特立妥单抗 是一种靶向B细胞成熟抗原和CD3的双特异性T细胞衔接器抗体，通过静脉输注给药，为难治性或复发性多发性骨髓瘤患者提供了一种创新的免疫治疗选择。该药物的一端与多发性骨髓瘤细胞表面高度表达的B细胞成熟抗原结合，另一端与T细胞表面的CD3受 ...
在急性白血病中，混合谱系白血病（MLL）基因重排与NPM1突变是一类特殊的“分子驱动型”亚型——它们通过异常激活menin-KMT2A（MLL）转录复合物，驱动HOXA、MEIS1等致癌基因高表达，导致白血病细胞增殖失控。这类患者占急性髓系白血病（AML）的10%-15%、 ...
洛莫司汀 是一种口服的烷化剂类亚硝脲化疗药物，因其强大的脂溶性及穿透血脑屏障的能力，在中枢神经系统肿瘤的治疗中具有特殊地位。该药物属于细胞周期非特异性药物，其主要作用机制是在体内代谢为活性产物后，与细胞内的脱氧核糖核酸和核糖核酸发生烷 ...
外显子20插入突变（占HER2突变的40%-50%）曾是一片“模糊地带”——传统HER2抑制剂（如曲妥珠单抗、T-DM1）因无法有效结合突变体结构而疗效有限，化疗缓解率不足25%，患者中位生存期仅10-12个月。宗格替尼的加入，以新一代高选择性HER2酪氨酸激酶抑制剂 ...
HER2外显子20插入突变在非小细胞肺癌（NSCLC）中占比不足5%，却因突变体独特的空间构象——激酶结构域C端插入氨基酸导致ATP口袋扩张扭曲——长期游离于主流靶向治疗之外。传统HER2抑制剂（如曲妥珠单抗、T-DM1）因无法稳定结合变形口袋而疗效微弱，化疗 ...
在急性白血病中，混合谱系白血病（MLL）基因重排与NPM1突变是两类特殊的“分子标签”——它们通过异常激活menin-KMT2A（MLL）转录复合物，驱动HOXA、MEIS1等致癌基因高表达，导致白血病细胞增殖失控。这类患者占急性髓系白血病（AML）的10%-15%、急性淋 ...
索托拉西布 （索托雷塞/Sotorasib）的登场，为KRAS G12C突变这一“不可成药”的癌症驱动基因写下了“可靶向”的破冰注脚。在实体瘤中，KRAS突变发生率高达20%-30%，其中G12C亚型占非小细胞肺癌（NSCLC）的13%、结直肠癌的3%-4%，却因突变蛋白表面光滑、 ...
在EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗版图中，19del、L858R等常见突变早已拥有成熟的TKI方案，但占比约4%-10%的EGFR exon20插入突变却长期处于“治疗荒漠”——传统EGFR-TKI（如吉非替尼）因无法有效结合突变体结构而失效，化疗缓解率不足30%，患者中 ...
艾伏尼布 （依维替尼/拓舒沃/Tibsovo/ivosidenib）的登场，为急性髓系白血病（AML）与胆管癌中携带IDH1突变的“精准治疗盲区”点亮了双盏明灯。在AML中，约6%-10%患者携带IDH1突变（如R132H/C/G），导致异常IDH1酶将α-酮戊二酸转化为致癌代谢物2-羟基 ...
佩米替尼 （Pemazyre）的登场，为胆管癌这一“沉默的消化杀手”撕开了精准治疗的第一道口子。胆管癌起病隐匿，确诊时多已晚期，传统化疗（吉西他滨+顺铂）缓解率不足30%，中位生存期仅11-12个月，而其中约15%-20%的患者携带FGFR2基因融合或重排——这一 ...
拉布立酶 是一种重组尿酸氧化酶，为预防和治疗肿瘤溶解综合征相关的高尿酸血症提供了一种快速高效的酶解法。肿瘤溶解综合征是某些肿瘤治疗，特别是针对高肿瘤负荷的血液恶性肿瘤治疗时，由于大量肿瘤细胞被迅速破坏，细胞内物质（如钾、磷、核酸）快速 ...
急性髓系白血病（AML）中，FLT3突变（含ITD/TKD亚型）是公认的“高危标签”——约30%患者携带此突变，因激酶持续激活下游增殖信号，传统化疗缓解率不足30%，5年生存率低于10%，复发后更陷入“无药可用”的绝境。 吉瑞替尼 的登场，以全球首个口服高选择 ...
艾可瑞妥单抗 作为一种皮下注射的双特异性T细胞衔接器，为复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤患者提供了一种新颖的免疫治疗选择。这款药物在结构设计上独具匠心，它的一端与B细胞表面的CD20抗原结合，另一端则与T细胞表面的CD3受体结合。通过这种物理性连接 ...
塞普替尼 （Retevmo/selpercatinib）的登场，为RET融合阳性非小细胞肺癌、RET突变甲状腺髓样癌等“靶点明确却无药可用”的肿瘤患者，点亮了精准治疗的灯塔。在实体瘤靶向治疗进入“基因驱动”的今天，RET融合（见于1%-2%NSCLC、10%-20%甲状腺乳头状癌） ...
米伐木肽 是一种独特的免疫调节剂，作为非典型性脂质药物，它在高风险可切除骨肉瘤的术后辅助治疗中占有一席之地。其作用机制有别于传统的细胞毒性化疗，它并非直接杀死肿瘤细胞，而是通过激活人体自身的免疫系统来对抗残留的微小病灶。米伐木肽的主要 ...
塞普替尼 （Retevmo/selpercatinib）的登场，为RET融合阳性非小细胞肺癌、RET突变甲状腺髓样癌等“靶点明确却无药可用”的肿瘤患者，点亮了精准治疗的灯塔。在实体瘤靶向治疗进入“基因驱动”的今天，RET融合（见于1%-2%NSCLC、10%-20%甲状腺乳头状癌） ...
塞利尼索 （希维奥/Selinexor）的问世，为全球血液肿瘤治疗中最棘手的“后线耐药困局”投下一束光。在多发性骨髓瘤、弥漫性大B细胞淋巴瘤等恶性血液病中，患者历经化疗、蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂等治疗后，常因肿瘤细胞的“逃逸机制”陷入无药可用的 ...
恩西地平 （Idhifa/Enasidenib）的登场，为急性髓系白血病（AML）中一类特殊亚型——携带IDH2突变的复发或难治性患者，打开了“分化诱导治疗”的新窗口。在AML的靶向治疗版图中，FLT3、NPM1等突变已有对应药物，但约8%-19%的AML患者携带IDH2突变（IDH2 ...
信倍立/ 阿思尼布 （Scemblix/Asciminib）的问世，为慢性髓性白血病（CML）治疗中最棘手的“耐药困局”劈开了一条新路。在CML的靶向治疗史上，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）曾将这种“血癌”变为可控慢性病，但约20%-30%患者会因BCR-ABL1激酶突变（尤其是T315 ...
菲达替尼 作为一种口服的JAK2抑制剂，为骨髓纤维化的治疗提供了一种新的手段。该药物通过高度选择性地抑制JAK2激酶，从而作用于JAK-STAT信号通路，而该通路的异常激活正是骨髓纤维化等骨髓增殖性肿瘤疾病发生和发展的核心机制之一。它能有效抑制恶性克 ...
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