急性髓系白血病(AML)多见于中老年人群,若未能及时开展有效干预,患者生存时间通常较短。约6%~10%的AML患者存在IDH1突变,该人群治疗难度较高:复发风险高,传统化疗缓解率不到30%;复发难治患者可选治疗手段有限,5年生存率低于10%。对于75岁及以上、 ...
艾伏尼布 属于抗肿瘤药物,用于两类成人肿瘤人群:新诊断急性髓系白血病(AML),需联合阿扎胞苷,仅适用于存在IDH1 R132突变、无法接受标准化疗的患者;局部晚期或转移性胆管癌,采用单药治疗,用于携带IDH1 R132突变且既往接受至少一线全身治疗的成人 ...
随着肺癌精准诊疗逐步普及,携带罕见驱动基因突变的肺癌患者拥有了更多治疗机会。RET基因融合是非小细胞肺癌中发生率较低但侵袭性较强的突变类型,该人群脑转移风险较高,既往常规疗法疗效有限,不良反应突出。塞普替尼的获批更新了RET融合阳性非小细胞 ...
塞普替尼 属于ATP竞争性小分子抑制剂,突出特点为靶点选择性高,可特异性结合RET激酶活性位点,阻断RET基因融合或突变引发的异常信号,抑制肿瘤细胞增殖并诱导凋亡。对比多靶点激酶抑制剂,塞普替尼对RET以外的激酶及非激酶靶点作用微弱,减少脱靶相关 ...
慢性髓系白血病属于骨髓增殖性肿瘤,T315I突变以及其他耐药突变,会造成传统酪氨酸激酶抑制剂治疗失效,该类患者整体预后欠佳。 阿西米尼布 属于新型STAMP抑制剂,依托独特双重作用机制以及克服耐药的能力,为既往治疗耐药或不耐受的慢性期慢性髓系白血 ...
帕克替尼 属于JAK2/FLT3抑制剂,主要用于合并严重血小板减少症的骨髓纤维化患者。该类患者血小板水平偏低,多数传统JAK抑制剂的使用存在限制,而帕克替尼对血小板影响相对有限,在这类人群中具备独特临床价值。帕克替尼具备不同于传统JAK抑制剂的双靶点 ...
传统共价型BTK抑制剂通过与BTK活性位点不可逆结合发挥药效,长期使用容易产生C481S等继发性耐药突变,造成药物疗效下降,肿瘤继续增殖,疾病反复进展。同时这类药物房颤、严重出血、重症感染等高危不良反应相对多见,体质偏弱的患者很难长期坚持用药,停 ...
KRAS基因参与调控肿瘤细胞增殖、分化与转移过程,当出现G12C位点突变时,会持续激活促增殖信号,推动肺癌细胞增殖、侵袭及远处转移。该靶点蛋白结构特殊,结合口袋隐蔽且构象动态变化,传统药物难以实现有效结合,这也是过去很长一段时间缺少针对性治疗 ...
在复发或难治性套细胞淋巴瘤(MCL)、慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)患者中, 吡托布鲁替尼 可实现明显的肿瘤缩小效果,CLL/SLL人群客观缓解率可达72%。该药物的非共价结合特点,有助于降低心血管相关不良反应,同时赋予临床用药更大的 ...
卡帕塞替尼 属于活性较强、选择性高的AKT抑制剂,可结合AKT蛋白特定结构域,抑制蛋白活性,阻断肿瘤细胞增殖相关信号传导。作为靶向抗肿瘤药物,卡帕塞替尼存在对应的不良反应类型,需要规范监测与干预。区别于传统化疗,该药物的不良反应多由正常细胞A ...
HR阳性/HER2阴性乳腺癌发生内分泌治疗耐药,PI3K/AKT信号通路异常激活是重要诱因,PIK3CA/AKT1/PTEN基因突变会驱动该通路持续活化。 卡帕塞替尼 能够直接抑制AKT激酶活性,下调通路的异常激活状态,既可单独发挥抗肿瘤作用,也可与氟维司群等内分泌药物 ...
肿瘤精准诊疗领域中,新型靶点药物的研发进展,能够为对应驱动基因阳性的肿瘤人群带来新的治疗机会。RET属于既往缺少高选择性靶向制剂的重要肿瘤驱动靶点,该基因发生融合或突变可驱动肿瘤增殖,在约1%-2%的非小细胞肺癌、10%-20%甲状腺乳头状癌以及部分 ...
普雷西替尼 为靶向RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)的抗肿瘤药物,一项最新病例研究观察到该药物具备穿透血脑屏障、进入脑脊液的特性。研究对普雷西替尼在血浆与脑脊液内的药物浓度开展定量检测,解析药物在中枢神经系统的分布特点。病例中患者接受普 ...
IDH1/2突变2级弥漫性胶质瘤属于难以根治的脑部肿瘤,患者长期生存结局不理想。癫痫是该人群最常见的肿瘤相关症状,会对患者日常生活能力与认知状态造成明显干扰。依托INDIGO研究的阳性结果, 沃拉西地尼 已在40余个国家获批,该药物可明显延长无进展生存 ...
肺癌是国内发病率与死亡水平居于前列的恶性肿瘤,给众多患者家庭带来较重的疾病负担。非小细胞肺癌(NSCLC)在肺癌当中占80%-85%,表皮生长因子受体(EGFR)突变是该类肿瘤最常见的驱动基因突变类型,在亚洲人群中检出比例相对更高。酪氨酸激酶抑制剂(T ...
在晚期非小细胞肺癌的精准诊疗体系中,EGFR突变是检出率较高的驱动基因类型。第一代、第二代EGFR靶向药物普遍会面临耐药问题,临床获益存在局限;常规三代药物也存在不良反应风险、远期复发以及脑转移病灶控制不足等情况,较难满足患者长期维持较好生活 ...
沃拉西地尼 属于可穿透血脑屏障的口服抑制剂,作用靶点为异柠檬酸脱氢酶1和2(IDH1/2)。该药物是全球范围内首批获批的口服IDH1/2双重抑制剂,同时也是能够直接作用于低级别胶质瘤核心驱动突变的全身性治疗药物,在神经肿瘤与精准肿瘤领域具备重要的临 ...
NTRK融合属于跨癌种的可靶向驱动变异, 拉罗替尼 是一种一流的高选择性TRK抑制剂,拉罗替尼适用于携带NTRK融合基因的患者,NTRK是目前首个被发现并被认可的全癌种共发的可用药突变基因。NTRK全称神经营养因子受体络氨酸激酶,NTRK基因家族,包含NTRK1、N ...
拉罗替尼属于高选择性口服TRK酪氨酸激酶抑制剂,针对NTRK1/2/3基因融合发挥抗肿瘤作用,不区分肿瘤发病部位,属于广谱靶向药物,用药前需通过基因检测确认NTRK融合,同时治疗期间监测相关不良反应。拉罗替尼是高选择性口服TRK酪氨酸激酶抑制剂,核心作用 ...
卡马替尼 是MET受体酪氨酸激酶抑制剂,可强效抑制MET受体的激酶活性。其作用机制包括:抑制MET受体的自身磷酸化,以及由肝细胞生长因子(HGF)配体触发的MET受体磷酸化;阻断MET介导的下游信号蛋白磷酸化,抑制MET依赖的信号通路激活;抑制MET依赖型肿 ...

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