在尿路上皮癌（膀胱癌）的治疗版图中，约15%至20%患者携带成纤维细胞生长因子受体2/3（FGFR2/3）基因突变，这些突变如同癌细胞的“加速器”，持续激活下游信号通路驱动肿瘤增殖与转移。传统化疗对这类突变患者疗效有限（客观缓解率不足10%），免疫治疗效 ...
在von Hippel-Lindau（VHL）病患者的身体里，一场无声的“缺氧信号暴动”正在肆虐——因VHL基因缺陷，缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）如同脱缰的野马，持续激活下游促血管生成、细胞增殖信号，导致肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤、胰腺神经内分泌肿瘤 ...
在B细胞恶性肿瘤（如套细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病）的治疗中，布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂曾是“破冰船”——伊布替尼、阿卡替尼等共价抑制剂通过永久结合BTK的C481位点，阻断B细胞受体信号通路，让无数患者看到生存曙光。但好景不长，约30%至50 ...
在癌症治疗领域，针对特定基因缺陷的靶向疗法正在改变许多患者的命运。对于携带乳腺癌易感基因突变的遗传性乳腺癌患者而言， 他拉唑帕利 提供了一种高度精准且强效的治疗选择。他拉唑帕利属于聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂家族，但它被认为是目前同类药 ...
在肺癌的复杂分型中，有一种“隐形杀手”长期被忽视——携带MET外显子14跳跃突变（METex14）的非小细胞肺癌（NSCLC）。这类患者约占NSCLC总数的3%至4%，却因MET激酶异常激活驱动肿瘤快速增殖，且极易发生脑转移（发生率超40%），传统化疗和免疫治疗对其 ...
在乳腺癌的凶险亚型中，HER2阳性患者曾因癌细胞侵袭性强、易转移而预后堪忧，而一旦发生脑转移，更是如同被推入“绝望角落”——传统HER2抑制剂（如曲妥珠单抗）因分子量大、穿透血脑屏障能力差，难以抵达脑部病灶，患者中位生存期往往不足1年。图卡替尼 ...
在类风湿关节炎（RA）患者的日常里，关节肿胀、晨僵、疼痛如同挥之不去的阴云——这种自身免疫性疾病因免疫系统错误攻击关节滑膜，导致慢性炎症、软骨破坏，最终可能致残。传统治疗以甲氨蝶呤等改善病情抗风湿药（DMARDs）为主，但约30%患者对一线治疗应 ...
宫颈癌尤其是复发或转移性宫颈癌，在传统化疗效果不佳后，往往面临治疗选择有限的困境。近年来，抗体药物偶联物的兴起为这类患者带来了新的希望， 替索单抗 便是其中备受关注的一员。替索单抗是一种靶向组织因子的抗体药物偶联物，它由针对组织因子的人 ...
在雌激素受体阳性（ER+）/HER2-晚期乳腺癌的治疗中，内分泌治疗曾是“压舱石”，但约30%至40%患者会因雌激素受体基因（ESR1）突变导致受体持续激活，对传统SERD（如氟维司群）或AI（芳香化酶抑制剂）产生耐药。这类患者如同被困在“失控的生长开关”里— ...
依氟鸟氨酸 是一种口服的鸟氨酸脱羧酶不可逆抑制剂，通过抑制细胞内多胺的生物合成，干扰神经母细胞瘤等快速增殖的肿瘤细胞所必需的多胺代谢，从而发挥抗肿瘤作用，其新适应症的获批标志着它从一种局部外用药物（用于治疗女性多毛症）和静脉注射用药（ ...
伊那利塞 是一种在研的高选择性、强效口服磷脂酰肌醇3-激酶α抑制剂，其设计旨在克服早期泛磷脂酰肌醇3-激酶抑制剂因抑制非α亚型导致的显著毒性，通过精准抑制由磷脂酰肌醇3-激酶催化亚基α基因突变所驱动的信号通路，从而有效控制肿瘤生长，并为携带 ...
Inluriyo 作为一种在研的新一代口服选择性雌激素受体降解剂，旨在通过独特的分子结构优化，实现对雌激素受体的高效、持续降解，阻断雌激素受体信号通路，从而抑制激素受体阳性乳腺癌细胞的生长，其设计目标是为晚期激素受体阳性乳腺癌患者提供一种具有 ...
匹米替比 作为一种口服的热休克蛋白抑制剂，通过结合并抑制热休克蛋白的功能，干扰其稳定客户蛋白、维持肿瘤细胞存活与增殖的关键作用，从而诱导胃肠道间质瘤等肿瘤细胞凋亡，为既往标准治疗失败的晚期胃肠道间质瘤患者提供了全新的作用机制治疗选择。 ...
琥珀酸他舒格替尼 作为一种口服、高选择性的成纤维细胞生长因子受体抑制剂，旨在通过强效抑制包括成纤维细胞生长因子受体在内的多种亚型活性，精准阻断由其基因融合、重排或扩增等异常所驱动的下游信号传导通路，从而抑制肿瘤细胞的增殖、存活与迁移， ...
培美替尼 是一种强效、选择性的口服成纤维细胞生长因子受体抑制剂，对成纤维细胞生长因子受体亚型具有不同的抑制活性，它通过阻断由FGFR2基因融合或重排驱动的异常信号传导，抑制肿瘤细胞的增殖、存活和迁移，为既往治疗后进展的、携带FGFR2融合或重排 ...
莫博替尼 是一种专门设计用于靶向表皮生长因子受体外显子20插入突变的口服酪氨酸激酶抑制剂，其创新的环状结构使其能够有效克服由该突变导致的药物结合障碍，从而抑制肿瘤细胞增殖，为这一既往对传统EGFR抑制剂不敏感、治疗选择有限的难治性突变亚型患 ...
艾伏尼布 作为一种首创的口服突变型异柠檬酸脱氢酶1抑制剂，通过精准抑制突变酶活性，减少致癌代谢物2-羟基戊二酸的积累，从而逆转其对细胞表观遗传调控的干扰，诱导白血病细胞分化成熟，为携带IDH1突变的复发难治性急性髓系白血病患者提供了创新的靶向 ...
吉瑞替尼 作为一种强效、高选择性的口服FLT3抑制剂，通过双重抑制FLT3的内部串联重复突变和酪氨酸激酶结构域突变，有效阻断其异常信号通路，显著改善携带此类突变的复发或难治性急性髓系白血病患者的治疗结局，其作用机制是针对FLT3这一在急性髓系白血 ...
拉罗替尼 作为一种高选择性的原肌球蛋白受体激酶抑制剂，通过精准抑制由NTRK基因融合产生的异常TRK蛋白，开启了不区分肿瘤组织来源、仅依据特定基因标志物进行治疗的泛癌种治疗新时代，其作用机制是直接靶向TRKA、TRKB和TRKC蛋白，阻断其下游促细胞生长 ...
塞利尼索 作为一种全球首创的口服选择性核输出抑制剂，通过独特的作用机制——可逆性地结合并抑制核输出蛋白1，从而强制肿瘤抑制蛋白在细胞核内滞留并激活、降低致癌蛋白信使RNA的核质转运、并抑制核糖体生物合成，最终诱导肿瘤细胞凋亡，同时让恶性细 ...
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