神经母细胞瘤（Neuroblastoma,NB）是儿童期的颅外实体肿瘤，约90%患儿发病年龄小于5岁，肿瘤具有高度异质性，其临床表现多样，高危患儿预后较差，且易出现复发，是婴幼儿最常见的肿瘤，俗称“儿童肿瘤之王”。神经母细胞瘤的临床表现具有高度异质性，其 ...
近年来，针对特定基因突变的精准医疗为胆道癌（BTC）治疗带来了革命性变化。其中，成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合/重排作为肝内胆管癌中最具代表性的可靶向驱动基因之一，成为了新的治疗突破口。 他舒格替尼 作为一种高效、选择性的FGFR1-3抑制剂 ...
多达维普酮 主打精准神经保护、长效延缓病情进展，临床核心适应症清晰明确：主要用于进展性神经退行性疾病的辅助治疗与病情干预，针对性延缓神经元损伤、改善神经功能缺损，适用于存在认知功能衰退、神经功能进行性下降的成人患者，可有效延缓各类病因 ...
维汀-特立妥珠单抗 于2025年5月14日获美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准，用于治疗既往已接受过全身治疗且高度c-Met蛋白过表达的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)成年患者。高度c-Met蛋白过表达定义为经FDA批准的检测方法检测，≥50%的肿 ...
胃肠道间质瘤（GIST）是一种起源于胃肠道壁间充质组织的罕见恶性肿瘤，主要发生在胃和小肠，偶见于食道或大肠。虽然其发病率较低（日本每年约1500-2500例），但由于其易复发和转移的特性，治疗选择有限，尤其是对于化疗或靶向治疗失败的患者，长期以来存 ...
造血干细胞移植相关血栓性微血管病是造血干细胞移植后一种严重且常致命的并发症。这种疾病的发病机制与预处理方案、免疫抑制剂的使用、感染、移植物抗宿主病以及其他与移植相关的因素所引发的全身性内皮损伤密切相关，而补体系统中的凝集素途径在疾病的 ...
KRAS突变在低级别浆液性卵巢癌中并不少见，但这类肿瘤对传统化疗的响应率较低。 阿武替尼+德法替尼 的获批，首次为KRAS突变的复发性LGSOC患者提供了明确的靶向治疗选择，有望显著改善治疗效果。由于低级别浆液性卵巢癌是一种罕见且治疗选择有限的癌症类 ...
Komzifti是首款和唯一一款每日一次、口服多发性内分泌腺瘤蛋白（Menin）抑制剂，批准用于复发或难治性核磷蛋白变异（NPM-m）的急性髓性白血病（AML）的治疗。2025年11月13日，美国FDA批准了Kura Oncology,Inc和Kyowa Kirin Co.,Ltd的 齐托美尼布 、齐妥 ...
脑胶质瘤是成人中枢神经系统最常见的原发恶性肿瘤，其中胶质母细胞瘤（WHOⅣ级）因生长快速、浸润性强、复发率高，预后极差，5年生存率不足10%。血脑屏障的存在进一步增加了药物递送难度，使得化疗在脑胶质瘤治疗中始终面临“穿透难、疗效有限”的挑战。 ...
肺癌分为小细胞肺癌和非小细胞肺癌。其中，非小细胞肺癌（NSCLC）约占所有肺癌的80%。非小细胞型肺癌（NSCLC）包括鳞状细胞癌（鳞癌）、腺癌、大细胞癌，与小细胞癌相比其癌细胞生长分裂较慢，扩散转移相对较晚。对于非小细胞肺癌患者，应根据肿瘤病理类 ...
KRAS基因是人体内调控细胞生长的“开关”，正常情况下会在“开启”和“关闭”间有序切换；而“G12C突变”会让这个“开关”卡住，导致KRAS蛋白持续处于“开启”状态，驱动肿瘤细胞疯狂增殖。 索托拉西布 的独特之处在于，它能精准结合到突变KRAS蛋白的特 ...
在癌症治疗的漫长征程中，某些基因突变始终如同坚固的堡垒，被誉为“不可成药”的靶点，让无数研究者与患者望而兴叹。其中，RAS基因突变是最常见、也是最棘手的敌人之一，存在于近25%的人类癌症中，包括胰腺癌、结直肠癌和肺癌等。然而，坚冰正在被打破 ...
英菲格拉替尼 为处方级精准靶向抗肿瘤药物，用药指征高度严格，必须依托基因检测明确FGFR2突变状态后方可用药，规范的周期化给药是保障疗效、延缓耐药、规避不良反应的核心关键，结合官方药品说明书及临床标准化诊疗方案，完整用药细则如下： 1.适 ...
子宫肌瘤是女性最常见的生殖系统肿瘤之一，临床数据显示，子宫肌瘤多见于30～50岁的生育年龄女性，35岁以上女性发生子宫肌瘤的概率在30%～40%。子宫肌瘤通常会引起异常子宫出血、盆腔疼痛和压迫感、尿路和肠道症状、不孕症以及妊娠并发症。 瑞卢戈利 是 ...
慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）是一种成熟B淋巴细胞克隆性疾病，好发于老年人，发病率呈逐年上升趋势。近年来，CLL的治疗模式历经重要变革，一线治疗已从化学免疫治疗转向以布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）为核心的靶向治疗。第一代BTK ...
在乳腺癌的治疗版图中，激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）是最常见的亚型。对于这类晚期患者，内分泌治疗是基石，但耐药几乎不可避免。阿培利司（Alpelisib）的出现，为其中携带特定基因突变的患者打开了一扇精准治疗的新窗口。 阿培 ...
KRAS基因在人类基因组中占据重要地位，属于小GTP酶家族的原癌基因，其突变是肿瘤中极为常见的现象。尤其是KRAS蛋白12位甘氨酸突变为半胱氨酸（G12C），会致使下游RAF-MEK-ERK等信号通路持续激活，为肿瘤细胞的疯狂增殖提供“燃料”。这一突变广泛关联着 ...
NTRK融合是儿童和成人多种肿瘤类型的致癌基因，这些融合基因编码的融合蛋白具有原肌球蛋白受体激酶（TRK）酪氨酸激酶结构域，为肿瘤靶向治疗提供了新的靶点。 拉罗替尼 作为一款高选择性口服TRK抑制剂，基于其稳健且持久的疗效，已被FDA和NMPA获批用于治 ...
癌症治疗的“精准时代”中，NTRK基因融合如同隐藏的“致癌密码”——约1%的实体瘤患者携带这一变异，这些肿瘤因NTRK蛋白持续激活而疯狂生长，传统化疗、单靶点靶向药往往效果有限。 拉罗替尼 的出现，像一把“万能钥匙”，专门识别NTRK融合蛋白，阻断其 ...
在肺癌的靶向治疗领域，ALK阳性非小细胞肺癌（NSCLC）虽仅占肺癌总体的2%–7%，却因疾病进展迅速、极易发生脑转移，成为临床治疗中需重点关注的亚型。传统化疗时代，这类患者的预后较差，而ALK酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的出现，彻底改变了其生存结局。其 ...
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