仑伐替尼 （也翻译为乐伐替尼）是血管内皮生长因子受体（VEGFR）1～3、成纤维细胞生长因子受体（FGFR)、血小板衍生生长因子受体（PDGFR）α、RET及KIT抑制剂，是我国第二个上市的肝癌一线靶向治疗药物（第一个：索拉非尼）。2015年美国FDA和欧洲药品管理局批 ...
索拉非尼 /索拉菲尼(SORAFENIB)是一种新型多靶向性的治疗肿瘤的口服药物。通过抑制细胞内Raf激酶（CRAF，BRAF，突变的BRAF）和细胞表面激酶受体（VEGFR-1,VEGFR-2,VEGFR-3,PDGFR-beta,cKIT,FLT-3,RET,RET/PTC），达到抑制肿瘤生长和新生血管形成。 研究 ...
瑞格非尼 (Regorafenib)获欧盟委员会批准用于之前使用伊马替尼和舒尼替尼治疗后肿瘤再次出现恶化或对两款药物无法耐受的、不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)成年患者治疗。 瑞格非尼 获批用于GIST是基于关键III期研究(GRID)结果，结果证实瑞格非尼用 ...
拉帕替尼 /泰立沙(LAPATINIB)是小分子4-苯胺基喹唑啉类受体酪氨酸激酶抑制剂，抑制表皮生长因子受体(ErbB1)和人表皮因子受体2(ErbB2)。4种乳腺癌细胞株中BT474和SKBr3对拉帕替尼敏感，半抑制浓度为25和32 nmol/L，MDA-MB-468和T47D细胞株不敏感，半抑制浓度 ...
Alpelisib( 阿培利司 )由诺华公司研发，于2019年5月24日获美国FDA批准上市，商品名为Piqray,与氟维司群联用治疗男性和绝经后女性的激素受体阳性（HR+）/人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）阴性携带PIK3CA突变的晚期转移性乳腺癌。同时FDA还批准了一个筛选试剂 ...
帕博西尼 /哌柏西利(PALBOCICLIB)已被批准用于治疗晚期乳腺癌。这种药物属于CDK4/6抑制剂的一种，这种药物能够破坏癌细胞的增殖。帕博西尼是一种口服治疗晚期乳腺癌的药物，医学界认为CD4/6靶点药物帕博西尼和HER2靶点药物曲妥珠单抗(赫赛汀)是目前针对乳腺 ...
造血干细胞移植(HSCT)是血液系统疾病患者获得长期生存的重要治疗手段之一，随着HSCT技术的日益成熟和普及，国内HSCT例数也逐年增加。但需要注意的是，HSCT治疗过程复杂，治疗产生的并发症是不可忽略的问题，而肝小静脉闭塞病(VOD)/肝窦阻塞综合征(SOS)就是重 ...
安必素 （AmBisome）是一种真正的单双层脂质体药物递送系统。适用于以下情况：发热性中性粒细胞减少患者疑似真菌感染的经验性治疗；HIV感染者隐球菌脑膜炎的治疗；治疗曲霉属、念珠菌属和/或隐球菌属感染对两性霉素B脱氧胆酸盐难治的患者，或肾功能不全或不 ...
普乐沙福 是一种趋化因子受体CXCR4抑制剂,阻断CXCR4与同源配体(基质细胞衍生因子-1a，SDF-1a)的结合。研究认为，SDF-1a和CXCR4在人HSCs定向移动并归巢到骨髓的过程中发挥作用。一旦进入骨髓，干细胞CXCR4直接通过SDF-1 a或通过诱导其他粘附因子，帮助这些细 ...
来那度胺 是一种具有抗肿瘤活性的小分子化合物，临床主要用于治疗多发性骨髓瘤、套细胞淋巴瘤和有5q缺失的骨髓增生异常综合症。来那度胺是国内治疗多发性骨髓瘤的一线药物，而且疗效非常好，有效抑制癌症的进一步扩散和转移。 对于 来那度胺 治疗多发性 ...
鲁索替尼 是FDA批准的首个治疗骨髓纤维化的药物。鲁索替尼是蛋白激酶JAK1和JAK2的小分子抑制剂。一项单中心、前瞻性、单臂、II期临床研究评价了鲁索替尼对慢性淋巴细胞白血病患者疾病相关症状的改善情况。前期研究表明，刺激CLL细胞的B细胞受体可以激活JAK2/ ...
依鲁替尼 /亿珂(IBRUTINIB)是一种小分子BTK抑制剂，能够与BTK活性中心的半胱氨酸残基共价结合，从而抑制其活性，可以抑制恶性B细胞的体内增殖和存活，以及体外细胞迁移和基底的黏附。 在2期CAPTIVATE试验（NCT02910583）中，该联合疗法对总患者人群和具 ...
Romiplostim( 罗米司亭 )是一种TPO-RA，适用于皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术疗效不佳的ITP成人和≥1岁ITP≥6个月的儿童。一项为期3年的开放标签试验的最终数据，该试验评估了罗米司亭治疗ITP病程≥6个月且血小板计数≤30×109/L的≥1~lt;18岁儿童的长期 ...
大量研究结果发现，阿那格雷（氯喹咪唑酮）在体内外都能影响巨核细胞的成熟，导致细胞体变小和形态特征的变化，并认为阿那格雷减少血小板的数量主要是因为干预巨核细胞的成熟。其不良反应主要表现为心血管和胃肠道方面，治疗期间未观察到血液学毒性，无致畸 ...
血小板减少症是指外周血血小板计数(PLT)＜100×109/L,是慢性肝病(CLD)患者常见的并发症之一，尤其肝硬化患者血小板减少症发生率更高。2018年5月，Dova子公司AkaRx的 阿伐曲泊帕 片（Avatrombopag、商品名：Doptelet）适用于择期行诊断性操作或者手术的慢性肝 ...
艾曲波帕 其实是一种血小板生成素受体激动剂，一般通过口服给药。服用后可刺激造血干细胞的增殖、分化，促进免疫耐受，调节免疫系统，减少干扰素的抑制作用。对于长期输血有“铁过载”症状的再障患者来说，艾曲波帕还有铁清除的效果。 研究是一项单盲、 ...
普纳替尼 /帕纳替尼(PONATINIB)治疗难治慢性粒细胞白血病（CML）和携带Thr315Ile突变的CML患者有效。7月在线发表于《The Lancet Haematology》的一项研究旨在研究普纳替尼作为一线疗法治疗慢性期CML的有效性和安全性。 一项单臂，2期试验，试验纳入早期 ...
急性髓细胞白血病(AML)患者的FLT3-ITD突变与预后不良相关。 米哚妥林 是第一种获批治疗新诊FLT3阳性AML成年患者的多激酶抑制剂。该药物用于治疗所有符合条件的FLT3患者。波兰成人白血病协作组研究表明，DAC方案（即在DA3+7标准联合诱导方案中加入克拉屈滨） ...
Idhifa（ 恩西地平 ）是一种IDH2（异柠檬酸脱氢酶）抑制剂，也是第一个上市的致癌代谢物合成抑制剂，它有别于癌症治疗中的化疗、免疫疗法，属于代谢疗法，即通过降低致癌代谢产物，阻断促进细胞生长的几种酶，从而起到间接抑制肿瘤生长的作用。也就是说，如 ...
吉列替尼 /吉瑞替尼(GILTERITINIB)是一种新型、强效、高选择性、口服FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）/AXL抑制剂，获批用于治疗携带FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。 研究人员发现， 吉列替尼 在细胞和动物试验中对ALK抑制剂耐药的单突变 ...
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