莫博替尼 （Mobocertinib），也被称为TAK-788，是由武田制药研发并引进的全球首款也是目前唯一获批的治疗EGFR外显子20插入突变晚期非小细胞肺癌的口服靶向药物。2021年9月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了莫博替尼上市，用于治疗具有EGFR ...
氯苯唑酸葡胺 /维达全（TAFAMIDIS）作为一种口服转甲状腺素蛋白（TTR）四聚体稳定剂，在延缓疾病进展方面取得了显著成效，尤其在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）相关疾病中，更是展现出了其独特的疗效和潜力。 氯苯唑酸葡胺在延缓ATTR相关疾 ...
吉瑞替尼 （Gilteritinib），这款先进的第二代FLT3抑制剂，正以其独特的疗效和潜力，为携带FLT3突变的急性髓系白血病（AML）患者带来了新的希望。 急性髓系白血病，作为一种高度侵袭性的血液系统疾病，常常伴随着FLT3基因的突变。这种突变不仅加速 ...
福巴替尼 （LYTGOBI/FUTIBATINIB）作为一种针对胆管癌的创新药物，尤其在治疗转移性肝内胆管癌（MHCC）方面展现出了显著的疗效。 福巴替尼是一种多靶点激酶抑制剂，主要通过抑制与肿瘤细胞增殖和扩散相关的多种激酶，如FGFR、PDGFR和VEGFR等，来发 ...
斯帕森坦 /司帕生坦（SPARSENTAN/FILSPARI）在治疗原发性肾小球肾炎中展现出了显著疗效，为患者带来了新的希望。 斯帕森坦/司帕生坦，作为一种新型的双重内皮素-血管紧张素受体拮抗剂（DEARA），其独特的作用机制使其在肾脏疾病的治疗中脱颖而出。 ...
磷酸盐奥司他丁片 （ISTURISA/OSILODROSTAT），作为一种新型的口服皮质醇合成抑制剂，自其问世以来，在治疗库欣氏病方面展现出了卓越的有效性，为患者带来了显著的疗效改善。 库欣氏病，作为库欣综合征的一种，主要由垂体瘤引起，导致肾上腺皮质醇 ...
黑色素瘤是一种恶性程度较高的皮肤肿瘤，其发生发展与多种基因突变密切相关，其中BRAF基因突变尤为显著。BRAF基因编码的蛋白是MAPK信号通路中的一个关键激酶，当该基因发生V600E或V600K突变时，会导致BRAF蛋白异常活跃，进而持续激活下游的RAS/RAF/MEK/E ...
西多福韦 的主要作用机制是通过竞争性抑制胞嘧啶，整合于病毒DNA链，从而降低病毒DNA的稳定性，抑制其延长，最终达到抗病毒的效果。这种药物在细胞内被磷酸化成具有抗病毒活性的代谢产物二磷酸西多福韦，该活性代谢产物能够竞争性抑制病毒DNA多聚酶的活 ...
癌症恶病质（Cancer Cachexia）是晚期癌症患者常见且严重的并发症之一，表现为体重显著下降、肌肉质量减少、食欲减退及全身乏力等症状。这一病症不仅影响患者的生活质量，还降低化疗的敏感性，增加治疗难度和并发症风险，极大地缩短了患者的生存期。 阿 ...
KRAS基因是癌症中最常见的突变基因之一，其突变类型多样，其中KRAS G12C突变在非小细胞肺癌中尤为常见。这一突变不仅与肿瘤的发生和发展密切相关，还使得患者对传统治疗手段如化疗和免疫治疗的敏感性降低，预后较差。因此，开发针对KRAS G12C突变的靶向 ...
ROS1基因是NSCLC中的一种罕见但重要的驱动基因突变，其阳性突变会驱动癌症的异常细胞生长。据统计，ROS1突变在NSCLC中的发生率仅为1-2%，但其对癌症进展的推动作用却不容忽视。传统的化疗和放疗虽然能在一定程度上控制病情，但往往伴随着较高的副作用和 ...
玛伐凯泰 /马瓦卡坦是由美国百时美施贵宝公司（Bristol Myers Squibb）研发的一种选择性心肌β肌球蛋白三磷酸腺苷酶变构抑制剂。这种药物通过调节心肌细胞中的肌球蛋白-ATP酶（myosin-ATPase）的活性，改善心肌的收缩和舒张功能，从而减轻心肌肥厚和心 ...
普纳替尼 /帕纳替尼（Ponatinib）作为一种新型的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），在治疗Ph+ALL中展现了显著疗效，但其安全性问题也备受关注。 普纳替尼/帕纳替尼是第三代BCR-ABL TKI，它通过特异性地抑制BCR-ABL融合蛋白的酪氨酸激酶活性，从而阻断白血病 ...
瑞波替尼 （AUGTYRO/REPOTRECTINIB）作为一种新型的靶向治疗药物，以其独特的机制和显著的疗效，成为了抗癌药物中的一颗璀璨明星。 瑞波替尼，这款药物的研发凝聚了无数科学家的智慧和心血。它通过抑制癌细胞中特定的激酶活性，有效地阻止了癌细胞 ...
玛伐凯泰 /马瓦卡坦（MAVACAMTEN），这款被赋予厚望的创新药物，正是这样一颗璀璨的星辰，它以独特的药理机制和显著的治疗效果，为肥厚型心肌病患者开启了新的治疗篇章。 肥厚型心肌病，一种以心肌异常肥大或增厚为主要特征的疾病，如同沉重的枷锁 ...
阿达格拉西布 （KRAZATI/ADAGRASIB）作为一种新型靶向药物，凭借其卓越的疗效，为众多患者带来了新的希望。 非小细胞肺癌是肺癌中最为常见的一种类型，其复杂性和多样性给治疗带来了巨大挑战。尤其是KRAS G12C突变，作为非小细胞肺癌中常见的一种基 ...
阿那莫林 （Anamorelin），这一新型、口服、选择性胃饥饿素（ghrelin）受体激动剂，正是这样一颗璀璨的星辰，它为癌症恶病质患者带来了前所未有的治疗选择。 癌症恶病质，这一复杂的代谢紊乱综合征，是晚期癌症患者面临的重大挑战之一。它不仅仅是 ...
波齐替尼 （Poziotinib，又称HM781-36B）是一种新型分子靶向药物，近年来在癌症治疗领域引起了广泛关注。作为一种pan-HER酪氨酸酶抑制剂，波齐替尼能够不可逆地阻断EGFR、HER2、HER4等信号通路的传递，对多种癌症类型显示出显著的抗肿瘤活性。特别地， ...
依鲁替尼 主要用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、淋巴组织细胞淋巴瘤（MCL）以及Waldenstrm骨髓瘤（WM）等。对于白血病性非淋巴结患者，依鲁替尼通过特异性地抑制BTK激酶的活性，阻断癌细胞信号传导，从而抑制癌细胞的生长 ...
巴瑞替尼 （BARICITINIB），也被称为巴瑞克替尼，是一种Janus激酶（JAK）抑制剂，主要用于治疗对多种TNF抑制剂疗效不佳的类风湿关节炎。作为一种口服片剂，巴瑞替尼通过抑制JAK1和JAK2的活性，从而减弱炎症和免疫反应。这一机制使得巴瑞替尼在治疗多种 ...
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