2020年6月，美国FDA正式批准选择性核输出抑制剂 塞利尼索 Xpovio（Selinexor）用于治疗既往接受过至少2线治疗的复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（包括由滤泡性淋巴瘤转化而来）。FDA于2019年7月批准塞利尼索Xpovio（Selinexor）与低剂量地塞米松联合治 ...
小细胞肺癌(SCLC)是比一种非小细胞肺癌侵袭性更强、更难治疗的肺癌类型。尽管小细胞肺癌对初始化疗和放疗具有较高的敏感性，但在初始治疗失败后，大多数患者最终死于复发转移。日前，一项被公布的关于Ib/II期试验结果表明，在一线治疗失败后， 鲁比卡丁 联合 ...
恩西地平 （Enasidenib，AG-221）是一种IDH2突变型（mIDH2）口服靶向抑制剂。在1/2期AG221-C-001试验中，恩西地平治疗IDH2突变R/R AML患者总反应率（ORR）达40.3%，总生存期（OS）为9.3月(Stein,Blood,2017)。部分老年AML患者因高龄、体能差、共病、细 ...
特发性肺纤维化是一个独立于吸烟和环境因素之外的引发肺癌的风险因素。大约10%的特发性肺纤维化患者会发展成肺癌。肺部合并特发性肺纤维化患者接受放疗或化疗会加重特发性肺纤维化。IPF发病机制不是很清楚，但是可以导致肺功能不可逆的丧失，也就是病情 ...
氨己烯酸片（vigabatrin，Sabril， 喜保宁 ）早在2009年8月被美国FDA批准上市，适用于1个月至2岁儿童患者的单药治疗，其婴儿痉挛的潜在益处超过潜在的视力丧失风险，并作为难治性复杂部分性癫痫发作的成人患者的辅助（附加）治疗（CPS）。目前，使用抗癫痫药 ...
阿那格雷 (ANA)是一种血小板特异性细胞减少剂，多用于高危原发性血小板增多症的指南指导管理。在真性红细胞增多症(PV)的背景下，阿那格雷偶尔用于临床实践，虽然不是指南指导的PV治疗的一部分，但阿那格雷经常在临床实践中用作血小板降低剂，用于治疗伴有血 ...
特发性肺纤维化（IPF）是肺部随时间推移出现的瘢痕性的疾病，主要表现为弥漫性肺泡炎和肺泡结构紊乱，并导致肺间质性纤维化进行性发展的致死性疾病。 PDGFR、FGFR和VFGFR与特发性肺纤维化发病机制有关，由于 尼达尼布 可以与这些受体的三磷酸腺苷竞 ...
Mylotarg( 吉妥珠单抗 ,靶向CD33)是一款靶向药物，它由一种抗体与一种细胞毒抗肿瘤药物结合而成。该药物的作用机制被认是将抗肿瘤药送至表达CD33抗原的AML细胞中，然后阻止癌细胞生长并导致细胞死亡。FDA批准吉妥珠单抗（gemtuzumab ozogamicin）用于治 ...
卢卡帕尼 是一种多聚二磷酸腺苷核糖聚合酶（PARP）抑制剂，可以阻断参与修复受损DNA的酶。PARP和BRCA一样，是细胞内负责修复DNA突变的主要“工具”，二者共同守护细胞的健康。所以当PARP的功能被卢卡帕尼抑制后，本身就携带受损BRCA基因的癌细胞内部的D ...
血小板增多症(ET)属于骨髓增殖性肿瘤疾病的一种，典型的实验室特征为外周血小板计数异常升高、骨髓中巨核细胞明显增多、血小板异常增加等。虽然这是一种慢性病，但如果处理不当，后期随着病情发展极易转化为骨髓纤维化或白血病，对人体造成更大的伤害。 ...
卡那单抗 是一种人抗白介素-1β单克隆抗体，属于IgG1/κ同种型亚类。由诺华(Novartis)开发而成。白介素-1β(IL-1β)可调节炎症免疫反应，过度活化的IL-1β会导致免疫系统疾病。而卡那单抗能够与IL-1β结合，阻断其与IL-1β受体的相互作用，中和它的活性 ...
此前，Valcyte已被批准用于治疗高危成人肾、心、胰移植患者（供体CMV血清阳性/受体CMV血清阴性）巨细胞病毒（CMV）的预防；高危儿肾移植（4个月～16岁）和心脏移植（1个月～16岁）巨细胞病毒（CMV）的预防；巨细胞病毒性视网膜炎，治疗（艾滋病相关）：获得 ...
泊马度胺 (pomalidomide)是继沙利度胺和来那度胺后的第三个度胺类药物，是一种免疫调节剂，具有抗肿瘤活性，由美国塞尔基因公司研发，并于2013年2月首次在美国获准上市。这三个药物的用量从高到低依次为沙利度胺每日的剂量100mg-200mg，来那度胺25mg每 ...
莫博替尼 是一种新型、强效小分子TKI，体内外实验结果表明，与已上市的EGFR-TKI相比，莫博替尼能更有效的抑制各种EGFR 20号外显子插入突变细胞系的活力。莫博替尼可抑制EGFR 20号外显子插入突变突变体(IC50 s 4.3–22.5 nmol/L)，对WT-EGFR具有较好的选 ...
泊马度胺 是继沙利度胺、来那度胺后的第三个可用于治疗多发性骨髓瘤的免疫调节剂类药物，通过对耐药性骨髓瘤细胞的靶向针对性作用，可抑制细胞生长并诱导细胞凋亡，同时还能增强机体自身对肿瘤的免疫反应。泊马度胺适用于先前至少已经接受过两种治疗药 ...
米哚妥林 是一种靶向FLT3基因的新型治疗药物，在一项纳入717例初治FLT3阳性AML患者的研究中，与单独化疗相比，标准化疗联合米哚妥林可为患者提供显著的生存获益，中位生存期分别为26个月vs.75个月（Blood.2015;126:6）；增加米哚妥林使中位无事件生存期 ...
Aduhelm（ 阿杜那单抗 注射液）是一种高亲和力、靶向-Aβ构象表位的全人IgG1单克隆抗体（免疫球蛋白的一种，针对聚集的可溶性和不溶性淀粉样蛋白β）。它能够有选择性地与AD患者大脑中的淀粉样蛋白沉积结合，然后通过激活免疫系统，将大脑中的沉积蛋白清 ...
Midostaurin（RYDAPT， 米哚妥林 ）是一种靶向治疗，属于一组叫做蛋白激酶抑制剂的疗法。蛋白激酶是一种能发出信号帮助细胞生长和分裂的酶。阻断它们可能有助于阻止白血病细胞的生长。 米哚妥林 被认为能阻断白血病细胞几种激酶的作用，这可能有助于阻止 ...
埃万妥单抗 (amivantamab-vmjw/Rybrevant)体内和体外研究显示，Amivantamab与EGFR、MET受体分别结合，使EGFR和MET内吞，并经溶酶体途径降解；在EGFR 20外显子插入突变模型中，引起EGFR和MET表达降低，抑制下游信号通路。肿瘤细胞表面存在EGFR和MET时， ...
恩西地平 是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)酶的小分子抑制剂。恩西地平靶向突变体IDH2 变异体R140Q，R172S，和R172K在体外比野生型酶在浓度较低约40-倍。突变体IDH2酶被enasidenib的抑制作用导致减低2-羟戊二酸[2-hydroxyglutarate(2-HG)]水平和诱导骨髓分化在体 ...
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