抗体偶联（ADC）药物是通过共价键将细胞毒性药物或放射性同位素与靶标抗体连接，将药物“精准”运送到表达相关抗原的肿瘤细胞，既能有效提高肿瘤局部的药物浓度，又能降低其在体内其他非靶组织、器官的药物浓度，起到增效减毒的作用，二者取长补短使之兼 ...
白血病是造血系统恶性肿瘤，分为髓系和淋巴细胞白血病。急性白血病常见发热、出血，慢性白血病可能有乏力、脾大。病因包括电离辐射、化学物质、病毒感染和遗传因素。预防措施包括避免有害物质、健康生活方式和定期体检。 奥鲁他尼布 是一种突变异柠檬酸 ...
英菲格拉替尼 是一款高选择性口服成纤维细胞生长因子受体（FGFR）酪氨酸激酶抑制剂，可精准靶向抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3等关键致癌靶点，其中对FGFR2基因异常激活的肿瘤细胞具备极强的特异性阻断能力，几乎不会误伤正常人体细胞。它能够从分子层面精准 ...
对于慢性肾脏病透析患者而言，高磷血症是悬在头顶的“隐形利剑”，也是最常见、最棘手的并发症之一。血磷超标不仅会引发皮肤瘙痒、骨痛、关节变形，更会加速血管钙化，大幅提升心血管事件、全因死亡风险，直接威胁患者生命安全与生存质量。长期以来，传 ...
替索单抗 的抗癌活性归因于抗体药物偶联物与表达组织因子的癌细胞结合，随后ADC-TF复合物内化，并通过蛋白水解裂解释放单甲基金葡菌素E(MMAE)。MMAE破坏活跃分裂细胞的微管网络，导致细胞周期停滞和细胞凋亡。替索单抗是一种靶向组织因子(TF)的在研ADC ...
儿童低级别胶质瘤虽属“低级别”，但其慢性病程常迫使患儿在生命早期就经历多次治疗干预，严重影响生活质量与发展潜能。过去十年间，MEK抑制剂如selumetinib已在部分国家获批用于NF1相关或不可手术的pLGG，被视为新兴标准治疗。然而，长期服药需空腹给药 ...
阿考米迪 是一款口服转甲状腺素蛋白稳定剂，适用于成人野生型及变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）患者。它通过高亲和力结合TTR蛋白的甲状腺素结合位点，稳定其四聚体结构，减缓蛋白解离与错误折叠，阻断心肌淀粉样纤维沉积，从而 ...
慢性自发性荨麻疹（CSU），一种看似寻常却严重影响生活质量的疾病，困扰着中国超过1000万患者，尤其以20-40岁女性为主。长期以来，抗组胺药作为一线治疗却效果有限，近半数患者应答不佳，而注射治疗又因种种门槛难以普及。2025年11月，创新药物 瑞米布替 ...
奈拉滨 （ATRIANCE/NELARABINE）是一种T-淋巴细胞选择核苷的类似物，它能够通过干扰白血病细胞的DNA合成，引发细胞凋亡，从而达到治疗目的。自2005年获得美国FDA的快速批准以来，奈拉滨已被广泛应用于对多种化疗方案无反应或治疗后复发的T-ALL和T细胞淋 ...
目前，套细胞淋巴瘤（MCL）的治疗主要是化疗、放疗以及靶向治疗。对于早期患者，化疗和放疗可在一定程度上控制病情。然而，对于大多数患者，尤其是那些对治疗反应不佳或对现有药物产生耐药的患者，现有治疗方案往往难以有效控制病情。尽管已有药物如伊布 ...
多达维普酮 是一款新型靶向治疗药物，适用于1岁及以上携带H3 K27M突变、经既往治疗后病情进展的弥漫性中线胶质瘤成人与儿童患者。它可通过激活线粒体ClpP酶诱导肿瘤细胞凋亡，同时抑制DRD2多巴胺受体阻断癌细胞增殖信号，双通路协同发挥作用，为这类临 ...
瑞扎芬净 是美国食品和药物管理局批准的一种长效新型棘白菌素类抗真菌药物，用于治疗念珠菌血症和侵袭性念珠菌病，在临床试验中疗效显著，安全性与卡泊芬净相似。我们对2期STRIVE和3期ReSTORE瑞扎芬静试验进行了汇总分析。 ReSTORE是一项多中心、双 ...
匹妥布替尼 是一种新一代高选择性、非共价（可逆）BTK抑制剂，主要用于治疗既往经过多种治疗后仍复发或难治的特定B细胞淋巴瘤，尤其能为对传统共价BTK抑制剂（如伊布替尼等）产生耐药的患者重新建立治疗效果。匹妥布替尼可逆结合，克服耐药：第一代BTK ...
1型神经纤维瘤病（NF1）是一种罕见的遗传性疾病，由NF1基因突变引起。患者体内的RAS-RAF-MEK-ERK信号通路处于异常活跃状态，导致神经组织异常增生，形成丛状神经纤维瘤（PN）。这些肿瘤常沿神经分布，可造成疼痛、畸形、运动障碍甚至器官功能受限。手术 ...
他拉唑帕利 可精准抑制PARP酶活性，阻断肿瘤细胞DNA损伤修复通路，让BRCA突变本身存在DNA修复缺陷的癌细胞无法完成基因修复，诱发癌细胞凋亡，极强的PARP捕获能力，可牢牢锁定DNA上的PARP蛋白，形成稳定药物-DNA复合物，直接阻断肿瘤细胞基因复制与分裂 ...
齐托莫尼 用于治疗携带NPM1突变且无其他有效治疗方案的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。这一里程碑式的获批，不仅为NPM1突变型AML患者提供了全新的治疗选择，也标志着肿瘤精准治疗迈出了重要一步。既往研究表明，约20%的NPM1突变型急性髓系 ...
PIK3CA激活突变大约发生在35%~40%的激素受体阳性乳腺癌中。此类突变的存在是晚期乳腺癌患者的预后不良因素，同时也是对磷脂酰肌醇3-激酶（PI3K）抑制剂治疗应答的预测性生物标志物。临床试验已证实靶向激素受体阳性乳腺癌关键致癌驱动因子的方案具有获益 ...
KMT2A重排急性白血病属于临床高危难治亚型，传统治疗手段疗效触顶、耐药频发，无数复发患者陷入治疗绝境。瑞维美尼凭借全新致病通路、精准靶向能力、高效挽救疗效，解决了临床多年未攻克的诊疗难题，临床地位无可替代。 瑞维美尼 （Revumenib）作为一款 ...
宗艾替尼 是一种口服给药的不可逆性TKI，可选择性抑制HER2，同时不影响EGFR，从而减少相关毒性效应。2025年8月，宗艾替尼相继获得FDA和国家药监局（NMPA）批准上市，用于治疗存在HER2（ERBB2）酪氨酸激酶结构域激活突变且既往接受过系统性治疗的不可切 ...
在携带KMT2A易位或NPM1突变的白血病中，menin蛋白会与异常致癌蛋白形成稳定复合物，持续激活HOX、MEIS1等下游促癌基因，如同为白血病细胞装上“永动引擎”，驱动细胞恶性增殖并诱发耐药。与传统靶向药针对激酶活性不同， 瑞维美尼 以“分子阻断剂”的身 ...
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