司美替尼 是一种口服、选择性丝裂原活化蛋白激酶激酶1/2抑制剂，用于治疗2岁及以上伴有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤的神经纤维瘤病1型儿童患者，该药物通过抑制过度活跃的RAS/丝裂原活化蛋白激酶信号通路，直接针对导致肿瘤生长的核心分子异常，为 ...
厄达替尼 用于治疗携带易感成纤维细胞生长因子受体2或成纤维细胞生长因子受体3基因变异、且在至少一线含铂化疗期间或之后出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者，该药物的批准标志着尿路上皮癌治疗进入了基于特定基因变异的精准靶向时代， ...
阿培利司 需与氟维司群联合使用，用于治疗激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性、携带磷脂酰肌醇-3-激酶催化亚基α基因突变、经内分泌治疗后进展的晚期乳腺癌绝经后女性和男性患者，该联合方案通过同时阻断雌激素受体和下游频繁激活的磷脂酰肌醇-3-激 ...
恩西地平 是一种口服、选择性异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者，该药物通过纠正白血病细胞的代谢异常，促使未成熟的恶性细胞重新走向分化成熟，代表了不同于传统细胞毒化疗的“分化治 ...
塞尔帕替尼 是一种口服、高选择性转染重排原癌基因抑制剂，用于治疗存在转染重排基因融合的晚期非小细胞肺癌、需要系统性治疗的晚期或转移性甲状腺髓样癌，以及放射性碘难治的晚期或转移性甲状腺癌，并且适用于存在转染重排基因融合的局部晚期或转移性 ...
转移性前列腺癌的初始治疗常依赖于雄激素剥夺，无论是通过手术切除睾丸还是使用促性腺激素释放激素激动剂/拮抗剂。然而，单纯去势后，肾上腺仍会持续产生少量雄激素，且部分前列腺癌细胞能利用这些低水平雄激素或发生受体变异继续生长。尼鲁米特的研发， ...
脊髓小脑变性患者的核心困扰在于进行性的运动协调障碍，这种以小脑性共济失调为主要表现的神经功能障碍，源于小脑及与其相连的神经通路的变性。传统治疗主要以康复训练和对症支持为主，缺乏能够直接改善神经功能的疾病修饰疗法。他替瑞林的研发，基于对 ...
盐酸缬更昔洛韦是一种口服更昔洛韦前体药物，于2001年3月获得美国食品药品监督管理局批准，用于预防和治疗器官移植受者的巨细胞病毒感染，以及治疗获得性免疫缺陷综合征患者的巨细胞病毒视网膜炎。该药物是首个口服更昔洛韦制剂，为巨细胞病毒感染患者提 ...
当垂体腺瘤导致激素过度分泌，引发库欣病或肢端肥大症时，手术切除是首选治疗。然而，对于无法手术、手术失败或复发的患者，药物治疗常面临挑战——传统生长抑素类似物（如奥曲肽、兰瑞肽）因受体结合谱有限，对部分患者疗效不足。帕瑞肽的研发，突破了 ...
阿那白滞素是一种重组人白细胞介素-1受体拮抗剂，于2001年11月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗中度至重度活动性类风湿关节炎成人患者，以及对其他疾病缓解性抗风湿药反应不足的患者。该药物是首个获批的IL-1受体拮抗剂，为类风湿关节炎和自身 ...
当先天免疫系统被错误地持续激活，导致白细胞介素-1等关键促炎细胞因子不受控制地产生时，一系列表现为周期性发热、皮疹、浆膜炎的自身炎症性疾病便随之而来。在冷吡啉相关周期性综合征等疾病中，传统的非甾体抗炎药或糖皮质激素往往难以完全控制炎症风 ...
阿达格拉西布 是一种口服小分子KRAS G12C抑制剂，于2022年12月获得美国食品药品监督管理局加速批准，用于治疗既往接受过至少一种全身治疗的KRAS G12C突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。该药物是继索托拉西布之后第二个获批的KRAS G12C抑制剂， ...
在实体瘤的治疗版图中，KRAS G12C突变曾因蛋白结构“光滑”、缺乏传统结合位点而长期被视为“不可成药”靶点。随着索托拉西布率先突破这一禁区，同类药物的探索并未止步。阿达格拉西布的研发，在靶向相同突变的基础上，进一步优化了药物的分子特性，特别 ...
英菲格拉替尼 是一种纤维细胞生长因子受体特异性酪氨酸激酶抑制剂，于2021年5月28日获得美国食品药品监督管理局加速批准，用于治疗携带FGFR2融合或其他重排的不可切除局部晚期或转移性胆管癌成人患者。该药物由联拓生物负责中国及其他亚洲主要市场的临 ...
图卡替尼是一种口服小分子HER2酪氨酸激酶抑制剂，于2020年4月获得美国食品药品监督管理局批准，与曲妥珠单抗和卡培他滨联合用于治疗既往接受过一种或多种抗HER2方案的不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌成人患者，包括脑转移患者。该药物由Seagen公司开发， ...
在非小细胞肺癌的EGFR突变谱中，外显子20插入突变长期处于一个尴尬的地位：它属于EGFR驱动突变，却对一代、二代乃至三代EGFR-TKI原发耐药，患者预后与治疗选择一度接近野生型肺癌。这类突变因其空间构象独特，使传统TKI难以有效结合ATP口袋，导致标准靶 ...
恩曲替尼 是一种口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，于2019年8月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗NTRK基因融合阳性的成人和12岁以上儿童实体瘤患者，以及ROS1阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者。该药物由罗氏公司开发，是首个同时获批用于NTRK融合阳 ...
氨己烯酸片是一种不可逆的GABA转氨酶抑制剂，于2009年8月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗1个月至2岁婴儿的婴儿痉挛症，以及作为单一疗法或辅助疗法治疗难治性复杂性部分性癫痫发作的成人患者。该药物由Lundbeck公司开发，是首个获批用于婴儿痉 ...
阿那莫林 于2021年1月在日本上市，用于治疗非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌、结直肠癌等恶性肿瘤相关的癌症恶病质。 阿那莫林 是首个获批用于癌症恶病质的食欲刺激剂，为这一难治性并发症提供了新的治疗选择。癌症恶病质是一种以食欲减退、体重下降、肌肉萎 ...
偏头痛的预防性治疗长期面临挑战，传统口服药物（如β阻滞剂、抗癫痫药、抗抑郁药）虽有效，但常伴有难以耐受的副作用，导致治疗中断率高。对于每月头痛天数超过一定阈值的慢性或高频发作性偏头痛患者，亟需更精准、耐受性更好的长期预防方案。瑞玛奈珠 ...
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