对于因高龄、合并症或体能状态较差而无法耐受标准强化诱导化疗的急性髓系白血病患者，治疗选择长期有限，预后极差。 格拉吉布 的核心突破在于，它作为首个获批与低剂量阿糖胞苷联用的口服Hedgehog信号通路抑制剂，为这一脆弱人群提供了首个靶向联合治疗 ...
博珂（ 厄达替尼 ）作为一种口服的、强效的泛成纤维细胞生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，为治疗携带易感成纤维细胞生长因子受体基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌成年患者提供了首个靶向治疗方案。成纤维细胞生长因子受体信号通路在细胞生长、存活和 ...
在癌症的长期对抗中，治疗的成功有时会揭示出下一个更严峻的挑战。对于ALK阳性的晚期非小细胞肺癌，一、二代酪氨酸激酶抑制剂带来了前所未有的生存延长，但也留下了两大“遗产问题”：复杂的获得性耐药突变，以及高发的、治疗棘手的中枢神经系统转移。劳 ...
阿达格拉西布 作为一种高选择性的口服KRAS G12C抑制剂，为治疗携带KRAS G12C突变、且既往至少接受过一次系统性治疗的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者提供了突破性的靶向治疗选择。KRAS曾被认为是“不可成药”的致癌靶点，其G12C是肺癌中最常见的K ...
莫洛替尼 作为一种口服的、具有独特作用机制的双重激酶抑制剂，为治疗中度或高危原发性或继发性骨髓纤维化成人患者的贫血和脾肿大等症状提供了创新的一线或后续治疗选择。骨髓纤维化是一种骨髓增殖性肿瘤，其特征是骨髓纤维化、脾脏肿大以及包括贫血在 ...
在T细胞急性淋巴细胞白血病和T细胞淋巴母细胞淋巴瘤这类侵袭性强、易复发的血液肿瘤治疗中，当多轮高强度联合化疗后疾病依然顽固或卷土重来，临床上面临的不仅是方案耗竭，更是对药物作用机制多样性的迫切需求。奈拉滨的引入，正是针对这一困境的“特种 ...
阿培利司 作为一种口服的磷脂酰肌醇3-激酶α亚型选择性抑制剂，与氟维司群联合，为治疗激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性、携带PIK3CA基因突变的晚期或转移性乳腺癌绝经后女性及男性患者，提供了克服内分泌治疗耐药的关键策略。磷脂酰肌醇3-激酶- ...
阿纳莫林 作为一种口服的选择性胃饥饿素受体激动剂，为治疗非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌或结直肠癌患者中出现的癌症恶病质提供了一种直接针对其核心病理生理机制的对症治疗手段。癌症恶病质是一种以食欲严重减退、非自主性体重显著下降（特别是肌肉丢失 ...
司替戊醇 作为一种具有多重潜在作用机制的抗癫痫药物，与氯巴占联合使用，为治疗Dravet综合征这一难治性儿童癫痫提供了重要的辅助治疗方案。Dravet综合征是一种与SCN1A基因突变相关的婴儿期严重肌阵挛癫痫，患儿常对多种抗癫痫药物反应不佳，频繁发作严 ...
作为一种口服的选择性雌激素受体降解剂， 艾拉司群 的获批，为既往接受过至少一线内分泌治疗后疾病进展的、雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性、携带雌激素受体1基因突变的晚期或转移性乳腺癌绝经后女性或成年男性患者，提供了新的靶向治疗选择。 ...
在非小细胞肺癌的精准治疗版图中，当EGFR、ALK等常见靶点已被逐一攻克，医学的目光必然投向那些相对罕见但同样关键的驱动基因。卡帕替尼的获批，正是这一探索进程中的重要里程碑。作为全球首个获批专门用于治疗携带MET外显子14跳跃突变晚期NSCLC的口服高 ...
在肿瘤治疗领域，当化疗、放疗等传统手段对某些罕见且顽固的淋巴瘤失效时，医学的探索方向转向了更基础的细胞调控机制。 伏立诺他 的问世，正是这一转向的标志性成果。作为全球首个获得批准上市的组蛋白去乙酰化酶抑制剂，它代表的不是一种更强的细胞毒 ...
在转移性去势抵抗性前列腺癌漫长而艰难的治疗旅程中，紫杉烷类药物如同一支曾所向披靡的“远征军”，但当其先锋多西他赛的攻击最终被肿瘤的防御瓦解，临床的抉择往往是：是彻底放弃这条战线，还是派遣一支机制相似但更具韧性的“生力军”？卡巴他赛的临 ...
瑞维美尼 作为全球首个靶向menin-KMT2A相互作用的口服抑制剂，为携带KMT2A基因重排或NPM1基因突变的复发性或难治性急性髓系白血病患者开辟了全新的精准治疗路径。这类遗传学异常通过共同依赖menin蛋白来驱动白血病发生，menin与KMT2A蛋白复合体的结合是 ...
作为一种首创的、针对menin-KMT2A蛋白相互作用的口服小分子抑制剂，瑞维美尼的出现为携带KMT2A基因重排或NPM1基因突变的复发性或难治性急性髓系白血病成年患者带来了新的治疗希望。KMT2A基因重排和NPM1基因突变是急性髓系白血病中常见的驱动遗传学异常， ...
回顾肿瘤靶向治疗史，RAS基因家族如同一个令人敬畏的“终极堡垒”。KRAS G12C抑制剂的成功，像是为这座堡垒的某一面城墙找到了精准的爆破点，但KRAS其他突变、以及NRAS、HRAS驱动的肿瘤，依然构成广阔而顽固的“耐药腹地”。Daraxonrasib的研发，标志着 ...
临床决策中，一种药物的价值有时体现在其应用场景跨度之大，从摧毁性的“大清除”到温和的“小维持”，马法兰正是这样的存在。作为一款自上世纪中叶沿用至今的经典烷化剂，其核心价值并非来源于对新颖靶点的发现，而在于其历经时间淬炼的、可预测且高效 ...
作为一种创新口服药物， 宗格替尼 （宗艾替尼）通过其独特的造血干细胞保护机制，为接受异基因造血干细胞移植的非霍奇金淋巴瘤患者提供了旨在加速中性粒细胞恢复的重要支持性治疗手段。其核心作用在于短暂而可逆地抑制造血干细胞表面的CXCR4受体功能，该 ...
作为一种新型的、口服的造血干细胞保护剂，宗格替尼（宗艾替尼）的临床应用为接受清髓性预处理方案后进行异基因造血干细胞移植的非霍奇金淋巴瘤患者提供了一种旨在降低预处理毒副反应对健康造血干细胞损伤的创新支持性治疗选择。清髓性预处理是造血干细 ...
作为一种口服的、高选择性人表皮生长因子受体2酪氨酸激酶抑制剂，图卡替尼（妥卡替尼）联合卡培他滨和曲妥珠单抗，显著提升了人表皮生长因子受体2阳性晚期乳腺癌患者的治疗结局，特别是那些伴有脑转移的患者。人表皮生长因子受体2过表达驱动着一部分乳腺 ...
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