匹莫范色林 （Pimavanserin、Nuplazid）针对帕金森病精神病相关症状发挥治疗作用，能有效改善患者出现的幻觉与妄想情况。帕金森病患者在病程进展中，常伴有这类精神症状，严重影响生活质量。匹莫范色林通过特定的作用机制，精准调节神经递质，缓解精神 ...
造血干细胞移植（Hematopoietic Stem Cell Transplantation,HSCT）是干细胞疗法中最成熟、最经典的范例。自20世纪60年代首次成功应用于临床以来，HSCT已成为治愈白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血等多种恶性血液病和免疫缺陷疾病的标准疗法，拯救了全球数 ...
脑胶质瘤是中枢神经系统高发恶性肿瘤，侵袭性强、治疗难度高，严重影响患者生存期与生活质量。化疗是脑胶质瘤综合治疗的关键部分， 甲基苄肼 是一款应用已久的化疗药，在胶质瘤治疗中占据重要地位。丙卡巴肼属于细胞周期非特异性烷化剂，经体内代谢活化 ...
急性髓系白血病（AML）是成人中最常见的急性白血病，其特征是骨髓产生异常癌变的白血球、红血球或血小板。对于确诊AML的患者而言，治疗之路往往充满挑战。在传统理念中，“异基因造血干细胞移植”被认为是争取治愈的重要手段，然而移植对患者的身体状况 ...
贝利司他 是FDA加速批准的淋巴瘤药物，适用于复发或难治性的周围T细胞淋巴瘤(PTCL)患者。该药是至今批准的第三种治疗这种疾病的药物，为淋巴瘤患者提供了新的治疗选择。Belinostat是一种新型有效的羟肟酸型组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂。HDAC催化移除 ...
宗艾替尼 是高选择性口服HER2酪氨酸激酶抑制剂，专门用于HER2突变阳性非小细胞肺癌，依靠不可逆共价结合机制实现持久的通路抑制。它可以和HER2激酶结构域发生不可逆共价结合，和传统可逆HER2抑制剂相比，结合更加稳固，即便在高ATP环境下依旧维持抑制活 ...
莫博替尼 是口服酪氨酸激酶抑制剂，专门靶向EGFR 20号外显子插入突变，是该突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者首款获批的口服针对性疗法。EGFR ex20ins属于相对罕见、预后差的驱动突变，蛋白构象特殊，一代、二代，以及部分三代EGFR-TKI都很难起 ...
进入肿瘤精准治疗阶段后，RET基因异常曾经是棘手的难治靶点。 塞普替尼 的出现，为RET融合阳性非小细胞肺癌、RET融合阳性甲状腺癌以及RET突变阳性甲状腺髓样癌患者带来专属靶向方案。RET属于受体酪氨酸激酶，正常生理状态下参与神经嵴细胞的发育分化；一 ...
普拉西替尼 是强效、高选择性口服RET酪氨酸激酶抑制剂，它的上市打破了非小细胞肺癌、甲状腺癌中RET融合这一“孤儿突变”无特效药的困境。这类突变肿瘤往往化疗不敏感、免疫应答差，普拉西替尼的出现，带领患者迈入高效低毒的靶向治疗时代，完成了从传 ...
胆管癌早期症状隐匿、缺乏特异性，多数患者确诊时已为局部晚期或发生远处转移，受分期、病灶侵犯范围限制，失去根治手术机会。长久以来晚期胆管癌以化疗作为基础系统方案，但不少患者存在疗效不佳、疾病进展、继发耐药等难题。伴随免疫、靶向新药不断涌 ...
艾伏尼布 （拓舒沃/Tibsovo）是口服高选择性突变IDH1抑制剂。它并不直接杀伤肿瘤细胞，而是阻断异常酶生成致癌代谢物，纠正表观遗传紊乱，解除细胞分化阻滞，引导恶性细胞正常成熟。为IDH1突变的复发难治急性髓系白血病、以及经治局部晚期/转移性胆管癌 ...
肺癌是我国发病率、死亡率排名第一的恶性肿瘤，非小细胞肺癌占全部肺癌的80%~85%。EGFR突变是非小细胞肺癌最主要驱动突变之一，而EGFR 20号外显子插入突变是EGFR第三大突变亚型，约占全部EGFR突变的2.3%。这类患者预后很差，5年生存率仅8%；长久以来缺少 ...
KRAS G12C是肺癌最常见的KRAS突变亚型，突变后的KRAS蛋白持续结合GTP维持激活状态，持续驱动肿瘤增殖。 索托拉西布 （索托雷塞）是获批的KRAS G12C不可逆共价抑制剂，可选择性结合KRAS G12C蛋白开关II区域附近，将蛋白稳定锁定在GDP结合的非活性构象，切 ...
实体瘤中KRAS突变发生率可达20%–30%，其中G12C亚型在非小细胞肺癌占13%、结直肠癌占3%–4%。KRAS突变蛋白表面光滑、缺少稳定结合口袋，长期被称作药物研发禁区，传统化疗、免疫治疗疗效有限，患者中位生存期常不足10个月。 索托拉西布 是全球首个获批的 ...
转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性（ATTR-CM）属于进展性疾病，未接受治疗的患者预后较差。 阿考米迪 的出现，带来了可强效稳定TTR、改善疾病结局的全新一线方案。它的设计思路是模拟天然存在的TTR救援突变T119M，直击ATTR-CM发病根源——TTR四聚体解离失稳 ...
瑞维美尼 是一种口服小分子抑制剂，靶向组蛋白-赖氨酸N-甲基转移酶，该酶是大型多亚基表观遗传复合物的催化核心，负责H3K27三甲基化修饰，这一标记可抑制基因转录。正常造血过程中，该复合物精细调控基因表达，维持造血干细胞自我更新与分化平衡；而在 ...
宗格替尼 作为一种创新性的小分子CXCR4趋化因子受体拮抗剂，其核心作用并非直接对抗肿瘤，而是通过巧妙地干预人体内天然的造血干细胞归巢与滞留机制，在特定临床需求下实现对造血干细胞时空分布的精密调控，从而在自体造血干细胞移植这一关键治疗环节中 ...
在急性髓系白血病和胆管癌这两类预后极差的肿瘤中，IDH1基因突变长期被认为是不可成药的靶点。异柠檬酸脱氢酶（IDH）是细胞能量代谢的关键酶，当IDH1基因发生突变时，会异常催化产生一种名为2-羟基戊二酸（2-HG）的致癌代谢物，像一把分子钥匙锁住细胞的 ...
胆管癌是起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，可发生于胆道全程：5%~10%为肝内型，60%～70%为肝门部型，20%～30%为肝外型。国内胆管癌患者平均5年生存率仅16.4%。该病早期就可能出现转移，整体预后差，R0根治手术是目前唯一潜在治愈手段。但胆管癌起病隐匿， ...
甲状腺髓样癌属于相对少见的内分泌恶性肿瘤，起源于甲状腺滤泡旁细胞。普拉替尼在甲状腺癌领域意义突出，主要用于RET突变阳性的晚期甲状腺髓样癌。超过60%的散发性、90%的遗传性甲状腺髓样癌存在RET基因突变，该变异是驱动肿瘤发生进展的核心因素。普拉 ...
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