在复发/难治性急性髓系白血病（AML）患者的治疗困境中，IDH2基因突变如同一个代谢陷阱。约20%的AML患者因IDH2酶异常，将正常代谢产物α-酮戊二酸转化为致癌物2-羟基戊二酸（2-HG），这种分化刹车油让白血病细胞永远停留在原始幼稚态，拒绝成熟分化，传统 ...
Ph+CML的核心是BCR-ABL1融合基因编码的异常激酶，如同细胞增殖的“失控开关”，持续激活下游信号驱动白血病细胞生长。传统TKI（如伊马替尼、达沙替尼）通过结合激酶的“ATP位点”（能量供应中心）抑制其活性，但癌细胞会通过基因突变（如T315I、E255K） ...
在儿童癫痫的罕见病谱系中，Dravet综合征（婴儿严重肌阵挛性癫痫）像一场“大脑的闪电风暴”——患儿通常在1岁内起病，由发热诱发全身强直-阵挛发作，随后发展为频繁的无热抽搐，伴随发育迟缓、认知倒退，传统抗癫痫药物（如丙戊酸、氯硝西泮）往往束手 ...
在非小细胞肺癌的精准治疗版图上，每一种驱动基因的发现都对应着一类新药的诞生。对于携带间质上皮转化因子外显子14跳跃突变的患者而言，拓得康成为了重要的治疗基石。拓得康是一种高选择性的间质上皮转化因子酪氨酸激酶抑制剂，能够强效且特异性地抑制 ...
在HR+/HER2-乳腺癌的治疗旅程中，内分泌治疗曾是患者的“指南针”——通过阻断雌激素信号，让肿瘤生长放缓。但约40%患者会在治疗1-2年后陷入“耐药迷宫”：癌细胞通过激活PI3KCA突变（约35%HR+乳腺癌携带），开启“代谢旁路”，绕过雌激素信号疯狂增殖。 ...
在肺癌的复杂分型中，有一种“隐形杀手”长期被忽视——携带MET外显子14跳跃突变（METex14）的非小细胞肺癌（NSCLC）。这类患者约占NSCLC总数的3%至4%，却因MET激酶异常激活驱动肿瘤快速增殖，且极易发生脑转移（发生率超40%），传统化疗和免疫治疗对其 ...
在骨髓纤维化（MF）患者的世界里，贫血是最隐匿的“无声杀手”——约40%中高危患者会出现进行性血红蛋白下降，乏力、头晕、心悸如影随形，传统JAK抑制剂（如芦可替尼）虽能控脾缩瘤，却常因抑制红细胞生成加重贫血，让患者陷入“控症与补血”的两难。 莫 ...
硬纤维瘤是一种局部侵袭性、但不转移的成纤维细胞肿瘤，手术切除后复发率高，且某些部位手术风险巨大。长期以来，缺乏有效的系统性药物治疗。奥格西韦奥的出现改变了这一局面。奥格西韦奥是一种口服的γ-分泌酶小分子抑制剂。硬纤维瘤的发生发展与Wnt/β ...
阿达格拉西布 （通用名adagrasib，商品名Krazati/阿达格拉西布）是全球第二款获批的口服高选择性KRAS G12C抑制剂，通过不可逆结合突变激酶、高血脑屏障穿透性为核心优势，为约13%的非小细胞肺癌（NSCLC）及部分实体瘤患者提供了“精准关闸”方案，其研发 ...
肺癌脑转移是治疗中的严峻挑战，因为许多药物难以有效穿透血脑屏障到达病灶， 泽瑞尼 的设计正是为了攻克这一难题。泽瑞尼是一种高选择性的表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，其独特的分子结构赋予了它卓越的中枢神经系统渗透能力。它能够有效地穿透血 ...
在尿路上皮癌（膀胱癌）的治疗版图中，约15%至20%患者携带成纤维细胞生长因子受体2/3（FGFR2/3）基因突变，这些突变如同癌细胞的“加速器”，持续激活下游信号通路驱动肿瘤增殖与转移。传统化疗对这类突变患者疗效有限（客观缓解率不足10%），免疫治疗效 ...
在von Hippel-Lindau（VHL）病患者的身体里，一场无声的“缺氧信号暴动”正在肆虐——因VHL基因缺陷，缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）如同脱缰的野马，持续激活下游促血管生成、细胞增殖信号，导致肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤、胰腺神经内分泌肿瘤 ...
在B细胞恶性肿瘤（如套细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病）的治疗中，布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂曾是“破冰船”——伊布替尼、阿卡替尼等共价抑制剂通过永久结合BTK的C481位点，阻断B细胞受体信号通路，让无数患者看到生存曙光。但好景不长，约30%至50 ...
在癌症治疗领域，针对特定基因缺陷的靶向疗法正在改变许多患者的命运。对于携带乳腺癌易感基因突变的遗传性乳腺癌患者而言， 他拉唑帕利 提供了一种高度精准且强效的治疗选择。他拉唑帕利属于聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂家族，但它被认为是目前同类药 ...
在肺癌的复杂分型中，有一种“隐形杀手”长期被忽视——携带MET外显子14跳跃突变（METex14）的非小细胞肺癌（NSCLC）。这类患者约占NSCLC总数的3%至4%，却因MET激酶异常激活驱动肿瘤快速增殖，且极易发生脑转移（发生率超40%），传统化疗和免疫治疗对其 ...
在乳腺癌的凶险亚型中，HER2阳性患者曾因癌细胞侵袭性强、易转移而预后堪忧，而一旦发生脑转移，更是如同被推入“绝望角落”——传统HER2抑制剂（如曲妥珠单抗）因分子量大、穿透血脑屏障能力差，难以抵达脑部病灶，患者中位生存期往往不足1年。图卡替尼 ...
在类风湿关节炎（RA）患者的日常里，关节肿胀、晨僵、疼痛如同挥之不去的阴云——这种自身免疫性疾病因免疫系统错误攻击关节滑膜，导致慢性炎症、软骨破坏，最终可能致残。传统治疗以甲氨蝶呤等改善病情抗风湿药（DMARDs）为主，但约30%患者对一线治疗应 ...
宫颈癌尤其是复发或转移性宫颈癌，在传统化疗效果不佳后，往往面临治疗选择有限的困境。近年来，抗体药物偶联物的兴起为这类患者带来了新的希望， 替索单抗 便是其中备受关注的一员。替索单抗是一种靶向组织因子的抗体药物偶联物，它由针对组织因子的人 ...
在雌激素受体阳性（ER+）/HER2-晚期乳腺癌的治疗中，内分泌治疗曾是“压舱石”，但约30%至40%患者会因雌激素受体基因（ESR1）突变导致受体持续激活，对传统SERD（如氟维司群）或AI（芳香化酶抑制剂）产生耐药。这类患者如同被困在“失控的生长开关”里— ...
依氟鸟氨酸 是一种口服的鸟氨酸脱羧酶不可逆抑制剂，通过抑制细胞内多胺的生物合成，干扰神经母细胞瘤等快速增殖的肿瘤细胞所必需的多胺代谢，从而发挥抗肿瘤作用，其新适应症的获批标志着它从一种局部外用药物（用于治疗女性多毛症）和静脉注射用药（ ...
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