艾伏尼布 (ivosidenib、Tibsovo)是一种口服、高选择性的异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)小分子抑制剂。通过抑制突变的IDH1酶，降低2-HG生成，恢复细胞分化能力，从而发挥抗肿瘤作用。作为单药治疗新诊断的携带易感IDH1突变的AML，适用于年龄≥75岁或不适合接受强 ...
肺癌治疗已进入精准医疗时代，靶向药物为无数患者带来希望。莫博替尼作为针对EGFR外显子20插入突变非小细胞肺癌的靶向药，在临床试验中显示出显著疗效。然而，正如所有药物一样，它在带来治疗效果的同时也伴随着一系列副作用。 莫博替尼 是一款高选择性 ...
莫博替尼 是一种专门设计用于抑制“表皮生长因子受体20号外显子插入突变”的酪氨酸激酶抑制剂。简单来说，它就是针对肺癌中一种特定且较为罕见的基因突变类型而诞生的靶向药。在传统的EGFR靶向药（如吉非替尼、奥希替尼）疗效不佳的这类患者中，莫博替 ...
阿西米尼 是一种Bcr-Abl抑制剂，这意味着它能够干扰白血病细胞中的异常蛋白质Bcr-Abl的活动。这种异常蛋白质在慢性骨髓性白血病中起着关键作用，导致白血病细胞异常增殖。阿西米尼能够精准地定位并抑制这种异常蛋白质的活动，有助于减少白血病细胞的增 ...
骨髓纤维化是一种很少见的造血功能障碍疾病，这可能造成大量的骨髓疤痕，并引起严重的贫血症，即红细胞数量较少。这些疤痕可以降低血小板数目，从而提高出血的危险，此病还会引起脾肿大。骨髓纤维变性可能是原发性或继发性的骨髓病。 骨髓间充质干细 ...
脑胶质瘤是颅内原发性肿瘤中最常见的一种，占据了中枢神经系统恶性肿瘤的81%。它们通常起源于胶质细胞及其前体细胞，并可能发展成不同类型的肿瘤，如星形细胞瘤、少突胶质细胞瘤、室管膜瘤和少突星形细胞瘤等。根据世界卫生组织（WHO）的分类，脑胶质瘤 ...
作为一种第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）， 拉泽替尼 （Lazertinib）在肺癌治疗领域展现出独特的优势。其针对特定基因突变的设计，为部分非小细胞肺癌患者提供了新的治疗选择，尤其在应对耐药性方面表现突出。拉泽替尼主要用于治疗EGFR T790M突 ...
曲美替尼 主要用于治疗两类特定基因突变相关的癌症：BRAF V600突变阳性的黑色素瘤和非小细胞肺癌。黑色素瘤是一种恶性程度极高的皮肤癌，其中约50%的BRAF突变患者携带V600突变，导致肿瘤细胞异常增殖。非小细胞肺癌（NSCLC）占肺癌总数的85%，其中BRAF ...
BRAF V600突变在非小细胞肺癌（NSCLC）中虽然占比不高（约1-2%），但同样驱动着高度侵袭性的肿瘤。传统化疗效果有限。BRF113928研究：这项关键II期研究确立了达拉非尼+ 曲美替尼 方案在BRAF V600突变晚期NSCLC中的地位。初治患者：在未经治疗的队列中， ...
BRAF V600E/K突变约占黑色素瘤的50%、甲状腺癌的40%60%、NSCLC的2%4%。突变后的BRAF激酶持续激活下游MEK-ERK信号通路，驱动肿瘤细胞无限增殖。 达拉非尼 是一种ATP竞争性BRAF激酶抑制剂，高选择性抑制BRAF V600E和V600K突变体。单药使用虽能快速缩小肿瘤 ...
胆管癌是一种恶性的胆管上皮性肿瘤，预后较差，也可能发生在肝内或肝外，最常见的为肝内胆管癌。肝内胆管癌是发病率仅次于肝细胞肝癌的肝脏原发恶性肿瘤，近年来发病率呈上升趋势。近几年来随着靶向药物的不断研发，培美替尼（Pemigatinib）作为全球首个 ...
RET基因改变不仅见于肺癌和甲状腺癌，在多种实体瘤中都有发现，这些患者往往缺乏有效治疗。普拉替尼通过其广谱抗RET活性，为各种RET突变实体瘤患者提供了新的治疗机会。其广泛的应用前景和可靠的治疗效果，正在扩大精准医疗的受益人群，为更多患者带来希 ...
普拉替尼 （Pralsetinib），这一高选择性RET抑制剂，以“精准靶向RET异常信号，直击肿瘤增殖根源”为核心机制，专攻RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC），为患者开辟了精准治疗新篇章，成为改写治疗结局的“精准之药”。普拉替尼的治疗原理直击肿瘤驱动基 ...
贝组替凡 是一种缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂。在希佩尔-林道综合征患者体内，相关基因突变导致缺氧诱导因子-2α异常稳定和积累。HIF-2α会促使一系列与细胞增殖、血管生成相关基因的表达，进而引发肿瘤生长。维利瑞能够特异性地与HIF-2α结合， ...
RET基因变异（如融合或突变）常见于多种癌症，传统治疗对此类患者效果有限。 塞尔帕替尼 通过特异性结合RET激酶，阻断其异常激活的信号通路，从而精准抑制癌细胞增殖与转移。其高选择性设计使其在有效抗肿瘤的同时，降低对非靶点器官的影响，减少系统性 ...
非小细胞肺癌（NSCLC）是肺癌中最常见的类型，而ALK（间变性淋巴瘤激酶）融合基因突变是非小细胞肺癌的一种重要亚型，约占5%至7%的患者群体。这种突变导致ALK蛋白过度活跃，促进肺癌细胞的增殖和扩散。 布加替尼 作为ALK阳性非小细胞肺癌的重要靶向药物 ...
神经纤维瘤病(neurofibromatosis,NF)是一类罕见的常染色体显性遗传性疾病，2023-9-20日，国家卫生健康委等6部门联合发布了《第二批罕见病目录》，NF名列其中。主要分为1型神经纤维瘤病(NF1)、2型神经纤维瘤病和施万细胞瘤病三种类型。其中，NF1是由位于1 ...
Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）是一种由NF1基因或遗传突变引起并累及多系统的遗传性疾病，其中约30%至50%的患者会合并丛状神经纤维瘤（PN）。有研究显示，PN的存在可能使患者预期寿命平均减少约15年。 司美替尼 （selumetinib），用于治疗伴有症状性、无法手术 ...
RET基因重排和突变在多种癌症中发挥关键作用，尤其是在非小细胞肺癌和甲状腺癌患者中更为常见。 塞普替尼 是一种口服激酶抑制剂，可用于治疗由RET基因异常导致的以下癌症：局部晚期或已转移的非小细胞肺癌（成人）。需要全身治疗且对放射性碘治疗抵抗（ ...
福巴替尼（Futibatinib）是一种高选择性、不可逆的FGFR14抑制剂，并于2022年获得美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗肝内胆管癌，是首个采用此类作用机制的FGFR抑制剂，旨在克服可逆性抑制剂可能产生的耐药问题。它与FGFR激酶结构域永久结合，持续 ...
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