在肿瘤的精准治疗时代，针对特定基因突变的靶向药物正不断改写许多难治性癌症的治疗格局。依维替尼的诞生，正是这一趋势在急性髓系白血病和胆管癌领域的重要体现。它并非广谱的细胞毒性药物，而是一种专门设计用于抑制异柠檬酸脱氢酶1突变体活性的小分子 ...
在肿瘤治疗日益精准的今天，针对驱动基因的靶向药物不断为特定患者群体带来突破。艾伏尼布正是这一趋势下的重要成果，它专注于攻击由IDH1基因突变所导致的核心代谢异常。这种突变存在于部分急性髓系白血病和胆管癌等肿瘤中，艾伏尼布通过纠正细胞内的异 ...
硬纤维瘤，也称侵袭性纤维瘤病，是一种罕见但可能具有局部侵袭性的软组织肿瘤，传统治疗依赖于手术和放疗，但复发率高且可能带来显著的功能障碍。 奥格西韦奥 是一种新型口服的、高选择性γ分泌酶小分子抑制剂，为这种疾病提供了首个经批准的全身性药物 ...
晚期宫颈癌患者在经历含铂化疗和免疫检查点抑制剂治疗后，后续治疗选择有限，预后极差。 替索单抗 的出现为这一困境带来了新的靶向治疗选择。这是一种抗体药物偶联物，由靶向组织因子的人源化单克隆抗体、可裂解的连接子以及强效的微管破坏剂单甲基奥瑞 ...
肺癌脑转移是治疗中的严峻挑战，血脑屏障的存在使得许多药物难以在颅内达到有效浓度。 宗格替尼 作为一种新型、脑渗透性强的口服不可逆人表皮生长因子受体2酪氨酸激酶抑制剂，专为携带20号外显子插入突变的人表皮生长因子受体2突变型非小细胞肺癌设计， ...
在皮肤肿瘤的治疗领域，绝大多数基底细胞癌可通过手术等局部方式治愈，但对于少数进展为局部晚期甚至发生转移的患者，传统治疗手段往往面临巨大挑战。维莫德吉的出现，为这一困境带来了根本性改变。作为全球首个获批的口服Hedgehog通路抑制剂，它标志着 ...
在B细胞恶性肿瘤的治疗领域，布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂的广泛应用改变了疾病进程，但耐药问题也随之成为横亘在患者面前的新障碍。吡托布鲁替尼的出现，标志着针对这一难题的精准突破。作为新一代、高选择性的可逆性BTK抑制剂，它旨在解决前代药物因不可逆 ...
在复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤的治疗道路上，当化疗、靶向治疗乃至CAR-T细胞疗法等选择用尽或不可及时，患者常陷入无药可用的困境。格菲妥单抗的出现，为这一严峻挑战提供了新的破局思路。作为一种具有创新给药模式的CD20×CD3双特异性抗体，它不仅能 ...
KRAS G12D突变是胰腺导管腺癌中最常见的驱动突变，长期以来缺乏有效的直接靶向药物。 RMC-6236 作为一种首创的、口服的、三复合体抑制剂，为这一难题带来了突破性解决方案。与之前获批的KRAS G12C抑制剂不同，RMC-6236的设计旨在同时靶向包括KRAS G12D在 ...
MET外显子14跳跃突变是肺癌驱动基因变异中一个重要的治疗靶点，与患者预后不佳密切相关。 拓得康 是一种高选择性的口服MET酪氨酸激酶抑制剂，其通过精确结合并抑制MET激酶的ATP结合位点，有效阻断其下游信号的异常传导。当MET基因发生外显子14跳跃突变时 ...
面对铂类药物耐药后的复发卵巢癌，治疗选择有限且疗效常不尽如人意。ELAHERE的出现，为其中一类特定患者群体——肿瘤高表达叶酸受体α的铂耐药卵巢癌患者，带来了首个获批的靶向治疗方案。它代表着抗体偶联药物在这一难治性疾病领域的重要突破，将靶向识 ...
组蛋白去乙酰化酶在多发性骨髓瘤的发生发展中起重要作用，其过度表达可能导致基因表达失调。帕比司他是一种广谱的组蛋白去乙酰化酶抑制剂，通过抑制组蛋白去乙酰化酶的活性，增加组蛋白的乙酰化，从而松弛染色质结构，促进基因转录，这包括重新激活一些 ...
蛋白酶体抑制剂是多发性骨髓瘤治疗的支柱药物之一。伊沙佐米是一种可逆的、口服的蛋白酶体抑制剂，能选择性抑制蛋白酶体的糜蛋白酶样活性。通过抑制蛋白酶体功能，导致细胞内异常和调节蛋白积聚，触发内质网应激，诱导骨髓瘤细胞凋亡。其口服剂型是其显 ...
在晚期尿路上皮癌的治疗陷入困境时，当免疫检查点抑制剂和含铂化疗相继失效，患者往往面临无药可用的境地。恩诺单抗的出现，为这部分患者带来了新的曙光。作为一种抗体偶联药物，它巧妙地将靶向的精准性与化疗的强大杀伤力结合在一起，代表了肿瘤靶向治 ...
对于某些类型的晚期软组织肉瘤，尤其是在传统化疗失败后，治疗选择有限。曲贝替定是一种从海洋生物中提取的烷化剂，其作用机制独特。它通过与DNA小沟结合，干扰转录过程，并可能破坏DNA修复。这种作用最终导致细胞周期阻滞和肿瘤细胞死亡。 曲贝替 ...
在BRAF V600突变型黑色素瘤的治疗中，联合应用BRAF抑制剂和MEK抑制剂已成为标准策略，旨在更全面地阻断MAPK信号通路并延缓耐药。贝美替尼是一种口服的MEK抑制剂，可逆地抑制MEK1和MEK2的活性，从而阻断下游ERK的磷酸化。当与BRAF抑制剂联合使用时，可以 ...
在携带同源重组修复缺陷的肿瘤治疗中，利用“合成致死”效应的聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂已成为一类重要的靶向药物。聚腺苷二磷酸核糖聚合酶参与DNA单链断裂的修复，抑制它会增加DNA双链断裂。对于同源重组修复功能正常的细胞，可以通过备用通路修复 ...
在对抗某些恶性脑瘤与淋巴瘤的漫长战役中，洛莫司汀作为一种经典的口服化疗药物，始终占据着独特的治疗地位。尽管肿瘤治疗领域不断涌现新疗法，但洛莫司汀因其能够穿越人体重要的“血脑屏障”这一特殊能力，在脑胶质瘤等中枢神经系统肿瘤的治疗方案中， ...
在非小细胞肺癌和甲状腺癌的分子分型中，转染重排基因融合是一个明确的驱动基因改变。当RET基因与其他基因发生融合时，会产生异常激活的融合蛋白，导致下游信号通路持续开启，驱动肿瘤细胞的增殖和存活。普雷西替尼是一种强效、高选择性的口服RET酪氨酸 ...
面对β地中海贫血或骨髓增生异常综合征等疾病伴随的慢性贫血，患者常常需要依赖长期、频繁的输血来维持生命，但这又会带来铁过载等一系列并发症。罗特西普的出现，为这类贫血的管理提供了全新的思路。它并非直接补充红细胞或刺激早期造血，而是作为一种 ...
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