布加替尼作为一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂，自问世以来为特定类型的非小细胞肺癌治疗带来了新的工具。它主要针对的是间变性淋巴瘤激酶阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，特别是那些对先前的克唑替尼治疗产生耐药或不耐受的患者。其治疗 ...
在肿瘤靶向治疗的发展历程中，BRAF V600突变的确立是一个里程碑式的事件，它标志着特定分子亚群的患者能够从高度特异性的治疗中获益。 达拉非尼 （Dabrafenib，商品名泰菲乐）作为一款高选择性BRAF V600激酶抑制剂，其历史意义不仅在于证明了直接抑制这 ...
在二十一世纪初，晚期肝细胞癌的系统性治疗选择极为有限，预后很差。索拉非尼的出现彻底改变了这一局面。它是一种口服的多靶点激酶抑制剂，其作用机制兼具抗肿瘤细胞增殖和抗血管生成的双重效果。一方面，它通过抑制RAF/MEK/ERK信号通路直接作用于肿瘤细 ...
在针对BRAF V600突变阳性肿瘤的靶向治疗发展历程中，单药BRAF抑制剂的应用曾迅速遭遇瓶颈。以维莫非尼为代表的药物虽能快速诱导肿瘤退缩，但其疗效中位持续时间往往不足一年，大多数患者因获得性耐药而面临疾病再次进展。深入研究发现，这种耐药常源于MA ...
在软组织肿瘤的治疗谱系中，硬纤维瘤（亦称侵袭性纤维瘤病）长期处于一个特殊的临床困境。它虽极少转移，却以局部侵袭性生长和术后高复发率为特征，传统治疗依赖反复手术或高强度放化疗，常导致显著的功能损害与生活质量下降。近年来，其核心驱动机制— ...
在晚期EGFR突变肺癌的疾病进程中，颅内与颅外病灶的进展速率常呈现出令人不安的“时间差”。全身靶向治疗可暂时压制肺、肝、骨的病灶，但颅内微环境因血脑屏障的存在形成“时间孤岛”，使得脑转移的进展轨迹独立于全身，导致神经功能事件成为治疗失败的首 ...
在肿瘤的生长与扩散过程中，肿瘤血管的生成、肿瘤细胞自身的增殖以及肿瘤微环境的调控是几个相互关联的关键环节。瑞戈非尼是一种口服的多激酶抑制剂，其作用机制在于广泛抑制多种参与这些过程的激酶。它不仅能抑制血管内皮生长因子受体等血管生成相关靶 ...
在针对EGFR/HER2 20外显子插入突变非小细胞肺癌的靶向探索中，科学界面临一个深刻的研发矛盾：该突变对已上市的一、二代EGFR酪氨酸激酶抑制剂反应不佳，构成了明确的未满足需求。然而，其特殊的蛋白构象使得设计高选择性抑制剂异常困难。 波齐替尼 的临 ...
当骨髓造血功能受损，血小板生成不足时，便会引发出血风险升高的疾病，如慢性免疫性血小板减少症。血小板生成素是调控巨核细胞增殖、分化并最终产生血小板的核心因子。艾曲波帕是一种口服的非肽类血小板生成素受体激动剂，其作用原理与内源性血小板生成 ...
在慢性髓系白血病和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的治疗过程中，BCR-ABL1激酶区的基因突变，特别是T315I突变，是导致患者对大部分酪氨酸激酶抑制剂产生耐药的主要原因，这曾是一道难以逾越的治疗屏障。普纳替尼正是为攻克此屏障而设计的第三代BCR-AB ...
在急性髓系白血病的治疗领域，存在一类具有特定基因异常的患者，他们往往预后不佳，急需新的治疗手段，这类异常中，FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复突变与酪氨酸激酶受体基因突变是重要的驱动因素。雷德帕斯是一种口服的多靶点激酶抑制剂，其作用机制在于 ...
当白血病治疗进入分子时代，一类由特定染色质调控异常驱动的亚型——KMT2A重排或NPM1突变急性髓系白血病，其治疗困境逐渐清晰。传统化疗虽可诱导缓解，但这类疾病的复发风险依然突出，其根源在于一个更深层的生物学缺陷：异常的转录调控程序锁定了白血病 ...
在急性髓系白血病的治疗传统中，强化诱导化疗构成了一个相对固化的核心框架，旨在通过细胞毒性“清除”恶性克隆。然而，对于携带FLT3等特定突变的患者，这一框架的疗效存在明确天花板，复发风险居高不下。 米哚妥林 的临床引入，其策略价值并非颠覆或替 ...
康奈非尼作为一种高选择性的BRAF激酶口服抑制剂，其本身作为单药治疗BRAF V600突变阳性黑色素瘤的活性有限，但其与MEK抑制剂比美替尼组成的固定剂量联合方案，经批准用于治疗携带BRAF V600E或V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者，代表了BRAF突变黑 ...
喷他脒 的医学履历，记载着一段从热带病前线到现代免疫抑制病房的漫长旅程。其初始使命是治疗内脏利什曼病（黑热病），一种由寄生虫引发的致命感染。随着医学进入器官移植与获得性免疫缺陷综合征时代，一个全新的、致命的机遇性感染——卡氏肺孢子菌肺 ...
尼达尼布 作为一种口服的小分子三重酪氨酸激酶抑制剂，其获批用于治疗特发性肺纤维化以及系统性硬化病相关间质性肺病，标志着针对这类进行性、致命性纤维化性肺疾病有了直接抗纤维化的靶向治疗药物，它通过同时抑制多个参与纤维化过程的生长因子受体， ...
当癌症治疗从“地毯式轰炸”转向“精准制导”的时代，针对罕见驱动信号的药物彰显了独特价值。基底细胞癌作为最常见的皮肤恶性肿瘤，当其进展至晚期无法手术或放疗时，曾长期面临治疗困局。维莫德吉作为全球首个获批的口服Hedgehog信号通路抑制剂，通过 ...
尼拉帕利作为一种高效、选择性的口服多聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂，获批用于对含铂化疗完全或部分缓解的复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者的维持治疗，以及作为对一线含铂化疗完全或部分缓解的晚期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性 ...
阿西替尼 作为一种强效的、高选择性的第二代血管内皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，被批准用于既往接受过一种系统治疗失败的晚期肾细胞癌患者的治疗，它在舒尼替尼、贝伐珠单抗联合干扰素或细胞因子疗法等一线治疗进展后，为患者提供了强有力的后续治 ...
阿可替尼 （通用名：acalabrutinib）是一种口服、强效、高选择性的第二代布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，适用于治疗既往至少接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤成年患者，以及慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤的成年患者，它通过更为精准地阻断B细胞受体信号 ...
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