作为一种口服的Janus激酶2抑制剂， 帕克替尼 被批准用于治疗中危-2或高危原发性骨髓纤维化成人患者，以及真性红细胞增多症后骨髓纤维化或原发性血小板增多症后骨髓纤维化成人患者，其应用核心是通过抑制JAK2 V617F突变蛋白的活性，阻断JAK-STAT信号通路 ...
滤泡性淋巴瘤的治疗轨迹常常漫长而曲折，患者在经历多次缓解与复发后，终将面临一个现实：后续治疗的选择不仅越来越少，其带来的毒性负担却可能越来越重。这种进退维谷的境地，尤其体现在对化疗免疫疗法耐药或治疗后快速复发的患者身上。传统疗法虽能再 ...
作为一种靶向程序性死亡受体1的人源化单克隆抗体， 多塔利单抗 被批准用于治疗错配修复缺陷或微卫星不稳定性高的复发性或晚期子宫内膜癌成人患者，以及既往接受过系统性治疗后进展且无满意替代治疗方案的dMMR实体瘤成人患者，其应用核心是通过阻断PD-1与 ...
对于大多数基底细胞癌患者，手术切除或局部放疗足以解决问题。然而，当肿瘤变得局部晚期，深深浸润周围组织，或发生罕见却致命的远处转移时，传统局部治疗便显得束手无策。在2012年之前，医学界对于这种已无法通过手术或放疗治愈的晚期基底细胞癌，缺乏 ...
阿达格拉西布 被批准用于治疗既往接受过至少一种系统性治疗的KRAS G12C突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，其应用核心是通过不可逆地结合KRAS G12C蛋白的GDP结合状态，锁定其非活性构象，从而阻断下游MAPK信号通路的激活，抑制肿瘤细胞增殖和存 ...
在内分泌系统的精密调控网络中，下丘脑-垂体-肾上腺轴如同一台高度敏感的天平，维持着皮质醇等关键激素的动态平衡。当这台天平因肿瘤或其他病理原因发生倾斜，导致皮质醇异常增多时，引发的库欣综合征会带来一系列复杂的代谢与全身性损害。面对此类疾病 ...
作为一种靶向CC趋化因子受体4的人源化单克隆抗体注射液，莫格利珠单抗被批准用于治疗复发性或难治性蕈样肉芽肿和塞扎里综合征，这两种皮肤T细胞淋巴瘤亚型均属于惰性非霍奇金淋巴瘤，其应用核心是通过结合肿瘤细胞表面的CCR4受体，介导抗体依赖性细胞介 ...
随着共价BTK抑制剂在B细胞恶性肿瘤中的广泛应用，一类新的临床挑战——获得性耐药，特别是由BTK蛋白C481位点突变所介导的耐药——已成为影响患者长期生存的关键障碍。一旦疾病对伊布替尼、阿可替尼等共价抑制剂产生耐药，后续治疗选择往往有限且疗效欠佳 ...
在复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）的后线治疗中，尽管CAR-T细胞疗法已展现出变革性潜力，但其应用却面临着诸多现实壁垒：漫长的个体化制备周期（通常3-5周），使那些疾病快速进展、体能状况迅速恶化的患者可能无法“等待”；复杂的医疗中心资 ...
作为一种口服的κ阿片受体激动剂， 盐酸纳呋拉啡 被批准用于治疗慢性血液透析患者的顽固性皮肤瘙痒，其应用核心是通过激动中枢和外周的κ阿片受体，抑制组胺和其他瘙痒介质的释放，从而缓解瘙痒症状。该药的作用机制不同于μ阿片受体激动剂（如吗啡）， ...
面对复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤，尤其是经历过多线治疗甚至CAR-T疗法后疾病仍进展的患者，临床选择往往变得异常狭窄且预后黯淡。肿瘤细胞通过各种机制逃避免疫监视，而患者自身的T细胞则常处于耗竭或失能状态，难以发起有效攻击。能否设计一种治疗 ...
在A型血友病的预防性治疗领域，长期规律输注凝血因子VIII虽然有效，但治疗负担始终是患者面临的核心挑战。静脉穿刺的困难、频繁给药的需求以及对抑制物产生的担忧，共同构成了一幅复杂的临床图景。尤其当患者体内产生中和性抗体时，传统因子替代疗法的效 ...
作为一种靶向淋巴细胞功能相关抗原1的单克隆抗体眼用溶液， 立他司特滴眼液 被批准用于治疗干眼症，特别是那些伴有角膜和结膜炎症的中重度病例，其应用核心是通过抑制T细胞介导的炎症反应，减轻眼部不适和角膜损伤。该药的作用机制在于与淋巴细胞功能相 ...
在遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）的治疗中，患者长期面临疾病进展不可逆的困境。传统治疗如肝移植虽能减少突变TTR蛋白的来源，但手术风险高、可及性差。氯苯唑酸葡胺（Tafamidis Meglumine）作为一种口服TTR稳定剂，通过阻止TTR蛋白的错误解聚 ...
氯苯唑酸葡胺 （商品名：维达全，通用名：Tafamidis）是全球首个获批用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的口服药物。该药物通过特异性稳定转甲状腺素蛋白四聚体结构，延缓疾病进展，改善患者预后。2019年美国食品药品监督管理局批准其 ...
在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的诊疗图景中，患者常被“沉默的淀粉样沉积”悄然侵蚀：心脏逐渐僵硬、泵血功能衰退，心衰症状反复加重，而传统治疗仅能对症缓解，无法阻止疾病向终末期滑落。这种罕见却致命的遗传性/获得性疾病，根源在于 ...
奥维昔巴特 被批准用于治疗1岁及以上儿童和成人的进行性家族性肝内胆汁淤积症，特别是那些对其他治疗反应不佳的病例，其应用核心是减少肠道对胆汁酸的重吸收，降低血清胆汁酸水平，从而缓解顽固性瘙痒。该药的作用机制针对回肠黏膜上的顶端钠依赖性胆汁 ...
作为一种口服的复方抗菌药物，雪白净由磺胺甲噁唑和甲氧苄啶按5:1比例组成，被批准用于治疗多种细菌感染，包括尿路感染、呼吸道感染、肠道感染和卡氏肺囊虫肺炎，其应用范围覆盖成人和儿童，尤其适合免疫功能低下患者的预防感染。该药的作用机制基于双重 ...
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的治疗逻辑曾长期陷于困境。这种疾病并非源于心脏本身的原发性病变，而是由血液中一种名为转甲状腺素蛋白的四聚体结构解离后，错误折叠并沉积于心肌间质所引发。传统的心力衰竭药物对此类由异常蛋白浸润导致的“僵硬心脏” ...
作为一种口服的11β-羟化酶（CYP11B1）抑制剂，磷酸盐奥司他丁片被批准用于治疗成人内源性库欣综合征，特别是那些不适合手术或手术后复发的病例，其应用核心在于通过抑制肾上腺皮质激素合成途径中的关键酶，减少皮质醇的过量产生。该药的作用机制针对肾 ...
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