胃肠道间质瘤（GIST）是一种罕见的间叶源性肉瘤，近年来发病率呈现逐年升高的趋势。目前，在晚期GIST患者的治疗中，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）药物治疗能够靶向GIST的主要致癌驱动基因，如KIT原癌基因受体酪氨酸激酶和血小板衍生生长因子受体α等基因活化 ...
帕克替尼 作为一种口服的多靶点激酶抑制剂，其核心作用机制在于同时抑制JAK2、FLT3、IRAK1和CSF1R等多个与骨髓纤维化发病密切相关的激酶靶点，特别是对JAK2 V617F突变体具有显著的抑制作用，同时不显著抑制JAK1，从而在有效控制疾病症状、缩小脾脏体积 ...
1型神经纤维瘤病（NF1）是一种罕见的遗传性疾病，由NF1基因突变引起。患者体内的RAS-RAF-MEK-ERK信号通路处于异常活跃状态，导致神经组织异常增生，形成丛状神经纤维瘤（PN）。这些肿瘤常沿神经分布，可造成疼痛、畸形、运动障碍甚至器官功能受限。手术 ...
塔拉妥单抗是一款采用“双特异性T细胞衔接器”（BiTE）技术的创新免疫疗法，可同时结合小细胞肺癌（SCLC）肿瘤细胞上的DLL3蛋白和免疫T细胞上的CD3蛋白，使T细胞能够精准“盯上”并杀伤DLL3高表达的肿瘤细胞。DLL3在85%-96%的SCLC肿瘤细胞中异常表达，而 ...
吉妥单抗 （Mylotarg）是一款靶向CD33抗原的抗体偶联药物，专为CD33阳性的急性髓系白血病（AML）患者设计，其作用机制如同“特洛伊木马”——抗体部分识别并进入白血病细胞后，释放强效的细胞毒性药物卡奇霉素，导致DNA双链断裂及细胞凋亡吉妥珠单抗是 ...
吉妥珠单抗是一种抗体药物偶联物（ADC），由两部分通过pH敏感的腙连接物共价偶联构成：组成部分特性功能作用抗体：重组人源化抗CD33单抗（IgG4κ，hP67.6）特异性结合CD33抗原（AML患者阳性率约90%）靶向定位白血病母细胞并触发内吞。吉妥珠单抗与CD33阳 ...
曲贝替定 是一种从海洋生物中提取的烷化剂类抗肿瘤药物，其作用机制独特，不仅能够嵌入DNA双螺旋结构的小沟中，干扰DNA的复制与转录过程，还能通过调节肿瘤微环境中的免疫细胞功能，间接抑制肿瘤生长。曲贝替定的价值不仅体现在后线治疗，其在特定肉瘤 ...
曲贝替定 (Trabectedin)是一种新型的烷化剂类抗肿瘤药物，由美国强生公司旗下的杨森(Janssen)公司研发。2015年10月23日，曲贝替定通过优先审批途径获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准，用于治疗不可切除或转移性脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤患者，这些患者 ...
T细胞急性淋巴细胞白血病或淋巴细胞淋巴瘤（T-ALL/LBL）是罕见的血液系统恶性肿瘤，复发者预后差、治疗方案急需改进。奈拉滨是是一种核苷类似物，对T淋巴细胞具有独特毒性（较B淋巴细胞和其他淋巴细胞相比）。基于儿童和成人的1期和2期试验，单药奈拉滨 ...
米伐木肽是一种非特异性免疫调节剂，通过与细胞外Toll样受体-4结合从而激活单核细胞和巨噬细胞，促进抗肿瘤活性。2009年，欧洲药品管理局批准米伐木肽用于2至30岁高级别非转移性可切除骨肉瘤患者的集中上市许可（EU/1/08/502/001）。米伐木肽是一种人工 ...
奥格西韦奥 (Ogsiveo、尼伽司他、nirogacestat)是一种口服的选择性γ-分泌酶抑制剂，可用于治疗需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成年患者。硬纤维瘤是一种罕见且具有侵袭性的软组织肿瘤，有时也被称为侵袭性纤维瘤病或硬纤维性纤维瘤病。这类软组织肿瘤可 ...
纳索普利单抗 是一种靶向MASP-2的单克隆抗体，能够通过抑制补体途径，减少TA-TMA相关的内皮损伤。该药物已经获得FDA的突破性疗法和孤儿药认证，显示出其在治疗TA-TMA和其他补体介导疾病中的巨大潜力。临床试验中，纳索普利单抗表现出优异的安全性，未显 ...
卵巢癌，这个隐藏在女性身体里的“杀手”，一直让无数患者和家庭谈之色变。特别是复发性低级别浆液性卵巢癌，治疗起来更是困难重重。不过最近，医学领域传来了一个好消息，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了一款新药组合—— 阿武替尼联合德法替 ...
艾伏尼布 作为全球首款针对IDH1突变AML的精准靶向药物，凭借精准的作用机制、确切的疗效和良好的安全性，彻底打破了IDH1突变复发性或难治性AML“治疗手段有限、预后极差”的困境，为这类患者带来了新的生存希望。它不仅能有效抑制肿瘤进展、缩小肿瘤， ...
神经母细胞瘤（Neuroblastoma，NB）又称“儿童癌症之王”，是儿童最为常见的外周神经系统实体肿瘤，起源于发育中的交感神经系统中的神经嵴细胞，可发生于交感-肾上腺轴的任何部位，大多数肿瘤原发于肾上腺髓质，其次是腹腔交感神经节，也可发生于胸部、 ...
琥珀酸他舒格替尼目前主要用于既往接受癌化疗后进展、携带FGFR2融合或重排的不可切除胆道癌患者。其批准依据主要来自日本和中国开展的多中心、开放标签、单臂Ⅱ期临床研究，该研究纳入63例既往接受含吉西他滨方案治疗的晚期或转移性胆管癌患者，结果显示 ...
替拉鲁替尼用于治疗华氏巨球蛋白血症和淋巴浆细胞性淋巴瘤。相关研究的数据显示：在未经治疗组的总缓解率为88.9%、复发/难治性治疗组的总缓解率为88.9%。次要终点方面，未经治疗组和复发/难治性治疗组在6个月时的无进展生存率和总生存率均为100%。研究数 ...
贝组替凡 是一款缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂，于2024年11月21日正式获批，适用于不需要立即手术治疗的VHL病相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统血管母细胞瘤（CNS-HB）或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）成人患者，为延缓手术、控制多发病灶提供了全新 ...
恩曲替尼是一种强效的酪氨酸激酶TRKA/B/C、ROS1和ALK口服抑制剂。在NSCLC、结直肠癌、乳腺类似分泌性癌、黑色素瘤和肾细胞癌中最早在开始治疗后4周就观察到反应，并且持续时间长达gt;2年。值得注意的是，患有SQSTM1-NTRK1重排肺癌的患者获得了完全的中枢 ...
非小细胞肺癌中最常见的驱动突变包括EGFR基因的改变，EGFR是一种控制细胞生长和分裂的受体酪氨酸激酶。在EGFR改变患者中，约90%的病例由外显子19缺失和外显子21L858R突变引起；外显子20插入突变是第三个常见突变。目前，奥希替尼是EGFR突变型非小细胞肺 ...
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