VHL病，又称希佩尔-林道综合征、林岛综合征，是VHL抑癌基因突变引起的一种常染色体显性遗传病，发病率为1/91000-1/36000。在中国，患者60岁时累积外显率高达97%。VHL病患者表现多器官肿瘤综合征，中国VHL病患者受累前三的器官依次为中枢神经系统（61.3% ...
11月21日，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准了默沙东（MSD）公司申报的5.1类新药 贝组替凡 片（通用名暂译，英文原名为belzutifan）的上市申请。这款药物在治疗VHL（Von Hippel-Lindau）疾病相关的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细 ...
透明细胞肾癌在TKI、免疫治疗轮番上阵后仍进展，提示肿瘤已练就“隐身术”。 伏立诺他 通过抑制HDAC6/HDAC8，上调MHC-Ⅰ、MHC-Ⅱ及肿瘤相关抗原表达，把“伪装”的癌细胞重新拉进免疫系统视野；同时下调VEGF、HIF-1α，削弱肿瘤血管生成。二期研究纳入42 ...
激素受体（HR）阳性是最常见的乳腺癌类型，据美国国家癌症研究所统计，HR阳性/HER2-占女性乳腺癌病例的69%。针对这种类型的乳腺癌，现有一种新的靶向疗法，专门针对AKT基因的变异。 卡帕塞替尼 与氟维司群联合用于治疗激素受体（HR）阳性、人类表皮 ...
激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的乳腺癌是常见的乳腺癌类型之一。对于局部晚期或转移性的这类患者，当在至少一种基于内分泌的方案进展后，或者在完成辅助治疗后12个月内复发，且具有一种或多种PIK3CA/AKT1/PTEN改变（通过FDA批准 ...
肾细胞癌是泌尿系统中常见且侵袭性强的恶性肿瘤之一，长期难以攻克。传统治疗方法包括手术切除、放射治疗与化学药物治疗，虽有成效但存在局限。手术治疗受肿瘤分期和患者身体状况限制，易复发和转移；放化疗则对正常细胞有损伤，引起脱发、恶心呕吐、免 ...
当肾癌穿透包膜、侵入静脉，患者常陷入手术无望、化疗低效的双重困境。 卡博替尼 通过同步抑制VEGFR-2、MET、AXL三条关键通路，既切断肿瘤血液供应，又削弱其逃逸与转移能力，相当于把“粮草”和“逃路”一起封死。METEOR研究纳入658例既往接受过抗血管 ...
非小细胞肺癌中RET融合仅占1%–2%，却常导致年轻不吸烟患者迅速恶化。 凡德他尼 同时抑制RET与VEGFR-2，像同时拔掉“发动机”与“供油管”，阻止肿瘤信号扩增及血管生成。国际试验纳入106例RET融合晚期肺癌患者，每日口服300 mg，中位无进展生存期18.7个 ...
晚期实体瘤一旦确认NTRK融合，传统治疗往往按原发器官指南层层递进，但疗效有限。 拉罗替尼 直接瞄准TRKA/B/C融合蛋白，抑制其酪氨酸激酶活性，阻断下游PI3K/AKT与RAS/MAPK信号，促使肿瘤进入静止与凋亡。全球多中心数据显示，在153例可评估成人患者中， ...
肺癌是全球癌症死亡的主要原因之一，其中非小细胞肺癌（NSCLC）占所有肺癌病例的绝大多数，高达80%至85%。在这些患者中，有一部分人携带着MET外显子14跳跃突变，这是一种罕见的致癌驱动基因，其突变率约为0.9%至2.0%。 卡马替尼 （Capmatinib）是一 ...
AML是一种常见的血液癌症，其发病率随着年龄增长而上升。传统的化疗药物虽然能够在一定程度上控制病情，但患者的中位总体生存期通常不足1年，生存情况并不理想。 洛莫司汀 作为一种有效的化疗药物，被广泛用于治疗AML患者。 多项临床研究表明，洛莫 ...
艾伏尼布 作为一种新型的药物，属于强效的口服靶向抑制剂。中国是世界上胆管癌发病率最高的国家之一。艾伏尼布片应用于临床急需，为急需治疗的国内胆管癌患者带来新的治疗选择。此前，艾伏尼布片获得美国FDA批准，用于IDH1突变胆管癌患者靶向治疗。作为 ...
德瓦鲁单抗 是阿斯利康（AstraZeneca）的首款免疫疗法药物。作为一种人源化的抗PD-L1蛋白单克隆抗体，与PD1单抗不同的是，它与肿瘤细胞或肿瘤浸润免疫细胞上表达的PDL1结合。但最终效果与PD1类似，可以阻断PDL1与T细胞表面的PD1结合介导的免疫抑制，重 ...
阿可替尼 ，作为第二代布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，以其卓越的靶向性和不可逆性在血液瘤治疗中崭露头角。不同于传统的化疗药物，阿卡替尼能够精准地作用于BTK这一关键靶点，阻断B细胞受体（BCR）信号通路，从而抑制恶性B细胞的生长和存活。 阿 ...
甲磺酸奥希替尼片（以下简称 奥希替尼 ）是全球首个获批上市的、唯一获批一线治疗适应证的第三代EGFR-TKI靶向治疗药物，具有中枢神经系统活性，能够选择性抑制EGFR敏感突变和T790M突变，同时对EGFR野生型细胞作用较弱，减少了相关不良反应的发生。临床研 ...
尼达尼布 是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂（Tyrosine Kinase Inhibitor,TKI），具有抗纤维化和抗炎活性。作为TKI，尼达尼布能够抑制多种受体酪氨酸激酶（Receptor Tyrosine Kinases,RTKs），包括血小板衍生生长因子受体α和β（PDGFRα、β）、成纤维细胞 ...
尼拉帕利 是一种PARP（聚腺苷二磷酸核糖聚合酶）抑制剂，主要用于治疗特定类型的妇科恶性肿瘤。PARP是一种酶，在细胞DNA修复过程中发挥重要作用。尼拉帕利通过抑制PARP，导致癌细胞DNA修复受阻，从而促进癌细胞的死亡。 尼拉帕利是一种聚(ADP-核糖) ...
尼鲁米特 在治疗前列腺癌方面疗效显著，它能够显著降低患者体内的雄激素水平，从而抑制前列腺癌细胞的增殖和扩散。其次，尼鲁米特能够延长晚期前列腺癌患者的生存期，并减缓疾病的进展。此外，它还能有效缓解前列腺癌引起的一些症状，如尿频、排尿困难和 ...
多发性骨髓瘤是一种恶性浆细胞疾病，其特征是浆细胞在骨髓中克隆性增殖，并分泌单克隆免疫球蛋白或其片段（M蛋白），导致相关器官或组织损伤。由于其高复发率和难治性，如何有效治疗多发性骨髓瘤一直是医学界关注的焦点。近年来，随着新药的不断研发， ...
洛莫司汀用于脑部原发肿瘤（如成胶质细胞瘤）及继发性肿瘤；也联合用于治疗胃癌、直肠癌及支气管肺癌、恶性淋巴瘤等的实体瘤。 胶质细胞瘤，是威胁人类健康的重大疾病之一。作为中枢神经系统最常见的原发性肿瘤，胶质细胞瘤的生长速度之快、扩散之广 ...
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