在血液肿瘤的治疗领域，靶向药物的出现为许多患者带来了新的希望。 艾代拉里斯 （Zydelig，Idelalisib、艾德拉尼）就是一种针对特定类型血癌的口服处方药。由于它作用于细胞内部的精准靶点，且可能带来一定的副作用，因此必须由经验丰富的肿瘤科医生开具 ...
EGFR 20号外显子插入突变会造成蛋白构象改变，传统EGFR靶向药难以结合靶点，这类肺癌既往长期缺少有效的口服靶向方案。莫博替尼属于不可逆EGFR-TKI，特殊的分子设计突破空间位阻限制，抑制突变介导的致癌信号，为含铂化疗后进展的该亚型晚期肺癌患者提供 ...
慢性淋巴细胞白血病、滤泡性淋巴瘤属于惰性B细胞淋巴增殖性疾病，多次复发之后，可用的安全有效的方案变少。 杜韦利西布 为口服PI3Kδ和PI3Kγ双重抑制剂，同时靶向肿瘤细胞与肿瘤微环境，为后线难治患者提供差异化机制的治疗选项。它通过抑制PI3Kδ，直 ...
MET外显子14跳跃突变是非小细胞肺癌重要驱动突变，既往这类患者缺少针对性的靶向方案。特泊替尼为口服高选择性MET抑制剂，结合MET蛋白的ATP口袋阻断激酶活化，抑制下游促癌信号，为携带该突变的转移性肺癌人群提供精准治疗选择。间质上皮转化因子是一种 ...
晚期肾细胞癌患者经过一线免疫联合靶向、二线靶向序贯之后，肿瘤容易发生耐药，三线阶段长期缺少兼顾疗效与安全性的方案。 替沃扎尼 属于高选择性VEGFR抑制剂，精准靶向血管生成通路，为这类后线难治肾癌患者提供耐受性更优的治疗选择。作为高选择性VEGF ...
很多人觉得年纪大了腰酸背痛、个子变矮是“正常现象”。但有一种病，平时不声不响，一旦“发作”可能就是骨折，甚至危及生命——它就是骨质疏松。骨质疏松症是最常见的骨骼疾病，是一种以骨量低、骨组织微结构损坏所导致骨脆性增加并易发生骨折为特征的 ...
绝经后女性骨质疏松人群中，高骨折风险患者急需能够快速提升骨量的方案。 罗莫珠单抗 是人源化抗硬化蛋白单抗，具备促骨形成、抑制骨吸收的双重效应，打破传统抗骨吸收药物的局限，为高危骨质疏松人群带来全新治疗思路。它特异性靶向并抑制硬化蛋白，这 ...
多发性骨髓瘤与弥漫大B细胞淋巴瘤属于侵袭性血液恶性肿瘤，不少患者历经多线方案治疗后出现广泛耐药，可供选择的治疗手段十分匮乏。 塞利尼索 作为首创选择性核输出蛋白1抑制剂，依托独有的核输出调控机制，绕开既往药物的作用通路，为这类难治患者带来 ...
KRAS靶点长期被视作难以干预的靶点，G12C突变是非小细胞肺癌重要的驱动突变。 阿达格拉西布 作为不可逆KRAS G12C抑制剂，依靠共价结合方式，将突变蛋白稳定锁定于GDP结合的失活构象，阻断下游促癌信号，为多线治疗后的晚期肺癌患者带来口服靶向方案。药 ...
错配修复功能缺陷的子宫内膜癌具备独特的分子特征，传统化疗疗效有限，临床亟待耐受性更佳的治疗方案。 多塔利单抗 为人源化PD1单克隆抗体，通过阻断肿瘤介导的免疫抑制信号，重新激活T细胞的抗肿瘤杀伤功能，为该类晚期实体瘤开辟免疫治疗路径。肿瘤细 ...
骨髓纤维化患者合并重度血小板减少时，往往风险高、可选治疗方案稀缺。 帕克替尼 为口服双重抑制剂，同步靶向JAK2与IRAK1通路，兼顾疾病驱动的增殖信号与炎症信号，专门面向这一高危人群，为血小板显著降低的骨髓纤维化患者提供新的干预方向。JAK-STAT信 ...
希佩尔林道综合征属于罕见常染色体显性遗传病，VHL基因缺陷造成蛋白功能缺失，诱发HIF2α异常蓄积，驱动多部位肿瘤反复发生。 贝组替凡 是首创口服缺氧诱导因子2α抑制剂，依托变构结合的独特机制阻断HIF2α转录复合体功能，为暂不需要紧急手术的相关肿 ...
慢性期费城染色体阳性慢性髓系白血病患者在先后使用多款酪氨酸激酶抑制剂后，一部分会发生激酶结构域突变，产生耐药，其中T315I突变一直是临床棘手的治疗难点。 阿西米尼 属于变构型BCRABL1抑制剂，不作用于传统ATP结合区域，通过靶向结合BCRABL1蛋白肉 ...
费城染色体阳性慢性髓系白血病患者在经多代酪氨酸激酶抑制剂治疗后，部分人群会出现耐药或不耐受，后续可选方案十分有限。 阿西米尼布 是首创变构型BCRABL1酪氨酸激酶抑制剂，作用模式区别于传统ATP竞争性抑制剂，依托独特的变构位点结合方式，为这类难 ...
蕈样肉芽肿与塞扎里综合征属于皮肤T细胞淋巴瘤，部分患者在系统性治疗后依旧出现疾病复发或者疗效不佳，临床可供选择的方案有限。莫格利珠单抗为人源化单克隆抗体，以CC趋化因子受体4为作用靶点，该靶点在这类疾病的恶性T细胞表面存在高表达，为靶向干预 ...
弥漫大B细胞淋巴瘤属于高发的非霍奇金淋巴瘤亚型，部分患者在一线方案治疗后会出现疾病复发，或是发展为难治性病例，后续可选治疗手段较为有限。 朗妥昔单抗 属于靶向CD19的抗体偶联药物，由人源化抗CD19单抗偶联吡咯并苯并二氮卓二聚体细胞毒性载荷构成 ...
骨髓纤维化（MF）是一种罕见的骨髓疾病，其特征是骨髓组织逐渐被纤维组织替代，导致造血功能受损。常见的用于骨髓纤维化的JAK2抑制剂是芦可替尼（ruxolitinib），而随着疾病机制的挖掘和新药的研究，FDA于2019年批准治疗MF又一新药： 菲达替尼 （fedrati ...
骨髓纤维化，是一种相对罕见却严重威胁生命健康的骨髓增殖性肿瘤。患者的骨髓造血组织中，纤维组织异常增生，逐渐取代正常的造血细胞，如同在肥沃的田地里长满了杂草，使得正常的庄稼难以生长。这一疾病进程缓慢，但会引发一系列令人痛苦的症状，如贫血 ...
骨肉瘤是一种严重威胁生命健康的恶性骨肿瘤，给患者带来巨大痛苦。 米伐木肽 （商品名Mepact）的出现，为骨肉瘤患者带来了新的治疗希望。米伐木肽为一种合成的脂肽类物质，可选择性激活单核/巨噬细胞及树突状细胞表面的Toll样受体2/6（TLR2/6）复合物， ...
在晚期实体瘤的治疗领域，ROS1和NTRK基因融合是驱动肿瘤发生发展的关键分子改变。瑞普替尼作为一种新型ROS1和NTRK酪氨酸激酶抑制剂，通过精准阻断这些异常激活的信号通路为这类患者提供了突破性的治疗选择。ROS1和NTRK基因融合在多种实体瘤中被发现，包 ...
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