米伐木肽 是一种合成的脂质体包裹的胞壁酰三肽磷脂酰乙醇胺，属于免疫调节剂，其作用机制旨在激活人体固有的免疫系统，特别是单核-巨噬细胞系，以对抗肿瘤细胞。胞壁酰三肽是细菌细胞壁的一种成分，具有强免疫原性。当米伐木肽被患者体内的单核细胞和巨 ...
近年更新的相关指南中， 吡非尼酮 被认定为治疗非特发性肺纤维化型进行性纤维化性间质性肺病“很有前景的药物”，超六成参与指南制定的专家对其治疗该类疾病作出“有条件推荐”，且无专家持反对意见；指南同时建议进一步开展更多类型相关研究。以下汇总 ...
一、药品与疾病关联 阿法替尼 是第二代表皮生长因子受体（EGFR）和人表皮生长因子受体2（HER2）酪氨酸激酶的强效、不可逆双重抑制剂，主要用于EGFR突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）、铂类化疗进展后的鳞状非小细胞肺癌，及EGFR罕见突变、HER2突变 ...
莫洛替尼 是一种口服的Janus激酶1/2抑制剂，同时兼具独特的激活素受体1型抑制剂活性，这种双重作用机制为其在骨髓纤维化治疗中带来了差异化优势，骨髓纤维化是一种骨髓增殖性肿瘤，Janus激酶-信号转导与转录激活因子信号通路的持续激活是疾病的核心驱动 ...
在女性生殖系统良性疾病的激素调控网络中，下丘脑—垂体—卵巢轴通过促性腺激素释放激素（GnRH）驱动黄体生成素（LH）与卵泡刺激素（FSH）分泌，进而调控卵巢雌激素与孕激素的合成。子宫肌瘤与子宫内膜异位症常伴随雌激素依赖的病灶增生及由此引发的月经 ...
福巴替尼 是一种口服、强效、不可逆的成纤维细胞生长因子受体1/2/3/4抑制剂。在部分肝内胆管癌等实体瘤中，存在成纤维细胞生长因子受体2基因的融合或重排，这种遗传变异会导致编码的受体蛋白发生不依赖配体的二聚化，从而持续激活其胞内酪氨酸激酶结构 ...
骨髓纤维化带来的不仅是脾脏的“膨胀”，更是造血系统的“混乱”。异常激活的JAK-STAT信号通路像失控的电流，让骨髓里的纤维组织疯狂增生，挤压正常造血空间；同时，ACVR1受体过度活跃又像关不紧的“能量阀门”，导致红细胞生成素抵抗，贫血日益加重。 ...
伐美妥司他 是一种口服、首创的双重增强子结构域抑制剂，其作用靶点是细胞内两种关键的组蛋白甲基转移酶。组蛋白甲基转移酶是重要的表观遗传调控因子，能够催化组蛋白尾部特定氨基酸残基的甲基化修饰，从而像“开关”一样影响染色质结构和基因表达。在 ...
在部分小细胞肺癌（SCLC）的细胞表面，Delta样配体3（DLL3）呈异常高表达，而这种蛋白在正常组织中几乎不可见。DLL3参与Notch信号调控，其异常定位与肿瘤细胞的增殖及侵袭特性相关。与此同时，T细胞表面恒定表达的CD3分子是免疫应答启动的关键入口。塔拉 ...
在膀胱储尿与排尿的神经调控体系中，β3肾上腺素受体分布于逼尿肌平滑肌细胞，其活化可促使肌细胞舒张，从而增加膀胱容量、降低储尿期的不自主收缩。部分成年人因膀胱逼尿肌过度活跃而出现急迫性尿失禁、尿频与夜尿，传统抗胆碱药物虽可减少收缩，但常伴 ...
确诊非小细胞肺癌后，基因检测提示“MET外显子14跳跃突变”，传统化疗效果有限，一代MET抑制剂又常因耐药失效——这是许多罕见突变患者的共同困境。 卡帕替尼 治疗MET外显子14跳跃突变非小细胞肺癌的核心价值，在于其高选择性MET酪氨酸激酶抑制剂的精准 ...
有些肿瘤的故事，从基因的一次“错配”开始。两个本不在同一段的基因片段，被命运的拼接手硬生生连在一起，形成RET融合这样的驱动因子。它像在细胞里私接了一条高速路，让增殖信号源源不断地灌进来，把肺、甲状腺等部位的细胞推向失控生长。不少患者用遍 ...
确诊多发性骨髓瘤后，历经硼替佐米、来那度胺等标准治疗仍复发进展，骨痛加剧、贫血乏力难缓解——这是许多“耐药困境”患者的真实写照。帕比司他治疗复发难治性多发性骨髓瘤的核心价值，在于其作为组蛋白去乙酰化酶抑制剂（HDACi）的创新机制：如同给紊 ...
佐妥昔单抗 是一种靶向紧密连接蛋白18.2的单克隆抗体，紧密连接蛋白18.2是一种跨膜蛋白，通常表达于胃黏膜上皮细胞的紧密连接处，参与维持细胞间连接的完整性。在多种消化道肿瘤，特别是胃癌、胃食管结合部腺癌中，由于细胞极性丧失，紧密连接蛋白18.2 ...
当肿瘤细胞因特定的基因突变而获得失控的生长信号时，一种名为BRAF V600E或V600K的突变便是其中常见的驱动引擎。传统的化疗难以区分敌我，而针对这一靶点的精准药物，能够锁定并摧毁带有该标志的癌细胞。这类药物的出现，彻底改变了这部分患者的治疗格局 ...
格拉吉布 是一种口服的刺猬信号通路抑制剂，其作用靶点是一种名为平滑受体的跨膜蛋白。刺猬通路在胚胎发育、组织稳态和干细胞自我更新中起关键作用，但在许多血液肿瘤和实体瘤中异常激活。在急性髓系白血病中，白血病干细胞可能依赖刺猬通路的活性来维 ...
在临床实践中，希佩尔-林道综合征（VHL综合征）患者常陷入“发现肿瘤-等待长大-手术切除-再发现新肿瘤”的循环中。这种一生中可能经历十余次甚至更多次手术的预期，不仅对患者身心造成巨大负担，也可能因多次器官部分切除而影响长期生理功能。贝组替凡这 ...
糖代谢异常与能量平衡紊乱的慢性进程中，胃肠道分泌的胰高血糖素样肽-1（GLP-1）可在进食后促进胰岛素分泌、抑制胰高血糖素释放，并延缓胃排空、向中枢传递饱腹信号，从而协调摄食行为与血糖控制。当天然GLP-1因半衰期极短而难以持续发挥作用时，模拟其 ...
塔拉妥单抗 是一种双特异性抗体，其独特的设计使其能够同时结合两个不同的目标，一端与肿瘤细胞表面过度表达的特定抗原相结合，另一端则与患者自身免疫T细胞表面的特定受体结合。这种结构在肿瘤细胞和T细胞之间架起了一座桥梁，将细胞毒性T细胞直接募集 ...
在部分急性髓系白血病（AML）的发病过程中，异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变会促使酶活性转向生成2-羟基戊二酸（2-HG），这种代谢物在细胞内异常蓄积可干扰表观遗传调控，阻碍正常造血细胞分化并维持白血病细胞增殖状态。传统化疗主要针对快速分裂细胞， ...
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