在多发性骨髓瘤的治疗历程中，患者可能会面临一个艰难的局面：对蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂甚至CD38单抗等多种主流药物产生耐药，陷入“无药可用”的困境。此时，一种作用机制全新的药物——塞利尼索应运而生。作为全球首个获批上市的口服选择性核输出 ...
塞利尼索 作为一种核输出蛋白（XPO1）抑制剂，抑制致癌蛋白mRNA出细胞核，减少癌基因蛋白mRNA在细胞质核糖体中翻译合成癌蛋白，降低胞浆内致癌蛋白水平。并且，塞利尼索与地塞米松联用可表现出协同抗肿瘤效果。塞利尼索通过以上不同的通路介导抑制癌细 ...
恩西地平（Enasidenib）是一种的IDH2抑制剂，专门用于治疗携带IDH2基因突变的急性髓系白血病（AML）。IDH2突变会导致体内异常积累致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG），严重干扰造血干细胞分化，使大量未成熟的白血病细胞疯狂增殖。恩西地平如同“狙击手”， ...
急性髓系白血病恶性程度高、复发率高、化疗耐受差，尤其是IDH2突变亚型患者，传统治疗手段疗效有限、预后较差，高龄及复发患者长期面临治疗方案匮乏的困境。在传统化疗毒副作用大、靶向药物空白的临床背景下，恩西地平凭借精准突变靶点、独特分化机制、 ...
阿西米尼 作为一种新型的药物，专门针对BCR-ABL1融合蛋白的STAMP（ABL肉豆蔻酰基口袋）进行抑制。这种融合蛋白在慢性髓系白血病（CML）患者体内异常表达，是导致疾病发生的关键因素。阿西米尼通过抑制STAMP，从而减少了恶性白血病细胞的数量，达到了治 ...
阿西米尼 是一种激酶抑制剂，通过特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋(STAMP)有效抑制BCR-ABL1癌蛋白激酶活性。其疗效及安全性均已得到实验验证和认可，于2021年获批在美国上市，是全球首个且唯一获批的STAMP抑制剂。阿西米尼被批准用于治疗慢粒白血病成人患者， ...
阿那莫林 主要作为一种胃动素受体激动剂，广泛应用于癌症恶液质（CACS）的治疗。其通过激活胃动素受体（GHS-R1a），能够刺激食欲，增加食物摄入，改善体重，尤其对于肿瘤患者的体重和肌肉质量具有显著的改善作用。此外，阿那莫林也被研究用于其他类型的 ...
阿培利司(Alpelisib、Piqray)是一种口服的磷脂酰肌醇-3-激酶α亚型(PI3Kα)选择性抑制剂，主要用于治疗携带PIK3CA突变的激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性(HR+/HER2-)的晚期乳腺癌。阿培利司通过选择性抑制PI3K蛋白的α亚型(PIK3α)发挥抗肿瘤作用 ...
莫洛替尼（商品名：Ojjaara），是一种新型的激酶抑制剂，主要用于治疗中或高危骨髓纤维化（Myelofibrosis,MF）患者，特别是那些伴有贫血症状的成人患者。该药物由GlaxoSmithKline生产，并且是首个也是目前唯一一个被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用 ...
在癌症靶向治疗领域，KRAS基因突变曾被视为“不可成药”的顽固堡垒。这种驱动约25%非小细胞肺癌（NSCLC）、以及相当比例的结直肠癌、胰腺癌的关键突变，因其蛋白表面光滑、缺乏传统小分子药物结合口袋，让无数药物研发折戟沉沙。然而， 阿达格拉西布 （A ...
厄达替尼 为专科处方类靶向抗肿瘤药物，采用个体化阶梯剂量给药方案，用药剂量、频次、调整规则均有严格临床标准，规范规律用药是保障抗肿瘤疗效、降低毒副作用的核心关键，具体用药规范如下： 1.标准推荐剂量：成人患者采用「初始固定剂量+疗效耐 ...
贝组替凡是一款缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂，于2024年11月21日正式获批，适用于不需要立即手术治疗的VHL病相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统血管母细胞瘤（CNS-HB）或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）成人患者，为延缓手术、控制多发病灶提供了全新治 ...
吡托布鲁替尼 的出现，不仅解决了传统BTK抑制剂的“耐药痛点”（尤其是C481S突变），更以“高选择性、广谱抑制、良好安全性”的优势，重新定义了B细胞恶性肿瘤的治疗格局。它的BRUIN试验数据证明，即使是既往接受过多种治疗（包括传统BTK抑制剂）的难治 ...
特泊替尼正是一款强效、高选择性的小分子MET抑制剂。它的作用机制非常精巧，能够直接与c-Met蛋白的ATP结合位点结合，从而阻断其异常信号传导。通俗地说，特泊替尼如同一把特制的钥匙，精准地插入了“卡死的油门”，将其复位，切断驱动癌细胞生长的核心指 ...
图卡替尼 作为高选择性HER2酪氨酸激酶抑制剂，突破了传统药物难以作用于脑转移病灶的治疗困境，为HER2阳性转移性乳腺癌，尤其是合并脑转移、多线耐药的患者带来新希望。该药物口服便捷、疗效确切、不良反应可控，联合方案丰富，在国内外指南中占据重要 ...
乳腺癌是全球女性最常见的恶性肿瘤之一，其中HER2阳性乳腺癌约占所有乳腺癌病例的20%-25%，这类患者肿瘤进展更快、复发风险更高、预后更差，尤其是晚期患者，常面临多线治疗失败、肿瘤转移的困境。而脑转移作为HER2阳性乳腺癌最常见的远处转移部位之一， ...
乳腺癌是全球女性中最常见的恶性肿瘤之一，也是导致肿瘤相关死亡的主要因素。虽然近年来各类乳腺癌的诊断和治疗方法已经取得了长足的进步，然而对于那些病情进展快、对常规治疗反应较差的患者来说，依然存在着非常大的生存挑战。传统的放疗、化疗、内分 ...
阿伐替尼 是一种酪氨酸激酶抑制剂，被开发用于特异性靶向KIT和PDGFRA基因突变的肿瘤患者，在国外已被批准用于治疗有PDGFRA突变的胃肠间质瘤（GIST）和系统性肥大细胞增多症（SM），在国内已获批准用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变 ...
在人类与癌症的漫长斗争中，黑色素瘤曾是最令人闻风丧胆的对手之一。它进展迅猛，传统化疗对其收效甚微，患者预后极差。然而，随着精准医疗时代的到来，我们对癌症的认识从“它长在哪个器官”深入到“它由什么基因驱动”，由此诞生的靶向药物，如同量身 ...
代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD），既往称为非酒精性脂肪性肝病（NAFLD），其核心病理特征为肝脏内甘油三酯过度沉积（即肝脂肪变），且排除过量饮酒、病毒性肝炎、药物或遗传性肝病等继发性因素。代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）是MASLD的炎症- ...
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