氨己烯酸片 是一种不可逆的γ-氨基丁酸转氨酶抑制剂，其作用机制在抗癫痫药物中独树一帜。GABA是中枢神经系统最主要的抑制性神经递质，其水平不足与癫痫发作密切相关。氨己烯酸通过不可逆地抑制GABA-T，阻断GABA的分解代谢途径，从而导致脑内、脑脊液和 ...
作为一种口服的磷酸肌醇3激酶δ和酪蛋白激酶1ε双重抑制剂，厄布利塞于近年来获得批准，用于治疗既往接受过至少一种抗CD20疗法的复发或难治性边缘区淋巴瘤成年患者，以及既往接受过至少三线全身治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤成年患者。这款药物通过同 ...
德达博妥单抗 是一款靶向滋养层细胞表面抗原2的抗体药物偶联物，由人源化抗Trop-2单克隆抗体通过可裂解的四肽连接子与强效的拓扑异构酶I抑制剂德卢替康偶联而成。Trop-2是一种在多种上皮性肿瘤中高表达的跨膜糖蛋白，与肿瘤增殖、侵袭和不良预后相关， ...
瑞卢戈利代表了一种在妇科内分泌治疗领域的重要创新，它是一款新型、高效、口服的非肽类促性腺激素释放激素受体拮抗剂。在子宫肌瘤和子宫内膜异位症等雌激素依赖性疾病的长期管理中，传统的GnRH激动剂疗法因需注射给药、存在初期“点火效应”及长期使用 ...
吉妥珠单抗是一种靶向CD33的抗体药物偶联物，由人源化抗CD33单克隆抗体与细胞毒性抗生素刺孢霉素偶联而成。其独特之处在于它采用了“生物导弹”的设计思路：抗体部分负责精准识别并结合表达于白血病细胞表面的CD33抗原，随后整个复合物被内吞进细胞，在 ...
奥鲁他尼布是一种强效、选择性、口服的小分子突变型异柠檬酸脱氢酶1抑制剂。在急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征中，IDH1 R132突变导致催化产物α-酮戊二酸被错误地还原为致癌代谢物D-2-羟基戊二酸。2-HG在细胞内大量积累，竞争性抑制多种依赖于α-酮 ...
在多发性骨髓瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤的后线治疗中，尤其是对于多重耐药的患者，寻找新作用机制的药物是延长生存的关键，而全球首创的口服核输出蛋白1抑制剂塞利尼索的获批，则为这类患者提供了通过干扰细胞核质运输来诱导肿瘤细胞凋亡的全新治疗途径。核 ...
在皮肤T细胞淋巴瘤的治疗中，尤其是对于蕈样肉芽肿和Sézary综合征这两种常见的亚型，疾病晚期往往缺乏高效且持久的治疗手段，而一种人源化、靶向趋化因子受体4的单克隆抗体莫格利珠单抗的出现，则为患者提供了针对肿瘤细胞归巢和生存关键通路的全新治疗 ...
在转移性结直肠癌的精准治疗中，针对表皮生长因子受体通路的靶向药物是重要的武器，而全人源单克隆抗体帕尼单抗的应用，则为RAS野生型患者提供了表皮生长因子受体抑制的另一选择，尤其在西妥昔单抗治疗失败或不耐受时显示其价值。表皮生长因子受体信号通 ...
在晚期癌症患者常见的并发症——癌性恶病质的管理中，逆转体重下降和肌肉流失一直是临床上面临的巨大挑战，而一种新型、口服的胃饥饿素受体激动剂盐酸阿那莫林的问世，则为改善此类患者的食欲、增加体重和肌肉质量提供了针对性治疗手段。癌性恶病质是一 ...
在全球多种高发恶性肿瘤的治疗策略中，抗血管生成已成为延长生存期的重要手段，而一种人源化血管内皮生长因子受体2拮抗剂单克隆抗体雷莫卢单抗的广泛应用，则彰显了其在晚期胃癌、非小细胞肺癌、结直肠癌及肝细胞癌等诸多领域作为抗血管生成治疗核心选择 ...
在急性髓系白血病精准医疗时代，针对特定基因突变开发靶向药物已成为改善预后的关键策略，而异柠檬酸脱氢酶1抑制剂依维替尼的成功，则为携带该突变的患者亚群提供了一种通过诱导白血病细胞分化而非直接细胞毒作用的革命性治疗途径。急性髓系白血病具有高 ...
在肝内胆管癌精准治疗领域，对于携带FGFR2基因融合这一可靶向驱动变异的患者，初始FGFR抑制剂治疗后产生获得性耐药已成为临床上面临的主要挑战，而一种共价、不可逆的第二代FGFR1-4抑制剂福巴替尼的研发成功，则为克服此类耐药提供了强有力的后续治疗武 ...
在干眼病这一全球高发的眼表疾病管理中，针对其中炎症扮演关键角色的患者亚群，传统人工泪液润滑和局部抗炎药物的疗效有时难以令人满意，而一种小分子整合素拮抗剂立他司特滴眼液的问世，则提供了直接作用于眼表炎症级联反应上游关键节点的全新局部治疗 ...
面对复发或难治性滤泡性淋巴瘤这一临床难题，尤其是在患者经历多线治疗后选择有限的困境下，一种即用型、无需体外改造的T细胞衔接双特异性抗体莫妥珠单抗的获批，开创了通过重定向患者自身免疫系统实现肿瘤清除的便捷免疫治疗新时代。滤泡性淋巴瘤作为最 ...
司美替尼 是一种选择性、强效的MEK1/2激酶口服抑制剂。它的主要适应症并非成人常见的恶性肿瘤，而是针对一种罕见的遗传性疾病——1型神经纤维瘤病（NF1）所引起的症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）。NF1是一种由NF1基因突变导致的常染色体显性遗 ...
在全球骨髓纤维化治疗领域，尤其是针对那些伴有严重血小板减少症这一高风险亚群的患者，现有治疗方案常因骨髓抑制风险而受限，而一种独特的口服激酶抑制剂帕克替尼的获批应用，标志着针对这一临床困境的精准治疗策略取得了实质性进展。骨髓纤维化是一种 ...
维莫德吉 的研发代表了靶向治疗向一个全新领域的拓展——针对胚胎发育信号通路在成年癌症中的异常激活。基底细胞癌虽然是最常见的皮肤癌，绝大多数可通过手术治愈，但仍有一小部分患者会进展为局部晚期或发生转移，传统治疗手段此时往往束手无策。这类 ...
普拉替尼是一种高效、选择性的受体酪氨酸激酶RET抑制剂，专为靶向RET基因融合或突变驱动的肿瘤而设计。在非小细胞肺癌和甲状腺癌中，RET基因变异虽属罕见（NSCLC中约1-2%，甲状腺癌中比例较高），却是明确的致癌驱动因素。普拉替尼的研发旨在克服多靶点 ...
鲁卡帕利 是一种强效的口服小分子聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂，主要靶向PARP-1、PARP-2和PARP-3酶。其核心作用机制建立在“合成致死”这一科学原理之上：在携带同源重组修复缺陷的肿瘤细胞中，抑制PARP酶会阻断DNA单链断裂的修复，进而导致复制叉停滞 ...
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