吉瑞替尼 是一种高选择性FLT3抑制剂，其作用机制可概括为：1.精准靶向突变蛋白：FLT3基因突变（尤其是ITD和TKD突变）会导致FLT3激酶持续激活，驱动白血病细胞无限增殖。吉瑞替尼能特异性结合突变FLT3蛋白，阻断其酪氨酸激酶活性。2.阻断异常信号通路： ...
胆管癌是起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，可发生在胆道的任何阶段，5%~10%位于肝内，60%～70%位于肝门部，20%～30%位于肝外，中国胆管癌患者的平均5年生存率为16.4%。胆管癌早期即可发生肿瘤转移，预后差，根治性手术切除（R0切除）是目前唯一可能治愈的 ...
急性髓系白血病（AML）作为一种进展迅速且侵袭性强的血液系统恶性肿瘤，长期以来是血液肿瘤领域的治疗难点。据报告显示，我国新诊断白血病患者约有8.26万人，其中AML是我国最常见的白血病亚型，占所有白血病患者的51.7%。近年来，AML整体诊疗水平不断提 ...
莫博替尼 如同一位技艺高超的“基因锁匠”，专为打开EGFR外显子20插入这把顽固的“隐形锁”而生。它让曾经深陷治疗困境的患者，拥有了与癌博弈的有力武器和延长生命的切实希望。在精准检测的指引和医患紧密合作的护航下，莫博替尼持续为特定肺癌群体照 ...
在肺癌精准治疗时代，基因检测已成为晚期非小细胞肺癌诊疗的标准流程。EGFR基因突变中，除了常见的19号外显子缺失和21号外显子L858R突变，外显子20插入突变（ex20ins）因其独特结构形成特殊挑战。这种突变会导致EGFR蛋白结构改变，传统EGFR酪氨酸激酶抑 ...
在肿瘤治疗领域，KRAS突变曾是盘踞40年的“不治堡垒”。它存在于约13%的非小细胞肺癌、3-4%的结直肠癌中，突变后会持续驱动肿瘤增殖，而长期以来无任何靶向药可精准克制。直到 索托拉西布 （Sotorasib，商品名Lumakras）的出现——全球首款获批的KRAS G1 ...
阿考米迪 (Attruby、Acoramidis)是一款专门针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)研发的新一代口服靶向治疗药物，通过高度稳定转甲状腺素蛋白四聚体，减少致病性淀粉样蛋白沉积，从疾病发生机制层面延缓心肌损伤。阿考米迪用于治疗成人野生型或 ...
瑞维美尼是一款Menin-KMT2A相互作用抑制剂。通俗讲，它切断了导致癌细胞疯狂生长的“电源线”，让癌细胞恢复分化，走向凋亡。核心适应症：携带KMT2A重排或NPM1突变的复发/难治性急性白血病。正因为作用机制精准，它的副作用谱与传统化疗明显不同，更具特 ...
在携带HER2突变体驱动PDX模型中，包括NSCLC（HER2 YVMA插入突变）、胆管癌（SDC4-NRG1融合）和乳腺癌（V777L HER2突变），宗格替尼显示出显著的抗肿瘤活性，且没有明显的EGFR相关毒性。此外， 宗格替尼 在HER2突变体NSCLC细胞系中表现出对HER2靶向抗体偶 ...
在人类基因组这个精密的生命密码本中，EZH1和EZH2如同两位负责基因沉默的epigenetic编辑，通过催化组蛋白H3第27位赖氨酸的三甲基化（H3K27me3），维持着细胞基因表达的正常秩序。当这对编辑因突变或过度表达而功能失调时，抑癌基因被异常沉默，肿瘤细胞 ...
在肺癌各类基因突变中，RET融合相对罕见，在非小细胞肺癌中突变占比仅1%~2%，多见于无吸烟史的肺腺癌人群。从临床特征来看，这类肺癌恶性程度偏高，癌细胞极易穿透血脑屏障，脑转移发生率远高于普通肺癌，这也是RET融合肺癌治疗难度大、预后差的关键原因 ...
多发性骨髓瘤(multiple myeloma，MM)是一种单克隆浆细胞异常增殖的恶性疾病，在许多国家的血液系统肿瘤中发生率位居第二，多发于老年人。MM的临床特点为异常浆细胞分泌单克隆免疫球蛋白或其片段，导致相关器官功能损伤，常见症状为血钙水平增高、肾功能 ...
多发性骨髓瘤（MM）的治疗发生了革命性变化，蛋白酶体抑制剂（PIs）、免疫调节剂（IMiDs）、单克隆抗体等新药显著改善了患者预后。但MM仍是不可治愈的疾病，特别是对于高危细胞遗传学、肾功能损害或早期耐药的患者。塞利尼索作为首个口服选择性核输出蛋 ...
恩西地平 Idhifa(Enasidenib)是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环(TCA cycle)对于许多的生化信号通路至关重要，IDH2是三羧酸循环中的关键酶，该蛋白的某些突变形式（R140Q,R172S,R172K）导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate, ...
沃拉西地尼 是一种异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)和异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂，用于治疗12岁及以上的成人和儿童患者，这些患者在手术（包括活检、次全切除或全切除）后患有2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤，且具有易感IDH1或IDH2突变。沃拉西地尼的整体耐受性 ...
英菲格拉替尼 是一种口服高选择性成纤维细胞生长因子受体（FGFR）1-3抑制剂，其核心优势在于通过精准靶向FGFR信号通路，阻断肿瘤细胞的增殖、迁移与血管生成，从而实现对肿瘤的特异性杀伤。与传统化疗药物“杀敌一千自损八百”的作用模式不同，英菲格拉 ...
艾德拉尼 （Idelalisib，商品名Zydelig）是一种选择性PI3Kδ抑制剂，主要用于治疗复发性慢性淋巴细胞白血病（CLL）、滤泡性B细胞非霍奇金淋巴瘤（FL）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。该药物通过抑制磷脂酰肌醇3-激酶δ亚型（PI3Kδ），阻断B细胞受体信号通 ...
阿那莫林 作为一款作用于全身代谢系统的处方药，也伴随着需要密切关注的副作用。其中最常见的是血糖代谢影响和消化道反应。由于阿那莫林会促进生长激素的释放，而生长激素具有升高血糖的作用，因此可能导致血糖升高。这在本身有糖尿病史或糖耐量异常的 ...
阿那莫林 是一款治疗癌症恶病质的突破性药物，凭借精准的作用机制、确切的疗效和良好的安全性，彻底改变了癌症恶病质“无药可治”的困境，为非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌、结直肠癌等肿瘤患者带来了新的生存希望。它不仅能有效改善患者的食欲不振、体重 ...
在HR+/HER2-乳腺癌中，PIK3CA基因编码的是这个通路中的关键部件——p110α催化亚基。当PIK3CA发生激活突变（最常见于第9、20外显子），就相当于这个“司令部”收到了一个持续的、虚假的“加速增长”命令。这会导致PI3K通路被异常、持续地激活。这种失控 ...
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