阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见的、进行性、补体介导的血液疾病，其特征为血管内溶血和潜在的危及生命的并发症。该病全球患病率约为16-20/100万，中国发病率推测在1/10万左右，且好发于青壮年。PNH患者常出现贫血、腹痛、疲劳、呼吸困难和勃 ...
杜韦利西布 （Duvelisib），商品名为Copiktra，是一种新型的PI3K（磷脂酰肌醇-3-激酶）双重抑制剂，能够同时作用于PI3K-δ和PI3K-γ两个靶点。这种双重抑制机制使得杜韦利西布在治疗多种血液肿瘤，特别是复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴 ...
胃癌作为全球范围内高发的恶性肿瘤之一，其治疗一直是医学界关注的重点。近年来，随着靶向疗法的不断发展和应用，转移性胃癌患者的治疗选择得到了显著拓展。其中， 雷莫卢单抗 （RAMUCIRUMAB/CYRAMZA）作为一种创新的抗血管生成抑制剂，在治疗转移性胃癌 ...
新生血管性青光眼（NVG）是一种严重的眼科疾病，通常继发于增殖性糖尿病视网膜病变、视网膜中央静脉阻塞等引起视网膜缺血的疾病。这种疾病在虹膜和前房角形成新血管，导致房水流出受阻，眼压升高，进而可能引发失明。由于NVG的治疗需求高且难度大，传统 ...
普乐沙福 ，商品名为Mozobil，由美国健赞公司研发，并于2008年在美国获批上市，2010年在中国通过国家食品药品监督管理局批准上市。它是一种注射用的药物，主要用于增加造血干细胞在外周血中的浓度，以便进行骨髓移植。普乐沙福的化学名称为1,1-[1,4-亚 ...
T细胞急性淋巴细胞白血病（T-cell Acute Lymphoblastic Leukemia,T-ALL）是一种起源于骨髓或淋巴系统的恶性克隆性疾病，属于急性淋巴细胞白血病（ALL）的T细胞亚型，占成人ALL的20%至25%。尽管其相对少见，但T-ALL的恶性程度高，进展迅速，且许多患者对 ...
库潘尼西 主要通过抑制PI3K信号通路来发挥抗肿瘤作用。PI3K信号通路在细胞生长、增殖和存活中起着关键作用，而在许多癌症中，这一通路往往被异常激活。库潘尼西能够阻断PI3K信号通路的异常激活，从而抑制癌细胞的生长和存活，达到治疗淋巴瘤的目的。 ...
奥英妥珠单抗 ，化学名为Inotuzumab ozogamicin，是一款由辉瑞公司开发的创新药物。它由三个主要部分组成：1）重组人源化免疫球蛋白G亚型4（IgG4）kappa抗体伊珠单抗，可特异性识别人CD22；2）N-乙酰-γ-刺孢霉素（ozogamicin），一种有效的抗肿瘤抗生 ...
优赫得/ 德喜曲妥珠单抗 （ENHERTU，通用名：fam-trastuzumab deruxtecan，代号：DS-8201）犹如一颗璀璨的星辰，以其独特的光芒照亮了治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的征途。这款由阿斯利康和第一三共株式会社联合开发的创新药物，作为抗体偶联药物（ADC）的 ...
恩曲替尼 （Entrectinib），一个承载着希望与创新的名字，自其问世以来，便以其独特的分子机制和卓越的临床表现，在肿瘤治疗领域引起了广泛关注。特别是在治疗脑转移瘤这一长期困扰医学界的难题上，恩曲替尼联合罗圣全（ROZLYTREK，作为恩曲替尼的商品 ...
达拉非尼 （Dabrafenib）与泰菲乐（Trametinib）这对“黄金搭档”，在BRAF突变型黑色素瘤的治疗领域，无疑是最为耀眼的存在。它们的出现，不仅为众多患者带来了生命的曙光，也标志着精准医疗时代下，靶向治疗技术的一次重大飞跃。 BRAF基因突变是黑 ...
曲美替尼 （Trametinib），商品名迈吉宁，作为一种高度选择性的MEK抑制剂，在复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）的治疗领域中，以其令人瞩目的疗效，成为了患者与医疗工作者心中的一束希望之光。 低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）虽相对少见，但其复发 ...
埃万妥单抗 （AMIVANTAMAB），又名乐倍返，作为一种创新型的双特异性抗体药物，正以其卓越的治疗效果和独特的作用机制，在癌症治疗领域掀起了一场新的革命，特别是对于那些已经面临脑转移困境的患者而言，它更是带来了前所未有的希望与光明。 癌症 ...
埃洛妥珠单抗 是一种人源性免疫球蛋白G（IgG）1单克隆抗体，其独特之处在于能够特异性靶向细胞表面蛋白SLAMF7（信号淋巴细胞激活分子家族成员7）。SLAMF7在骨髓瘤细胞和自然杀伤细胞（NK细胞）上均有表达。埃洛妥珠单抗通过直接结合SLAMF7，激活NK细胞 ...
德喜曲妥珠单抗 /优赫得(ENHERTU/DS-8201)是一种靶向HER2的新型ADC药物，由靶向HER2的人源化单克隆抗体通过四肽可裂解连接子与拓扑异构酶1抑制剂有效载荷连接组成。HER2是一种生长因子受体，在部分肿瘤细胞中过度表达，对细胞的生长、存活和分化起重要 ...
多发性硬化（Multiple Sclerosis,MS）是一种慢性、进展性的中枢神经系统疾病，主要表现为神经系统的炎症和脱髓鞘，影响患者的运动、感觉和认知功能。尽管目前已有多种治疗手段，但复发缓解型多发性硬化（RRMS）患者仍面临巨大的挑战。 阿伦单抗 （Alemtu ...
吉妥珠单抗 是一种抗体药物偶联物（ADC），由可以靶向CD33的单克隆抗体和与之连接的细胞毒素卡其霉素（calicheamicin）组成。CD33是一种在成髓细胞表面表达的抗原，约90%的AML患者都存在这种抗原。当吉妥珠单抗与CD33抗原结合后，它会被吸收进细胞，并 ...
恩诺单抗 是一种首创的ADC药物，其靶点为Nectin-4，这是一种在多种肿瘤细胞中高度表达的细胞粘附分子，尤其在尿路上皮癌中高表达。恩诺单抗通过与表达Nectin-4的细胞结合，将抗肿瘤成分单甲基澳瑞他汀E（MMAE）内化并释放到细胞中，破坏细胞内的微管聚 ...
三阴性乳腺癌（Triple-Negative Breast Cancer,TNBC）是一种具有高度侵袭性和较差预后的乳腺癌类型。由于这类乳腺癌的肿瘤细胞不表达雌激素受体（ER）、孕激素受体（PR）及人表皮生长因子受体2（HER2），使得传统的内分泌治疗和HER2靶向治疗对其无效，治 ...
普纳替尼 （Ponatinib），这一创新药物的问世，无疑为慢性髓性白血病（CML）患者点亮了一盏希望之灯，让无数生命在绝望的深渊中重获新生的曙光。 慢性髓性白血病，作为一种起源于骨髓造血干细胞的恶性克隆增殖性疾病，长久以来一直是血液学领域的重 ...
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