鲁卡帕利 是一种口服的聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂，其作用机制基于“合成致死”原理。聚腺苷二磷酸核糖聚合酶是修复DNA单链断裂的关键酶。鲁卡帕尼通过抑制聚腺苷二磷酸核糖聚合酶，导致DNA单链断裂积累并发展为双链断裂。在携带BRCA1或BRCA2基因突 ...
肥厚型心肌病，特别是存在左心室流出道梗阻的亚型，其病理生理核心在于心肌肌小节蛋白的过度收缩和舒张功能障碍，传统药物治疗多着眼于症状缓解而非针对此根本分子缺陷。马瓦卡坦作为一种首创、选择性、变构的心肌肌球蛋白ATP酶抑制剂，其创新性在于直接 ...
急性髓系白血病的治疗困境，往往在患者因年龄或合并症无法承受标准强化疗时变得尤为突出。在这一临床空白地带， 格拉吉布 的引入提供了一种机制协同的治疗逻辑。它并非直接替代细胞毒性药物，而是作为一款口服的刺猬信号通路抑制剂，精准靶向SMO蛋白，旨 ...
普拉替尼 是一种口服的、高选择性RET抑制剂，对多种RET融合和突变（包括常见的门卫突变）具有强大的抑制效力，同时对其他激酶的选择性很高。RET基因融合是非小细胞肺癌、甲状腺癌等肿瘤的驱动因素，而RET突变是大多数甲状腺髓样癌的致病原因。普雷西替 ...
维莫德吉 是一种口服的Smoothened抑制剂，专门针对Hedgehog信号通路。在绝大多数基底细胞癌病例中，该通路因PTCH1基因失活突变或SMO基因激活突变而异常持续活化，驱动肿瘤细胞的增殖。维莫德吉通过与Smoothened蛋白结合，抑制其活性，从而阻断下游的Hed ...
司美替尼 是一种口服的选择性MEK1/2抑制剂，作用于RAS/MAPK信号通路。该通路在细胞生长、增殖和分化中至关重要，其异常激活是多种肿瘤的驱动因素。在1型神经纤维瘤病患者中，NF1基因功能缺失导致RAS信号持续活化，进而促进良性但可致毁容、疼痛和功能障 ...
瑞维美尼 是一种口服的、首创的小分子药物，其作用靶点是menin蛋白与KMT2A融合蛋白之间的蛋白质-蛋白质相互作用界面。KMT2A基因重排是急性淋巴细胞白血病、急性髓系白血病以及混合表型急性白血病中一种重要的致癌驱动事件，尤其常见于婴儿白血病和成人 ...
瑞维美尼 是一种口服的、首创的menin-KMT2A相互作用小分子抑制剂。KMT2A基因重排是一种常见的驱动遗传学异常，可见于急性淋巴细胞白血病、急性髓系白血病和混合表型急性白血病，尤其在婴儿和成人患者中，与不良预后密切相关。发生重排后，KMT2A融合蛋白 ...
宗格替尼 是一种口服的趋化因子受体4小分子拮抗剂，其作用机制是通过阻断基质细胞衍生因子1α与其受体趋化因子受体4之间的相互作用。在急性髓系白血病中，恶性造血干细胞和祖细胞可借由趋化因子受体4信号通路迁移并“归巢”至骨髓的保护性微环境（即龛 ...
宗格替尼 是一种选择性趋化因子受体4小分子拮抗剂，其核心功能是干扰基质细胞衍生因子1α与其受体趋化因子受体4的相互作用。在急性髓系白血病病理生理过程中，这一信号轴引导白血病细胞归巢并定植于骨髓的特定保护性微环境中，使其得以逃避常规化疗药物 ...
艾伏尼布 是一种口服的、强效选择性异柠檬酸脱氢酶1抑制剂。在正常细胞代谢中，异柠檬酸脱氢酶1催化异柠檬酸氧化脱羧生成α-酮戊二酸。当IDH1基因发生特定突变时，突变型异柠檬酸脱氢酶1获得新功能，催化α-酮戊二酸还原为致癌代谢物2-羟基戊二酸。高水 ...
阿帕他胺 是一种口服的非甾体类雄激素受体抑制剂，与雄激素受体具有高亲和力。其作用机制是多方面的：它不仅能竞争性抑制雄激素与受体的结合，还能抑制雄激素受体的核转位，并阻碍雄激素受体与DNA的结合，从而全面阻断雄激素受体信号通路的传导，抑制前 ...
达罗他胺 是一种口服的非甾体类雄激素受体抑制剂，其分子结构与现有的比卡鲁胺、恩扎卢胺等不同。它与雄激素受体具有高亲和力，能够竞争性地阻断雄激素与受体的结合，并抑制受体向细胞核的转位以及雄激素受体介导的基因转录。该药物被批准与雄激素剥夺 ...
佩米替尼 是种口服的、选择性成纤维细胞生长因子受体1/2/3抑制剂，对FGFR1、FGFR2、FGFR3具有强效抑制活性。成纤维细胞生长因子受体信号通路异常，特别是FGFR2基因融合或重排，是肝内胆管癌中重要的驱动因素之一。培米替尼通过竞争性结合FGFR的ATP结合 ...
他拉唑帕尼 是一种口服的、强效选择性聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂。聚腺苷二磷酸核糖聚合酶是细胞中参与DNA单链断裂修复的关键酶。他拉唑帕尼通过抑制聚腺苷二磷酸核糖聚合酶的活性，使DNA单链断裂积累并进一步转化为双链断裂。在携带BRCA1或BRCA2基 ...
卡比替尼 是一种口服的小分子MEK1和MEK2抑制剂。MEK是RAS/RAF/MEK/ERK信号通路中的关键蛋白，该通路在细胞增殖和存活中起核心作用，在多种癌症中异常激活。考比替尼通过与MEK蛋白的特定位点结合，抑制其激酶活性，从而阻断下游ERK的磷酸化和激活。该药 ...
博珂（ 厄达替尼 ）是一种口服的、选择性成纤维细胞生长因子受体抑制剂，对FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4均具有抑制活性。成纤维细胞生长因子受体信号通路在细胞生长、分化和血管生成中扮演重要角色，其基因变异，如融合、重排或突变，可导致通路异常活化 ...
沙芬酰胺 是一种高选择性的、可逆的单胺氧化酶B抑制剂，旨在用于帕金森病治疗，作为左旋多巴的辅助疗法，用于治疗处于剂末现象的中期至晚期特发性帕金森病成人患者。剂末现象是指左旋多巴的疗效持续时间缩短，在下次预定给药前症状再次出现，是帕金森病 ...
丙卡巴肼 是一种口服的烷化剂类抗肿瘤药物，在细胞内可经代谢转化产生具有烷化作用的活性中间体，这些活性产物能够与DNA、RNA及蛋白质等生物大分子发生共价结合，特别是引起DNA链的交联和断裂，干扰DNA的复制和转录过程，从而抑制肿瘤细胞的增殖。它作 ...
他泽司他 是一种口服的、高选择性的zeste基因增强子同源物2甲基转移酶抑制剂，被批准用于治疗不适用于完全切除的、复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者，这些患者需经检测确认携带EZH2突变，或在不考虑EZH2突变状态的情况下无其他满意的替代治疗选择。EZH ...
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