维莫德吉 是一种口服的Hedgehog信号通路抑制剂,作为首个靶向该通路的药物,它革命性地改变了局部晚期或转移性基底细胞癌的治疗格局,为无法手术或放疗的患者提供了系统治疗选择。基底细胞癌的发生与Hedgehog信号通路的异常激活密切相关,尤其是由于PTC ...
米哚妥林 是一种多靶点口服酪氨酸激酶抑制剂,最初被开发用于治疗伴有特定基因突变的急性髓系白血病,其作用机制在于同时抑制多种与白血病细胞增殖、存活相关的激酶。白血病细胞的恶性生长往往依赖于细胞内异常活跃的多种信号通路,而雷德帕斯能够广泛 ...
左利替尼 是一种专门设计用于高选择性、高效抑制表皮生长因子受体酪氨酸激酶的口服靶向药物,其独特价值在于对非小细胞肺癌,特别是伴有中枢神经系统转移的患者展现出了优异的治疗潜力。与早期同类药物相比, 左利替尼 的分子结构经过优化,使其具备更 ...
曲美替尼 作为一款口服的MEK1/2抑制剂,通常与达拉非尼联合使用,构成了针对MAPK信号通路的双重阻断策略,该组合已获批用于治疗多种携带BRAF V600突变的晚期实体肿瘤。如果说达拉非尼的作用是锁定并抑制突变的“加速器”(BRAF蛋白),那么曲美替尼的作 ...
达拉菲尼 作为一种口服小分子靶向药物,与另一款药物曲美替尼联合使用,是首个获批用于治疗携带特定基因突变晚期黑色素瘤的组合方案,此后其适应症进一步扩展至某些类型的非小细胞肺癌和甲状腺癌。这款药物的核心在于精准抑制一种名为BRAF的激酶蛋白, ...
伐美妥司他 是一种首创的、口服的选择性组蛋白甲基转移酶EZH1/2双重抑制剂,目前已在特定地区获批用于治疗复发或难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤患者。成人T细胞白血病/淋巴瘤是一种与嗜T淋巴细胞病毒I型感染相关的侵袭性外周T细胞淋巴瘤,预后极差,尤其 ...
拉罗替尼 是一种口服的、高选择性原肌球蛋白受体激酶抑制剂,是全球首个获批的基于特定基因变异而非肿瘤类型的“广谱”抗癌药。它适用于治疗携带NTRK基因融合的、无已知获得性耐药突变的、不可手术或转移性实体瘤成人和儿童患者。NTRK基因包括NTRK1、NT ...
吉妥单抗 是一种抗体药物偶联物,由人源化抗CD33单克隆抗体与细胞毒性抗生素卡奇霉素通过可切割连接子共价连接而成。它适用于治疗新诊断的CD33阳性急性髓系白血病成人患者,以及与柔红霉素和阿糖胞苷联合用于治疗2岁及以上、新诊断的CD33阳性急性髓系白 ...
伊纳沃利昔布 是一种在研的、高选择性磷脂酰肌醇3-激酶α变构抑制剂,目前正处于联合治疗的临床开发阶段,主要针对携带PIK3CA突变、人表皮生长因子受体2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌。PIK3CA基因突变是乳腺癌中最常见的激活突变之一,可导致PI3K/AKT/m ...
他拉唑帕利 是一种口服的强效聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂,适用于治疗携带有害或疑似有害生殖系BRCA突变、人表皮生长因子受体2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。聚腺苷二磷酸核糖聚合酶是细胞内修复DNA单链损伤的关键酶。BRCA1/2基因是参与DNA ...
考比替尼 是一种口服的、高选择性丝裂原活化蛋白激酶激酶1抑制剂,与BRAF抑制剂威罗非尼联合,用于治疗携带BRAF V600E或V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者。在MAPK信号通路中,MEK是位于BRAF下游的关键节点。在BRAF V600突变阳性的黑色素瘤中,M ...
卡博替尼 是一种口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂,已获批用于治疗多种晚期实体肿瘤,包括既往接受过血管内皮生长因子靶向治疗的晚期肾细胞癌患者、无法手术切除的晚期肝细胞癌患者,以及既往治疗后进展的、放射性碘难治性分化型甲状腺癌患者。其强大的抗 ...
拉布立酶 是一种重组尿酸氧化酶,通过静脉输注给药,用于预防和治疗儿童和成人白血病、淋巴瘤和实体瘤患者在接受抗癌治疗时可能发生的肿瘤溶解综合征相关的高尿酸血症。肿瘤溶解综合征是大量肿瘤细胞在化疗或靶向治疗后迅速崩解,细胞内嘌呤、钾、磷等 ...
曲贝替定 是一种从海鞘中提取的海洋生物碱衍生物,属于DNA结合剂类抗肿瘤药物。它被批准用于治疗既往接受过含蒽环类药物化疗的、不可切除或转移性脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤成年患者,以及联合脂质体阿霉素治疗铂类敏感的复发性卵巢癌成年患者。其作用机制复 ...
瑞派替尼 是一种口服的开关控制抑制剂,适用于治疗既往接受过3种或以上激酶抑制剂(包括伊马替尼)治疗的晚期胃肠道间质瘤成人患者。胃肠道间质瘤大多由KIT或血小板衍生生长因子受体α基因的驱动突变引起。一线标准治疗伊马替尼等药物通过抑制这些突变 ...
马法兰 是一种双功能的烷化剂类化疗药物,属于氮芥衍生物,在临床已应用数十年。其主要适应症包括:作为高剂量预处理方案的一部分,用于多发性骨髓瘤患者在接受自体造血干细胞移植前;以及用于治疗多发性骨髓瘤,对卵巢腺癌的姑息治疗。其作用机制是通 ...
Daraxonrasib 是一种在研的、首创的口服RAS(ON)泛突变体抑制剂,目前正处于针对携带特定RAS突变的晚期实体瘤患者的早期临床试验阶段。它的作用机制具有革命性意义。RAS蛋白(包括KRAS、NRAS、HRAS)是细胞内关键的信号开关,在“开启”状态与三磷酸鸟苷 ...
曲格列汀 是一种口服的二肽基肽酶-4抑制剂,适用于治疗2型糖尿病。在人体内,进食后可刺激肠道分泌肠促胰素,其中葡萄糖依赖性胰岛素释放肽和胰高血糖素样肽-1能够促进胰岛素分泌、抑制胰高糖素分泌,从而降低血糖。然而,这两种激素会迅速被二肽基肽酶 ...
卡巴他赛 是一种完全人源化的抗白细胞介素-1β单克隆抗体,获批用于治疗多种由白细胞介素-1β过度驱动导致的自身炎症性疾病,包括:周期性发热综合征(如家族性地中海热、肿瘤坏死因子受体相关周期性综合征、高免疫球蛋白D综合征/甲羟戊酸激酶缺乏症) ...
瑞维美尼 作为一种口服的首创Menin抑制剂,专门用于治疗携带KMT2A基因重排的复发或难治性急性白血病成人和儿童患者,其通过高选择性地阻断Menin蛋白与KMT2A融合蛋白之间的相互作用,直接干预由该基因异常所驱动的异常转录调控网络,从而抑制白血病细胞 ...

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