当高负荷肿瘤患者接受强效化疗时，大量癌细胞在短时间内崩解，释放出巨量核酸代谢产物——这一过程虽是治疗起效的标志，却可能触发一种名为“肿瘤溶解综合征”（TLS）的致命并发症。其中，血尿酸急剧升高可迅速堵塞肾小管，导致急性肾损伤甚至需要透析。 ...
阿培利司 （商品名Piqray）于2019年5月24日获得美国FDA批准上市，成为全球首个获批用于治疗携带PIK3CA突变的激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性晚期或转移性乳腺癌的靶向药物。它是一种口服磷脂酰肌醇-3激酶（PI3K）α特异性抑制剂，该药物需与氟维 ...
恩曲替尼 是一种口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，于2019年获得美国FDA批准，用于治疗NTRK基因融合阳性的实体瘤患者和ROS1阳性的非小细胞肺癌患者。该药物通过抑制TRKA、TRKB、TRKC、ROS1及ALK介导的信号通路发挥抗肿瘤作用，是首个获批兼具颅内活性的TRK/R ...
图卡替尼是一种口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，于2020年4月获得美国FDA批准，用于治疗HER2阳性的局部晚期或转移性乳腺癌患者，包括脑转移患者。该药物与曲妥珠单抗和卡培他滨联合使用，显著改善了经重度预治疗患者的生存期，特别是对脑转移患者显示出独特 ...
普纳替尼是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，于2012年12月获得美国FDA批准，用于治疗对其他酪氨酸激酶抑制剂耐药或不耐受的慢性髓性白血病患者，以及对其他疗法无效的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患者。该药物尤其针对T315I突变的患者，提供了一种有效的 ...
多发性骨髓瘤是一种起源于浆细胞的血液系统恶性肿瘤，其特征是异常浆细胞在骨髓中不受控增殖，导致骨破坏、肾功能损害及免疫抑制。尽管近年来治疗手段不断进步，但该病仍属不可治愈的慢性疾病，需长期、多线治疗以控制病情。传统蛋白酶体抑制剂虽疗效确 ...
在妇科恶性肿瘤中，高级别浆液性卵巢癌因其高侵袭性和易复发特性长期困扰临床。尽管初始对铂类化疗反应良好，但多数患者会在数年内复发，且随着治疗线数增加，疗效逐渐衰减。近年来，基于肿瘤内在DNA修复缺陷的靶向策略成为突破点，其中 鲁卡帕尼 （Ruca ...
在皮肤恶性肿瘤中，基底细胞癌（BCC）虽多为惰性生长，但部分病例可发展为局部晚期或转移性病变，尤其当肿瘤侵犯重要结构、多次复发或患者无法耐受手术时，传统治疗手段往往束手无策。维莫德吉（Vismodegib）的问世，首次将分子靶向理念引入这一领域，通 ...
骨髓纤维化是一种慢性、进行性的骨髓增殖性肿瘤，其特征为骨髓纤维组织异常增生、脾脏显著肿大，并伴随全身性炎症反应和严重贫血。长期以来，JAK抑制剂虽能缓解脾大和全身症状，却常因加重贫血而限制使用，使患者陷入“控症”与“保血”的两难境地。莫洛 ...
奎扎替尼 是一种强效且具有选择性的FLT3抑制剂，于2023年7月获得美国FDA批准，用于治疗带有FLT3-ITD突变阳性的新确诊急性髓系白血病成人患者。该药物通过与标准阿糖胞苷和蒽环类诱导治疗联合使用，以及作为巩固化疗后的维持单药治疗，显著改变了FLT3突 ...
特泊替尼于2021年2月获得美国FDA加速批准，2023年12月在中国正式批准上市，2024年11月纳入国家医保目录，它是一种口服的间充质-上皮转化因子酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗携带MET外显子14跳跃突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。该药物的上市填 ...
在儿童神经系统疾病中，Dravet综合征是一种起病早、发作频繁且对常规抗癫痫药物反应极差的严重癫痫性脑病。患儿常在婴儿期出现热性惊厥，并迅速进展为多种类型癫痫发作，伴随发育迟缓与认知障碍，给家庭和社会带来沉重负担。长期以来，临床缺乏有效干预 ...
瑞普替尼是一种新一代酪氨酸激酶抑制剂，于2023年11月获得美国FDA批准，2024年5月在中国获批上市，用于治疗ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。该药物作为全球首个新一代ROS1/TRK-TKI，其创新结构设计旨在提升临床获益的持久性，特别是对 ...
替沃扎尼 是一种口服选择性血管内皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，于2021年3月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗既往接受过至少两种全身治疗后复发或难治性晚期肾细胞癌成人患者。该药物通过高选择性抑制VEGFR-1、VEGFR-2和VEGFR-3的活性，精 ...
在血液肿瘤的治疗版图中，外周T细胞淋巴瘤（PTCL）长期被视作“沉默的挑战者”——这类侵袭性恶性肿瘤因其高度异质性、治疗反应差及高复发率，使患者面临生存困境。传统化疗虽能短暂控制病情，却常因毒性过大导致患者生活质量骤降，且复发后缺乏有效手段 ...
在肿瘤分子分型的深度探索中，RET融合阳性肿瘤曾长期被归类为“难治性”范畴。这种由染色体易位引发的基因异常，在非小细胞肺癌等恶性肿瘤中虽占比不足1%，却驱动着肿瘤的快速进展与早期耐药。瑞维美尼（revumenib）的出现，为这一特殊患者群体提供了突 ...
艾乐替尼（Alectinib）是一种口服第二代间变性淋巴瘤激酶（ALK）抑制剂，于2015年12月11日首次获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗ALK阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。2017年11月6日，FDA进一步批准艾乐替尼作为ALK阳性患者的一线治疗药 ...
在实体瘤治疗领域，小细胞肺癌因其高度侵袭性、早期转移倾向及对传统疗法迅速产生耐药的特性，长期被视为最难攻克的恶性肿瘤之一。近年来，一种名为塔拉妥单抗（Tarlatamab）的新型双特异性抗体药物，正以独特的分子设计和显著的临床信号，为这一沉寂已 ...
格拉吉布 （glasdegib）是一种口服小分子靶向药物，通过特异性抑制Hedgehog信号通路，在特定类型血液系统恶性肿瘤的治疗中展现出独特价值。该药已被批准用于与低剂量阿糖胞苷联合，治疗不适合接受强化诱导化疗的初治成人急性髓系白血病（AML）患者。作 ...
维罗非尼 （Vemurafenib）是一种口服小分子BRAF激酶抑制剂，于2011年8月获得美国食品药品监督管理局批准上市，用于治疗经FDA批准的检测方法确定的BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤患者。该药物是全球首个获批的BRAF抑制剂，开创了BRAF突变 ...
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