维莫德吉 是一种具有选择性Hedgehog信号通路的新型口服类药物。维莫德吉由罗氏(Roche)的基因技术公司(Genentech)生产，维莫德吉已经由FDA批准用于治疗基底细胞癌，维莫德吉是有史以来第一个被批准治疗基底细胞癌的药物。 在使用维莫德吉临床试验曾 ...
Pirfenidone（ 美替拉酮 ）是一种口服生物可利用的吡啶酮衍生物，具有抗纤维化、抗炎和抗氧化活性。它以浓度依赖性方式抑制TGF-β1刺激的A549肺癌细胞中I型胶原蛋白、纤连蛋白和Hsp47表达的增加。 肾上腺瘤所致的库欣综合征可能会导致尿游离皮质醇(U ...
NTRK基因融合是儿童实体瘤新发现的治疗靶点， 拉罗替尼 是NTRK基因融合的靶向药物，作为拉罗替尼研究的leading PI，您参与了拉罗替尼治疗成人和儿童实体瘤的1/2期临床研究，您如何评价拉罗替尼对儿童实体瘤的疗效和安全性？ 儿童恶性实体瘤是一类严 ...
奥拉帕尼 （olaparib）是一种聚ADP-核糖聚合酶(PARP),PARP1和PARP2的选择性强效抑制剂。PARP抑制剂代表了一类新型抗癌疗法，奥拉帕尼（olaparib）已经获批用于治疗多种BRCA基因突变相关肿瘤，包括卵巢癌、乳腺癌、胰腺癌和前列腺癌。它于2014年12月首次 ...
DLBCL是一种难治性恶性血液肿瘤，随着诊疗水平的提高和新药的蓬勃发展，许多DLBCL患者的预后已得到了显著改善，但仍有多达40%的患者在首次治疗后出现耐药或复发。挽救性化疗序贯造血干细胞移植是R/R DLBCL的标准二线治疗方案，但临床上符合移植条件的患 ...
友病A出血表型具有高度异质性。非重型血友病A患者可能也会伴随关节出血、自发性出血和由此引发的永久性关节障碍这些严重的出血表现。目前血友病A管理指南推荐，重型或有严重出血表现的非重型血友病A患者应接受预防出血和关节损伤的预防治疗。然而，由于 ...
在 氯苯唑酸葡胺 出现以前，国际上没有获批治疗ATTR-PN的药物，可用的治疗方案仅仅为对症治疗，患者的预后并不理想。维达全填补了这一空白，提升了患者对疾病治疗的信心。 辉瑞生物制药集团中国区总裁Andreas Penk表示：“辉瑞愿意在中国罕见病领域 ...
在检查BEACON CRC试验的最新结果时， 康奈非尼 Braftovi(Encorafenib)+西妥昔单抗的双重组和添加MEK抑制剂Binimetinib(Mektovi)的三联组的中位OS分别为9.3个月和5.9个月三联组的确诊总有效率(ORR)为26.8%，双联组为19.5%，对照组为1.8%。3级或更高的不良 ...
研究纳入了日本11个研究中心的34例ITP患者，旨在评价 罗米司亭 的疗效和安全性。该研究中，患者随机分配至罗米司亭组（n=22）或安慰剂组（n=12）治疗12周，主要终点为血小板应答（定义为血小板计数≥50×109/L）的周数。免疫性血小板减少症（ITP）是一种 ...
2022年11月14日，ImmunoGen公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准了 ELAHERE (mirvetuximab soravtansine-gynx)的加速审批，用于治疗先前接受过1至3次全身治疗方案，且叶酸受体α(FRα)阳性、铂类耐药的卵巢上皮癌、输卵管癌或原发性腹膜癌的成 ...
在2017年3月2日至2020年2月13日期间，共纳入了128名患者（化疗后行化疗联合德瓦鲁单抗和曲美木单抗组32名，化疗联合德瓦鲁单抗49名，化疗联合德瓦鲁单抗和 曲美木单抗 组47名）。排除了4名患者（2名在化疗后加用德瓦鲁单抗和曲美木单抗组，2名在加用德瓦 ...
既往3期研究证明在内分泌治疗（ET，如芳香化酶抑制剂或氟维司群）中加入 哌柏西利 ，可以提高患者的PFS。然而，哌柏西利与TAM的联合使用在基于绝经状态分层的患者中的疗效和安全性仍不清楚。因此，该临床研究在绝经前和绝经后患者中探索了哌柏西利+TAM的 ...
60岁男性，2017年2月初次就诊，确诊为肺腺癌(cT4N3M1a IVA期)，PD-L1 TPS评分30%。肺穿刺标本二代测序（NGS）检测显示：SND1-BRAF(S10:B9)融合（丰度3.8%），EGFR、ALK、ROS1等驱动基因均为阴性。患者一线接受四周期培美曲塞/顺铂联合贝伐珠单抗治疗，后 ...
类风湿关节炎患者病情异质性高，个体差异大。使用生物标志物指导疾病的预测、诊断、治疗和监测，将有利于疾病的整体预防和控制。特别在治疗方面，生物标志物指导下的方案决策将有利于确定个性化治疗方案以缩短达标前治疗时间、延长病情控制时间、减少并 ...
在ORION-9、ORION-10和ORION-11这三项系列实验中，Inclisiran降脂的持久性、有效性和安全性得到了验证。 ORION-9试验在482名杂合子型FH成人患者中开展，患者随机分组，在第1、90、270和450天分别接受皮下注射Inclisiran 300 mg或安慰剂。试验最终结 ...
2013年5月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了新药Dabrafenib 达拉非尼 （Tafinlar）用于治疗转移性黑色素瘤和不能行手术治疗的黑色素瘤病人。达拉非尼（dabrafenib）是FDA继维罗非尼（vemurafenib）、易普利单抗（ipilimumab）后批准的第三个治 ...
脊髓小脑性共济失调(SCA)是遗传性共济失调的主要类型，是一种罕见病，其发病机制尚未完全阐明。目前并未有有效的完全阻止病情进展的治疗方法，主要以对症治疗和支持治疗为主。他替瑞林(Taltirelin)，是一种TRH类似物，2000年在日本上市，可以有效改善SCA ...
最近的一项研究使用来自10名接受 米托坦 治疗的成年女性患者的数据，证明了与中枢性甲状腺功能减退症保持一致的许多变化，可能是由于垂体促甲状腺细胞的破坏。鉴于我们患者的TSH浓度正常，似乎最有可能是中枢性甲状腺功能减退症。这很容易用左甲状腺素控 ...
血液透析患者常伴有贫血、高血压、钙磷代谢异常、甲状旁腺功能亢进、瘙痒症等多方面的并发症，其中大多患者的瘙痒症目前仍然没有公认有效的治疗方法，给患者造成很大的精神和肉体的痛苦，显著降低了生活质量。一般认为血液透析患者的瘙痒症由多个因素引 ...
卡巴他赛 是一种微管抑制剂。卡巴他赛与微管蛋白结合并促进其组装成微管，同时抑制解体。这导致微管稳定，从而抑制有丝分裂和间期细胞功能。卡巴他赛联合泼尼松的疗效和安全性在一项随机、开放、国际、多中心研究中进行了评估，研究对象为既往接受过含 ...
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