蛋白酶体抑制剂是多发性骨髓瘤治疗的支柱药物之一。伊沙佐米是一种可逆的、口服的蛋白酶体抑制剂，能选择性抑制蛋白酶体的糜蛋白酶样活性。通过抑制蛋白酶体功能，导致细胞内异常和调节蛋白积聚，触发内质网应激，诱导骨髓瘤细胞凋亡。其口服剂型是其显 ...
在晚期尿路上皮癌的治疗陷入困境时，当免疫检查点抑制剂和含铂化疗相继失效，患者往往面临无药可用的境地。恩诺单抗的出现，为这部分患者带来了新的曙光。作为一种抗体偶联药物，它巧妙地将靶向的精准性与化疗的强大杀伤力结合在一起，代表了肿瘤靶向治 ...
对于某些类型的晚期软组织肉瘤，尤其是在传统化疗失败后，治疗选择有限。曲贝替定是一种从海洋生物中提取的烷化剂，其作用机制独特。它通过与DNA小沟结合，干扰转录过程，并可能破坏DNA修复。这种作用最终导致细胞周期阻滞和肿瘤细胞死亡。 曲贝替 ...
在BRAF V600突变型黑色素瘤的治疗中，联合应用BRAF抑制剂和MEK抑制剂已成为标准策略，旨在更全面地阻断MAPK信号通路并延缓耐药。贝美替尼是一种口服的MEK抑制剂，可逆地抑制MEK1和MEK2的活性，从而阻断下游ERK的磷酸化。当与BRAF抑制剂联合使用时，可以 ...
在携带同源重组修复缺陷的肿瘤治疗中，利用“合成致死”效应的聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂已成为一类重要的靶向药物。聚腺苷二磷酸核糖聚合酶参与DNA单链断裂的修复，抑制它会增加DNA双链断裂。对于同源重组修复功能正常的细胞，可以通过备用通路修复 ...
在对抗某些恶性脑瘤与淋巴瘤的漫长战役中，洛莫司汀作为一种经典的口服化疗药物，始终占据着独特的治疗地位。尽管肿瘤治疗领域不断涌现新疗法，但洛莫司汀因其能够穿越人体重要的“血脑屏障”这一特殊能力，在脑胶质瘤等中枢神经系统肿瘤的治疗方案中， ...
在非小细胞肺癌和甲状腺癌的分子分型中，转染重排基因融合是一个明确的驱动基因改变。当RET基因与其他基因发生融合时，会产生异常激活的融合蛋白，导致下游信号通路持续开启，驱动肿瘤细胞的增殖和存活。普雷西替尼是一种强效、高选择性的口服RET酪氨酸 ...
面对β地中海贫血或骨髓增生异常综合征等疾病伴随的慢性贫血，患者常常需要依赖长期、频繁的输血来维持生命，但这又会带来铁过载等一系列并发症。罗特西普的出现，为这类贫血的管理提供了全新的思路。它并非直接补充红细胞或刺激早期造血，而是作为一种 ...
在皮肤癌的治疗谱中，基底细胞癌是最常见的一种，其发生与Hedgehog信号通路的异常激活密切相关。这条通路在胚胎发育和细胞生长调控中起关键作用，当其因基因突变而持续开启时，会导致基底细胞不受控制地增殖，形成肿瘤。维莫德吉的作用机制正是精准地阻 ...
在儿童罕见病治疗领域，1型神经纤维瘤病是一种常染色体显性遗传病，其核心问题在于肿瘤抑制基因的功能丧失，导致细胞内RAS-MAPK信号通路的异常持续激活。这种异常的激活如同一个被卡在“开启”位置的生长开关，促使施万细胞等异常增生，形成遍布神经的丛 ...
在多发性骨髓瘤的治疗进入免疫治疗新时代的背景下，特立妥单抗的出现为历经多种治疗方案后疾病仍出现进展的患者点亮了新的希望。作为一款靶向BCMA和CD3的双特异性抗体，它代表了一种创新的治疗逻辑：不直接杀伤癌细胞，而是巧妙调动患者自身的免疫系统发 ...
胆管癌，特别是肝内胆管癌，在传统化疗时代治疗效果有限，预后不佳。近年来，针对特定基因改变的靶向治疗为部分患者带来了新的希望。成纤维细胞生长因子受体信号通路在调节细胞增殖、分化、迁移和存活中起关键作用。当成纤维细胞生长因子受体基因发生融 ...
在癌症治疗领域，针对肿瘤细胞DNA损伤修复缺陷的合成致死策略取得了显著进展。聚腺苷二磷酸核糖聚合酶是细胞中一种用于修复DNA单链断裂的关键酶。当这种酶的功能被抑制时，DNA单链断裂会积累并在DNA复制时转化为更具毒性的双链断裂。对于同源重组修复功 ...
在尿路上皮癌的治疗探索中，针对特定基因改变的精准疗法正在为传统化疗效果不佳的患者开辟新的路径。成纤维细胞生长因子受体信号通路在细胞生长、分化和血管生成中扮演重要角色，当其发生某些特定突变或融合时，可能导致该通路异常持续激活，驱动肿瘤的 ...
在复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的治疗迷宫里，患者常陷入绝望——传统化疗方案逐渐失效，肿瘤如野草般疯长，中位生存期仅6-8个月，仿佛被命运判了“缓期执行”。直到艾可瑞妥单抗（Epcoritamab-bysp）的出现，这种以“CD3/CD20双特异性抗体 ...
黑色素瘤作为一种侵袭性强的皮肤恶性肿瘤，其发生发展与细胞内信号通路的异常活化密切相关，其中RAS-RAF-MEK-ERK通路是关键的一条。当这条通路因基因突变（如BRAF V600突变）而持续激活时，会像一条失控的“生长指令链”，不断驱动肿瘤细胞的增殖和存活 ...
在霍奇金淋巴瘤的现代治疗史上，联合化疗方案的出现极大地改善了这种疾病的预后。其中，由四种药物组成的联合方案是治疗经典霍奇金淋巴瘤的基石性方案之一，而甲基苄肼正是这四种核心药物之一。作为一种烷化剂类抗肿瘤药物，甲基苄肼的作用机制相对独特 ...
在欧洲，超过100万名多发性硬化（MS）患者正与反复发作的神经炎症抗争。对他们而言，频繁的肢体无力、视力模糊、认知障碍不仅打乱生活节奏，更如悬顶之剑——每一次复发都可能加速残疾进展，让“正常生活”渐行渐远。传统疾病修正治疗（DMT）虽能控病， ...
多发性骨髓瘤是一种浆细胞恶性增殖性疾病，其核心病理特征之一是恶性浆细胞产生过量的异常免疫球蛋白，导致器官损害。在细胞的蛋白质代谢工厂中，蛋白酶体负责降解错误折叠和多余的蛋白质。卡非佐米是一种不可逆的蛋白酶体抑制剂，它能高选择性地与蛋白 ...
胃肠道间质瘤是一种起源于消化道卡哈尔间质细胞的软组织肉瘤，其发生发展与特定的酪氨酸激酶受体基因突变密切相关。在众多的突变类型中，血小板衍生生长因子受体α基因外显子18的突变，尤其是D842V突变，长期以来是治疗中的一个难题。这类突变导致受体处 ...
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