磷酸盐奥司他丁片 （Isturisa/Osilodrostat）的出现，为库欣综合征患者带来了希望。磷酸盐奥司他丁片是一种口服皮质醇合成抑制剂，其通过精准地抑制参与肾上腺皮质醇生物合成最后一步的11β-羟化酶（CYP11B1），从而达到减少皮质醇合成的目的。这一机制 ...
维奈克拉 /维奈托克（VENCLYXTO）的出现，为CLL的治疗带来了新的曙光。作为全球首个获批上市的针对BCL-2因子的口服靶向药，通过抑制BCL-2的作用，激活内源性线粒体凋亡通路，进而诱导癌细胞凋亡，从而达到治疗肿瘤的目的。这一机制直接针对了CLL发病的 ...
普纳替尼 /帕纳替尼（Ponatinib）在治疗慢性髓性白血病中的显著疗效，其独特的化学结构和多靶点抑制作用，使得它在治疗对既往TKI治疗耐药或不耐受的CML患者中脱颖而出。作为一种强效的BCR-ABL抑制剂，普纳替尼不仅能够有效抑制BCR-ABL野生型蛋白的酪氨 ...
埃万妥单抗 /乐倍返（AMIVANTAMAB）作为一种创新的EGFR-MET双特异性抗体，其独特之处在于能够同时针对EGFR和MET这两个关键的肿瘤驱动基因，从而实现对携带EGFR ex20ins突变的肿瘤的有效治疗。这种双靶点作用机制，使得埃万妥单抗在抑制肿瘤生长和延缓耐 ...
阿达格拉西布 （KRAZATI/ADAGRASIB）一款口服的不可逆KRAS G12C抑制剂，特别是在针对晚期转移性结直肠癌（CRC）患者的治疗中，其独特的机制和显著的疗效为患者带来了新的希望。KRAS是结直肠癌中最为常见的突变类型之一，其阳性率可以达到32%至40%。KRAS ...
非小细胞肺癌是肺癌中最常见的类型之一，患者在疾病晚期常伴随恶病质症状，包括体重下降、食欲减退、体力衰竭等。这些症状不仅严重影响患者的生活质量，还可能导致患者对治疗的耐受性降低，进而影响治疗效果和生存期。 阿那莫林 作为一种口服的选择性胃 ...
奥拉帕利主要通过合成致死机制来杀死癌细胞。这种机制利用了癌细胞中常见的基因缺陷，特别是BRCA基因的突变，使得癌细胞在DNA修复过程中出现障碍。 奥拉帕利 能够抑制多聚ADP-核糖聚合酶（PARP）的活性，这是一种在DNA修复过程中起关键作用的酶。当PARP ...
IDH1是异柠檬酸脱氢酶的一种亚型，在细胞代谢中扮演着重要角色。当IDH1发生突变时，会导致细胞代谢异常，进而促进白血病细胞的生长和扩散。特别是在急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）中，IDH1突变是常见的遗传学异常之一。 艾伏尼 ...
脊髓小脑变性（SCA）是一种遗传性神经系统疾病，主要影响小脑、脑干和脊髓等中枢神经系统区域，导致进行性变性和功能丧失。患者常出现步态不稳、共济失调、构音障碍等症状，严重影响生活质量。尽管目前尚无根治SCA的方法，但药物治疗可以有效缓解症状、 ...
神经母细胞瘤（Neuroblastoma,NB）是儿童最常见的颅外实体肿瘤之一，占儿童恶性肿瘤的8%～10%，且是儿童肿瘤相关性死亡的重要原因之一。由于其高复发率和难治性，神经母细胞瘤的治疗一直是临床上的挑战。劳拉替尼（Lorlatinib/Lorbrena）是辉瑞公司开发 ...
莫妥珠单抗 （Mosunetuzumab-axgb），一种新型的生物药物，以其独特的机制和对淋巴瘤细胞的精准攻击能力，为淋巴瘤患者带来了新的希望。 莫妥珠单抗的独特之处在于其能够同时靶向CD3和CD20两种表面抗原。CD3是免疫细胞（如T细胞）表面的抗原，而CD2 ...
洛莫司汀 （CEENU）便是这样一颗在急性髓系细胞白血病（Acute Myeloid Leukemia,AML）治疗领域闪耀的星辰。AML，作为一种起源于骨髓造血干细胞的恶性克隆性疾病，以其发病急骤、进展迅速、预后凶险而著称，长期以来一直是血液学领域的研究热点与难点。 ...
吡托布鲁替尼 （商品名：Jaypirca）作为一种创新的非共价布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，为套细胞淋巴瘤（MCL）的治疗带来了前所未有的希望与突破。套细胞淋巴瘤作为一种难以治愈且复发率高的B细胞淋巴瘤，其治疗一直是医学界关注的重点与难点。而吡托 ...
司美格鲁肽 （又名索马鲁肽，Semaglutide）作为一款创新的长效胰高糖素样肽-1（GLP-1）类似物，其在糖尿病治疗中的显著疗效尤为引人注目。 司美格鲁肽通过独特的机制，在糖尿病管理中发挥着重要作用。首先，它通过刺激胰岛素的分泌和抑制胰高血糖素 ...
阿扎胞苷 （Azacitidine/Onureg）作为一种核苷代谢抑制剂，在老年急性髓系白血病（AML）的治疗中展现出了显著的疗效，为患者和医生提供了新的治疗选择。 急性髓系白血病是一种造血干细胞恶性克隆性疾病，其特点在于克隆性白血病细胞在骨髓和其他造 ...
急性骨髓性白血病（AML）又称急性髓系白血病是一种起源于骨髓的恶性肿瘤，其特点是骨髓中异常白细胞的快速增殖，导致正常血细胞的生成受到干扰，进而影响患者的健康。 恩西地平 是一种针对异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的AML患者的新型药物。IDH2是三 ...
胆管癌是一种恶性程度较高的肿瘤，其治疗一直是医学界的挑战。近年来，随着靶向药物的发展，针对特定基因变异的疗法逐渐显现出其独特的优势。其中， 佩米替尼 （Pemigatinib，商品名：Pemazyre/达伯坦）作为一种FGFR2抑制剂，在治疗FGFR2基因融合/重排的 ...
血细胞性淋巴组织增多症（Hemophagocytic Lymphohistiocytosis,HLH）是一种危及生命的疾病，其发病机制涉及免疫系统的过度活化和失调，导致细胞因子风暴。阿那白滞素通过阻断白细胞介素1（IL-1）的活性，在免疫调节中发挥关键作用。IL-1是一种重要的炎症 ...
福巴替尼 （LYTGOBI/FUTIBATINIB）作为一种创新药物，以其独特的疗效和相对较小的副作用，为治疗转移性肝内胆管癌（MHCC）等难治性癌症患者带来了前所未有的治疗选择，为这些患者点亮了新的希望之光。 多项临床研究已经充分证实了福巴替尼在治疗转 ...
凡德他尼 （Vandetanib），作为一种创新的治疗药物，以其独特的疗效和机制，在临床试验中展现出了超越传统安慰剂的显著优势，特别是在提高客观缓解率方面，更是令人瞩目。 凡德他尼，作为一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，其作用机制复杂而精细，能够精 ...
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