骨髓移植室的无菌病房里，等待干细胞回输的血液肿瘤患者常常面临一个隐形障碍：传统动员方案失败导致的治疗中断。约百分之三十的多发性骨髓瘤和非霍奇金淋巴瘤患者对粒细胞集落刺激因子（G-CSF）单药动员无应答，使自体移植计划被迫搁置。 普乐沙福 （pl ...
培美替尼 是一种口服、选择性成纤维细胞生长因子受体1/2/3抑制剂，用于治疗既往接受过治疗的、携带成纤维细胞生长因子受体2基因融合或其它重排的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，该药物的批准开启了胆管癌基于特定基因分型的精准靶向治疗 ...
对于计划接受高剂量化疗联合自体造血干细胞移植的非霍奇金淋巴瘤和多发性骨髓瘤患者，成功采集足够数量的造血干细胞是移植成功的关键前提。传统使用粒细胞集落刺激因子（G-CSF）动员干细胞的方法，对部分患者效果不佳，导致采集失败或需要延长采集时间。 ...
晚期实体肿瘤在传统化疗和靶向治疗后出现进展时，往往面临治疗选择有限的困境。肿瘤的生长和转移高度依赖于新生血管的形成，这一过程主要由血管内皮生长因子及其受体介导。雷莫卢单抗的开发基于对血管生成机制的深入研究，通过特异性阻断VEGFR2这一关键 ...
达拉非尼 必须与曲美替尼联合使用，用于治疗经检测确认存在BRAF V600E或V600K突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤、局部晚期或转移性非小细胞肺癌以及局部晚期或转移性甲状腺未分化癌，该药物通过与曲美替尼联用，构成针对MAPK通路的双重靶向打击，极大 ...
非小细胞肺癌的治疗已经进入精准靶向时代，但对于携带EGFR外显子20插入突变的患者，这一进步却长期停滞不前。这种突变约占所有EGFR突变肺癌的4%-12%，却因其独特的空间构象，导致传统的EGFR-TKI药物难以有效结合，患者预后与野生型肺癌相似。莫博替尼的 ...
当慢性淋巴细胞白血病等B细胞恶性肿瘤历经多线治疗后，肿瘤细胞不仅自身增殖信号增强，其周围的免疫微环境也常被重塑为支持肿瘤生长、抑制免疫攻击的状态。PI3K信号通路在此双重层面均扮演核心角色：PI3K-δ主要表达于B细胞，驱动其存活与增殖；PI3K-γ ...
非小细胞肺癌的靶向治疗在取得显著进展的同时，也面临两大挑战：一是如EGFR外显子20插入突变这类对传统TKI原发耐药的“难治”突变；二是使用三代TKI后出现的获得性耐药。耐药机制常涉及旁路激活，其中MET扩增是关键路径之一。埃万妥单抗的研发，创新性地 ...
曲美替尼 是一种口服、高选择性的丝裂原活化蛋白激酶激酶1/2抑制剂，必须与达拉非尼联合使用，用于治疗经检测确认存在BRAF V600E或V600K突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤、局部晚期或转移性非小细胞肺癌以及局部晚期或转移性甲状腺未分化癌，该药物 ...
布加替尼 用于治疗经检测确认存在间变性淋巴瘤激酶阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者，该药物以其卓越的全身和颅内抗肿瘤活性为特点，尤其在对第一代或第二代间变性淋巴瘤激酶抑制剂耐药后，包括出现脑转移的患者中，展现出显著疗效。其作用机制是通过 ...
局部晚期非小细胞肺癌的治疗长期面临困境：肿瘤已超越早期可手术范围，但尚未发生远处转移，传统的根治性同步放化疗后，多数患者仍会在数月或数年内出现疾病进展。这种复发常源于放化疗后残存的肿瘤细胞利用免疫抑制机制（如上调PD-L1）实现逃逸。德瓦鲁 ...
胃肠间质瘤的治疗史，是靶向药物不断攻克耐药突变的历程。当大多数患者受益于伊马替尼时，携带PDGFRA基因D842V突变的肿瘤却表现出近乎完全的原发性耐药，这类突变占所有GIST的约5-10%，曾长期缺乏有效治疗。阿伐普替尼的研发，正是瞄准这一“堡垒”，其 ...
司美替尼 是一种口服、选择性丝裂原活化蛋白激酶激酶1/2抑制剂，用于治疗2岁及以上伴有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤的神经纤维瘤病1型儿童患者，该药物通过抑制过度活跃的RAS/丝裂原活化蛋白激酶信号通路，直接针对导致肿瘤生长的核心分子异常，为 ...
厄达替尼 用于治疗携带易感成纤维细胞生长因子受体2或成纤维细胞生长因子受体3基因变异、且在至少一线含铂化疗期间或之后出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者，该药物的批准标志着尿路上皮癌治疗进入了基于特定基因变异的精准靶向时代， ...
阿培利司 需与氟维司群联合使用，用于治疗激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性、携带磷脂酰肌醇-3-激酶催化亚基α基因突变、经内分泌治疗后进展的晚期乳腺癌绝经后女性和男性患者，该联合方案通过同时阻断雌激素受体和下游频繁激活的磷脂酰肌醇-3-激 ...
恩西地平 是一种口服、选择性异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者，该药物通过纠正白血病细胞的代谢异常，促使未成熟的恶性细胞重新走向分化成熟，代表了不同于传统细胞毒化疗的“分化治 ...
塞尔帕替尼 是一种口服、高选择性转染重排原癌基因抑制剂，用于治疗存在转染重排基因融合的晚期非小细胞肺癌、需要系统性治疗的晚期或转移性甲状腺髓样癌，以及放射性碘难治的晚期或转移性甲状腺癌，并且适用于存在转染重排基因融合的局部晚期或转移性 ...
转移性前列腺癌的初始治疗常依赖于雄激素剥夺，无论是通过手术切除睾丸还是使用促性腺激素释放激素激动剂/拮抗剂。然而，单纯去势后，肾上腺仍会持续产生少量雄激素，且部分前列腺癌细胞能利用这些低水平雄激素或发生受体变异继续生长。尼鲁米特的研发， ...
阿达格拉西布 是一种口服小分子KRAS G12C抑制剂，于2022年12月获得美国食品药品监督管理局加速批准，用于治疗既往接受过至少一种全身治疗的KRAS G12C突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。该药物是继索托拉西布之后第二个获批的KRAS G12C抑制剂， ...
在实体瘤的治疗版图中，KRAS G12C突变曾因蛋白结构“光滑”、缺乏传统结合位点而长期被视为“不可成药”靶点。随着索托拉西布率先突破这一禁区，同类药物的探索并未止步。阿达格拉西布的研发，在靶向相同突变的基础上，进一步优化了药物的分子特性，特别 ...
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