卡匹色替是丝氨酸/苏氨酸激酶AKT（AKT1、AKT2和AKT3）抑制剂，可抑制下游AKT底物的磷酸化。肿瘤中AKT的激活可由上游信号转导通路激活、AKT1突变、磷酸酶和张力蛋白同源物（PTEN）功能丧失以及磷脂酰肌醇3-激酶催化亚基α（PIK3CA）突变介导。在体外模型 ...
在ER+/HER2-乳腺癌的治疗中，内分泌治疗一直是重要手段。但随着治疗推进，耐药问题逐渐凸显。其中，ESR1突变是导致内分泌耐药的重要原因之一。数据显示，在初治的HR+乳腺癌患者中，ESR1突变发生率相对较低。但在接受过芳香化酶抑制剂（AI）治疗的晚期患 ...
非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）是肝脏脂肪过度堆积的总称。当脂肪堆积伴随肝脏细胞损伤（气球样变）、炎症细胞浸润，并可能导致肝脏纤维化（疤痕组织形成）时，就进展为NASH。NASH早期通常无症状，患者往往在体检或因其他原因检查时发现肝功能异常或影像学 ...
在精准医疗时代，靶向药物为无数癌症患者带来了新希望。对于携带特定基因突变的肝内胆管癌患者而言，福巴替尼的问世，无疑是一道划破夜空的曙光。然而，原研药高昂的费用常令患者却步。 福巴替尼 是一种口服、高选择性、不可逆的成纤维细胞生长因子受体 ...
他泽司他 作为EZH2抑制剂类药物的标杆，不仅为复发/难治性上皮样肉瘤、滤泡性淋巴瘤患者带来了新的治疗希望，更推动了肿瘤精准治疗领域的发展，为后续针对EZH2靶点的药物研发提供了重要参考。随着临床研究的不断深入，他泽司他的适应症有望进一步拓展， ...
在精准抗癌的浪潮中，一类全新的药物正以前所未有的方式向肿瘤发起攻击。他泽司他，作为全球首款EZH2抑制剂，代表的正是这种“epigenetic”疗法——一种不改变DNA序列，却能调控基因表达的革新策略。它如同一位深入细胞核的“基因编程师”，精准地重启那 ...
弥漫性中线胶质瘤是一类高发于儿童与青壮年的恶性中枢神经系统肿瘤，肿瘤位置深、浸润性强、手术难以完整切除，且对传统放化疗敏感度极低，整体恶性程度高、预后极差。其中携带H3K27M基因突变的弥漫性中线胶质瘤，属于临床高危亚型，肿瘤增殖速度更快、 ...
晚期甲状腺髓样癌的治疗核心难点，在于传统治疗无效、易复发转移、缺乏专属特效药，无数患者长期面临病情持续进展、无药可医的困境。甲状腺肿瘤精准治疗的核心，在于精准靶向、强效抑瘤、长效控进展、安全耐受。 凡德他尼 的临床普及，彻底打破了晚期甲 ...
凡德他尼 是甲状腺髓样癌治疗领域的里程碑式药物，专为RET突变驱动的甲状腺髓样癌精准研发，彻底打破了传统治疗疗效差、手段匮乏的临床困境。不同于普通广谱靶向药，凡德他尼针对性适配甲状腺髓样癌的发病机制，是目前临床唯一兼顾RET强效抑制与肿瘤血 ...
艾德拉尼 是一款高选择性PI3Kδ口服抑制剂，主要用于复发难治性血液肿瘤的临床治疗。它通过精准阻断PI3K/Akt异常信号通路，选择性诱导肿瘤细胞凋亡，适用于合并17p缺失等高危因素的慢性淋巴细胞白血病、双重难治性滤泡性淋巴瘤等患者。艾德拉尼是一款抗 ...
在消化系统肿瘤诊疗领域，胆管癌是一类恶性程度极高、隐匿性极强的难治实体瘤，被称为“癌中之王”。多数患者早期无典型症状，确诊时多已进展至局部晚期或发生远处转移，失去手术根治机会。传统晚期胆管癌以化疗为核心方案，疗效有限、耐药速度快、预后 ...
沃拉西地尼 为作为IDH突变低级别脑胶质瘤的首创双靶点靶向药，沃拉西地尼凭借独家IDH1/2双靶点机制、精准抑制肿瘤复发恶变、低毒适配长期维持、保护神经认知功能、填补临床治疗空白的核心优势，彻底打破了低级别脑胶质瘤术后无有效维稳药物、反复复发恶 ...
原发性胆汁性胆管炎（Primary Biliary Cholangitis，PBC）是一种以肝内小胆管进行性免疫性损伤和慢性胆汁淤积为核心特征的自身免疫性肝病。其发病隐匿，病程缓慢，临床上常以ALP、GGT及胆红素升高为主要生化表现，可伴乏力、皮肤瘙痒、口眼干燥等症状， ...
在肺癌治疗领域，随着精准医疗的发展，靶向药的出现为无数患者带来了生存的希望。近年来，一个名为“兰泽替尼”（Lazertinib）的药物逐渐进入大众视野。作为第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI），它被誉为“新秀”。 兰泽替尼 （Lazertinib）是一种口服的 ...
阿可替尼（Acalabrutinib）是一种BTK的小分子抑制剂。Acalabrutinib及其活性代谢物ACP-5862与BTK活性位点的半胱氨酸残基形成共价键，导致BTK酶活性的抑制。BTK是B细胞抗原受体(BCR)和细胞因子受体途径的信号分子。在B细胞中，BTK信号导致B细胞增殖、运输 ...
达拉非尼 联合曲美替尼（dabrafenib plus trametinib，DT）为BRAFV600E突变的甲状腺未分化癌带来革新性的治疗，但患者最终仍会出现耐药和进展。抗PD-1抑制剂斯巴达珠单抗（spartalizumab）单药治疗ATC的中位总生存期（median overall survival，mOS）为 ...
幼年型粒单核细胞白血病（JMML）是一种罕见的儿童恶性血液病，与RAS/MAPK信号通路持续激活密切相关。目前，造血干细胞移植（HSCT）是唯一可能治愈的手段，5年生存率约50%~60%。但是JMML的预后差异较大，约30%~40%的患儿HSCT术后复发，且复发后预后极差（ ...
佐利替尼 是一款高脂溶性药物（Log D 3.1），这种特性赋予了它极强的穿透血脑屏障的能力，也使其容易与黑色素聚合物结合。定量全身放射自显影（QWBA）研究显示：在有色素的大鼠皮肤中，药物的暴露量峰值是无色素大鼠的6-8倍。这意味着皮疹的发生不仅是 ...
急性骨髓性白血病（AML）是一种主要影响白细胞的血癌，与某些类型的基因突变有关。基因筛选可以识别突变的基因，包括最常见的AML相关突变之一FLT3。大约30%的AML患者存在某种形式的FLT3突变。目前RYDAPT（米哚妥林）已被证实能帮助新诊断的FLT 3+AML患者 ...
基底细胞癌是最常见的皮肤癌之一，基于它有较大的破坏性，又称侵袭性溃疡。随着医疗技术的不断发展，基底细胞癌治疗的方案也是日新月异，并且治疗这种疾病的方法和药物也在日益增多。其中，靶向药物维莫德吉目前在治疗基底细胞癌已经取得了很好的疗效， ...
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