在欧洲，超过100万名多发性硬化（MS）患者正与反复发作的神经炎症抗争。对他们而言，频繁的肢体无力、视力模糊、认知障碍不仅打乱生活节奏，更如悬顶之剑——每一次复发都可能加速残疾进展，让“正常生活”渐行渐远。传统疾病修正治疗（DMT）虽能控病， ...
多发性骨髓瘤是一种浆细胞恶性增殖性疾病，其核心病理特征之一是恶性浆细胞产生过量的异常免疫球蛋白，导致器官损害。在细胞的蛋白质代谢工厂中，蛋白酶体负责降解错误折叠和多余的蛋白质。卡非佐米是一种不可逆的蛋白酶体抑制剂，它能高选择性地与蛋白 ...
胃肠道间质瘤是一种起源于消化道卡哈尔间质细胞的软组织肉瘤，其发生发展与特定的酪氨酸激酶受体基因突变密切相关。在众多的突变类型中，血小板衍生生长因子受体α基因外显子18的突变，尤其是D842V突变，长期以来是治疗中的一个难题。这类突变导致受体处 ...
肿瘤的发生不仅源于基因序列的错误，有时也由于控制基因表达的“开关”出了问题，即表观遗传修饰异常。其中，组蛋白甲基转移酶EZH2的过度活化，能异常沉默许多抑癌基因的表达，从而驱动肿瘤生长。他泽司他作为一种首创的口服小分子抑制剂，其作用机制正 ...
肿瘤细胞有时会利用人体免疫系统的“刹车”机制来逃避免疫攻击，其中程序性死亡配体1与其受体PD-1的结合是一条关键途径。阻断这一通路，就如同松开了被肿瘤细胞踩住的免疫刹车，能重新激活T细胞对肿瘤的识别和杀伤功能。阿维单抗正是基于这一原理设计的 ...
在血液肿瘤领域，骨髓纤维化曾是一片“难啃的硬骨头”。患者不仅要承受骨髓造血功能紊乱导致的贫血、出血，更要面对脾脏异常肿大带来的腹胀、疼痛，以及疲劳、盗汗、骨痛等全身症状的无尽折磨。传统治疗如羟基脲、干扰素仅能短暂缓解症状，无法阻挡疾病向 ...
在儿童骨肉瘤的治疗领域，一场静悄悄的革命正在改变无数家庭的命运。这种曾被视为“不治之症”的恶性骨肿瘤，尽管经历了手术技术的革新与化疗方案的迭代，近半个世纪的临床数据却始终笼罩着一层阴霾——高危患者的五年生存率始终难以突破60%。直到一种名 ...
急性髓系白血病的治疗在进入靶向时代后，针对特定基因突变的药物正在改变治疗格局。其中，异柠檬酸脱氢酶1基因突变是一个重要的治疗靶点。这种突变会导致酶功能的异常，使其产生一种名为2-羟基戊二酸的致癌代谢物，这种物质大量积累会扰乱细胞的正常代谢 ...
在男性肿瘤领域，前列腺癌的治疗在进入去势抵抗状态后常常面临挑战，肿瘤细胞在雄激素水平被极大抑制的情况下，仍能找到继续生长的途径。此时，雄激素受体信号通路的再度活化是驱动肿瘤进展的核心机制之一。阿帕他胺正是针对这一环节设计的新一代口服抗 ...
在肿瘤精准治疗领域，ALK、ROS1、NTRK1/2/3基因融合如同隐藏的“驱动开关”，持续激活下游信号通路导致肿瘤恶性增殖。更棘手的是，传统酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗后易产生耐药突变（如ROS1 G2032R溶剂前沿突变），让这类患者陷入“无药可用”的绝境。 ...
在非小细胞肺癌的精准治疗版图中，针对表皮生长因子受体基因常见敏感突变已有成熟的靶向药物，使得这部分患者的生存期得以大幅延长。然而，EGFR和HER2基因的外显子20插入突变却长期处于一个尴尬的境地，这类突变因其特殊的空间构象，导致传统的小分子靶 ...
对于经历一线化疗免疫治疗后病情稳定的广泛期小细胞肺癌患者，终于迎来了首款能显著延缓复发、延长生命的维持治疗方案。最新研究显示，鲁比卡丁联合阿替利珠单抗可将疾病进展风险降低46%，死亡风险降低27%。 对于广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者来 ...
携带KRAS G12C突变的癌症患者，治疗选择有限，预后较差。KRAS基因突变长期以来被认为是“不可成药”的靶点，因为其蛋白结构的稳定性和与GTP的高亲和力使得传统药物难以有效干预。 那KRAS靶点是什么？ KRAS基因编码的KRAS蛋白是细胞内信号传递的 ...
图卡替尼/妥卡替尼(Tukysa/Tucatinib)一线联合治疗HER2阳性转移性乳腺癌（MBC）的III期HER2CLIMB-05研究取得了积极结果。HER2CLIMB-05是一项随机、双盲、安慰剂对照的关键III期研究，旨在评估图卡替尼联合曲妥珠单抗和帕妥珠单抗维持治疗HER2+MBC患者的 ...
在呼吸科临床中，当哮喘患者气喘反复难控，伴随皮疹、腹痛、肺浸润甚至肾脏异常时，嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）这一多系统自身免疫病常隐匿其中。这类患者常因外周血嗜酸粒细胞激增、中小血管肉芽肿性炎症四处“点火”，传统激素治疗虽能压制症状， ...
在ER阳性/HER2阴性晚期乳腺癌的治疗版图中，ESR1基因突变如同一个隐秘的“耐药开关”——当传统内分泌治疗（如芳香化酶抑制剂）失效后，突变的雌激素受体变得异常活跃，持续驱动肿瘤生长。 艾拉司群 的出现，恰似一把专为这把“开关”设计的“分子钥匙” ...
在血液系统恶性肿瘤的治疗领域，B细胞受体信号通路的异常激活是多种淋巴增殖性疾病的核心发病机制之一。这条通路如同细胞生长的一道关键指令链，当其被持续错误开启时，会导致B细胞无限制地增殖与存活。针对这一路径的精准干预，成为了药物研发的重要方 ...
ROP-2在各种人类上皮癌中高度表达，包括乳腺癌、肺癌、胃癌、结肠直肠癌、胰腺癌、前列腺癌、宫颈癌、头颈癌和卵巢癌等。TROP-2的过表达在肿瘤生长过程中起着关键作用。此外，在乳腺癌等几种癌症中，TROP-2的高表达还被发现与更具侵袭性的疾病和预后不良 ...
本研究通过对38例复发/难治性外周T细胞淋巴瘤（R/R PTCL）和皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）患者进行多中心回顾性与前瞻性观察分析，评估 杜韦利西布 （PI3K抑制剂）与Romidepsin（HDAC抑制剂）联合疗法的疗效与安全性。结果显示总体缓解率（ORR）达61%，完全缓 ...
在非小细胞肺癌的众多驱动基因变异中，表皮生长因子受体基因的特定突变一直是靶向治疗的重点。其中，较为常见的外显子19缺失和21号外显子突变已有成熟的药物应对，但EGFR外显子20插入突变则因其独特的空间构象，长期以来对传统的靶向药物反应不佳，患者 ...
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