骨髓纤维化是一种很少见的造血功能障碍疾病。这可能造成大量的骨髓疤痕，并引起严重的贫血症，即红细胞数量较少。这些疤痕可以降低血小板数目，从而提高出血的危险，此病还会引起脾肿大。骨髓纤维变性可能是原发性或继发性的骨髓病。原发骨髓纤维化的病 ...
非戈替尼 是一种选择性Janus激酶1(JAK1)抑制剂，JAK家族在控制各种炎症途径中起关键作用，非戈替尼于2022年5月在苏格兰获得批准用于治疗溃疡性结肠炎(UC)。非戈替尼与托法替尼的不同在于对JAK1的选择性抑制，这或许将在保持其疗效的同时导致更少的不良 ...
血小板减少症可能会加重程序性或创伤性出血，此外，它还可能使常规诊断过程和患者护理显著复杂化，例如肝活检和肝硬化患者的医学指征或选择性手术治疗延迟或取消。近年来，随着肿瘤靶向治疗、免疫治疗不断取得进展并广泛应用于临床，肿瘤患者的生存得到 ...
FL是常见的惰性B细胞淋巴瘤，患者免疫状态在FL发生发展过程中起着至关重要的作用。T细胞是抗淋巴瘤免疫反应中的主要效应免疫细胞，浸润肿瘤微环境的T细胞数量与抗淋巴瘤应答有关，可预测疾病进展；外周血中的循环T细胞水平也与免疫状态密切相关，可影响 ...
干眼症的治疗主要包括药物治疗和非药物治疗两大类手段。如果是某些疾病导致的干眼症，则应注意对原发病的治疗。人工泪液、硅胶眼罩、湿房镜和绷带型角膜接触镜是治疗干眼症常用的手段。对于有眼表炎症的中重度干眼症，更注重局部抗炎治疗和免疫抑制治疗 ...
肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis，简称ALS），俗称“渐冻症”，这是一种不可逆的致死性运动神经元病，主要症状为四肢和躯干肌肉表现进行性加重的肌肉无力和萎缩，逐渐失去运动功能，像被“冻住”一般，所以俗称“渐冻人”。该病一般进 ...
胆管癌（ICC），即肝内胆管细胞癌，因其恶性程度高、治疗难度大，常被医学界称为“癌中癌”，特指发生在肝外胆管系统，从左、右肝管延伸至胆总管下端这一区域的恶性肿瘤。近年来，随着影像学技术、分子诊断等医疗诊断水平的显著提升，本病的临床发现率呈 ...
特应性皮炎是最常见的湿疹类型，影响美国约960万儿童和1650万成人。它的特点是皮肤屏障存在缺陷，导致过敏原和其他刺激物进入皮肤，导致免疫反应和炎症。这会产生红色、发痒的皮疹，最常见于面部、手臂和腿部。 罗氟司特乳膏 不含类固醇，主要通过选择性 ...
艾伏尼布 （Ivosidenib）是一种异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）抑制剂，属于靶向抗肿瘤小分子口服药物，主要用于IDH1基因突变相关的血液系统恶性肿瘤及部分实体瘤治疗。该药通过选择性抑制突变型IDH1酶活性，减少异常代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）的生成，从而 ...
舒替利单抗 是一种首创的人源化单克隆抗体。它被设计用于选择性靶向并抑制经典补体途径中的特异性丝氨酸蛋白酶C1s。该药将以50mg/mL输注液的形式提供。舒替利单抗在欧盟的批准，为患有溶血性贫血的冷凝集素病成人患者带来了针对性的治疗选择。此次批准 ...
B细胞淋巴瘤治疗，如何获得强效并保证安全性，一直是临床的核心追求。近年来，CD20×CD3双特异性抗体凭借独特的作用机制为这一领域带来了革新。作为全球获批用于FL治疗的双特异性抗体， 莫妥珠单抗 构建了从机制创新到临床获益的闭环——维持高缓解率、 ...
眼周基底细胞癌(BCC)接近眼球，所以治疗具有挑战性。维莫德吉与索立德吉同为Hedgehog通路抑制剂（HHI），已成为局部晚期BCC的治疗选择。本文为评估相关证据，对观察性和实验性研究进行了系统回顾，评估了 维莫德吉 治疗眼周BCC的有效性和安全性。共筛选3 ...
库欣综合征（又称皮质醇过多综合征）是由肾上腺皮质分泌过度的糖皮质激素引起的一种临床综合征。库欣病的汇总患病率为22例/百万人，年发病率为0.24/10万。国内尚缺乏大规模的流行病学数据，成人库欣病的诊断年龄为40~60岁，女性发病率是男性的5~10倍。库 ...
吡托布鲁替尼 （Jaypirca）是一种口服靶向药，属于布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。它的上市标志着BTK抑制剂经治后的复发或难治性B细胞恶性肿瘤患者有了新的治疗选择，特别是针对那些对现有BTK抑制剂（如伊布替尼、阿卡替尼等）产生耐药或不耐受的患者 ...
格菲妥单抗 是一种靶向CD20和CD3的双特异性抗体。简单来说，它的作用是把患者体内的免疫T细胞“拽”到肿瘤B细胞旁边，让T细胞直接杀伤肿瘤细胞。这种精准的免疫激活机制，决定了它的不良反应也具有鲜明的“免疫激活”特征，因此细胞因子释放综合征（CRS ...
A型血友病是一种连锁出血性疾病，由编码因子（F）VIII的基因缺陷引起，每10 000名男性新生儿中就有1或2人受到影响。血友病的治疗取决于其临床严重程度，最常涉及使用血浆衍生或重组FVIII浓缩物的替代疗法。替代疗法在血友病A的临床管理中具有重大益处， ...
卵巢癌是女性生殖器官常见的肿瘤之一，美国每年约有20，000名女性被确诊，13，000名患者死于卵巢癌。通常大部分患者发现时已经是晚期，在手术和铂类药物化疗之后，不幸的是，大多数患者最终会发展为铂类耐药性疾病，影响后续治疗。 Elahere 是一款将与FR ...
氯苯唑酸葡胺 (Tafamidis/Vynmac)是一种新型的转氨酶(TTR)稳定剂或离解抑制剂。TTR通常采用四聚体结构，主要用于运输血液中视黄醇结合蛋白-维生素a复合物和甲状腺素(在一定程度上)。在与TTR相关的疾病中，如TTR家族性淀粉样多神经病(TTR-fap)，四聚体解 ...
局部晚期或转移性尿路上皮癌的长期生存获益是亟待解决的难题，在进行过免疫治疗、化免联合的一系列探索后，ADC药物 恩诺单抗 和帕博利珠单抗的联用相继取得了较好的疗效数据，为这部分患者带来可靠的一线治疗新策略。对既往未经治疗的局部晚期或转移性尿 ...
恩瑞舒 是一种可溶性融合蛋白，它将人类细胞毒性T淋巴细胞相关抗原4（CTLA-4）的胞外结构域与人类免疫球蛋白G1（IgG1）的修饰Fc（铰链、CH2和CH3结构域）部分连接起来。从结构上讲，恩瑞舒是一种糖基化融合蛋白，MALDI-MS分子量为92,300 Da，是两条同源 ...
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