伊布替尼 是一种布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂。在多个3期随机临床试验中,伊布替尼在初治和复发/难治性CLL/SLL患者中具有较好的PFS获益(RESONATE、RESONATE-2、iLLUMINATE、AllianceA041202、ECOG-ACRINE1912和HELIOS研究)和OS获益(RESONATE、RESONATE- ...
比美替尼 是一种强效、高选择性的MEK1/2变构抑制剂,并且MEK蛋白是细胞外信号相关激酶(ERK)的上游调节因子途径。临床前研究已经证实比美替尼联合氟嘧啶(化疗)对胆道肿瘤具有协同作用。 该临床试验是一项开放、单臂的Ib期研究,旨在评估 比美替 ...
在绝大部分人的意识中,类风湿关节炎是一种老年病,然而近年来,年轻患病人数不断增加,类风湿人群呈现了年轻化趋势。目前,我国类风湿关节炎的患病率约为0.2%~0.4%,患病人数约500万。 1. 类风湿关节炎可发生于任何年龄,以30~50岁为发病高峰期。 ...
这个新药叫 恩曲替尼 (Entrectinib),是罗氏旗下的基因泰克公司(Genentech)研发的,还有个商品名叫Rozlytrek。在FDA的批准里,这个药可以用来治疗儿童实体瘤,但是需要患者满足几个条件:1. 12岁或以上 2. 肿瘤扩散或无法手术切除 3. 无其它有效疗法 ...
斑秃是一种自体免疫疾病,通常会在儿童时期首次出现,并导致头皮,面部以及身体其他部位的斑块脱落。在极端情况下,导致所有头部和身体毛发脱落。目前,没有针对斑秃这种脱发的批准疗法,只能使用功能强大的皮质类固醇药物来治疗,可药物虽抑制免疫系统,但 ...
恩曲替尼Rozlytrek是一种具有中枢神经系统活性的酪氨酸激酶抑制剂(TKI),能够穿过血脑屏障,是临床上唯一一种被证明针对原发性和转移性脑疾病具有疗效的TRK抑制剂,并且没有不良的脱靶活性(Off-target activity,未达到预先设定的目标);可以阻断ROS1、AL ...
原发免疫性血小板减少症(Immunethrombocytopenia,ITP)是一种获得性自身免疫性出血性疾病,以无明确诱因的孤立性外周血血小板计数减少(100×10^9/L)为主要特点。临床可表现为皮肤黏膜出血、严重内脏出血,甚至致命性颅内出血。ITP的一线治疗为激素或静脉 ...
劳拉替尼是一种新型、可逆、强效小分子ALK和ROS1抑制剂,其对ALK已知的耐药突变均具有很强的抑制作用,因而被誉为第三代ALK抑制剂。2018年11月,美国FDA批准 劳拉替尼 用于治疗间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。2020年7月27 ...
阿伐曲泊帕 适用于择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者,目前该药是国内首个获批该适应证的药物。此外,阿伐曲泊帕在欧美除获批用于肝病相关血小板减少症外,还获 FDA 和 EMA 批准用于免疫性血小板减少症(ITP),目前用于 ITP 的 ...
劳拉替尼 Lorlatinib是一种激酶抑制剂,靶点有ALK和ROS1,除此外还可以抑制TYK1、FER、FPS、TRKA、TRKB、TRKC、FAK、FAK2和ACK。劳拉替尼对ALK激酶区域的多种的突变类型有显著的抑制作用,包括在克唑替尼和其他ALK抑制剂疾病进展时在肿瘤中检测到的一些 ...
探讨阿伐曲泊帕联合重组人血小板生成素(rhTPO)和 阿伐曲泊帕 单药治疗慢性肝病相关重度血小板减少症(TCP)的临床疗效。 采用回顾性队列研究方法。收集2020年5月至2021年10月中国科学技术大学附属第一医院收治的56例慢性肝病相关重度TCP患者的临床 ...
2020年4月阿伐曲泊帕在国内上市,作为国内首款针对CLD相关血小板减少症的治疗药物, 阿伐曲泊帕 在中国的上市填补了国内该领域的用药空白,为中国CLD相关血小板减少症患者引入了全球领先的“强效持久、安全方便”的诊疗新方案。我国是肝病“大国”,其中 ...
来自在KRAS G12C突变的晚期实体瘤患者中验证 索托拉西布 单药疗法的Ⅰ/Ⅱ期试验——CodeBreaK100的新数据结果令人鼓舞,小分子抑制剂对以前治疗过的胰腺导管腺癌(PDAC)具有令人满意的抗肿瘤活性(Abstract 360490),索托拉西布单药疗法在KRAS G12C突变的 ...
Braftovi(encorafenib, 康奈非尼 )与Erbitux(cetuximab,西妥昔单抗)联合用药方案(康奈非尼二药方案)是FDA批准的第一个也是唯一一个专门用于先前接受过治疗且携带BRAF V600E突变的mCRC成人患者的靶向方案。 此次批准基于III期BEACON CRC试验 ...
康奈非尼 (Encorafenib)是一种激酶抑制剂,可在无细胞无细胞试验中靶向BRAF V600E以及野生型BRAF和CRAF。康奈非尼Encorafenib还能够在体外与其他激酶结合,包括JNK1,JNK2,JNK3,LIMK1,LIMK2,MEK4和STK36,并且在临床可实现的浓度(≤0.9μM)下显着 ...
对黑色素瘤的基因检测提供了新的思路。在中国黑色素瘤患者中,大约26%的患者存在BRAF基因突变,最普遍的BRAF基因突变是BRAFV600E(占所有突变的约80%)和BRAFV600K(所有突变的5-30%)。BRAF通过激活MAPK通路(RAS/RAF/MEK/ERK通路)促进黑色素瘤的进 ...
RAS突变是最常见的致癌突变,大约1/3的人类癌症与这一突变相关,其中占比最高的亚型就是KRAS.而KRAS又是所有致癌突变当中,药物研发最困难的之一,在其被确定为致癌突变之后的三十年里,几乎没有可以应用于临床的进展。 索托拉西布 (AMG-510)的诞生打 ...
塞尔帕替尼 是一种强效、口服、高度选择性转染期间重排(RET)激酶抑制剂,用于治疗RET异常的癌症患者。RET基因是一个在转染过程中发生重排的原癌基因,并因此而得名,该基因编码一种细胞膜受体酪氨酸激酶,其异常是多种类型肿瘤的罕见驱动因素。此前,美国FDA ...
2015年,Tiacci与Park等人研究发现,对HCL患者给予中位给药16周BRAF抑制剂vemurafenib( 威罗菲尼 )治疗,高达96%的患者对治疗产生应答。该项研究为2期、单臂、单中心临床研究(欧洲临床试验数据库 2014-003046-27)。对嘌呤类似物耐药或嘌呤类似物治疗 ...
毛细胞白血病(HCL)是的一种罕见的CD20+慢性淋巴细胞恶性肿瘤性疾病,它与BRAFV600E激酶激活突变有关,可以表现为血细胞减少,脾肿大。在意大利和美国针对复发难治性HCL进行的 维莫非尼 (960 mg,每天两次)II期单臂多中心研究中,总缓解率分别为96%和 ...

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