奥格西韦奥（nirogacestat）是一种口服选择性γ-分泌酶抑制剂，于2023年11月27日获得美国FDA批准，用于治疗需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成年患者，成为全球首个获批针对该适应症的靶向药物，目前尚未在中国获批上市。该药物通过抑制γ-分泌酶发挥作用， ...
一、背景：HER2突变NSCLC的治疗挑战 非小细胞肺癌（NSCLC）是肺癌的主要类型，其中HER2（ERBB2）基因突变约占2%-4%。HER2突变主要发生在酪氨酸激酶结构域（TKD），特别是外显子20插入突变和点突变，这些突变导致HER2信号通路持续激活，促进肿瘤细胞 ...
儿童低级别胶质瘤（pLGG）是最常见的儿童中枢神经系统肿瘤，尽管整体预后优于高级别胶质瘤，但因肿瘤常位于视神经、脑干或下丘脑等关键区域，手术完全切除往往不可行。长期依赖化疗不仅疗效有限，还可能带来认知发育迟滞、内分泌紊乱等远期毒性。近年来 ...
泽瑞尼（盐酸佐利替尼片）于2024年11月15日获得中国国家药品监督管理局批准上市，是全球首个获批专门针对肺癌脑转移的新一代EGFR酪氨酸激酶抑制剂，适用于具有表皮生长因子受体（EGFR）19号外显子缺失或外显子21（L858R）置换突变，并伴中枢神经系统转移 ...
康奈非尼是一种口服BRAF激酶抑制剂，于2018年获得美国FDA批准用于黑色素瘤，2020年扩展至结直肠癌，2022年获批用于非小细胞肺癌，目前尚未在中国正式上市，但已有相关上市申请获得受理。该药物通过高选择性抑制BRAF V600E/K突变激酶活性，联合MEK抑制剂 ...
宗格替尼 （Zongertinib，商品名Hernexeos）是一种口服HER2酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗携带HER2酪氨酸激酶结构域激活突变且既往接受过全身治疗的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。作为全球首款口服HER2抑制剂，宗格替尼通过其高选 ...
替索单抗（Tisotumab vedotin，商品名Tivdak）是一种靶向组织因子（TF）的抗体偶联药物（ADC），用于治疗化疗期间或化疗后进展的复发性或转移性宫颈癌成年患者。作为全球首个且目前唯一获批用于宫颈癌治疗的ADC药物，替索单抗通过其独特的生物导弹机制， ...
传统抗肿瘤药物的研发长期围绕特定器官或组织类型展开，而 拉罗替尼 的出现标志着这一范式的根本性转变。该药的适应症不取决于癌症发生在肺、乳腺还是软组织，而唯一依赖于是否存在NTRK1、NTRK2或NTRK3基因与其他基因的融合事件。这类融合导致TRK融合蛋 ...
长期以来，KRAS基因突变被视为肿瘤治疗中的“不可成药”靶点。作为RAS家族中最常见的亚型，KRAS G12C突变（即第12位甘氨酸被半胱氨酸取代）在非小细胞肺癌中约占13%，亦见于结直肠癌、胰腺癌等实体瘤。该突变使KRAS蛋白持续处于GTP结合的激活状态，驱动M ...
在非小细胞肺癌（NSCLC）中，表皮生长因子受体（EGFR）外显子20插入突变（Ex20ins）约占所有EGFR突变的4%至10%。该突变导致激酶域构象改变，使ATP结合口袋空间缩小，传统第一、二代EGFR酪氨酸激酶抑制剂（如吉非替尼、阿法替尼）难以有效结合，因此长期 ...
佩米替尼 是一种口服小分子抑制剂，高度选择性地靶向成纤维细胞生长因子受体（FGFR）1、2和3。在多种实体瘤中，FGFR通路的异常激活——尤其是胆管癌中常见的FGFR2基因融合或重排——可驱动肿瘤细胞持续增殖、抗凋亡及新生血管形成。佩米替尼通过竞争性 ...
Daraxonrasib（RMC-6236）是一种口服、直接的RAS(ON)多选择性抑制剂，作为全球首个广谱型RAS抑制剂，其独特的作用机制和广泛的靶点覆盖范围，为携带KRAS、NRAS、HRAS突变的实体瘤患者带来了新的治疗希望。 Daraxonrasib 的作用机制创新性地采用三重 ...
在急性髓系白血病（AML）中，FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）基因突变是常见的不良预后因素，其中内部串联重复（ITD）和酪氨酸激酶结构域（TKD）点突变合计约占30%。这些突变导致FLT3受体持续活化，驱动白血病细胞异常增殖并抑制凋亡。早期FLT3抑制剂多仅针对I ...
特泊替尼 （Tepotinib）是一种高选择性口服MET抑制剂，专门针对携带MET外显子14跳跃突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。作为全球首个获批用于该适应症的MET抑制剂，特泊替尼通过精准靶向MET信号通路，为这一罕见但侵袭性强的肺癌亚 ...
RET基因的异常激活——包括染色体重排导致的融合（如KIF5B-RET、CCDC6-RET）或点突变（如M918T）——是多种实体瘤的关键驱动因素，主要见于非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌及乳头状甲状腺癌。针对这一靶点， 普拉替尼 作为一种口服、强效且高选择性的RET酪氨 ...
在多种实体瘤中，RET（转染重排）基因的融合或激活突变可作为独立的致癌驱动因素。这类改变见于约1%至2%的非小细胞肺癌、10%至20%的乳头状甲状腺癌以及绝大多数晚期甲状腺髓样癌。传统多靶点酪氨酸激酶抑制剂虽对部分RET阳性肿瘤有一定作用，但因对VEGFR ...
奥希替尼是第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，其研发成功解决了第一代、第二代EGFR-TKI治疗后无法避免的T790M耐药突变难题。该药物通过不可逆地、高选择性抑制EGFR敏感突变和T790M耐药突变，同时对野生型EGFR的抑制活性较弱，从而在保证卓越疗效 ...
布加替尼 （亦被称为布吉他滨）是第二代间变性淋巴瘤激酶抑制剂，在治疗ALK阳性非小细胞肺癌领域占有重要地位。它不仅对ALK敏感突变有效，还对部分导致一代药物耐药的突变（如L1196M和G1269A）具有抑制作用。此外，布加替尼在设计上也考虑了药物对脑部 ...
骨髓纤维化治疗领域长期面临一个核心矛盾：现有JAK抑制剂虽能改善症状和脾肿大，却常加重贫血，迫使30%的患者中断治疗。 莫洛替尼 （momelotinib）作为首个兼具JAK1/JAK2和ACVR1（激活素受体样激酶2）双重抑制活性的药物，通过同步调控炎症信号与铁代谢 ...
拉克替尼 是全球首个获批的不区分肿瘤来源的“广谱”靶向药物，专门用于治疗携带神经营养因子受体酪氨酸激酶基因融合的实体瘤患者。它的问世，标志着肿瘤治疗理念从“基于器官来源”向“基于驱动基因”的重大转变。无论肿瘤起源于肺部、甲状腺、软组织 ...
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