当恶性肿瘤细胞对传统疗法产生抵抗时，医学的探索往往需要回归细胞最基本的运作逻辑。塞利尼索的出现，正是这一探索路径上的创新成果。作为全球首个获批上市的口服选择性核输出蛋白XPO1抑制剂，它代表了一种从细胞核内调控基因表达的全新抗癌策略，为多 ...
帕克替尼（商品名：Vonjo，通用名：Pacritinib）是一种口服双靶点激酶抑制剂，主要作用于JAK2和IRAK1信号通路，于2022年获美国食品药品监督管理局批准，用于治疗伴有显著血小板减少（血小板计数低于每微升五万个）的成人中高危原发性或继发性骨髓纤维化 ...
尼伽司他 用于治疗需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成人患者，该药物通过精准抑制Notch信号通路的异常激活，干预硬纤维瘤发病机制中的关键环节，为这种局部侵袭性强、治疗选择有限的罕见软组织肿瘤提供了首个经批准的系统性靶向疗法。其治疗原理直指硬纤维 ...
莫妥珠单抗 是一种用于治疗特定类型非霍奇金淋巴瘤的新型双特异性抗体药物。它的作用机制在于能够同时识别并结合两种不同的靶点：一是B细胞表面的CD20抗原，二是T细胞表面的CD3受体。这种独特的结构设计使得药物能够在体内引导患者自身的T细胞定向攻击 ...
泽瑞尼 是一种口服、高选择性、具有优异血脑屏障渗透能力的表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，其研发主要针对携带表皮生长因子受体敏感突变（如19号外显子缺失或21号外显子L858R点突变）并伴有中枢神经系统转移的非小细胞肺癌患者，该药物通过优化分子 ...
宗格替尼 是一种研究中的口服、高选择性、不可逆的人表皮生长因子受体2抑制剂，其研发重点针对携带人表皮生长因子受体2 20号外显子插入突变的转移性非小细胞肺癌，该药物的分子设计旨在克服该突变导致的空间位阻，以高效抑制这一传统上对已有HER2靶向药 ...
替索单抗 是一种靶向组织因子的抗体药物偶联物，用于治疗在化疗期间或之后疾病进展的复发或转移性宫颈癌成人患者，该药物通过将靶向抗体与强效细胞毒性药物精准结合，实现了对肿瘤细胞的定向杀伤，为预后极差的晚期宫颈癌患者提供了新的有效治疗手段。 ...
晚期胆管癌的治疗在标准化疗失败后往往面临有效手段匮乏的困境，其中约10-15%的肝内胆管癌患者存在FGFR2基因融合，这种特定的基因改变驱动了肿瘤的异常增殖。然而，针对这一靶点的可逆性抑制剂常常因耐药突变而失去疗效，特别是守门残基突变会严重影响药 ...
肝内胆管癌是一种侵袭性强的恶性肿瘤，其治疗选择有限，尤其在化疗失败后患者预后极差。IDH1基因突变在该疾病中约占百分之二十，突变导致异柠檬酸脱氢酶1获得新功能，将α-酮戊二酸转化为致癌代谢物2-羟戊二酸。后者在细胞内积累，通过抑制α-酮戊二酸依 ...
他拉唑帕利 是一种口服、强效的聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂，用于治疗携带致病性或可能致病性乳腺癌易感基因突变的、人类表皮生长因子受体2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者，该药物以其卓越的聚腺苷二磷酸核糖聚合酶捕获活性为特点，通过将聚腺 ...
在惰性B细胞淋巴瘤，特别是滤泡性淋巴瘤的治疗版图中，疾病进展后的治疗选择常需要在疗效强度、治疗便捷性与生活质量之间进行微妙权衡。尽管新型疗法不断涌现，但许多后线方案（如CAR-T细胞疗法）仍面临治疗延迟、需住院管理、或长期毒性等挑战，尤其对 ...
在皮肤癌的治疗谱系中，局部晚期或转移性基底细胞癌曾长期面临特殊的治疗困境。这类肿瘤虽恶性程度相对较低，但当其因体积巨大、位置关键（如面部中央、眼周）或发生转移而无法手术切除时，传统的放疗、化疗疗效有限，患者常陷入“无标准治疗”的窘境， ...
匹米替比 正在被探索用于治疗既往治疗失败的晚期胃肠道间质瘤等实体瘤，该药物通过干扰癌细胞赖以生存的“分子伴侣”系统，诱导多种致癌客户蛋白的降解，从而发挥广泛的抗肿瘤作用，代表了针对肿瘤蛋白稳定性和功能调控的一种治疗策略。其作用机制在于 ...
在库欣综合征的诊疗发展史上，准确识别与快速控制高皮质醇血症曾是两个并行且紧迫的挑战。美替拉酮（Metyrapone，亦称甲吡酮）的独特之处在于，它以一己之身，在长达数十年的时间里，同时在这两个战场上扮演了关键角色。它不仅是确立库欣综合征诊断的经 ...
琥珀酸他舒格替尼 是一种研究中的口服、选择性转染重排原癌基因抑制剂，目前正处于针对转染重排基因融合或突变阳性的晚期实体瘤的临床开发阶段，该药物的研发旨在为RET变异驱动的肿瘤患者群体提供潜在的新治疗选择，并探索其在疗效、安全性或药物特性方 ...
依氟鸟氨酸 是一种口服的鸟氨酸脱羧酶抑制剂，获批用于与自身单克隆抗体免疫疗法dinutuximab联合治疗后，达到部分缓解或更好的高危神经母细胞瘤儿童患者，作为维持治疗以降低复发风险，该药物通过抑制肿瘤细胞增殖和生存所必需的多胺合成通路中的限速酶 ...
在复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）的后线治疗中，尽管CAR-T细胞疗法已展现出变革性潜力，但其应用却面临着诸多现实壁垒：漫长的个体化制备周期（通常3-5周），使那些疾病快速进展、体能状况迅速恶化的患者可能无法“等待”；复杂的医疗中心资 ...
伊纳沃利昔布 是一种研究中的口服、选择性磷脂酰肌醇-3-激酶α亚型抑制剂，目前正被开发与哌柏西利和氟维司群联合，用于治疗携带磷脂酰肌醇-3-激酶催化亚基α基因突变的激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性晚期乳腺癌，该药物的开发聚焦于探索其相较 ...
Inluriyo 是一种研究中的口服、选择性雌激素受体降解剂，其设计目标在于治疗雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性的晚期或转移性乳腺癌，该药物的开发旨在探索相较于现有同类药物可能具有的药代动力学优化特性，以期在疗效或耐受性方面提供潜在的临 ...
ELAHERE （通用名：Mirvetuximab Soravtansine）是一种靶向叶酸受体α（FRα）的抗体偶联药物，由人源化抗FRα单克隆抗体、可切割连接子和微管抑制剂DM4组成。该药物于2022年11月获美国食品药品监督管理局加速批准，用于治疗FRα阳性、铂耐药的上皮性卵 ...
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