脊髓小脑性共济失调，一组由基因突变导致小脑、脑干、脊髓退行性变，以进行性运动协调功能减退、平衡失调为主要临床表现的神经系统遗传性疾病，又称为常染色体显性小脑性共济失调。i而且SCA的遗传性很高，根据流行病学调查显示，“其患病率可能在1-5/10 ...
在此项研究中，中国共入组68例患者，其中37名既往接受过铂类化疗（48.6%，≥3种全身性方案），31名初治。截至2022年3月4日（数据截止），在基线时病变可测量的患者中，在33名既往治疗过的患者中22例获得客观缓解(66.7%;95%[CI],48.2-82.0)，包括1例（3% ...
乌帕替尼 （upadacitinib）是一种新型选择性Janus激酶-1（JAK-1）抑制剂，现有数据表明乌帕替尼可有效治疗中重度溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD），已获FDA批准用于治疗UC。本项针对耐药性UC和CD患者的真实世界研究表明：乌帕替尼对于炎症性肠病（IB ...
2022年3月25日正式在香港注册成功。经阿斯利康与第一三共通知，2022年3月底开始全面进行香港版包装Enhetru供货。药物外盒包装上印有 德喜曲妥珠单抗 Enhertu香港注册编号HK-67288。 德喜曲妥珠单抗 DS-8201的综合临床研究成果，可谓是“表现不俗” ...
艾伏尼布 ClarIDHy研究的结果表明，ivosidenib和安慰剂的中位PFS(95%CI)分别为2.7个月和1.4个月。在随机接受ivosidenib治疗的6个月和12个月时，分别有32%和22%的患者没有出现疾病进展或死亡。与随机接受安慰剂的患者相比，随机接受ivosidenib的患者OS的 ...
该项全球研究及中国延展研究的结果均表明，针对复发和／或难治的多发性骨髓瘤， 伊沙佐米 与来那度胺和地塞米松的联合治疗组（IRd）与安慰剂与来那度胺和地塞米松联合治疗的对照组（Rd）相比：伊沙佐米组（IRd）的起效时间明显缩短，中位起效时间33天（1 ...
阿那莫林 主要是用于治疗非小细胞肺癌患者、胃癌患者、胰腺癌患者以及结直肠癌患者等恶性肿瘤。恶液质是一种副肿瘤综合征,恶液质对肿瘤患者的生活质量和预后有着严重的负面影响。据估计,超过22%的肿瘤患者死于恶液质,在晚期肿瘤患者中更为普遍。由于肿 ...
朗妥昔单抗 的功效作用主要包括： 1.癌症治疗：利妥昔单抗主要用于治疗非霍奇金淋巴瘤（NHL）和慢性淋巴细胞性白血病（CLL）。它可以单独使用，也可以与其他抗癌药物联合使用。通过针对CD20抗原，利妥昔单抗有助于消除恶性B细胞，从而减缓或控制疾 ...
首款用于AD的自研抗Aβ单抗SHR-1707注射液用于早期阿尔茨海默病的Ib期临床试验已在中国科学技术大学附属第一医院完成了首例患者入组及给药。相信随着 仑卡奈单抗 （Lecanemab）在临床的广泛使用，国产新药也将加速布局。 在仑卡奈单抗（Lecanemab） ...
舒西利单抗是一款针对独特的B细胞靶点CD22的单抗，可以帮助CD22由顺式结合方式转变为反式结合，形成稳定的CD22反式结合结构，进而恢复B细胞对自身抗原的容忍度，抑制B细胞发生一系列相关免疫反应攻击自身机体。与目前市场上现有标准疗法相比，舒西利单抗 ...
COLUMBUS试验的第2部分结果显示，与接受康奈非尼治疗（ENCO300组）相比，康奈非尼联合 比美替尼 （COMBO300）治疗的晚期黑色素瘤COMBO300组患者的mPFS更长，其疗效、安全性和耐受性均有提高，与第1部分的数据证实并扩展了比美替尼治疗BRAF突变、晚期、不 ...
新型靶向HER2的TKI 图卡替尼 （Tucatinib）治疗HER2阳性脑转移瘤显示出良好的颅内疗效。在HER2 CLIMB 3期随机试验中，约有一半的研究患者有HER2阳性脑转移。该研究报道作为第一个进展或死亡部位的脑转移相对风险降低了45%，中位颅内无进展生存期(CNS-PFS ...
艾瑞芬净 Ibrexafungerp是首个全新三萜类结构的糖原合成酶抑制剂，是一种全新作用机制的抗真菌类药物。体内和体外试验已显示出Ibrexafungerp具有广谱的抗真菌活性，可以用于唑类和棘白菌素类等多种药物耐药菌株引起的感染。 艾瑞芬净 Ibrexafunger ...
2022年10月8日，美国FDA加速批准 福巴替尼 上市，用于治疗携带FGFR2基因融合或其它重排的不可切除、局部晚期或转移性肝内胆管癌（iCCA）经治成人患者。疗效数据荣登NEJM杂志，刊登了关于福巴替尼（TAS-120）治疗ICC的II期试验FOENIX-CCA2的阳性结果，结 ...
2022年 普瑞明 （来特莫韦）片剂和注射液于同年在中国获批上市，片剂和注射液可根据医生的判断互换使用，更换剂型时无需调整剂量。据悉，普瑞明（来特莫韦）两种剂型上市后快速覆盖全国各大血液中心医院，在给药方案上可实现优势互补，临床可以根据不同 ...
依维替尼 是首个精准靶向IDH1突变的口服小分子抑制剂。艾伏尼布推荐剂量是每天口服一次，每次500毫克，可以和食物一起服用，也可以单独服用，需在每天的同一时间服药。艾伏尼布避免与高脂食物一起服用，应整片吞服药片、不可掰开、压碎或者咀嚼药片。建 ...
慢性期慢性粒细胞白血病（CML-CP）现在已有治愈的可能。在目前获批的络氨酸激酶抑制（TKIs）中， 普纳替尼 （ponatinib）和asciminib因其抗BCR::ABL1-T315I活性而脱颖而出。然而，与尼洛替尼一样，这两种药物也与治疗突发动脉闭塞事件（AOE）相关。最近 ...
乳腺癌是威胁女性健康的第一杀手。在乳腺癌患者中，约有15-20%为HER2过表达，即HER2阳性乳腺癌患者。曲妥珠单抗是首个以HER2为靶点的人源化抗体药物，是HER2阳性乳腺癌临床的一线推荐用药。曲妥珠单抗对HER2阳性乳腺癌有着突出疗效，仍有25-40%患者因为 ...
芦曲泊帕 通过作用于人TPO受体的跨膜结构域，与内源性TPO相同的方式激活信号转导途径，促进血小板的生成。与第一代相比安全性更好，无需注射使用更方便，且无免疫原性疗效稳定，较同类TPO-RA产品有一定的自身优势，如无药物相互作用、服用方便、患者依 ...
2006年10月6日美国食品药品管理局（FDA）批准 伏立诺他 胶囊(vorinostat)作为用于治疗皮肤癌的新药，它也是美国FDA批准的第一个用于其他药物治疗时或治疗后仍不能治愈、恶化或病情反复情况下的转移性皮肤T淋巴细胞瘤。虽然只有中等的抑制效果，并且其中 ...
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