幼年型粒单核细胞白血病（JMML）是一种罕见的儿童恶性血液病，与RAS/MAPK信号通路持续激活密切相关。目前，造血干细胞移植（HSCT）是唯一可能治愈的手段，5年生存率约50%~60%。但是JMML的预后差异较大，约30%~40%的患儿HSCT术后复发，且复发后预后极差（ ...
维莫德吉 是一种口服小分子Hedgehog（Hh）信号通路抑制剂，其药理机制在于特异性靶向并抑制跨膜蛋白Smoothened（SMO），进而阻断该信号通路在成年期的异常活化，而此通路的持续激活被视为基底细胞癌发生及进展的关键致病机制。该药临床适应证涵盖转移性 ...
急性髓系白血病（AML）是一种高异质性血液系统恶性肿瘤，是成人最常见的急性白血病类型，死亡率高，严重威胁患者生命健康，且治疗面临诸多挑战！2017年4月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了诺华制药公司的米哚妥林，用于治疗新诊断的FLT3突变阳 ...
米哚妥林 是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，其作用机制是通过抑制多种与肥大细胞增殖相关的酶（如KIT D816V突变）来发挥作用。KIT D816V突变是SM患者中最常见的基因突变，它导致肥大细胞的异常增殖和存活。米哚妥林通过抑制这一突变，能够有效减少肥大细 ...
伐美妥司他（Valemetostat）主要针对外周T细胞淋巴瘤和皮肤T细胞淋巴瘤。外周T细胞淋巴瘤作为一组异质性成熟的T细胞恶性肿瘤，传统化疗效果有限且易复发。皮肤T细胞淋巴瘤早期表现为皮肤斑块、丘疹，后期可侵犯淋巴结及内脏，伐美妥司他在临床试验中显示 ...
皮疹、腹泻虽然常见，处理起来繁琐但心中有数；而间质性肺病、重度血液学毒性、心肌损伤等严重不良反应虽少见，却存在致命风险。尤其针对EGFR突变且合并脑转移的肺癌患者，在选用透脑率高的药物时，用药安全尤为关键。佐利替尼作为首个专门针对中枢神经 ...
他拉唑帕利 为处方高危抗肿瘤靶向药物，适应症精准专一，主要用于治疗携带生殖系BRCA1/2突变的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者，同时可联合恩扎卢胺用于BRCA突变转移性去势抵抗性前列腺癌成人患者，适用于初治晚期患者及多线治疗失败的后线挽救治疗，是 ...
乳腺癌、前列腺癌是临床高发的恶性肿瘤，其中携带BRCA1/2基因突变的患者，肿瘤侵袭性更强、增殖速度更快、复发转移风险更高，传统化疗、常规靶向治疗预后普遍不佳。BRCA基因是人体关键的DNA损伤修复基因，发生突变后会导致肿瘤细胞DNA修复功能缺陷，促使 ...
伊纳沃利昔布 代表了对PIK3CA突变这一特定耐药亚群进行精准打击的进步。它的研发基于对内分泌治疗耐药机制的深刻理解，即单纯阻断ER或细胞周期可能不够，需要同时抑制关键的协同生存通路。若成功应用，该联合方案将为内分泌治疗进展后、携带PIK3CA突变 ...
在乳腺癌的众多类型中，内分泌亚型约占总体乳腺癌的70%，这些人群中有部分患者会出现耐药。科学家发现，30%-40%的耐药患者体内存在一种名为PIK3CA的基因突变。这种突变会重新激活癌细胞的生长信号通路，导致这部分存在PIK3CA突变的患者的预后较差。伊那 ...
ROS1基因变异是肺癌驱动基因变异中的一种罕见变异，包括融合、点突变、扩增等，其中融合突变是ROS1基因变异的主要类型。ROS1融合突变在非小细胞肺癌（NSCLC）中的发生率为1%～2%，主要发生于肺腺癌，多见于年轻、不吸烟患者，易发生脑转移。ROS1与ALK在 ...
对于ROS1阳性的非小细胞肺癌患者而言，面临的最大挑战之一是脑转移的发生率相对较高。脑转移患者生存期更短，其治疗更为复杂，还可能引发一系列神经系统症状，如头痛、癫痫发作、认知障碍等，严重影响患者的生活质量和预后。而在瑞普替尼的临床研究中， ...
在肿瘤治疗中，个体化的精准医疗已成为一种趋势。通过基因检测等方法确定患者的基因突变类型和肿瘤的分子特征，医生可以为患者量身定制最合适的治疗方案。考比替尼与其他药物（如舒林酸衍生物K-80003）联合使用时，能够抑制PI3K/Akt信号通路和由K-80003 ...
考比替尼是一种针对特定靶点的药物，它通过抑制MEK蛋白的活性来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。这种药物是在癌症治疗中取得重大突破的一种新型药物，尤其在治疗黑色素瘤方面表现优异。考比替尼是可逆的MEK抑制剂，可以与其他药物联合使用，如威罗菲尼等。考 ...
卡博替尼是一种口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI），对血管生成途径中涉及的多种受体具有活性，包括血管内皮生长因子受体（VEGFR）、c-MET和AXL。卡博替尼的抗血管生成特性导致其用作治疗转移性肾细胞癌(RCC)的单一疗法，并很快使该治疗成为这些肿瘤护理标准的 ...
卡博替尼 是一种口服TKI，具有多种靶点，包括MET、VEGFR、AXL、RET、ROS1和KIT，并已获批用于治疗转移性肾细胞癌。卡博替尼对接受免疫疗法和VEGFR TKI治疗后病情进展的患者以及接受过基于免疫疗法的联合治疗的患者均有效。卡博替尼是转移性肾细胞癌(mRC ...
格拉吉布 的主要作用机制是抑制Hedgehog信号通路中的Smoothened（Smo）蛋白。Hedgehog信号通路在胚胎发育、细胞增殖和分化中起着重要作用，但在白血病等肿瘤疾病中，该通路常出现异常激活，导致细胞过度增殖和存活。格拉吉布通过与Smo蛋白结合，抑制其 ...
塔拉妥单抗是针对DLL3的免疫疗法。它是一种半衰期延长型双特异性T细胞接合器（BiTE），通过分子工程将两个不同的单链可变片段连接，并与Fc片段融合。药物由中国仓鼠卵巢细胞表达，包含982个氨基酸，分子量约105 kDa，属于蛋白质类药物。注射剂型呈无菌、 ...
伏立诺他作为HDACi在人类癌症中的临床应用非常成功。这种临床疗效似乎与HDAC抑制的潜在机制有关。了解这些机制可以增强我们对肿瘤细胞行为的理解，并有助于伏立诺他临床应用。该药物是FDA于2006年10月批准用于治疗CTCL的首个HDACi。自今年以来，已开展了 ...
原发免疫性血小板减少症，即ITP，是一种以血小板免疫破坏和血小板生成减少为特征的自身免疫性疾病，是临床上最为常见的出血性疾病，约占出血性疾病总数的1/3。ITP是机体免疫功能紊乱致使血小板破坏加剧且生成减少的病症，不存在其他引发血小板减少的因素 ...
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