在急性白血病的治疗版图中，KMT2A重排（KMT2A-r）曾是一片“无人区”。这类突变见于5%-10%的急性髓系白血病（AML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，因KMT2A基因与其他基因（如MLLT3、MLLT1）异常融合，形成持续激活的致癌蛋白，驱动白血病细胞无限增殖 ...
在多发性骨髓瘤的治疗谱系中， 马法兰 （Melphalan，商品名玛法兰）的地位如同“定盘星”——自1964年问世以来，它凭借对浆细胞的独特亲和力与高效的烷化作用，始终是单药治疗、联合方案及自体造血干细胞移植（ASCT）预处理的核心药物。这种苯丙氨酸氮芥 ...
在急性髓系白血病（AML）的治疗版图中，IDH2基因突变曾是一片“灰色地带”。这类突变见于约12%-15%的AML患者，会因异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）功能异常，催化α-酮戊二酸转化为致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）。2-HG如同“细胞分化的刹车”，抑制白血病细胞 ...
罗圣全（ 恩曲替尼 ，Rozlytrek）的问世，为ROS1融合阳性非小细胞肺癌、NTRK融合阳性实体瘤及ALK阳性非小细胞肺癌等“多靶点驱动”肿瘤带来了首个广谱精准方案。这类肿瘤因驱动基因多样（ROS1、NTRK、ALK融合）、脑转移高发（约30%-50%）、传统单靶点抑 ...
瑞维美尼 是一种用于治疗携带KMT2A重排的复发或难治性急性白血病的口服靶向药物，适用于成年和某些儿科患者。携带KMT2A重排的急性白血病，尤其是急性髓系白血病和急性淋巴细胞白血病，通常具有侵袭性强、预后差、对传统化疗易产生耐药的特点，一旦复发 ...
卡博替尼 （cabozantinib）以“同步抑制血管生成、肿瘤增殖、转移与耐药信号”为核心，为肾细胞癌、肝细胞癌、甲状腺髓样癌等“多驱动通路激活”的肿瘤提供了“一网打尽”的靶向方案。传统单靶点抑制剂（如舒尼替尼、索拉非尼）虽能阻断部分致癌信号， ...
瑞维美尼 是一种专门针对携带KMT2A基因重排的复发或难治性急性白血病患者的口服靶向治疗药物，适用于成年及部分儿童患者。KMT2A基因重排是急性白血病，特别是急性髓系白血病和急性淋巴细胞白血病中一种已知的高危分子亚型，这类白血病侵袭性强，对标准 ...
在皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的治疗史上，伏立诺他（Vorinostat）的获批是一个转折点。这种罕见的非霍奇金淋巴瘤以皮肤斑块、肿瘤和全身浸润为特征，传统治疗依赖化疗（如甲氨蝶呤）或光疗，但约50%进展期患者（如蕈样肉芽肿、Sezary综合征）对现有方案无 ...
宗格替尼 是一种用于在同种异体造血干细胞移植后，预防成人患者巨细胞病毒感染和相关疾病的创新口服药物。巨细胞病毒感染是移植后常见的并发症，尤其在移植后早期患者免疫系统尚未重建时，潜伏的病毒再激活可导致从无症状的病毒血症到危及生命的终末器 ...
在乳腺癌的“分子分型地图”中，HR+/HER2-亚型占比约60%，是患者基数最大的群体。这类肿瘤的生长依赖雌激素受体（ER）信号，传统治疗以内分泌治疗（如他莫昔芬、芳香化酶抑制剂）为主，但约40%患者存在PIK3CA基因突变——这一突变如同“卡住的开关”，让 ...
宗格替尼 作为一种创新的口服抗病毒药物，其主要用途在于预防接受异基因造血干细胞移植后的成年患者发生巨细胞病毒感染及其相关疾病。在异基因造血干细胞移植术后，由于患者自身的免疫系统受到深度抑制，潜伏在体内的巨细胞病毒极易重新活化并大量复制 ...
波齐替尼（波奇替尼，POZIOTINIB）：HER2 exon20插入突变肺癌的“小分子狙击手” 在非小细胞肺癌（NSCLC）的“驱动基因图谱”中，HER2外显子20插入突变（HER2 exon20ins）是个特殊的存在——它仅占NSCLC的2%-4%，却因插入位置多变（如A775_G776insYV ...
伐美妥司他 是一种用于治疗复发或难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤的口服药物。成人T细胞白血病/淋巴瘤是一种与病毒感染相关的侵袭性外周T细胞淋巴瘤，在初始治疗后复发或无效的患者预后极差，治疗选择非常有限。伐美妥司他是一种首创的双重靶点抑制剂，它 ...
急性髓系白血病（AML）中，FLT3基因突变如同一颗“定时炸弹”——约30%的患者携带FLT3-ITD（内部串联重复）或FLT3-TKD（酪氨酸激酶结构域）突变，这类患者的肿瘤细胞增殖失控、化疗耐药风险高，复发后中位生存期不足6个月。长期以来，临床缺乏针对FLT3突 ...
阿那莫林/阿纳莫林(Anamorelin/Adlumiz)作为全球首个获批的口服胃饥饿素受体激动剂，以“模拟内源性胃饥饿素、主动调节食欲与代谢”为核心，为癌症恶液质患者提供了首个针对性治疗选择。癌症恶液质是一种以进行性体重下降（尤其肌肉消耗）、食欲减退、乏 ...
卡玛替尼 （Capmatinib）的获批，为MET外显子14跳跃突变（METex14）非小细胞肺癌（NSCLC）这一“难治性亚型”带来了首个高选择性靶向方案。METex14突变见于3%-4%的NSCLC患者，因导致MET蛋白截短、激酶域持续激活，驱动肿瘤增殖与转移，传统化疗（ORR＜3 ...
埃万妥单 抗 (Amivantamab/Rybrevant)作为全球首个获批的EGFR/MET双特异性抗体，以“同时阻断双驱动基因+激活免疫效应”为核心，为EGFR exon20插入突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者提供了首个高效靶向选择。EGFR exon20插入突变占NSCLC的2%-3%，因插入位 ...
在急性白血病的治疗领域，针对特定染色体重排所致疾病的靶向药物研发是近年来的热点，瑞维美尼作为一种口服的小分子抑制剂，为此类患者提供了新的治疗希望，它通过高效抑制一个在白血病发生过程中起核心作用的蛋白质复合物功能，干扰癌细胞的增殖、存活 ...
在胆管癌的精准治疗版图中，针对成纤维细胞生长因子受体基因异常的靶向药物已展现出重要价值， 福巴替尼 作为一种口服的、高选择性、不可逆的成纤维细胞生长因子受体抑制剂，为此类患者提供了新的治疗选择，它通过共价键不可逆地结合并抑制成纤维细胞生 ...
在急性髓系白血病的治疗中，特别是对于因年龄或合并症无法接受强化疗的初治患者，开发有效且耐受性较好的方案是临床迫切需求，格拉吉布作为一种口服的刺猬信号通路抑制剂，为这部分患者提供了新的治疗选择，它通过抑制刺猬信号通路中的关键蛋白，干扰该 ...
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