面对一份显示IDH1基因突变的检测报告，临床医生如今拥有了新的武器。在急性髓系白血病（AML）及胆管癌等恶性肿瘤中，这个突变就像一个“代谢开关”，驱动细胞产生并积累大量异常的2-羟基戊二酸，最终导致细胞分化阻滞和癌变。 艾伏尼布 作为全球首个靶向 ...
拉罗替尼的上市标志着肿瘤治疗进入了一个全新的时代，这款药物首次实现了基于特定基因融合而非肿瘤起源部位的“广谱”靶向治疗。无论肿瘤生长在肺部、甲状腺还是软组织，只要存在NTRK基因融合，拉罗替尼都能发挥强大的抗肿瘤作用。这种“异病同治”的理 ...
在急性髓系白血病（AML）的治疗领域，存在一种与极高复发风险和不良预后紧密相关的基因突变——FLT3-ITD。过去，携带此突变的患者即便接受强化疗，长期生存率仍不理想。 米哚妥林 的出现，并非作为单打独斗的“奇迹药物”，而是作为标准化疗方案的关键协 ...
在儿童罕见病领域，1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤曾长期缺乏有效的药物疗法。这类肿瘤生长于神经干，常导致疼痛、畸形、功能障碍，且手术切除难度大、易复发。科赛优（ 司美替尼 ）的出现，彻底改变了这一困境。作为全球首个获批用于治疗2 ...
长期以来被视为“不可成药”靶点的KRAS基因突变，随着 索托雷塞 的获批上市终于被攻克，这款药物为携带KRAS G12C特定突变的晚期非小细胞肺癌患者开辟了全新的治疗通道。其独特之处在于能够与突变蛋白表面的“开关”区域共价结合，强行将其锁定在失活状态 ...
当医学界发现非小细胞肺癌中的ALK融合基因时，靶向治疗开启了一段激动人心的旅程。从克唑替尼到阿来替尼，每一代药物都带来了生存期的突破，但肿瘤的进化能力总在寻找出路——特别是大脑这个“避难所”，以及激酶域上新出现的耐药突变。正是在这个背景下 ...
在表皮生长因子受体突变家族中，外显子20插入突变长期被视为一块“难啃的骨头”，因为传统的第一代到第三代靶向药物对其疗效甚微。莫博替尼的上市终于为这部分约占肺腺癌百分之二的患者带来了曙光。这款专门针对该特殊突变设计的不可逆酪氨酸激酶抑制剂 ...
在激素受体阳性、HER2阴性晚期乳腺癌的治疗旅程中，内分泌治疗耐药如同一面难以逾越的高墙。其中，PIK3CA基因突变是这面“墙”中最常见的砖石之一，约四成患者受此困扰。这一突变会导致PI3Kα蛋白的持续活化，驱动肿瘤细胞增殖、存活，并大幅削弱内分泌 ...
在急性髓系白血病的治疗史上，艾伏尼布的出现代表了一种治疗范式的转变——从传统的“杀死”癌细胞转变为“教化”癌细胞。这款针对IDH1基因突变的靶向药物，通过抑制突变酶的活性，纠正了细胞内的代谢异常，从而诱导白血病细胞重新分化为功能正常的成熟 ...
想象一下，一个失控的“生长开关”被异常地安装在了不同的癌细胞上，持续发出增殖指令。这个开关名为RET激酶。当其基因发生融合或突变时，便会在肺癌、甲状腺癌等多种癌症中扮演核心驱动角色。赛普替尼的研发逻辑，正是设计一把高度精准的“钥匙”，专门 ...
塞利尼索 的诞生源于对细胞核内外物质运输机制的深刻洞察，这款首创的口服核输出蛋白抑制剂为多发性骨髓瘤等血液肿瘤的治疗开辟了一条全新的生物学路径。与传统直接攻击癌细胞的药物不同，塞利尼索将目光投向了细胞核内的“交通管制员”——XPO1蛋白。 ...
面对历经铂类化疗及免疫治疗后仍进展的晚期尿路上皮癌，临床治疗曾一度陷入困境。直到研究者们发现，约五分之一的患者肿瘤中存在成纤维细胞生长因子受体（FGFR）基因的特定改变，这种“驱动缺陷”持续激活下游信号，推动肿瘤增殖、存活及血管生成。厄达 ...
在肿瘤治疗领域，“异病同治”曾是一个理想化的概念，即不同组织来源的癌症，若由相同的基因驱动，便可使用同一种药物进行治疗。恩曲替尼（罗圣全）的出现，将这一概念转化为坚实的临床现实。作为一款同时靶向NTRK1/2/3和ROS1基因融合的强效、选择性酪氨 ...
在黑色素瘤等恶性肿瘤的治疗史上，BRAF V600突变曾一度意味着极差的预后与有限的治疗选择。达拉非尼的出现，如同一把针对该突变基因的“精准钥匙”，开启了靶向治疗的新篇章。作为一款强效、选择性的BRAF激酶抑制剂，它主要针对BRAF V600E突变，同时对V6 ...
在肿瘤靶向治疗的演进历程中，从单一靶点抑制迈向多靶点协同阻断，标志着策略上的深刻升级。对于存在BRAF V600突变的恶性黑色素瘤、非小细胞肺癌等肿瘤，MAPK信号通路如同一条被异常激活、高速运转的“信息高速公路”，驱动着肿瘤细胞的无限增殖与存活。 ...
在血液系统恶性肿瘤的治疗版图中，吉瑞替尼的获批上市为携带特定基因缺陷的急性髓系白血病患者划定了新的生存边界。这款药物专门针对FLT3内部串联重复突变这一高风险的分子亚型，通过强效抑制异常激活的酪氨酸激酶信号，扭转了此类患者预后极差的局面。 ...
长久以来，KRAS靶点在癌症研究领域被视为一座难以攻克的堡垒，并被冠以“不可成药”的标签。这种与约四分之一人类癌症相关的突变蛋白，表面光滑，缺乏传统药物易于结合的“口袋”，使得靶向药物研发屡屡受挫。索托雷塞的问世，犹如一道划破夜空的闪电， ...
作为一种针对特定基因突变设计的第三代靶向药物，劳拉替尼在获得批准用于治疗晚期非小细胞肺癌时，为医学界带来了应对颅内转移这一棘手难题的有力武器。该药物主要作用于间变性淋巴瘤激酶阳性患者，其独特之处在于能够高效穿透血脑屏障，直接对隐藏在脑 ...
当传统的化疗在对抗转移性结直肠癌的征程中显出疲态时，医学研究者将目光投向了更精准的靶点。表皮生长因子受体（EGFR）如同癌细胞表面一个关键的“钥匙孔”，接收着促进其疯狂生长与扩散的“信号钥匙”。帕尼单抗，作为一种完全人源化的IgG2单克隆抗体 ...
在妇科恶性肿瘤领域，晚期或复发子宫内膜癌的治疗，尤其是标准化疗失败后，长期面临着疗效有限且副作用显著的困境。然而，随着对肿瘤分子特征理解的深化，一类独特的患者群体——DNA错配修复功能缺陷或高度微卫星不稳定型肿瘤患者——逐渐成为精准治疗的 ...
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