非转移性高级别骨肉瘤的治疗策略，在依赖手术与高强度辅助化疗清除肉眼可见病灶后，仍面临微小残留病灶导致复发的挑战。米伐木肽的研发基于一种补充性的治疗思路：即通过全身性激活患者自身的固有免疫系统，特别是巨噬细胞，来识别并清除那些可能对化疗 ...
宗格替尼 是一种在研的口服、高选择性人表皮生长因子受体2抑制剂，其临床开发聚焦于治疗携带人表皮生长因子受体2基因突变的晚期非小细胞肺癌患者，旨在为这部分存在明确治疗需求的特定人群提供一种新的精准治疗选择。在人表皮生长因子受体2突变阳性的非 ...
激酶抑制剂的获得性耐药常由激酶结构域的特定“守门”突变引起，例如ROS1蛋白的G2032R或NTRK的“溶剂前沿”突变，这些突变在空间上阻碍药物与靶点结合。 洛普替尼 的研发直接回应了这一结构生物学挑战，其分子骨架经过精心设计，具备更小的空间体积和刚 ...
奥普杜拉格 是一种由固定剂量的纳武利尤单抗与瑞拉利尤单抗组成的联合免疫治疗方案，通过静脉输注给药，适用于治疗不可切除或转移性黑色素瘤成人及儿童患者，其设计旨在通过双重、互补的免疫检查点阻断机制来增强抗肿瘤免疫反应。纳武利尤单抗是一种程 ...
在激素受体阳性HER2阴性晚期乳腺癌的治疗序列中，既往接受过CDK4/6抑制剂联合内分泌方案后疾病进展的患者，面临有限的后续选择。其中，雌激素受体α基因配体结合域发生获得性突变，是导致内分泌耐药的关键分子事件之一，而传统的选择性雌激素受体下调剂 ...
对于部分重度哮喘患者，尽管使用高剂量吸入性糖皮质激素联合长效β2受体激动剂，仍频繁经历急性加重，其核心病理往往与嗜酸性粒细胞介导的2型炎症密切相关。白介素-5是调控嗜酸性粒细胞增殖、活化和存活的关键细胞因子。 美泊利单抗 的研发基于对2型炎症 ...
匹米替比 是一种口服的热休克蛋白90抑制剂，已获批用于治疗对现有标准疗法耐药或无法耐受的不可切除的晚期或复发性胃肠道间质瘤，其独特的作用机制为这类患者提供了一种超越传统激酶抑制剂路径的全新治疗选择。热休克蛋白90是细胞内一种重要的分子伴侣 ...
琥珀酸他舒格替尼 是一种口服的高选择性成纤维细胞生长因子受体抑制剂，已获批用于治疗存在成纤维细胞生长因子受体基因融合、且既往治疗后疾病进展的不可切除性骨与软组织肉瘤成人患者，其应用标志着针对这一特定驱动基因改变的实体瘤有了更为精准的靶 ...
拉布立酶 是一种重组尿酸氧化酶，通过将尿酸转化为高水溶性尿囊素，为肿瘤溶解综合征（TLS）相关急性高尿酸血症提供快速降尿酸方案，其研发填补了传统降尿酸药物在TLS急性期疗效不足的空白，成为预防急性肾损伤的关键药物。 肿瘤溶解综合征是血液系 ...
帕瑞肽 作为新一代长效环己肽类生长抑素类似物，通过高选择性结合生长抑素受体（SSTR），为库欣病和肢端肥大症这两类腺垂体激素分泌异常疾病提供了靶向控制方案，其研发标志着生长抑素类似物从“广谱抑制”向“受体亚型精准调控”的进阶。 库欣病与 ...
依氟鸟氨酸 是一种口服的鸟氨酸脱羧酶抑制剂，专门用作高危神经母细胞瘤患儿在接受多重强化治疗后的一种维持治疗药物，旨在降低复发风险以改善长期预后。高危神经母细胞瘤是一种侵袭性强的小儿恶性肿瘤，即便在接受高强度诱导化疗、手术、放疗和免疫治 ...
伊那利塞 是一种口服的、选择性磷脂酰肌醇3-激酶α抑制剂，目前正于临床研究阶段，与标准治疗联合用于特定亚型的乳腺癌治疗，其主要目标是克服因基因异常激活所导致的治疗耐药。在雌激素受体阳性乳腺癌中，磷脂酰肌醇3-激酶信号通路的过度活化，特别是 ...
Inluriyo 是一种口服的、新型选择性雌激素受体降解剂，专门设计用于治疗雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌，其独特的药物特性旨在为这类常见乳腺癌亚型提供一种强化且便捷的内分泌治疗选择。雌激素受体阳性乳腺癌的生长 ...
瑞维美尼 是全球首个获批用于治疗复发/难治性KMT2A重排或NPM1突变急性髓系白血病（AML）的口服高选择性menin抑制剂。其研发基于对这两类分子亚型白血病核心驱动机制的解析——KMT2A重排（约占AML的5%-10%）或NPM1突变（约占AML的30%）通过异常激活menin ...
在HER2突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗路上，耐药与进展如影随形——这类患者占NSCLC的2%-4%，因HER2激酶域突变（如G776C、V777L）导致传统靶向药（如曲妥珠单抗、阿法替尼）失效，化疗疗效有限（客观缓解率不足20%），中位无进展生存期仅3-4个月， ...
在HER2突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗路上，耐药与进展如影随形——这类患者占NSCLC的2%-4%，因HER2激酶域突变（如G776C、V777L）导致传统靶向药（如曲妥珠单抗、阿法替尼）失效，化疗疗效有限（客观缓解率不足20%），中位无进展生存期仅3-4个月， ...
培美替尼 是一种口服的、选择性成纤维细胞生长因子受体抑制剂，专门用于治疗既往经过治疗、携带成纤维细胞生长因子受体基因融合或重排的、不可手术切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，其获批标志着胆道系统恶性肿瘤靶向治疗的重要进展。成纤维细胞 ...
艾伏尼布 是一种口服的、针对异柠檬酸脱氢酶突变体的小分子抑制剂，专门用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶基因突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者，以及特定类型的胆管癌患者，其作用机制聚焦于纠正肿瘤细胞的异常代谢状态。在部分急性髓系白血病患 ...
在婴儿严重肌阵挛性癫痫（Dravet综合征）的诊疗中，失控的神经元放电如同一场“脑内风暴”——这种罕见的遗传性癫痫（发病率约1/40000）起病于6月龄内，以频繁热性惊厥、肌阵挛发作为特征，传统抗癫痫药（如丙戊酸、苯巴比妥）往往收效甚微，患儿认知发 ...
莫博替尼 是一种口服的、不可逆的表皮生长因子受体外显子20插入突变抑制剂，专门用于治疗含铂化疗期间或之后病情进展的、携带表皮生长因子受体外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，为这一既往缺乏有效靶向治疗的特定亚群填补了临 ...
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