在肺癌的驱动基因谱中，KRAS G12C突变曾是一个令人望而生畏的“不可成药”靶点。这一突变蛋白表面光滑，缺乏传统小分子药物的结合口袋，使得携带该突变的患者长期缺乏靶向治疗选择。阿达格拉西布（Krazati）的诞生，打破了这一长达数十年的僵局。作为一 ...
在儿童和青少年恶性实体肿瘤的治疗武器库中，有一种独特的生物制剂扮演着特殊角色，它就是米伐木肽。作为全球首个获批用于骨肉瘤术后辅助治疗的免疫刺激剂，它的上市为这一罕见且难治的肿瘤类型增添了重要的非化疗系统性治疗手段。米伐木肽并非直接杀死 ...
在肿瘤免疫治疗领域，错配修复功能缺陷（dMMR）或高度微卫星不稳定（MSI-H）已成为一个超越癌种界限的、预测PD-1抑制剂疗效的“黄金”生物标志物。这类肿瘤因DNA修复机制失灵，积累了海量基因突变，产生了大量可被免疫系统识别的新抗原，如同为免疫细胞 ...
作为一种在特定血液系统疾病治疗领域占有一席之地的口服靶向药物，菲达替尼的上市为临床医生提供了新的治疗选择。它属于一种激酶抑制剂，其核心治疗原理在于高选择性地抑制与疾病发生发展密切相关的Janus激酶2信号通路，该通路的异常活化是导致骨髓增殖 ...
在骨髓纤维化的治疗版图中，伴有重度血小板减少（血小板计数lt;50×10/L）的患者长期处于治疗困境。传统的JAK抑制剂（如芦可替尼）因其骨髓抑制作用，在这类患者中应用受限或需大幅减量，导致疗效不足。 帕克替尼 的出现，精准地锚定了这一未满足的临床 ...
在类风湿关节炎等自身免疫性疾病的治疗选择中，如何平衡显著的抗炎疗效与可接受的长期用药风险，始终是核心挑战。以JAK抑制剂为代表的口服靶向药提供了高效便捷的方案，但早期药物的广谱抑制作用常伴随着对血液、脂质代谢等多方面的潜在影响。非戈替尼的 ...
阿维鲁单抗 是一种程序性死亡配体1抑制剂，通过静脉输注给药，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌以及肾细胞癌等多种实体瘤，其通过阻断程序性死亡受体1与程序性死亡配体1/程序性死亡配体2的相互作用，恢复免疫系统识别和攻击肿瘤细胞的能力。肿瘤细胞 ...
西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒 是一种静脉注射用哺乳动物雷帕霉素靶蛋白抑制剂，专用于治疗局部晚期不可切除或转移性的恶性血管周上皮样细胞肿瘤成人患者，其独特的纳米颗粒递送系统旨在将高浓度的活性药物更有效地递送至肿瘤组织。恶性血管周上皮样细 ...
艾拉司群 是一种口服的选择性雌激素受体降解剂，用于治疗雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性、存在特定基因突变的晚期或转移性乳腺癌绝经后女性或成年男性患者，其作为单药治疗，为内分泌治疗后进展的患者提供了新的靶向策略。在雌激素受体阳性乳 ...
伊那利塞 是一种在研的口服、高选择性磷脂酰肌醇3-激酶α抑制剂，其临床开发重点是与内分泌治疗等药物联合，用于治疗磷脂酰肌醇3-激酶信号通路异常的激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性晚期乳腺癌，旨在克服因该通路异常激活导致的治疗耐药。磷脂酰 ...
格拉吉布 是一种口服的刺猬信号通路抑制剂，与低剂量阿糖胞苷联合，用于治疗新诊断的、因合并症不适合接受强化诱导化疗的急性髓系白血病成人患者，其通过抑制肿瘤细胞赖以生存的干细胞信号通路，为这类老年或体弱患者提供了新的治疗组合。刺猬信号通路 ...
伐美妥司他 是一种口服的、首创的双重EZH1和EZH2抑制剂，用于治疗复发或难治性的成人T细胞白血病淋巴瘤患者，其通过同时抑制两种关键的组蛋白甲基转移酶，为这类侵袭性强、预后差的罕见血液肿瘤提供了新的治疗选择。在成人T细胞白血病淋巴瘤等血液恶性 ...
奥鲁他尼布 是一种口服的、选择性突变体异柠檬酸脱氢酶抑制剂，适用于治疗携带易感异柠檬酸脱氢酶基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成年患者，其通过靶向肿瘤细胞的代谢异常，为这类难治性白血病提供了新的精准治疗途径。在部分急性髓系白血病患者 ...
拉泽替尼 是一种口服的、第三代不可逆表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，可选择性抑制表皮生长因子受体敏感突变及表皮生长因子受体抑制剂耐药相关的表皮生长因子受体突变，同时具有针对脑转移的活性，适用于治疗既往接受过表皮生长因子受体酪氨酸激酶 ...
针对费城染色体阳性慢性髓系白血病，虽然BCR-ABL1酪氨酸激酶抑制剂极大改善了预后，但部分患者因获得性激酶域突变或对ATP竞争性TKI不耐受而面临治疗困境。阿西米尼的研发突破了传统TKI的作用模式，它作为首个靶向BCR-ABL1肉豆蔻酰口袋的变构抑制剂，旨在 ...
沃拉西地尼 是一种口服的、选择性双重突变体异柠檬酸脱氢酶抑制剂，专门用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶基因突变的复发或难治性低级别胶质瘤成人患者，其通过纠正肿瘤细胞的代谢异常，为这类中枢神经系统肿瘤提供了首款针对明确驱动基因的口服靶向疗法。在 ...
德达博妥单抗 是一种靶向滋养层细胞表面抗原2的抗体药物偶联物，其创新性地将人源化单克隆抗体与高效的拓扑异构酶I抑制剂通过可裂解连接子偶联，适用于治疗既往接受过系统治疗的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成年患者。该药物通过抗体部分精准识别并结 ...
托沃非尼 是一种口服的选择性Ⅱ型成纤维细胞生长因子受体抑制剂，已获批用于治疗复发或难治性、伴有成纤维细胞生长因子受体基因改变的儿童低级别胶质瘤患者，其标志着这类常见儿童脑瘤治疗从传统化疗和放疗向精准靶向治疗的重要转变。儿童低级别胶质瘤 ...
在皮肤T细胞淋巴瘤的治疗领域，针对晚期复发难治性蕈样肉芽肿和Sézary综合征，传统系统疗法的疗效常有限且持续时间短。莫格利珠单抗的研发基于对该疾病生物学的深入洞察，通过靶向恶性T细胞表面高表达的趋化因子受体CCR4，旨在直接清除肿瘤细胞并可能重 ...
塞瓦替尼 是一种口服的、特异性表皮生长因子受体外显子20插入突变抑制剂，其研发旨在为携带表皮生长因子受体外显子20插入突变的非小细胞肺癌患者提供一种新的靶向治疗选择，尤其关注对现有疗法进展后的后线治疗。表皮生长因子受体外显子20插入突变是非 ...
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