黑色素瘤起源于黑素细胞，其恶性程度高，易转移，一旦进展到晚期，患者的五年生存率极低。在黑色素瘤的发病机制里，RAS-RAF-MEK-ERK信号通路的异常激活扮演着关键角色。约半数黑色素瘤患者存在BRAF基因突变，该突变使BRAF蛋白持续激活，进而过度激活下 ...
卵巢癌一直是女性健康的重要威胁之一。尽管经过多年的研究和治疗方法的改进，但卵巢癌的复发仍是患者和医生面临的重大挑战。 曲贝替定 （Yondelis）这一新型药物的出现，为复发性卵巢癌患者带来了新的治疗选择和生存希望。曲贝替定也称为他比特定，是一 ...
急性髓系白血病（AML）是一种恶性血液病，它源于骨髓中的髓系幼稚细胞异常增殖。这些细胞通常会发展成成熟的白细胞，但在AML中，它们异常增殖，导致骨髓失去正常功能。病因和风险因素AML的病因复杂，包括基因突变、染色体异常以及环境因素。某些基因突变 ...
劳拉替尼是一种高效、口服、第三代ALK酪氨酸激酶抑制剂，同时也靶向ROS1。它在分子设计上经过了专门优化：一方面，它对ALK的抑制活性极强，能够覆盖一代、二代ALK抑制剂治疗后产生的绝大多数耐药突变；另一方面，它通过减少P-糖蛋白介导的外排，能够高效 ...
在罕见自身炎症病中，IL1β通路过度激活是核心发病驱动因素。 卡那单抗 （卡那津单抗）为全人源化抗IL1β单克隆抗体，可特异性结合、中和IL1β，阻断其与受体结合，切断下游炎症信号，精准抑制异常炎症，改善患者症状，是该类疾病治疗的重要生物制剂。 ...
奈拉滨 （Atriance）为嘌呤核苷类似物前药，经脱氧鸟苷/胞苷激酶磷酸化生成活性产物ara-GTP，嵌入肿瘤细胞DNA，阻断链延伸并诱导凋亡，发挥选择性细胞毒作用。临床用于复发或难治性T-ALL及T-LBL，这两类疾病传统化疗缓解率低，奈拉滨为此提供了重要的靶 ...
晚期非小细胞肺癌患者常面临化疗耐药、疗效受限的困境。 卡马替尼 是一种针对MET的激酶抑制剂，包括外显子14跳跃产生的突变体。MET外显子14跳过会导致蛋白质缺失调控域，从而降低其负调控，从而导致下游MET信号传导增加。卡玛替尼抑制由缺乏临床上可达到 ...
伏立诺他 （Vorinostat）属于组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，是表观遗传抗癌领域的标志性药物。它通过抑制HDAC重塑表观遗传调控，重新激活肿瘤内沉默的抑癌基因，诱导肿瘤细胞分化、周期阻滞与凋亡，获批用于复发或难治性皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）。除 ...
卡巴他赛 属于微管抑制剂，为合成紫杉烷类药物。它结合微管蛋白、促进微管组装并抑制微管解聚，稳定微管结构，阻断细胞有丝分裂、干扰间期细胞功能；同时可调控周期蛋白A、B1，诱导细胞周期阻滞、抑制增殖并促进凋亡，还可下调肿瘤转录调控因子与EGFR表 ...
KRAS是高频致癌基因，突变后持续激活，驱动肿瘤增殖。索托拉西布、阿达格拉西布仅靶向KRAS G12C，通过共价结合锁定失活状态，用于非小细胞肺癌、结直肠癌，但多数患者后续会出现耐药。 RMC-6236 属于泛RAS抑制剂，作用逻辑完全不同：不局限单一突变亚型 ...
局部晚期/转移性基底细胞癌，若无法手术、放疗或局部治疗失败，既往缺少有效系统方案。维莫德吉为口服刺猬（Hedgehog）信号通路抑制剂。基底细胞癌大多由该通路持续异常激活驱动，常见PTCH1失活或SMO突变； 维莫德吉 结合并抑制SMO，阻断下游致癌信号， ...
瑞维美尼 为口服Menin-KMT2A相互作用抑制剂，针对携带NPM1突变的复发或难治性急性髓系白血病。它精准阻断Menin与野生型KMT2A结合，打断NPM1突变驱动的异常表观遗传调控网络，抑制白血病细胞增殖、诱导细胞分化，填补了该亚型复发后缺少专用靶向药的临床 ...
肝内胆管癌恶性度高、起病隐匿，多数患者确诊时已是不可切除或转移性晚期。传统化疗获益有限、易耐药，多线治疗进展后治疗选择匮乏。 福巴替尼 是新一代高选择性不可逆FGFR1-4抑制剂，依靠共价结合的独特机制，改善早期FGFR靶向药的耐药难题，针对FGFR2 ...
伐美妥司他 为EZH1/2双重抑制剂，是表观遗传靶向新药，为复发/难治T细胞淋巴瘤带来新的治疗选择。这类肿瘤传统化疗有效率不足30%，临床预后差；该药在关键II期研究中显示突出疗效，20%患者可达完全缓解。其核心优势是同时抑制EZH1与EZH2，强效下调H3K27 ...
凡德他尼 为口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，主要抑制RET、EGFR、VEGFR三大通路发挥抗肿瘤效应。在甲状腺髓样癌中，RET的胚系或体细胞突变是核心驱动，EGFR、VEGFR通路则参与肿瘤增殖与新生血管生成；同步阻断多条通路，能够抑制肿瘤细胞存活与进展。本品 ...
凡德他尼 属于多靶点酪氨酸激酶抑制剂。酪氨酸激酶调控细胞生长、分化与存活，肿瘤中该类激酶通路异常激活，会驱动肿瘤增殖、侵袭、转移以及新生血管形成。凡德他尼主要获批用于无法切除、局部晚期或转移性髓样甲状腺癌；髓样甲状腺癌来源于甲状腺滤泡 ...
吉妥单抗 是靶向CD33的抗体药物偶联物（ADC）。CD33表达于髓系细胞表面，约90%急性髓系白血病（AML）患者的白血病细胞可检出该抗原。吉妥单抗由人源化抗CD33单抗、强效细胞毒药物卡奇霉素以及可裂解连接子构成。进入体内后，抗体片段特异性识别并结合白 ...
伊那利塞 为严格管控处方药，需与哌柏西利、氟维司群（维司群）组成三联方案使用，适应症为雌激素受体阳性、HER2阴性、携带PIK3CA突变的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者，特指辅助内分泌治疗期间或结束12个月内复发的人群。伊那利塞为口服制剂，推荐剂 ...
胰腺癌素有“癌中之王”之称，超过90%晚期胰腺癌患者携带RAS基因突变。长久以来RAS被称作“不可成药靶点”，化疗失败后的晚期胰腺癌患者，常常面临无靶向药可选的艰难局面。而RMC-6236（ 达拉索拉西布 ，Daraxonrasib）的出现，为RAS突变晚期胰腺癌带来 ...
去纤苷 （Defibrotide Sodium，商品名Defitelio），化学成分为聚脱氧核糖核苷酸钠盐，是来源于猪肠组织的单链多聚脱氧核糖核苷酸混合物，平均分子量13–20 kDa，具备纤溶活性。它可促进纤溶酶原激活、溶解血栓，同时抑制炎症、保护微血管内皮，减少内皮 ...
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