培米替尼 是一款高度选择性的FGFR（成纤维细胞生长因子受体）抑制剂。FGFR并非单一分子，而是一个重要的蛋白家族（FGFR1,FGFR2,FGFR3,FGFR4），它们在正常细胞的生长、分化和修复过程中扮演着关键角色，如同细胞内的“生长信号指挥官”。然而，在某些胆 ...
IDH2基因作为AML的重要驱动因素，在约8%-19%的患者中存在突变。正常情况下，IDH2酶参与体内能量代谢的关键过程，可一旦发生R140或R172位点突变，酶的活性就会出现异常，将α-酮戊二酸大量转化为致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）。2-HG在细胞内不断蓄积， ...
膀胱癌是全球最常见的泌尿系统恶性肿瘤之一，约75%的新诊断病例为非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）。NMIBC最大的临床挑战在于极高的复发率——患者往往需要经历反复的膀胱镜监测和多次经尿道膀胱肿瘤电切术（TURBT），形成电切-复发-再电切的循环。卡介苗（B ...
急性髓系白血病（AML）是一种发展迅速、非常凶险的血液癌症，常常在短时间内危及生命。尤其是那些携带名为FLT3基因突变的患者，更容易复发，对常规化疗的反应也更差，属于“蕞棘手的一类人群”。 吉列替尼 和传统化疗不同，它不是“见人就打”的“地毯式 ...
近年来，急性髓系白血病（AML）整体诊疗水平不断提升，但整体预后仍然较差，尤其是不适合接受强化治疗的患者。随着对AML分子发病机制的深入理解，AML驱动基因突变不断被发现。其中，异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）基因突变是AML的关键驱动突变，约10%新诊断AML ...
RET融合在非小细胞肺癌中约占1%～2%， 塞普替尼 已在晚期RET融合阳性患者中显示出高缓解率和持久的疾病控制，但早期患者中尚无获批的辅助靶向治疗。在ADAURA（奥希替尼）和ALINA（阿来替尼）试验分别证实EGFR突变和ALK融合阳性早期NSCLC可从辅助靶向治疗 ...
01特征说明 塞利尼索 /希维奥(Selinex/Selinexor)是一种首创的口服选择性核输出蛋白（XPO1)抑制剂，主要用于治疗复发或难治性的多发性骨髓瘤及弥漫大B细胞淋巴瘤。其核心作用机制是通过阻断XPO1蛋白，迫使肿瘤抑制蛋白和生长调节蛋白滞留在细胞核内 ...
胰腺癌为什么这么难治？KRAS的问题出在哪里？ 胰腺癌之所以被称为癌王，有三个相互叠加的原因：发现太晚、进展太快、可用的治疗手段太少。绝大多数患者在确诊时已经无法手术切除，只能依靠化疗维持。但化疗对胰腺癌的效果相当有限，一旦耐药则后续几 ...
米尔达替尼 /米达美替尼/莫达美替尼(Gomekli/mirdametinib)用于治疗1型神经纤维瘤病（Neurofibromatose Typ 1，NF1）患者的丛状神经纤维瘤（plexiform neurofibroma,PN）。这是一种可口服的靶向治疗药物，适用于2岁及以上儿童与成人中出现症状且无法手 ...
多达维普酮 (Modeyso/Dordaviprone)是一种蛋白酶激活剂，是首个获得FDA批准用于治疗H3 K27M突变型弥漫性中线胶质瘤的全身性疗法。 【通用名称】多达维普酮，Dordaviprone 【商品名称】Modeyso 【研发代号】ONC201 【剂型规格】胶囊：12 ...
当淋巴瘤或慢性淋巴细胞白血病（CLL/SLL，这是一种血液系统的恶性肿瘤）的治疗遇上“耐药”难题，病情的每一次进展，都像横在患者和家人面前的一道坎，重重考验着大家的勇气。面对“后续该如何治疗？”的问题，其实并没有统一答案——在精准治疗的时代， ...
多发性骨髓瘤（MM）是血液系统常见的一种浆细胞恶性肿瘤，早期诊断困难、难以治愈、容易复发、复发后缺乏有效治疗策略是目前MM诊疗领域面临的主要困境。 希维奥/ 塞利尼索 (Selinexor)是全新机制的口服选择性核输出蛋白（XPO1）抑制剂，也是可同时用 ...
拉泽替尼 /兰泽替尼(Leclaza/Lazertinib)是治疗某些成人EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）的一线治疗药物，它通过延长癌症进展前的时间来帮助延长患者寿命。Lazertinib是一种酪氨酸激酶抑制剂（TKI），对EGFR突变更具选择性，并且在大脑中具有活性。 L ...
01什么是膀胱癌（尿路上皮癌）？ 在膀胱癌（尿路上皮癌）中，细胞在膀胱中异常生长形成肿瘤。大多数膀胱癌始于膀胱内层，称为尿路上皮。如果肿瘤扩散到膀胱外，则被认为是晚期膀胱癌。 02膀胱癌为什么会携带FGFR突变？ FGFR代表成纤维细胞生 ...
吉瑞替尼 (Gilteritinib、吉列替尼、适加坦、Xospata)主要用于治疗携带FLT3基因突变的急性髓系白血病(AML)患者。通过阻断异常激活的FLT3信号传导，抑制白血病细胞增殖并诱导其凋亡，从而延缓疾病进展，为FLT3突变阳性AML患者提供精准靶向治疗方案。吉瑞 ...
瑞维美尼 作为一种口服的Menin蛋白小分子抑制剂，在携带NPM1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病治疗中显示出重要潜力，它通过高选择性地阻断Menin蛋白与野生型MLL1蛋白的功能性结合，有效干扰由NPM1突变所引发并维持的异常表观遗传状态，从而抑制白 ...
HER2突变是非小细胞肺癌（NSCLC）中重要的罕见驱动基因之一，在中国NSCLC患者中约占2.8%~15.4%，全球范围内约占肺癌的4%。HER2突变特别是外显子20插入突变（exon 20 insertion）与较强的肿瘤侵袭性、更差的预后及对免疫治疗的低反应性密切相关，具有冷肿 ...
他泽司他 主要适用于特定类型的癌症治疗，在治疗上皮样肉瘤方面表现出显著效果。上皮样肉瘤是一种较为罕见但具有侵袭性的软组织肉瘤，常见于青少年和年轻人。传统治疗手段对这类肿瘤的效果往往有限，而他泽司他为晚期或转移性上皮样肉瘤患者提供了新的 ...
在实体瘤治疗领域，成纤维细胞生长因子受体（FGFR）基因异常（如融合、重排、突变）是胆管癌、尿路上皮癌等恶性肿瘤的关键驱动因素。然而，FGFR信号通路的复杂性使其长期被视为“不可成药”靶点。 培米替尼 （Pemigatinib）作为高选择性FGFR1-3抑制剂， ...
急性髓系白血病（AML）是一种异质性血液恶性肿瘤，在老年人群体中发病居多。尽管部分患者通过强化化疗可获得缓解，但相当一部分患者会面临“难治”或“复发”（R/R）的困境。R/R AML患者恢复极差，寻找新的有效治疗方案迫在眉睫。科学研究发现，约8%-20% ...
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