多达维普酮 （Dordaviprone，研发代号ONC201）是一款全新的口服小分子蛋白酶激活剂，通过两条机制协同抗肿瘤：激活ClpP蛋白酶：过度激活线粒体内酪蛋白水解蛋白酶P（ClpP），让癌细胞因蛋白质垃圾过多而死亡；拮抗多巴胺D2/D3受体：减弱RAS信号通路激活 ...
传统BTK抑制剂多为共价结合型，通过不可逆地结合BTK活性位点的半胱氨酸残基发挥作用。然而，部分患者在长期治疗后会出现BTK C481位点突变，导致药物无法有效结合，从而产生耐药。 匹妥布替尼 的作用机制不同于此类共价抑制剂，其通过非共价方式与BTK结合 ...
NF1患者一生中大约有30%-50%的风险患丛状神经纤维瘤，即PNs，这是一种沿着外周神经鞘以浸润模式生长的肿瘤，可导致严重的毁容、疼痛和功能障碍。丛状神经纤维瘤可转化为恶性外周神经鞘肿瘤，这是一种侵袭性和潜在致命的疾病。由于丛状神经纤维瘤沿神经的 ...
他拉唑帕尼 ，作为一种PARP抑制剂，其作用机制在于通过干扰细胞的DNA修复过程，进而抑制肿瘤细胞的增殖和生存。在多项临床试验中，他拉唑帕尼已经展现出了对携带BRCA1/2突变的乳腺癌患者的显著疗效。特别是对于局部晚期或转移性乳腺癌患者，他拉唑帕尼 ...
他拉唑帕利 是专为DNA修复缺陷型肿瘤精准研发的强效PARP抑制剂，临床疗效与安全性经过海量真实世界数据验证，相较于初代PARP抑制剂，实现了抑瘤机制、疗效强度、抗耐药能力的全方位升级，是目前BRCA突变实体肿瘤全程治疗的核心基石药物。其独特的双重药 ...
齐妥美尼布 /齐托莫尼(Komzifti/Ziftomenib)的发现与临床前表征。该药物是一种每日口服一次、强效且具有选择性的menin抑制剂，于2025年获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗伴有NPM1突变的复发性或难治性成人急性髓系白血病。 据《Blood ...
HER2突变阳性的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）预后不良，与HER2野生型和ALK、EGFR等驱动基因相比，携带HER2突变NSCLC患者的总生存明显更短，这是亟待解决的临床需求[1]。2026年4月《新英格兰医学杂志》（NEJM）公布的BEAMION LUNG-1研究显示，口服高选择性HE ...
在白血病的治疗领域，耐药始终是困扰患者和临床医生的一大难题——当一线、二线靶向药物逐渐失效，当体内出现难以攻克的突变，无数患者陷入“无药可用”的绝境。而普纳替尼的出现，就像一道穿透黑暗的光，为这类绝境中的患者撑起了生存的希望，成为白血 ...
阿卡替尼 是一种第二代布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，主要用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）及套细胞淋巴瘤（MCL）等B细胞恶性肿瘤。该药物通过高选择性抑制BTK活性，阻断B细胞受体（BCR）信号通路，从而抑制恶性B细胞的增 ...
BRAF V600突变常见于黑色素瘤、非小细胞肺癌、甲状腺癌等多种实体瘤中，是驱动肿瘤进展的关键突变之一。达拉非尼单药或联合曲美替尼（Trametinib）使用，可显著延长携带BRAF V600突变患者的无进展生存期和总生存期。达拉非尼（Dabrafenib）是一种强效和 ...
曲美替尼 （Trametinib）是一种口服抗肿瘤药物，通过特异性抑制MEK1和MEK2的活性，有效阻断MAPK/ERK信号通路，从而抑制癌细胞的生长和增殖。曲美替尼在抗肿瘤治疗中显示出显著的临床效益，尤其是在与BRAF抑制剂达拉非尼联合使用时，其疗效进一步增强。 ...
艾曲波帕是一种口服促血小板生成素受体激动剂，可直接作用于骨髓巨核细胞，促进其增殖分化以提升血小板生成量。它主要用于对糖皮质激素、免疫球蛋白治疗应答不佳的慢性免疫性血小板减少症患者，也可用于免疫抑制治疗效果不充分的重型再生障碍性贫血患者 ...
在RET融合阳性非小细胞肺癌的治疗版图上，经治患者的耐药困境曾是一道难以逾越的鸿沟。这类患者对传统化疗反应有限，即便使用第一代RET抑制剂，也常因激酶区二次突变（如V804L/M）或旁路激活导致疾病进展，后续治疗选择寥寥。 宗格替尼 的问世，正是为了 ...
KMT2A基因重排是急性白血病中一种常见的遗传学异常，尤其在婴儿白血病中占比极高。这种重排产生的融合蛋白会异常招募Menin蛋白，形成一个稳定的转录激活复合体，这个复合体如同一个被卡死在“启动”位置的基因开关，持续激活HOXA基因簇和MEIS1等促癌基因 ...
莫博替尼 是一款专门为EGFR 20号外显子插入突变设计的口服小分子靶向药，它的核心优势的在于“精准适配变形靶点”。通过独特的分子结构设计，莫博替尼能绕过靶点的“变形区域”，不可逆地结合到突变EGFR上，直接阻断肿瘤细胞的生长信号，诱导肿瘤细胞凋 ...
IDH1是细胞代谢链条上一颗很普通的螺丝钉，正常工作时负责把异柠檬酸转化成α-酮戊二酸。但一旦发生突变，这个酶就变了一副面孔——它开始大量生产一种叫2-羟基戊二酸（2-HG）的异常代谢物。2-HG在细胞内越积越多，像一个持续干扰信号的发射器，打乱表观 ...
培米替尼 是一种靶向FGFR1、2和3的小分子激酶抑制剂，IC50值小于2nM。在体外抑制FGFR4的浓度比抑制FGFR1、2和3的浓度高约100倍。Pemigatinib通过激活FGFR扩增和融合导致FGFR组成型激活，从而抑制FGFR1-3磷酸化和信号传导并降低细胞活力。本构FGFR信号可 ...
RET基因编码的受体酪氨酸激酶在细胞生长和分化中发挥重要作用，当RET基因发生融合或激活突变时，会持续激活下游信号通路，驱动肿瘤的发生发展。这类变异在非小细胞肺癌中约占1%-2%，在甲状腺髓样癌中高达60%-90%。此前，这类患者缺乏特异性靶向药物，只 ...
普拉替尼 是一种高选择性RET酪氨酸激酶抑制剂，其治疗原理在于精准靶向RET基因融合或突变驱动的肿瘤生长信号通路。在非小细胞肺癌中，约有1%至2%的患者存在RET基因融合，这种遗传学改变会导致RET蛋白持续性激活，驱动肿瘤细胞异常增殖。普拉替尼通过与A ...
塞尔帕替尼 (SELPERCATINIB/RETEVMO)：治疗RET融合肺癌的革命性优势，塞尔帕替尼是一种高度选择性的RET激酶抑制剂，其设计目的就是为了有效阻断RET信号通路，从而抑制癌细胞的生长和扩散。在肺癌中，当RET基因与其他基因发生融合时，会导致细胞生长不受 ...
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