福巴替尼 是一种口服的、不可逆的成纤维细胞生长因子受体1-4抑制剂，尤其对成纤维细胞生长因子受体2具有高选择性，用于治疗既往接受过治疗、携带成纤维细胞生长因子受体2基因融合或其他重排的局部晚期或转移性肝内胆管癌成人患者。该药物通过共价、不可 ...
莫妥珠单抗 是一种皮下注射的CD20xCD3 T细胞衔接双特异性抗体，用于治疗接受过至少两种系统性治疗后复发或难治的滤泡性淋巴瘤成人患者。该药物利用其双特异性结构，同时结合B细胞表面的CD20抗原和T细胞表面的CD3受体，从而在肿瘤细胞与患者自身的T细胞 ...
针对恶病质这一复杂综合征的治疗，关键在于区分其与单纯营养不良，并识别其核心病理生理过程。癌症恶病质并非仅因摄入不足导致，而是涉及全身性炎症、代谢紊乱及神经内分泌失调的综合结果，表现为肌肉与脂肪的进行性消耗，且常规营养支持难以逆转。因此 ...
在激素受体阳性、HER2阴性晚期乳腺癌的治疗中，内分泌治疗耐药后的策略选择是临床核心挑战之一，而PIK3CA基因突变是导致此类耐药最常见的分子机制。该突变导致PI3K/AKT/mTOR信号通路过度激活，驱动肿瘤细胞增殖与生存，并削弱内分泌治疗敏感性。尽管该突 ...
临床上面临婴儿痉挛症此类灾难性癫痫性脑病时，快速、有效地控制发作以改善神经发育预后是压倒一切的目标。传统抗癫痫药物常效果有限，而促肾上腺皮质激素或糖皮质激素疗法虽可能有效，但伴随显著的全身性副作用风险。因此，需要一种作用机制不同、能快 ...
骨髓纤维化治疗领域长期存在一个关键临床困境：有效缩小脾脏和控制症状的药物往往加剧贫血，而贫血的加重又常导致治疗中断。传统JAK抑制剂如芦可替尼虽能显著改善脾大和体质性症状，但可能引起或加重贫血，迫使剂量调整或输血依赖，限制其长期应用。临床 ...
针对KRAS G12C突变的精准治疗一度被认为是不可逾越的障碍。KRAS蛋白因其表面光滑、缺乏传统小分子结合口袋的特点，在长达四十年的时间内被视为“不可成药”靶点，导致携带该突变的肺癌、结直肠癌等患者长期缺乏靶向药物。阿达格拉西布的研发成功标志着这 ...
当“不限癌种”的靶向治疗理念在部分罕见驱动基因变异中取得成功时，更具普遍性的FGFR基因改变在尿路上皮癌中的治疗探索却曾遭遇挫折。尽管FGFR3突变或融合在该疾病中相对常见，但早期的泛FGFR抑制剂疗效有限且毒性显著，未能确立明确的治疗地位。 厄达 ...
关键临床研究数据为这种靶向源头策略的有效性提供了令人信服的证据。在一项针对VHL病相关肾细胞癌、胰腺神经内分泌肿瘤和中枢神经系统血管母细胞瘤患者的II期试验中，每日一次口服贝组替凡在可评估的肾细胞癌病灶中诱导了显著且持久的客观缓解，同时，超 ...
艾伏尼布 是一种口服的异柠檬酸脱氢酶1抑制剂，用于治疗经检测确认存在异柠檬酸脱氢酶1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者，以及作为联合方案用于治疗新诊断的、年龄≥75岁或因合并症无法使用强化诱导化疗的、伴有异柠檬酸脱氢酶1基因突变的 ...
当B细胞恶性肿瘤患者对共价布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂治疗产生耐药或不耐受时，临床上亟需作用机制不同的后续治疗方案。吡托替尼的研发正是为了应对这一挑战，它是一款口服、高选择性、非共价的BTK抑制剂。与经典的共价BTK抑制剂不同，吡托替尼不依赖于与BT ...
吡托布鲁替尼 用于治疗接受过至少两种系统性治疗（包括一种共价布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂）后复发或难治的套细胞淋巴瘤成人患者。其分子设计独特，能够以非共价、可逆的方式与布鲁顿酪氨酸激酶的ATP结合位点结合，从而抑制B细胞受体信号通路。这一机制使 ...
肺癌的精准治疗不仅依赖于识别常见的驱动基因，也在于为那些罕见的、但驱动性明确的分子亚型找到有效药物。MET外显子14跳跃突变便是其中之一，这种变异导致MET受体酪氨酸激酶降解受阻，信号持续激活，促进肿瘤生长。 特泊替尼 的研发与应用，正是为了满 ...
维莫德吉 是一种口服的刺猬信号通路抑制剂，用于治疗手术或放疗后复发、或不适合手术及放疗的局部晚期基底细胞癌，以及已发生转移的基底细胞癌成人患者。该药物的作用机制直指疾病的分子根源，绝大多数基底细胞癌的发生与刺猬信号通路的异常激活有关， ...
乳腺癌脑转移是HER2阳性晚期疾病治疗中的严峻挑战，传统治疗药物往往难以有效穿透血脑屏障。 图卡替尼 的临床研发，直接回应了这一未被满足的需求。作为一种口服、高选择性HER2酪氨酸激酶抑制剂，其关键特性在于对HER2靶点的高度专一性，而对同家族的EGF ...
莫妥珠单抗 是一种皮下注射的CD20xCD3 T细胞衔接双特异性抗体，用于治疗接受过至少两种系统性治疗后复发或难治的滤泡性淋巴瘤成人患者。这款创新药物通过其独特的结构，能够同时结合B细胞表面的CD20抗原和T细胞表面的CD3受体，从而在肿瘤细胞与患者自身 ...
阿巴西普 是一种可溶性的融合蛋白，由细胞毒性T淋巴细胞相关抗原4的胞外域与人免疫球蛋白G1的Fc段连接而成，通过皮下注射或静脉输注给药，用于治疗对改善病情抗风湿药反应不足的中重度活动性类风湿关节炎成人患者。其作用机制在于模拟天然的细胞毒性T淋 ...
恩诺单抗 是一种抗体药物偶联物，由靶向连接蛋白4的全人源化单克隆抗体与细胞毒性药物单甲基澳瑞他汀E通过可裂解连接子偶联而成，通过静脉输注给药，用于治疗既往接受过含铂化疗和程序性死亡受体1或程序性死亡配体1抑制剂治疗的局部晚期或转移性尿路上 ...
ELAHERE 是一种抗体药物偶联物，由针对叶酸受体α的人源化单克隆抗体、可裂解连接子和细胞毒性药物DM4组成，通过静脉输注给药，用于治疗既往接受过一至三种系统性治疗方案、叶酸受体α阳性、铂耐药的晚期高级别上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成 ...
雌激素受体阳性晚期乳腺癌患者在长期内分泌治疗后，肿瘤细胞可通过获得性突变产生耐药，其中雌激素受体1基因（ESR1）的配体结合域突变是常见的驱动因素。这些突变导致雌激素受体在缺乏天然配体的情况下仍保持持续激活，并对传统的内分泌治疗药物（如芳香 ...
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