吉瑞替尼 是一种口服给药的强效选择性FMS样酪氨酸激酶3抑制剂，其获批用于治疗携带FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复突变的复发或难治性急性髓系白血病患者，标志着血液肿瘤治疗在针对特定基因突变进行精准干预方面取得了重要突破。该药物通过特异性抑制FMS ...
原发性高草酸尿症（PH）是一种因肝脏草酸合成通路关键酶缺陷导致的罕见遗传病，患者体内草酸过度生成并随尿排泄，反复引发肾结石、肾钙质沉着，约半数在30岁前进展至终末期肾病。传统治疗依赖大剂量维生素B6（仅部分患者有效）、多饮水及对症碎石，无法 ...
拓得康（通用名特泊替尼，Tepotinib，商品名Tepmetko）是一种高选择性MET酪氨酸激酶抑制剂，2021年获FDA批准用于治疗携带MET外显子14跳跃突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。在NSCLC的驱动基因图谱中，MET外显子14跳跃突变虽仅占3%-4%，却因传统 ...
在实体瘤的驱动基因图谱中，RAS家族（KRAS、NRAS、HRAS）突变占据核心地位——约30%的癌症与RAS异常激活相关，其中KRAS G12C/D/V等突变是非小细胞肺癌、胰腺癌、结直肠癌的“头号元凶”。然而，RAS蛋白因表面光滑、缺乏传统小分子结合口袋，曾长期被视为 ...
培美替尼 是一种口服给药的强效选择性成纤维细胞生长因子受体1、2、3抑制剂，其获批用于治疗携带成纤维细胞生长因子受体2基因融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者，标志着胆道系统肿瘤治疗在针对罕见驱动基因变异进行精准干预方面取得了重要突破。 ...
艾伏尼布 是一种口服给药的强效选择性异柠檬酸脱氢酶1抑制剂，其获批用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病和晚期胆管癌患者，标志着肿瘤精准治疗在针对代谢酶突变进行干预方面取得了里程碑式进展。该药物通过特异性抑制突 ...
莫博替尼 是一种口服给药的强效选择性表皮生长因子受体外显子20插入突变抑制剂，其获批用于治疗携带该特定突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者，标志着肺癌靶向治疗在克服罕见耐药突变方面取得了重要突破。该药物通过不可逆地结合表皮生长因子受体 ...
复发或转移性宫颈癌的治疗长期面临“后线无高效药”的困境。这类患者经含铂化疗±贝伐珠单抗一线治疗后，疾病进展迅速，传统二线化疗（如拓扑替康、紫杉醇）客观缓解率不足15%，中位总生存期仅6-8个月，且毒性显著。 替索单抗 （tisotumab vedotin，商品 ...
在肺癌的精准治疗版图中，HER2 exon20插入突变曾是一块难啃的“硬骨头”。这个仅占非小细胞肺癌1%至3%的罕见驱动突变，因蛋白结构特殊、传统HER2靶向药（如曲妥珠单抗）难以结合，长期处于“无药可用”的境地——患者只能依赖化疗，缓解率低且生存期短。 ...
西诺氨酯 （通用名cenobamate，商品名Xcopri/Ontozry）是一种新型抗癫痫药物，2019年先后在美国和欧盟获批，用于成人局灶性癫痫发作的添加治疗。局灶性癫痫是最常见的癫痫类型，约60%患者对现有抗癫痫药物（ASMs）单药治疗反应不足，需联合用药，但传统 ...
阿思尼布 是一种口服给药的强效特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋的抑制剂，其获批用于治疗既往接受过至少两种酪氨酸激酶抑制剂治疗的慢性髓性白血病慢性期患者，标志着该领域在克服酪氨酸激酶抑制剂耐药方面取得了革命性突破。该药物通过结合BCR-ABL ...
在携带BRCA1/2基因突变的乳腺癌与卵巢癌患者中，肿瘤细胞因同源重组修复缺陷，长期依赖PARP酶介导的单链DNA损伤修复维持生存，这一“脆弱性”成为精准打击的突破口。他拉唑帕利（Talazoparib，商品名Talacare）作为第三代高选择性PARP抑制剂，通过强化“ ...
恩西地平 获批用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2基因突变的复发或难治性急性髓系白血病患者，标志着血液肿瘤治疗领域在针对代谢酶突变进行精准干预方面取得了重要突破。该药物通过选择性抑制突变型异柠檬酸脱氢酶2酶的活性，能够阻断2-羟基戊二酸这一致癌代 ...
Inluriyo （通用名Imlunestrant）的登场，为雌激素受体阳性乳腺癌的后线治疗带来了剂型与机制的双重革新。长期以来，内分泌耐药后的ER+乳腺癌患者依赖注射用SERD（如氟维司群）或化疗，前者需肌肉注射且生物利用度受限，后者毒性显著。Inluriyo作为首个 ...
塞利尼索 是一种口服给药的核输出蛋白1抑制剂，其获批用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤患者，标志着血液肿瘤治疗领域在针对全新分子靶点进行干预方面取得了重要突破。该药物通过选择性抑制核输出蛋白1，能够阻断肿瘤抑制蛋白如p53、p ...
在HR阳性/HER2阴性（HR+/HER2-）晚期乳腺癌中，约四成患者携带PIK3CA基因突变，这一异常激活的脂质激酶如同驱动肿瘤生长的“油门”，通过PI3K-AKT-mTOR信号通路持续传递增殖信号，导致内分泌治疗（如芳香化酶抑制剂）耐药、疾病快速进展。传统PI3K抑制剂 ...
赛普替尼 是一种口服给药的强效高选择性转染重排原癌基因编码受体酪氨酸激酶抑制剂，其获批用于治疗神经营养酪氨酸受体激酶基因融合阳性的晚期实体瘤以及转染重排重排阳性的甲状腺髓样癌患者，标志着肿瘤精准治疗在针对罕见驱动基因变异方面取得了里程 ...
莫洛替尼 是一种口服给药的强效Janus激酶1/2和激活素受体样激酶2抑制剂，其获批用于治疗中危或高危骨髓纤维化患者，标志着该领域在同时改善贫血和脾大症状方面取得了重要突破。该药物通过抑制Janus激酶1/2信号通路减少炎症因子产生和脾大，同时通过抑制 ...
阿培利司 是一种口服给药的强效选择性磷脂酰肌醇3-激酶α抑制剂，其获批联合氟维司群用于治疗激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性晚期乳腺癌患者，标志着该领域在针对磷脂酰肌醇3-激酶信号通路异常活化进行精准治疗方面取得了重要突破。该药物通过特 ...
阿纳莫林 是一种口服给药的选择性生长激素促分泌素受体激动剂，其获批用于治疗非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌等晚期实体瘤患者的恶病质，标志着肿瘤支持治疗领域在改善患者营养状态方面取得了重要进展。该药物通过模拟生长激素释放肽的作用，激活下丘脑的 ...
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