HER2阳性转移性乳腺癌患者中，脑转移的发生率高达百分之三十至五十，且常伴随快速进展和不良预后。传统抗HER2治疗方案（如曲妥珠单抗）因血脑屏障通透性差，对脑部病灶控制效果有限，导致患者生存期显著缩短。图卡替尼（tucatinib）的出现，通过其独特的 ...
进行性家族性肝内胆汁淤积症是儿童期发生的严重胆汁淤积性肝病，由基因缺陷导致胆汁酸排泄障碍引起。患儿饱受顽固性瘙痒、严重睡眠障碍及生长迟缓的折磨，传统的药物治疗如熊去氧胆酸和利福平效果有限，肝移植曾是根治性但创伤巨大的选择。 奥维昔 ...
在精准肿瘤学的发展进程中，部分罕见但具有明确致癌驱动作用的基因变异成为跨瘤种治疗的关键靶点。其中，NTRK基因融合（包括NTRK1/2/3）和ROS1基因重排虽在常见癌症中发生率较低，却广泛存在于多种组织学类型的实体瘤中，如肺癌、乳腺癌、结直肠癌、肉瘤 ...
在晚期肾细胞癌的靶向治疗演进中，抗血管生成始终是核心策略。然而，早期多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI）虽能阻断肿瘤血供，却常因抑制非VEGF通路（如c-KIT、PDGFR、FGFR）引发高血压、手足综合征、甲状腺功能减退等脱靶毒性，限制了剂量强度与治疗持续时 ...
替沃扎尼是一种口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，主要作用于血管内皮生长因子受体（VEGFR）1、2和3，对这三个靶点具有高度选择性。与早期多靶点抑制剂相比，替沃扎尼对非VEGFR激酶（如c-KIT、PDGFR、FGFR等）的抑制活性显著减弱，这种优化的激酶谱使其在阻断 ...
甲状腺髓样癌是一种相对罕见但具有侵袭性的神经内分泌肿瘤，对传统的放疗和化疗不敏感。其发生发展与RET原癌基因的突变或异常激活密切相关，部分病例也与RAS基因突变有关。 凡德他尼 作为一种口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，其作用机制正是通过抑制包括RET ...
在晚期黑色素瘤的治疗中，针对BRAF V600突变患者的治疗策略已从单药靶向发展为联合靶向，旨在提高疗效并延迟耐药。BRAF抑制剂可以快速抑制突变的BRAF蛋白，但肿瘤细胞往往会通过上游或下游通路的代偿性激活来逃避打击。考比替尼的设计，正是为了与BRAF抑 ...
在非小细胞肺癌（NSCLC）的分子图谱中，MET外显子14跳跃突变（METex14 skipping）虽仅占3%至4%，却代表一类独特的致癌驱动亚型。该突变导致MET受体酪氨酸激酶降解受阻，持续激活下游RAS-MAPK与PI3K-AKT通路，促进肿瘤增殖、侵袭及转移。传统化疗对此类患 ...
骨髓纤维化是一种骨髓增殖性肿瘤，其特征是骨髓纤维化、脾脏肿大以及一系列消耗性症状。当患者同时合并严重血小板减少时，治疗变得尤为棘手，因为许多现有药物可能进一步抑制血小板，增加出血风险。帕克替尼的研发，正是聚焦于这一临床需求高度未满足的 ...
在急性髓系白血病（AML）的病理图景中，部分患者的肿瘤细胞携带着FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）内部串联重复（ITD）或酪氨酸激酶结构域（TKD）突变，这类突变可持续激活下游STAT5、RAS/MAPK与PI3K/AKT信号，促使髓系祖细胞绕过正常的增殖与凋亡调控，快速扩 ...
在软组织肉瘤这一高度异质性的复杂疾病谱系中，寻找可靶向的驱动突变曾是一项巨大挑战。上皮样肉瘤是一种罕见且具有侵袭性的软组织肉瘤亚型，传统化疗效果有限，患者预后不佳。其分子特征之一，是编码者调控复合体核心亚基的INI1基因功能缺失。达唯珂的 ...
骨髓纤维化（MF）的治疗长期面临一个悖论：现有JAK抑制剂虽能有效缓解脾肿大和全身症状，却常加重贫血，迫使患者依赖输血或提前终止治疗。这一困境源于传统JAK1/2抑制剂对促红细胞生成信号的非选择性干扰。 莫洛替尼 （Momelotinib）突破了这一局限—— ...
胆管癌是一种侵袭性强、治疗选择有限的恶性肿瘤，尤其当疾病进展至晚期，化疗效果往往不尽如人意。近年来，针对特定基因变异的精准治疗为部分患者带来了希望。其中，成纤维细胞生长因子受体2的基因融合或重排，是驱动一部分肝内胆管癌发生发展的关键因素 ...
B细胞受体（BCR）信号通路在多种B细胞恶性肿瘤的发生与维持中起关键作用，其中布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）是该通路的核心节点。既往不可逆BTK抑制剂（如伊布替尼、泽布替尼）通过共价结合BTK活性位点的C481半胱氨酸残基，有效抑制下游信号传导，在慢性淋巴 ...
低级别胶质瘤通常生长缓慢，但具有进展为高级别肿瘤的潜能，且位于大脑关键功能区，治疗选择有限，手术和放疗后复发风险依然存在。异柠檬酸脱氢酶1和2的基因突变是这类肿瘤中最常见的遗传改变，导致了代谢产物2-羟基戊二酸的异常累积，进而驱动肿瘤发生 ...
IDH1/2突变胶质瘤严重威胁患者的生命健康，治疗面临诸多挑战。沃拉西地尼（商品名Voranigo）的出现，为这类患者带来了新的希望。 沃拉西地尼 治疗IDH1/2突变胶质瘤，基于其对肿瘤细胞代谢异常的精准调控。在IDH1/2突变的胶质瘤细胞中，突变的IDH1/2 ...
胆管癌是一种起源于胆管上皮的恶性肿瘤，早期诊断困难，治疗选择有限，预后通常不佳。近年来，针对特定基因变异的精准治疗为部分患者带来了转机。其中，成纤维细胞生长因子受体2的基因融合或重排，在一部分肝内胆管癌患者中被发现是驱动肿瘤生长的关键因 ...
在B细胞淋巴瘤的治疗格局中，针对特定信号通路的药物开发极大地改变了一些难治性疾病的预后。磷脂酰肌醇3-激酶δ亚型是B细胞受体信号传导中的一个关键节点，其过度活化与多种B细胞恶性肿瘤的增殖和存活密切相关。艾代拉里斯作为该领域早期出现的代表性药 ...
在肿瘤治疗领域，基因检测技术的进步让我们能够穿透不同组织来源的表象，从分子层面定义癌症。NTRK基因融合和ROS1基因融合就是两个典型的例子，它们作为驱动突变，可以出现在数十种不同类型的实体瘤中。罗圣全的研发，正是基于这种“篮子试验”的理念， ...
硬纤维瘤是一种局部侵袭性、但不发生转移的间叶组织肿瘤，手术切除后复发率高，且缺乏标准系统治疗药物。奥格西韦奥作为一种选择性、口服的γ-分泌酶抑制剂，通过靶向抑制Notch信号通路，为需要系统治疗的进展性硬纤维瘤成人患者提供了首个经随机对照试 ...
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