长久以来，KRAS基因突变在多种实体瘤中被广泛检出，但因靶点蛋白表面缺乏明显的药物结合口袋，其直接抑制被视为极具挑战，曾被称作“不可成药”靶点。索托拉西布的研发成功，标志着这一困境的实质性突破。它并非作用于传统的激酶，而是通过一种独特的机 ...
阿可替尼 作为一种第二代、高选择性的布鲁顿酪氨酸激酶口服不可逆抑制剂，被批准用于治疗既往至少接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤成人患者，以及用于治疗慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤成人患者，凭借其相较于第一代抑制剂更高的激酶选择性，在有 ...
在实体瘤的精准治疗版图中，受体酪氨酸激酶RET的异常已成为明确的致癌驱动因素——无论是基因融合还是点突变，均可导致激酶持续活化，进而驱动细胞增殖、侵袭与转移。 普拉替尼 作为新一代高选择性RET抑制剂，凭借对RET融合与突变的高度特异性抑制，以及 ...
厄达替尼 作为一种口服的、强效且选择性的成纤维细胞生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，经特定监管机构批准用于治疗携带有易感成纤维细胞生长因子受体基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌成年患者，这些患者必须在至少一线含铂化疗期间或之后出现疾病进 ...
在癌症治疗中，有些肿瘤并非由常见驱动基因突变引起，而是因NTRK基因与其他基因发生融合，导致TRK蛋白持续激活，促进细胞增殖。这类改变虽罕见，但在多种实体瘤中均可出现，如婴儿型纤维肉瘤、分泌性乳腺癌、肺腺癌等。 拉罗替尼 （Larotrectinib，商品 ...
莫妥珠单抗 作为一种首创的、以T细胞为导向的CD20xCD3双特异性抗体，其获批用于治疗既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤成年患者，代表了一种利用患者自身免疫系统攻击癌细胞的创新免疫疗法在血液肿瘤领域取得的重大成功，为这种通 ...
福巴替尼 作为一种不可逆的、高选择性的FGFR2酪氨酸激酶抑制剂，其获批用于治疗既往接受过治疗、携带FGFR2基因融合或其他重排的局部晚期或转移性肝内胆管癌成年患者，标志着胆道系统肿瘤精准医疗迈出了坚实的一步，为存在这一特定驱动基因变异的患者提 ...
在肝胆系统恶性肿瘤中，胆管癌是一类侵袭性强、治疗选择有限的疾病。随着分子病理学的进展，研究发现在部分胆管癌患者中存在成纤维细胞生长因子受体（FGFR）基因的融合或重排，尤其是FGFR2基因。这种遗传学改变会导致FGFR信号通路异常持续激活，驱动肿瘤 ...
某些DNA病毒感染的病理进程中，病毒基因组复制是关键环节，其中巨细胞病毒（CMV）在免疫缺陷患者中可引发视网膜炎，导致视力不可逆损伤。CMV复制依赖病毒自身的DNA聚合酶，该酶以宿主细胞核苷酸为原料合成新病毒DNA链。在艾滋病、器官移植后免疫抑制等状 ...
凡德他尼 作为一种口服的小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，能够同时抑制多种与肿瘤生长和血管生成相关的关键信号通路，其获批用于治疗症状性或进展性的不可切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌成年患者，为这一相对罕见且对传统放化疗不甚敏感的内分泌肿 ...
在结直肠癌患者中，约十分之一携带BRAF V600E突变，这类肿瘤因基因突变导致BRAF蛋白持续活化，驱动MAPK信号通路过度运转，促使细胞无限增殖并抵抗常规治疗。长期以来，这部分患者对标准化疗反应有限，单用BRAF抑制剂又易因EGFR反馈激活引发耐药，陷入治 ...
洛莫司汀是一种具有悠久历史的烷化剂类化疗药物，以其独特的脂溶性和小分子特性能够相对顺利地穿过血脑屏障这一保护大脑免受血液中多数物质侵袭的天然防线，从而对中枢神经系统内的肿瘤细胞产生细胞毒作用，这一特性使其在众多化疗药物中占据了不可替代 ...
在非小细胞肺癌的精准治疗版图中，EGFR常见敏感突变（19del/L858R）已有成熟靶向药物，但EGFR 20号外显子插入突变（EGFR ex20ins）长期以来对传统EGFR-TKI和化疗反应不佳，患者预后较差。 莫博替尼 作为一种新型、强效的口服EGFR-TKI，专门设计用于靶向 ...
吡托布鲁替尼 是一种新型的口服布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，它的问世主要是为了解决慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤以及套细胞淋巴瘤患者在经过多种治疗后出现耐药，特别是对前两代同类靶向药物产生耐药或无响应时的临床难题。与之前上市的共价不可 ...
艾伏尼布 是一种开创性的口服靶向药物，专门设计用于对抗一种名为异柠檬酸脱氢酶1基因突变的癌症驱动因素，该药物的获批首次为急性髓系白血病这一难治性疾病中携带特定突变的成人患者提供了精准的治疗选择。其作用原理极具针对性，它通过抑制突变型IDH1 ...
在激素受体阳性、HER2阴性晚期乳腺癌的治疗体系中，内分泌治疗是基石。然而，约百分之四十的患者在接受CDK4/6抑制剂联合内分泌治疗后仍会出现疾病进展，其背后的关键耐药机制之一，是磷脂酰肌醇-3激酶催化亚基α的编码基因PIK3CA发生激活突变。该突变导 ...
阿达格拉西布是一种针对特定基因突变类型的口服靶向治疗药物，其获批标志着在治疗携带一种名为KRAS G12C突变的非小细胞肺癌患者方面取得了重要进展，这种突变曾经被认为是“不可成药”的靶点。该药物通过不可逆地、选择性地与突变型KRAS G12C蛋白结合， ...
在儿童癫痫治疗领域，某些特定综合征因其顽固的耐药性与高致残性，构成了对临床医生的严峻挑战。Dravet综合征是其中的典型代表，患儿通常在婴儿期起病，表现为热性或无热性的难治性惊厥发作，并常伴随发育迟缓与高猝死风险。对于传统的一线或二线抗癫痫 ...
在外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的复杂治疗格局中，患者长期面临预后差、复发率高的困境。传统化疗方案（如CHOP）虽能诱导部分缓解，但中位无进展生存期仅12个月，且毒性显著。伐美妥司他（Valemetostat），商品名EZHARMIA，作为全球首个获批的EZH2（组蛋白赖 ...
硬纤维瘤是一种罕见的、具有局部侵袭性的软组织肿瘤，虽不转移，但生长可导致严重疼痛、功能障碍和毁容，传统治疗包括手术和放疗，但复发风险高，且广泛切除可能影响功能。对于无法手术或术后复发的患者，系统性治疗选择有限。尼伽司他的出现，为这类患 ...
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