帕尼单抗 是一种完全人源化的免疫球蛋白G2单克隆抗体，自问世以来已成为治疗特定类型转移性结直肠癌的重要靶向药物，其应用严格依赖于对肿瘤组织的基因检测结果，体现了现代肿瘤精准医疗的核心原则。转移性结直肠癌的治疗已进入分子分型时代，其中，表 ...
艾代拉里斯 （Idelalisib）是全球首个获批的PI3K抑制剂，于2014年被批准用于复发性慢性淋巴细胞白血病（CLL）、滤泡性淋巴瘤（FL）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。它的出现标志着B细胞恶性肿瘤治疗从化疗向信号通路精准干预的重要转变。然而，随着后续药物 ...
对于携带EGFR外显子20插入突变（ex20ins）的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者，传统EGFR酪氨酸激酶抑制剂（如吉非替尼、奥希替尼）通常无效。这一突变约占所有EGFR突变的4%–10%，因其导致激酶域构象改变，使药物难以有效结合ATP口袋。在缺乏针对性疗法的 ...
对于既往接受过BTK抑制剂或BCL-2抑制剂治疗后仍进展的慢性淋巴细胞白血病（CLL）或滤泡性淋巴瘤（FL）患者，治疗选择极为有限。 杜韦利西布 （Duvelisib）作为一类作用机制明确的口服靶向药，为这部分高度难治人群提供了经临床验证的系统性治疗选项。其 ...
特泊替尼 （Tepotinib）是一种口服高选择性MET酪氨酸激酶抑制剂，适用于携带MET外显子14跳跃突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。该突变导致MET受体mRNA剪接异常，跳过编码近膜结构域的外显子14，使受体无法被正常泛素化降解，从而持续激活下游信号通 ...
作为一种专门针对非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌、结直肠癌等多种恶性肿瘤常伴发的癌症恶病质而研发的新型口服药物， 阿那莫林 的问世为应对这一严重影响患者生存质量与治疗耐受性的棘手并发症提供了首个具有明确靶向性的治疗选择。癌症恶病质并非简单的营 ...
在晚期癌症患者中，体重下降常被简单归因为“吃不下”，但其背后是一种复杂的全身性代谢紊乱——癌症恶病质（cancer cachexia）。这种状态以骨骼肌持续消耗、脂肪萎缩和炎症驱动的分解代谢亢进为特征，无法通过单纯增加热量摄入逆转。 阿那莫林 （Anamor ...
在非小细胞肺癌（NSCLC）的靶向治疗中，EGFR外显子20插入突变长期被视为“难治亚型”——它对第一至第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）天然耐药，而化疗效果有限。 埃万妥单抗 （Amivantamab）的获批，不仅填补了这一空白，更以一种独特的双特异性抗体 ...
在晚期肾细胞癌的靶向治疗演进中，抗血管生成始终是核心策略。然而，早期多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI）虽能阻断肿瘤血供，却常因抑制非VEGF通路（如c-KIT、PDGFR、FGFR）引发高血压、手足综合征、甲状腺功能减退等脱靶毒性，限制了剂量强度与治疗持续时 ...
莫妥珠单抗 是一种具有开创性意义的双特异性T细胞衔接抗体，它代表了一类全新的免疫治疗模式，已被批准用于治疗既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者。滤泡性淋巴瘤是一种常见的惰性非霍奇金淋巴瘤，虽然初始治疗有效，但多 ...
作为一种于近年获批上市、专门针对特定类型骨髓纤维化患者的口服靶向治疗药物，帕克替尼的出现为这部分患者提供了新的治疗选择。骨髓纤维化是一种骨髓增生性肿瘤，其特征是骨髓中异常纤维组织增生，导致血细胞生成障碍，常伴有脾脏显著肿大和一系列消耗 ...
细胞核与细胞质之间的物质交换由核孔复合体精密调控，而输出蛋白1（XPO1）是其中最关键的“守门人”，负责将包括p53、IκB、FOXO等在内的上百种抑癌蛋白和RNA从核内运出。在多种恶性肿瘤中，XPO1表达异常增高，导致这些关键调控分子被过早驱逐出核，丧失 ...
在肺癌等实体瘤的基因图谱中，KRAS突变一度被视作“不可成药”的代名词——它频繁出现、驱动肿瘤生长，却因蛋白表面平滑、缺乏明显结合口袋，让药物设计屡屡碰壁。尤其是KRAS G12C亚型，在部分非小细胞肺癌、结直肠癌等患者中比例不低，却长期缺少直接干 ...
一、dMMR肿瘤的免疫原性密码：从“冷肿瘤”到“热靶点”的转化契机 在肿瘤免疫治疗领域，错配修复缺陷（dMMR）肿瘤因其独特的生物学特性成为突破性进展的“试验田”。dMMR源于MLH1、MSH2等基因缺陷，导致DNA复制错误无法修复，肿瘤突变负荷（TMB）显 ...
在骨髓纤维化的治疗中，一个长期存在的临床困境是：多数患者因脾肿大和全身症状需要JAK通路抑制，但同时又伴有显著的血细胞减少——尤其是血小板计数低于50×10/L。传统JAK抑制剂在此类人群中往往因加重骨髓抑制而无法使用。 帕克替尼 （Pacritinib）的 ...
在当前以PD-1/PD-L1通路抑制剂为主导的免疫治疗格局中， 曲美木单抗 （tremelimumab）代表了一种作用更早、机制更深的免疫干预策略。它不作用于外周肿瘤微环境中的“耗竭”T细胞，而是聚焦于淋巴结内T细胞激活的起始阶段，通过解除对T细胞受体信号的天然 ...
依维替尼 是一种口服的、强效、高选择性的突变型异柠檬酸脱氢酶1抑制剂，在正常细胞中，异柠檬酸脱氢酶1参与细胞代谢，催化异柠檬酸转化为α-酮戊二酸。然而，当该基因发生特定点突变时，突变型的异柠檬酸脱氢酶1会获得一种新的酶活性，将α-酮戊二酸转 ...
在传统抗癌策略中，药物多针对快速增殖或信号异常的细胞。而 贝组替凡 （Belzutifan）的开发逻辑截然不同：它不直接杀伤细胞，也不阻断激酶活性，而是精准切断一类由基因缺陷驱动的肿瘤对缺氧信号通路的病理性依赖。这种“剥夺生存特权”的策略，使其成 ...
在肝内胆管癌这一具有特定驱动基因改变的难治性肿瘤治疗中，一种高选择性、不可逆地结合成纤维细胞生长因子受体2的新型靶向药物，为存在该受体基因融合或重排的患者带来了突破性的治疗应答。 福巴替尼 是一种口服的、选择性、共价不可逆的成纤维细胞生长 ...
在治疗局部晚期或转移性基底细胞癌这一最常见的皮肤恶性肿瘤领域，当手术和放疗等局部治疗手段无法实施或失败时，系统性治疗选择曾长期空白，维莫德吉作为首个靶向Hedgehog信号通路的口服小分子抑制剂，通过精准抑制该通路中的关键受体，为不适合局部治 ...
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