肿瘤溶解综合征是血液系统恶性肿瘤或某些高负荷实体瘤在化疗或靶向治疗初期可能发生的危及生命的代谢急症，由于大量肿瘤细胞在短时间内被破坏，其内容物快速释放入血，导致高尿酸血症、高钾血症、高磷血症和低钙血症等一系列严重代谢紊乱，其中高尿酸血 ...
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病的临床管理曾长期缺乏能够延缓甚至逆转疾病进展的病因学疗法，患者常因错误折叠的TTR蛋白沉积在神经、心脏等多处，经历着进行性加重的感觉异常、运动功能障碍乃至致命性心肌病变。传统的治疗方案多为对症支持 ...
在晚期黑色素瘤的免疫治疗中，尽管抗PD-1单药疗法已大幅改善了患者预后，但仍有相当一部分患者无法从中获得深度或持久的缓解。临床实践需要探索在维持可管理毒性的前提下，能够进一步提升疗效的策略。其中，淋巴细胞活化基因3作为一种新兴的免疫检查点， ...
外周T细胞淋巴瘤是一组高度异质性且侵袭性强的非霍奇金淋巴瘤，其中某些亚型对初始化疗反应不佳或极易复发，预后不良，而伐美妥司他作为一种首创的双重抑制剂，通过同时抑制组蛋白甲基转移酶EZH1和EZH2的活性，干扰癌细胞赖以生存和增殖的表观遗传学调控 ...
肺癌治疗中，血脑屏障构成的“神经堡垒”长期保护着中枢神经系统，却也常常将许多有效的抗癌药物阻挡在外。对于HER2外显子20插入突变的非小细胞肺癌患者，脑转移不仅是常见事件，更因多数疗法难以在颅内起效而成为治疗失败的关键。这使得颅内病灶的控制 ...
审视HER2外显子20插入突变肺癌的治疗进程，一个核心的“治疗悖论”日益凸显：即便全身病灶获得初步控制，中枢神经系统却往往成为肿瘤进展的“避难所”，最终导致治疗失败。这种“脑体治疗分离”的现象，源于多数大分子药物和部分小分子抑制剂难以有效穿 ...
在针对特定EGFR突变亚型的药物研发中，一种“强效但毒性显著”的早期成功，反而揭示了下一个必须攻克的目标：如何分离疗效与脱靶毒性，为长期治疗创造空间。塞伐替尼的探索，正是这一优化进程中的关键步骤。面对EGFR 20号外显子插入突变，前代药物已验证 ...
在儿童低级别胶质瘤的治疗决策中，临床常面临一个艰难平衡：手术切除可能因肿瘤位置带来神经功能损伤风险，而放疗对发育中的大脑存在不可逆的长期影响。对于无法手术或术后复发的患儿，传统化疗方案效果有限且伴随显著副作用。此时，肿瘤是否存在特定的 ...
囊性纤维化的治疗目标，经历了一次从延缓衰竭到修复功能的根本性跃迁。过去数十年的管理聚焦于处理粘稠分泌物引发的并发症——频繁感染、消化障碍与呼吸衰竭。然而，一种由三种CFTR调节剂（ 依来卡泊 /替扎卡福特/依伐卡托）组成的口服联合方案，将治疗 ...
随着多款口服选择性雌激素受体降解剂进入临床研发后期，HR+/HER2-晚期乳腺癌的内分泌治疗领域正经历着从“注射时代”向“口服时代”的快速迭代与激烈竞争。在这一背景下，每一款新分子实体不仅需要证明其疗效，更需在疗效深度、安全性特征或适用人群上展 ...
面对HR阳性乳腺癌内分泌治疗耐药，PI3K/AKT/mTOR通路的异常活化，尤其是PIK3CA基因突变，是临床决策中无法绕过的核心障碍。然而，传统的泛PI3K抑制剂在带来生存获益的同时，常伴随广泛的毒性，限制了其临床应用。这种困境催生了对更高选择性、更优耐受性 ...
对于完成高强度诱导和巩固治疗的高风险神经母细胞瘤患儿，如何防止复发是决定最终结局的关键。长期以来，维持治疗阶段缺乏高效且可长期耐受的药物，微小残留病灶的持续存在是复发的根源。在这种背景下， 依氟鸟氨酸 ——一种靶向肿瘤细胞代谢必需物的口 ...
对于存在FGFR2基因融合的晚期胃癌患者，即便识别出这一驱动靶点，临床可用的初始FGFR抑制剂常因效力有限或产生新的耐药突变而难以实现持久控制，疾病往往在短暂的缓解后再度进展。这种困境凸显了开发更强效、能克服耐药突变的下一代药物的迫切性。琥珀酸 ...
在淋巴瘤的靶向治疗领域中，针对特定表观遗传调控异常的药物研发正不断取得突破，伐美妥司他作为一种首创的口服、选择性、双效的组蛋白甲基转移酶抑制剂，通过精准抑制两种关键的组蛋白甲基转移酶活性，逆转与肿瘤发生相关的异常基因沉默，从而为治疗复 ...
在急性髓系白血病的治疗中，对于因年龄或合并症无法耐受强烈诱导化疗的老年或体弱患者，寻找有效且耐受性更好的治疗方案是临床上的迫切需求，而格拉吉布作为一种口服的刺猬信号通路抑制剂，通过与低剂量阿糖胞苷联合，为治疗新诊断的、不适合接受强烈诱 ...
在急性白血病的治疗中，针对特定基因重排导致表观遗传调控失调的靶向治疗是近年来的热点，而瑞维美尼作为一种口服、强效、选择性的人源甲基转移酶样蛋白小分子抑制剂，通过阻断异常融合蛋白复合物的功能，部分恢复正常的基因表达程序，为携带核结合蛋白 ...
在胆管癌的精准治疗领域中，针对成纤维细胞生长因子受体这一靶点的研究持续深化，而福巴替尼作为一种口服、强效、不可逆的成纤维细胞生长因子受体小分子抑制剂，凭借其独特的作用机制，为携带成纤维细胞生长因子受体基因融合或重排的、既往接受过治疗的 ...
面对激酶抑制剂耐药后错综复杂的突变网络，肿瘤治疗有时需要转换视角，不再追逐于千变万化的“驱动基因”本身，转而攻击其赖以生存的、更为根本的“支撑系统”。在胃肠道间质瘤中，当KIT或PDGFRA基因产生多种继发突变导致伊马替尼等药物失效时，这些结构 ...
在晚期非小细胞肺癌的分子分型图谱上，MET外显子14跳跃突变曾是一个被低估的驱动靶点，临床缺乏能够对其实现深度、持久抑制的专属药物。这种突变导致MET受体降解受阻，信号持续激活，驱动肿瘤进展，且对传统化疗及多数靶向药反应不佳。 卡马替尼 的出现 ...
在神经肿瘤化疗药物中，洛莫司汀作为一种经典的脂溶性亚硝基脲类烷化剂，凭借其卓越的血脑屏障穿透能力，数十年来在治疗某些原发性恶性脑肿瘤和转移性脑瘤中始终占有一席之地，特别是作为多形性胶质母细胞瘤等高级别胶质瘤术后辅助治疗或复发治疗的重要 ...
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