拉布立酶 是一种重组尿酸氧化酶，通过将尿酸转化为高水溶性尿囊素，为肿瘤溶解综合征（TLS）相关急性高尿酸血症提供快速降尿酸方案，其研发填补了传统降尿酸药物在TLS急性期疗效不足的空白，成为预防急性肾损伤的关键药物。 肿瘤溶解综合征是血液系 ...
帕瑞肽 作为新一代长效环己肽类生长抑素类似物，通过高选择性结合生长抑素受体（SSTR），为库欣病和肢端肥大症这两类腺垂体激素分泌异常疾病提供了靶向控制方案，其研发标志着生长抑素类似物从“广谱抑制”向“受体亚型精准调控”的进阶。 库欣病与 ...
依氟鸟氨酸 是一种口服的鸟氨酸脱羧酶抑制剂，专门用作高危神经母细胞瘤患儿在接受多重强化治疗后的一种维持治疗药物，旨在降低复发风险以改善长期预后。高危神经母细胞瘤是一种侵袭性强的小儿恶性肿瘤，即便在接受高强度诱导化疗、手术、放疗和免疫治 ...
伊那利塞 是一种口服的、选择性磷脂酰肌醇3-激酶α抑制剂，目前正于临床研究阶段，与标准治疗联合用于特定亚型的乳腺癌治疗，其主要目标是克服因基因异常激活所导致的治疗耐药。在雌激素受体阳性乳腺癌中，磷脂酰肌醇3-激酶信号通路的过度活化，特别是 ...
Inluriyo 是一种口服的、新型选择性雌激素受体降解剂，专门设计用于治疗雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌，其独特的药物特性旨在为这类常见乳腺癌亚型提供一种强化且便捷的内分泌治疗选择。雌激素受体阳性乳腺癌的生长 ...
瑞维美尼 是全球首个获批用于治疗复发/难治性KMT2A重排或NPM1突变急性髓系白血病（AML）的口服高选择性menin抑制剂。其研发基于对这两类分子亚型白血病核心驱动机制的解析——KMT2A重排（约占AML的5%-10%）或NPM1突变（约占AML的30%）通过异常激活menin ...
在HER2突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗路上，耐药与进展如影随形——这类患者占NSCLC的2%-4%，因HER2激酶域突变（如G776C、V777L）导致传统靶向药（如曲妥珠单抗、阿法替尼）失效，化疗疗效有限（客观缓解率不足20%），中位无进展生存期仅3-4个月， ...
在HER2突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗路上，耐药与进展如影随形——这类患者占NSCLC的2%-4%，因HER2激酶域突变（如G776C、V777L）导致传统靶向药（如曲妥珠单抗、阿法替尼）失效，化疗疗效有限（客观缓解率不足20%），中位无进展生存期仅3-4个月， ...
培美替尼 是一种口服的、选择性成纤维细胞生长因子受体抑制剂，专门用于治疗既往经过治疗、携带成纤维细胞生长因子受体基因融合或重排的、不可手术切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，其获批标志着胆道系统恶性肿瘤靶向治疗的重要进展。成纤维细胞 ...
艾伏尼布 是一种口服的、针对异柠檬酸脱氢酶突变体的小分子抑制剂，专门用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶基因突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者，以及特定类型的胆管癌患者，其作用机制聚焦于纠正肿瘤细胞的异常代谢状态。在部分急性髓系白血病患 ...
在婴儿严重肌阵挛性癫痫（Dravet综合征）的诊疗中，失控的神经元放电如同一场“脑内风暴”——这种罕见的遗传性癫痫（发病率约1/40000）起病于6月龄内，以频繁热性惊厥、肌阵挛发作为特征，传统抗癫痫药（如丙戊酸、苯巴比妥）往往收效甚微，患儿认知发 ...
莫博替尼 是一种口服的、不可逆的表皮生长因子受体外显子20插入突变抑制剂，专门用于治疗含铂化疗期间或之后病情进展的、携带表皮生长因子受体外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，为这一既往缺乏有效靶向治疗的特定亚群填补了临 ...
索托拉西布 是一种口服的、不可逆的KRAS G12C抑制剂，专门用于治疗既往至少接受过一次系统治疗的、携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，其成功上市标志着针对这一历史上难以成药的经典致癌靶点取得了革命性突破。KRAS基因突变在 ...
在淋巴系统恶性肿瘤中，外周T细胞淋巴瘤（PTCL）与皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）因高度异质性、易复发及传统治疗响应有限，长期被视为“难治性肿瘤”。PTCL占非霍奇金淋巴瘤的10%-15%，患者经蒽环类化疗后5年总生存率仅30%-40%；CTCL中的Sézary综合征亚型， ...
福巴替尼 是全球首个获批的口服不可逆成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）抑制剂，由日本Taiho Pharmaceutical研发，2022年获FDA加速批准，用于治疗既往接受过治疗的携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性肝内胆管癌（iCCA）成人患者。肝内胆管癌是一种 ...
阿西米尼 是一种口服的、特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋的抑制剂，用于治疗既往接受过两种或以上酪氨酸激酶抑制剂治疗的费城染色体阳性慢性髓系白血病慢性期成人患者，其全新的作用位点设计为克服酪氨酸激酶抑制剂耐药问题提供了创新性解决方案。 ...
恩西地平 是一种口服的异柠檬酸脱氢酶抑制剂，专门用于治疗携带IDH2基因突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者，它通过干预肿瘤细胞的异常代谢途径，开创了白血病靶向治疗的新维度。在急性髓系白血病中，部分患者的白血病细胞存在IDH2基因的功能 ...
塞利尼索 是一种口服的选择性核输出抑制剂，用于治疗特定类型的复发或难治性多发性骨髓瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤，其独特的作用机制为那些对多种现有疗法耐药的患者提供了新的治疗途径。多发性骨髓瘤是一种浆细胞恶性肿瘤。塞利尼索通过可逆性地结合并抑制 ...
瑞维美尼 是全球首个获批用于治疗复发/难治性KMT2A重排或NPM1突变急性髓系白血病（AML）的口服高选择性menin抑制剂。其研发基于对这两类分子亚型白血病核心驱动机制的解析——KMT2A重排（约占AML的5%-10%）或NPM1突变（约占AML的30%）通过异常激活menin ...
塞普替尼是一种高效、选择性的口服RET激酶抑制剂，被批准用于治疗携带RET基因融合或突变的多种晚期或转移性实体瘤成人及儿童患者，其适应症覆盖了非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌、甲状腺癌以及不限癌种的治疗，展现了靶向治疗基于基因分型而非单纯肿瘤部位 ...
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