胰腺导管腺癌是预后最差的消化系统恶性肿瘤之一，素有“癌王”之称。超过90%的胰腺癌由RAS基因突变驱动。长期以来，RAS蛋白因表面缺乏传统药物可结合的口袋结构，被公认为“不可成药”靶点。尽管针对KRAS G12C突变亚型的靶向药物（如索托拉西布、阿达格 ...
胰腺癌素有“癌王”之称，恶性程度极高、进展迅猛。患者五年整体生存率长期低于10%，超80%人群确诊时已为局部晚期或转移性阶段，彻底错失手术根治机会。在胰腺导管腺癌中，约90%患者存在RAS基因突变。数十年以来，RAS始终是肿瘤领域公认的“不可成药靶点 ...
肺癌是我国发病率和死亡率最高的恶性肿瘤，非小细胞肺癌（NSCLC）是其最常见的组织学类型。驱动基因变异在肺癌发生与发展中扮演关键角色。分子生物学与临床研究的持续进展，推动了罕见驱动基因的发现及新型靶向药物的开发。约1%–2%的NSCLC患者携带RET融 ...
在罕见病治疗领域，1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）长期处于“治疗困境”之中——这是一种由基因突变引发的进行性遗传病，多在儿童早期确诊，病程可延续至成年，多达65%的成人患者会合并PN，50%的儿童患者也会出现此类肿瘤。这种肿瘤具 ...
神经纤维瘤病1型（NF1）是一种常见的常染色体显性遗传病，发病率约1/3000。其中，丛状神经纤维瘤是NF1最棘手的并发症之一——肿瘤沿着神经生长，可压迫周围组织导致毁容、疼痛、功能障碍，甚至恶变。过去，唯一的治疗手段是反复手术，但肿瘤常缠绕重要神 ...
阿伐替尼 被认为是一种高效且特异性强的口服药物，旨在针对KIT和PDGFRA基因突变。通过与致病的活性激酶构象结合，它能够有效阻断与这些突变相关的信号传递路径，从而在抗击肿瘤方面发挥作用。在处理胃肠道间质瘤时，特别是那些对现行治疗产生耐药性的激 ...
急性髓系白血病（AML）属于血液系统的恶性肿瘤，主要表现为骨髓内造血干细胞异常克隆性增长。常规治疗手段主要依赖于化疗，但AML患者常面临耐药和复发的困境，导致预后不佳。特别是对于65岁以上的老年患者，其五年生存率低至不足10%，使得临床治疗面临重 ...
子宫肌瘤是女性最常见的盆腔良性肿瘤，多见于30~50岁女性。根据2017年发布的《子宫肌瘤的诊治中国专家共识》，在育龄期女性中，发病率可达25%，而围绝经初期女性中，发病率达到70%。大多数子宫肌瘤患者并无自觉症状，约30%患者可出现腹部或阴道内包块、 ...
吉妥单抗 是一种靶向CD33的抗体-药物偶联物（ADC）。CD33是一种在髓系细胞表面表达的抗原，在多达90%的AML患者中都存在。吉妥单抗巧妙地将人源化抗CD33单克隆抗体与强效细胞毒药物卡奇霉素通过可裂解的连接子结合在一起。当吉妥单抗进入人体后，其抗体 ...
软骨发育不全（Achondroplasia）是最常见的遗传性骨骼发育不良，由FGFR3基因功能获得性致病突变导致，特征为严重的身材矮小和骨骼比例失调。2026年6月28日，The New England Journal of Medicine报道了口服FGFR1-3抑制剂Infigratinib（ 英菲格拉替尼 ） ...
在对抗复发或转移性宫颈癌的战役中， 替索单抗 （Tisotumab Vedotin，简称TV）作为一种创新的“生物导弹”疗法，带来了新的希望。然而，如同许多强效的抗癌药物一样，它在攻击癌细胞的同时，也可能带来一些副作用。了解并妥善处理这些副作用，是确保治疗 ...
弥漫性中线胶质瘤（DMG）因高发于脑干、丘脑等手术禁区，且恶性程度极高，一直是困扰医学界的“绝症”。尤其是携带H3 K27M突变的亚型，传统放疗后极易复发，化疗几乎无效，儿童与成人患者都面临无药可医的绝境。2025年8月，全球首款针对性靶向药 多达维 ...
边缘区淋巴瘤（MZL）是一种惰性B细胞恶性肿瘤，其自然病程呈缓解-复发模式。对于系统性疾病，一线治疗方案包括抗CD20单抗治疗或联合化疗（化学免疫疗法），二线治疗可选用cBTKi等靶向治疗的方案，然而，复发/难治性（R/R）MZL的治疗仍面临挑战。 匹妥布 ...
奥维昔巴特 是一款高选择性、可逆性回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，拥有全新的独特作用机制，区别于传统保肝、利胆药物，从根源阻断病情进展。人体肠道内的回肠胆汁酸转运蛋白，是胆汁酸重吸收回流肝脏的核心载体，而PFIC患儿该代谢通路异常亢进， ...
贝组替凡 (Belzutifan)是一种口服小分子缺氧诱导因子-2α(HIF-2α)抑制剂，通过靶向结合并抑制HIF-2α的活性，阻断其与HIF-1β的相互作用，从而减少下游促血管生成、细胞增殖及肿瘤生长相关基因的转录表达。药物用于治疗需要治疗相关肾细胞癌(RCC)、中 ...
霍奇金淋巴瘤（Hodgkin Lymphoma）是一种起源于淋巴系统的恶性肿瘤，其特点为淋巴结无痛性肿大、肝脾肿大，全身各组织器官均可受累，伴发热、盗汗、消瘦、瘙痒等全身症状。晚期霍奇金淋巴瘤的治疗难度较大，需要采用多种治疗手段以提高患者的生存率和生 ...
有一种携带赖氨酸甲基转移酶2A基因易位（KMT2t，以前叫混合谱系白血病）的急性白血病，患者面临着较高的复发或难治风险，这就好比游戏里的“困难模式”。不过， 瑞维美尼 的出现带来了新希望，它是一种口服menin抑制剂，临床显示能改善这类复发或难治（R ...
维莫德吉 是一种高选择性的Hedgehog信号通路小分子抑制剂，主要针对该通路中的Smoothened（SMO）蛋白。Hedgehog信号通路在胚胎发育和成年组织稳态维持中起着关键作用，但在多种肿瘤中，包括基底细胞癌，该通路被异常激活，促进了肿瘤的生长和扩散。维莫 ...
在精准医疗时代背景下，针对非小细胞肺癌（NSCLC）的分子靶向治疗取得了突破性进展，尤其是针对具有特定致癌驱动基因RET融合阳性的肺腺癌。RET融合阳性肺癌在整体肺癌患者中的占比约为1-2%，且在甲状腺乳头状癌和唾液腺癌中也有较高的发生率。 普雷西替 ...
艾拉司群 是一种口服的、选择性雌激素受体下调剂，其获批用于治疗雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性、携带雌激素受体基因ESR1突变的、在至少一线内分泌治疗后疾病进展的晚期或转移性乳腺癌绝经后女性或成年男性患者，是首个专门针对携带ESR1突变 ...
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