在皮肤恶性肿瘤的治疗领域，针对特定信号通路的靶向药物研发代表了实体瘤精准治疗的重要进展。基底细胞癌作为最常见的皮肤癌，多数病例可通过手术治愈，但对于晚期局部进展或发生转移的患者，传统治疗手段效果有限。 维莫德吉 作为首个口服的Hedgehog通 ...
RET基因融合或突变驱动的非小细胞肺癌（NSCLC）与甲状腺癌患者，其疾病进展模式与传统癌症存在显著差异。这类肿瘤依赖于RET激酶的异常激活，传统化疗或广谱靶向药物疗效有限。普雷西替尼的出现，凭借其对RET激酶的高度选择性抑制，为携带RET改变的患者提 ...
在肿瘤靶向治疗的前沿领域，针对癌细胞特定遗传缺陷的药物设计已成为精准医学的典范。聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂通过独特的“合成致死”机制，为存在DNA修复功能障碍的恶性肿瘤提供了重要的治疗策略。鲁卡帕尼作为一款高选择性的PARP1、PARP2和PARP3 ...
菲达替尼 （商品名Inrebic）是一种口服激酶抑制剂，于2019年8月16日获得美国FDA批准，用于治疗中度至2度或高风险原发性或继发性（真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化（MF）。该药物是Janus激酶2（JAK2）的半选择性抑制剂，通过抑制J ...
神经纤维瘤病1型（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）患者，其肿瘤沿神经干弥漫性生长，常导致疼痛、功能障碍、毁容及潜在的恶变风险。由于肿瘤与正常神经组织界限不清，手术难以完全切除，传统化疗效果不佳，患者长期面临治疗选择匮乏的困境。贝美替尼的 ...
多发性骨髓瘤患者在长期治疗过程中，常因注射药物的不便、频繁的医院往返以及疾病带来的沉重经济负担而生活质量下降。传统蛋白酶体抑制剂硼替佐米虽有效，但需静脉或皮下注射，且神经毒性限制了其使用。伊沙佐米的出现，作为首个口服蛋白酶体抑制剂，为 ...
软组织肉瘤是一类起源于间叶组织的罕见恶性肿瘤，其异质性强，传统化疗疗效有限，患者预后往往不佳。面对这种复杂难治的肿瘤类型，曲贝替定的出现提供了一种独特的治疗选择。该药源自海洋生物，通过其独特的DNA结合与转录干扰机制，为特定亚型的软组织肉 ...
在对抗血液系统恶性肿瘤的漫长探索中，对癌细胞表现遗传调控的研究开辟了全新的治疗维度。多发性骨髓瘤作为一种克隆性浆细胞异常增殖的疾病，尽管已有多种疗法，但复发与难治仍是巨大挑战。帕比司他作为一款广谱的组蛋白去乙酰化酶口服抑制剂，其价值在 ...
艾拉司群 是一种口服选择性雌激素受体降解剂，于2023年获批用于治疗雌激素受体阳性、HER2阴性、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌。该药物通过结合雌激素受体，诱导其构象变化，促进泛素-蛋白酶体系统降解，从而抑制雌激素受体信号通路，发挥抗肿瘤作用。 ...
膀胱癌患者在经历含铂化疗失败后，常因缺乏有效的后续治疗选择而面临预后不佳的困境。在众多驱动基因突变中，成纤维细胞生长因子受体（FGFR）通路的异常激活因其在肿瘤发生发展中的关键作用而备受关注。厄达替尼的出现，作为首个获批的FGFR抑制剂，为携 ...
肿瘤治疗正从单兵突击迈向多靶点协同作战的新时代。尤其在恶性黑色素瘤等侵袭性强的癌种中，针对单一驱动基因（如BRAF V600突变）的靶向药，虽然初始效果显著，但肿瘤细胞往往会通过激活平行或下游通路实现逃逸，导致耐药。考比替尼作为一款高选择性的ME ...
在血液系统疾病的治疗领域，针对骨髓过度增殖性疾病的药物研发代表了医学的重要进展。其中，基于对巨核细胞分化过程进行精准调控的策略是一条有效的治疗途径。阿那格雷正是这一治疗理念的成熟应用者，它为某些以血小板异常增多为特征的骨髓增殖性肿瘤患 ...
在现代肿瘤学的精准治疗版图中，针对癌细胞内在分子脆弱性的策略取得了革命性进展。其中，基于“合成致死”原理的药物开发是一条极具智慧的道路。他拉唑帕尼正是这一科学理念的成功实践者，它为携带特定遗传基因突变的晚期癌症患者带来了新的治疗选择。 ...
在肿瘤精准医疗的时代，治疗策略正从依据发病部位转向依据驱动基因。针对成纤维细胞生长因子受体（FGFR）这一靶点的药物研发，是这一转型的成功范例。其中， 佩米替尼 （Pemigatinib）作为一种高选择性的FGFR抑制剂，为存在特定基因变异的晚期胆管癌患者 ...
前列腺癌发展至非转移性去势抵抗阶段（nmCRPC），标志着疾病进入了一个关键的转折点。患者虽经雄激素剥夺治疗（ADT）使睾酮降至极低水平，但前列腺特异性抗原（PSA）持续升高，提示肿瘤细胞对雄激素仍有反应。达罗他胺的引入，凭借其对雄激素受体（AR） ...
前列腺癌在进展至非转移性去势抵抗阶段后，患者的治疗选择变得极为关键。此时，尽管睾酮水平已被抑制至去势水平，但肿瘤细胞仍能通过雄激素受体（AR）信号通路继续增殖，预后不容乐观。 阿帕他胺 的出现，通过其对雄激素受体的多重阻断机制，为nmCRPC患 ...
急性髓系白血病（AML）中携带IDH1突变的患者群体，其疾病进展与传统细胞毒化疗的疗效模式存在显著差异。IDH1突变导致酶功能异常，产生致癌代谢物D-2-羟基戊二酸（D-2-HG），干扰细胞分化进程，使髓系前体细胞停滞在未成熟状态，形成恶性增殖。艾伏尼布的 ...
中重度特应性皮炎患者长期受剧烈瘙痒、广泛皮损和睡眠障碍困扰，传统治疗如外用糖皮质激素或钙调神经磷酸酶抑制剂难以有效控制病情，系统性免疫抑制剂又带来感染与恶性肿瘤的潜在风险。阿维单抗的出现，通过靶向阻断2型炎症反应的核心通路，为这类患者提 ...
胃肠道间质瘤（GIST）患者在面对携带特定基因突变的肿瘤时，常因对传统激酶抑制剂（如伊马替尼）耐药而陷入治疗困境。特别是携带PDGFRA外显子18突变（包括D842V突变）或SDH缺陷型的GIST，传统药物疗效甚微。阿伐普替尼的出现，凭借其对KIT和PDGFRA突变蛋 ...
滤泡性淋巴瘤等血液肿瘤患者在疾病进展后，常因传统化疗的累积毒性与耐药性而面临治疗选择收窄的困境。肿瘤细胞的恶性增殖不仅源于基因突变，更与表观遗传学异常密切相关。达唯珂的出现，作为首个获批的EZH2抑制剂，为复发难治性患者提供了表观遗传学层 ...
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