获得性再生障碍性贫血是由免疫介导的骨髓破坏引起的。免疫抑制疗法是有效的，但是剩余干细胞数目减少，会使其疗效有限。针对免疫抑制治疗无效的再生障碍性贫血患者，艾曲波帕，一种合成的促血小板生成素受体激动剂，可以使将近半数患者的红细胞数量显著 ...
一项研究旨在评估ponatinib( 帕纳替尼 /普纳替尼)联合贝林妥欧单抗在新诊断（ND）、复发/难治性（R/R）Ph+ALL或加速期慢性髓系白血病（CML-LBP）患者中的有效性和安全性。对于ND Ph+ALL患者，主要终点是完全分子学缓解（CMR）率。对于R/R Ph+ALL患者，主 ...
2017年4月，美国FDA批准 米哚妥林 联合化疗一线治疗FLT3突变阳性的急性髓性白血病（AML）成人患者以及成人侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)患者。FLT3突变的急性髓性白血病患者预后差 ...
泊马度胺 为沙利度胺的类似物，具有免疫调节、抗血管生成和抗肿瘤作用。泊马度胺的细胞活性是通过其靶点cereblon（cullin-ring E3泛素连接酶复合物组分）介导的。体外试验中，在药物存在下，底物蛋白（包括Aiolos和Ikaros）被泛素化并随后被降解，导致 ...
多发性骨髓瘤（MM）是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病，是血液系统常见的恶性肿瘤之一，多发于中老年人，目前无法治愈。泊马度胺是第3代免疫调节剂（IMiD），2013年美国食品药品管理局（FDA）批准泊马度胺用于治疗复发难治MM，并于2020年5月又批准其 ...
曲美替尼是一种MEK1／2抑制剂，主要通过对MEK蛋白的作用，影响MAPK通路，抑制细胞增殖。MEK是RAS和RAF的下游信号转导蛋白，因此曲美替尼针对具有RAS或RAF突变的癌种也可能有效。曲美替尼常见的副作用有（占30%以上）：肝酶升高（氨基转移酶），皮疹，腹 ...
达拉非尼 联合曲美替尼双靶组合采用全面抑制MAPK的上下游通路的创新机制。达拉非尼是一种选择性BRAF激酶活性抑制剂；曲美替尼是一种可逆的、高选择性MEK1和MEK2激酶活性的变构抑制剂，两者联合应用可以同时抑制BRAF和MEK两个靶点，使病灶得到快速且显著 ...
卡博替尼 是作用于MET，VEGFR和AXL的多靶点抑制剂，既往用于晚期HCC患者显示出一定的疗效。2期临床试验中卡博替尼在晚期HCC患者中显示初步活性（Ann Oncol。2017;28：528-534）。在该研究中，中位无进展生存期为5.2个月，接受卡博替尼治疗的患者中位总 ...
吉非替尼 是第一代EGFR-TKI，也是EGFR突变阳性晚期NSCLC的一线标准治疗之一，一项来自印度多中心的Ⅲ期临床研究，旨在评估在一线口服吉非替尼基础上联合培美曲塞+卡铂化疗是否可以提高治疗效果。研究纳入未经治疗、具有EGFR敏感突变（19、21或18外显子 ...
奥希替尼 [表皮生长因子受体（EGFR）-酪氨酸激酶抑制剂（TKI）]联合司美替尼[丝裂原活化蛋白激酶（MEK）1/2抑制剂]治疗EGFR-TKIs进展后EGFR突变的非小细胞肺癌（NSCLC）是否有效？在临床前模型中，MEK/ERK抑制剂能克服奥希替尼的获得性耐药。在全球TATT ...
克唑替尼 （Crizotinib）是一种口服小分子酪氨酸激酶抑制剂,具有抗ALK、ROS1和MET原癌基因受体酪氨酸激酶的活性。2014年《新英格兰医学杂志》率先报道了一项克唑替尼用于ROS-1阳性的晚期NSCLC的Ⅰ期临床试验（PROFILE 1001研究）的结果。该研究在美国、 ...
拉罗替尼 是一种NTRK抑制剂，具有高效、高选择性和中枢神经系统(CNS)活性。2022年4月13日，国家美国食品药品监督管理局(NMPA)在官网宣布，拉罗替尼胶囊正式获准在中国上市，用于治疗成人和儿童NTRK融合基因实体瘤患者。原肌球蛋白受体激酶TRK是调节细胞 ...
劳拉替尼 作用多样且效果强大，对克唑替尼及第二代ALK抑制剂耐药的肺癌有效，而且，由于其血脑屏障通透性高，对发生中枢神经系统转移的非小细胞肺癌可发挥较好的效力。适用于治疗ALK阳性和ROS1阳性晚期NSCLC，FDA授予其突破性疗法和孤儿药地位。 劳 ...
2020年5月6日，诺华（Novartis）公司宣布，美国食品药品监督管理局FDA已批准其MET抑制剂Tabrecta 卡马替尼 （capmatinib）上市，治疗携带异常的间质上皮转化（MET）基因外显子14跳跃突变的、已扩散转移且无法通过手术移除的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。 ...
duvelisib( 杜韦利西布 )是口服磷脂酰肌醇3-激酶-δ（PI3K-δ）和PI3K-γ双重抑制剂。先前1期试验和2期PRIMO试验（NCT03372057）的中期分析数据表明，在R/R PTCL患者中，杜韦利西布有着不错的疗效，ORR可达约50%。根据PRIMO试验的中期分析结果， 杜韦利 ...
胆管癌（cholangiocarcinoma，CCA）是一种源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤。胆管癌发病率低，具有高度异质性和侵袭性，其患者预后不良。最常见的胆管癌类型有肝内胆管癌、肝门部胆管癌和远端胆管癌，后两者也被合称为肝外胆管癌。近年来，全球CCA的发病率和 ...
对关键III期试验ZETA结果的事后分析显示，在有进展和症状的甲状腺髓样癌患者亚组中，与安慰剂相比，多靶点激酶抑制剂 凡德他尼 （Vandetanib）显著改善了无进展生存。 在试验ZETA中，研究人员将331例无法切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌患者随机 ...
MET扩增是重要的EGFR靶向治疗继发耐药机制，通过EGFR和MET两个靶点的药物联合有可能克服耐药改善患者生存。AACR大会报道MET靶向药 特泊替尼 联合吉非替尼治疗MET扩增，T790M阴性的EGFR靶向治疗耐药患者，中位总生存期达37.3个月，远超化疗组的13.1个月。 ...
阿伐普替尼 (Avapritinib, Ayvakit)是一种有效的、选择性的小分子KIT/PDGFRA抑制剂，已在美国批准用于PDGFRA外显子18突变的GIST患者。然而，这些患者在中国尚无治疗标准。本文报告了阿伐普替尼在中国患者中的安全性、有效性和PK结果。 无法切除或转 ...
2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，ELEVATE-TN III期临床试验约5年的中位随访更新结果显示，阿斯利康的acalabrutinib（ 阿卡替尼 ）在慢性淋巴细胞白血病（CLL）中无论是单药还是联合疗法相较于chlorambucil（苯丁酸氮芥）联合obinutuzumab（奥妥珠 ...
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