血友病A是一种由于凝血因子VIII缺乏或功能异常而导致的遗传性出血性疾病，患者在外伤或自发性情况下易出现关节、肌肉及其他部位出血，长期反复出血还可引发关节损伤与残疾。传统的治疗方案主要是定期补充凝血因子VIII，但部分患者会产生抑制物（中和抗体 ...
在肿瘤信号网络的“指挥链”中，MAPK通路如同一条贯穿增殖、分化与存活的“主干道”，而MEK1/2激酶则是这条干道上承上启下的“中继站”——接收上游BRAF突变体（如V600E/K）的激活信号，向下游ERK传递指令，驱动肿瘤细胞无限分裂。长期以来，针对BRAF的 ...
尼拉帕利 是一种口服多聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂，其通过独特的“合成致死”机制，选择性地杀伤存在同源重组修复缺陷的肿瘤细胞，作为维持治疗手段，能显著延缓对铂类化疗敏感的复发性卵巢癌患者的疾病进展，无论其是否存在特定的基因突变。其作用 ...
BRAF基因V600位点的突变是多种恶性肿瘤的关键驱动因素，尤其在黑色素瘤中占比高达40%-50%，在非小细胞肺癌、甲状腺乳头状癌等瘤种中也有明确致病意义。这类突变导致BRAF激酶持续活化，通过BRAF-MEK-ERK信号通路异常传递增殖信号，驱动肿瘤快速生长与转移 ...
安杂鲁胺 是一种口服的雄激素受体信号抑制剂，通过比传统抗雄激素药物更彻底地阻断雄激素受体通路，为转移性或非转移性的去势抵抗性前列腺癌患者提供了显著延长生存的有效治疗手段。其作用机制涉及三个关键层面：首先，它竞争性地抑制雄激素与受体的结 ...
舒尼替尼 是一种口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，其通过强效抑制一系列与肿瘤血管生成和细胞增殖密切相关的受体，成为晚期肾细胞癌一线治疗的重要基石，同时也用于治疗伊马替尼治疗失败后的胃肠道间质瘤和晚期胰腺神经内分泌瘤。舒尼替尼的作用机制在于它 ...
导语：在B细胞恶性肿瘤，如慢性淋巴细胞白血病（CLL）和多种淋巴瘤的治疗领域，以布鲁顿酪氨酸激酶为靶点的药物曾带来了革命性突破。然而，随着广泛应用，耐药问题，特别是由特定基因突变引发的耐药，成为临床上面临的巨大挑战。新一代BTK抑制剂吡托布鲁 ...
索拉非尼 作为全球首个获批用于晚期肝细胞癌系统治疗的分子靶向药物，其通过同时抑制肿瘤细胞增殖和肿瘤血管生成的多重作用机制，开启了肝细胞癌靶向治疗的时代，并在晚期肾细胞癌和放射性碘难治性分化型甲状腺癌的治疗中也占有一席之地。索拉非尼是一 ...
在晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的驱动基因图谱中，KRAS突变曾长期被视为“不可成药”的孤岛。这种高频突变（约占NSCLC的25%）通过持续激活下游MAPK信号通路，驱动肿瘤增殖与转移，但因KRAS蛋白表面光滑、缺乏可结合口袋，传统靶向药研发屡屡碰壁。直到索托 ...
瑞戈非尼 是一种口服多激酶抑制剂，通过广泛作用于肿瘤细胞增殖、血管生成和肿瘤微环境中涉及的一系列激酶靶点，为已接受过标准治疗后进展的转移性结直肠癌患者提供了后续的治疗机会，并也适用于某些晚期胃肠道间质瘤和肝细胞癌患者。瑞戈非尼的作用机 ...
在肿瘤精准治疗的版图上，NTRK、ROS1、ALK融合基因像散落的“密码碎片”——它们在不同癌种中触发相似的致癌信号，却因突变逃逸与脑转移屏障让传统靶向药屡屡碰壁。一位ROS1融合阳性的肺癌患者，经历克唑替尼耐药后脑转移灶疯长；一位NTRK融合的婴儿纤维 ...
阿培利司 是磷脂酰肌醇3-激酶α选择性抑制剂，其通过精准抑制在激素受体阳性乳腺癌中经常异常激活的一条关键信号通路，与内分泌治疗联合，为特定基因突变患者提供了新的治疗方向。磷脂酰肌醇3-激酶α/蛋白激酶B/哺乳动物雷帕霉素靶蛋白通路在细胞生长、 ...
一、胆管癌的治疗困境与新方向 胆管癌是一种起源于胆管上皮细胞的罕见恶性肿瘤，因早期症状隐匿，约60%的患者确诊时已处于晚期（局部进展或转移），5年生存率不足10%。传统治疗以手术、化疗为主，但手术可切除率低（仅约30%），而吉西他滨联合顺铂的 ...
吉瑞替尼 是一种强效、高选择性的口服FLT3抑制剂，其设计旨在精准克服一种在急性髓系白血病中常见的基因突变所带来的不良预后，为复发或难治性患者提供了针对性的治疗希望。FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复突变是急性髓系白血病中最常见的基因突变之一， ...
卡帕替尼 是一种高选择性的口服小分子间质上皮转化因子抑制剂，其通过精准靶向一种特定的基因变异形式，为非小细胞肺癌患者中一个相对罕见的驱动基因突变亚群带来了高效的治疗选择。卡马替尼的作用机理明确针对间质上皮转化因子外显子14跳跃突变，这种 ...
康奈非尼 属于BRAF激酶抑制剂，其设计专门用于精准抑制一种在多种肿瘤中发现的特定突变蛋白活性，并常与另一种药物联合使用以增强疗效并克服耐药，为携带特定基因突变的晚期黑色素瘤等肿瘤患者提供了有效的靶向治疗策略。康奈非尼的作用靶点是BRAF V600 ...
白血病作为血液系统常见的恶性肿瘤，其治疗一直是医学界面临的重大挑战。传统化疗虽有一定疗效，但存在毒性大、易复发等问题。近年来，随着靶向治疗和免疫治疗的快速发展，白血病治疗迎来了新的曙光。其中，抗体药物偶联物（ADC）吉妥珠单抗的问世，为急 ...
依鲁替尼 是全球首个获批的布鲁顿酪氨酸激酶口服抑制剂，其作用机制高度特异，通过选择性且不可逆地抑制一个对B细胞发育和功能至关重要的酶，从而为多种B细胞恶性肿瘤及某些自身免疫性疾病开启了靶向治疗的新篇章。在正常B细胞中，布鲁顿酪氨酸激酶是B ...
导语：在儿童中枢神经系统肿瘤中，低级别胶质瘤是最常见的类型之一。尽管多数患儿通过手术和传统化疗能够获得长期生存，但肿瘤易复发、传统治疗副作用大等问题，始终是临床面临的挑战。近年来，随着分子靶向治疗的发展，针对特定基因突变的药物为这类患 ...
在晚期前列腺癌的治疗进程中，内分泌治疗是常用手段，但随着病情发展，不少患者会进展为去势抵抗性前列腺癌。此时，除大众较为熟知的某类治疗药物外，恩杂鲁胺作为另一种口服治疗药物，在应对这类难治性前列腺癌中展现出良好效果，为患者提供了新的治疗 ...
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