在肿瘤分子分型日益精细的今天，某些原本被视为“罕见”的驱动基因变异，正因特异性靶向药物的出现而转变为可干预的治疗靶点。RET基因的融合或激活突变即属此类。 普拉替尼 作为一种高选择性、强效的小分子RET抑制剂，专门针对由RET异常驱动的非小细胞肺 ...
塞尔帕替尼 是一种口服、高选择性的RET（转染重排）酪氨酸激酶抑制剂，专门靶向由RET基因融合或激活突变驱动的恶性肿瘤。这类分子改变可见于约1%至2%的非小细胞肺癌、10%至20%的乳头状甲状腺癌以及绝大多数晚期甲状腺髓样癌。在这些肿瘤中，异常激活的R ...
急性髓系白血病的治疗，在传统细胞毒性化疗的强力清除逻辑之外，长久以来寻求着另一种可能：能否不通过毁灭，而通过“引导”或“纠正”，使恶变的细胞回归可控的路径？对于携带IDH2突变的患者， 恩西地平 的出现，将这一设想转化为现实。它代表的不是一 ...
信倍立（阿西米尼/Asciminib）是一种创新作用机制的口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI），为对既往治疗耐药或不耐受的费城染色体阳性慢性髓系白血病（Ph+CML）慢性期成人患者提供了新的治疗选择。慢性髓系白血病的发生与BCR-ABL1融合基因（费城染色体）密切相关 ...
PI3K通路的靶向治疗曾陷入一种经典的研发困境：临床前模型中强效的泛PI3K抑制剂，在患者身上因难以耐受的代谢毒性而屡屡碰壁。这种“有效但不可用”的矛盾，迫使科学界从“能否抑制通路”转向“如何安全地抑制”。阿培利司的诞生并非一个孤立的新药上市 ...
恩西地平（Enasidenib）是一种针对异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）突变的口服靶向治疗药物，为携带该特定基因突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者提供了新的治疗方向。急性髓系白血病是一种进展迅速的血液恶性肿瘤，其中约有8%至20%的患者存在ID ...
尿路上皮癌的临床传统，长期被“解剖位置优先”的分类逻辑所主导——膀胱、肾盂、输尿管。然而，当晚期疾病对铂类化疗与免疫检查点抑制剂产生抵抗，治疗决策的盲区便暴露无遗：传统分类无法揭示驱动耐药的内在生物学异质性。 厄达替尼 的临床成功，其深 ...
神经纤维瘤病Ⅰ型相关的丛状神经纤维瘤，其临床挑战并非源于细胞的恶性转化，而是由发育早期神经嵴细胞的谱系决定错误所引发的、贯穿患者生长周期的持续性、非自主性组织增生。这种增生可导致毁容、疼痛、功能障碍及恶变风险，传统上仅有手术干预且常难 ...
博珂（厄达替尼片）是一种新型靶向治疗药物，于2025年1月获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗携带易感型FGFR3基因变异，且既往接受至少一线含抗PD-1或抗PD-L1期间或之后出现疾病进展的手术不可切除的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。膀胱癌是 ...
在晚期ALK阳性肺癌的序贯治疗版图中，临床决策始终在权衡两个关键维度：一是“空间”控制——如何实现对颅内外病灶的系统性压制，特别是脑转移这一常见且棘手的难题；二是“时间”收益——如何最大化每一线治疗的无进展生存期，延缓总体治疗进程的衰竭。 ...
阿达格拉西布（Adagrasib）是一种针对KRAS G12C突变的靶向治疗药物，主要用于治疗携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。KRAS基因突变是许多癌症中常见的驱动因素，而KRAS G12C是这些突变中的一个特定类型。阿达格拉西布通过特 ...
莫洛替尼（Momelotinib）是一种新型的口服ATP竞争性JAK1/JAK2抑制剂，于2023年9月获得美国FDA批准上市，用于治疗中高危骨髓纤维化患者，特别是那些伴有贫血症状的成人患者。骨髓纤维化是一种罕见的骨髓疾病，其特点是骨髓内纤维组织增生，导致造血功能障 ...
在HER2阳性转移性乳腺癌的序贯治疗中，随着治疗线数的推进，患者常面临双重困境：全身疾病持续进展，同时脑转移发生风险与日俱增。传统抗HER2方案对脑转移的控制效力有限，而后线治疗的选择往往伴随着显著的毒性负担，限制了其长期应用。图卡替尼的临床 ...
在实体瘤的精准治疗版图中，存在一类特殊的驱动事件：神经营养酪氨酸受体激酶基因融合。当NTRK1/2/3基因与不相关的伙伴基因发生融合，所产生的嵌合TRK蛋白会处于不受控的持续活化状态，驱动肿瘤发生。这种事件虽在大多数常见肿瘤中发生率不足百分之一， ...
阿培利司（Alpelisib）是一种口服的磷脂酰肌醇-3激酶（PI3K）抑制剂，能够选择性抑制PIK3CA活性，为激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性且携带PIK3CA突变的晚期或转移性乳腺癌患者提供了新的治疗选择。该药物通过阻断PI3K信号通路，抑制肿瘤细胞增殖 ...
癌性恶病质在晚期肿瘤临床管理中构成一项严峻的代谢性并发症，其核心特征远超越单纯的体重减轻，而在于骨骼肌质量与脂肪组织的进行性、不成比例消耗。这种消耗直接削弱患者的体能状态、降低抗肿瘤治疗耐受性，并与不良预后紧密关联。传统营养支持在逆转 ...
吡托布鲁替尼 作为一种口服的、高选择性、非共价布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，专为既往接受过至少二线系统治疗（包括共价布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂）的复发或难治性套细胞淋巴瘤成年患者设计，其核心价值在于能够克服共价布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂因靶点突变或 ...
贝组替凡 作为一种口服的小分子缺氧诱导因子-2α抑制剂，其批准与应用为希佩尔-林道综合征相关的、无需立即手术的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤成年患者，提供了一种通过靶向疾病根本分子缺陷来实现肿瘤控制的全新治疗选择， ...
当晚期癌症患者的体重秤指针持续左移，临床医生警觉的不仅是热量摄入的减少，更深层的危机在于不可逆的肌肉与脂肪组织同步丢失。这种称为癌性恶病质的综合征，直接削弱患者对手术、化疗和免疫治疗的耐受性，升高并发症风险，并独立预测不良生存。阿那莫 ...
在非小细胞肺癌的靶向治疗领域，间变性淋巴瘤激酶融合突变是重要的治疗靶点，但患者在初始靶向药治疗后终将面临耐药问题，其中一种棘手的耐药机制是获得性溶剂前沿突变。奥凯乐正是针对包括此类突变在内的多种耐药挑战而设计的新一代、强效酪氨酸激酶抑 ...
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