在局部晚期直肠癌的综合治疗策略中，新辅助放化疗后行根治性手术是数十年的标准路径，其目标在于降期以提高手术切除率和保肛率，但患者仍需面对手术带来的永久性功能改变及潜在并发症。然而，对于约占直肠癌患者5%至10%的错配修复功能缺陷（dMMR）或微卫 ...
刺猬信号通路在胚胎发育和组织稳态中起着至关重要的作用，而在大多数基底细胞癌中，该通路因相关基因的突变而被异常持续激活，成为驱动肿瘤生长的核心机制。 维莫德吉 (Vismodegib/Erivedge)是一种首创的口服小分子刺猬信号通路抑制剂，专门用于治疗不适 ...
von Hippel-Lindau病是一种由VHL肿瘤抑制基因突变引起的遗传性疾病，患者可因该基因功能缺失而在多个器官形成良性和恶性肿瘤，包括中枢神经系统与视网膜的血管母细胞瘤、肾细胞癌、胰腺神经内分泌瘤及附睾囊腺瘤等。VHL蛋白在正常状态下可促进特定转录因 ...
在急性髓系白血病中，特定基因突变会持续激活相关的信号通路，驱动白血病细胞的异常增殖和生存，传统的化疗虽能杀伤细胞，但对这种持续存在的驱动信号抑制有限。 米哚妥林 是一种口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，已获批准与标准化疗联合用于治疗新诊断的 ...
瑞维美尼 (Revuforj/revumenib)是一种首创的、口服的靶向小分子抑制剂，专门设计用于治疗携带特定基因重排的复发性或难治性急性白血病，尤其是急性髓系白血病和急性淋巴细胞白血病。该药物针对的并非常见的激酶突变，而是一个在细胞发育中起关键作用的 ...
在皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的系统治疗中，传统决策长期依赖肿瘤分期或组织学变化作为启动伏立诺他的依据，忽视了患者主观症状对治疗需求的真实反映。然而，CTCL的核心困扰常并非肿瘤体积，而是顽固性瘙痒与广泛皮损，严重影响睡眠、社交及日常功能。伏立 ...
在实体瘤治疗中，信号通路的异常活化常涉及多个受体酪氨酸激酶的协同作用，单一靶点抑制可能因代偿机制导致疗效受限。卡博替尼作为一款口服多激酶抑制剂，能够同时作用于MET、VEGFR、AXL、RET等多个关键激酶，阻断肿瘤细胞的增殖信号与新生血管生成，并 ...
在肿瘤发生发展的信号网络中，受体酪氨酸激酶的异常活化如同失控的“指挥枢纽”，持续驱动细胞增殖、血管生成与侵袭转移。凡德他尼的研发，正是瞄准了这一网络中的关键节点——它以口服小分子多激酶抑制剂的身份，同时锁定RET、血管内皮生长因子受体（VE ...
图卡替尼 （Tucatinib）是一种口服小分子药物，属于酪氨酸激酶抑制剂类别。其高度选择性的作用机制，使其在HER2阳性晚期乳腺癌，特别是伴有脑转移患者的治疗中，确立了重要地位。本文旨在严谨、系统地介绍图卡替尼的药理特性、关键临床证据、标准应用方 ...
拉罗替尼 （Larotrectinib，商品名Vitrakvi）代表了肿瘤治疗从“基于组织来源”向“基于分子驱动”的范式转变中的一个标志性药物。它并非针对某一特定器官的癌症，而是靶向一种跨瘤种存在的遗传异常——神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合。这种融 ...
培美替尼（Pemigatinib）是一种口服小分子药物，属于成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂。该药物的研发与应用，标志着胆道系统恶性肿瘤，特别是胆管癌的治疗进入了精准靶向时代。本文旨在科学、客观地阐述培美替尼的作用机制、临床数据、应用规范及安 ...
细胞代谢重编程与表观遗传失调的交互作用，构成了特定急性髓系白血病（AML）亚型的核心发病机制。 艾伏尼布 （ivosidenib）作为首个靶向IDH1 R132突变的抑制剂，通过阻断致癌代谢物D-2-羟基戊二酸（2-HG）的异常积累，逆转DNA超甲基化状态，诱导白血病细 ...
作为一种新型的双重抑制剂，伐美妥司他已获得批准用于治疗特定类型的复发或难治性T细胞白血病淋巴瘤和成人T细胞白血病淋巴瘤，为存在有限治疗选择的患者提供了一个重要的药物选项。这款药物的核心治疗原理在于它能够同时抑制两种关键的组蛋白甲基转移酶 ...
在慢性髓系白血病（CML）的治疗史上，BCR-ABL1酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的迭代发展深刻改变了这一疾病的自然进程。然而，随着治疗线数的推进，以ATP结合口袋突变（尤其是“看门人”突变）为主的耐药机制始终是临床治疗的主要瓶颈。其中，T315I突变因改变A ...
普拉替尼 是一种口服的高选择性受体酪氨酸激酶抑制剂，其作用靶点明确指向RET（转染重排）基因变异。RET基因的融合或点突变是多种肿瘤发生发展的重要驱动因素，可导致下游信号通路异常持续激活，进而促进肿瘤细胞的增殖、生存和侵袭。普拉替尼通过精准 ...
在弥漫大B细胞淋巴瘤的治疗体系中，R-CHOP方案（利妥昔单抗联合环磷酰胺、多柔比星、长春新碱、泼尼松）二十余年来一直是全球标准的一线治疗基石。然而，约百分之三十至四十的患者最终会出现原发耐药或治疗后的复发，其后的生存预后急剧恶化。寻求在一线 ...
尿路上皮癌是常见的泌尿系统恶性肿瘤，当疾病进入晚期阶段，特别是在铂类化疗和免疫检查点抑制剂治疗失败后，患者的治疗选择变得极为有限，预后严峻。恩诺单抗的出现，革新了这一治疗局面。它是一种抗体药物偶联物，其设计理念如同一枚“精准制导的生物 ...
非小细胞肺癌的治疗已进入精准靶向时代，针对常见驱动基因如EGFR的靶向药物极大地改善了患者预后。然而，对于携带特定EGFR外显子20号插入突变的人群，传统的EGFR靶向药疗效甚微，一度成为临床治疗的难点。埃万妥单抗的获批，精准地填补了这一空白，标志 ...
卢比卡丁 的临床应用，标志着复发小细胞肺癌治疗在多年沉寂后迎来了一线新选择。这款海洋衍生化合物并非传统化疗的简单复制，而是通过一种独特的双重机制作用于肿瘤细胞的核心机器，为铂类化疗失败后的“急症”患者提供了明确的生存获益证据，并重塑了 ...
在抗击小细胞肺癌的漫长征程中，医学界一直致力于寻找更精准、更强大的武器，小细胞肺癌是一种侵袭性很强的癌症，尤其在经过前期化疗后复发或进展的患者，治疗选择非常有限，预后往往不容乐观。 塔拉妥单抗 的出现，为这部分患者带来了新的曙光。它是一 ...
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