劳拉替尼 是一种高效的第三代间变性淋巴瘤激酶/酪氨酸激酶抑制剂，专门设计用于治疗既往接受过至少一种间变性淋巴瘤激酶抑制剂治疗后疾病进展的、间变性淋巴瘤激酶阳性转移性非小细胞肺癌患者，其以强大的血脑屏障穿透能力和广谱的抗耐药突变活性，成为 ...
卡巴他赛 （Cabazitaxel）它是一种半合成紫杉烷类化合物，其前体物从紫杉树针叶中提取而获得，其作用机理与其它紫杉烷类药物相似，通过破坏对有丝分裂和间期细胞功能至关重要的微管网络起作用，并引起细胞分裂和细胞死亡的抑制，是一种微管抑制剂。但有 ...
胰腺导管腺癌（PDAC）以其高致死率和对传统细胞毒性化疗的耐药性而著称。在分子层面，RAS突变被公认为其核心驱动因素。突变概况：超过90%的PDAC伴有RAS突变。在所有RAS突变中，KRAS G12D和G12V突变是最常见的亚型。信号失控：RAS突变导致RAS蛋白持续处于 ...
马法兰为氮芥类双功能烷化剂，其分子中的双胺基团在生理条件下经分子内环化形成高活性的乙撑亚胺离子，进而与DNA鸟嘌呤碱基N7位点发生共价结合，形成DNA链间及链内交联，阻断DNA复制与转录，最终诱导肿瘤细胞凋亡。该药可经L型氨基酸转运体主动进入细胞 ...
马法兰 是一种氮芥类双功能烷化剂，化学分子式为CHClNO，分子量为305.20，在药品中以盐酸盐的形式存在，即CHClNO·HCl。目前该药已有口服片剂（2 mg或5 mg）及注射用冻干粉（50 mg/瓶）两种剂型上市。其水中溶解度低（1 mg/mL），易溶于丙二醇及稀无机 ...
胃肠道间质瘤（GIST）是一种罕见的间叶源性肉瘤，近年来发病率呈现逐年升高的趋势。目前，在晚期GIST患者的治疗中，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）药物治疗能够靶向GIST的主要致癌驱动基因，如KIT原癌基因受体酪氨酸激酶和血小板衍生生长因子受体α等基因活化 ...
帕克替尼 作为一种口服的多靶点激酶抑制剂，其核心作用机制在于同时抑制JAK2、FLT3、IRAK1和CSF1R等多个与骨髓纤维化发病密切相关的激酶靶点，特别是对JAK2 V617F突变体具有显著的抑制作用，同时不显著抑制JAK1，从而在有效控制疾病症状、缩小脾脏体积 ...
1型神经纤维瘤病（NF1）是一种罕见的遗传性疾病，由NF1基因突变引起。患者体内的RAS-RAF-MEK-ERK信号通路处于异常活跃状态，导致神经组织异常增生，形成丛状神经纤维瘤（PN）。这些肿瘤常沿神经分布，可造成疼痛、畸形、运动障碍甚至器官功能受限。手术 ...
塔拉妥单抗是一款采用“双特异性T细胞衔接器”（BiTE）技术的创新免疫疗法，可同时结合小细胞肺癌（SCLC）肿瘤细胞上的DLL3蛋白和免疫T细胞上的CD3蛋白，使T细胞能够精准“盯上”并杀伤DLL3高表达的肿瘤细胞。DLL3在85%-96%的SCLC肿瘤细胞中异常表达，而 ...
吉妥单抗 （Mylotarg）是一款靶向CD33抗原的抗体偶联药物，专为CD33阳性的急性髓系白血病（AML）患者设计，其作用机制如同“特洛伊木马”——抗体部分识别并进入白血病细胞后，释放强效的细胞毒性药物卡奇霉素，导致DNA双链断裂及细胞凋亡吉妥珠单抗是 ...
吉妥珠单抗是一种抗体药物偶联物（ADC），由两部分通过pH敏感的腙连接物共价偶联构成：组成部分特性功能作用抗体：重组人源化抗CD33单抗（IgG4κ，hP67.6）特异性结合CD33抗原（AML患者阳性率约90%）靶向定位白血病母细胞并触发内吞。吉妥珠单抗与CD33阳 ...
曲贝替定 是一种从海洋生物中提取的烷化剂类抗肿瘤药物，其作用机制独特，不仅能够嵌入DNA双螺旋结构的小沟中，干扰DNA的复制与转录过程，还能通过调节肿瘤微环境中的免疫细胞功能，间接抑制肿瘤生长。曲贝替定的价值不仅体现在后线治疗，其在特定肉瘤 ...
曲贝替定 (Trabectedin)是一种新型的烷化剂类抗肿瘤药物，由美国强生公司旗下的杨森(Janssen)公司研发。2015年10月23日，曲贝替定通过优先审批途径获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准，用于治疗不可切除或转移性脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤患者，这些患者 ...
T细胞急性淋巴细胞白血病或淋巴细胞淋巴瘤（T-ALL/LBL）是罕见的血液系统恶性肿瘤，复发者预后差、治疗方案急需改进。奈拉滨是是一种核苷类似物，对T淋巴细胞具有独特毒性（较B淋巴细胞和其他淋巴细胞相比）。基于儿童和成人的1期和2期试验，单药奈拉滨 ...
米伐木肽是一种非特异性免疫调节剂，通过与细胞外Toll样受体-4结合从而激活单核细胞和巨噬细胞，促进抗肿瘤活性。2009年，欧洲药品管理局批准米伐木肽用于2至30岁高级别非转移性可切除骨肉瘤患者的集中上市许可（EU/1/08/502/001）。米伐木肽是一种人工 ...
奥格西韦奥 (Ogsiveo、尼伽司他、nirogacestat)是一种口服的选择性γ-分泌酶抑制剂，可用于治疗需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成年患者。硬纤维瘤是一种罕见且具有侵袭性的软组织肿瘤，有时也被称为侵袭性纤维瘤病或硬纤维性纤维瘤病。这类软组织肿瘤可 ...
纳索普利单抗 是一种靶向MASP-2的单克隆抗体，能够通过抑制补体途径，减少TA-TMA相关的内皮损伤。该药物已经获得FDA的突破性疗法和孤儿药认证，显示出其在治疗TA-TMA和其他补体介导疾病中的巨大潜力。临床试验中，纳索普利单抗表现出优异的安全性，未显 ...
卵巢癌，这个隐藏在女性身体里的“杀手”，一直让无数患者和家庭谈之色变。特别是复发性低级别浆液性卵巢癌，治疗起来更是困难重重。不过最近，医学领域传来了一个好消息，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了一款新药组合—— 阿武替尼联合德法替 ...
艾伏尼布 作为全球首款针对IDH1突变AML的精准靶向药物，凭借精准的作用机制、确切的疗效和良好的安全性，彻底打破了IDH1突变复发性或难治性AML“治疗手段有限、预后极差”的困境，为这类患者带来了新的生存希望。它不仅能有效抑制肿瘤进展、缩小肿瘤， ...
神经母细胞瘤（Neuroblastoma，NB）又称“儿童癌症之王”，是儿童最为常见的外周神经系统实体肿瘤，起源于发育中的交感神经系统中的神经嵴细胞，可发生于交感-肾上腺轴的任何部位，大多数肿瘤原发于肾上腺髓质，其次是腹腔交感神经节，也可发生于胸部、 ...
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