有些疾病的根源，不在肿块的张扬，而在细胞之间看不见的通信网被错用。慢性淋巴细胞白血病等B细胞肿瘤里，B细胞受体通路就像一条内部电话线，被突变或异常环境触发后不停呼叫，让细胞在血液与淋巴间大量复制、滞留不去。患者用惯常方案，有时只能暂时压 ...
在血液科的诊疗中，有些B细胞肿瘤的生长与一种持续激活的信号有关。慢性淋巴细胞白血病、套细胞淋巴瘤等情况，会让细胞不断接收外界的增殖提示，即便在常规治疗压下后，这种提示仍可能重新启动，使病情出现波动。患者除了面对疾病本身，还要承受反复治疗 ...
塔拉妥单抗 是首个获批的双特异性T细胞衔接器，专门用于治疗晚期小细胞肺癌。该药物的创新之处在于其独特的结构设计：一个抗原结合端靶向肿瘤细胞表面的DLL3蛋白，另一个端则与T细胞表面的CD3受体结合。DLL3蛋白在超过85%的小细胞肺癌细胞表面高表达， ...
瑞维美尼 作为一种首创的口服Menin-KMT2A小分子抑制剂，为特定基因亚型的急性白血病治疗带来了突破。该药物通过精准靶向Menin蛋白与KMT2A基因之间的蛋白-蛋白相互作用发挥作用。在携带KMT2A重排或NPM1突变的急性髓系白血病中，异常的转录调控程序导致细 ...
洛莫司汀 作为亚硝基脲类烷化剂的代表，在神经肿瘤领域具有不可替代的地位。其独特的脂溶性特性使其能够顺利通过血脑屏障，在脑组织中达到有效治疗浓度，这一特性对于脑瘤治疗至关重要。药物进入体内后，在生理pH条件下可迅速分解为具有烷基化活性的代 ...
沃拉西德尼 的创新之处在于其能够同时抑制IDH1和IDH2两种突变形式，这为急性髓系白血病的治疗提供了新的思路。在分子水平上，突变型IDH1/2酶会获得新的功能，催化α-酮戊二酸转化为2-羟基戊二酸。这种肿瘤代谢物能够竞争性抑制多种依赖α-酮戊二酸的双 ...
有些治疗不是为了细水长流，而是像在登场前把舞台彻底清空，让新的主角顺利亮相。多发性骨髓瘤患者准备自体造血干细胞移植时，常需要先做一次强力的骨髓清场，把原有的造血与残留的病变细胞尽量抹去，这样植入的干细胞才能安稳扎根。玛法兰在这种情境里 ...
有些治疗像在耕作前先翻耕整地，把旧茬与杂草一并清掉，好让新苗顺利扎根。对于要做自体造血干细胞移植的多发性骨髓瘤患者，移植前的骨髓清场就是这样的翻耕——必须让原本活跃的造血与残存的病变细胞暂时沉寂，才能给采集来的干细胞腾出安稳的生长空间 ...
佐妥昔单抗 的出现标志着胃癌精准治疗迈入了新的阶段。作为全球首个针对Claudin18.2靶点的单克隆抗体，它通过创新的作用机制为特定类型的胃癌患者带来了希望。Claudin18.2是紧密连接蛋白家族成员，在正常生理状态下主要局限于胃黏膜分化上皮细胞的紧密 ...
有些病灶的蔓延，不喧哗却能步步逼近，就像一列在无形轨道上改了方向的列车，悄悄驶向更多地方。MET外显子14跳跃突变的非小细胞肺癌正是这样，基因的突变让MET信号通路脱离常轨，持续向癌细胞发出“向前”的催促，使它们在肺内甚至更远的组织里不断扎根。 ...
有些病情的推进，不靠喧闹的症状，而是基因里一条悄然改道的指令，让细胞在无人察觉时加快步伐。MET外显子14跳跃突变的非小细胞肺癌便是如此，这条突变让MET信号通路像被改了导航，不断给癌细胞发送“继续前行”的密令，病灶在肺及周边悄然蔓延。不少人 ...
奥鲁他尼布 作为高选择性突变型异柠檬酸脱氢酶1抑制剂，为携带该特定基因突变的复发难治急性髓系白血病患者带来了新的希望。异柠檬酸脱氢酶1是三羧酸循环中的关键酶，其突变会导致肿瘤代谢物2-羟基戊二酸蓄积，这种代谢物能抑制正常的细胞分化，促进白 ...
有些时候，治疗的关键不在消灭什么，而在于把需要的“劳动力”请到合适的地方。对于要做自体造血干细胞移植的淋巴瘤或骨髓瘤患者，干细胞就是这场移植工程的主力班底。可这些细胞平时大多“宅”在骨髓深处，常规用G-CSF动员，就像敲门邀请，有些人会出来 ...
吉妥珠单抗 作为首个获批用于急性髓系白血病治疗的抗体药物偶联物，代表了靶向治疗在这一领域的重要进展。该药物由抗CD33单克隆抗体与强效的细胞毒性药物卡奇霉素通过酸敏感性连接子共价结合而成。CD33抗原在超过90%的急性髓系白血病细胞表面表达，是理 ...
瑞卢戈利 作为首个口服促性腺激素释放激素受体拮抗剂，为子宫肌瘤的药物治疗带来了突破性进展。子宫肌瘤是育龄期女性最常见的良性肿瘤，常导致月经过多、痛经、盆腔压迫等症状，严重影响生活质量。瑞卢戈利通过竞争性阻断垂体促性腺激素释放激素受体， ...
达卓优 作为新一代抗体药物偶联物的代表，开创了晚期非小细胞肺癌靶向治疗的新纪元。该药物由三个精密部分组成：一种人源化免疫球蛋白G1单克隆抗体，特异性靶向滋养层细胞表面抗原2；一种强效的拓扑异构酶I抑制剂作为细胞毒性载荷；以及一个在肿瘤细胞 ...
移植的成败，有时取决于能否在恰当的时间把“建设队员”请到工地。对于需要自体造血干细胞移植的淋巴瘤或骨髓瘤患者，这些干细胞平日缩在骨髓的“深院”里，常规用G-CSF动员，好比隔着院墙呼唤，有些人会应声而出，有些人却纹丝不动。采集不到足数的CD34 ...
疾行中的事物，有时并非声势浩大，而是悄无声息地越过防线。BRAF V600E/K突变的黑色素瘤就像这样，基因里的错配让细胞沿着MAPK/ERK信号一路疾行，皮肤及其他器官被一步步占据。不少患者用单一拦截，往往只能短暂拖慢，病灶像脱缰的舟，绕过阻碍继续向前 ...
有些肿瘤的凶劲，不是一眼能望穿的肿块，而是一种藏在基因指令里的“快进键”。在BRAF V600E/K突变的黑色素瘤里，这条指令让细胞像被按了高速挡，不停沿着MAPK/ERK这条路往前赶，皮肤乃至其他器官逐渐被侵袭。不少患者用单一方法拦截，往往只能暂缓片刻 ...
有时，疾病的模样不像伤口那样显眼，却像一场没法喊停的重复演出——台上的B细胞本该谢幕退场，却在血液与淋巴的舞台上不停加场，越演越烈。复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病等患者，常陷入这种循环：治疗把热闹压下去几天，没过多久又有人抢麦、乱步， ...
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