奥法妥木单抗 属于全人源IgG1单克隆抗体，2021年12月在国内获批，适应症为成人复发型多发性硬化，覆盖临床孤立综合征、复发缓解型多发性硬化以及活动性继发进展型多发性硬化。该药物靶向B细胞表面CD20分子，依靠介导B细胞裂解发挥治疗效应，为国内复发 ...
甲磺酸贝舒地尔片 属于ROCK2小分子抑制剂，能够调控STAT3与STAT5相关信号，降低Th17细胞异常活化水平，同时提升Treg细胞的功能，以此调节机体免疫稳态。该药物于2021年7月在美国首次获批，适用人群为12岁及以上、既往至少经过二线治疗后疾病控制不佳的 ...
上皮样血管内皮瘤属于生物学行为介于良性与恶性之间的血管源性肿瘤，病灶可出现在肝脏、肺部、软组织等多处组织，疾病早期症状不突出，不少患者在病灶进展后才得以确诊。该疾病在青中年人群中相对多见，女性占比稍高，部分患者可合并肺动脉高压或存在自 ...
晚期乳腺癌患者接受内分泌治疗后，部分肿瘤细胞可出现雌激素受体基因激活突变，配体结合域突变为其中较为多见的类型。这类突变可使雌激素受体在雌激素水平较低的状态下维持活化，持续推动肿瘤增殖。艾拉司群可与突变型雌激素受体相结合，诱导受体构象改 ...
ROS1融合是非小细胞肺癌一类可干预的驱动基因变异，靶向药物的问世为这部分患者带来新的治疗方向，但后续出现的耐药突变以及脑转移问题，依然是临床治疗中需要面对的难点。一代ROS1抑制剂如克唑替尼具备一定抗肿瘤活性，不过不少患者会在用药1年左右出现 ...
在非肌肉浸润性膀胱癌的局部治疗方案中，米伐木肽是一款具备全新作用模式的免疫调节药物，能够调动机体固有免疫应答，为高危患者带来新的术后辅助治疗路径。卡介苗是该类疾病既往常用的灌注制剂，但存在供应紧张、部分患者难以耐受相关不良反应等现实问 ...
菲卓替尼 属于骨髓纤维化治疗领域的靶向药物，可对造血细胞异常增殖相关的信号通路产生抑制作用，帮助改善患者的相关不适表现，助力提升日常生存质量。相关临床试验数据支撑其临床获益，该药物有助于延长患者生存时长，减少疾病向急性髓系白血病进展的 ...
在ALK阳性 肺癌 细胞中，ALK基因发生重排，产生异常融合蛋白，这种蛋白持续激活下游信号通路，促使癌细胞不受控制地增殖、存活与转移。 劳拉替尼 是一种口服的第三代ALK酪氨酸激酶抑制剂。 劳拉替尼能够特异性地与ALK融合蛋白结合，抑制其激酶活性，如同 ...
在肿瘤药物治疗的传统叙事中，药物的使命通常是“杀伤”——即通过毒性作用清除恶性增殖的细胞。然而， 司美替尼 的故事开启了一个截然不同的篇章：它最初作为抗癌药物被研发，最终却在一种以良性肿瘤为特征的遗传病——1型神经纤维瘤病中，确立了革命性 ...
在遗传性肿瘤综合征治疗领域， 司美替尼 作为一种高选择性MEK1/2抑制剂，为神经纤维瘤病1型（NF1）相关的丛状神经纤维瘤患者带来了突破性治疗选择。这种口服小分子药物通过精准抑制MAPK信号通路中的关键激酶MEK1和MEK2，有效阻断肿瘤细胞的异常增殖信号 ...
米哚妥林属于FLT3抑制剂，是一种口服多激酶抑制剂，可抑制调控许多重要细胞过程的多种激酶，从而中断癌细胞生长及增殖的能力。米哚妥林能够抑制FLT3基因编码的Ⅲ型受体酪氨酸激酶的活性，诱导细胞周期阻滞，对具有突变型FLT3、野生型FLT3及表达突变型FLT ...
艾伏尼布 作为一种口服的异柠檬酸脱氢酶一突变抑制剂，于近年来获批用于治疗携带该易感突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者。这类突变会阻碍造血干细胞的正常成熟，而该药物能够通过精准抑制突变蛋白的活性，有效降低致癌代谢物二羟戊二酸的异 ...
急性髓系白血病的治疗长期依赖化疗和移植，但部分患者因年龄、体能状况或耐药等因素无法耐受强效化疗，预后极差。针对特定基因突变开发靶向药物，为这类患者带来了新希望。 恩西地平 作为全球首个获批的异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，代表了这一精准医疗理念的 ...
VHL综合征患者体内肿瘤生长的共同驱动力在于HIF-2α蛋白的异常稳定与累积。 贝组替凡 是一种口服小分子缺氧诱导因子-2α抑制剂，它的出现标志着针对希佩尔-林道综合征相关肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤以及胰腺神经内分泌肿瘤治疗领域的重大进展。 ...
在多发性骨髓瘤中，异常的组蛋白去乙酰化酶活性可能导致抑癌基因沉默，促进癌细胞存活。 帕比司他 通过抑制HDAC活性，旨在恢复正常的基因表达模式。在关键临床试验中，与安慰剂联合硼替佐米和地塞米松的对照组相比，帕比司他联合组显著延长了重度经治患 ...
肺癌 治疗已进入精准靶向时代，针对特定基因突变的药物不断涌现，为患者带来新希望。卡马替尼就是这样一款专门针对间质上皮转化因子基因外显子14跳跃突变的药物。这是一种在非小细胞肺癌中较为罕见的突变类型，传统化疗效果有限。卡马替尼的作用原理在 ...
伐美妥司他 是选择性EZH2抑制剂。细胞内组蛋白修饰状态参与基因表达调控，EZH2可介导组蛋白H3赖氨酸27（H3K27）甲基化，改变染色质构象，调控基因转录。在PTCL等部分肿瘤细胞中，EZH2出现突变或表达上调，引发H3K27过度甲基化，抑癌基因表达受到抑制， ...
瑞替珠单抗 是人源化单克隆抗体，可以特异性结合并阻断白细胞介素5，抑制嗜酸性粒细胞活化与增殖，作为附加维持治疗，用于改善成人重症嗜酸性粒细胞型哮喘患者的症状，降低急性加重风险。该药物于2016年3月获批，作用机制针对这类哮喘的核心炎症通路。 ...
急性髓系白血病是一类进展较快的血液肿瘤，病灶起源于骨髓，会引起血液及骨髓内白细胞异常增殖。格拉吉布属于新型口服Smoothened（SMO）抑制剂，在体内具备抗肿瘤活性，体外实验中能够选择性抑制Hedgehog（Hh）信号通路传导。美国FDA曾受理 格拉吉布 的 ...
近年来，乳腺癌治疗领域硕果频出，抗体药物偶联物（ADC）是其中重要代表。近日，乳腺癌领域再传喜讯：注射用德达博妥单抗（Dato-DXd）基于TROPION-Breast02（TB02）研究的新适应症已获国内批准，成为首个且目前唯一在国内获批用于三阴性乳腺癌（TNBC）一 ...
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