01什么是膀胱癌（尿路上皮癌）？ 在膀胱癌（尿路上皮癌）中，细胞在膀胱中异常生长形成肿瘤。大多数膀胱癌始于膀胱内层，称为尿路上皮。如果肿瘤扩散到膀胱外，则被认为是晚期膀胱癌。 02膀胱癌为什么会携带FGFR突变？ FGFR代表成纤维细胞生 ...
吉瑞替尼 (Gilteritinib、吉列替尼、适加坦、Xospata)主要用于治疗携带FLT3基因突变的急性髓系白血病(AML)患者。通过阻断异常激活的FLT3信号传导，抑制白血病细胞增殖并诱导其凋亡，从而延缓疾病进展，为FLT3突变阳性AML患者提供精准靶向治疗方案。吉瑞 ...
瑞维美尼 作为一种口服的Menin蛋白小分子抑制剂，在携带NPM1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病治疗中显示出重要潜力，它通过高选择性地阻断Menin蛋白与野生型MLL1蛋白的功能性结合，有效干扰由NPM1突变所引发并维持的异常表观遗传状态，从而抑制白 ...
HER2突变是非小细胞肺癌（NSCLC）中重要的罕见驱动基因之一，在中国NSCLC患者中约占2.8%~15.4%，全球范围内约占肺癌的4%。HER2突变特别是外显子20插入突变（exon 20 insertion）与较强的肿瘤侵袭性、更差的预后及对免疫治疗的低反应性密切相关，具有冷肿 ...
他泽司他 主要适用于特定类型的癌症治疗，在治疗上皮样肉瘤方面表现出显著效果。上皮样肉瘤是一种较为罕见但具有侵袭性的软组织肉瘤，常见于青少年和年轻人。传统治疗手段对这类肿瘤的效果往往有限，而他泽司他为晚期或转移性上皮样肉瘤患者提供了新的 ...
在实体瘤治疗领域，成纤维细胞生长因子受体（FGFR）基因异常（如融合、重排、突变）是胆管癌、尿路上皮癌等恶性肿瘤的关键驱动因素。然而，FGFR信号通路的复杂性使其长期被视为“不可成药”靶点。 培米替尼 （Pemigatinib）作为高选择性FGFR1-3抑制剂， ...
急性髓系白血病（AML）是一种异质性血液恶性肿瘤，在老年人群体中发病居多。尽管部分患者通过强化化疗可获得缓解，但相当一部分患者会面临“难治”或“复发”（R/R）的困境。R/R AML患者恢复极差，寻找新的有效治疗方案迫在眉睫。科学研究发现，约8%-20% ...
IDH2基因突变（R140/R172位点）是AML的“隐秘杀手”，其独特机制在于：代谢劫持：突变酶将α-酮戊二酸转化为致癌物2-羟基戊二酸（2-HG）；表观遗传锁死：2-HG抑制TET2等酶活性，阻断干细胞分化成熟；化疗抵抗：原始细胞堆积，对阿糖胞苷等药物敏感性下降 ...
厄达替尼 的靶向药物为转移性尿路上皮癌的治疗带来了新的曙光。在医学的广阔领域中，转移性尿路上皮癌一直是研究者们面临的挑战之一。这种疾病具有高度的侵袭性和转移性，传统的治疗手段往往难以达到理想的疗效。 厄达替尼 ，作为一种革命性的靶向药物 ...
对于晚期癌症患者和家属来说，最令人揪心的或许不是肿瘤本身，而是那种无法遏制的进行性消瘦。患者明明没有刻意节食，体重却一路下滑，肌肉日渐萎缩，最后连抬手、下床都变得异常困难。这种医学上称为癌症恶液质的状态，正在悄悄夺走无数患者的生存希望 ...
阿那莫林 用于改善非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌、结直肠癌恶性肿瘤伴随的癌症恶病质；改善肿瘤患者食欲低下、进食减少、体重下降、骨骼肌消耗、全身倦怠乏力，用于肿瘤伴随恶病质状态的营养代谢支持。作用机制：选择性激动Ghrelin（胃饥饿素）受体，作用 ...
塞普替尼 用于治疗RET融合实体瘤的适应证，曾在2022年9月获得针对成年患者的加速批准。此次获得的完全批准，是基于LIBRETTO-001和LIBRETTO-121这两项关键临床试验的补充数据。数据显示，塞普替尼在多种RET融合阳性实体瘤中均表现出持续的抗肿瘤活性。在 ...
塞普替尼 （Selpercatinib）是一种高选择性RET激酶抑制剂，已获批用于治疗携带RET基因融合或突变的晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC），其通过精准抑制异常激活的RET蛋白，阻断肿瘤生长信号通路。然而，塞普替尼在早期NSCLC中的治疗效果和安全性尚不清 ...
慢性骨髓性白血病（CML)的治疗领域近年来发展迅速，但尚存在许多未满足的需求。虽然酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）已经改变了CML的治疗方式，但许多新诊断的患者仍未达到分子反应目标，并且许多患者由于不耐受而中断或更换治疗。 阿西米尼 （asciminib），作 ...
匹妥布替尼 是一种口服、高选择性、非共价、可逆性BTK抑制剂。与伊布替尼、阿可替尼、泽布替尼等需与BTK C481位点形成共价键不同，匹妥布替尼通过非共价方式与BTK结合，因此在BTK C481S、C481R等突变存在时仍可保持抑制活性。这一机制使其理论上适用于 ...
对于患有套细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病等B细胞恶性肿瘤的患者而言，“耐药”是治疗路上最令人绝望的困境——传统共价BTK抑制剂（如伊布替尼、泽布替尼）虽能缓解病情，但长期使用后，肿瘤细胞会发生C481半胱氨酸突变，导致药物失效，后续治疗选择匮 ...
卡帕塞替尼 与氟维司群联合用于治疗雌激素受体(ER)阳性、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌成人患者，这些患者伴有一种或多种PIK3CA/AKT1/PTEN变异，且在内分泌治疗后出现复发或疾病进展。对于绝经前或围绝经期女性，卡帕塞替尼联合氟维司群治疗时应同时 ...
AKT（蛋白激酶B）是PI3K/AKT/mTOR信号通路的核心分子，调控细胞增殖、代谢和存活。在HR+/HER2-乳腺癌中，约40%-50%的患者存在PIK3CA/AKT1/PTEN等基因变异，导致AKT通路异常激活，引发内分泌治疗耐药。 卡帕塞替尼 是一种针对特定基因突变的口服靶向药， ...
普拉替尼 为RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）、RET突变甲状腺髓样癌（MTC）等“靶点明确却难治”的肿瘤提供了高选择性靶向方案。RET基因融合或突变驱动约1%-2%的NSCLC、10%-20%的MTC及部分甲状腺癌，传统化疗或泛靶点抑制剂疗效有限（ORR＜30%）且脱靶 ...
兰泽替尼 是一种口服第三代脑渗透性EGFR TKI，既靶向T790M突变又靶向激活EGFR突变，同时保留野生型EGFR。拉泽替尼于2021年1月18日获得韩国食品药品安全部(MFDS)批准，用于既往接受过EGFR-TKI治疗后出现EGFRT790M突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSC ...
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