肝细胞癌血供丰富。肿瘤细胞增殖靠RAF/MEK/ERK（MAPK）级联推动，新生血管则主要由VEGF/VEGFR通路介导；慢性肝病背景下的持续炎症和缺氧诱导因子上调，又把促血管生成的微环境推了一把。 索拉非尼 同时压住这两条线，既作用于肿瘤细胞，也作用于肿瘤血管 ...
一代、二代BCR-ABL1酪氨酸激酶抑制剂治疗后出现耐药，特别是合并T315I突变，是慢性髓性白血病、Ph阳性急性淋巴细胞白血病后线治疗的重大难点。 普纳替尼 作为第三代TKI，凭借独特的分子结构实现多重临床价值，可不可逆抑制BCR-ABL1激酶活性，覆盖包含T31 ...
多发性骨髓瘤是一类难治的血液系统恶性肿瘤，自体造血干细胞移植是适合移植患者重要的根治性治疗手段，而造血干细胞的有效动员，是移植能否顺利实施的关键环节。 普乐沙福 （Plerixafor，释贝灵）属于CXCR4受体拮抗剂，通过调控趋化因子信号轴，打破干细 ...
甲基苄肼 /丙卡巴肼（NATULAN），作为一种非特异性抗肿瘤药物，在治疗霍奇金病方面展现出了显著的效果，能够有效提高患者的缓解率和生存率。甲基苄肼/丙卡巴肼主要用于霍奇金病的治疗，能够使1/3至1/2的患者获得完全缓解，缓解期可达3周至6个月或更长。 ...
急性髓系白血病是一类进展迅速、恶性程度较高的血液系统恶性肿瘤，疾病异质性极强，不同基因突变亚型的治疗结局差异巨大。IDH1突变是急性髓系白血病中重要的驱动突变之一，突变后的酶会大量生成2-羟基戊二酸，阻滞白血病细胞正常分化，使原始细胞持续堆 ...
精准靶向驱动基因已经成为血液恶性肿瘤以及部分罕见实体瘤的重要发展方向。 米哚妥林 （雷德帕斯）属于多靶点激酶抑制剂，依托独特的激酶抑制谱，在两种发病机制完全不同的疾病中展现临床价值。它可对FLT3与cKit产生强效抑制作用；在急性髓系白血病中，F ...
NF1，全称1型神经纤维瘤病，是一种基因带来的罕见病，全球新生儿发病率约1/3000，已被列入我国第一批罕见病目录。患者身上会陆续长出神经纤维瘤，其中最棘手的一类叫丛状神经纤维瘤——它像一团网一样裹着神经生长，往往切不干净、也切不得。几个数字感 ...
在精准医疗时代，靶向治疗已经成为驱动基因阳性肿瘤患者的核心治疗手段。当RET基因融合或突变被证实为多种实体瘤的元凶时，一款高选择性RET抑制剂的出现，往往意味着这部分患者从无药可用到长期生存的命运转折。塞尔帕替尼正是这样一款具有里程碑意义的 ...
乳腺癌是女性常见的恶性肿瘤。制定治疗方案时，通常需要检测雌激素受体、孕激素受体和HER2。HER2阳性乳腺癌约占全部乳腺癌的15%～20%，其生物学行为较活跃，复发和转移风险也相对较高。脑转移是HER2阳性晚期乳腺癌治疗中的重要问题。研究资料显示，转移 ...
惰性B细胞淋巴瘤经过多线方案治疗后一旦复发，临床可选的治疗手段往往十分有限。艾代拉里斯是口服高选择性PI3Kδ抑制剂，2014年获批，也是全球首款获批上市的PI3Kδ靶点药物，为复发慢性淋巴细胞白血病、滤泡性B细胞非霍奇金淋巴瘤、小淋巴细胞淋巴瘤患 ...
中枢神经系统肿瘤以及实体瘤脑转移的治疗难点之一，在于多数药物难以穿透血脑屏障抵达病灶。 洛莫司汀 作为经典细胞毒性烷化剂，突出的血脑屏障穿透能力是其长期在神经肿瘤领域得到应用的核心原因，药物可以直接作用于颅内肿瘤细胞，在原发脑恶性肿瘤、 ...
雄激素剥夺疗法(ADT)一直是去势抵抗性前列腺癌(CSPC)患者的主要治疗方法;然而，患者通常会通过多种机制产生耐药性，从而导致转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)。港安健康国际医疗介绍，以紫杉类药物为基础的化疗是目前晚期前列腺癌治疗的关键组成部分，卡 ...
VHL病可诱发多器官肿瘤，晚期肾细胞癌同样常存在HIF2α通路异常激活，既往针对这类转录因子驱动病变的治疗手段十分有限。 贝组替凡 （Belzutifan，Welireg）为口服靶向制剂，依靠干扰蛋白间相互作用发挥抗肿瘤效应。HIF2α需要和HIF1β在细胞核内形成异 ...
子宫肌瘤属于雌激素依赖性良性肿瘤，雌激素持续刺激可促使瘤体增大，引发经量增多、盆腔疼痛等一系列困扰育龄女性的症状。 瑞卢戈利 属于口服非肽类促性腺激素释放激素受体拮抗剂，可竞争性结合垂体前叶的GnRH受体，可逆阻断内源性激素信号传导，快速下 ...
EGFR突变晚期非小细胞肺癌经奥希替尼治疗后发生耐药，是当前临床诊疗中亟待解决的难点。 BLU-945 为处于研发阶段的第四代EGFR抑制剂，开发目标即是应对奥希替尼耐药，给这部分缺乏有效方案的患者带来潜在的治疗方向。该药物可靶向包含敏感突变、T790M、C ...
阿西米尼布 属于首创口服变构抑制剂，作用模式区别于既往所有TKI；药物不结合ATP口袋，而是靶向BCR::ABL1蛋白的肉豆蔻酰口袋，诱导激酶稳定在无活性构象而阻断信号传导，可覆盖包含T315I在内的ATP结合区耐药突变，同时具备潜在的安全性优势，为经至少两 ...
骨髓纤维化属于骨髓增殖性肿瘤，脾脏肿大、贫血是该疾病十分突出的临床表现，既往经典JAK抑制剂在缩脾获益之外，往往存在贫血加重的短板。 莫洛替尼 是口服双重激酶抑制剂，可同时靶向JAK1、JAK2以及激活素受体I型，为中高危原发性或继发性骨髓纤维化成 ...
胆管癌恶性程度较高，晚期患者既往可选治疗方案有限，整体预后欠佳。 佩米替尼 是全球首个获批针对FGFR2基因融合或重排亚型胆管癌的靶向制剂，属于高选择性FGFR13抑制剂，依托对成纤维细胞生长因子受体通路的精准抑制，阻滞肿瘤细胞增殖信号，为携带该基 ...
复发难治滤泡性淋巴瘤、上皮样肉瘤当中，部分病例由EZH2基因突变驱动，常规治疗手段的疗效有限。 他泽司他 作为全球首创的口服选择性EZH2抑制剂，以表观遗传调控通路为干预靶点，获批用于无法完整切除、携带EZH2突变的复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者 ...
KMT2A易位型急性白血病恶性程度高，多见于儿童与年轻成人，疾病进展迅速，复发之后常规化疗方案缓解率低、预后极差，很多患者在多线治疗后难以获得持久缓解，造血干细胞移植也常常受限于无法达到有效缓解状态。长期以来，该亚型白血病缺少针对性的靶向药 ...
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