雷特综合征是一种罕见的神经发育障碍性疾病，会导致患者在认知、运动和自主神经功能方面出现严重障碍。目前，尽管已有一款疗法获批，但临床上仍需要具备实质性疗效且安全耐受的新型治疗方案。RVL-001是一种伏立诺他（vorinostat）的特有口服配方。伏立诺 ...
劳拉替尼 是一款针对ALK和ROS1阳性非小细胞肺癌的第三代靶向抑制剂，2018年在美国首次获批上市，2022年4月在中国获批，用于治疗ALK阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者，原研药中文商品名为博瑞纳、英文商品名为LORBRENA，2023年3月纳入医保乙类目录 ...
洛拉替尼 一线治疗间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的中位无进展生存期（PFS）仍未达到，7年PFS率高达55%，这意味着，超过半数患者在7年后依然没有出现疾病进展，再次刷新了晚期肺癌靶向治疗的最长PFS纪录。这一结果预示着ALK阳性晚期 ...
对于局部晚期、具有高扩散风险的局限性前列腺癌，长期雄激素剥夺治疗（ADT）联合根治性前列腺放疗是国际公认的标准治疗方案。然而，被归类为“极高危”的患者，即使接受这一强效治疗，其疾病复发和远处转移的风险依然显著。因此，临床医生和研究者一直在 ...
RAS基因是人体细胞生长的关键开关，精密调控着细胞的生长、休眠、修复与分裂节奏。然而，一旦该基因发生突变，这套精密系统便会瞬间失控。突变的RAS如同卡死在“开启”状态的开关，持续向细胞发出疯狂增殖的指令，最终演变为肆虐的肿瘤。自1982年被确认 ...
在抗癌药物不断迭代的今天，能稳居一线超过四十五年的“老药”凤毛麟角。而马法兰（美法仑，商品名Alkeran）正是这样一位传奇选手——它既是多发性骨髓瘤治疗的基石，又是造血干细胞移植前清髓方案的核心。尽管口服原研版本已暂别中国大陆市场，但它的注 ...
胃肠道间质瘤（GIST）是一种恶性肿瘤，酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）是其晚期治疗的首选靶向药物。ripretinib作为一种新型的酪氨酸激酶开关控制抑制剂，虽然在临床试验中显示出良好的疗效，但关于其长期安全性的研究仍较为有限。本研究通过分析美国食品药品 ...
骨髓纤维化（MF）是一种罕见的骨髓增生性肿瘤，可导致骨髓纤维化、脾肿大、贫血等一系列问题，并可能向急性白血病转化；骨髓纤维化（MF）全球年发病率0.5–1.5/10万，大多数发病年龄在50-70岁之间。 帕克替尼 是JAK2、FLT3的双重抑制剂，能有效抑制JAK2 ...
在肿瘤治疗的版图中，小细胞肺癌（SCLC）长期被视为一块“治疗荒漠”——一线含铂化疗联合免疫治疗虽带来曙光，但仍只有少数患者可以获得长期生存，5年生存率仅约10%左右；而出现疾病进展的患者面临药物选择极度匮乏，且二线治疗方案有限，反应持续时间 ...
吉妥单抗 (Mylotarg、吉妥珠单抗)是一种用于治疗急性髓系白血病(AML)的靶向药物。它通过精准识别并杀死癌细胞，为患者带来了新的治疗选择。本文将根据欧洲药品管理局(EMA)的官方信息，为您详细介绍该药物的使用方法、作用原理、临床研究中的疗效以及可 ...
奈拉滨 是脱氧鸟苷类似物9-β-D-阿糖呋喃糖鸟嘌呤（ara-G）的前药。进入体内后，由腺苷脱氨酶（ADA）将其去甲基化转变为ara-G，随后经脱氧鸟苷激酶和脱氧胞苷激酶的单磷酸化作用，转化为具有活性的三磷酸盐形式ara-GTP。ara-GTP在T细胞白血病母细胞中大 ...
米伐木肽 是20余年来首个改善骨肉瘤患者长期存活的药品。患者术前化疗，随后手术切除骨瘤，而后再化疗。当患者接受术后化疗的同时也静脉注射注射本品免疫治疗（一周2次，3个月，随后一周1次，6个月）。米伐木肽通过刺激诸如巨噬细胞等某些白细胞来杀灭 ...
1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）的治疗领域，MEK抑制剂正逐渐成为关键的治疗选择。医学博士克里斯托弗·L·莫特尔指出，肿瘤学家掌握相关毒性管理至关重要，了解不良反应（AE）并合理实施缓解策略，能保障患者接受足够疗程的治疗以充分 ...
米达美替尼 （Mirdametinib）主要用于治疗成人及2岁以上儿童的1型神经纤维瘤病（NF1）。其推荐给药剂量依据体表面积计算，为2 mg/m，每日两次，最大单次剂量不超过4 mg。该药物采用了间歇性给药方案，即每28天为一个周期，连续服药3周（21天），随之停 ...
尼伽司他 是一种口服小分子靶向药物，主要通过抑制γ-分泌酶发挥作用，适用于特定类型的罕见病治疗。尼伽司他是选择性γ-分泌酶抑制剂，通过阻断Notch信号通路发挥作用：在细胞分化、增殖中起关键作用，异常激活会促进肿瘤生长。通过抑制γ-分泌酶，阻 ...
曲贝替定 适用于治疗既往接受过含蒽环类药物方案的不可切除或转移性脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤患者。 【 曲贝替定 用法与用量】 1、推荐剂量推荐剂量为1.5毫克/米2每隔21天(3周)通过中心静脉注射超过24小时，直至疾病发展或无法接受的毒性。 2、 ...
帕比司他 是一种组蛋白脱乙酰酶抑制剂，与硼替佐米和地塞米松联合使用，用于治疗已接受过至少2种既往治疗方案（包括硼替佐米和免疫调节剂）的多发性骨髓瘤患者。该适应症在基于无进展生存期的加速批准下获得批准。该适应症的持续批准可能取决于验证性试 ...
鲁卡帕尼 （Rucaparib）属于PARP抑制剂，为近年来较热门的抗卵巢癌靶向药物之一。PARP全称是聚腺苷酸二磷酸核糖转移酶[poly（ADP-ribose）polymerase]，在DNA修复过程中发挥着至关重要的作用。抑制PARP的活性可增强放疗和DNA损伤类化疗药物的效果。另外 ...
普雷西替尼 ，一种针对RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的靶向治疗药物，在最新病例研究中展现了其穿透血脑屏障并进入脑脊液的能力。本研究通过定量分析普雷西替尼在血浆与脑脊液中的浓度，揭示了其在中枢神经系统的分布特征。尽管患者在普雷西替尼治 ...
维莫德吉 （Vismodegib，商品名为Erivedge）是一种具有选择性Hedgehog信号通路的新型口服类药物。Hedgehog信号通路对细胞早期生长和发展起着关键的调节作用，在包括基底细胞癌等多种类型的恶性肿瘤中都发现Hedgehog信号通路发生突变。维莫德吉通过抑制 ...
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