胆道癌（BTC）起源于肝内外胆管及胆囊上皮，恶性程度高，我国BTC年龄标化发病率居全球前列。肝内胆管癌（ICC）占原发性肝癌10%-15%，为仅次肝细胞癌的第二大原发肝癌，每年新发约6万例。ICC中FGFR2融合/重排阳性比例约10%-15%，估算年新发FGFR2阳性ICC约 ...
匹米替尼 是靶向CSF-1/CSF-1R信号通路的高选择性小分子抑制剂。开启腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的发病机制主要由CSF-1基因易位导致的CSF-1过度表达驱动，通过旁分泌效应募集表达CSF-1R的炎性细胞，形成肿瘤包块。匹米替尼通过阻断这一通路，从源头上抑制肿瘤 ...
在 瑞派替尼 获批之前，GIST四线及以上患者面临无标准靶向治疗的困境。伊马替尼（一线）以ATP竞争性抑制KIT/PDGFRα的活性构象，但exon 13/14的ATP口袋继发突变（V654A、T670I）可破坏伊马替尼的结合。舒尼替尼（二线）作为结合模式不同的I型抑制剂，对 ...
在医学的广阔世界里，总有一些罕见又棘手的疾病，让医生和患者都头疼不已，原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）就是其中之一。这种病虽然不常见，但却像一个隐藏在身体深处的“小恶魔”，具有很强的侵袭性，专门在大脑、脑脊液或眼睛这些重要部位“捣乱” ...
布瑞索卡替 是一款口服的二肽基肽酶1抑制剂，适用于12岁及以上成人与儿童患者的非囊性纤维化支气管扩张症治疗。它通过选择性抑制相关酶活性，阻断过度活化的炎症介质释放，减轻气道炎症与黏液分泌，降低肺部急性加重的频率，延长首次加重的间隔时间，改 ...
RET融合在肺癌中的发生率相对较低，但一旦发生，会驱动癌细胞增殖与转移。 普吉华 是国内首个获批用于RET融合阳性非小细胞肺癌的靶向药物，随后又获批用于RET变异甲状腺癌，成为该类肿瘤精准治疗的重要选择。普吉华是一种口服、每日一次的小分子RET抑制 ...
在癌症治疗的漫漫征途中，每一款新药的出现都像是划破黑夜的一道曙光，给患者带来新的希望。今天咱们要聊的这款抗癌新药——adavosertib（AZD1775），就是这样一颗备受瞩目的“星星”，它专门瞄准了晚期复发/持续性子宫浆液性癌这个“大麻烦”。一开始， ...
儿童神经纤维瘤病给患儿的健康成长带来诸多挑战，司美替尼是一种口服的丝裂原活化蛋白激酶（MEK）抑制剂。在1型神经纤维瘤病患者体内，由于NF1基因的突变，导致RAS-RAF-MEK-ERK信号通路过度激活。这条信号通路在细胞的生长、分化和存活等过程中起着关键 ...
卵巢癌作为女性常见的妇科恶性肿瘤之一，其早期症状往往不明显，多数患者在确诊时已处于晚期。传统的治疗方法包括手术、化疗等，但对于晚期或复发性卵巢癌患者，治疗效果有限，预后较差。随着精准医疗和靶向治疗的不断发展，针对特定基因突变的靶向药物 ...
曲贝替定 ，作为一种源自海洋的新型抗软组织肿瘤药物，自上世纪末从加勒比海鞘中提取出来之后，经历了漫长的研究和开发过程。科学家们在临床前动物模型中发现了其广泛的抗肿瘤活性，并在临床试验阶段进一步验证了其对软组织肉瘤的治疗效果。2007年，曲 ...
艾伏尼布 作为一种首创的高选择性口服IDH1抑制剂，其研发成功为这部分患者提供了全新的精准治疗路径。IDH1基因发生突变后，其编码的酶活性会发生改变，不再正常催化异柠檬酸氧化脱羧生成α-酮戊二酸，而是将代谢底物转化为致癌代谢物2-羟基戊二酸。这种 ...
急性髓系白血病（AML）是成人最常见的急性白血病类型，约20%患者携带IDH1基因突变。这种突变会使异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）异常激活，持续生成致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG），导致造血干细胞分化阻滞、肿瘤细胞恶性增殖。传统化疗对IDH1突变AML疗效有限 ...
神经纤维瘤病1型（NF1）是一种由NF1基因突变引起的常染色体显性遗传病，特征为多发性神经纤维瘤、皮肤咖啡斑及神经系统异常。其中，丛状神经纤维瘤可压迫神经、血管或器官，导致疼痛、功能障碍甚至恶变。 司美替尼 作为一种口服的小分子MEK1/2抑制剂，通 ...
皮肤癌虽常见，但基底细胞癌的“晚期”形态常让人措手不及——肿瘤不再是皮肤表面的小疙瘩，而是侵犯肌肉、骨骼或转移到内脏，传统治疗此时常显无力。 维莫德吉 作为首个获批的口服Hedgehog通路抑制剂，以“精准打击”癌细胞生长信号的方式，为这类患者 ...
在一些非小细胞肺癌与甲状腺癌的演进中，RET融合或突变的作用像在细胞内部装配了一个高频共鸣轴——它让生长信号在癌细胞里不断放大共振，通过激活MAPK、PI3K等下游通路，把增殖指令同步推送到肺、骨、脑等远端部位。这种信号放大并非线性叠加，而是呈振 ...
鲁卡帕尼 作为一种口服小分子PARP抑制剂，其药理特性不仅在于抑制PARP酶的催化活性，更在于它能稳定地将PARP蛋白“困”在DNA损伤位点，形成有毒性的复合物。这种“捕获”效应会严重干扰DNA复制叉的进程，在已存在同源重组修复缺陷的癌细胞中引发严重的 ...
软组织肉瘤作为一种罕见的恶性肿瘤，治疗选择相对有限，尤其对于晚期患者而言，寻找有效且耐受性良好的治疗方案至关重要。曲贝替定作为一种从海洋生物中提取的抗肿瘤药物，为既往化疗失败后的晚期软组织肉瘤患者提供了新的治疗希望。这种药物通过独特的 ...
针对复发难治性多发性骨髓瘤，当肿瘤细胞对蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂产生双重耐药时，常规治疗路径往往收效甚微。临床亟需不同作用机制的新药来打破治疗僵局。 帕比司他 作为一款口服的、广谱组蛋白去乙酰化酶抑制剂，其研发旨在从表观遗传调控层面干 ...
厄达替尼 是一种口服的、选择性成纤维细胞生长因子受体抑制剂，对FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4均具有抑制活性。成纤维细胞生长因子受体信号通路在细胞生长、分化和血管生成中扮演重要角色，其基因变异，如融合、重排或突变，可导致通路异常活化，驱动肿 ...
黑色素瘤作为一种侵袭性强的皮肤恶性肿瘤，其发生发展与细胞内信号通路的异常活化密切相关，其中RAS-RAF-MEK-ERK通路是关键的一条。当这条通路因基因突变（如BRAF V600突变）而持续激活时，会像一条失控的“生长指令链”，不断驱动肿瘤细胞的增殖和存活 ...
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