急性髓系白血病（AML）中携带IDH1突变的患者群体，其疾病进展与传统细胞毒化疗的疗效模式存在显著差异。IDH1突变导致酶功能异常，产生致癌代谢物D-2-羟基戊二酸（D-2-HG），干扰细胞分化进程，使髓系前体细胞停滞在未成熟状态，形成恶性增殖。艾伏尼布的 ...
中重度特应性皮炎患者长期受剧烈瘙痒、广泛皮损和睡眠障碍困扰，传统治疗如外用糖皮质激素或钙调神经磷酸酶抑制剂难以有效控制病情，系统性免疫抑制剂又带来感染与恶性肿瘤的潜在风险。阿维单抗的出现，通过靶向阻断2型炎症反应的核心通路，为这类患者提 ...
胃肠道间质瘤（GIST）患者在面对携带特定基因突变的肿瘤时，常因对传统激酶抑制剂（如伊马替尼）耐药而陷入治疗困境。特别是携带PDGFRA外显子18突变（包括D842V突变）或SDH缺陷型的GIST，传统药物疗效甚微。阿伐普替尼的出现，凭借其对KIT和PDGFRA突变蛋 ...
滤泡性淋巴瘤等血液肿瘤患者在疾病进展后，常因传统化疗的累积毒性与耐药性而面临治疗选择收窄的困境。肿瘤细胞的恶性增殖不仅源于基因突变，更与表观遗传学异常密切相关。达唯珂的出现，作为首个获批的EZH2抑制剂，为复发难治性患者提供了表观遗传学层 ...
多发性骨髓瘤患者在经历传统治疗后，常因疾病进展或复发而面临治疗选择日益减少的困境。蛋白酶体抑制剂硼替佐米虽能诱导骨髓瘤细胞死亡，但其神经毒性限制了长期使用。卡非佐米的出现，通过其对蛋白酶体的不可逆抑制与高选择性，为复发难治性患者提供了 ...
阿维鲁单抗 （商品名Bavencio）是一种全人源化PD-L1单克隆抗体，于2017年3月获得美国FDA首次批准，成为全球首个治疗转移性默克尔细胞癌的免疫疗法，随后陆续获批用于局部晚期或转移性尿路上皮癌的维持治疗及晚期肾细胞癌的一线治疗。该药物通过阻断PD-L ...
原发性中枢神经系统淋巴瘤等脑肿瘤患者在面对疾病时，常因肿瘤位置特殊、血脑屏障限制等因素，治疗选择相对局限。传统放疗虽能控制病情，但远期神经认知功能损伤风险较高。甲基苄肼的出现，作为PCV化疗方案（甲基苄肼+洛莫司汀+长春新碱）的关键组成，为 ...
EGFR外显子20插入突变的非小细胞肺癌患者在面对疾病时，常因传统EGFR-TKI药物的无效而陷入治疗困境。莫博替尼的出现，通过其独特的共价结合机制，为这一罕见突变亚型的患者提供了专门的靶向治疗方案，将干预从广谱无效转向精准匹配，实现了针对罕见驱动 ...
西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒 （商品名Fyarro）于2021年11月获得美国FDA批准上市，成为全球首个获批用于治疗不可切除的局部晚期或转移性恶性血管周围上皮样细胞肿瘤（PEComa）的靶向药物，为这一罕见且侵袭性强的软组织肉瘤患者提供了新的治疗选择。该 ...
HER2阳性转移性乳腺癌患者在经历多线治疗后，常因脑转移的发生而面临治疗选择的严峻挑战。传统HER2靶向药物虽能控制全身病灶，但对中枢神经系统转移的穿透力有限，患者预后往往不佳。图卡替尼的出现，凭借其卓越的血脑屏障穿透能力与高选择性HER2抑制机 ...
伊纳沃利昔布 （研发代号伊赫莱）是一种口服、高效、选择性PI3Kα抑制剂，于2024年获得监管批准，与哌柏西利和氟维司群联合，用于治疗内分泌治疗期间或之后出现疾病进展、携带PIK3CA突变、激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）的局部 ...
格拉吉布 （商品名Daurismo）是一种口服的Smoothened（SMO）蛋白抑制剂，于2018年获得批准，与低剂量阿糖胞苷联合，用于治疗新诊断的、因年龄≥75岁或存在严重合并症而不适合接受强化诱导化疗的急性髓系白血病（AML）成人患者。该药物通过抑制Hedgehog ...
波齐替尼 是一种口服的不可逆泛HER家族酪氨酸激酶抑制剂，能对表皮生长因子受体、人类表皮生长因子受体二与人类表皮生长因子受体四产生抑制活性，其中对表皮生长因子受体外显子二十插入突变与人类表皮生长因子受体二外显子二十插入突变的精准抑制是其核 ...
在人类与癌症漫长而艰辛的抗争中，医学研究者们不断探索着更具针对性、更为精准的治疗武器。传统化疗犹如一场“无差别攻击”，在杀伤癌细胞的同时，也给正常细胞带来沉重负担。而靶向治疗与免疫疗法的兴起，则将抗癌战争带入了“精准制导”的新阶段。其 ...
伐美妥司他 （商品名Ezharmia）是一种口服高选择性EZH1/EZH2双重抑制剂，于2022年9月获得监管批准，成为全球首个获批的EZH1/2双重抑制剂，用于治疗复发或难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤（ATL）及外周T细胞淋巴瘤（PTCL）患者。该药物通过抑制组蛋白赖氨 ...
KRAS G12C突变的非小细胞肺癌患者在面对疾病时，常因这一曾被视为不可成药靶点而陷入治疗选择极度有限的困境。传统化疗疗效有限，预后往往不佳，患者生存期短，生活质量急剧下降。索托拉西布的出现，通过其独特的不可逆共价抑制机制，为KRAS G12C突变患 ...
奥鲁他尼布 （商品名：Rezlidhia）是一种口服IDH1抑制剂，用于治疗经FDA批准的检测确认存在IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病成年患者。该药物通过靶向IDH1突变，为这一难治性白血病亚型患者提供了新的治疗希望。 异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突 ...
拉泽替尼（商品名：Leclaza）于2025年7月30日在中国获批上市，这是一种第三代EGFR抑制剂，联合EGFR/c-Met双抗埃万妥单抗用于一线治疗携带表皮生长因子受体外显子19缺失或外显子21 L858R置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。 拉泽替尼 ...
慢性淋巴细胞白血病与滤泡性淋巴瘤患者的日常，在血液学指标的波动与反复感染的阴影中变得沉重。传统化疗方案虽能短期控制病情，但骨髓抑制与免疫功能低下常导致严重感染风险（化疗相关感染发生率可高达30%以上），使治疗成为疗效与毒性的艰难权衡。艾代 ...
沃拉西地尼 （商品名：Voranigo）于2024年8月获FDA批准上市，2025年9月获欧盟批准，是全球首个用于治疗携带IDH1/2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的口服靶向药物，适用于12岁及以上的成人和儿童患者。 沃拉西地尼 是一种口服IDH1/2双重抑制剂 ...
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