在应对遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性这种进展性疾病的漫长探索中,干预策略的核心挑战在于如何从源头上有效减少肝脏产生错误折叠的致病蛋白。传统疗法往往难以精准靶向这一关键环节。武特里西兰代表了一种根本性的策略转变,它并非直接作用于已形成的 ...
面对年龄较大或合并症较多的新诊断急性髓系白血病患者,临床决策常陷入两难:标准的强化疗方案可能因毒性过大而无法耐受,而单纯的支持治疗或低强度治疗往往效果有限。 格拉吉布 的出现,为这一治疗困境引入了新的策略维度。它是一种口服的刺猬信号通路 ...
达拉非尼 (通用名:dabrafenib)是一种口服、选择性BRAF激酶抑制剂,主要用于治疗经检测确认存在BRAF V600E或V600K突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤,以及作为术后辅助治疗用于同样突变类型的黑色素瘤患者以降低复发风险,并且它必须与另一种靶向药 ...
内分泌治疗曾是激素受体阳性、HER2阴性晚期乳腺癌的基石,但当肿瘤细胞内的PIK3CA基因发生突变时,一条不受控制的生长信号通路被异常激活,常使治疗陷入耐药的僵局。这一突变如同开启了一扇肿瘤加速增殖的“后门”,让癌细胞得以绕过内分泌药物的封锁。 ...
在晚期胃癌的治疗探索中,寻找有效且精准的靶点一直是一项艰巨挑战。佐妥昔单抗的出现,标志着针对一种名为紧密连接蛋白18.2(CLDN18.2)的肿瘤相关抗原的靶向策略取得了实质性突破。这种蛋白在维持正常胃黏膜组织结构的紧密连接中发挥作用,而在多种胃 ...
在实体瘤的治疗领域,一种名为抗体偶联药物的创新疗法正在改写治疗规则。德达博妥单抗作为新一代ADC的代表,其设计逻辑与传统疗法截然不同——它并非依靠单纯的靶向或细胞毒性,而是创造性地将两者结合,构建了一种具备精准导航能力的“智能药物”。这种 ...
阿可替尼 (通用名:acalabrutinib)是一种口服、强效、高选择性的第二代布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂,适用于治疗既往至少接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤成年患者,以及慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤的成年患者,它通过更为精准地阻断B细胞受体信号 ...
在脑胶质瘤这一治疗极具挑战性的领域,IDH1/2基因突变的发现曾为患者带来一丝曙光——这类肿瘤通常生长相对缓慢,患者生存期长于野生型。然而,当历经手术与放化疗后疾病仍进展时,后续治疗的选择却异常有限。沃拉西地尼的出现,如同一把针对特定锁芯设 ...
在晚期非小细胞肺癌的EGFR靶向治疗领域,第一、二代酪氨酸激酶抑制剂的应用为患者带来了显著生存获益,但获得性耐药——尤其是T790M突变——成为疾病进展的主要瓶颈。第三代EGFR-TKI奥希替尼的上市成功破解了这一难题,却也同时抬高了疗效与耐受性的双重 ...
在部分急性髓系白血病患者的细胞内,一场悄无声息的代谢“错译”正在驱动疾病进展:异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因发生突变,导致原本负责将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸的酶活性“跑偏”,反而催化生成大量致癌代谢物2-羟基戊二酸(2-HG)。这种物质像一把 ...
拉泽替尼 (通用名:lazertinib)是一种口服、高选择性的第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂,专门用于治疗既往接受过表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂治疗后出现疾病进展,且经检测确认存在EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的 ...
晚期黑色素瘤的免疫治疗在取得显著进展后,仍面临部分患者原发性或继发性耐药的挑战。传统单药程序性死亡受体-1抑制剂虽可部分解除T细胞的功能抑制,但肿瘤微环境中往往存在多重免疫抑制机制。 奥普杜拉格 的临床价值,在于其整合了两种具有协同潜力的免 ...
沃拉西地尼 (通用名:vorasidenib)是一种针对特定基因突变的口服靶向药物,主要用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶(IDH)1或2基因突变、且经历过至少一次系统治疗后复发或进展的晚期或转移性胶质瘤成年患者,该药物代表着针对这类难治性脑肿瘤的精准医疗取 ...
在肺癌精准治疗的探索版图上,HER2基因突变曾长期被视为一片难以征服的领域。与已在乳腺癌、胃癌中确立靶向治疗典范的HER2蛋白过表达不同,发生在非小细胞肺癌中的HER2突变——尤其是外显子20插入突变——因其独特的蛋白构象,使得大多数传统HER2靶向药 ...
在非小细胞肺癌的精准治疗领域,当针对经典EGFR突变的一代、二代靶向药物不可避免地出现耐药后,寻找能克服耐药的新一代治疗药物成为临床核心挑战。 塞瓦替尼 (曾用研发代号或俗称)的研发,正是聚焦于这一临床未满足的需求。它属于第三代EGFR酪氨酸激 ...
瑞维美尼 是一种口服的、强效的、高选择性的menin-KMT2A相互作用小分子抑制剂,其作用靶点直指一类由特定基因异常所驱动的侵袭性白血病的核心发病机制。KMT2A基因重排可见于约5-10%的急性髓系白血病、80%的婴儿急性淋巴细胞白血病及部分混合表型急性白 ...
当临床治疗面临儿童低级别胶质瘤这一最常见的儿童脑瘤,且肿瘤因携带特定基因改变而持续进展时,治疗方案的选择常因患者年龄、肿瘤位置和既往治疗史而变得复杂棘手。托沃非尼(又称托沃拉非尼)的研发与应用,为这一特定困境引入了重要的新策略。它是一 ...
在B细胞恶性肿瘤的治疗中,布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂革新了多种淋巴瘤的治疗格局,但获得性耐药仍是临床挑战,其中最常见的机制之一是靶点本身发生了突变。捷帕力的研发,正是为了突破这一困境。它是一种高选择性的、可逆的非共价布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂。 ...
波齐替尼 是一种口服、不可逆的泛HER酪氨酸激酶抑制剂,能够共价结合于EGFR、HER2和HER4受体酪氨酸激酶结构域的ATP结合口袋,从而抑制其自磷酸化和下游信号通路的激活,发挥抗肿瘤作用。其对EGFR外显子20插入突变具有独特的抑制活性,这一突变类型约占 ...
泽瑞尼 是一种口服、高选择性、具有高效中枢神经系统渗透能力的表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂,其研发初衷正是为了解决非小细胞肺癌脑转移治疗中药物难以透过血脑屏障这一核心难题。与早期的EGFR-TKI药物不同,泽瑞尼在分子设计上进行了优化,具有 ...

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