英克西兰 是一种双链小干扰核糖核酸(siRNA)，在有义链上与三触角N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)缀合，以促进肝细胞的摄取。在肝细胞中，英克西兰利用RNA干扰机制并指导PCSK9 mRNA的催化分解。这增加了肝细胞表面的LDL-C受体回收和表达，从而增加了LDL-C的摄取 ...
沙芬酰胺 在帕金森病中的作用机制还不明确。沙芬酰胺是单胺氧化酶B(MAO-B)抑制剂。通过阻断多巴胺降解代谢抑制MAO-B活性的作用，被认为会导致增加多巴胺水平和增加在脑内多巴胺能活性。沙芬酰胺是高度选择性、可逆的第三代B型单胺氧化酶抑制剂（司来吉 ...
塞利尼索 /希维奥是全球首款且唯一一款口服型选择性核输出抑制剂，已经获得美国FDA批准治疗复发/难治性多发性骨髓瘤和复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤。在国内，塞利尼索/希维奥也于2021年2月获得国家药品监督管理局（NMPA）新药上市申请优先审评资格，适 ...
卡巴他赛 （Cabazitaxel）是一种PI3K蛋白激酶的创新口服抑制剂，该药品能够同时抑制PI3K-δ和PI3K-γ的活性，这两种蛋白激酶帮助支持癌变B细胞的生存和增长。卡巴他赛（Cabazitaxel）联合泼尼松治疗先前用含多西紫杉醇的治疗方案治疗的转移性去势抵抗性 ...
洛莫司汀 （CeeNU），是一类被广泛使用烷基化抗癌药物，通过在体内产生氯乙基碳离子和碳酰化中间体，这些亲电化合物攻击DNA上的亲核部位，形成烷基化产物，从而发挥药效作用。洛莫司汀脂溶性强，可通过血脑屏障，进入脑脊液，是一款不可多得的抗癌药物 ...
慢性淋巴细胞白血病（chronic lymphocytic leukemia，CLL）复发的患者，因对常用药物抵抗以及先前治疗所带来的毒副作用，下一步的治疗常常变得非常困难。为探究一种既有效、副作用又小的治疗方案，美国威尔康奈尔医学院的Richard R等开展了一项多中心、 ...
非戈替尼（Jyseleca）是一种口服的JAK1优先抑制剂，用于治疗中度至重度的类风湿性关节炎（RA）、溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）， 非戈替尼 (filgotinib)是一种治疗类风湿性关节炎、炎症性肠病和其他自身免疫性疾病的药物。它属于Janus激酶抑制剂（ ...
此次中国上市注册申请主要基于一项在中国开展的III期临床研究数据，数据结果显示与 芦曲泊帕 既往海外开展的III期研究（PLUS 1和PLUS 2研究）有效性和安全性结果一致。中国III期研究的主要疗效终点和关键的次要终点均与芦曲泊帕在日本和全球开展的两项注 ...
鲁比卡丁 作为新型的化疗药物，除了细胞毒作用外，还能诱导免疫性细胞死亡，抑制骨髓源性抑制细胞（MDSCs）的作用，影响炎症因子，与免疫治疗联合可发挥协同作用。因此，一线治疗后采用免疫联合卢比克替定治疗方案也是SCLC提高疗效的一种策略，目前有多 ...
图卡替尼 提前四个月被FDA加速批准上市了，用于联合曲妥珠单抗和卡培他滨用于治疗局部晚期无法切除或转移性HER2阳性乳腺癌的患者，包括脑转移瘤患者，这些患者已分别或联合接受至少三种先前的HER2指导药物。 不得不说，FDA在审查癌症患者治疗方法方 ...
在美国， 阿扎胞苷 于2020年9月获得FDA批准，用于病情首次缓解的AML成人患者的继续治疗，具体为：用于接受强化诱导化疗实现首次完全缓解(CR)或血细胞计数未完全恢复的完全缓解(CRi)、且不能完成强化治愈性疗法(如ASCT)的AML成人患者的继续治疗。在美国， ...
急性髓系白血病（AML）是最常见的急性白血病类型。AML开始于骨髓，但很快进入血液。与正常血细胞发育不同，在AML中，骨髓中异常白细胞的迅速积聚可能干扰正常血细胞的产生，导致健康白细胞、红细胞和血小板减少。AML是一种复杂多样的疾病，与多种基因突 ...
塞尔帕替尼 还具有良好的透过血脑屏障的性能，在合并中枢神经系统（CNS）转移的患者中，颅内ORR高达81.8%；对于未接受MKI治疗的RET突变MTC患者，经塞尔帕替尼治疗后ORR为73%，接受过MKI治疗的患者ORR为69%；RET融合的甲状腺癌，未接受过系统性治疗的患 ...
司美替尼 是一种口服、强效、选择性MEK1/2抑制剂。NF1基因编码神经纤维瘤蛋白（neurofibromin），该蛋白对RAS/MAPK通路进行负调控，帮助控制细胞生长、分化和存活。NF1基因突变可能导致RAS/RAF/MEK/ERK信号途径失调，而这可能导致细胞以不受控制的方式 ...
米哚妥林 是一种可口服的fms样酪氨酸激酶3(FLT3)小分子抑制剂，对受体酪氨酸激酶FLT3具有活性，作用于已知在血液恶性肿瘤中表达的靶标，特别是急性髓系白血病，被用作治疗FLT3突变的急性髓系白血病的抗肿瘤药物。 米哚妥林是一种III型受体酪氨酸激酶 ...
艾伏尼布 （拓舒沃）单药治疗存在IDH1突变的R/R AML，CR/CRh率32.8%，获得CR/CRh的患者中位总生存时间达18.8个月，此外还降低了患者输血依赖，减少了感染风险。 另外一项 艾伏尼布 单药用于IDH1突变的R/R AML患者的中国桥接研究中，CR/CRh率达36.7% ...
一项3期、随机、双盲安慰剂对照、平行组临床研究。患者被随机分配（1:1）为 美泊利单抗 组和安慰剂组。两组患者均接受标准治疗，即每日使用糠酸莫米松鼻喷雾剂（200或400ug/d）、生理盐水鼻腔冲洗以及全身糖皮质激素和/或抗生素（根据患者需求）。严重的 ...
早期黑色素瘤多数可以治愈，但肿瘤一旦出现进展或转移，生存率就会降低。近年来，以PD-1抑制剂为代表的免疫疗法的获批，为黑色素瘤的治疗带来了极大改观，但仅有部分患者能够受益于该疗法。 奥普杜拉格 (nivolumab and relatlimab-rmbw）疗法今年3月份获 ...
丙卡巴肼 Natulan主要用于治疗霍奇金病,也用于何杰金氏病、脑肿瘤、慢性粒细胞性白血病、真性红细胞增多症、肺癌、卵巢癌、多发性骨髓瘤。一般都是联合其它药一起用。如：MOPP方案，氮芥+长春新碱+甲基苄肼+泼尼松 CVPP方案，环磷酰胺+长春碱+甲基 ...
非霍奇金淋巴瘤和多发性骨髓瘤患者基本都接受过多疗程细胞毒化疗，其中多发性骨髓瘤患者多为年龄gt;65岁的老年患者，这两项因素都被意大利骨髓移植工作组（GITMO）列为预计造血干细胞动员不佳的因素。[4]对于这两种因素疾病需要自体造血干细胞移植的患者 ...
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