替索单抗 依靠抗体特异性识别肿瘤细胞表面TF抗原，将MMAE定向递送至细胞内部，完成“靶向递送-高效释放-微管破坏”的协同抗肿瘤效应。相比传统化疗，该疗法对肿瘤组织选择性更高，可降低正常组织损伤。作为ADC领域代表性疗法，替索单抗整合TF靶向识别能 ...
托沃非尼 （托沃拉非尼）为口服强效II型选择性RAF激酶抑制剂，获批用于携带BRAF基因融合/重排或特定BRAF点突变的复发或难治性儿童低级别胶质瘤，也是该类儿童中枢神经系统肿瘤中首款针对特定基因变异的靶向药物。儿童低级别胶质瘤是儿童人群中最常见的 ...
罕见病，长期以来都是医药领域里一块容易被忽视的洼地。患者群体基数小、研发投入巨大、临床开发难度高，让很多药企对罕见病赛道望而却步。囊性纤维化（CF）作为一种常染色体隐性遗传的致命罕见病，长久以来缺乏能够直击病根的治疗方案，患者大多只能依 ...
奈拉滨 属于核苷类似物前体药物，经细胞摄取代谢后，可转化为具备细胞毒性的活性代谢物阿糖鸟嘌呤三磷酸盐。该活性产物能够掺入新生DNA链，抑制DNA聚合酶，阻断DNA复制合成，造成细胞增殖停滞并诱导凋亡。奈拉滨的一大特点是对T淋巴系细胞存在相对选择 ...
BTK是B细胞增殖、活化、迁移的关键信号通路，传统共价BTK抑制剂易因C481位点突变产生耐药。匹妥布替尼为非共价可逆BTK抑制剂，可同时结合野生型BTK+C481突变型BTK，有效克服耐药问题。通过强效抑制BTK激酶活性，阻断B细胞活化信号、抑制CD69表达、阻滞恶 ...
NF1相关的丛状神经纤维瘤虽属良性，却会持续生长。它可以包裹或贴近重要结构、血供丰富，完全切除常带来严重功能损伤，术后还容易复发。长期以来，治疗主要依赖手术和随访观察，真正的系统性药物选择非常有限。更关键的是人群覆盖的缺口。过去的局面是儿 ...
BRCA1/2属于人体关键抑癌基因，核心功能为修复细胞受损的DNA双链。当存在胚系BRCA1/2突变时，肿瘤细胞的DNA双链修复功能发生缺陷，只能依靠PARP酶介导的单链DNA修复通路维持存活，这一特征构成了PARP抑制剂靶向治疗的作用基础。该类突变大多属于先天遗传 ...
急性髓系白血病（AML）是一种起病急、进展快的血液恶性肿瘤，主要累及骨髓和血液。常见症状包括：反复发烧、乏力、出血、贫血、感染等。在AML中，有一类基因叫NPM1，是非常常见的“创始突变”：大约25%-30%的AML患者会携带NPM1突变。传统认识里，初诊时 ...
膀胱癌是全球最常见的癌症之一，成纤维细胞生长因子受体（FGFR）是受体酪氨酸激酶（RTK）家族的一员，可调节多种细胞过程。FGFR异常在多种癌症中常见，尤以尿路上皮癌最为多见。2019年，FDA加速批准了厄达替尼，这是一种口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI），可 ...
急性髓系白血病（AML）是成人最常见的急性白血病，其中约8%~19%的患者携带IDH2基因突变，这类患者往往预后较差。2017年，美国FDA批准了全球首个IDH2抑制剂—— 恩西地平 （Enasidenib）上市，用于治疗携带IDH2突变的复发或难治性AML成人患者，开启了该亚 ...
非小细胞肺癌并不是一种单一疾病。随着分子检测技术的发展，越来越多驱动肿瘤生长的基因改变被发现，HER2（ERBB2）突变就是其中之一。研究显示：约2%至4%的非小细胞肺癌由HER2突变驱动;HER2突变多见于肺腺癌，在女性及无吸烟史患者中相对常见;最常见的突 ...
KMT2A重排急性白血病属于高危难治的白血病亚型，传统方案疗效已接近平台期，耐药问题突出，复发患者的治疗选择十分有限。 瑞维美尼 作为全球首创Menin-KMT2A通路靶向新药，依托独特的作用机制与可靠的挽救治疗疗效，弥补了该亚型长期存在的临床未满足需 ...
宗格替尼 是全球首个获批的口服HER2酪氨酸激酶抑制剂，靶向HER2激酶结构域突变。临床试验显示，在经治患者群体中客观缓解率最高可达75%，弥补了传统治疗手段的局限。该药可快速改善骨转移疼痛等肿瘤相关症状，整体耐受性可观，为HER2突变肿瘤、尤其是治 ...
他泽司他 （Tazemetostat）属于全球首创、高选择性口服EZH2抑制剂。想要读懂这款药物的创新价值，需要先理解EZH2与表观遗传两大核心概念。表观遗传可理解为基因的调控开关：人体DNA序列保持不变，但体内基因并非持续处于激活状态。表观遗传依靠甲基化等 ...
胆管癌属于侵袭性较强的消化道恶性肿瘤，早期症状隐匿，疾病进展速度快，约70%患者确诊时已发展至晚期，丧失根治手术机会。既往晚期胆管癌一线标准方案以吉西他滨联合顺铂（GemCis）化疗为主，但整体生存获益有限，中位总生存期（OS）常不足1年，同时化 ...
厄达替尼 （Erdafitinib，商品名BALVERSA）属于小分子激酶抑制剂，是针对FGFR通路异常的靶向抗肿瘤药物。厄达替尼为黄色粉末。它在有机溶剂中几乎不溶或易溶于有机溶剂，在较宽的pH范围内，它在水溶液中微溶于水或几乎不溶或不溶。厄达替尼用于治疗某些 ...
恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）的小分子抑制剂。IDH2突变常见于约8%-19%的急性髓系白血病（AML）患者。突变导致酶功能改变，催化α-酮戊二酸（α-KG）还原为致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）。2-HG的积累会导致DNA和组蛋白的异常高甲基化，从而阻断 ...
急性髓系白血病（AML）多见于中老年人群，若未能及时开展有效干预，患者生存时间通常较短。约6%~10%的AML患者存在IDH1突变，该人群治疗难度较高：复发风险高，传统化疗缓解率不到30%；复发难治患者可选治疗手段有限，5年生存率低于10%。对于75岁及以上、 ...
艾伏尼布 属于抗肿瘤药物，用于两类成人肿瘤人群：新诊断急性髓系白血病（AML），需联合阿扎胞苷，仅适用于存在IDH1 R132突变、无法接受标准化疗的患者；局部晚期或转移性胆管癌，采用单药治疗，用于携带IDH1 R132突变且既往接受至少一线全身治疗的成人 ...
随着肺癌精准诊疗逐步普及，携带罕见驱动基因突变的肺癌患者拥有了更多治疗机会。RET基因融合是非小细胞肺癌中发生率较低但侵袭性较强的突变类型，该人群脑转移风险较高，既往常规疗法疗效有限，不良反应突出。塞普替尼的获批更新了RET融合阳性非小细胞 ...
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