奈拉滨 是一种脱氧鸟苷类似物前体药物，属于嘌呤核苷类似物家族。其独特之处在于对T淋巴细胞具有相对选择性毒性。奈拉滨需要在细胞内被腺苷脱氨酶转化为有活性的三磷酸形式，该活性代谢物可整合入DNA，抑制DNA合成，从而导致细胞死亡。由于T淋巴细胞的 ...
库潘尼西 是一种泛I类磷脂酰肌醇3激酶抑制剂，它对磷脂酰肌醇3激酶的多种亚型（特别是α和δ亚型）均有抑制活性。磷脂酰肌醇3激酶信号通路在B细胞的生存、增殖和迁移中扮演核心角色，其异常激活与多种B细胞淋巴瘤的发生发展密切相关。该药物基于一项关 ...
奥英妥珠单抗 是一种由人源化抗CD22单克隆抗体与细胞毒性药物卡奇霉素偶联而成的抗体药物偶联物。CD22抗原在前体B细胞急性淋巴细胞白血病的原始细胞表面高表达，是治疗的理想靶点。该药物被批准用于治疗复发或难治性的前体B细胞急性淋巴细胞白血病成人 ...
埃罗妥珠单抗 是一种针对信号淋巴细胞激活分子家族成员7的人源化免疫刺激单克隆抗体。信号淋巴细胞激活分子家族成员7在多发性骨髓瘤细胞和自然杀伤细胞表面高表达，但在正常组织细胞上表达有限。该药物的作用机制独特：其Fab段与多发性骨髓瘤细胞表面的 ...
在血液肿瘤的艰险战区，复发或难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）与成人T细胞白血病/淋巴瘤（ATLL）代表着两类尤为棘手的堡垒。它们不仅对传统化疗反应不佳，预后恶劣，更在分子层面上展现出极其复杂的表观遗传失调。长期以来，临床缺乏能精准干预其核心发病 ...
阿仑单抗 是一种针对CD52抗原的人源化单克隆抗体。CD52抗原高表达于几乎所有B细胞、T细胞、单核细胞、巨噬细胞等免疫细胞表面，但在造血干细胞上不表达。阿仑单抗与CD52结合后，可通过抗体依赖的细胞介导的细胞毒作用和补体依赖的细胞毒作用，导致这些 ...
吉妥珠单抗 是一种由人源化抗CD33单克隆抗体与细胞毒性抗生素卡奇霉素偶联而成的抗体药物偶联物。CD33抗原在大多数急性髓系白血病患者的原始细胞表面均有表达，这使其成为一个理想的治疗靶点。该药物经历了独特的发展历程，最初曾获加速批准用于治疗CD3 ...
杜韦利西布 是一种口服的磷酸肌醇3激酶双重抑制剂，能够同时有效抑制PI3K-δ和PI3K-γ两种亚型。这一独特机制使其在治疗某些类型的B细胞淋巴瘤中发挥作用。它已获批准用于治疗既往至少接受过两种全身性治疗后复发或难治性的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细 ...
莫博塞替尼 是一种口服的、不可逆的酪氨酸激酶抑制剂，其分子结构经过专门设计，旨在有效靶向并抑制表皮生长因子受体20号外显子插入突变这一特殊变异形式。该药物已获批用于治疗在含铂化疗期间或之后出现疾病进展的、携带表皮生长因子受体20号外显子插 ...
雷莫卢单抗 是一种完全人源化的单克隆抗体，其作用靶点是血管内皮生长因子受体2。它通过高亲和力地结合并阻断血管内皮生长因子受体2，抑制该受体与血管内皮生长因子配体的结合，从而阻止下游信号的传导，最终达到抑制肿瘤血管生成、切断肿瘤血供和营养 ...
在肿瘤精准治疗领域，某些疗法的价值不仅在于抑制肿瘤生长，更在于它能将癌细胞基因中的先天缺陷，精准地转化为致命弱点。他拉唑帕利正是这种“以彼之矛，攻彼之盾”策略的典范。它属于PARP抑制剂家族，但其药理强度与独特性，使其在治疗携带BRCA1/2基因 ...
普乐沙福 是一种趋化因子受体4拮抗剂，其核心功能在于阻断骨髓基质细胞衍生的因子1α与其受体趋化因子受体4之间的相互作用，从而将造血干细胞和祖细胞从骨髓动员至外周血循环之中。它被批准与粒细胞集落刺激因子联合使用，以提高非霍奇金淋巴瘤和多发性 ...
在肿瘤学的叙事里，有些突破不仅仅是填补空白，而是彻底重绘治疗的疆域，将“不可治”的角落纳入“可控”的版图。宗格替尼对于HER2突变型非小细胞肺癌而言，正是这样一次边界拓展。此前，这一患者群体面临的是一个双重困境：其驱动突变长期被视为“次等 ...
宗格替尼的研发故事，本质上是针对一个曾被忽视的特定患者群体所进行的精准医学攻坚。在非小细胞肺癌的庞大图谱中，HER2基因突变长期徘徊于主流靶向治疗的边缘。尽管其发生率仅为2%至4%，但它所驱动的肿瘤具备鲜明的侵袭性特征：对标准化疗反应平淡，对 ...
德瓦鲁单抗 是一种人源化的单克隆抗体，作为程序性死亡配体1抑制剂，它能与肿瘤细胞或免疫细胞表面高表达的程序性死亡配体1蛋白特异性结合，从而阻断程序性死亡配体1与T细胞上的程序性死亡受体1之间的相互作用，解除对T细胞免疫活性的抑制，恢复免疫系 ...
尼鲁米特 是一种口服的非甾体类抗雄激素药物，其作用机制是与体内的雄激素（主要是睾酮和二氢睾酮）竞争性地结合前列腺癌细胞上的雄激素受体，从而阻断雄激素对癌细胞的刺激作用，抑制其生长。它主要用于联合手术去势（睾丸切除术）治疗转移性前列腺癌 ...
阿伐普替尼 是一款强效、高选择性的口服I型激酶抑制剂，主要靶向血小板源性生长因子受体α和KIT基因的特定突变形式。它被批准用于治疗携带血小板源性生长因子受体α外显子18突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者，这些突变包括最常见的D842V突变 ...
埃万妥单抗 是一种全人源的双特异性抗体，能够同时结合肿瘤细胞表面的表皮生长因子受体和间质表皮转化因子，这一独特机制使其成为首个获批用于治疗特定类型非小细胞肺癌的双特异性抗体药物。它被批准用于治疗在含铂化疗期间或之后病情进展、携带表皮生 ...
瑞维美尼 是一种首创的、口服、强效、选择性小分子Menin-KMT2A/MLL相互作用抑制剂。其研发直指急性白血病中两类明确的表观遗传驱动因素：NPM1突变和KMT2A基因重排。在AML中，NPM1是最常见的突变之一；而KMT2A重排则常见于婴儿ALL和AML，以及治疗相关的 ...
在急性白血病的治疗版图中，存在两个长期令人棘手的“编程漏洞”——NPM1基因突变与KMT2A基因重排。它们不像常见的激酶突变那样直接“加速”细胞增殖，而是篡改了细胞最底层的“身份识别码”与“发育指令集”，将本应成熟、凋亡的血液前体细胞，永久锁定 ...
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