沃拉西德尼 是口服小分子双重抑制剂，可同时靶向突变型IDH1与IDH2酶，具备较好的血脑屏障穿透能力，能够进入中枢神经系统，对脑肿瘤内的异常代谢进行干预。沃拉西德尼的作用机制为抑制突变型IDH1、IDH2酶活性。存在IDH基因突变的肿瘤细胞中，突变酶会促 ...
在肺癌分型中，非小细胞肺癌占比较高，EGFR敏感突变是非小细胞肺癌常见的驱动突变，对应的患者群体较多。 拉泽替尼 ，也称作兰泽替尼，属于新型第三代EGFR靶向抗肿瘤药，可为EGFR突变非小细胞肺癌患者提供后续治疗方案。EGFR即表皮生长因子受体，正常情 ...
奥鲁他尼布 是口服、高选择性IDH1突变抑制剂，已经获得美国FDA批准，用于携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。急性髓系白血病异质性高，IDH1（R132）突变是一类重要驱动突变，这类患者在一线标准治疗失败后，后续可选方案有限， ...
伊曲莫德 （Etrasimod）是由辉瑞研发的鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受体调节剂，2023年10月12日获美国FDA批准，同时在欧盟27国、冰岛、列支敦士登、挪威同步获批，适应症为成人中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）。溃疡性结肠炎是慢性、反复发作的炎症性肠病，仅 ...
黑色素瘤恶性程度高、侵袭能力强，肿瘤细胞可通过表达PD1/PDL1、LAG3等免疫检查点分子，给T细胞套上多重“免疫枷锁”，压制免疫细胞的抗肿瘤活性，让免疫系统无法识别、清除肿瘤。肿瘤借此持续增殖，极易向淋巴结、肺、肝脏等远处器官转移，并且常常对传 ...
塞瓦替尼 是一款口服不可逆表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，分子结构经过定向优化，可高效、选择性靶向EGFR 20号外显子插入突变。EGFR 20外显子插入突变是非小细胞肺癌中极具挑战性的驱动突变类型，这类患者对一代、二代EGFR-TKI以及部分三代EGFR靶 ...
脑胶质瘤起源于颅内神经胶质细胞，是中枢神经系统最高发的原发性肿瘤，占全部原发中枢神经系统肿瘤的40%~60%。近年胶质瘤发病率正以每年1%~2%的幅度缓慢上升，高发人群集中在青少年以及40岁以上成人。胶质瘤呈浸润性生长，病灶如同树根一样交错扎根于正 ...
依来卡泊 是突破性口服三联复方制剂，由依伐卡托、特扎卡福特、依来卡泊共同组成，直击囊性纤维化的发病根源——CFTR蛋白功能缺陷。它通过三种组分分工协同，修复占比最高的F508del突变CFTR蛋白，恢复氯离子通道正常活性，改善全身黏液淤积带来的多器官 ...
Inluriyo是一款口服、具备完全拮抗活性的选择性雌激素受体降解剂（SERD），目标人群为既往内分泌治疗后疾病进展的雌激素受体阳性、HER2阴性晚期乳腺癌患者。该药物在分子设计上针对性解决了传统内分泌药物的两大痛点：规避他莫昔芬存在的雌激素受体激动 ...
在激素受体阳性、HER2阴性乳腺癌人群中，PIK3CA突变是十分常见的驱动变异。突变后的PI3Kα激酶持续处于活化状态，不断向下游传递促癌信号，加速肿瘤细胞增殖、侵袭与远处转移，同时也是内分泌治疗耐药的核心诱因。 伊那利塞 凭借独特的靶向机制阻断这条 ...
神经母细胞瘤（Neuroblastoma，NB）素有“儿童癌症之王”之称，是儿童最常见的外周神经系统实体瘤。肿瘤起源于发育过程中交感神经系统的神经嵴细胞，沿着交感-肾上腺轴均可发病，原发灶以肾上腺髓质最多见，其次为腹腔交感神经节，胸部、颈部、骨盆交感 ...
胆管癌是胆道恶性肿瘤中最主要的类型，恶性程度高、早期隐匿，多数患者确诊时已失去根治手术机会。在肝内胆管癌人群中，FGFR2基因融合或重排的检出率约14%，而肝内胆管癌占全部胆道癌的15%–30%。FGFR基因异常，尤其是基因融合变异，能够持续驱动下游致 ...
靶向治疗显著延长了胃肠道间质瘤（GIST）患者的生存，但继发耐药是难以回避的临床难题。GIST主要由KIT、PDGFRA驱动突变诱发，伊马替尼、舒尼替尼、瑞戈非尼依次搭建起经典靶向治疗序列；随着后线治疗推进，继发突变、旁路激活、肿瘤异质性不断累积，单纯 ...
维汀-特立妥珠单抗 (Telisotuzumab vedotin-tllv)用于治疗经1次既往系统治疗后、伴有c-Met蛋白高表达（即50%或以上的肿瘤细胞呈强[3+]染色）的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌成人患者。 维汀特立妥珠单抗的用法用量 1、成人非小细胞肺癌常 ...
弥漫性中线胶质瘤（DMG）多发生在脑干、丘脑等手术难以触及的区域，恶性程度极高，一直是临床棘手的难治肿瘤。其中H3 K27M突变亚型，接受传统放疗后极易复发，化疗基本无效，儿童和成人患者长期缺少有效的治疗手段。 多达维普酮 （Dordaviprone）于2025 ...
匹莫范色林 （Pimavanserin、Nuplazid）针对帕金森病精神病相关症状发挥治疗作用，能有效改善患者出现的幻觉与妄想情况。帕金森病患者在病程进展中，常伴有这类精神症状，严重影响生活质量。匹莫范色林通过特定的作用机制，精准调节神经递质，缓解精神 ...
造血干细胞移植（Hematopoietic Stem Cell Transplantation,HSCT）是干细胞疗法中最成熟、最经典的范例。自20世纪60年代首次成功应用于临床以来，HSCT已成为治愈白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血等多种恶性血液病和免疫缺陷疾病的标准疗法，拯救了全球数 ...
脑胶质瘤是中枢神经系统高发恶性肿瘤，侵袭性强、治疗难度高，严重影响患者生存期与生活质量。化疗是脑胶质瘤综合治疗的关键部分， 甲基苄肼 是一款应用已久的化疗药，在胶质瘤治疗中占据重要地位。丙卡巴肼属于细胞周期非特异性烷化剂，经体内代谢活化 ...
急性髓系白血病（AML）是成人中最常见的急性白血病，其特征是骨髓产生异常癌变的白血球、红血球或血小板。对于确诊AML的患者而言，治疗之路往往充满挑战。在传统理念中，“异基因造血干细胞移植”被认为是争取治愈的重要手段，然而移植对患者的身体状况 ...
贝利司他 是FDA加速批准的淋巴瘤药物，适用于复发或难治性的周围T细胞淋巴瘤(PTCL)患者。该药是至今批准的第三种治疗这种疾病的药物，为淋巴瘤患者提供了新的治疗选择。Belinostat是一种新型有效的羟肟酸型组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂。HDAC催化移除 ...
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