硬纤维瘤（Desmoid Tumors），又称侵袭性纤维瘤病或韧带样纤维瘤，是一种局部侵袭性、高复发性的罕见软组织肿瘤。虽然硬纤维瘤不转移（良性），但其侵袭性生长可导致：剧烈疼痛和功能障碍；压迫重要器官（如肠管、血管、神经）；高复发率（术后复发率高 ...
特泊替尼 （Tepotinib）为MET TKI。间质上皮细胞转化因子（MET）基因，位于人类7号染色体上，MET基因突变是多种肿瘤的重要驱动基因。特泊替尼是全球首个口服获批的MET TKI，2023年默克的盐酸特泊替尼片在国内获批，用于治疗携带间质上皮转化因子（MET） ...
过去二十多年，科学家一直试图攻克KRAS这一经典致癌基因。约90%的胰腺导管腺癌患者都携带KRAS基因突变，它就像肿瘤细胞持续生长的发动机，不断向细胞发送增殖信号。然而，由于KRAS蛋白表面几乎没有适合药物结合的位置，它长期被认为是肿瘤学领域最难攻克 ...
宫颈癌细胞表面常高表达一种名为组织因子（TF）的蛋白，这种蛋白与癌症的增殖、转移和血管生成密切相关。替索单抗通过其抗体部分特异性识别并结合TF，随后将携带的抗肿瘤药物——单甲基奥瑞他汀E（MMAE）精准递送至癌细胞内部。MMAE是一种微管抑制剂，能 ...
宫颈癌是目前全球女性癌症死亡的第四大原因。尽管宫颈癌在预防和早期筛查方面已取得进展，但对晚期宫颈癌而言，仍迫切需要新的治疗方案。在欧盟，宫颈癌是女性中第11大常见癌症。约15%的宫颈癌患者在确诊时就已出现转移，而在早期接受治疗的患者中，约有 ...
宗格替尼 作为全球首个获批的口服HER2酪氨酸激酶抑制剂，精准针对HER2激酶结构域突变，在临床试验中对既往接受过治疗的患者展现出最高75%的客观缓解率，填补了传统疗法的空白。它不仅能快速缓解如骨转移疼痛等症状，且耐受性良好，为HER2突变癌症患者， ...
在乳腺癌治疗领域，随着精准医疗的快速发展，靶向治疗药物逐渐成为突破传统放化疗局限的核心力量，为更多患者带来了延长生存期、提升生活质量的希望。他拉唑帕利作为一款新型PARP抑制剂，自获批以来，便凭借其独特的作用机制和显著的治疗效果，成为晚期 ...
Inluriyo 是新一代口服选择性雌激素受体降解剂，用于治疗激素受体（ER）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、携带ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌成人患者，且患者经至少一线内分泌治疗后出现疾病进展。它可高亲和力结合野生型及突变型雌激素受体，促 ...
伊那利塞 (Inavolisib)是一种口服、选择性磷脂酰肌醇3-激酶α(PI3Kα)抑制剂，通过与下游的细胞周期蛋白依赖性激酶4/6(CDK4/6)抑制剂帕博西尼(palbociclib)和雌激素受体下调剂氟维司群(fulvestrant)联合使用，构成一种针对特定分子亚型乳腺癌的靶向联合 ...
依氟鸟氨酸（Eflornithine）是一种鸟氨酸脱羧酶（ODC）抑制剂，2023年12月13日，它获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，成为首个也是目前唯一一个获FDA批准用于神经母细胞瘤的突破性口服维持疗法。它适用于降低成人和儿童高危神经母细胞瘤患 ...
胆道癌（BTC）是一种预后极差的恶性肿瘤，晚期患者在接受含吉西他滨的一线标准化疗失败后，长期面临治疗选择有限、生存期短暂的困局。近年来，针对特定基因突变的精准医疗为BTC治疗带来了革命性变化。其中，成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合/重排作 ...
胃肠道间质瘤（GIST）是胃肠道最常见的间叶源性肿瘤。主要由肌间丛中的Cajal间质细胞前体发育而来，其功能为调节并维持胃肠道运动。GIST最常发生于胃部与小肠，其中约20%-25%的胃GIST以及40%-50%的小肠GIST呈恶性。目前，手术依旧是GIST的标准治疗手段。 ...
替拉鲁替尼 （Velexbru）80mg片剂，在日本获批新适应症，可以用于治疗华氏巨球蛋白血症和淋巴浆细胞性淋巴瘤。替拉鲁替尼是一种高度选择性、口服BTK抑制剂，在日本开发用于治疗B细胞肿瘤和自身免疫性疾病。这次获批，使得替拉鲁替尼现在成为日本首个被 ...
MET基因编码一种重要的受体酪氨酸激酶——c-Met蛋白，它像细胞表面的“天线”，接收肝细胞生长因子（HGF）的信号，正常情况下调控细胞的生长、运动和修复。然而，当MET基因发生一种称为“外显子14跳跃突变（METex14）”的变异时，情况就变得危险：“失控 ...
恩西地平 （Enasidenib，代号AG-221）是一款口服的小分子IDH2抑制剂，核心作用就是“纠正异常代谢，阻断肿瘤增殖”。它能特异性结合突变的IDH2蛋白，抑制其异常活性，减少异常代谢产物的生成，从而恢复造血干细胞的正常分化功能，让幼稚的白血病细胞逐 ...
胃肠间质瘤（GIST）的治疗一直被视为“与耐药突变赛跑”的典型。从伊马替尼开创一线治疗先河，到舒尼替尼、瑞戈非尼相继突破二线、三线瓶颈，当患者历经多线治疗后陷入“无药可用”的困境时，瑞派替尼（Ripretinib）的出现，以独特的“开关控制”机制， ...
在血液肿瘤诊疗领域，伴KMT2A（MLL）基因重排的急性白血病是一类恶性程度极高、预后极差的特殊亚型，多见于儿童与青年患者，疾病进展迅猛、复发率极高。这类特殊白血病对传统化疗、造血干细胞移植后复发患者，缺乏有效挽救治疗方案，常规抗肿瘤药物应答 ...
在非小细胞肺癌（NSCLC）的精准治疗版图中，HER2突变一直是一个独特而棘手的领域。尽管其在NSCLC中的发生率仅为2%至4%，但这类患者往往预后不佳，且长期缺乏高效、安全的靶向治疗方案。过去，一些泛HER家族（ErbB）抑制剂曾在此领域进行尝试，但常因对野 ...
在非小细胞肺癌的精准治疗图谱上，HER2突变长期占据着一个特殊位置：它明确存在，却因患者比例较小而长期缺乏足够有效的靶向武器。过往的尝试往往陷入两难——疗效与毒性难以平衡。宗格替尼（Zongertinib）的出现，正是直面这一困境的产物。其研发逻辑并 ...
他泽司他是一种选择性EZH2抑制剂，作用机制是阻断EZH2介导的组蛋白H3K27三甲基化，降低癌细胞表观遗传异常，诱导肿瘤细胞凋亡或分化。在肿瘤微环境中能够逆转EZH2突变或过表达引起的异常增殖和侵袭。主要用于治疗EZH2基因突变或过度表达的滤泡性淋巴瘤（ ...
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