恩西地平 是一款高选择性口服IDH2突变酶抑制剂，专为IDH2基因突变阳性急性髓系白血病精准研发。药物可特异性结合突变型IDH2蛋白，强效抑制异常酶活性，快速降低体内致癌代谢物2-羟基戊二酸浓度，逆转细胞异常分化阻滞状态；区别于传统化疗“杀灭癌细胞 ...
塔拉妥单抗 （Tarlatamab）作为一种DLL3×CD3双特异性T细胞衔接器（BiTE），为复发小细胞肺癌（SCLC）带来了突破性的治疗方案。在此基础上，新一代的三特异性抗体和四特异性抗体正在并将T细胞衔接器的设计推向更高维度——一个抗体分子同时结合2个、3个 ...
胰腺癌被称为“癌王”，超过80%的患者确诊时已无法手术，五年生存率仅13%。更令人绝望的是，超过90%的胰腺癌由KRAS基因突变驱动，而KRAS蛋白长期被科学界公认为“不可成药”的靶点。 RMC-6236 的研发初衷便是为了尝试突破这个难题。RMC-6236（通用名Dara ...
替索单抗 （TV）用于复发宫颈癌二线治疗今年已经进入了NCCN指南，近日发布了研究结果。复发宫颈癌的二线治疗没有标准方案，都是单药治疗，近年大多数复发宫颈癌新药获得推荐都是凭借II期单臂临床试验，但II期成功，III期失败的药物不在少数。替索单抗的 ...
阿考米迪 是口服处方药物，用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）引发的心脏病变。本品通过稳定转甲状腺素蛋白（TTR），降低心血管相关住院与死亡风险，同时改善患者生活质量。作用机制：药物结合于转甲状腺素蛋白的甲状腺 ...
Inluriyo 是一种每日一次的口服雌激素受体(ER)拮抗剂，可持续抑制雌激素受体(ER)，包括用于治疗ESR1突变型乳腺癌。雌激素受体(ER)是雌激素受体阳性(ER+)、人表皮生长因子受体2阴性(HER2-)乳腺癌患者的关键治疗靶点。Inluriyo能够结合、阻断并促进雌激素 ...
伊那利塞 是一款针对PIK3CA突变的靶向药，在INAVO120研究中，对于PIK3CA突变患者，伊那利塞+氟维司群+CDK4/6抑制剂的三药联合方案，相比传统氟维司群+CDK4/6抑制剂方案，显著延长了无进展生存期（7个月提升至17.2个月），获益超双倍！使用伊那利塞的必 ...
依氟鸟氨酸 (iwilfin)是一种鸟氨酸脱羧酶(ODC)抑制剂，用于降低高危神经母细胞瘤(HRNB)患者复发风险，适用于对前期多药多模式治疗(包括抗GD2免疫治疗)至少达到部分缓解的成人和儿科患者。依氟鸟氨酸于2023年在美国首次获批，作为维持治疗药物，需长期口 ...
胆管癌是胆道癌中的一种。在胆管癌患者中，约14%的肝内胆管癌可观察到FGFR2基因融合或重排，而肝内胆管癌占胆道癌的15-30%。FGFR遗传异常，如基因融合，与癌细胞的增殖、存活和转移以及肿瘤血管生成和耐药性密切相关。由于FGFR中的这些基因畸变已在胆道 ...
胃肠道间质瘤（GIST）是一种起源于胃肠道壁间充质组织的罕见恶性肿瘤，主要发生在胃和小肠，偶见于食道或大肠。虽然其发病率较低（日本每年约1500-2500例），但由于其易复发和转移的特性，治疗选择有限，尤其是对于化疗或靶向治疗失败的患者，长期以来存 ...
胃肠间质瘤（GIST）是一种由KIT或PDGFRA基因突变驱动的肿瘤，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）伊马替尼是晚期GIST患者的有效一线治疗药物。然而，约90%患者在一线治疗后由于继发性耐药突变而出现疾病进展，携带新获得的继发性KIT突变，最常见于ATP结合口袋（KIT ...
NF1是一种遗传性疾病，约每2300名患者中就有1人患病，其中约50%的NF1患者会出现PNs。这些肿瘤通常累及多条神经和神经束，常常毗邻或累及大血管、器官及深部组织，这使得长期以来主要的治疗模式——手术减瘤受到极大限制。 米达美替尼 （Gomekli）用于1型 ...
RET（Rearranged during transfection）基因首次于1985年在重组人淋巴瘤DNA中发现，RET位于10号常染色体长臂，染色体的重组常会导致RET基因中间断裂后与不同的上游基因发生融合，进而形成驱动肿瘤细胞增殖的融合基因。在1990年和2012年先后在甲状腺乳头 ...
神经纤维瘤病(neurofibromatosis,NF)是一类罕见的常染色体显性遗传性疾病，其中，NF1是由位于17号染色体上的NF1基因突变所致，占所有神经纤维瘤病的96%，发病率约为1/3000-1/2600，多在儿童期发病，出现逐渐加重的疼痛、畸形，甚至毁容和运动障碍，可能 ...
宗格替尼 作为不可逆共价结合型HER2抑制剂，可靶向结合野生型及突变型HER2受体（明确覆盖HER2外显子19-20酪氨酸激酶结构域（TKD）的点突变、插入/缺失突变，不含HER2扩增），抑制HER2磷酸化，阻断下游MAPK/PI3K信号传导（包括ERK磷酸化），诱导肿瘤细胞 ...
在淋巴瘤治疗领域，BTK（布鲁顿酪氨酸激酶）抑制剂的出现为B细胞淋巴瘤患者带来了新的希望。 匹妥布替尼 （吡托布鲁替尼）作为新一代高选择性BTK抑制剂，凭借其独特的作用机制和优异的临床表现，正成为复发/难治性淋巴瘤治疗的重要力量。与传统BTK抑制剂 ...
阿达格拉西布 是一款高选择性、不可逆的KRAS G12C抑制剂，其作用机制充满巧思：1.精准识别“漏洞”：突变后第12位的半胱氨酸（C）在KRAS蛋白表面形成独特凹槽——这成为药物结合的“致命弱点”。2.创新结合策略：药物分子像特制钥匙插入凹槽，与半胱氨 ...
艾德拉尼 是一种处方抗癌药物，口服片剂，通常每日服用两次。它属于一类称为靶向治疗的药物，这类药物旨在作用于癌细胞内部的特定信号，而不是攻击体内所有快速增殖的细胞。因此，它不被归类为“传统化疗”，尽管它仍用于治疗癌症，并可能带来严重风险 ...
高危（HR）和中危（IR）非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）复发和/或进展概率较高。FGFR3/FGFR2基因变异（包括突变与融合）已被证实在NMIBC中起潜在的癌基因驱动作用。FGFR3突变最为常见，报告在超过31%的HR-NMIBC患者和70%的IR-NMIBC患者中出现。厄达替尼是一 ...
沃拉西地尼 是一种用于胶质瘤的系统性靶向口服药，是首个针对术后IDH突变型2级弥漫性脑胶质瘤的“特效”靶向药，可显著延长无进展生存期并推迟放化疗时机，填补了低级别胶质瘤术后靶向维持的空白。沃拉西地尼通过抑制突变IDH1/2减少致癌代谢物2-HG，逆 ...
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