莫妥珠单抗 作为全球首款获批用于滤泡性淋巴瘤治疗的CD20/CD3双特异性抗体，于2024年12月在中国正式获批上市，为既往接受过至少两线系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者带来了全新的治疗选择。这一创新药物的问世，标志着滤泡性淋巴瘤治疗领 ...
铂耐药卵巢癌是妇科肿瘤治疗中的难题，患者预后差，治疗选择有限。ELAHERE是一种靶向叶酸受体α的抗体偶联药物，由人源化单克隆抗体、可裂解连接子和微管蛋白抑制剂DM4组成。其作用机制在于抗体部分特异性结合叶酸受体α，通过受体介导的内化作用进入肿 ...
洛莫司汀 （商品名Ceenu）是一种亚硝脲类烷化剂，于1976年获得美国FDA批准上市，用于治疗原发性脑肿瘤（如胶质母细胞瘤、间变性星形细胞瘤）和转移性脑肿瘤，以及霍奇金淋巴瘤和其他淋巴瘤的挽救治疗。该药物通过烷化DNA，导致DNA链交联和断裂，抑制肿 ...
阿那格雷 通过特异性抑制巨核细胞成熟过程实现血小板生成调控。其分子机制聚焦于磷酸二酯酶活性的可逆性抑制，导致巨核细胞内环磷酸腺苷（cAMP）水平升高，阻断血小板前体细胞的终末分化与释放，从而选择性减少血小板生成。这种作用模式避免了对红系或 ...
RET融合阳性非小细胞肺癌患者在多线治疗后常面临肿瘤快速进展的困境，传统化疗或广谱靶向药物疗效有限且副作用显著。普雷西替尼的获批为这类患者提供了首个精准靶向治疗方案，将治疗模式从被动控制升级至主动抑制。 普雷西替尼 的核心作用在于分子 ...
恩诺单抗（商品名Padcev）是一种抗体药物偶联物（ADC），于2019年12月获得美国FDA加速批准上市，用于治疗既往接受过含铂化疗和PD-1/PD-L1抑制剂的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）成人患者。该药物由靶向Nectin-4的全人源单克隆抗体与微管破坏剂MMAE偶 ...
艾可瑞妥单抗 （商品名Epkinly）是一种双特异性T细胞衔接器（BiTE）抗体，于2023年5月获得美国FDA加速批准上市，用于治疗既往接受过至少2线系统性治疗（包括抗CD20单克隆抗体和烷化剂）的复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者，包括由惰性淋 ...
迈凡妥 （通用名玛伐凯泰）是一种首创的心肌肌球蛋白变构抑制剂，于2022年4月获得美国FDA批准上市，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善功能能力和症状。该药物通过选择性抑制心肌肌球蛋白的ATP酶活性，降低心肌过度收缩和舒张 ...
泰立珂 （通用名特立妥单抗，商品名Tecvayli）是一种双特异性T细胞衔接器（BiTE）抗体，于2022年10月获得美国FDA加速批准上市，用于治疗既往接受过至少4线治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者 ...
瑞普替尼 是一种新型的第二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），于2023年11月在美国获批上市，用于治疗ROS1阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，2024年6月又获批用于治疗NTRK基因融合阳性实体瘤患者。该药物通过靶向抑制ROS1和TRK家族激酶（TRK ...
神经纤维瘤病1型（NF1）儿童患者常因丛状神经纤维瘤导致慢性疼痛、肢体功能障碍及心理社会压力，严重影响日常活动与成长发育。传统治疗依赖手术切除或姑息管理，但肿瘤与神经组织界限模糊，手术风险高且复发率高，患者长期面临治疗空白的困境。司美替尼 ...
米伐木肽 是一种免疫调节药物，于2009年在欧洲获批，用于治疗非转移性、可切除的骨肉瘤。该药物通过激活免疫系统，增强机体对肿瘤细胞的识别和清除能力，与化疗联合使用可显著提高骨肉瘤患者的生存率，为这一难治性儿童和青少年恶性肿瘤提供了新的治疗 ...
在皮肤恶性肿瘤的治疗领域，针对特定信号通路的靶向药物研发代表了实体瘤精准治疗的重要进展。基底细胞癌作为最常见的皮肤癌，多数病例可通过手术治愈，但对于晚期局部进展或发生转移的患者，传统治疗手段效果有限。 维莫德吉 作为首个口服的Hedgehog通 ...
RET基因融合或突变驱动的非小细胞肺癌（NSCLC）与甲状腺癌患者，其疾病进展模式与传统癌症存在显著差异。这类肿瘤依赖于RET激酶的异常激活，传统化疗或广谱靶向药物疗效有限。普雷西替尼的出现，凭借其对RET激酶的高度选择性抑制，为携带RET改变的患者提 ...
在肿瘤靶向治疗的前沿领域，针对癌细胞特定遗传缺陷的药物设计已成为精准医学的典范。聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂通过独特的“合成致死”机制，为存在DNA修复功能障碍的恶性肿瘤提供了重要的治疗策略。鲁卡帕尼作为一款高选择性的PARP1、PARP2和PARP3 ...
菲达替尼 （商品名Inrebic）是一种口服激酶抑制剂，于2019年8月16日获得美国FDA批准，用于治疗中度至2度或高风险原发性或继发性（真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化（MF）。该药物是Janus激酶2（JAK2）的半选择性抑制剂，通过抑制J ...
神经纤维瘤病1型（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）患者，其肿瘤沿神经干弥漫性生长，常导致疼痛、功能障碍、毁容及潜在的恶变风险。由于肿瘤与正常神经组织界限不清，手术难以完全切除，传统化疗效果不佳，患者长期面临治疗选择匮乏的困境。贝美替尼的 ...
多发性骨髓瘤患者在长期治疗过程中，常因注射药物的不便、频繁的医院往返以及疾病带来的沉重经济负担而生活质量下降。传统蛋白酶体抑制剂硼替佐米虽有效，但需静脉或皮下注射，且神经毒性限制了其使用。伊沙佐米的出现，作为首个口服蛋白酶体抑制剂，为 ...
软组织肉瘤是一类起源于间叶组织的罕见恶性肿瘤，其异质性强，传统化疗疗效有限，患者预后往往不佳。面对这种复杂难治的肿瘤类型，曲贝替定的出现提供了一种独特的治疗选择。该药源自海洋生物，通过其独特的DNA结合与转录干扰机制，为特定亚型的软组织肉 ...
在对抗血液系统恶性肿瘤的漫长探索中，对癌细胞表现遗传调控的研究开辟了全新的治疗维度。多发性骨髓瘤作为一种克隆性浆细胞异常增殖的疾病，尽管已有多种疗法，但复发与难治仍是巨大挑战。帕比司他作为一款广谱的组蛋白去乙酰化酶口服抑制剂，其价值在 ...
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