中枢神经系统转移是晚期肺癌治疗失败的核心原因之一，血脑屏障往往使众多有效药物望而却步，导致脑部成为肿瘤的“避难所”。对于携带HER2外显子20插入突变的非小细胞肺癌患者，这一挑战尤为严峻，传统治疗方案对颅内病灶控制乏力。 宗艾替尼 （Zongertin ...
对于携带KMT2A基因重排或NPM1突变的急性白血病患者，复发或对标准治疗耐药往往预示着极其严峻的预后。其根本原因在于，驱动这些白血病的并非一个简单的“信号开关”故障，而是一套被篡改的细胞“基因表达程序”。传统化疗与多数靶向药对此束手无策。 瑞 ...
对于复发或难治性外周T细胞淋巴瘤，特别是成人T细胞白血病淋巴瘤，治疗选择有限且预后极差， 伐美妥司他 通过干预表观遗传调控，为这类侵袭性肿瘤带来了新的治疗思路。伐美妥司他是一种首创的、双重抑制剂，能同时高选择性地抑制组蛋白甲基转移酶EZH1和E ...
对于局部晚期或转移性基底细胞癌，当手术或放疗等局部治疗手段无法实施或已告失败时，患者曾一度面临无药可用的困境，维莫德吉的出现，首次为这部分患者提供了有效的系统治疗选择。 维莫德吉 是一种口服的刺猬信号通路抑制剂。绝大多数基底细胞癌的发生 ...
肺癌治疗中，脑转移是导致治疗失败与生存期缩短的关键因素。尤其对于携带HER2外显子20插入突变的患者，传统化疗与早期靶向药物对颅内病灶的控制力往往有限，中枢神经系统成为肿瘤的“避难所”。 宗格替尼 （Zongertinib）的临床价值，正突出体现在对这一 ...
瑞维美尼 (revumenib/Revuforj)是一种针对急性髓系白血病特定分子亚型的靶向治疗药物，其研发聚焦于解决KMT2A重排或NPM1突变驱动白血病细胞异常增殖的临床难题。在急性髓系白血病(AML)的分子分型体系中，KMT2A重排(约占AML的5%-10%)与NPM1突变(约占AML ...
在癌症治疗的传统模式中，药物通常针对特定的器官或组织来源进行开发，例如肺癌药、乳腺癌药。然而， 拉罗替尼 的出现，引领了一场治疗理念的革命，它将焦点从“肿瘤长在哪里”转向了“肿瘤的驱动基因是什么”。拉罗替尼是一种高选择性的原肌球蛋白受体 ...
在复发/难治性多发性骨髓瘤患者的治疗地图上，传统方案早已画满“耐药红线”——蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、单抗轮番上阵后，约30%患者陷入“无药可挡”的绝境，癌细胞如脱缰野马般增殖。塞利尼索（通用名selinexor，商品名Xpovio/ 塞利尼索 /希维奥） ...
急性髓系白血病的治疗充满挑战，尤其对于复发难治或特定人群，需要新的治疗思路。吉妥单抗将靶向治疗与细胞毒药物巧妙结合，为部分患者提供了新的可能。 吉妥珠单抗 是一种抗体药物偶联物，由靶向CD33抗原的人源化单克隆抗体与强效的细胞毒性药物卡奇霉 ...
在乳腺癌的靶向治疗中，磷脂酰肌醇3激酶/蛋白激酶B/哺乳动物雷帕霉素靶蛋白通路的异常激活是常见的耐药机制之一。针对最常见的磷脂酰肌醇3激酶α亚型突变，伊纳沃利昔布带来了高选择性的解决方案。伊纳沃利昔布是一种口服的、突变选择性磷脂酰肌醇3激酶 ...
在复发/难治性急性髓系白血病（AML）患者的治疗困境中，IDH2基因突变如同一个代谢陷阱。约20%的AML患者因IDH2酶异常，将正常代谢产物α-酮戊二酸转化为致癌物2-羟基戊二酸（2-HG），这种分化刹车油让白血病细胞永远停留在原始幼稚态，拒绝成熟分化，传统 ...
Ph+CML的核心是BCR-ABL1融合基因编码的异常激酶，如同细胞增殖的“失控开关”，持续激活下游信号驱动白血病细胞生长。传统TKI（如伊马替尼、达沙替尼）通过结合激酶的“ATP位点”（能量供应中心）抑制其活性，但癌细胞会通过基因突变（如T315I、E255K） ...
在儿童癫痫的罕见病谱系中，Dravet综合征（婴儿严重肌阵挛性癫痫）像一场“大脑的闪电风暴”——患儿通常在1岁内起病，由发热诱发全身强直-阵挛发作，随后发展为频繁的无热抽搐，伴随发育迟缓、认知倒退，传统抗癫痫药物（如丙戊酸、氯硝西泮）往往束手 ...
在非小细胞肺癌的精准治疗版图上，每一种驱动基因的发现都对应着一类新药的诞生。对于携带间质上皮转化因子外显子14跳跃突变的患者而言，拓得康成为了重要的治疗基石。拓得康是一种高选择性的间质上皮转化因子酪氨酸激酶抑制剂，能够强效且特异性地抑制 ...
在HR+/HER2-乳腺癌的治疗旅程中，内分泌治疗曾是患者的“指南针”——通过阻断雌激素信号，让肿瘤生长放缓。但约40%患者会在治疗1-2年后陷入“耐药迷宫”：癌细胞通过激活PI3KCA突变（约35%HR+乳腺癌携带），开启“代谢旁路”，绕过雌激素信号疯狂增殖。 ...
在肺癌的复杂分型中，有一种“隐形杀手”长期被忽视——携带MET外显子14跳跃突变（METex14）的非小细胞肺癌（NSCLC）。这类患者约占NSCLC总数的3%至4%，却因MET激酶异常激活驱动肿瘤快速增殖，且极易发生脑转移（发生率超40%），传统化疗和免疫治疗对其 ...
在骨髓纤维化（MF）患者的世界里，贫血是最隐匿的“无声杀手”——约40%中高危患者会出现进行性血红蛋白下降，乏力、头晕、心悸如影随形，传统JAK抑制剂（如芦可替尼）虽能控脾缩瘤，却常因抑制红细胞生成加重贫血，让患者陷入“控症与补血”的两难。 莫 ...
硬纤维瘤是一种局部侵袭性、但不转移的成纤维细胞肿瘤，手术切除后复发率高，且某些部位手术风险巨大。长期以来，缺乏有效的系统性药物治疗。奥格西韦奥的出现改变了这一局面。奥格西韦奥是一种口服的γ-分泌酶小分子抑制剂。硬纤维瘤的发生发展与Wnt/β ...
阿达格拉西布 （通用名adagrasib，商品名Krazati/阿达格拉西布）是全球第二款获批的口服高选择性KRAS G12C抑制剂，通过不可逆结合突变激酶、高血脑屏障穿透性为核心优势，为约13%的非小细胞肺癌（NSCLC）及部分实体瘤患者提供了“精准关闸”方案，其研发 ...
肺癌脑转移是治疗中的严峻挑战，因为许多药物难以有效穿透血脑屏障到达病灶， 泽瑞尼 的设计正是为了攻克这一难题。泽瑞尼是一种高选择性的表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，其独特的分子结构赋予了它卓越的中枢神经系统渗透能力。它能够有效地穿透血 ...
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