在实体器官移植或造血干细胞移植后，以及在其他获得性免疫缺陷综合征患者中，潜伏的巨细胞病毒被重新激活是一项常见且可能危及生命的并发症。传统上，静脉输注更昔洛韦是有效的治疗选择，但长期留置导管和反复住院给药带来了感染、血栓及生活质量下降等额 ...
长期以来，BRAF V600突变在黑色素瘤等多种癌症中被识别为关键驱动因子，但其蛋白质结构缺乏明显的药物结合口袋，使其被冠以“不可成药”的标签。晚期黑色素瘤患者的治疗曾长期依赖疗效有限的化疗与免疫刺激剂，预后黯淡。 维罗非尼 （Vemurafenib）的研 ...
瑞普替尼 是一种口服的下一代原肌球蛋白受体激酶抑制剂，专门设计用于治疗携带神经营养受体酪氨酸激酶基因融合的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，特别是那些既往接受过原肌球蛋白受体激酶抑制剂治疗且出现进展的患者。该药物具有紧凑的三维大环 ...
米伐木肽 是一种由脂质体包裹的胞壁酰三肽磷脂酰乙醇胺构成的免疫调节剂，用于治疗可手术切除的非转移性骨肉瘤儿童、青少年和青年成人患者，作为术后辅助化疗的联合用药。其活性成分能够激活单核细胞和巨噬细胞，诱导这些免疫细胞产生具有抗肿瘤活性的 ...
代谢功能障碍相关脂肪性肝炎的临床管理，曾长期陷于一种困境：医生能清晰诊断、理解其从脂肪变性向肝硬化和肝癌演进的病理过程，却缺乏任何被批准用于直接干预这一过程的药物。数十年来，生活方式干预是唯一基础，而无数药物研发折戟沉沙。 瑞司美替罗 ...
其区别于多数可逆性激酶抑制剂的根本特性，在于形成不可逆的共价键结合。 福巴替尼 是一种口服、高选择性、不可逆的FGFR1-4抑制剂，其分子结构中包含一个反应性基团，能够与FGFR激酶结构域ATP结合口袋中保守的半胱氨酸残基形成永久性的共价连接。这种作 ...
当传统细胞毒化疗及靶向治疗在某些侵袭性肿瘤中遭遇瓶颈时，表观遗传调控异常作为一个关键的致癌机制，为药物研发提供了新的方向。在部分滤泡性淋巴瘤和上皮样肉瘤中，EZH2基因的功能获得性突变或过表达，会异常催化组蛋白H3K27的三甲基化，进而沉默一系 ...
在骨髓纤维化的靶向治疗中，临床决策常因伴随的血小板减少症而变得复杂。第一代JAK抑制剂虽能有效缩小脾脏和改善症状，但往往导致骨髓抑制，尤其可能加剧已有的血小板减少，使得许多中高危且伴有严重血小板减少（如血小板计数lt;50×10/L）的患者无法起 ...
当晚期甲状腺髓样癌面临诊断延迟与治疗手段匮乏的双重困境时，一种能同时干预多个关键致癌通路的药物便显示出其战略价值。这种肿瘤因RET基因突变驱动，且生长高度依赖血管生成，而传统化疗效果微弱。临床亟需一种能从上游驱动基因和下游营养供应两个层面 ...
原发性胆汁性胆管炎的治疗目标已从单一的生化指标改善，演进为对症状控制与疾病进展延缓的双重追求。尽管熊去氧胆酸是基石药物，但约40%的患者应答不佳，仍面临瘙痒困扰与疾病进展风险。临床需要一种能同步解决胆汁淤积、炎症反应并可能改善代谢并发症的 ...
菲达替尼 是一种口服的Janus激酶2选择性抑制剂，用于治疗中危-2或高危原发性或继发性骨髓纤维化的成人患者。该药物通过抑制Janus激酶2信号通路，这一通路在骨髓纤维化的发病机制中常常被异常激活，从而发挥其治疗作用。它能有效缩小肿大的脾脏体积，改 ...
阿维鲁单抗 是一种程序性死亡配体1抑制剂，属于免疫检查点抑制剂类药物，已获批用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌的维持治疗，以及用于治疗成人和12岁及以上儿科患者的转移性默克尔细胞癌。该药物作为一种人源化单克隆抗体，通过与肿瘤细胞或免疫细胞 ...
西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒 是一种静脉注射用纳米颗粒制剂，用于治疗局部晚期不可切除或转移性的恶性血管周上皮样细胞肿瘤成人患者。该制剂利用人血白蛋白作为载体，包裹雷帕霉素靶蛋白抑制剂西罗莫司，其独特之处在于能够通过与肿瘤细胞过度表达的 ...
伊纳沃利昔布 是一种口服的磷脂酰肌醇3-激酶α选择性抑制剂，与内分泌治疗联合，用于治疗激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性、携带PIK3CA突变、且在内分泌为基础的治疗后出现进展的晚期或转移性乳腺癌成人患者。该药物通过高选择性抑制PI3Kα亚型， ...
格拉吉布 是一种口服的刺猬信号通路抑制剂，与低剂量阿糖胞苷联合，用于治疗新诊断的、不符合强化诱导化疗条件的75岁及以上或患有特定合并症的急性髓系白血病成人患者。该药物通过抑制刺猬信号通路，干扰白血病干细胞的自我更新和存活，而白血病干细胞 ...
伐美妥司他 作为全球首款获批的EZH1和EZH2双重抑制剂，用于治疗复发或难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤。这款口服胶囊通过同时抑制EZH1和EZH2这两个组蛋白甲基转移酶，干扰癌细胞的表观遗传调控，从而抑制其增殖并促进其凋亡，尤其对某些特定亚型的疾病显 ...
曾伴随其显著疗效的，是独特且严重的安全性挑战，这最终深刻影响了其临床应用范围。在早期临床试验及上市后监测中，艾代拉里斯治疗组出现了显著高于对照组的严重不良事件，包括肝毒性、严重的腹泻/结肠炎、肺炎以及机会性感染。这些免疫介导的毒性与其对 ...
从胆管癌的分子分型视角审视，FGFR2基因融合作为一种明确的驱动变异，其存在为靶向治疗提供了清晰的生物学基础。在传统化疗时代，这类患者与其他胆管癌患者共享着有限的治疗选择和不良预后，其独特的分子特征并未转化为临床获益。 英菲格拉替尼 的研发与 ...
当前针对HER2 Exon20插入突变非小细胞肺癌的临床管理，面临着一个不对称的挑战：虽然全身性疾病可通过多种手段获得暂时控制，但中枢神经系统作为“避难所”，病灶往往持续进展。血脑屏障这一生理结构将多数大分子药物及部分小分子药物拒之门外，导致脑转 ...
高达50%的HER2 Exon20插入突变非小细胞肺癌患者会在病程中发生中枢神经系统转移，这是当前临床管理中最为棘手的难题之一。现有的治疗手段，无论是传统化疗、免疫疗法还是部分已获批的靶向药物，对脑部病灶的控制力往往不尽如人意，导致患者预后显著恶化 ...
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