达拉菲尼 （Dabrafenib）与曲美替尼（Trametinib）的联合用药方案，是肿瘤靶向治疗领域“双靶联合”策略的经典范例，分别于2013年5月和2013年5月在美国获批，并于2019年12月在中国获批，用于治疗BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤，以及BRAF ...
在多种实体瘤的发生机制中，神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合是一类跨越癌种的驱动变异。当NTRK1、NTRK2或NTRK3与不同伙伴基因发生重排时，会产生结构持续激活的嵌合蛋白，通过下游MAPK、PI3K-AKT等信号通路，推动细胞异常增殖、侵袭和转移。 拉 ...
阿卡替尼 （Acalabrutinib）作为新一代高选择性布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，于2017年10月31日获得美国FDA加速批准，随后于2023年3月22日在中国正式获批上市，标志着我国血液肿瘤治疗迈入了更加精准的靶向时代。该药通过共价结合BTK活性位点，不可逆 ...
在B细胞的发育与活化过程中，磷脂酰肌醇-3-激酶δ（PI3Kδ）主要表达于白细胞，负责传递趋化、增殖与存活信号。当该酶被异常持续激活时，会驱动B细胞恶性克隆的无限扩张，并帮助肿瘤细胞逃避免疫清除。艾代拉里斯是全球首个口服PI3Kδ抑制剂，它能高选择 ...
在胆管癌的分子图谱中，成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）的基因融合是一类具有明确驱动作用的变异。当FGFR2与伙伴基因（如BICC1、AHCYL1）发生融合时，会形成持续激活的嵌合蛋白，不断向下游RAS-MAPK、PI3K-AKT等信号通路发送增殖指令，推动肿瘤在肝内 ...
在类风湿关节炎（RA）的慢性炎症进程中，Janus激酶（JAK）-信号转导与转录激活因子（STAT）通路扮演着枢纽角色。多种促炎细胞因子——包括干扰素γ、白细胞介素-6、肿瘤坏死因子α——均依赖该通路传递信号，驱动滑膜增生、软骨破坏与系统性炎症。乌帕替 ...
在细胞代谢的精密网络中，异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）负责催化异柠檬酸转化为α-酮戊二酸，是三羧酸循环的关键环节。当IDH1基因发生特定突变时，其构象改变会赋予酶“新功能”，将异柠檬酸错误转化为致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）。2-HG的异常积累会干扰 ...
伐美妥司他 作为全球首个获批的EZH1和EZH2双重抑制剂，于2022年9月26日率先在日本获得批准，用于治疗复发或难治性成人T细胞白血病淋巴瘤，这标志着表观遗传调控在血液肿瘤治疗中的应用进入了同时靶向同源蛋白的新阶段。其治疗原理聚焦于表观遗传学关键 ...
维莫德吉 作为一种首创的口服Hedgehog信号通路抑制剂，于2012年1月30日获得美国FDA批准，用于治疗局部晚期或转移性基底细胞癌，以及手术或放疗后复发的基底细胞癌患者，这标志着该通路在皮肤癌治疗中的转化医学成功。其作用机理高度精准，通过抑制跨膜 ...
在自体造血干细胞移植的筹备阶段，一个至关重要的技术前提常常令临床团队感到压力：必须从患者体内采集到足够数量的造血干细胞。对于部分患者，尤其是那些经历过多次化疗、骨髓储备受损的淋巴瘤或多发性骨髓瘤患者，使用常规的粒细胞集落刺激因子后，干 ...
雷德帕斯（ 米哚妥林 ）作为全球首个获批用于治疗FLT3突变阳性急性髓系白血病（AML）的靶向药物，于2017年4月28日获得美国FDA批准上市，随后于同年9月18日在欧盟获批用于AML及肥大细胞增多症的治疗，标志着AML治疗进入了精准靶向时代。该药是一种多靶点 ...
在慢性髓系白血病的靶向治疗史上，BCR-ABL1酪氨酸激酶抑制剂的迭代，始终围绕着与ATP结合位点的竞争进行。然而，随着治疗线数推进，耐药突变（尤其是T315I“看门”突变）的累积，使得传统ATP竞争性抑制剂逐渐失效。 阿西米尼布 的诞生，源于一个根本性的 ...
作为全球首个靶向Nectin-4的抗体偶联药物（ADC），恩诺单抗于2019年12月正式获批用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌。尿路上皮癌是泌尿系统常见的恶性肿瘤，晚期患者预后极差，尤其是在含铂化疗和免疫治疗失败后，治疗选择极为有限。恩诺单抗的上市，不 ...
在所有驱动肿瘤生长的异常信号中，RET基因融合曾是一个长期被忽视的“暗哨”。它并非如EGFR或ALK般常见，但在非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌等多种实体瘤中，一旦出现便成为毋庸置疑的核心驱动力。在主流靶点药物纷纷问世后，这类患者却因“有靶无药”而陷 ...
作为全球首个全人源EGFR-MET双特异性抗体，埃万妥单抗于2021年5月正式获批用于治疗携带EGFR外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。这一突变类型在非小细胞肺癌中占比约2%至3%，且对传统的EGFR-TKI药物不敏感，患者预后极差。埃万妥单 ...
科学探索的旅程中，一种疗法的成功有时会暴露出下一个亟待解决的难题。抗体偶联药物恩美曲妥珠单抗已革新了HER2突变晚期肺癌的治疗，但其大分子结构在穿透血脑屏障、控制脑转移方面存在局限。对于这部分患者，中枢神经系统成为疾病进展的“避难所”和治 ...
肿瘤细胞的某些基因突变，会像一个技艺高超的锁匠，将自身关键的“驱动锁”（激酶结构域）内部结构进行精微改造。对于携带HER2基因第20外显子插入突变的非小细胞肺癌而言，这种改造使得传统的靶向药物“钥匙”无法再有效插入并转动锁芯，导致肿瘤对一、 ...
作为一款具有全新作用机制的烷基化药物，卢比卡丁于2020年6月正式获批用于治疗铂类化疗后疾病进展的转移性小细胞肺癌成人患者。小细胞肺癌是一种侵袭性强、预后极差的恶性肿瘤，传统化疗耐药后往往缺乏有效的二线治疗选择。卢比卡丁的上市，不仅为这部分 ...
当一名高危弥漫大B细胞淋巴瘤患者开始一线治疗时，临床团队所追求的终极目标并非仅仅是“获得缓解”，而是“实现治愈”，即长期无病生存。然而，沿用二十余年的标准方案R-CHOP，对约30%至40%的患者力有不逮，他们终将面临复发或难治，生存率陡降。这种“ ...
急性髓系白血病的治疗困境之一，在于其驱动突变时常指向一些传统意义上“不可成药”的靶点——那些调控基因表达的转录因子或染色质修饰复合物，而非具有明确活性口袋的激酶。对于携带KMT2A重排或NPM1突变的AML患者而言，其疾病的核心是Menin蛋白与KMT2A ...
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