在非小细胞肺癌（NSCLC）靶向治疗飞速发展的今天，EGFR常见突变（19del/L858R）已有众多特效药，但占EGFR突变12%的20号外显子插入突变（ex20ins）却长期面临无药可用的困境。2021年， 莫博替尼 （Exkivity）获FDA批准上市，成为首个针对EGFR ex20ins的靶 ...
AML的发病率随年龄增加而显著升高，中位发病年龄68~70岁，意味着超过50%的AML发生在老年患者中。此类患者身体耐受差、并发症风险高，治疗安全性与耐受性是临床方案选择的重要考量。艾伏尼布一线治疗全程平稳可控。临床数据证实， 艾伏尼布 联合阿扎胞苷 ...
IDH1是细胞代谢链条上一颗很普通的螺丝钉，正常工作时负责把异柠檬酸转化成α-酮戊二酸。但一旦发生突变，这个酶就变了一副面孔——它开始大量生产一种叫2-羟基戊二酸（2-HG）的异常代谢物。2-HG在细胞内越积越多，像一个持续干扰信号的发射器，打乱表观 ...
培米替尼 是一种强效、选择性的口服小分子抑制剂，其主要靶点正是FGFR1、FGFR2和FGFR3。它的作用机制精准而直接：培米替尼的分子结构能够穿透细胞膜，精准地结合到FGFR蛋白内部的ATP结合位点上。通过占据这个位置，它阻断了ATP参与磷酸化过程，从而抑制 ...
吉瑞替尼 (Gilteritinib)主要用于治疗携带FLT3基因突变的急性髓系白血病(AML)患者。通过阻断异常激活的FLT3信号传导，抑制白血病细胞增殖并诱导其凋亡，从而延缓疾病进展，为FLT3突变阳性AML患者提供精准靶向治疗方案。吉瑞替尼适用于治疗携带Flt-3突 ...
急性髓系白血病（AML）作为一种异质性极强的血液系统恶性肿瘤，它进展迅猛、预后极差，尤其对于携带FLT3突变的患者而言，更是陷入“治疗难、易复发、生存期短”的绝境。据统计，中国每年约有80000人被诊断为白血病，其中FLT3突变型AML患者占比约30%，这 ...
长期以来，RET融合阳性肿瘤患者陷入“治疗无门”的困境，传统化疗、多激酶抑制剂疗效有限且不良反应剧烈，靶向治疗的空白让无数患者在绝望中挣扎。而 普拉替尼 的横空出世，作为我国首个获批上市的高选择性RET抑制剂，彻底打破了这一治疗僵局，凭借精准 ...
RET原癌基因编码一种受体酪氨酸激酶，在胚胎发育及神经系统、肾脏等器官的成熟过程中发挥关键作用。在非小细胞肺癌中，RET基因因染色体断裂重排与另一基因发生融合，导致RET激酶持续活化，无需配体即可驱动下游RAS/RAF/MEK/ERK信号通路的异常激活，进而 ...
RET基因是人体重要的原癌基因，正常情况下参与人体组织发育与细胞调控；当发生基因融合或突变后，会持续激活异常信号通路，驱动肿瘤发生、增殖与远处转移。临床数据显示，RET基因突变约存在于1%~2%的非小细胞肺癌患者中，而在甲状腺髓样癌中突变占比高达 ...
在血液系统恶性肿瘤的治疗中，多发性骨髓瘤（MM）和弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的复发与耐药始终是临床难点。塞利尼索通过抑制XPO1（核出口蛋白1），阻止细胞中某些重要蛋白质从细胞核转运到细胞质，从而恢复肿瘤抑制基因的功能。XPO1是一种负责将许多调 ...
恩西地平 适用于治疗急性髓系白血病（AML）的成人患者。但是要使用恩西地平还要满足两个条件：一是必须确认有IDH2基因突变；二是用别的治疗方法都不管用，或者病情反复发作。这个药的厉害之处在于它像一位“基因修正师”，可以实现精准打击。简单理解就 ...
阿西米尼 （Asciminib）是一种革命性的靶向治疗药物,作为全球首个“特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋抑制剂”（STAMP抑制剂），它通过独特的机制靶向慢性髓系白血病（CML）的关键驱动基因BCR-ABL1，尤其适用于对传统酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药或不耐受的患 ...
阿那莫林 是一种口服、非肽类、选择性生长素释放肽受体（ghrelin receptor）激动剂，主要适用于治疗恶性肿瘤相关的恶病质。具体而言，它用于改善非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌、结直肠癌等恶性肿瘤患者的体重下降、肌肉减少和食欲减退等症状。阿那莫林最 ...
阿培利司 的核心价值，在于其精准狙击PIK3CA突变的独特机制。PI3K/AKT/mTOR信号通路是肿瘤细胞生长、增殖、转移的核心驱动通路，而PIK3CA基因突变会导致该通路异常激活，这也是HR+/HER2-乳腺癌患者对内分泌治疗产生耐药的关键原因。阿培利司通过特异性 ...
在乳腺癌治疗领域，激素受体阳性（HR+）/人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）亚型占比高达60%-70%，这类患者的主要治疗手段为内分泌治疗，但约40%的患者会因PIK3CA基因突变陷入内分泌治疗耐药的困境，肿瘤持续进展、转移，后续治疗选择匮乏，生存质量急剧 ...
莫洛替尼 （Momelotinib，商品名Ojjaara）是一种新型的JAK1/2和ACVR1抑制剂，主要用于治疗中度或高风险骨髓纤维化（MF）患者，尤其是伴有贫血的成人患者。该药物通过抑制JAK1/2激酶活性和ACVR1活性，减缓疾病进展，并改善贫血症状。莫洛替尼通过以下机 ...
阿达格拉西布 是一种口服小分子靶向药。正常情况下，KRAS蛋白类似控制细胞生长的“开关”；发生G12C突变后，这个开关可能持续发出促进细胞增殖的信号。阿达格拉西布可与突变后的KRAS G12C蛋白结合，使其维持在失活状态，从而抑制相关生长信号。用“锁与 ...
厄达替尼 （Erdafitinib）是一种全成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，具备显著的抗肿瘤活性。它主要通过抑制FGFR的活性，切断肿瘤细胞的生长信号传导路径，进而实现对恶性肿瘤的治疗效果。厄达替尼可以显著改善携带成纤维细胞生长因子受体（FGFR） ...
在泌尿系统恶性肿瘤中，尿路上皮癌（包括膀胱、输尿管和肾盂的癌症）是一种极具挑战性的疾病。随着医学进入精准治疗时代，针对特定基因突变的靶向药物为晚期患者带来了新的希望。 厄达替尼 （Erdafitinib）作为一种口服激酶抑制剂，已成为治疗具有特定基 ...
贝组替凡 （Belzutifan）是一种抗癌药物，用于治疗与von Hippel-Lindau病相关的肾细胞癌。Belzutifan是一种缺氧诱导因子-2α(HIF-2α)抑制剂。Belzutifan降低血清促红细胞生成素的能力证实了其在治疗与von Hippel-Lindau(VHL)综合征相关的恶性肿瘤方面 ...
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