纳地美定 （SYMPROIC/NALDEMEDINE）是一种治疗便秘的药物，属于鸟苷酸环化酶C（GC-C）激动剂。该药物通过激活肠道内的GC-C受体，促进肠道内水分和电解质的分泌，从而软化粪便并促进肠道蠕动，缓解便秘症状。 便秘是一种常见的消化系统问题，通常表 ...
血液透析是一种常见的肾脏替代疗法，用于帮助患有终末期肾脏疾病的患者排除体内的废物和多余水分。然而，这种疗法常常伴随着一些不适的症状，其中瘙痒就是最为常见且困扰患者的问题之一。近年来， 盐酸纳呋拉啡 （NALFURAFINE）作为一种新型药物，被寄予 ...
随着医学研究的不断深入，科学家们正努力探索各种疾病的有效治疗方法。其中，脊髓小脑变性作为一种神经系统疾病，一直备受关注。近年来， 他替瑞林 （TALTIRELIN）作为一种新型的药物治疗方法，为脊髓小脑变性的治疗带来了新的希望。 脊髓小脑变性是 ...
英克西兰 是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的首个也是唯一一款小干扰核酸（siRNA）疗法，一年只需注射两针即可持续有效降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。对于接受最大耐受剂量他汀药物治疗后仍无法有效控制血脂的动脉粥样硬化性心血管疾病患者（AS ...
阿巴西普（ABATACEPT）：一种创新的治疗风湿性关节炎的药物，风湿性关节炎是一种慢性自身免疫性疾病，影响全球数百万人的生活质量。多年来，医学界一直在寻找新的、更有效的治疗方法，以减轻患者的痛苦和改善他们的生活质量。 阿巴西普 （ABATACEPT）就 ...
曲美木单抗 是一款CTLA-4免疫检查点抑制剂，基本原理类似我国已上市的PD-1和PD-L1免疫药物，如帕博利珠单抗，德瓦鲁单抗，纳武单抗、阿替丽珠单抗等，可以帮助人体免疫细胞摆脱癌细胞的束缚控制，从而发现和杀死癌细胞，只是目标靶点有所不同。曲美木单 ...
ELAHERE 是一种抗体-药物偶联物（ADC），它将一种针对叶酸受体α（FRα）的单克隆抗体与一种细胞毒性剂索拉非尼（sorafenib）相结合。这种创新的设计使得ELAHERE能够精准地识别并攻击表达FRα的癌细胞，同时减少对正常细胞的损伤。 FRα是一种在许 ...
氯苯唑酸葡胺 （Tafamidis/Vynmac）：一种治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性的创新药物，转甲状腺素蛋白淀粉样变性是一种罕见的遗传性疾病，主要表现为心脏和神经系统的淀粉样沉积，导致心脏功能障碍和神经系统损伤。这种疾病对患者的生活质量产生了严重影 ...
美国FDA已批准 格菲妥单抗 （glofitamab-gxbm）用于复发或难治性（R/R）弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）或由滤泡性淋巴瘤（FL）引起的大B细胞性淋巴瘤（LBCL）成年患者的治疗，这些患者经过二线或多线的系统治疗。Columvi是目前第一个也是唯一一个用于治疗 ...
艾米珠单抗 是一种针对血友病A患者的创新药物。血友病A是一种遗传性凝血因子缺乏症，患者体内缺乏凝血因子VIII，导致出血难以止住。传统的治疗方法包括补充凝血因子VIII，但这种方法存在诸多限制，如治疗成本高、需要频繁注射等。因此，研发新型药物以 ...
吡托布鲁替尼 （JAYPIRCA/PIRTOBRUTINIB）是一种新型的口服布鲁替尼抑制剂，被广泛用于治疗某些类型的血液癌症，如慢性淋巴细胞白血病（CLL）和套细胞淋巴瘤（MCL）。它的发现和发展代表了现代医药科技在癌症治疗领域的一大进步。 吡托布鲁替尼 的 ...
美替拉酮 ，化学名为11β，17α-二羟基-3-甲氧基孕酮，是一种合成的肾上腺酶抑制剂，能抑制11β-羟化酶的活性，减少皮质醇的合成。主要用于治疗Cushing综合征（库欣综合征），也用作长期肾上腺皮质激素治疗的辅助药，以减少激素用量，避免肾上腺皮质功 ...
维莫德吉 是一种口服的小分子药物，属于Hedgehog信号通路抑制剂。它针对的是一种在多种癌症中都存在的异常信号通路，通过抑制这一通路，可以阻止癌细胞的增殖和扩散。维莫德吉是一种口服的小分子药物，属于Hedgehog信号通路抑制剂。这种药物通过抑制Hed ...
福坦替尼 是一种骨髓抑制剂，用于治疗免疫性血小板减少症（ITP），即免疫性血小板减少性紫癜。ITP是一种自身免疫性疾病，其特点是机体自身免疫系统攻击血小板，导致血小板数量减少。福坦替尼可以增加血小板的生存期，从而提高血小板计数，减少出血风险 ...
德喜曲妥珠单抗 是一种人源化单克隆抗体，它能够特异性地结合HER2阳性乳腺癌细胞表面的HER2受体。通过阻止HER2受体的信号传导，德喜曲妥珠单抗能够抑制肿瘤细胞的生长和扩散，从而达到治疗乳腺癌的目的。德喜曲妥珠单抗是一种人源化单克隆抗体药物，它 ...
朗妥昔单抗 是一种针对CD19抗原的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）免疫疗法。该药物由美国吉利德科学公司研发，并于2019年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。CD19是一种在B细胞淋巴瘤表面表达的抗原，而朗妥昔单抗正是通过识别并攻击这些癌细胞， ...
奥匹卡朋 （OPICAPONE/ONGENTYS）：一种新型的非麦角类多巴胺受体激动剂，随着医学科技的不断发展，人们对于神经系统疾病，尤其是帕金森病的治疗手段也在逐步更新和完善。奥匹卡朋（OPICAPONE/ONGENTYS）作为一种新型的非麦角类多巴胺受体激动剂，已经 ...
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准 舒替利单抗 (sutimlimab-jome)上市，用于减少患有冷凝集素病(CAD)的成年人因溶血引起的红细胞输注需求。Enjaymo是第一个也是唯一一个获准用于冷凝集素病患者的治疗方法，通过抑制红细胞的破坏（溶血）起作用。 ...
2023年9月20日，神经纤维瘤病被纳入我国《第二批罕见病目录》，1型神经纤维瘤病（neurofibromatosis type 1，NF1）占所有神经纤维瘤病的96%，是一种罕见的、由NF1基因突变引起的常染色体显性遗传性肿瘤性疾病，全球的发病率为1/2500-1/3000。约30%-50%的 ...
米哚妥林 /雷德帕斯Midostaurin是一种抗肿瘤药物，用于治疗具有特定突变的高危急性髓性白血病(AML)、侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、系统性肥大细胞增多症伴相关血液肿瘤(SM-AHN)或肥大细胞白血病(MCL)。米哚妥林/雷德帕斯Midostaurin由诺华公司以Ry ...
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