套细胞淋巴瘤（Mantle-Cell Lymphoma，MCL）是非霍奇金淋巴瘤的一种亚型，患者平均60岁。它相对罕见（大约占非霍奇金淋巴瘤5%），对标准疗法比如CHOP方案响应不佳。因此患者预后差，急需探索新疗法。依鲁替尼（Ibrutinib）是一种Bruton酪氨酸激酶（BTK） ...
ENHERTU /DS-8201的抗体是人源化IgG1单克隆抗体，参照了曲妥珠单抗(Trastuzumab,Herceptin,赫赛汀)相同的氨基酸序列。 这个抗体名字是”murine monoclonal antibody targeting CD3”的缩写，是在WHO推出单克隆抗体命名规则之前命名的。因为它的结构 ...
艾曲波帕 （Eltrombopag），一种TPO受体激动剂，被批准用于IST治疗效果不佳的SAA患者。此项批准基于艾曲波帕单药治疗难治性SAA达到40%-50%至少大于一系血象恢复的有效率。随后研究发现艾曲波帕联合标准IST（马ATG+环孢素）治疗初诊SAA也获得良好效果， ...
去纤苷 /去纤维钠(DEFITELIO)是目前唯一在多项临床试验中证实在SOS/VOD的治疗及预防中有明确疗效的药物。肝窦阻塞综合征(SOS)，过去称为肝小静脉闭塞症(VOD)，是一种造血干细胞移植(HSCT)后并发症，其主要临床表现包括黄疸、肝大、腹水等，严重者会发生 ...
维奈克拉 是一种新型口服靶向BCL-2的小分子药物，其主要通过诱导内源性凋亡途径杀伤肿瘤细胞。其中文名字分别有：维奈托克、维奈克拉、维纳妥拉等，对应的英文名字分别是︰VENCLEXTA、VENETOCLAX和VENCLYXTO。一般情况下，在学术研究中我们常看到的为VE ...
卡博替尼 （Cabozantinib）是一种VEGF受体1,2和3,MET和AXL的多靶点激酶抑制剂。在多种癌种都有临床应用价值。此次在经治肝癌的后线治疗的III期研究中也获得了明确的阳性结果，该研究结果也最终发表在新英格兰杂志上。这个试验的意义是非常重大的，它为 ...
去纤苷 /去纤维钠(DEFITELIO)一种由猪小肠黏膜基因组DNA通过控制解聚合成的单链脱氧寡核苷酸钠盐的混合物。总体而言，去纤苷具有保护内皮、促纤溶、抗血栓、抗缺血、抗炎和抗黏附活性，主要作用于内皮细胞并产生多种生物学效应，但没有显著的全身抗凝作 ...
2015年12月，美国FDA加速批准 阿来替尼 上市，用于克唑替尼耐药或者副作用不耐受的间变性淋巴瘤激酶（Anaplastic Lymphoma Kinase，简称ALK）阳性的肺癌患者。2017年11月，美国FDA批准阿来替尼用于一线治疗ALK阳性的转移性非小细胞肺癌患者。2018年8月12 ...
诺西那生钠 (Nusinersen)注射液是一种用于治疗罕见的遗传性神经肌肉疾病脊髓性肌萎缩症(SMA)的特效药，它可改变SMN2基因的剪接，增加全功能性SMN蛋白的生产，通过鞘内注射给药，可以直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中，从而改善运动功能、提高生存率 ...
克唑替尼 （Crizotinib）是一种口服小分子酪氨酸激酶抑制剂,具有抗ALK、ROS1和MET原癌基因受体酪氨酸激酶的活性。2014年《新英格兰医学杂志》率先报道了一项克唑替尼用于ROS-1阳性的晚期NSCLC的Ⅰ期临床试验（PROFILE 1001研究）的结果。该研究在美国、 ...
第二代靶向药物阿法替尼是全球首个ErbB家族抑制剂，除了EGFR，它可以抑制整个ErbB受体家族。此外，与第一代靶向药不同的是，第二代靶向药 阿法替尼 不可逆地与EGFR结合，从而达到关闭肿瘤细胞信号传导通路、抑制肿瘤生长的目的。因此，与第一代靶向药相 ...
诺西那生钠 (Nusinersen)是一种反义寡核苷酸（ASO），采用Ionis的专有反义技术开发，旨在用于治疗因SMN1基因（位于染色体5q）突变或缺失，造成SMN蛋白缺乏，进而引起的SMA。诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接，从而增加完整长度SMN蛋白的产生。 ...
考比替尼 （Cotellic）是一种口服小分子MEK抑制剂，MEK是一种蛋白激酶，是RAS-RAF-MEK-ERK信号通路的一部分，该通路可促进细胞的分裂和存活，在人类癌症（包括黑色素瘤）中往往处于激活状态。考比替尼旨在选择性阻断MEK蛋白的活性，从而阻断其下游的信 ...
瑞格非尼 /瑞格菲尼(REGORAFENIB)用于之前治疗后疾病出现恶化GIST患者时，与安慰剂相比可明显改善患者的无进展生存期(PFS)，具有统计学意义。瑞格非尼已在欧盟获批用于转移性结直肠癌(mCRC)患者治疗。 “ 瑞格非尼 已在全球几个国家获批用于GIST， ...
常见的突变基因一般有三个：EGFR、ALK和KRAS，其中ALK基因融合突变占比3%-5%，这部分患者多数是无吸烟史的年轻女性。在ALK的第一代靶向药物克唑替尼耐药之后，是 布格替尼 这款ALK二代药物帮助这部分肺癌患者度过了难关。 一线治疗PK克唑替尼，优势 ...
瑞格非尼 /瑞格菲尼(REGORAFENIB)为口服型片剂，服用时需整颗吞下并配合脂肪含量低于30%的低脂早餐。建议每天同一时间服用。一个服药周期为28天，建议剂量为每周期的前21天，每天口服160毫克(一次四颗40毫克)。患者应持续接受治疗直到病况恶化或发生无 ...
鲁比卡丁 /卢比卡丁(ZEPZELCA)属于一种烷基化药物，分子量为784.87克/摩尔，能够与DNA双螺旋结构上的小沟共价结合，形成加合物，影响DNA结合蛋白，包括某些转录因子和DNA修复的活性，从而导致细胞周期紊乱并最终导致细胞死亡。 长期以来，拓扑替康 ...
在之前的研究中，标准铂类化疗后的维持治疗没有表现出任何总生存期获益。该项新研究的目的是检查舒尼替尼，一种小分子酪氨酸激酶抑制剂，是否抑制VEGF受体和其他靶点。一项新的II期研究显示，在未经治疗的广泛期小细胞肺癌（SCLC）患者中，与安慰剂比较 ...
鲁比卡丁 /卢比卡丁(ZEPZELCA)在小细胞肺癌（SCLC）患者中表现出了显著的活性和肿瘤减少，将鲁比卡丁加入治疗库对该选择有限的领域来说，是一个良好的进步。然而，与其临床应用有关的问题仍然存在。 “我们终于有了一个新的治疗方案，治疗SCLC患者 ...
塞尔帕替尼 /赛普替尼(RETEVMO)是一种中介针对RET激酶的抑制剂，转染期间重排RET挚爱基因是一种跨膜受体络氨酸激酶，目前塞尔帕替尼主要治疗甲状腺癌以及肺癌，是近几年临床应用较多的一款癌症治疗药物。 开放标签、多中心、2期LIBRETTO-321试验正 ...
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