靶向药物。 ...
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