复发或难治性晚期肾细胞癌是最常见的肾癌种类，在老年人中更为常见。早期患者通常不会显示出症状，但是随着疾病恶化，出现的症状包括血尿、腰痛、体重下降、贫血等。虽然目前对复发/难治性晚期肾细胞癌患者有包括手术、靶向疗法和免疫疗法在内的多种疗法 ...
多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma,MM）是第二常见的血液系统恶性肿瘤。在全球范围内，MM发病率呈持续上升趋势，尤其在高龄人群中显著[2-3]。尽管近年来靶向药物、免疫治疗等治疗手段的应用已显著改善患者生存，该疾病仍被认为是一种不可治愈的恶性肿瘤， ...
多发性骨髓瘤（MM）患者的生存获益因蛋白酶体抑制剂（PIs）、免疫调节剂（IMiDs）及抗CD38单克隆抗体的应用得到显著改善，但多数患者最终会发展为复发/难治性MM（RRMM），其中「五药难治」亚型预后较差，中位总生存期（OS）仅为6-12个月。核输出蛋白1（X ...
在肿瘤靶向治疗领域，KRAS突变曾长期被业内称为“不可成药靶点”——它就像癌细胞的“开关”，一旦发生G12C突变，就会持续“失灵”，驱动癌细胞疯狂增殖，让无数晚期肺癌、肠癌患者陷入无药可治的困境。直到 阿达格拉西布 的出现，才彻底打破这一僵局， ...
多塔利单抗 （Dostarlimab）是一种人源化抗PD-1单克隆抗体。该药物通过阻断PD-1与配体PD-L1和PD-L2的相互作用，激活人体免疫系统，进而攻击癌细胞。2021年4月，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了多塔利单抗用于治疗携带错配修复缺陷（dMMR）的复 ...
帕克替尼 （Pacritinib，商品名Vonjo）是一种口服激酶抑制类药物，专为治疗伴有严重血小板减少的中高风险骨髓纤维化（MF）患者而设计，适用于原发性或继发性骨髓纤维化（如真性红细胞增多症或原发性血小板增多症转化而来）且血小板计数低于50×10/L的成 ...
贝组替凡 作为口服小分子靶向药，通过特异性结合并阻断HIF-2α，抑制其与HIF-1β形成异二聚体，进而阻断下游VEGF、PDGF等促瘤基因转录，减少肿瘤新生血管、抑制细胞恶性增殖，实现对肿瘤的持续控制。与传统抗血管生成药物、免疫检查点抑制剂相比，贝组 ...
慢性粒细胞白血病（CML）是一类由染色体异常引发的血液肿瘤，疾病根源为费城染色体形成的BCR-ABL融合基因。该基因持续激活酪氨酸激酶，驱动骨髓造血细胞恶性增殖，也是慢粒发病、进展的核心诱因。酪氨酸激酶抑制剂（TKI）是目前慢粒治疗的核心药物， 阿 ...
磷酸盐奥司他丁 片作为一种新型口服皮质醇合成抑制剂，在治疗库欣综合征方面展现出了卓越的表现。磷酸盐奥司他丁片主要通过抑制11-β-羟化酶和醛固酮合成酶的活性，直接阻断肾上腺皮质醇的合成，从而显著降低患者体内的皮质醇水平。这一作用机制不仅有 ...
皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）是一种罕见但严重，可能危及生命的疾病，是非霍奇金淋巴瘤的常见类型之一。CTCL最常见的表现是斑片、斑块、肿瘤和/或红皮病，可能伴随严重瘙痒，血液、淋巴结和内脏器官通常在后期受累。早期CTCL通常采用局部治疗，随着疾病进展 ...
洛普替尼 （Repotrectinib，TPX-0005）是一种具有抑制ROS1、TRK和ALK活性的广谱新一代小分子酪氨酸激酶抑制剂。它是一种具有重要临床意义的抗肿瘤药物，可以有效地抑制肿瘤细胞的生长和扩散，并且对一些已经对其他药物产生耐药的肿瘤细胞系也具有显著的 ...
骨髓纤维化（MF）是一种罕见的骨髓疾病，其特征是骨髓组织逐渐被纤维组织替代，导致造血功能受损。常见的用于骨髓纤维化的JAK2抑制剂是芦可替尼（ruxolitinib），而随着疾病机制的挖掘和新药的研究，FDA于2019年批准治疗MF又一新药： 菲卓替尼 （fedrati ...
菲达替尼 作为一种口服的JAK2抑制剂，为骨髓纤维化的治疗提供了一种新的手段。该药物通过高度选择性地抑制JAK2激酶，从而作用于JAK-STAT信号通路，而该通路的异常激活正是骨髓纤维化等骨髓增殖性肿瘤疾病发生和发展的核心机制之一。它能有效抑制恶性克 ...
ROS1基因重排已在约2%的非小细胞肺癌（NSCLC）患者中被发现。瑞普替尼成为继克唑替尼和恩曲替尼之后获批的第三个ROS1酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。瑞普替尼的作用机制基于其高度特异性的分子结构设计。这种药物能够精准靶向作用于间变性淋巴瘤激酶，有效抑 ...
很多晚期乳腺癌病友属于激素阳性、HER2阴性分型，也是晚期乳腺癌里很常见的类型。初期使用内分泌药搭配靶向药，大多能获得不错的疾病控制效果，但长期治疗后，约40%的ER+/HER2-转移性乳腺癌患者会出现ESR1基因突变。简单来说，体内促使肿瘤生长的受体发 ...
莫洛替尼 （Momelotinib）是一种新型的口服JAK1/JAK2和激活素a受体1型（ACVR1）抑制剂，其主要作用机制是通过抑制JAK1/JAK2激酶的活性，阻断JAK-STAT信号通路的异常激活，从而达到治疗原发性骨髓纤维化的目的。此外，莫洛替尼还可以抑制ACVR1的活性，从 ...
伐美妥司他 （Valemetostat）用于治疗复发或难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤(ATL)及外周T细胞淋巴瘤(PTCL)。在传统化疗疗效有限的背景下，该药在关键II期试验中展现出客观缓解率（ORR）达48%，其中20%的患者达到完全缓解。其作用机制在于同时抑制EZH1与EZ ...
在恶性肿瘤疾病中，肝内胆管癌是一种恶性程度极高、预后极差的罕见癌症，早期隐匿性极强，多数患者确诊时已发展为不可切除或转移性晚期，错失最佳手术治疗时机。传统化疗是晚期胆管癌的常规治疗手段，但临床疗效十分有限，不仅有效率偏低，且极易出现耐 ...
瑞维美尼 (Revumenib)是一种新型口服小分子靶向抗肿瘤药物，属于Menin(甲硫氨酸酶蛋白)抑制剂。该药通过阻断Menin与KMT2A融合蛋白之间的异常相互作用，干扰白血病细胞维持恶性增殖所依赖的基因转录程序，促进异常髓系细胞向正常分化方向转变，从而发挥 ...
肺癌是中国和全球范围内发病率和死亡率均较高的恶性肿瘤。小细胞肺癌（SCLC）约占全部肺癌的13%—17%，虽然占比低于非小细胞肺癌，但恶性程度更高，具有生长迅速、早期转移、复发率高等特点。在中国，小细胞肺癌年新发病例约16万。由于疾病进展快、早期 ...
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