脊髓小脑萎缩，也称脊髓小脑性共济失调（SCA），是一种由基因突变导致的遗传性神经系统疾病，主要表现为小脑及脊髓等神经组织的变性、萎缩和功能障碍。这一疾病严重影响了患者的运动协调、平衡和肌肉控制能力，给患者的日常生活带来极大困扰。许多新的药 ...
培米替尼 是全球首款针对FGFR（成纤维细胞生长因子受体）2突变的胆管癌靶向药物。它主要针对FGFR1、2和3靶点，具有强效的选择性抑制作用。研究表明，培米替尼通过抑制FGFR的磷酸化和信号传导，降低细胞活力，从而抑制肿瘤的生长和扩散。这种作用机制使 ...
拉罗替尼 是一种高选择性原肌球蛋白受体激酶（TRK）抑制剂，于2018年11月26日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。这款药物的最大特点是不限癌种，只要存在NTRK基因融合，即可有效治疗多种类型的癌症，包括肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌等 ...
普雷西替尼（Pralsetinib，商品名Gavreto），作为一种高效且选择性的口服RET（重组酶酪氨酸激酶）抑制剂， 普雷西替尼 通过抑制RET激酶的活性，阻断RET信号通路的传导，从而抑制肿瘤细胞的增殖、迁移和侵袭，促进肿瘤细胞的凋亡。这种高选择性的抑制作用 ...
急性髓细胞白血病（AML）是一种严重的血液系统恶性肿瘤，其发病率每年都在增加。AML始于骨髓，并迅速进入血液，导致异常白细胞的快速积聚，干扰正常血细胞的生成，从而引发一系列健康问题。针对AML的治疗，尤其是针对特定基因突变的精准治疗，一直是医学 ...
艾伏尼布 是由Agios Pharmaceuticals公司开发的一款口服靶向药物，最初于2014年开始进行临床研究，并于2018年与基石药业达成在大中华区开发及商业化的独家协议。2022年2月，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了艾伏尼布的新药上市申请，使其成为中国 ...
米托坦 的主要作用机制是通过破坏肾上腺皮质细胞线粒体功能，阻断皮质醇和雄激素的合成与分泌，进而达到抑制肿瘤生长的效果。多项临床研究显示，米托坦在治疗肾上腺皮质癌中的客观有效率在34%至61%之间，中位缓解期为6至7个月。对于复发或晚期ACC，米托 ...
维奈托克 的主要作用机制是通过靶向抑制抗凋亡蛋白Bcl-2，从而诱导肿瘤细胞凋亡。在正常细胞中，细胞的生长和死亡遵循一定的自然规律，但白血病肿瘤细胞在Bcl-2蛋白的保护下，能够显著延缓死亡过程。维奈托克通过阻断这一保护层，使肿瘤细胞失去保护， ...
多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma,MM）是一种血液系统恶性肿瘤，其特点在于浆细胞在骨髓中异常增殖，并可能累及髓外组织，导致一系列复杂的临床症状。针对复发/难治性多发性骨髓瘤（rrMM），尤其是髓外病变的患者，治疗选择有限且挑战性大。 泊马度胺 （P ...
曲美替尼 （Trametinib）是一种丝裂原活化细胞外信号调节激酶MEK1/2的可逆性抑制剂。它通过影响MAPK（丝裂原活化蛋白激酶）通路，特别是RAF-MEK-ERK这一关键信号传导途径，来抑制癌细胞的增殖。在黑色素瘤中，BRAF V600突变是导致肿瘤发生和发展的重要 ...
达拉非尼 （Dabrafenib，商品名：泰菲乐，TAFINLAR）是一种口服的BRAF激酶抑制剂，主要针对BRAF V600突变阳性的肿瘤细胞。BRAF蛋白是分子链中的一部分，负责传递信号，指导细胞生长和分裂。当BRAF蛋白发生V600突变时，会异常激活MAPK信号通路，导致细胞 ...
劳拉替尼 由辉瑞公司研发，自2018年获得美国FDA批准上市以来，已在全球多个国家和地区广泛用于ALK阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗。2022年4月，劳拉替尼在中国获批上市，成为国内首款获批的第三代ALK抑制剂，标志着我国ALK阳性肺癌患者治疗进入了 ...
吉非替尼 也被称为易瑞沙（GEFITINIB），是一种针对EGFR（表皮生长因子受体）突变阳性的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的靶向治疗药物。自2003年由阿斯利康制药公司开发并获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市以来，吉非替尼在临床应用中展现了显著的 ...
肺癌是全球范围内最常见的恶性肿瘤之一，其中非小细胞肺癌（NSCLC）占据了大部分比例。 奥希替尼 （Osimertinib，AZD9291）是一种高效选择性EGFR突变体抑制剂，主要用于治疗携带EGFR突变的非小细胞肺癌患者，特别是那些对其他EGFR抑制剂（如吉非替尼、厄 ...
布加替尼 （Brigatinib，商品名安伯瑞），作为一种新型的ALK酪氨酸激酶抑制剂，布加替尼通过抑制ALK及ALK融合蛋白，有效抑制肿瘤生长，对ALK基因突变的患者表现出良好的疗效。临床研究显示，布加替尼能显著延长患者的中位无进展生存期（PFS），尤其是在 ...
非戈替尼 是一种选择性的JAK1抑制剂，通过抑制JAK1来阻断多种细胞因子的信号传递过程。这些细胞因子在溃疡性结肠炎等炎症性疾病中起着关键作用，通过激活免疫反应和炎症反应，导致肠道组织损伤和溃疡形成。非戈替尼通过抑制这些细胞因子的信号传导，减 ...
银屑病，作为一种常见的慢性、系统性免疫介导疾病，严重影响着全球至少1亿患者的身体健康和生活质量。其中，中重度斑块状银屑病尤为棘手，患者常常面临皮肤炎症严重、鳞屑覆盖广泛以及关节症状等挑战。近年来，随着医学研究的深入，新型药物不断涌现，为 ...
凡德他尼 是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，能够抑制肿瘤细胞内部的一些重要信号通路，如血管内皮生长因子（VEGF）和表皮生长因子受体（EGFR）信号通路。这些信号通路在肿瘤的生长、扩散和血管生成中起着关键作用。凡德他尼通过阻断这些信号通路，不仅抑 ...
马法兰 也被称为美法仑或玛法兰是一种双功能的烷化剂，广泛用于多种肿瘤的治疗，特别是在多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma,MM）的治疗中表现出显著疗效。多发性骨髓瘤是一种由浆细胞异常增生引起的恶性肿瘤，常导致骨骼破坏、肾脏损伤及血液系统损害。本 ...
雪白净 /复方新诺明注射液（BACTRIM）无疑是这一领域中一颗璀璨的明星，以其卓越的抗炎作用和对胃肠黏膜的温柔守护，为无数患者带来了康复的曙光。 雪白净/复方新诺明注射液（BACTRIM）以其独特的抗炎机制，精准地打击着引起炎症的病原体及其产生的 ...
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