奥凯乐 是一种用于治疗携带ROS1基因阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的成年患者的强效口服靶向药物。ROS1基因融合是非小细胞肺癌中一种重要的驱动基因变异，多见于不吸烟的年轻腺癌患者，虽然相对罕见，但针对此靶点的治疗能显著改善患者预后。奥凯 ...
米伐木肽 是一种用于骨肉瘤切除术后的辅助治疗药物，适用于儿童、青少年和青年成人患者，旨在与术后化疗联合使用以降低肿瘤复发风险。骨肉瘤是一种好发于青少年的恶性骨肿瘤，即使经过手术完全切除和术后强化疗，仍有部分患者会出现复发或转移。米伐木 ...
玛伐凯泰 是一种用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病的口服靶向药物，适用于纽约心脏病协会心功能分级为II-III级的成年患者。梗阻性肥厚型心肌病是一种以心室肌非对称性肥厚、左心室流出道在收缩期发生梗阻为特征的遗传性心脏病，可导致呼吸困难、胸痛 ...
莫洛替尼 是一种用于治疗中度或高危骨髓纤维化成人患者贫血症状的每日一次口服药物，特别是对那些已接受过另一种JAK抑制剂治疗的患者显示出价值。骨髓纤维化是一种骨髓增殖性肿瘤，其特征包括骨髓纤维化、脾脏肿大、全身性症状（如疲劳、盗汗、骨痛）以 ...
多发性骨髓瘤等血液系统恶性肿瘤的复发难治，常源于肿瘤细胞对多种作用机制的药物产生交叉耐药。 塞利尼索 的研发跳出了传统靶向增殖或代谢通路的框架，转而聚焦于一个细胞的基础生物学过程——核质运输。通过选择性抑制核输出蛋白XPO1，它旨在“扣留” ...
拉布立酶 是一种用于防治白血病、淋巴瘤等血液系统恶性肿瘤患者在化疗初期发生肿瘤溶解综合征所致高尿酸血症的重组尿酸氧化酶。肿瘤溶解综合征是一种肿瘤治疗相关的急症，由于大量肿瘤细胞在化疗后被快速破坏，细胞内嘌呤等物质释放入血，代谢产生大量 ...
在ROS1融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗中，克唑替尼曾是一线“主力军”，但约30%-40%患者会在1年内因ROS1 G2032R“看门员”突变耐药，陷入“无药可用”的绝境。这类患者肿瘤进展快、脑转移率高（约50%），传统化疗或二代ROS1抑制剂（如恩曲替尼）对 ...
对于HER2阳性肿瘤的治疗，随着抗体偶联药物的广泛应用，一种新的耐药模式——HER2蛋白激酶域自身获得性突变（例如C805S）——正成为临床上面临的挑战。 宗格替尼 的研发思路直接回应了这一演化中的治疗瓶颈，它作为一款能够穿透血脑屏障的口服HER2酪氨酸 ...
在急性白血病的治疗版图中，KMT2A重排（KMT2A-r）曾是一片“无人区”。这类突变见于5%-10%的急性髓系白血病（AML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，因KMT2A基因与其他基因（如MLLT3、MLLT1）异常融合，形成持续激活的致癌蛋白，驱动白血病细胞无限增殖 ...
针对携带KMT2A基因重排或NPM1突变的急性白血病，传统化疗及部分靶向治疗效果有限，其核心病理在于异常的表观遗传编程驱动了HOX基因簇等关键发育基因的持续表达，维持了白血病细胞的自我更新与增殖。瑞维美尼的研发开创性地将药物靶点指向了这一转录调控 ...
在多发性骨髓瘤的治疗谱系中， 马法兰 （Melphalan，商品名玛法兰）的地位如同“定盘星”——自1964年问世以来，它凭借对浆细胞的独特亲和力与高效的烷化作用，始终是单药治疗、联合方案及自体造血干细胞移植（ASCT）预处理的核心药物。这种苯丙氨酸氮芥 ...
在急性髓系白血病（AML）的治疗版图中，IDH2基因突变曾是一片“灰色地带”。这类突变见于约12%-15%的AML患者，会因异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）功能异常，催化α-酮戊二酸转化为致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）。2-HG如同“细胞分化的刹车”，抑制白血病细胞 ...
罗圣全（ 恩曲替尼 ，Rozlytrek）的问世，为ROS1融合阳性非小细胞肺癌、NTRK融合阳性实体瘤及ALK阳性非小细胞肺癌等“多靶点驱动”肿瘤带来了首个广谱精准方案。这类肿瘤因驱动基因多样（ROS1、NTRK、ALK融合）、脑转移高发（约30%-50%）、传统单靶点抑 ...
瑞维美尼 是一种用于治疗携带KMT2A重排的复发或难治性急性白血病的口服靶向药物，适用于成年和某些儿科患者。携带KMT2A重排的急性白血病，尤其是急性髓系白血病和急性淋巴细胞白血病，通常具有侵袭性强、预后差、对传统化疗易产生耐药的特点，一旦复发 ...
卡博替尼 （cabozantinib）以“同步抑制血管生成、肿瘤增殖、转移与耐药信号”为核心，为肾细胞癌、肝细胞癌、甲状腺髓样癌等“多驱动通路激活”的肿瘤提供了“一网打尽”的靶向方案。传统单靶点抑制剂（如舒尼替尼、索拉非尼）虽能阻断部分致癌信号， ...
瑞维美尼 是一种专门针对携带KMT2A基因重排的复发或难治性急性白血病患者的口服靶向治疗药物，适用于成年及部分儿童患者。KMT2A基因重排是急性白血病，特别是急性髓系白血病和急性淋巴细胞白血病中一种已知的高危分子亚型，这类白血病侵袭性强，对标准 ...
在皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的治疗史上，伏立诺他（Vorinostat）的获批是一个转折点。这种罕见的非霍奇金淋巴瘤以皮肤斑块、肿瘤和全身浸润为特征，传统治疗依赖化疗（如甲氨蝶呤）或光疗，但约50%进展期患者（如蕈样肉芽肿、Sezary综合征）对现有方案无 ...
宗格替尼 是一种用于在同种异体造血干细胞移植后，预防成人患者巨细胞病毒感染和相关疾病的创新口服药物。巨细胞病毒感染是移植后常见的并发症，尤其在移植后早期患者免疫系统尚未重建时，潜伏的病毒再激活可导致从无症状的病毒血症到危及生命的终末器 ...
在乳腺癌的“分子分型地图”中，HR+/HER2-亚型占比约60%，是患者基数最大的群体。这类肿瘤的生长依赖雌激素受体（ER）信号，传统治疗以内分泌治疗（如他莫昔芬、芳香化酶抑制剂）为主，但约40%患者存在PIK3CA基因突变——这一突变如同“卡住的开关”，让 ...
宗格替尼 作为一种创新的口服抗病毒药物，其主要用途在于预防接受异基因造血干细胞移植后的成年患者发生巨细胞病毒感染及其相关疾病。在异基因造血干细胞移植术后，由于患者自身的免疫系统受到深度抑制，潜伏在体内的巨细胞病毒极易重新活化并大量复制 ...
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