在自体造血干细胞移植这项关键治疗中，成功的第一步是能够从患者外周血中采集到足够数量的造血干细胞。然而，对于部分淋巴瘤或多发性骨髓瘤患者，其干细胞如同被牢牢“锁”在骨髓这个“家园”中，即便使用常规的粒细胞集落刺激因子进行“动员”，仍难以 ...
沃克佐戈是一种皮下注射的生物制剂，属于C型利钠肽类似物，通过与利钠肽受体B结合，激活鸟苷酸环化酶，增加细胞内环磷酸鸟苷的水平，从而促进软骨内骨化，调节骨骼生长。在软骨发育不全患者中，由于成纤维细胞生长因子受体3基因的激活突变，导致骨骼生长 ...
当恶性肿瘤进入晚期阶段并开始扩散时，其生长逻辑与早期局部病变有着本质不同。其中，驱动肿瘤持续增殖和转移的一个核心能力，是诱导宿主为其建立一套专属的、混乱而高效的血管网络。这套“生命线”不仅输送养分，也成为肿瘤细胞进入全身循环的通道。针 ...
匹米替比是一种口服的小分子热休克蛋白90抑制剂，通过特异性结合并抑制HSP90的活性，阻断HSP90与其客户蛋白的结合，导致这些客户蛋白的降解，从而抑制肿瘤细胞的增殖和存活。在胃肠道间质瘤中，伊马替尼等酪氨酸激酶抑制剂的耐药往往与HSP90客户蛋白的异 ...
琥珀酸他舒格替尼是一种口服的小分子HER2酪氨酸激酶抑制剂，通过特异性结合并抑制HER2激酶的活性，阻断HER2信号通路的异常激活，从而抑制肿瘤细胞的增殖和存活。在胃癌和结直肠癌中，HER2基因的过表达或扩增是常见的驱动因素，会导致HER2激酶的持续激活 ...
帕比司他是一种口服的小分子组蛋白去乙酰化酶抑制剂，通过特异性抑制I类和II类组蛋白去乙酰化酶的活性，增加细胞内组蛋白的乙酰化水平，从而改变染色质结构，激活抑癌基因的表达，并抑制肿瘤细胞的增殖和存活。此外，帕比司他还能抑制其他非组蛋白蛋白的 ...
曲贝替定 是一种从海洋被囊动物中分离得到的天然产物，属于海鞘素类抗肿瘤药物，通过多种机制发挥抗肿瘤作用，包括与DNA小沟结合，形成加合物，从而抑制DNA的复制和转录，诱导肿瘤细胞凋亡；同时还能抑制RNA聚合酶II的活性，影响蛋白质的合成。在软组织 ...
鲁卡帕尼是一种口服的小分子聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂，通过特异性抑制PARP酶的活性，阻断DNA修复通路，使肿瘤细胞因缺乏修复途径而死亡。在同源重组修复基因突变的肿瘤细胞中，如BRCA1或BRCA2基因突变，DNA修复机制已经受损， 鲁卡帕尼 的抑制作用 ...
在EGFR突变肺癌的靶向治疗版图上，19号外显子缺失和21号L858R点突变是两大“常见领地”，已有数代高效药物在此建功立业。然而，EGFR外显子20插入突变却如同版图边缘一块顽固的“飞地”，其独特的蛋白构象使肿瘤细胞对所有传统EGFR-TKI药物先天耐药，患者 ...
普雷西替尼是一种口服的小分子RET酪氨酸激酶抑制剂，通过特异性结合并抑制RET激酶的活性，阻断RET信号通路的异常激活，从而抑制肿瘤细胞的增殖和存活。在甲状腺癌和肺癌中，RET基因的融合或突变是常见的驱动因素，会导致RET激酶的持续激活，进而促进肿瘤 ...
在PI3K抑制剂的激烈竞逐中，安全性问题曾为该类药物蒙上阴影，使得部分早期药物因严重毒性而退出市场。杜韦利西布的研发，正是对这一核心挑战的深刻回应。它并非单纯追求更强的抑制效力，而是通过同时靶向PI3K-δ与PI3K-γ这两个在恶性B细胞及其周围支持 ...
维莫德吉是一种口服的小分子Hedgehog信号通路抑制剂，通过特异性结合并抑制Smoothened蛋白的活性，阻断Hedgehog信号通路的异常激活，从而抑制肿瘤细胞的增殖和存活。在基底细胞癌中，Hedgehog信号通路的异常激活是主要的驱动因素，约80%的病例与该通路的 ...
在肺癌靶向治疗的精细版图上，除了常见的EGFR敏感突变和令人生畏的耐药突变，还存在一类长期以来缺乏有效靶向药物的“孤儿”突变——EGFR外显子20插入突变。这类患者对前几代EGFR-TKI药物几乎无应答，预后堪忧。埃万妥单抗的横空出世，正是针对这一困境 ...
司美替尼 通过特异性结合并抑制MEK激酶的活性，阻断RAS-RAF-MEK-ERK信号通路中的关键环节，从而抑制肿瘤细胞的增殖和存活。在神经纤维瘤病2型患者中，双侧前庭神经鞘瘤的生长会导致听力丧失、耳鸣、平衡障碍等症状，严重影响患者的生活质量。司美替尼通 ...
在胃肠道间质瘤的基因分型图谱中，PDGFRA基因D842V点突变曾长期被视为一个令人绝望的标记。这类突变不仅驱动肿瘤生长，更关键的是，它对所有既往的酪氨酸激酶抑制剂标准治疗（包括伊马替尼、舒尼替尼等）均表现出先天性的高度耐药，患者一旦确诊往往面临 ...
他拉唑帕尼 是一种口服的小分子聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂，通过特异性抑制PARP酶的活性，阻断DNA修复通路，使肿瘤细胞因缺乏修复途径而死亡。在同源重组修复基因突变的肿瘤细胞中，如BRCA1或BRCA2基因突变，DNA修复机制已经受损，他拉唑帕尼的抑制 ...
在III期非小细胞肺癌的治疗史上，以根治为目的的同步放化疗曾是一座难以逾越的疗效平台。然而，多数患者在经历这段艰难治疗后的数月内，仍会面临疾病进展的残酷现实。免疫检查点抑制剂的出现，为晚期肺癌带来了变革，但如何将其整合到更早期的、以治愈为 ...
在神经内分泌肿瘤与某些垂体激素依赖性疾病的漫长治疗历程中，以奥曲肽为代表的第一代生长抑素类似物曾是一块基石，它们通过模拟天然生长抑素，有效抑制了多种激素的过度分泌。然而，临床实践逐渐揭示了一个关键局限：许多患者对这些药物的反应会随时间 ...
考比替尼是一种口服的小分子MEK1和MEK2抑制剂，通过特异性结合并抑制MEK激酶的活性，阻断RAS-RAF-MEK-ERK信号通路中的关键环节，从而抑制肿瘤细胞的增殖和存活。在黑色素瘤中，约半数患者存在BRAF基因突变，其中V600E和V600K是最常见的突变类型，这些突 ...
在攻克“不可成药”靶点KRAS的征途上，首款药物索托拉西布的成功如同一道曙光，证明了突破的可能。然而，医学探索的脚步从未停歇，阿达格拉西布紧随其后，带来了更深层的优化与补充。它不仅同样靶向KRAS G12C突变，更在设计上追求更持久的靶点抑制、更广 ...
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