根据在2022年AASLD肝脏会议上提交的随机、双盲、安慰剂对照的3期ASSERT研究（NCT04674761）的阳性数据表明， 奥维昔巴特 在Alagille综合征的两种最突出的基因型JAG1和NOTCH2中提供了瘙痒的早期、快速、临床意义和持续改善，以及胆汁酸的显著减少和睡眠质 ...
阿扎胞苷 给药方案为静脉或皮下注射连续7天，75mg/m2，28天为1个疗程。帕博利珠单抗给药方案为静脉注射200mg，21天为1个疗程，当出现3-4级血液学不良反应事件后，可适当降低给药剂量。 研究首要评估指标为治疗6个疗程后的总体缓解率（ORR）和安全性 ...
非戈替尼 （GLPG-0634）是由美国吉利德和Galapagos公司联合开发的一种Janus激酶1（JAK1）的口服小分子抑制剂；JAK1的过度激活/失调能够导致自身免疫反应。非戈替尼已在欧盟申请批准作为成人类风湿性关节炎的口服治疗药物，在美国也提交了同样适应症的新 ...
芦曲泊帕 （Lusutrombopag，商品名：Mulpleta）是一款口服的人类血小板生成素受体激动剂（TPO-R），能与巨核细胞表面的TPO受体相结合，诱导这些细胞的增殖、分化与成熟，从而上调血小板的产生。该药于2015年9月获日本厚生劳动省的批准，在选择进行侵入 ...
晚期胆管癌恶性程度极高，既往化疗的中位生存时间短于1年。 福巴替尼 后线治疗的中位总生存时间接近2年。由于入组的患者都是标准化疗失败的患者，若加上前期接受的1-2线标准治疗的时间，这部分患者的从确诊开始计时的中位总生存时间，大概率已经突破2年 ...
Rezafungin（ 艾瑞芬净 ）是一种新型棘白菌素类药物，它的半衰期很长，约133小时，给药频次较低。2023年3月22日，美国FDA批准其注射液用于治疗18岁及以上对治疗有限或无替代治疗选择的念珠菌血症和侵袭性念珠菌病患者。Rezafungin在ReSTORE试验（治疗念 ...
根据HER2表达水平将患者纳入三个队列之一：队列A（HER2阳性，免疫组织化学[IHC]3+或IHC2+和原位杂交[ISH]阳性），队列B（IHC2+和ISH阴性），或队列C（IHC1+）。患者每3周静脉内接受6.4mg/kg的t-dxd，直至疾病进展、出现不可接受的不良事件、退出或死亡。 ...
莫妥珠单抗 Mosunetuzumab是Genentech研发的CD20/CD3双特异性抗体，通过同时结合2种不同细胞上的2个不同靶点（恶性B细胞表面的CD20，T细胞表面的CD3）来发挥作用。这种双重靶向作用可激活和重新定向患者现有的内源性T细胞，结合并通过向目标B细胞内释放 ...
克唑替尼 在真实世界研究人群显示33.1个月的mOS和10.6个月的中位PFS，达到或超过其他北美真实世界队列[2、16、17]，并且处于亚洲真实世界的中间范围和全球临床试验人群。虽然这些不同的现实世界队列可能在有意义地影响结果的方式上有所不同，但高度可变 ...
本研究报告的大多数AE为轻度至中度级别，根据先前阿昔替尼/ 阿西替尼 II期研究的结果，预计最常见的治疗相关的非血液学3级AE（高血压、腹泻和疲劳）。与其他VEGF受体酪氨酸激酶抑制剂（例如索拉非尼）观察到的DLT不同，其中皮疹和手足综合征等皮肤毒性 ...
维莫德吉 是一种具有选择性Hedgehog信号通路的新型口服类药物。维莫德吉由罗氏(Roche)的基因技术公司(Genentech)生产，维莫德吉已经由FDA批准用于治疗基底细胞癌，维莫德吉是有史以来第一个被批准治疗基底细胞癌的药物。 在使用维莫德吉临床试验曾 ...
Pirfenidone（ 美替拉酮 ）是一种口服生物可利用的吡啶酮衍生物，具有抗纤维化、抗炎和抗氧化活性。它以浓度依赖性方式抑制TGF-β1刺激的A549肺癌细胞中I型胶原蛋白、纤连蛋白和Hsp47表达的增加。 肾上腺瘤所致的库欣综合征可能会导致尿游离皮质醇(U ...
NTRK基因融合是儿童实体瘤新发现的治疗靶点， 拉罗替尼 是NTRK基因融合的靶向药物，作为拉罗替尼研究的leading PI，您参与了拉罗替尼治疗成人和儿童实体瘤的1/2期临床研究，您如何评价拉罗替尼对儿童实体瘤的疗效和安全性？ 儿童恶性实体瘤是一类严 ...
奥拉帕尼 （olaparib）是一种聚ADP-核糖聚合酶(PARP),PARP1和PARP2的选择性强效抑制剂。PARP抑制剂代表了一类新型抗癌疗法，奥拉帕尼（olaparib）已经获批用于治疗多种BRCA基因突变相关肿瘤，包括卵巢癌、乳腺癌、胰腺癌和前列腺癌。它于2014年12月首次 ...
DLBCL是一种难治性恶性血液肿瘤，随着诊疗水平的提高和新药的蓬勃发展，许多DLBCL患者的预后已得到了显著改善，但仍有多达40%的患者在首次治疗后出现耐药或复发。挽救性化疗序贯造血干细胞移植是R/R DLBCL的标准二线治疗方案，但临床上符合移植条件的患 ...
友病A出血表型具有高度异质性。非重型血友病A患者可能也会伴随关节出血、自发性出血和由此引发的永久性关节障碍这些严重的出血表现。目前血友病A管理指南推荐，重型或有严重出血表现的非重型血友病A患者应接受预防出血和关节损伤的预防治疗。然而，由于 ...
在 氯苯唑酸葡胺 出现以前，国际上没有获批治疗ATTR-PN的药物，可用的治疗方案仅仅为对症治疗，患者的预后并不理想。维达全填补了这一空白，提升了患者对疾病治疗的信心。 辉瑞生物制药集团中国区总裁Andreas Penk表示：“辉瑞愿意在中国罕见病领域 ...
在检查BEACON CRC试验的最新结果时， 康奈非尼 Braftovi(Encorafenib)+西妥昔单抗的双重组和添加MEK抑制剂Binimetinib(Mektovi)的三联组的中位OS分别为9.3个月和5.9个月三联组的确诊总有效率(ORR)为26.8%，双联组为19.5%，对照组为1.8%。3级或更高的不良 ...
研究纳入了日本11个研究中心的34例ITP患者，旨在评价 罗米司亭 的疗效和安全性。该研究中，患者随机分配至罗米司亭组（n=22）或安慰剂组（n=12）治疗12周，主要终点为血小板应答（定义为血小板计数≥50×109/L）的周数。免疫性血小板减少症（ITP）是一种 ...
2022年11月14日，ImmunoGen公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准了 ELAHERE (mirvetuximab soravtansine-gynx)的加速审批，用于治疗先前接受过1至3次全身治疗方案，且叶酸受体α(FRα)阳性、铂类耐药的卵巢上皮癌、输卵管癌或原发性腹膜癌的成 ...
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