米哚妥林 是一种口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，于2017年4月获得美国食品药品监督管理局批准，联合标准化疗用于治疗新诊断的、伴有FLT3突变的急性髓系白血病成人患者，同时也获批用于治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多 ...
在非小细胞肺癌的精准治疗版图中，HER2外显子20插入突变曾代表着一个临床上的双重困境：其一，作为一种明确的驱动突变，其发生率虽然仅占2%-4%，却与侵袭性强、传统治疗反应差的临床特征紧密相连；其二，更为严峻的是，近半数的患者在病程中会发生脑转移 ...
在HER2突变型非小细胞肺癌的治疗演进中，临床上面临的并非简单的药物有无问题，而是一种治疗范式的根本性局限。传统治疗逻辑在颅内进展面前常常陷入被动：全身性药物对脑转移控制乏力，一旦发生颅内进展，治疗往往被迫中断或降级为局部放疗，导致全身性 ...
在针对驱动基因的靶向治疗已屡创奇迹的今天，急性白血病领域仍有两大“顽固分子”长期缺乏精准疗法：由NPM1突变和KMT2A重排驱动的白血病。它们不依赖激酶的异常激活，而是通过劫持染色质调控复合物，从根本上“绑架”了细胞的发育程序。瑞维美尼的革命性 ...
在急性白血病治疗领域，NPM1突变和KMT2A重排曾代表两类棘手的临床困境：它们驱动的并非简单的增殖失控，而是一场深植于细胞“身份记忆”层面的表观遗传灾难。传统化疗可以杀死大量癌细胞，却无法擦除这段被篡改的发育程序。瑞维美尼的出现，标志着一种前 ...
艾伏尼布 是一种首创的、口服的、针对突变型异柠檬酸脱氢酶1的选择性抑制剂，最初于2018年7月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者，其后其适应症扩展至IDH1突变型胆管癌。作为全球首个获批的IDH ...
恩西地平 于2017年8月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。它是全球首个获批的靶向肿瘤代谢的疗法，其作用不直接针对快速分裂的细胞，而是通过纠正由突变酶引起的异常代谢状态，促使白血病细胞 ...
在新诊断急性髓系白血病的治疗决策起点，一个残酷的现实始终存在：相当一部分老年或伴有严重合并症的患者，因其体能状态无法耐受标准的强化诱导化疗。对于这些“不适于强化疗”的患者，传统上只能接受低强度治疗（如阿扎胞苷、地西他滨或小剂量阿糖胞苷 ...
贝组替凡 是一种口服的缺氧诱导因子-2α抑制剂，于2021年8月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗无需立即手术的、与希佩尔-林道综合征相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤成年患者。作为全球首个也是目前唯一获批的缺 ...
帕比司他 于2015年2月获得美国食品药品监督管理局批准，与硼替佐米和地塞米松联合，用于治疗既往接受过至少两种标准治疗方案（包括硼替佐米和一种免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤患者。作为首个获批用于多发性骨髓瘤的组蛋白去乙酰化酶抑制剂， ...
卡帕替尼 是一种高选择性、强效的口服MET抑制剂，于2020年5月获得美国食品药品监督管理局加速批准，用于治疗携带MET外显子14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌成人患者，无论患者此前是否接受过治疗。它的批准，填补了针对这一特定罕见驱动基因突变靶向治疗 ...
厄达替尼 于2019年4月获得美国食品药品监督管理局加速批准，用于治疗携带有易感成纤维细胞生长因子受体2或成纤维细胞生长因子受体3基因改变的、在含铂化疗期间或之后出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌成年患者。这是首个获批用于转移性尿路上皮 ...
塞尔帕替尼 是一种高选择性的、强效的转染重排抑制剂，于2020年5月首次获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗三种特定情况：转染重排基因融合阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者、需要系统性治疗的晚期或转移性转染重排基因融合阳性甲状腺髓样癌成人 ...
在ALK阳性非小细胞肺癌的靶向治疗史上，药物迭代的核心驱动力始终是颅内进展与继发耐药。第一、二代ALK抑制剂虽然显著改善了生存，但多数药物对脑转移控制有限，且肿瘤最终会通过复杂的突变网络逃逸抑制。劳拉替尼的临床定位，正是为解决这两个终极难题 ...
阿培利司 是一种口服的磷脂酰肌醇3-激酶α亚型选择性抑制剂，于2019年5月获得美国食品药品监督管理局批准，与氟维司群联合，用于治疗携带PIK3CA突变、激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性、经内分泌治疗后疾病进展的绝经后女性及男性晚期或转移性乳 ...
在传统医学框架中，罕见遗传性自身炎症性疾病与常见动脉粥样硬化性心血管病看似分属两个截然不同的世界，但卡那津单抗的出现，以其独特的作用机制将它们紧密相连。作为一款高选择性、高亲和力的全人源抗白细胞介素-1β单克隆抗体，其临床价值实现了从“ ...
劳拉替尼 是一种强效的、可逆的第三代间变性淋巴瘤激酶抑制剂，于2018年11月首次在美国获得加速批准，用于治疗接受第一代或第二代间变性淋巴瘤激酶抑制剂治疗后疾病进展，或对前述药物不耐受的间变性淋巴瘤激酶阳性转移性非小细胞肺癌患者，后其适应症 ...
在急性淋巴细胞白血病和淋巴母细胞淋巴瘤的治疗中，T细胞亚型因其更强的侵袭性和传统化疗后更高的复发风险，始终是临床上面临的严峻挑战。一旦患者对初始化疗方案耐药或复发，预后往往极差，后续治疗选择极为有限，且鲜有能显著延长生存的药物。 奈拉滨 ...
司美替尼 是一种口服的、高选择性的丝裂原活化蛋白激酶激酶抑制剂，于2020年4月在美国首次获批，用于治疗2岁及以上的、伴有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病儿童患者。这是全球首个也是目前唯一获批用于治疗这种复杂、致残性良性肿瘤 ...
在非小细胞肺癌的精准治疗版图中，间质-上皮转化因子基因14号外显子跳跃突变曾是一个被长期忽视、却明确驱动肿瘤生长且缺乏有效疗法的“孤儿”靶点。携带此突变的患者对传统化疗和免疫治疗反应有限，预后普遍不佳。卡帕替尼的临床问世，彻底终结了这一困 ...
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