造血干细胞移植相关血栓性微血管病(TA-TMA)是一种干细胞移植后常见的致命并发症，由补体凝集素途径的激活引起。Omeros公司的纳索普利单抗是首个也是目前唯一获批用于治疗TA-TMA的药物。该药于2025年12月23日获得美国FDA批准，已于2026年1月在美国上市， ...
低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）是一种复发性、耐化疗的癌症，死亡率很高。它占浆液性卵巢癌的5-10%，占所有卵巢癌的6-8%。美国估计有6000例、全球估计有80000例LGSOC患者。LGSOC最常见于45-55岁的女性。LGSOC的中位生存期约为10年，其中85%的患者复发，并 ...
索托拉西布 （Sotorasib）是一款KRAS G12C突变靶向抑制剂。这种药物针对KRAS G12C突变，是一种不可逆的小分子抑制剂，具有特异性和高效性。KRAS基因是很早发现的癌基因之一，广泛存在于多种癌症类型中，尤其是在非小细胞肺癌（NSCLC）和结直肠癌（CRC） ...
RAS家族（包括KRAS,NRAS,HRAS）是人类癌症中最常被激活的致癌基因，其中KRAS突变最为常见。它就像一个控制细胞生长和增殖的“开关”，正常情况下受到精密调控。然而，一旦发生突变（最常见的是第12号密码子突变），这个开关就会卡在“开启”状态，导致细 ...
神经营养因子受体酪氨酸激酶基因（NTRK）包含NTRK1、NTRK2、NTRK3三大亚型，正常生理状态下，该基因主要负责调控人体神经细胞的生长、分化与损伤修复，维系神经系统稳定运转，对人体健康有着重要作用。当NTRK基因受外界因素影响发生基因断裂，且与其他基 ...
在肿瘤治疗领域，长久以来医学界始终遵循“按癌施治”的治疗准则，简单来说就是依据肿瘤发病器官划分病种，再匹配对应的化疗、靶向或免疫治疗方案。肺癌用肺癌专属药物、乳腺癌对应乳腺肿瘤治疗方案，固化的治疗模式，是过往数十年晚期肿瘤诊疗的常态。 ...
恩西地平是一种IDH2抑制剂。三羧酸循环对于许多的生化信号通路至关重要，IDH2是三羧酸循环中的关键酶，该蛋白的某些突变形式导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸升高，恩西地平可降低2-羟基戊二酸的含量从而诱导白血病细胞分化。推荐的IDHIFA起始剂量为100mg ...
白血病是一类起源于造血干细胞的恶性克隆性疾病，传统化疗虽能缓解病情，但存在毒性大、易复发等局限。随着基因组学与分子生物学的发展，针对特定基因突变或细胞表面标志物的靶向药物应运而生，显著提高了疗效并降低了副作用。如今，白血病治疗已进入“ ...
在肝胆肿瘤领域，胆管癌一直是预后极差的恶性肿瘤，因其早期发病隐匿、症状不典型，绝大多数患者确诊时已步入局部晚期或转移性阶段，彻底错失手术根治机会。传统治疗体系中，晚期胆管癌主要依靠化疗方案维持治疗，但整体有效率偏低、副作用强烈，且极易 ...
在泌尿系统肿瘤精准治疗领域，晚期或转移性尿路上皮癌恶性程度高、进展速度快，传统含铂化疗、免疫治疗失败后，患者往往面临无药可用的绝境，整体预后极差。其中，FGFR基因融合或突变是尿路上皮癌高发的特征性基因突变，这类患者对常规治疗应答率低、复 ...
在 吉瑞替尼 上市之前，FLT3突变复发难治性急性髓系白血病患者预后极差，传统补救化疗方案缓解率低下，患者中位总生存期仅3~5个月，且化疗重度副作用多发，中老年患者耐受度极差。多项全球多中心大型三期临床试验研究证实，相较于传统化疗，吉瑞替尼单药 ...
在肺癌精准治疗领域， 卡马替尼 凭借独一无二的靶向优势，成为MET外显子14跳跃突变肺癌的刚需特效药。它攻克了传统放化疗疗效差、脑转移难治、高龄患者不耐受的临床痛点，以超高靶向选择性、优异脑部穿透性、安全可控的副作用、扎实权威的临床数据，改写 ...
塞利尼索 是一种口服选择性核输出蛋白（XPO1）抑制剂，打破了传统抗肿瘤药物的作用逻辑，开辟了全新的血液肿瘤治疗赛道。在正常人体细胞中，XPO1蛋白承担着运输抑癌蛋白、致癌蛋白进出细胞核的重要工作，维持细胞正常代谢；而血液肿瘤患者体内，XPO1蛋 ...
艾伏尼布作为国内重磅获批的首个口服IDH1突变靶向抑制剂，艾伏尼布的上市打破了IDH1突变型肿瘤的治疗僵局，为无数复发难治、不耐受化疗的重症患者开辟了全新生存通路。凭借独一无二的精准靶向机制、优异的临床疗效与可控的安全属性，艾伏尼布现已成为IDH ...
莫博替尼为严格管控的处方药，临床应用需严格遵循医嘱，其核心适应症为：用于治疗含铂化疗期间或之后进展，且携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。需要特别强调的是，莫博替尼仅适用于明确携带EGFR ...
阿西米尼（Asciminib）打破了传统TKI药物的治疗局限。这款创新靶向药凭借独一无二的作用机制，成为慢粒白血病治疗领域的重磅突破性药物，专门为耐药、难治型患者开辟全新治疗通路，也是目前血液肿瘤靶向治疗体系中不可或缺的关键药品。传统酪氨酸激酶抑 ...
慢性粒细胞白血病（CML）是临床上十分常见的恶性血液疾病。在医疗技术较为落后的过去，这类血液肿瘤疾病致死率极高、有效治疗手段匮乏，漫长且痛苦的治疗过程，是无数慢粒患者和家庭的沉重噩梦。随着现代医疗技术持续迭代升级，酪氨酸激酶抑制剂（TKI） ...
靶向药物的治疗疗效与用药规范性息息相关， 布加替尼 作为高活性靶向药，疗效的稳定发挥高度依赖科学、规范的给药方式。临床针对该药特性设计了独特的阶梯式剂量给药方案，通过初期低剂量导入、后期标准剂量维持的模式，既能有效降低用药早期的急性不良 ...
阿培利司是一种α特异性PI3K抑制剂，它通过高度选择性地抑制PI3Kα亚型发挥作用。PI3K/AKT/mTOR通路是细胞内重要的信号传导途径，调控细胞的增殖、存活和代谢。在约40%的HR+/HER2-乳腺癌患者中，存在PI3KCA基因突变，导致PI3Kα亚型持续活化，驱动肿瘤生 ...
癌症恶病质是晚期肿瘤患者最凶险的并发症之一，以体重快速下降、肌肉萎缩、食欲衰竭、极度乏力为核心特征，约80%晚期肿瘤患者会出现此症状，严重影响治疗耐受性与生存期。阿那莫林（Anamorelin）作为全球首个获批的口服胃饥饿素受体激动剂，为恶病质治疗 ...
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