急性髓系白血病（acute myeloid leukemia,AML）是一种具有高度侵袭性的血液系统恶性肿瘤，其特征是遗传异质性和复杂的克隆进化。长期以来，AML的治疗主要依赖于标准化疗方案。2004年，阿扎胞苷在美国获批上市，开启了低甲基化药物在AML治疗中的应用，逐 ...
艾伏尼布 （Ivosidenib）是一种针对异柠檬酸脱氢酶1突变的口服小分子靶向抑制剂。其核心作用机制在于特异性结合并抑制突变型IDH1酶的活性，该突变常见于急性髓系白血病、胆管癌等肿瘤。正常IDH1催化异柠檬酸转化为α-酮戊二酸，而突变型酶则产生致癌代 ...
急性髓系白血病（AML）是一种进展迅速的血液系统恶性肿瘤。大约每100个急性髓系白血病患者中，就有12个携带IDH2基因突变。这类患者常面临传统化疗效果有限、复发风险高的难题。对于携带IDH2突变的AML患者，尤其是复发难治性病例，传统化疗的完全缓解率不 ...
贝组替凡 (Belzutifan、Welireg)是一种针对特定类型癌症的口服靶向药物，近年来在治疗晚期肾细胞癌和VHL病相关肿瘤方面展现出显著疗效。在分子层面，贝组替凡的巧妙之处在于其对蛋白-蛋白相互作用的精准干扰。HIF-2α需与HIF-1β在细胞核内形成异源二聚 ...
多发性骨髓瘤是一种起源于B细胞系的恶性肿瘤，特征在于异常浆细胞的增多和骨髓内的恶性增殖，进而引发骨折和骨髓功能衰竭。由于其高度侵袭性和难以治愈的特性，多发性骨髓瘤一直是医学界面临的一大挑战。而 帕比司他 的出现，为这一难题提供了新的解决方 ...
卡马替尼 是一种口服、强效、选择性的MET抑制剂，其功效与作用主要体现在以下几个方面：靶向治疗MET外显子14跳跃突变MET外显子14跳跃突变是NSCLC中的一种罕见但重要的致癌驱动因素。卡马替尼能够精准地靶向这一突变，阻断MET信号通路的异常激活，从而抑 ...
伐美妥司他 是一种首创的、高选择性的EZH2/1双重抑制剂，用于治疗复发或难治性T细胞白血病/淋巴瘤（ATL）成人患者。它通过抑制组蛋白赖氨酸甲基转移酶EZH1/2的活性，减少H3K27me3的甲基化水平，从而重新激活抑癌基因，抑制肿瘤细胞的增殖。伐美妥司他在 ...
IgA肾病是一种常见的肾小球肾炎，是全球慢性肾脏病和肾衰竭的重要病因之一。此前曾有一项大型研究显示，“几乎所有的IgA肾病患者都会在有生之年发生肾衰竭，最终需要依赖透析或肾移植维持生命”。但需要注意的是，这项研究开展得较早，研究中很少人使用 ...
格拉吉布（Daurismo、glasdegib）是一种口服小分子靶向药物，通过特异性抑制异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变酶的活性，阻断2-羟基戊二酸（2-HG）的异常生成，从而逆转突变导致的表观遗传失调和细胞分化阻滞。该药物与低剂量阿糖胞苷联合使用，适用于年龄≥ ...
德达博妥单抗 （Datopotamab Deruxtecan，简称Dato-DXd）是一款由第一三共与阿斯利康共同研发的抗体偶联药物。该药物于2025年8月获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，并于2026年4月22日正式在中国商业上市。抗体偶联药物，简称ADC，是一种创新 ...
脑胶质瘤作为中枢神经系统最常见的原发性恶性肿瘤，其治疗长期受制于肿瘤浸润性生长、血脑屏障阻碍及放化疗耐药等多重困境。尤其是IDH突变型低级别胶质瘤，虽发病高峰集中于中青年群体，但传统手术联合放化疗方案既存在过度治疗导致的神经认知功能损伤风 ...
兰泽替尼 (Lazertinib、Lazcluze、拉泽替尼)是一种口服、高选择性、第三代表皮生长因子受体(EGFR)酪氨酸激酶抑制剂(TKI)。它能够不可逆地结合并抑制EGFR的常见激活突变(19号外显子缺失和21号外显子L858R置换突变)以及T790M耐药突变，同时对野生型EGFR ...
急性髓性白血病（AML）是最常见的成人急性白血病类型，约占所有病例的80%，5年相对生存率仅为32.9%。在65岁及以上患者中，预后更为不佳，5年生存率低至10.5%，凸显了对新型治疗策略的迫切需求。异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变是AML的关键驱动因素之一，约 ...
恶性黑色素瘤是一种恶性程度较高的皮肤肿瘤，近年来随着免疫治疗的发展，患者的生存率和生活质量得到了显著改善。 奥普杜拉格 （商品名Opdualag，通用名：纳武利尤单抗/瑞拉利单抗注射液）是一款创新的固定剂量双特异性免疫治疗药物。它由两种单克隆抗体 ...
宗格替尼 是一种口服、高选择性的不可逆HER2酪氨酸激酶抑制剂。其设计旨在强效抑制HER2基因第20号外显子插入突变所驱动的致癌信号。与针对HER2蛋白过扩增或过表达的抗体药物不同，宗格替尼专门针对的是HER2基因的激活突变，这种突变常见于非鳞状非小细 ...
HER2基因突变在非小细胞肺癌中的突变概率仅为2%到4%，虽然比例不高，但该基因突变的患者往往病情进展快，对传统化疗和免疫治疗的反应有限。过去几年，虽然一些抗HER2药物（如抗体偶联药物ADC）在乳腺癌、胃癌中取得成功，但在肺癌中的疗效仍有限。许多患 ...
在儿童肿瘤中，低级别胶质瘤虽然通常生长缓慢，但因其位于大脑关键区域，常常导致癫痫、视力障碍、行走困难等问题，严重威胁孩子的生长发育与生活质量。传统化疗疗程漫长、副作用显著，而复发性肿瘤的治疗选择尤为有限。近日，FIREFLY-1的关键二期临床试 ...
依伐卡托 作为一种口服的囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）调节剂，专门用于治疗携带特定CFTR基因突变的囊性纤维化患者，这类患者因氯离子和水分转运异常，导致肺部、胰腺及消化道等多器官长期受累。该药物的出现改变了囊性纤维化长期依赖对症和支持 ...
大约一半的ER+、HER2-转移性乳腺癌患者在接受一类常见的激素阻断药物（称为芳香化酶抑制剂）治疗期间或之后，肿瘤会发生一种称为ESR1突变的基因改变。这些突变会导致雌激素受体过度活跃，从而促进肿瘤生长。2026年9月18日，美国食品药品监督管理局（FDA ...
乳腺癌是女性最常见的恶性肿瘤之一，其中激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）类型占大多数。尽管内分泌治疗是这类患者的基础疗法，但部分患者会因PIK3CA基因突变而对治疗产生耐药，导致疾病进展。 伊纳沃利昔布 作为一种高选择性PI3Kα ...
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