阿达格拉西布 （Adagrasib，商品名Krazati）是全球第二款获批的KRAS G12C突变靶向抑制剂，在非小细胞肺癌（NSCLC）和结直肠癌（CRC）治疗中展现出显著疗效。以下是其最新研究进展及详细数据科普： 1研发历程 2022年12月：FDA加速批准用于KRAS G ...
在急性髓系白血病(AML)中，约28%的患者存在NPM1突变。尽管强化化疗或维奈克拉联合去甲基化药物用于NPM1突变AML患者一线治疗具有较好的缓解率，但复发/难治(R/R)NPM1突变AML患者一直缺乏标准治疗方案。 瑞维美尼 (Revuforj/revumenib)是一种强效口服 ...
FDA批准小分子抑制剂 瑞维美尼 ( Revuforj/revumenib)用于治疗携带KMT2A易位的复发或难治性(R/R)急性白血病成人和1岁以上儿童患者。 2025年10月24日，美国食品药品监督管理局批准Menin抑制剂 瑞维美尼 (Revuforj/revumenib)用于治疗具有易感核仁磷蛋 ...
急性髓系白血病（AML）是成年人最常见的白血病类型之一，其特征为髓系细胞的异常增生和分化，伴随着严重的并发症和高死亡率。FLT3已经被证实是急性髓系白血病（AML）最常见的致癌突变。FLT3突变常见的类型主要包括受体近膜域的内部串联重复和酪氨酸激酶 ...
药物原理作用 塞利尼索 (Xpovio/Selinexor)是一种口服型的SINE，它可以与XPO1的结合位点结合，从而阻断XPO1与肿瘤抑制蛋白和致癌蛋白的相互作用，抑制它们的核输出。这样，塞利尼索可以使肿瘤抑制蛋白在细胞核中积累，从而激活它们的抑癌功能，包括 ...
你是否听说过“核输出抑制剂”类抗癌药？塞利尼索作为其中的代表性药物，为何能成为部分难治性血液肿瘤患者的新选择？别急，接下来我们用通俗的语言，从基础到核心，一步步读懂 塞利尼索 (Xpovio/Selinexor)的科普干货。 一、 塞利尼索 (Xpovio/Seli ...
厄达替尼 （Erdafitinib）是一种强效选择性泛成纤维细胞生长因子受体（FGFR）酪氨酸激酶抑制剂。多项临床研究表明，厄达替尼能够显著延长膀胱癌患者的无进展生存期，并在部分患者中带来肿瘤部分或完全缓解的效果。厄达替尼曾获FDA加速批准用于治疗携带 ...
恩西地平 是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂，三羧酸循环对于许多的生化信号通路至关重要，IDH2是三羧酸循环中的关键酶，该蛋白的某些突变形式（R140Q,R172S,R172K）导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate，2-HG)升高，恩西地平可降低2-H ...
胆管癌是起源于胆管上皮细胞的高度恶性肿瘤，按发病部位可分为肝内、肝门部及远端胆管癌三类。近年来全球发病率持续上升，因早期症状隐匿，多数患者确诊时已达晚期，失去手术根治机会，5年生存率不足10%。传统化疗（吉西他滨联合顺铂）疗效有限，中位生 ...
佩米替尼 (Pemazyre/Pemigatinib)，也被称为培米替你、培美替尼、达伯坦，是一种用于治疗成人胆管癌的靶向药物。它由美国Incyte生物制药公司首先研制，并在全球范围内获得了广泛的关注和认可。 培米替尼 是一种口服活性的成纤维细胞生长因子受体（FGFR ...
IgA肾病作为全球最常见的原发性肾小球疾病，已成为导致肾衰竭的主要原因之一。许多患者在接受传统药物治疗后，仍面临蛋白尿难控制、肾功能持续恶化的困境。而新型药物 司帕生坦 （Sparsentan）的多项临床研究结果，为这类患者带来了新的治疗希望。以下结 ...
IgA肾病治疗药物FILSPARI已将美国FDA的加速批准转为全面批准，成为了继布地奈德缓释胶囊Tarpeyo后的第二个获得IgA肾病全面批准的治疗药物。该药物的加速批准基于3期研究的中期分析，显示可改善患者蛋白尿替代标志物。转为全面批准基于同一3期研究的积极长 ...
什么是Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）？ 本质：由NF1基因突变导致的常染色体显性遗传病，发病率约1/3000，属于罕见病。 症状：累及全身多器官，核心表现为皮肤色斑、多发性神经纤维瘤（良性肿瘤，但可能压迫器官、引发疼痛或功能障碍），需多学科联合 ...
尽管初期 阿西替尼 /英立达(Inlyta/Axitinib)治疗效果显著，但肿瘤细胞易通过多种机制产生抗药性，导致治疗失效和疾病复发，主要包括以下几类： （一）信号通路代偿性活化 VEGFR通路旁路激活：肿瘤细胞可通过上调成纤维细胞生长因子（FGF）、血 ...
阿昔替尼 （Axitinib，研发代号AG013736）是小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，商品名包括Inlyta（英文）和英立达（中文），属于处方药范畴，临床常用剂型为1mg和5mg规格的红色薄膜衣片。作为靶向治疗药物，它具有疗效精准、对正常细胞损伤较小的特点，主 ...
在肿瘤治疗从“一刀切”走向“精准匹配”的今天，“找到特定靶点，用上针对性药物”已成为改善患者预后的关键逻辑。NTRK基因融合，这个在多种实体瘤中存在的特殊分子靶点，虽在肺癌等常见肿瘤中发生率不高，却给部分晚期患者带来了治疗困境——直到 拉罗 ...
美国食品药品监督管理局(FDA)已批准 瑞维美尼 (revumenib)作为menin抑制剂，用于治疗1岁及以上伴有赖氨酸甲基转移酶2A基因(KMT2A)易位的复发或难治性(R/R)急性白血病成人及儿童患者。此前，FDA已授予瑞维美尼(revumenib)突破性疗法认定、快速通道资格以 ...
卡博替尼 (Cometriq/Cabozantinib)是一款口服多靶点小分子酪氨酸激酶抑制剂，可同时作用于MET、VEGFR2、RET等多个肿瘤相关靶点，通过抑制肿瘤血管生成、阻断癌细胞增殖信号通路发挥抗癌作用，在多种实体瘤和部分罕见癌症治疗中展现出显著疗效。 一 ...
在肺癌精准治疗时代，MET外显子14（METex14）跳跃突变被称为“难治性靶点”，这类患者多为高龄、预后不佳，过去缺乏针对性疗法。而德国默克研发的 特泊替尼 （英文商品名Tepmetko，中文商品名拓得康），作为全球首个获批的高选择性口服MET抑制剂，正以精 ...
急性髓系白血病（AML）是成人中最常见的高危血液系统恶性肿瘤，进展迅速且异质性强，其中FLT3-ITD突变阳性AML尤为凶险——约25%-37%的新确诊AML患者存在该突变，突变会导致白血病细胞无节制增殖，患者复发率高、生存期显著缩短，传统化疗疗效有限。为突 ...
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